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PEC Investor Presentation 2026
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Investor Presentation
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藥華醫藥股份有限公司
TWSE 6446
PharmaEssentia
免責聲明
This presentation contains forward-looking statements, including statements regarding the plans and expectations for commercializing BESREMi® in the United States and globally, and the potential benefits or competitive position of BESREMi®. For those statements, we claim the protection of the safe harbor for forward-looking statements contained in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 and similar legislation and regulations under Taiwanese law. These forward-looking statements are based on management expectations and assumptions as of the date of this presentation, and actual results may differ materially from those in these forward-looking statements as a result of various factors. These factors include PharmaEssentia's ability to launch BESREMi® in the United States and globally, whether BESREMi® is successfully commercialized and adopted by physicians and patients, the extent to which reimbursement is available for BESREMi®, and the ability to receive FDA and other regulatory approvals for additional indications for BESREMi®. Any forward-looking statements set forth in this presentation speak only as of the date of this presentation. We do not undertake to update any of these forward-looking statements to reflect events or circumstances that occur after the date hereof.
PharmaEssentia
Q1'26 財務成果
2026 Q1營收51.2億 創歷史新高
連續14個季度創新高 年增幅達57%
單位：新台幣 億
PharmaEssentia
2026 Q1營收高速成長年增速57% 費用率顯著降低
營業收入
營業費用
單位：新台幣 億
PharmaEssentia
2026 Q1本業獲利亮眼 年增近10億 稅後淨利年增達 70%
單位：新台幣 億
PharmaEssentia
2026 Q1營業利益率已達40% 燃美國際頂尖大藥廠營業槓桿效果顯著 年增6.8百分點
7
PharmaEssentia
2026 Q1 EPS 5.79元 年增69%
註：因應除權影響，25Q2（含）前之每股盈餘（EPS）已進行追溯調整。
單位：新台幣元
PharmaEssentia
公司營運概況
PharmaEssentia
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藥華藥係研發、臨床、製造暨行銷的全方位創新生技醫藥公司
藥華藥的商業化產品和研發產品線
ROPEG (Ropeginterferon alfa-2b)
- 已獲核准用於治療所有成人真性紅血球增多症(PV)患者
- “首個美國FDA核准，適用於所有既往療程患者的治療方案”
- 早期治療 – 擺脫放血治療
- 日本HIDAT快速爬升方案獲核准
成長關鍵動能
- 擴大全球PV市場布局
- 將於2026年取得多國原發性血小板增多症(ET)藥證
- 早期前骨髓纖維化(PMF)的第三期臨床試驗收案中，預計於2028年取證
- 逾10項研究者自行發起之臨床試驗案(IIT)持續推進，拓展MPN以外新適應症
研發
約占年度營業費用
40%
具高度潛力的產品線
- 最大化創新 PEG-細胞激素(cytokines)平台
- 開發多個候選藥物
- 抗體藥物偶聯物 (ADCs)
- 雙特異性抗體 (Bi-specific)
- 細胞治療 (Cell-therapy)
藥華藥 6446.TW
- 公司成立於2003
- 總部及研發台北台灣
-
全球員工人數2026年將成長至1,000人
-
商業營運 (子公司)
波士頓(美國)、東京、首爾、北京、香港、新加坡、多倫多(加拿大) -
合作夥伴
Pint (拉丁美洲)
2026Q1 全球營收
51億元
年增57%
全方位整合的製造能力
A
PharmaEssentia
全球MPN治療市場規模逾200億美元
ROPEG有望引領下一波治療創新
骨髓增生性腫瘤 (MPN)
全球市場規模 (2025)
$15.33Bn
CAGR
(2025-2035)
3.32%
全球市場規模 (2035)
$21.25Bn
Unit: USD Billion
全球PV市場規模
全球ET市場規模
Source: 1. Myeloproliferative Neoplasms Treatment Market Forecast, 2032; 2. Aetiology of Myeloproliferative Neoplasms – PMC; 3. Polycythemia Vera Market Size, Analysis and Forecast;
- Myeloproliferative Disorders Treatment Market Report 2035 - Size, Share, Trends; 5. Market Research Future analysis; 6. analyst assumptions: Delvelnought, GlobalData, Coherent
PharmaEssentia
美國PV患者市場潛力巨大
擴大全球版圖，讓更多 PV 患者受惠於 ROPEG
Fast Growth !!
163K
真性紅血球增多症（PV）
- 2019 歐盟藥證
- 2021 美國藥證
- 2023 日本藥證
- 2024 中國、新加坡、馬來西亞藥證
- 2025 巴西、阿根廷、香港藥證
148K
原發性血小板過多症（ET）
- SURPASS –2025.01.06 主要數據讀出
- 獲NCCN指南納入 (Version 1.2026)
- 2025 已完成中國、台灣、及日本送件
- 2025.10.30 已完成美國送件
- 2026.08.30 目標審查完成日期 (PDUFA date)
- 2026.02.27 已完成韓國送件
14K
早前期原發性骨髓纖維化（PMF）
- 三期臨床試驗已啟動，預計2026年H1完成收案
Patient numbers are U.S. prevalence from PharmaEssentia market research
*Source: PharmaEssentia Internal Analyses
PharmaEssentia
ROPEG用在PV全球核准已近50個國家，持續拓展病患治療版圖
PharmaEssentia
Ropeg HIDAT方案 於W24療效加倍 獲日本核准
*HIDAT劑量快速爬升方案 250 μg at W0 → 350 μg at W2 → 500 μg at W4
| 研究名稱 | China – Study A20-202 | Japan – Study A23-301 | Europe – PROUD-PV |
|---|---|---|---|
| 研究名稱 | A Phase II Study of Ropeginterferon Alfa-2b in Chinese Patients With Polycythemia Vera | A Phase III b, Single-arm, Multicenter, Optimal Dose Finding Study to Assess the Efficacy and Safety of PI101 in Japanese Patients With Polycythemia Vera (PV). | Ropeginterferon alfa-2b versus standard therapy for polycythaemia vera: a randomised, non-inferiority, phase 3 trial |
| 劑量設計 | 250 μg at Week 0 → 350 μg at Week 2 → 500 μg at Week 4, then maintained biweekly | 250 μg at Week 0 → 350 μg at Week 2 → 500 μg at Week 4, then maintained monthly | 100 μg subcutaneously every two weeks, increased by 50 μg increments every two weeks up to 500 μg every two weeks |
| 完全血液學反應率(CHR) | 61.2% at Week 24 | 57.1% at Week 24 | 31.2% at Week 24 |
| 安全性資料 | Most adverse events were mild to moderate, with no new safety signals identified | Most adverse events were mild to moderate, with no new safety signals identified | Well tolerated. Most adverse events (AEs) were mild to moderate in severity and manageable |
| 文獻出處 | Exp Hematol Oncol. 2023 Jun 21;12(1):55. | Internal clinical study report | Internal clinical study report |
*HIDAT劑量快速爬升方案 :Higher-Initial-Dose Accelerated Titration
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PharmaEssentia
NCCN指南推薦ROPEG為PV低風險及高風險患者的唯一一線治療
NCCN 指南中關於 PV 治療的重點更新
| 低風險PV的治療方案 | ||
|---|---|---|
| ≤60歲，並且沒有血栓歷史 | ||
| • 管理心血管危險因子 | ||
| • 阿斯匹靈 | ||
| • 放血 | • 監控是否有新的血栓形成或出血 | |
| • 評估是否需進行降血球治療，並監測疾病進展 | 有症狀且可能需要 | |
| 降血球治療 | ||
| (例如:新的血栓形成、 | ||
| 頻繁放血，脾臟腫大等) | ||
| 無症狀且 | ||
| 不需進行降血球治療 | ||
| 高風險PV的治療方案 | ||
| >60歲 或 有血栓歷史 | ||
| • 管理心血管危險因子 | ||
| • 阿斯匹靈 | ||
| • 放血 | • 監控是否有新的血栓形成或出血 | |
| • 評估是否需進行降血球治療，並監測疾病進展 | 反應不佳 | |
| 或 | ||
| 無反應 | ||
| 降血球治療方案 | ||
| 首選方案: | ||
| • HU 或 | ||
| • Ropeginterferon alfa-2b-njft | ||
| 其他推薦方案: | ||
| • Peginterferon alfa-2a | 有效緩解 | |
| NCCN | ||
| Guideline | 2025 Version 2 | |
| --- | --- | |
| 低風險 | 首選方案: | |
| Ropeginterferon alfa-2b-njft | ||
| (唯一首選療法) | ||
| 其他推薦方案: | ||
| Hydroxyurea | ||
| Peginterferon alfa-2a | ||
| 高風險 | 首選方案: | |
| Hydroxyurea | ||
| Ropeginterferon alfa-2b-njft | ||
| (唯一首選干擾素) | ||
| 其他推薦方案: | ||
| Peginterferon alfa-2a |
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PharmaEssentia
早期治療：Ropeg 合併放血治療於低風險 PV 病人中可顯著降低放血次數 (有效控制血球比容 (Hct))，並能阻止疾病惡化
武田製藥 (Takeda) 和 Protagonist
2026.01.05
宣布提交 Rusfertide 治療真性紅血球增多症(PV)的新藥上市申請(NDA)
數據顯示有潛力改變PV治療格局，減少頻繁放血，並有效控制血球比容 (Hct)。
Data Underscore the Potential to Shift the Treatment Paradigm for PV Patients to Reduce the Burden of Frequent Phlebotomies and Meaningfully Improve Hematocrit (Hct) Control
16 Barbui et al. NEJM Evid. 2023
https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2025/new-drug-application-pv/
A
PharmaEssentia
Ropeg: PV 早期干擾素治療的 Paradigm Shift, 推動疾病修飾型治療 (Silver & Hasselbalch, 2026)
Leukemia
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nature > leukemia > review articles > article
Review Article | Open access | Published: 08 April 2026
A paradigm shift in the treatment of patients with polycythemia vera. The initial early use of recombinant interferon-alpha
Richard T. Silver ✓ Hans Carl Hasselbalch ✓
Leukemia (2026) | Cite this article
✓ 早期治療優勢：支持早期干擾素治療概念以提高長期療效及疾病控制潛力
✓ 臨床證據：Ropeg 可達持續血液學控制與優於對照組反應
✓ 具疾病修飾潛力：可降低突變等位基因負荷
✓ 獨特機制：具免疫調節及抗腫瘤機制，作用於惡性造血幹細胞
✓ Paradigm Shift：Ropeg 改變 PV 治療模式，支持早期疾病修飾型治療
A paradigm shift in the treatment of patients with polycythemia vera. The initial early use of recombinant interferon-alpha | Leukemia
A PharmaEssentia
預計2026年在美國推出Ropeg注射筆
Ropeg 注射筆預計 2026 年上市，
進一步提升美國 PV患者的治療可近性與便利性。
18
預計2026年取得美國及全球ROPEG ET藥證，惠及約 10 萬名患者
美國 ET 患者族群將市場潛力擴大一倍
163K
真性紅血球增多症（PV）
- 2019 歐盟藥證
- 2021 美國藥證
- 2023 日本藥證
- 2024 中國、新加坡、馬來西亞藥證
- 2025 巴西、阿根廷、香港藥證
PV
325K
美國病患族群
PMF
Great Start !!
2025.10.30 | 已完成美國送件
2026.08.30 | 目標審查完成日期 (PDUFA date)
2026.02.27 | 已完成韓國送件
2026.05.12 | 台灣藥證
14K
早前期原發性骨髓纖維化（PMF）
- 三期臨床試驗已啟動，預計2026年H1完成收案
Patient numbers are U.S. prevalence from PharmaEssentia market research
*Source: PharmaEssentia Internal Analyses
PharmaEssentia
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加拿大
美國
預計取證時間（申請日期）
- 台灣 – 2026.05.12 (申請日期: 2025.09.05)
- 美國 – 2026.08.30 PDUFA date (申請日期: 2025.10.30)
- 日本 – 2026.08 (申請日期: 2025.09.18)
- 中國 – 2026.11 (申請日期: 2025.07.16)
- 韓國 – 2026.12 (申請日期: 2026.02.27)
美國ET藥證預計2026年8月獲准
30年來 ET 新藥重大突破，領航 MPN 市場
申請中
準備申請中
A
PharmaEssentia
Ropeg ET 臨床整合分析 (Integrated Analysis)：EXCEED-ET 一線 + SURPASS-ET 二線，支持全線治療
一項52週、開放性、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗，用於評估藥物動力學，並比較P1101與Anagrelide作為二線治療的療效、安全性及耐受性
- 全球三期臨床試驗
- 收案 174名高風險ET患者，皆未曾接受IFN-α治療，且對 HU不耐受或產生抗藥性
SURPASS-ET的臨床結果為安全性及有效性的關鍵證據，而EXCEED-ET則作為確認性證據 (confirmatory evidence)。
最新進展：自2025年12月29日起，美國ET藥證申請進入實質審查階段。自2026年2月23日起，FDA已在研究醫院展開GCP現場查核，3個試驗中心已完成檢查。
一項56週、單臂、多中心的IIb期臨床試驗，用於評估Ropeginterferon Alfa-2b-njft (P1101) 在原發性血小板過多症(ET)成人患者中的療效、安全性及耐受性
- 單臂臨床試驗 (僅北美地區)
- 超額收案 91名患者，包括未接受細胞減量療法、干擾素、以及ruxolitinib的患者，或曾接受 HU和/或anagrelide的患者
PharmaEssentia
ROPEG在SURPASS-ET試驗中展現亮眼臨床成果
SURPASS
ESSENTIAL THROMBOCYTHEMIA
主要評估指標 -
Durable Modified ELN Response at Month 9 and 12
A
PharmaEssentia
SURPASS®
ESSENTIAL THROMBOCTHEMIA
Ropeg在各項個別評估指標上展現比Anagrelide優異的療效
PharmaEssentia
EXCEED-ET試驗結果(without TSS)與SURPASS-ET相當，且在未接受過治療的患者中展現更優異的療效
24
Reference: PEC data on file
PharmaEssentia
EXCEED-ET
EXCEED-ET 同樣證實ROPEG可降低突變等位基因負擔
JAK2V617F Allele Frequency
CALR Allele Frequency
MPL Allele Frequency
PharmaEssentia
PMF患者族群構成關鍵市場機會，預防疾病進展為骨髓纖維化
PMF患者族群驅動的高價值市場機會
163K
真性紅血球增多症（PV）
- 2019 歐盟藥證
- 2021 美國藥證
- 2023 日本藥證
- 2024 中國、新加坡、馬來西亞藥證
- 2025 巴西、阿根廷、香港藥證
148K
原發性血小板過多症（ET）
- SURPASS-2025.01.06 主要數據讀出
- 獲NCCN指南納入 (Version 1.2026)
- 2025 已完成中國、台灣、及日本送件
- 2025.10.30 已完成美國送件
- 2026.08.30 目標審查完成日期 (PDUFA date)
- 2026.02.27 已完成韓國送件
14K
早前期原發性骨髓纖維化（PMF）
- 三期臨床試驗已啟動，
預計2026年H1完成收案
Patient numbers are U.S. prevalence from PharmaEssentia market research
*Source: PharmaEssentia Internal Analyses
PharmaEssentia
PMF 治療仍存在顯著未滿足需求，HOPE-PMF 即將收案完成，預計 2028 年開啟新適應症
~150
目標收案人數
Ropeginterferon alfa-2b (P1101) in Pre-fibrotic/ Early PMF
一項隨機分配、雙盲、安慰劑對照、多中心第3期臨床試驗，評估Ropeginterferon alfa-2b (P1101)用於纖維化前期/早期原發性骨髓纖維化或根據DIPSS Plus為低或中度風險1級之明顯原發性骨髓纖維化成人患者的療效及安全性(HOPE-PMF)
試驗參與國家/區域：美國、中國（含香港）、台灣、韓國、日本、新加坡、加拿大
核心試驗
具有JAK2 V617F突變，原發性骨髓纖維化前期或依據DIPSS Plus為低或中度風險1級明顯骨髓纖維化患者
R 2:1
實驗組: Ropeginterferon alfa-2b (n ~100)
250(W0) → 350 (W2) → 500(W4)
雙盲試驗
安全性追蹤
治療80周進行指標分析
對照組：安慰劑 (n ~ 50)
- 最新進展: 目前已收案 157 名病人，預計5月可完成收案
PharmaEssentia
ROPEG三期臨床及IIT試驗將加速
新適應症拓展帶動未來增長
實體腫瘤及免疫學
| 候選產品 | 適應症 | 藥物發現 | IND
申請準備 | PHASE 1 | PHASE 2 | PHASE 3 | 開發進展 |
| --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- |
| ROPEG | 真性紅血球增多症 (PV) | | | | | | 商業化階段：上市銷售 |
| | 原發性血小板過多症 (ET) | | | | | | 藥證申請審查中 |
| | 早前期原發性骨髓纖維化 (PMF) | | | | | | HOPE-PMF 三期臨床試驗進行中 |
| ROPEG + dasatinib | 慢性骨髓性白血病 (CML) | | | | | | 一期/二期IIT試驗IND已獲核准 |
| ROPEG + anti PD-1 | 肝細胞癌 (HCC) | | | | | | 一期臨床數據已發表* |
| ROPEG | 急性骨髓性白血病 (AML / 骨髓移植後) | | | 根據NCCN指南，當其他干擾素不可取得時，Ropeg可作為治療CTCL的有效替代選擇 | 一期IIT試驗進行中 | | |
| | 皮膚T細胞淋巴瘤 (CTCL) | | | | | | 二期IIT試驗IND準備中 |
| | 慢性骨髓單核細胞白血病 (CMML) | | | | | | 二期IIT試驗IND準備中 |
| ROPEG + ruxolitinib | 骨髓纖維化 (MF) | | | | | | 一期IIT試驗IND已提交 |
P11838: Data presented at ICIS Cytokine conference, 2025; PD-1-IL-2v: a bispecific immunocytokine combining a PD-1 antibody with an IL-2 variant; ADC: antibody Drug Conjugate; TCR-T, T cell receptor T cell therapy
PharmaEssentia
Anti-PD-1 接續 Ropeg：術後防止 B 肝相關肝癌復發
Ropeg 合併 Anti-PD-1 序列治療：降低 B 肝相關肝癌術後復發風險
第一期臨床試驗摘要：
Ropeginterferon alfa-2b 與 Nivolumab 接續治療於B型肝炎導致肝細胞癌術後患者
- 研究設計：第一期、開放性、單臂臨床試驗
- 主要目的：評估安全性、耐受性與初步療效
- 適應族群：B 型肝炎相關肝癌術後患者
- 治療方案：
- Ropeginterferon alfa-2b：450 微克，每兩週一次，共 6 劑
- Nivolumab：每兩週一次，共 3 劑
- Cohort 1: 0.3 mg/kg；Cohort 2: 0.75 mg/kg
- 符合條件的受試者人數：15名患者
初步療效結果：
中位追蹤 1,024 天 100% 無復發存活率；
超過 2 年（>730天）存活的人數：13 人；
超過 4 年（>1,095天）存活的人數：6 人；
超過 5 年（>1,825天）存活的人數：3 人
References:
1. Albert Qin, et al. (2025). Sequhttps://statics.teams.cdn.office.net/evergreen-assets/safelinks/2/atp-safelinks.htm
2. Sequential combination with ropeginterferon alfa-2b and anti-PD-1 treatment as adjuvant therapy in HBV-related HCC: a phase 1 dose escalation trial - PubMed
PharmaEssentia
加速 Ropeg 適應症拓展，在全球頂尖醫學中心進行 IIT
Investigator-Initiated Trial (IITs)
| 疾病適應症 | Ropeg 市場潛力 | 未滿足需求 |
|---|---|---|
| 早期骨髓纖維化 | ||
| (Early-Stage MF) | • 根據 EvaluatePharma 與 Fortune Business Insights, MF 藥物市場預計至 2030 年將擴大至近 30 億美元。 | |
| • Ropeg 已被證實可降低 JAK2 突變負荷，並可能發揮疾病調控效果。 | • 缺乏能延緩病情惡化的早期治療，JAK 抑制劑對疾病進程的控制仍有限。 | |
| • 高風險患者缺乏長期控制藥物，需要安全且可長期使用的治療 | ||
| 骨髓纖維化 | ||
| (MF) | ||
| 皮膚性 T 細胞淋巴瘤 | ||
| (CTCL) | • 根據 GlobalData 與 DelveInsight 預測，全球 CTCL 藥物市場將於 2028 年成長至約 15 億美元。 | |
| • Ropeg 的長效干擾素作用具備調節免疫微環境、抑制腫瘤進程的潛力。 | 現有藥物效果有限，缺乏長期安全治療 | |
| 慢性骨髓性白血病 | ||
| (CML) | • 根據 IQVIA 與 GlobalData, CML療法市場目前規模已超過 50 億美元，干擾素仍具重要臨床價值。 | |
| • Ropeg 可調控造血微環境，增強免疫監控，提供對 TKI 耐藥或不耐受患者的替代治療 | 對現有藥物不耐受或抵抗患者缺乏替代方案 | |
| 急性骨髓性白血病 | ||
| (AML / 特別針對骨髓移植後患者) | • 全球 AML 治療市場規模約 30-40 億美元 (2025 年)，未來可增至 60-80 億美元。 | |
| • 骨髓移植後 AML 患者市場持續成長，Ropeg 可透過長效干擾素調節免疫、抑制殘留白血病細胞，降低復發風險。 | • 移植後 AML 患者復發率高，缺乏有效預防方案。 | |
| • 需要兼顧免疫調控與造血恢復的治療 |
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PharmaEssentia
2026年5項產品目標進入臨床一期Phase 1
腫瘤及免疫疾病領域中具強健的早期階段產品線將推動未來增長
實體腫瘤及免疫學
| 候選產品 | 適應症 | 藥物發現 | IND 申請準備 | PHASE 1* | 開發進展 | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| PEG | ||||||
| 細胞激素 | PEG-IL-2 (P11838) | 免疫疾病 | 預計2026年IND | |||
| PEG-Cytokines | 實體腫瘤 | 預計2027年IND | ||||
| 雙特異性 | ||||||
| 抗體 | PD-1-IL-2v | 實體腫瘤 | 預計2026年IND | |||
| ADC | ADC (novel target) | 實體腫瘤 | 預計2026年IND | |||
| ADCs | 預計2027年IND | |||||
| 細胞療法 | NY-ESO-1 TCR-T | 實體腫瘤 | 預計2026年IND | |||
| KRAS TCR-T | 預計2026年IND |
PharmaEssentia
百億營收 邁向千億級企業：
四大策略驅動，風險可控，成長飛速
| 開發項共創新藥 | 開發創新同類最佳（BiC）及首創（FiC）免疫檢查點抑制劑 • 推進 TCR-T 細胞療法，針對表面及細胞內抗原 • 積極尋求策略合作以擴大研發產品線覆蓋，重點聚焦ADC、雙特異性抗體及細胞療法 |
|---|---|
| 擴大PEG技術平台的應用 | 運用藥華藥的創新PEGylation平台設計長效細胞激素（cytokines） • 開發 BiC/FiC PEGylated細胞激素（例如 IL-2, IFN-γ） • 針對難治性腫瘤（腎臟癌、胰腺癌）及免疫介導疾病 |
| 擴大ROPEG適應症 | ROPEG 新適應症拓展，聚焦高度未被滿足的需求 • 將ROPEG擴展至血液及實體腫瘤相關的新適應症 • 採索ROPEG與其他分子聯合療法，例如與anti-PD-1聯用於肝細胞癌等疾病 |
| 引領全球MPN治療發展 | 確立ROPEG為全球MPN治療標準 ROPEG已在多國取得PV藥證並上市 • ET: 2025年已完成美國、中國、台灣、及日本的送件 • MF: 早前期原發性骨髓纖維化或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化 |
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PharmaEssentia
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藥華醫藥 入選DJBIC,強化國際競爭力與投資人信任
PharmaEssentia
樂華醫藥股份有限公司
Better Science, Better Lives.
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