Oncopeptides — Interim / Quarterly Report 2019

May 21, 2019

Oncopeptides är ett läkemedelsföretag som utvecklar läkemedel för behandling av cancer. Bolaget fokuserar på utvecklingen av produktkandidaten melflufen, en lipofil peptidlänkad alkylerare, tillhörande en ny läkemedelsklass kallad Peptidase Enhanced Cytotoxics (PEnC). Melflufen utvecklas som en ny behandling av den hematologiska cancersjukdomen multipelt myelom och testas för närvarande i en global registreringsgrundade klinisk fas 3-studie, kallad OCEAN, en fas 2-studie kallad HORIZON samt i två ytterligare pågående kliniska prövningar. Oncopeptides har huvudkontor i Stockholm och är noterat i Mid Cap-segmentet på Nasdaq Stockholm med kortnamn ONCO.

DELÅRSRAPPORT Q1 2019

Om melflufen

Melflufen är en lipofil peptidlänkad alkylerare som snabbt resulterar i en kraftig ansamling av cytotoxiska metaboliter i myelomceller genom peptidasaktivitet. Melflufen tillhör den nya klassen Peptidase Enhanced Cytotoxics (PEnCs), en familj lipofila peptider som verkar genom att de blir kluvna av peptidaser och som har potential att kunna behandla flera olika cancertyper. Peptidaser spelar en viktig roll i proteinhomeostasen och i cellulära processer som cellcykelprogression och programmerad celldöd. Melflufen tas snabbt upp av myelomceller genom dess höga lipofilicitet och klyvs omedelbart av peptidaser till en hydrofil alkylerare som blir fångad inuti myelomcellen. In vitro är melflufen 50 gånger mer potent i myelomceller jämfört med dess alkylerande metabolit beroende på peptidasaktiviteten och inducerar irreversibla skador på DNA samt programmerad celldöd. Melflufen har visat cytotoxisk aktivitet i myelomcellinjer resistenta mot andra behandlingar, inklusive alkylerare, och har i prekliniska studier även visats hämma DNA-reparation och angiogenes.

Finansiell kalender

Årsstämma 2019:	21 maj 2019
Delårsrapport Q2 2019:	28 augusti 2019
Delårsrapport Q3 2019:	19 november 2019
Bokslutskommuniké 2019:	20 februari 2020

Telefonkonferens för investerare, analytiker och media

Delårsrapport Q1 2019 och en operationell uppdatering kommer att presenteras av vd Jakob Lindberg och medlemmar ur Oncopeptides ledningsgrupp tisdagen den 21 maj 2019, kl. 10:00 (CET). Telefonkonferensen kan även följas via länk på hemsidan, www.oncopeptides.com.

Deltagares telefonnummer:

Sverige:	+46 8 505 583 65
Europa:	+44 3333 009 035
USA:	+1 833 526 83 81

För ytterligare information

Jakob Lindberg, VD för Oncopeptides AB E-post: jakob.lindberg@oncopeptides.com Telefon: +46 (0)8 615 20 40

Rein Piir, Head of Investor Relations för Oncopeptides AB E-post: rein.piir@oncopeptides.com Telefon: +46 (0)70 853 72 92

Denna information är sådan information som Oncopeptides är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersoners försorg, för offentliggörande den 21 maj 2019, klockan 08:00 CET.

Sammanfattning Q1

Finansiell översikt 1 januari – 31 mars 2019

• Nettoomsättningen uppgick till 0,0 (0,0) MSEK
• Periodens resultat uppgick till -122,2 (-62,0) MSEK
• Resultatet per aktie före och efter utspädning uppgick till -2,57 (-1,56) SEK
• Likvida medel per den 31 mars uppgick till 747,5 (664,9) MSEK

Väsentliga händelser under perioden 1 januari – 31 mars 2019

• I januari genomförde Oncopeptides en riktad nyemission om 546,2 MSEK före emissionskostnader
• I slutet av mars presenterades data vid AACR årsmöte från Oncopeptides kliniska studier, HORIZON och ANCHOR, där melflufen utvärderas i multipelt myelompatienter

Väsentliga händelser efter periodens utgång

• I april beviljades melflufen ytterligare patentskydd i USA till 2033
• I april tillkännagavs att den sista patienten i OCEAN-studien beräknas rekryteras under Q1 2020
• I maj tillkännagavs att Oncopeptides kommer att ansöka om villkorat marknadsgodkännande i USA

Koncernens siffror i sammandrag

TSEK	2019	2018	2018
	jan - mar	jan - mar	jan - dec
Nettoomsättning	–	–	–
Rörelseresultat	-121	-62	-419
	934	032	300
Resultat före skatt	-122	-62	-419
	068	032	302
Resultat efter skatt	-122	-62	-419
	199	032	449
Resultat per aktie före och efter utspädning	-2,57	-1,56	-9,77
Kassaflöde från den löpande verksamheten	-142	-40	-333
	821	547	727
Likvida medel vid periodens slut	747	664	375
	471	944	617
Forsknings och utvecklingskostnader/ rörelsekostnader, %	78%	91%	77%

Vd kommenterar

Det är en mycket viktig milstolpe för Oncopeptides att vi nu påbörjar godkännan deprocessen för melflufen i USA. Vi kommer att lämna in en registreringsansökan om vill korat marknadsgodkännande av melflufen för behandling av patienter med trippelklass refraktärt multipelt myelom. Den här posi tiva nyheten kommer att förkorta våra tids linjer och vi kommer att återkomma med mer information om våra uppdaterade planer under de kommande kvartalen. Det är dock helt klart att den regulatoriska risken har sjunkit väsentligt efter diskussionen med FDA avseende melflufens möjligheter att bli ett nytt behandlingsalternativ för RRMM-pa tienter i USA.

Redan i slutet av förra året kommunice rade vi en uppgraderad målbild för 2019 med höjd aktivitetssnivå för vår kliniska strategi. För att möjliggöra genomförandet av denna startade vi året med att stärka vår balansräkning genom att genomföra en riktad emission till svenska och internationella specialistin vesterare. Vi går en intensiv sommar tillmö tes då vi arbetar med planering och förbere delser för att kunna starta nya kliniska studier under andra halvåret. Parallellt med detta förbereder vi oss för kommande presentationer på vetenskapliga möten där framförallt årets Europeiska Hematologi möte (EHA) kommer att bli en viktig mil stolpe för oss. Vi kommer att presentera nya uppdaterade data från två av våra studier, HORIZON och ANCHOR, samt ytterligare två presentationer gällande melflufen. Under kvartalet fick vi vårt formuleringspatent god känt i USA vilket vi sedan tidigare har i Japan och Europa. Detta är viktigt ur ett strategiskt perspektiv för melflufens värde.

Det är en mycket viktig milstolpe för Oncopeptides att vi nu påbörjar god kännandeprocessen för melflufen i USA.

Status kliniska studier

De fyra studier vi bedriver idag syftar till att bredda kunskapen kring melflufen samt posi tionera melflufen mot idag befintliga läkeme del. De studier vi förbereder och planerar att starta under andra halvåret 2019 kommer att bredda melf lufens marknadsposition. LIGHTHOUSE kommer att vara en pivotal fas 3-kombinationsstudie i patienter med relapse rande refraktärt multipelt myelom (RRMM), och den andra studien syftar till att studera melflufens aktivitet i patienter med AL-amylo idos vilket är det första steget att exponera mel flufen utanför sjukdomen multipelt myelom.

I slutet av april gjorde vi en uppdatering kring de pågående kliniska studierna i en webcast. Vi uppdaterade bl.a. för statusen i patientrekryteringen för vår fas 3-studie OCEAN. Vi räknar nu med att sista patienten in i studien skall ske under Q1-2020. Bakgrunden till förseningen är att pomalidomid börjat användas mer och mer redan i andra behand lingslinjen av patienter med multipelt myelom. Detta är positivt för melflufen och dess framtida försäljningspotential då studiens design är en direkt jämförelse mellan melflufen och pomali -

domid. Trots att det är positivt för värdet av OCEAN-studien så har det också varit en utmaning vad gäller patientrekryteringen, eftersom fler patienter redan fått pomalidomid och följaktligen inte kan ingå i OCEAN.

I fas 2-studien HORIZON är målet att rekrytera 150 patienter och vi räknar med att sista patienten i studien rekryteras under tidig höst 2019 i linje med vår prognos. De resultat vi presenterat under 2018 har visat att melflufen ger bra behandlingsresultat i patienter som helt saknar eller endast har ett fåtal behandlingsalternativ kvar. Vi ser ett ökande intresse bland läkare för studien baserat på de data vi presenterade under 2018. Vi har under våren fört en dialog med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för att undersöka om melflufen skulle kunna erhålla ett villkorat marknadsgodkännande baserat på resultaten från den pågående kliniska studien HORIZON. Melflufen skulle i så fall användas som behandling av patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom vars sjukdom är trippelklassrefraktär (d.v.s. resistent mot minst en IMiD, en proteasomhämmare och en monoklonal CD38-antikropp). Under diskussionerna har FDA bett om, och fått tillgång till, samtliga tillgängliga kliniska data för melflufen. Dialogen med FDA har resulterat i att vi nu påbörjat processen för att inlämna en registreringsansökan om villkorat marknadsgodkännande (accelerated approval) baserat på tillgängliga kliniska data från HORIZON. En detaljerad plan för sammanställandet av ansökan är under utveckling och bolaget har som målsättning att inlämna en ansökan till FDA under första kvartalet 2020. Detta kan då potentiellt leda till det första marknadsgodkännande för melflufen i USA 2020.

Fas 1/2-kombinationsstudien ANCHOR rullar på planenligt vilket också gäller fas 2-studien BRIDGE i patienter med nedsatt njurfunktion. Erfarenheten från den del av ANCHOR-studien som studerar melflufens aktivitet i kombination med daratumumab är vägledande i vår planering för den kommande fas 3-studien som vi kallar LIGHTHOUSE.

Flera studieresultat presenteras vid årets EHA

Årets EHA kommer att bli en stor och viktig milstolpe för oss som bolag, våra studier och möjligheter att sprida kunskapen om melflufen. Det känns som vi har medvind och att de investeringar vi gör för att sprida kunskapen om melflufen börjar få ett positivt genomslag. Oncopeptides kommer att hålla ett symposium på konferensen med titeln "Challenging the Treatment Paradigm in Multiple Myeloma" vilket kommer att bli spännande och viktigt för den fortsatta utbildningsarbetet kring melflufen och Oncopeptides bland läkare och andra intressenter. När sammanfattningarna av samtliga vetenskapliga presentationer på EHA nyligen publicerades, tillkännagav vi att vi kommer att ha fyra vetenskapliga presentationer. Tre av dessa kommer att presenteras som postrar medan data från HORIZON kommer att presenteras vid en muntlig presentation. De data som publicerades avseende HORIZON och ANCHOR baseras på en dataavläsning genomförd i början av februari, vilket endast representerar några enstaka ytterligare patienter jämfört med de presentationer som gjordes vid det amerikanska hematologimötet (ASH) i december. Det är uppmuntrande att se stabiliteten i data för HORIZON i takt med att fler patienter behandlas, med en total tumörssvarsfrekvens (ORR) på 30%. För ANCHOR är data är också i linje med resultaten som presenterades i december. Antalet patienter var fortfarande lågt men en ORR om 100% för de patienter som behandlas med melflufen i kombination med bortezomib (proteasomhämmare) och en steroid, och en ORR om 78% för de som behandlats med melflufen i kombination med daratumumab och en steroid är positivt och uppmuntrande.

De data vi kommer att presentera vid EHA kommer att vara från en senare tidpunkt för dataavläsning med en avsevärd ökning av patientmängden jämfört med de nu publicerade sammanfattningarna. Vi ser fram emot ett spännande EHA.

Blicka fram

Våren och sommaren kommer att vara en mycket intensiv period för oss. Vi kommer att delta vid ASCO i Chicago och EHA i Amsterdam, driva våra nuvarande och planera kommande kliniska studier. Resultatet av de regulatoriska diskussioner som vi har fört under våren gällande HORIZON är till och med bättre än vad vi förväntade oss. Ett eventuellt godkännande är givetvis beroende av ett positivt utfall från FDA:s utvärdering efter att vi har lämnat in ansökan men baserat på diskussionerna och tillgängliga data anser vi att vi har mycket goda möjligheter att erhålla ett godkännande förutsatt att resultaten från HORIZON fortsätter att vara i linje med vad vi har sett hittills. Det kommer därför att vara väldigt spännande att presentera uppdaterade data från HORIZON-studien på EHA den 16 juni. Parallellt med detta fortsätter vi att stärka bolaget med att anställa nyckelpersoner, specialister för att kunna hantera alla de aktiviteter som är igång eller planeras att starta.

Stockholm 21 maj 2019

Jakob Lindberg VD, Oncopeptides AB

Sammanfattning – våra kliniska studier

Vårt kliniska utvecklingsprogram kommer att ge en bred uppsättning data och ge information om melflufens effekt i olika patientgrupper. Vi har påbörjat processen för att inlämna en registreringsansökan om villkorat marknadsgodkännande (accelerated approval) baserat på tillgängliga kliniska data från HORIZON-studien. Den samlade regulatoriska risken kommer minska avsevärt givet att FDA beviljar ett villkorat marknadsgodkännande.

Det kliniska utvecklingsprogrammet

Vi genomför för närvarande fyra kliniska studier för att karakterisera melflufen i multirefraktära multipelt myelompatienter: OCEAN (OP-103), HORIZON (OP-106), ANCHOR (OP-104) och BRIDGE (OP-107).

Programmet kommer att ge en bra bild av hur man kan använda melflufen för patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM) i olika faser. På detta sätt har risken i det kliniska utvecklingsprogrammet minskats och det finns flera potentiella vägar till ett godkännande av melflufen.

Melflufen har tidigare genomgått såväl prekliniska studier som kliniska fas 1-och 2-studier med positiva resultat både vad avser säkerhet och effekt i patienter med multipelt myelom. Med utgångspunkt i dessa resultat är det naturligt att vidareutveckla melflufen i de studier som omfattar OCEAN, HORIZON, ANCHOR och BRIDGE, samt med en ny ytterligare registreringsgrundande kombinationsstudie, LIGHTHOUSE, i planering.

Fas 3-studien OCEAN och fas 2-studien HORIZON är nyckelstudier för en NDA/ MAA-ansökan avseende ett potentiellt marknadsföringstillstånd för melflufen i USA och EU för behandling av RRMM. Utöver att visa melflufens effekt i förhållande till befintlig standardbehandling (pomalidomid) av RRMM, vilket utvärderas i OCEAN, syftar utvecklingsprogrammet också till att visa vilken aktivitet melflufen har i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom vars sjukdom är trippelklassrefraktär (d.v.s. resistent mot minst en IMiD, en proteasomhämmare och en monoklonal CD38-antikropp), dvs HORIZON-studien. ANCHOR, vilken är en fas 1/2-studie, avser att studera hur melflufen kan doseras i kombination med andra läkemedel mot multipelt myelom. Det är viktigt för att skapa förståelse och kunskap bland behandlande läkare om hur melflufen kan användas tillsammans med dexametason och antingen bortezomib eller daratumumab för patienter ed relapserande refraktärt multipelt myelom. BRIDGE är en fas 2-farmakokinetikstudie som studerar melflufens säkerhetsprofil i patienter med nedsatt njurfunktion. Vi förbereder även för att kunna starta en pivotal fas 3-studie kalllad LIGHTHOUSE, denna planeras att starta under andra halvåret 2019, för mera information läs årsredovisningen för 2019 sidan 26.

Den regulatoriska vägen fram

Processen har påbörjats för att lämna in en registreringsansökan i USA om villkorat marknadsgodkännande för melflufen som behandling av patienter med trippelklassrefraktär RRMM. Det är det första steget för att etablera användningen av melflufen som en potentiell myelombehandling. Ett eventuellt villkorat godkännande resulterar i ett marknadsgodkännande som senare måste konfirmeras med data från en randomiserad studie. Både OCEAN och LIGHTHOUSE kan var för sig fungera som konfirmerande studier till ett eventuellt villkorat godkännande. Dessutom kan både OCEAN och LIGHTHOUSE, förutsatt positiva studieresultat, stödja en breddning av melflufens användningsområde till RRMM-patienter i tidigare faser av sjukdomen (båda studierna) och till användning i kombination med daratumumab (LIGHTHOUSE).

Oncopeptides har i samarbete med ledande experter och i diskussioner med läkemedelsmyndigheter och behöriga organ både i USA och Europa, planerat utvecklingsprogrammet för melflufen i RRMM. Efter godkännandet av OCEANs detaljerade kliniska utvecklingsprogram och dess utformning enligt FDA:s Special Protocol Assessment i augusti 2016, startade förberedelserna för det registreringsgrundande fas 3-programmet av melflufen. Programmet syftar till att fullt ut karakterisera melflufen i behandlingsmiljön för RRMM och därigenom maximera läkemedelskandidatens marknadspotential.

Den registreringsgrundande fas 3-studien OCEAN förväntas ligga till grund för en ansökan för att bredda användningsområdet för melflufen under 2020. Denna ansökan kan utgöra en konfirmerande ansökan till ett eventuellt villkorat marknadsgodkännande och även ligga till grund för en utökning av användningsområdet till RRMM-patienter vars sjukdom bara är refraktär mot en terapi (jämfört med ett eventuellt villkorat godkännande för patienter med trippelklassrefraktär sjukdom). Studien kan även ligga till grund för registreringsansökningar om marknadsgodkännande på fler marknader.

I den kliniska fas 3-studien OCEAN jämförs effekten av Oncopeptides läkemedelskandidat melflufen med pomalidomid där bägge används i kombination med steroiden dexametason. Pomalidomid är idag det marknadsledande läkemedlet för behandling av RRMM och sålde under 2018 för 2,0 miljarder dollar. Målsättningen med OCEAN-studien är att visa att melflufen har bättre effekt och säkerhetsprofil jämfört med pomalidomid.

Resultatet i OCEAN kommer analyseras genom att jämföra PFS (progressionsfri överlevnad) för melflufen med PFS för pomalidomid. Jämförelsen kan förenklat resultera i tre olika scenarier: att melflufen är bättre än, lika bra eller sämre än pomalidomid.

Som visas i figuren nedan kan scenariot lika bra brytas ner i flera olika scenarier med starkare eller svagare data för att stödja marknadsföringen av melflufen. OCEAN har utformats för att visa ett bättre statistiskt säkerställt resultat för melflufen jämfört med pomalidomid baserat på historiska data för de bägge substanserna.

Ett bättre än resultat förväntas resultera i läkemedelsgodkännande både i USA och EU. Ett lika bra resultat förväntas resultera i godkännande i EU och troligtvis även i USA förutsatt att den kommande registreringsansökan om villkorat marknadsgodkännande baserad på data från HORIZON godkänns av FDA.

Den planerade registreringsgrundande fas 3-studien LIGHTHOUSE är utformad för att kunna bredda användningsområdet för melflufen ytterligare. Studien kan fungera som konfirmerande studie till ett eventuellt villkorat marknadsgodkännande, inklusive breddning av melflufens användningsområde där melflufen godkänns som kombinationsbehandling med daratumumab för RRMM-patienter och även ligga till grund för fristående registreringsansökningar på flera marknader.

Scenarier för kliniskt resultat i OCEAN

Oncopeptides kliniska studier Q1 2019

STÖDJANDE

• Avslutad fas 2-studie med 45 patienter
• Inkluderade RRMM-patienter som genomgått en median av 4 tidigare behandlingslinjer och blivit refraktära mot lenalidomid (immunmodulerande läkemedel – IMiD) och bortezomid (proteasomhämmare – PI)

• Patientrekryteringen avslutades i slutet av 2016 med finala resultat rapporterade under 2017

• STÖDJANDE

• Fas 2-studie som pågår i upp till 150 patienter
• RRMM-patienter med få eller inga kvarvarande behandlingsalternativ
• Patienterna har genomgått ≥2 tidigare behandlingslinjer med IMiDer och PIs och är refraktära mot pomalidomid och / eller daratumumab
• Stödjer OCEAN för marknadsgodkännande
• Potential för villkorligt FDA godkännande för försäljning om data är exceptionellt bra
• Startade Q1 2017, datarapportering 2018/2019 och uppföljningsdata 2019/2020

REGISTRERINGSGRUNDANDE

• Fas 3-studie som pågår i upp till 450 patienter
• Inkluderar RRMM-patienter som är refraktära mot lenalidomid
• Direktjämförelse med pomalidomid i patienter som behandlats med IMiDer och PIs, och utvecklat resistens i senaste linjens behandling
• Studien är designad för att visa förbättring i jämförelse med pomalidomid
• För godkännande i Europa behövs endast visas att melflufen är lika bra
• Startade Q2 2017 med sista patient in i studien Q1 2020

O-12-M1 HORIZON HORIZON HORIZON HORIZON OCEAN OCEAN OCEAN OCEANANCHOR ANCHOR ANCHOR ANCHORBRIDGE BRIDGE BRIDGE BRIDGE

EXPLORATIV

• Fas 1/2-studie som pågår i upp till 64 patienter
• Patienterna har genomgått 1-4 tidigare behandlingslinjer inkluderande IMiDer och PIs
• Visar hur melflufen ges som kombinationsbehandling med daratumumab eller bortezomib
• Visar även vägen hur melflufen kan användas i tidigare linjers terapi
• Kan komma att öka melflufen marknadsmöjligheter som kombinationsbehandling
• Startade Q2 2018, datarapportering 2018/2019 där resultat väntas 2019/2020 från fas 1 respektive fas 2

STÖDJANDE

• Fas 2-studie som pågår i upp till 25 RRMM-patienter
• Öppen enarmad studie i patienter med nedsatt njurfunktion
• Positioneringsstudie för att visa melflufens behandlingsprofil i denna patientgrupp
• Startade Q3 2018 där första resultaten väntas Q4 2019

Marknaden för behandling av multipelt myelom

Marknaden förväntas fortsätta växa kraftigt till ett förväntat marknadsvärde om cirka 22 miljarder USD år 2023. Under 2018 såldes läkemedel för närmare 17 miljarder USD.

Marknaden växer kraftigt

När behandlingsresultaten förbättras – om än marginellt – i en sjukdom med dålig prognos, växer marknaden kraftigt i senare behandlingslinjer. Det som driver tillväxten är det faktum att patienter lever längre vilket betyder att fler patienter får flera behandlingar jämfört med tidigare.

Bredspektrumläkemedel dominerar behandlingslandskapet

Trots att flera nya läkemedel lanserats domineras marknaden fortsatt helt av bredspektrumläkemedel (alkylerare, IMiDer och proteasomhämmare, PIs) och förväntas fortsatt göra så. Skälet är att sjukdomen är mycket heterogen där moderna antikroppsläkemedel inte behandlar hela sjukdomen pga avsaknaden av bra målproteiner som vanligtvis finns på alla tumörcellerna. Tillväxten för användandet av antikroppsläkemedel sker således primärt i kombination med bredspektrumläkemedel för att säkerställa att alla tumörceller behandlas.

Marknaden i USD

Den globala marknaden för myelomläkemedel var 17 miljarder USD 2018. Marknaden för behandling av myelompatienter efter första linjens behandling var 10 miljarder USD. På grund av tillväxten av patienter i senare behandlingslinjer tillsammans med läkemedelslanseringar, förväntas myelommarknaden uppgå till 22 miljarder USD 2023.

Antalet fall av multipelt myelom andra linjen plus behandling växer kraftigt

Ungefär 170 000 patienter lever med multipelt myelom i Europa och USA, 57 000 patienter får diagnosen varje år och 26 000 patienter dör av sjukdomen årligen*. Antalet patienter som diagnosticeras med multipelt myelom ökar med uppemot 1% per år, där den främsta orsaken är den allt mer åldrande befolkningen. Antalet patienter med multipelt myelom som genomgått flera tidigare linjers behandling ökar dock explosionsartat och här ökar behovet för läkemedel med nya verkningsmekanismer såsom melflufen.

Oncopeptides registreringsgrundande studie OCEAN fokuserar på dessa patienter som ökar kraftigt tack vare nyliga förbättringar av tidigare

2017 2018

Tillväxt 2018 till 2023 i världen

linjers terapi. Trots dessa terapeutiska förbättringar är multipelt myelom fortsatt obotligt. Det betyder att fler patienter än någonsin tidigare lever allt längre med sjukdomen och blir multirefraktära patienter med ett stort behov av fler och fungerande behandlingsalternativ. För genomsnittstillväxtsiffror de sista 3 åren i USA, se figur nedan.

Marknadsstorleken för multipelt myelom

Bredspektrumläkemedel används vid cirka nio av tio myelombehandlingar*		TILLVÄXT I BEHANDLADE PATIENTER I
MODALITET	LÄKEMEDEL	USA 2017/2018
Bredspektrumläkemedel			+11%
Alkylerare	Bendamustin, cyklofosfamid och melfalan
IMiDer	Lenalidomid, pomalidomid och talidomid
Proteasomhämmare	Bortezomib, karfilzomib och ixazomib
Steroids	Dexamethasone, prednisone
		2017	2018
Riktade terapier
Anti-CD38	Daratumumab		+41%
Anti-SLAMF7	Elotuzumab

*Exklusive steroider Källa: Årsredovisningar, Global Data, intern analys och IntrinsiQ.

Fördelning av multipel myelompatienter per behandlingslinje i USA

Källa: Intrinsiq december 2018, MAT Not: 3årig tillväxttakt för 2015-2018

Ekonomisk översikt

Intäkter

Nettoomsättningen var under första kvartalet 0,0 (0,0) MSEK.

Rörelsens kostnader

Rörelsens kostnader för det första kvartalet uppgick till 121,9 (62,0) MSEK.

Forsknings- och utvecklingskostnader

Under kvartalet ökade forsknings- och utvecklingskostnaderna till 94,9 (56,3) MSEK. Huvuddelen av kostnadsökningen förklaras av ökade kliniska kostnader på grund av ökad aktivitet i den pågående registreringsgrundande kliniska studien OCEAN samt i de kliniska studierna ANCHOR och BRIDGE.

Kostnader kopplade till de aktierelaterade incitamentsprogrammen belastar FoU-kostnaderna med 3,3 (1,1) MSEK.

Marknads- och försäljningskostnader

Marknads- och försäljningskostnaderna för det första kvartalet uppgick till 17,9 (5,7) MSEK. Det främsta skälet till kostnadsökningen är den fortsatta expansionen av medical relations- och marknadsfunktionerna och därtill hörande aktiviteter.

Kostnader kopplade till de aktierelaterade incitamentsprogrammen belastar marknadsoch försäljningskostnaderna med 2,1 (0,5) MSEK.

Administrationskostnader

Under det första kvartalet uppgick administrationskostnaderna till 11,3 (6,4) MSEK. Förändringen är hänförlig till företagets fortsatt affärsmässigt höga aktivitetsnivå med en växande organisation.

Kostnader kopplade till de aktierelaterade incitamentsprogrammen belastar administrationskostnaderna med 2,5 (0,8) MSEK.

Kostnader för aktierelaterade incitamentsprogram

Kostnaderna för sociala avgifter varierar kvartalsvis till följd av förändring av underliggande börskurs. Relaterade avsättningar redovisas som lång- och kortfristiga skulder.

Kostnaden för de aktierelaterade incitamentsprogrammen i det första kvartalet uppgick till 7,9 (2,4) MSEK varav 1,6 (1,4) MSEK utgör avsättningar för sociala avgifter och 6,3 (1,0) MSEK IFRS 2-klassificerade lönekostnader. Kostnaden har inte påverkat kassaflödet. Bolaget har teckningsoptioner som är avsatta som en kassaflödeshedge för de sociala avgifterna som uppstår i samband med att personaloptionerna utnyttjas.

Resultat

Periodens resultat uppgick till -122,2 (-62,0) MSEK. Detta motsvarar ett resultat per aktie före och efter utspädning på -2,57 (-1,56) SEK.

Kassaflöde, investeringar och finansiell ställning

Kassaflödet från den löpande verksamheten uppgick till -142,8 (-40,5) MSEK. Det fortsatta negativa kassaflödet är enligt plan och förklaras av bolagets ökade kliniska aktiviteter samt arbete inom bolagets medical relations- och marknadsfunktioner.

Kassaflödet från investeringsverksamheten uppgick till 0,0 (0,0) MSEK.

Kassaflödet från finansieringsverksamheten uppgick till 514,0 (295,0) MSEK. I januari 2019 genomfördes en riktad nyemission som tillförde 546,2 MSEK före emissionskostnader uppgående till 31,4 MSEK.

Kassaflödet för det första kvartalet uppgick till 371,2 (254,5) MSEK. Per den 31 mars 2019 uppgick likvida medel till 747,5 (664,9) MSEK och eget kapital till 714,8 (652,0) MSEK.

Aktierelaterade incitamentsprogram

Avsikten med aktierelaterade incitamentsprogram är att främja bolagets långsiktiga intressen genom att motivera och belöna bolagets ledande befattningshavare, grundare och övriga medarbetare i linje med aktieägarnas intressen. Oncopeptides har för närvarande åtta aktiva program som omfattar företagets ledning, vissa styrelseledamöter, grundare och personal.

Under år 2013 inrättades optionsprogrammen "Founder Option Program" och "Personaloptionsprogram 2012/2019". Under år 2016 inrättades programmet "Personaloptionsprogram 2016/2023". Under 2017 infördes två incitamentsprogram; "Co-worker LTIP 2017" och "Board LTIP 2017". Vid årsstämman 2018 infördes två incitamentsprogram; "Co-worker LTIP 2018" och "Board LTIP 2018". För mer information kring dessa program se not 24 i årsredovisningen 2018. Vid en extra bolagsstämma i december 2018 beslutades om att införa programmet "Board LTIP 2018.2". För ytterligare information kring det programmet se protokoll från den extra bolagsstämman 2018 publicerad på bolagets hemsida, www.oncopeptides.com.

Fullt utnyttjande av tilldelade optioner och aktierätter per 31 mars 2019 motsvarande sammanlagt 3 249 634 aktier skulle medföra en utspädning av aktieägare med 6,2 procent. Fullt utnyttjande av utgivna teckningsoptioner motsvarande sammanlagt 4 618 514 aktier (dvs inklusive icke-tilldelade personaloptioner samt säkring av sociala avgifter) skulle medföra en utspädning av aktieägare med 8,6 procent.

Under första kvartalet har tilldelning skett av 2 170 aktierätter i Board LTIP 2018.2. Inga optioner eller aktierätter har utnyttjats eller återkallats.

Nedan följer en sammanställning över totalt antal aktier som tilldelade personaloptioner och aktierätter kan komma att berättiga till per 31 mars 2019.

Antal aktier som tilldelade personaloptioner kan komma att berättiga till

- Personaloptionsprogram 2012/2019	1 133 100
- Founder option program	81 000
- Personaloptionsprogram 2016/2023	276 300
- Co-worker LTIP 2017	1 618 939
- Co-worker LTIP 2018	80 994
Totalt antal aktier som tilldelade personaloptioner
kan komma att berättiga till	3 190 333
Antal tilldelade aktierätter till styrelsen Board LTIP 2017	23 200
Antal tilldelade aktierätter till styrelsen Board LTIP 2018	33 931
Antal tilldelade aktierätter till styrelsen Board LTIP 2018.2	2 170
Totalt antal aktier som tilldelade personaloptioner och aktierätter kan komma att berättiga till	3 249 634

Övriga upplysningar

Medarbetare

Per den 31 mars 2019 uppgick antalet medarbetare till 50 (32) stycken.

Moderbolaget

Verksamheten i moderbolaget överensstämmer i allt väsentligt med verksamheten för koncernen varför kommentarerna för koncernen i hög utsträckning gäller även för moderbolaget.

Oncopeptides aktie

I januari 2019 genomförde Oncopeptides en riktad nyemission där totalt 4 750 000 nya aktier emitterades. Per den 31 mars 2019 uppgick antalet registrerade aktier och röster i Oncopeptides till 48 841 921.

Händelser efter rapportperiodens utgång

I april beviljades melflufen ytterligare patentskydd i USA till 2033. Vidare tillkännagavs att den sista patienten i registreringsgrundande OCEAN-studien beräknas rekryteras under Q1 2020. I maj tillkännagavs att Oncopeptides kommer att ansöka om villkorat marknadsgodkännande i USA.

Granskning

Denna rapport har inte varit föremål för översiktlig granskning av bolagets revisor.

Stockholm den 21 maj 2019

Jakob Lindberg VD, Oncopeptides AB

Koncernens resultaträkning i sammandrag

TSEK	2019	2018	2018
	jan - mar	jan - mar	jan - dec
Nettoomsättning	–	–	–
Bruttoresultat	–	–	–
Rörelsens kostnader
Forsknings- och utvecklingskostnader	-94	-56	-322
	927	293	051
Marknad- och försäljningskostnader	-17	-5	-51
	879	677	126
Administrationskostnader	-11	-6	-55
	329	421	298
Övriga rörelseintäkter/kostnader1)	2	6	9
	201	359	175
Summa rörelsens kostnader	-121	-62	-419
	934	032	300
Rörelseresultat	-121	-62	-419
	934	032	300
Finansnetto	-134	0	-2
Resultat före skatt	-122	-62	-419
	068	032	302
Inkomstskatt	-131	-	-147
Periodens resultat	-122	-62	-419
	199	032	449
Resultat per aktie före och efter utspädning (SEK)	-2,57	-1,56	-9,77

Koncernens rapport över totalresultatet i sammandrag

TSEK	2019 jan - mar	2018 jan - mar	2018 jan - dec
Periodens resultat	-122 199	-62 032	-419 449
Övrigt totalresultat Poster som kommer att omklassificeras till resultatet
Valutakursdifferenser vid omräkning av utländska verksamheter	33	–	22
Omräkningsdifferenser på valutasäkringar	–	-8	-8
Periodens övrigt totalresultat efter skatt	33	-8	14
Periodens totalresultat2)	-122 166	-62 040	-419 435

1) Valutakursdifferenser på tillgångar och skulder av rörelsekaraktär

2) Periodens totalresultat är i sin helhet hänförligt till moderbolagets aktieägare

Koncernens rapport över finansiell ställning i sammandrag

TSEK		2019-03-31 2018-03-31	2018-12-31
Tillgångar
Anläggningstillgångar
Materiella anläggningstillgångar	11	2	2
	084	271	363
Finansiella anläggningstillgångar	1 034	263	851
Summa anläggningstillgångar	12	2	3
	118	534	214
Omsättningstillgångar
Övriga fordringar	3	1	2
	437	857	456
Förutbetalda kostnader och upplupna intäkter	78	69	63
	304	705	243
Likvida medel	747	664	375
	471	944	617
Summa omsättningstillgångar	829	736	441
	212	506	316
Summa Tillgångar	841	739	444
	330	040	530
Eget kapital och skulder
Eget kapital
Aktiekapital	5	4	4
	427	865	899
Övrigt tillskjutet kapital	1	1	1
	793	251	272
	467	671	830
Balanserat resultat inklusive periodens resultat	-1 084 063	-604 503	-961 897
Summa eget kapital1)	714	652	315
	831	033	832
Långfristiga skulder	17	3	14
Avsättning sociala avgifter incitamentsprogram	312	217	858
Övriga långfristiga skulder (not 6)	5 082	-	-
Summa långfristiga skulder	22	3	14
	394	217	858
Kortfristiga skulder
Avsättning sociala avgifter incitamentsprogram	55	36	56
	727	284	600
Leverantörsskulder	18	23	25
	727	349	270
Övriga kortfristiga skulder	5 997	630	4 056
Upplupna kostnader och förutbetalda intäkter	23	23	27
	654	525	914
Summa kortfristiga skulder	104	83	113
	105	789	840
Summa skulder	126	87	128
	499	006	698
Summa eget kapital och skulder	841	739	444
	330	040	530

1) Eget kapital är i sin helhet hänförligt till moderbolagets aktieägare

Koncernens förändring i eget kapital

TSEK	2019	2018	2018
	jan - mar	jan - mar	jan - dec
Ingående eget kapital	315	418	418
	832	005	005
Periodens resultat	-122	-62	-419
	199	032	449
Övrigt totalresultat	33	-8	14
Periodens totalresultat	-122	-62	-419
	166	040	435
Transaktioner med ägare Nyemission Kostnader för nyemission Aktierelaterade ersättningar Utnyttjande av teckningsoptioner inom ramen för bolagets incitamentsprogram	546 250 -31 409 6 324 –	314 420 -19 390 1 039 –	314 420 -19 390 12 368 9 864
Summa transaktioner med ägare	521	296	317
	165	068	262
Utgående eget kapital	714	652	315
	831	033	832

Koncernens rapport över kassaflöden i sammandrag

TSEK	2019	2018	2018
	jan - mar	jan - mar	jan - dec
Rörelseresultat	-121	-62	-419
	934	032	300
Justeringar för poster som inte ingår i kassaflödet1)	8	-3	44
	219	941	727
Erhållen ränta	–	–	–
Betald ränta	-134	0	-2
Kassaflöde från den löpande verksamheten före	-113	-65	-374
förändring av rörelsekapital	849	973	575
Förändringar av rörelsekapital	-28	25	40
	972	426	848
Kassaflöde från den löpande verksamheten	-142	-40	-333
	821	547	727
Kassaflöde från investeringsverksamheten	-42	0	-907
Kassaflöde från finansieringsverksamheten	514	295	304
	032	030	893
Periodens kassaflöde	371	254	-29
	169	483	741
Likvida medel vid periodens början	375	404	404
	617	050	050
Förändring i likvida medel	371	254	-29
	169	483	741
Kursdifferens likvida medel	685	6 411	1 308
Likvida medel vid periodens slut	747	664	375
	471	944	617

1) Avser huvudsakligen kostnader för personaloptionsprogram inklusive sociala avgifter

Moderbolagets resultaträkning i sammandrag

TSEK	2019 jan - mar	2018 jan - mar	2018 jan - dec
Nettoomsättning	–	–	–
Bruttoresultat	–	–	–
Rörelsens kostnader
Forsknings- och utvecklingskostnader	-94 958	-56 293	-322 051
Marknad- och försäljningskostnader	-18 559	-5 677	-51 844
Administrationskostnader	-11 342	-6 421	-55 298
Övriga rörelseintäkter/kostnader1)	2 201	6 359	9 175
Summa rörelsens kostnader	-122 658	-62 032	-420 018
Rörelseresultat	-122 658	-62 032	-420 018
Finansnetto	10	0	18
Resultat före skatt	-122 648	-62 032	-420 000
Inkomstskatt	–	–	–
Periodens resultat	-122 648	-62 032	-420 000

1) Valutakursdifferenser på tillgångar och skulder av rörelsekaraktär

Moderbolagets rapport över totalresultatet i sammandrag

TSEK	2019 jan - mar	2018 jan - mar	2018 jan - dec
Periodens resultat	-122 648	-62 032	-420 000
Övrigt totalresultat
Poster som kommer att omklassificeras till resultatet
Omräkningsdifferenser på valutasäkringar	–	-8	-8
Periodens övrigt totalresultat efter skatt	–	-8	-8
Periodens totalresultat	-122 648	-62 040	-420 008

Moderbolagets balansräkning i sammandrag

TSEK		2019-03-31 2018-03-31	2018-12-31
Tillgångar
Anläggningstillgångar
Materiella anläggningstillgångar	2 277	2 271	2 363
Finansiella anläggningstillgångar	901	313	901
Summa anläggningstillgångar	3 178	2 584	3 264
Omsättningstillgångar
Övriga fordringar	3 437	1 857	2 279
Förutbetalda kostnader och upplupna intäkter	78 018	69 705	62 468
Kassa och bank	744 362	664 894	375 513
Summa omsättningstillgångar	825 817	736 456	440 260
Summa Tillgångar	828 995	739 040	443 524
Eget kapital och skulder
Bundet eget kapital
Aktiekapital	5 427	4 865	4 899
Reservfond	10 209	10 209	10 209
Fritt eget kapital
Överkursfond	1 761 966	1 237 823	1 247 653
Balanserat resultat inklusive periodens resultat	-1 063 828	-600 863	-947 503
Summa eget kapital	713 774	652 033	315 258
Långfristiga skulder
Avsättning sociala avgifter incitamentsprogram	17 312	3 217	14 858
Summa långfristiga skulder	17 312	3 217	14 858
Kortfristiga skulder
Avsättning sociala avgifter incitamentsprogram	55 727	36 284	56 600
Leverantörsskulder	17 443	23 349	23 261
Övrgia kortfristiga skulder	1 743	630	5 815
Upplupna kostnader och förutbetalda intäkter	22 996	23 525	27 732
Summa kortfristiga skulder	97 909	83 789	113 408
Summa skulder	115 221	87 006	128 266
Summa eget kapital och skulder	828 995	739 040	443 524

Nyckeltal

Bolaget redovisar i denna rapport vissa finansiella nyckeltal, inklusive ett nyckeltal som inte definieras enligt IFRS nämligen forsknings- och utvecklingskostnader/rörelsekostnader, %. Bolaget bedömer att detta nyckeltal är ett viktigt komplement, eftersom det möjliggör en bättre utvärdering av bolagets ekonomiska trender. Detta finansiella nyckeltal ska inte betraktas enskilt eller som ett alternativ till prestationsnyckeltal som har framtagits i enlighet med IFRS. Dessutom bör nyckeltalet, såsom bolaget har definierat det, inte jämföras med andra nyckeltal med liknande namn som används av andra bolag. Detta beror på att det inte alltid definieras på samma sätt och andra bolag kan beräkna dem på ett annat sätt än bolaget.

Nyckeltal, aktiedata

	2019	2018	2018
	jan - mar	jan - mar	jan - dec
Antal registrerade aktier vid periodens början	44	39	39
	091	806	806
	921	021	021
Antal registrerade aktier vid periodens slut	48	43	44
	841	789	091
	921	021	921
Antal aktier som tilldelade personaloptioner och aktierätter berättigar till	3	2	3
	249	760	247
	634	238	464
Aktiekapital vid periodens slut, TSEK	5	4	4
	427	865	899
Eget kapital vid periodens slut , TSEK	714	603	315
	831	995	832
Resultat per aktie före och efter utspädning, SEK1)	-2,57	-1,56	-9,77
Rörelseresultat, TSEK	-121	-62	-419
	934	032	300
Forsknings- och utvecklingskostnader, TSEK	-94	-56	-322
	927	293	051
Forsknings- och utvecklingskostnader/rörelsekostnader, %2)	78%	91%	77%

1) Resultat per aktie före utspädning beräknas genom att det resultat som är hänförligt till moderföretagets aktieägare divideras med ett vägt genomsnittligt antal utestående aktier under perioden. Ingen utspädningseffekt föreligger för optionsprogrammet eftersom resultatet för perioderna har varit negativt.

2) Definieras genom att dividera summan av bolagets forsknings- och utvecklingskostnader med totala rörelsekostnader. Nyckeltalet är användbart för läsarna av den finansiella rapporten för att på ett snabbt sätt bilda sig en uppfattning om hur stor del av bolagets kostnadsmassa som kan hänföras till bolagets kärnverksamhet.

Not 1 Allmän information

Denna delårsrapport omfattar det svenska moderbolaget Oncopeptides AB (publ), organisationsnummer 556596-6438 samt dotterbolag Oncopeptides Incentive AB samt Oncopeptides Inc, USA. Moderbolaget är ett publikt aktiebolag med säte i Stockholm.

Delårsrapporten för det första kvartalet 2019 har godkänts för publicering den 21 maj 2019.

Not 2 Redovisningsprinciper

Oncopeptides tillämpar International Financial Reporting standards (IFRS) så som de antagits av den Europeiska Unionen. Väsentliga redovisnings- och värderingsprinciper återfinns på sidorna 49-53 i årsredovisningen 2018. Koncernens delårsrapport upprättas i enlighet med IAS 34. Moderbolaget tillämpar Rådets för finansiell rapportering rekommendation RFR 2.

IFRS 16 ersätter IAS 17 och tillämpas av koncernen från och med 1 januari 2019. Effekten av införandet av IFRS 16 redovisas i Not 6. Inga andra nya eller ändrade standarder som införts 1 januari 2019 har haft någon betydande inverkan på bolagets finansiella rapportering.

Oncopeptides tillämpar ESMA:s (European Securities and Markets Authority) riktlinjer för alternativa nyckeltal.

Not 3 Risker och osäkerhetsfaktorer i koncernen och moderbolag

Operativa risker

Forskning och läkemedelsutveckling fram till godkänd registrering är i hög grad både en riskfylld och kapitalkrävande process. Majoriteten av alla startade läkemedelsprojekt kommer aldrig att nå marknaden på grund av den tekniska risken för bristande effekt, oacceptabla biverkningar eller tillverkningsproblem. Om konkurrerande läkemedel tar marknadsandelar eller når marknaden snabbare, eller om konkurrerande forskningsprojekt uppnår en bättre produktprofil kan det framtida värdet av produktportföljen bli lägre än förväntat. Verksamheten kan också påverkas negativt av myndighetsbeslut såsom avsaknad av godkännanden och prisförändringar. En mer utförlig beskrivning av bolagets riskexponering och riskhantering återfinns i årsredovisningen för 2018 på sidorna 35-36.

Finansiell riskhantering

Oncopeptides finanspolicy för hantering av finansiella risker har utformats av styrelsen och bildar ett ramverk av riktlinjer och regler i form av riskmandat och limiter för finansverksamheten. Bolaget påverkas främst av valutarisken då utvecklingskostnader för Melflufen betalas främst i USD och EUR. I enlighet med bolagets policy för finansiell risk växlar bolaget till sig USD och EUR i nivå med ingångna avtal som ett sätt att hantera valutaexponering. För mer information kring koncernens och moderbolagets finansiella riskhantering se not 3 i årsredovisningen för 2018 på sidan 54.

Not 4 Uppskattningar och bedömningar

I denna rapport ingår uttalanden som är framåtblickande. Verkligt resultat kan avvika från vad som angivits. Interna faktorer som framgångsrik förvaltning av forskningsprogram och immateriella rättigheter kan påverka framtida resultat. Det finns också externa förhållanden, t.ex. det ekonomiska klimatet, politiska förändringar och konkurrerande forskningsprogram som kan påverka Oncopeptides resultat.

Not 5 Transaktioner med närstående

Under perioden har ersättning till koncernens ledande befattningshavare utgått enligt gällande policies. Inga övriga närståendetransaktioner har skett under perioden.

Not 6 IFRS 16 Leasing

IFRS 16 tillämpas av koncernen från och med 1 januari 2019. IFSR 16 ersätter IAS 17, och enligt den nya standarden ska leasetagare redovisa åtagandet att betala leasingavgifter som en leasingskuld i balansräkningen. Rätten att nyttja den underliggande tillgången under leasingperioden redovisas som en tillgång. Avskrivning på tillgången redovisas i resultatet liksom en ränta på leasingskulden. Erlagda leasingavgifter redovisas dels som betalning av ränta, dels som amortering av leasingskulden. Standarden undantar leasingavtal med en leaseperiod understigande 12 månader (korttidsleasingavtal) och leasingavtal avseende tillgångar som har ett lågt värde.

Standarden medför att merparten av befintliga hyresavtal redovisas som tillgångar och skulder i balansräkningen. Detta medför att kostnaden för dessa redovisas uppdelat i räntekostnader och avskrivningar. I moderföretaget tillämpas undantaget i RFR 2 beträffande leasingavtal. Det innebär att moderföretagets principer för redovisning av leasingavtal är oförändrade. Oncopeptides tillämpar den förenklade övergångsmetoden. Övergången till IFRS 16 medförde för koncernen att nyttjanderättstillgångar och leasingskulder om 8,1 MSEK redovisades per den 1 januari 2019. Övergången till IFRS 16 medförde även att rörelseresultatet för koncernen för perioden som avslutades 31 mars 2019 förbättrades med 0,1 MSEK, och att periodens resultat för samma period försämrades med 0,1 MSEK, jämfört med om motsvarande redovisningsprinciper som föregående år hade tillämpats.

Leasingavtal

TSEK	Nyttjande- rättstillgångar	Leasing skulder
Ingående balans 1 januari 2019	8 053	8 053
Tillkommande avtal	1 585	1 585
Avskrivningar	-874
Amorteringar		-808
Utgående balans 31 mars 2019	8 764	8 830

Avstämning operationella leasingåtaganden

Åtaganden för operationella leasingavtal 31 december 2018	8 352
Diskonteringseffekter	-299
Redovisade leasingskulder per 1 januari 2019	8 053

Besöks- och postadress HQ: Luntmakargatan 46, 111 37 Stockholm, Sverige Besöks- och postadress US Inc: 444 Castro Street, Mountain View, CA 94041, USA Säte (bolagets hemvist): Västra Trädgårdsgatan 15, 111 53 Stockholm, Sverige Telefon: 08-615 20 40 • www.oncopeptides.com