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Regulatory Filings • Apr 30, 2025

코아스템켐온/투자판단 관련 주요경영사항/(2025.04.30)투자판단 관련 주요경영사항(뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포) 품목허가사항 변경 허가 신청)

투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목		뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포) 품목허가사항 변경 허가 신청
2. 주요내용		※ 투자유의사항 임상시험 약물에 대한 품목허가 신청이 의약품규제기관의 최종적인 허가 결정을 보장하지는 않습니다. 품목허가 심사 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1. 품목명:뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포) 2. 대상질환명(적응증): 근위축성측삭경화증 3. 품목허가 변경 신청일 및 허가기관 - 신청일 : 2025년 4월 29일 - 품목허가기관 : 한국 식품의약품안전처(MFDS) 4. 품목허가 변경신청 사항 - 효능효과군 축소: Slow Progressor (대조군의 유효성 평가 시점까지의 평균 진행속도를 기준으로 이보다 질병 진행이 느린 군, NfL 52pg/mL 미만 환자) - 투여 용법 변경: 뇌척수강내로 약 4주 간격으로 2회 투여 후 3개월 간격으로 3회 추가 투여 5. 임상시험 관련 사항 1) 임상시험 등록번호: - CRIS등록번호 : KCT5954 - Clinicaltrials.gov등록번호 : NCT04745299 2) 임상시험의 진행 경과 - 임상시험 기간: 한국 식품의약품안전처(MFDS) 및 임상시험심사위원회(IRB)승인일로부터 약 50개월 - 임상시험 대상자 수: 126명(실제 등록인원) - 임상시험 실시 방법: 근위축성측삭경화증 환자를 대상으로 뉴로나타-알주의 유효성 및 안전성 평가를 위한 이중눈가림, 무작위배정, 다기관, 위약대조, 평행 제3상 임상시험임. 3) 임상시험 결과 ① 본 임상의 1차 유효성 평가에 대해서 평가변수는 ITT군을 주 분석군으로 함. - 12개월 시점에서 시험군 2와 대조군간 CAFS에서 유의한 차이가 확인되지 않아, 유효성을 입증하지 못함. 시험군 2에서와 대조군에서의 CAFS Rank Score의 LS 평균값 차이 [95% CI]는 -8.75 [-19.73 ~ 2.23], 였으며 p-value = 0.118로 통계적으로 유의하지 않음. - 6개월 시점에서 시험군 1과 대조군간 CAFS에서 유의한 차이가 확인되지 않아, 유효성을 입증하지 못함. 시험군 1에서와 대조군에서의 CAFS Rank Score의 LS 평균값 차이 [95% CI]는 -3.89 [-11.87 ~ 4.08], 였으며 p-value = 0.339로 통계적으로 유의하지 않음. ② 본 연구에서 1차 유효성 평가에 대해서 평가변수는 Slow progressor로 정의된 분석군으로 추가 분석을 함 - 12개월 시점에서 시험군 2와 대조군간 CAFS에서 유의한 차이가 확인되어, 유효성을 입증함. 시험군 2에서와 대조군에서의 CAFS Rank Score의 LS 평균값 차이 [95% CI]는 6.86 [0.28, 13.45], 였으며 p-value = 0.041로 통계적으로 유의함 - 12개월 시점에서 시험군 1와 대조군간 CAFS에서 유의한 차이가 확인되어, 유효성을 입증함. 시험군 1에서와 대조군에서의 CAFS Rank Score의 LS 평균값 차이 [95% CI]는 7.29 [0.97, 13.60], 였으며 p-value = 0.024로 통계적으로 유의함
3. 사실발생(확인)일		2025-04-29
4. 결정일		2025-04-29
- 사외이사 참석여부	참석(명)	-
불참(명)	-
- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부		-
5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 3. 사실발생확인일은 식품의약품안전처(MFDS)에 품목허가 변경신청을 제출한 날짜입니다. - 본 품목허가사항 변경허가 신청은 2021.08.27일 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」부칙 제2조 제2항에 따른 재허가 품목으로 지정 시 부여 받은 이행 조건인 치료적 확증 임상시험 최종결과 보고서와 함께 치료 효과가 확인된 추가 분석 집단 환자군에 한정하여 효능 효과를 축소하는 방식의 품목 허가 변경을 신청하는 내용입니다. - 치료적 확증 임상시험 최종결과 보고서는 2025년 04월 25일자로 공시하였으며, 하단의 관련 공시를 확인해주시기 바랍니다.
※ 관련공시	2020-02-19 투자판단 관련 주요경영사항(뉴로나타-알주의 미국FDA 3상 임상시험계획 신청) 2020-03-20 투자판단 관련 주요경영사항((뉴로나타-알주의 미국FDA 3상 임상시험계획 심사 보류 (Clinical Hold)) 2020-07-24 투자판단 관련 주요경영사항(줄기세포 치료제인 뉴로나타-알주의 미국 FDA 3상 임상시험계획 승인(Remove Clincal Hold)) 2024-12-18 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(근위축성측삭경화증(루게릭병) 환자를 대상으로 뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)의 유효성 및 안전성 평가를 위한 3상 임상시험 결과 Topline data 수령) 2025-04-25 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(근위축성측삭경화증(루게릭병) 환자를 대상으로 뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)의 유효성 및 안전성 평가를 위한 3상 임상시험결과보고서 최종본(CSR Final) 수령)