Abliva — Earnings Release 2019

Feb 19, 2020

Q4 NeuroVive Pharmaceutical AB Bokslutskommuniké januari-december 2019

Väsentliga händelser helåret 2019 KL1333

• NeuroVive rekryterar den första försökspersonen till sin europeiska kliniska fas Ia/b-studie med KL1333
• NeuroVive inleder den andra delen av sin pågående kliniska fas Ia/b-studie med KL1333
• NeuroVive slutför rekryteringen av friska frivilliga i den andra delen av sin pågående kliniska fas Ia/b-studie med KL1333

NV354

• NeuroVive inleder prekliniska säkerhetsstudier med kandidatsubstansen NV354 och skalar upp substansproduktionen

NeuroSTAT

• NeuroVives IND för klinisk utveckling av NeuroSTAT godkänd av FDA
• NeuroVives NeuroSTAT-projekt får Fast Track-status från FDA

Finansiellt

• NeuroVive tillförs cirka 99 MSEK i emissionslikvid
• NeuroVive erhåller 28,2 miljoner SEK i en riktad nyemission

Strategi och kommunikation

• NeuroVive uppdaterar sin strategi och skärper fokus på primära mitokondriella sjukdomar

• NeuroVive arrangerar bolagets första kapitalmarknadsdag
• NeuroVive arrangerar Mitokondriedagen för andra gången Övrigt
• NeuroVive meddelar förlikning i tvist med CicloMulsion AG

Väsentliga händelser efter periodens utgång

• NeuroVive föreslår en företrädesemission om cirka 74 MSEK före emissionskostnader. Företrädesemissionen är garanterad till 90%.

Finansiell information fjärde kvartalet (okt-dec 2019)*

• Nettoomsättning: 49 (5) KSEK
• Övriga rörelseintäkter: 1 000 (1 009) KSEK
• Resultat före skatt: -27 112 (-19 978) KSEK
• Resultat per aktie: -0,15 (-0,25) SEK
• Resultat per aktie efter utspädning: -0,15 (-0,25) SEK

Finansiell information helåret 2019 (jan-dec 2019)*

• Nettoomsättning: 134 (5) KSEK
• Övriga rörelseintäkter: 3 500 (2 461) KSEK
• Resultat före skatt: -77 000 (-73 494) KSEK
• Resultat per aktie: -0,45 (-0,94) SEK
• Resultat per aktie efter utspädning: -0,45 (-0,94) SEK
• * APM Alternativt nyckeltal, se definitioner på sidan 17.

Projekt (Partner)	Sjukdom/symtom Forskning	Preklinik	Klinisk fas I	Klinisk fas II Klinisk fas III Marknad
$KL1333^{\star}$ (Yungjin)	PMD
NV354	Leighs syndrom
Upptäcktsfas

Fokus på primära mitokondriella sjukdomar. Genom att

fokusera på läkemedel för primära mitokondriella sjukdomar uppnår NeuroVive flera betydande fördelar. Dessa projekt har goda möjligheter att erhålla särläkemedelsklassificering, vilket potentiellt gör utvecklingen av läkemedlet både snabbare och mer kostnadseffektiv och ger vid eventuellt godkännande marknadsexklusivitet. Företaget gör också bedömningen att marknadsföring och försäljning av mitokondriella läkemedel är väl anpassat för en liten och specialiserad säljstyrka.

Full fart framåt i våra projekt för behandling av primära mitokondriella sjukdomar

2019 var ett framgångsrikt år för NeuroVive. Våra viktigaste projekt inom primära mitokondriella sjukdomar avancerade enligt plan med KL1333 i en andra klinisk studie. Vi fokuserar nu helt och fullt på att ta KL1333 vidare i klinisk utveckling samt att förbereda NV354 för kliniska studier. För att tillförsäkra bolaget de finansiella resurser som krävs för vidareutvecklingen av dessa projekt har NeuroVives styrelse beslutat föreslå en företrädesemission om 74 MSEK.

Erik Kinnman vd NeuroVive

Första två delarna av den andra KL1333 fas I-studien framgångsrikt avslutade

KL1333-projektet utvecklas för behandling av primära mitokondriella sjukdomar, som beror på genetiska störningar som direkt drabbar cellernas energiomsättning. KL1333 har erhållit särläkemedelsklassificering i både USA och Europa. Vi har framgångsrikt avslutat de första två delarna av fas I a/b-studien där friska frivilliga har doserats med vår läkemedelskandidat.

Dessa delar av studien visar att KL1333 är säkert att använda och att inga allvarliga biverkningar drabbat deltagarna. Dessa inledande delar av studien har också gett oss kunskap om tolerabla dosnivåer, vilket är viktig kunskap för kommande studier med patienter.

Rekryteringen av patienter till den tredje och avslutande delen av fas I a/b-studien förväntas starta inom kort. Patienterna som ingår i denna del av studien lider av primär mitokondriell sjukdom med svåra symtom som uttalad trötthet, förlust av muskelfunktion, svårbehandlad diabetes och reducerad hjärtmuskelfunktion. Denna sista del av studien planeras pågå fram till sommaren 2020. Nästa viktiga steg i utvecklingen av KL1333 är fas II-effektstudien vilken är planerad att starta under första delen av 2021. Inför denna studie pågår arbete med att analysera existerande kliniska patientdata för att optimera mätvariabler och patientinklusionskriteria.

NV354 – förbereds för klinisk fas

Leighs syndrom är en mycket allvarlig primär mitokondriell sjukdom där de svåraste symtomen beror på förlust av hjärnans funktioner, vilket bland annat leder till utvecklingsstörningar och epilepsi. Andra allvarliga symptom är muskelsvaghet och störningar av hjärt-, njur- och lungfunktion samt syn. De barn som har Leighs syndrom avlider som regel innan de hunnit bli fem år. NV354 utvecklas för att förse dessa patienter med en alternativ energikälla och på så vis lindra symtom, förbättra livskvalitet och förlänga liv. Prekliniska säkerhetsstudier pågår och vi planerar att inleda en fas I-studie under 2021. NeuroVive kommer därmed att ha två viktiga projekt i klinisk fas under nästa år.

Tillgångar utanför fokusområdet

NeuroSTAT utvecklas för behandling av medelsvår till svår traumatisk hjärnskada, något som drabbar tre miljoner människor varje år. Detta projekt har en godkänd INDansökan och Fast Track-status från FDA och är färdigt att gå in i en klinisk fas II effektstudie. För NeuroSTAT söker vi partner och icke-utspädande medel för att finansiera den planerade effektstudien.

I linje med det ökade fokuset på PMD kommer NeuroVive inte att inte investera ytterligare resurser i projektutveckling av NV556.

Finansiering

NeuroVives styrelse har föreslagit en företrädesemission om 74 MSEK. Syftet med emissionen är att tillförsäkra bolaget resurser som kan finansiera den avslutande viktiga patientdelen av den pågående KL1333-fas Ia/b-studien, förbereda KL1333 för en effektstudie samt förbereda NV354 för den första kliniska studien första halvåret nästa år. Emissionen är garanterad till 90%. De medel som företrädesemissionen genererar kommer tillsammans med bolagets resurser fokuseras på KL1333 och NV354.

Värdeskapande i flera dimensioner

Vi går nu in i 2020 med stor energi och beslutsamhet att fortsätta att leverera på vår uppdaterade strategi där fokus ligger på att utveckla effektiva terapier för patienter med primära mitokondriella sjukdomar som idag saknar verksamma behandlingsalternativ. Det är styrelsens och min övertygelse att vi genom detta strategiska fokus på bästa sätt optimerar avkastningen för våra aktieägare.

Ambitionen att på ett avgörande sätt förbättra livet för patienter med mitokondriella sjukdomar är motiverande på ett personligt plan för alla som arbetar på NeuroVive, samtidigt som det också innebär goda möjligheter att skapa stora medicinska såväl som finansiella värden.

Erik Kinnman, vd

KL1333 – för behandling av primära mitokondriella sjukdomar

Pågående klinisk fas Ia/b-studie Rekrytering av friska frivilliga slutförd

Primära mitokondriella sjukdomar är ämnesomsättningssjukdomar som drabbar cellernas energiomsättning. Sjukdomarna kan yttra sig väldigt olika beroende på i vilka organ de genetiska defekterna finns och beskrivs som kliniska syndrom. Uppskattningsvis har 12 personer per 100 000 en primär mitokondriell sjukdom.

Primär mitokondriell sjukdom debuterar ofta i tidiga barnaår och kan leda till svåra symptom som utvecklingsstörningar, muskelsvaghet, hjärtsvikt och hjärtrytmstörningar, diabetes, rörelsehinder, strokeliknande tillstånd, dövhet, blindhet, begränsad ögonrörlighet och kramper.

Läkemedelskandidaten KL1333 är en kraftfull reglerare av nivåerna av cellulärt NAD+, ett koenzym centralt för cellens energimetabolism. Den är avsedd för oral behandling av primära mitokondriella sjukdomar, i synnerhet sjukdomsspektrat MELAS – MIDD, som i regel orsakas av mutationen m.3243A>G i mitokondriens DNA (mtDNA) vilket drabbar ca 35 av 1 000 000 personer. En ytterligare grupp är sjukdomsspektrat PEO – KSS, som orsakas av en förlust (deletion) av en stor del i mtDNA, vilket drabbar 15 av 1 000 000 personer. KL1333 har erhållit särläkemedelsklassificering i Europa och USA. Särläkemedelsklassificering möjliggör ofta en snabbare och mindre kostsam väg till marknaden samt ett högre marknadspris.

Aktiviteter under fjärde kvartalet

NeuroVive slutför rekryteringen av friska frivilliga i den andra delen av sin pågående kliniska fas Ia/b-studie med KL1333.

Mål för 2019

Klinisk fas Ia/b-studie i Europa:

• Starta studien (2019) ✓ Presentera initiala resultat (2019) ✓ Slutföra fas Ia-delen med friska frivilliga (Q4 2019/Q1 2020) ✓

Mål för 2020/2021

• Starta fas Ib-delen med patienter (Q1 2020)
• Slutföra fas Ia/b-studien och rapportera resultat (H2 2020)
• Starta fas II-effektstudie (H1 2021)

Klinisk fas I

NV354 – alternativ energikälla vid primär mitokondriell sjukdom

Projektet förbereds för klinisk fas Pågående säkerhetsstudier

En av de vanligaste orsakerna till primära mitokondriella sjukdomar är bristande funktion i det första av de fem proteinkomplexen, komplex I, i mitokondrien som är väsentligt för effektiv energiomvandling. Detta ses bland annat vid Leighs syndrom och MELAS, som båda är mycket allvarliga sjukdomar med symptom som muskelsvaghet, epilepsi och annan allvarlig neurologisk påverkan.

Detta projekt grundar sig på ett koncept framtaget av NeuroVive som innebär att det kroppsegna energisubstratet bärnstenssyra (succinat) görs tillgängligt inne i cellen via en prodrogteknologi. En prodrog är en inaktiv läkemedelssubstans som, genom en transformation av sin kemiska struktur, aktiveras först när den kommer in i kroppen.

Aktiviteter under fjärde kvartalet

Prekliniska säkerhetsstudier med NV354 fortlöper och substansproduktionen har skalats upp. Det producerade materialet har också kvalitetssäkrats enligt GMP (Good Manufacturing Practice).

Mål för 2019

• Presentera fortsatta resultat från prekliniska in vivo dos-responsstudier (2019) ✓ • Skala upp substansproduktionen (2019) ✓ • Initiera prekliniska säkerhetsstudier (2019) ✓

Mål för 2020/2021

• Slutföra prekliniska säkerhetsstudier (H2 2020)
• Producera prövningsmaterial av NV354 för kliniska studier (H2 2020)
• Starta fas I-studie (H1 2021)
• Slutföra fas I-studien och rapportera resultat (H2 2021)

Preklinik

Utlicensierade projekt och kommersiella partnerskap

NeuroVive har för närvarande utlicensierat substanser utvecklade inom NVP015-projektet till amerikanska BridgeBio/ Fortify. Substanserna utvecklas för behandling av ögonsjukdomen LHON. Utöver detta har NeuroVive ett distributionsavtal rörande forskningssubstanser med österrikiska Oroboros.

Projekt för lokalbehandling av LHON

Samarbete med Oroboros Instruments

I juni 2018 utlicensierade NeuroVive molekyler från NVP015-projektet till BridgeBio Pharmas nya dotterföretag Fortify Therapeutics. Fortify vidareutvecklar den inlicensierade NVP015-kemin till en lokalbehandling för den mitokondriella ögonsjukdomen Lebers hereditära optikusneuropati (LHON).

I februari 2019 ingick NeuroVive ett exklusivt avtal med Oroboros Instruments, en ledande global leverantör av teknologi för mitokondriell forskning. NeuroVive har avtalat att i stor skala tillhandahålla två forskningssubstanser ur sitt NVP015-program exklusivt till Oroboros. Oroboros har inlett kommersialisering och distribuerar substanserna under produktnamnet MitoKit-CII. Forskning

Våra projekt i upptäcktsfas

NeuroVives fokus ligger på att utveckla läkemedel för patienter med primära mitokondriella sjukdomar. NVP025 är ett projekt i upptäcktsfas där vi utvärderar substanser för behandling av mitokondriell myopati (muskelsvaghet).

Vi tittar också ständigt på nya möjligheter att hitta ytterligare molekyler samt varianter av våra kandidatsubstanser, som har optimala egenskaper och kan ingå i nya utvecklingsprogram.

NeuroVive arbetar med ett antal nya molekyler inom projektportföljen där reglering av mitokondriens energiproduktion är i fokus, framför allt för primära mitokondriella sjukdomar. NeuroVives projektportfölj innefattar också sedan tidigare cyklofilinhämmare som fungerar organskyddande och visat sig vara lämpliga för utveckling av läkemedelskandidater för vissa primära mitokondriella sjukdomar samt inom andra sjukdomsområden.

Tillgångar utanför fokusområdet

Bolaget söker aktivt strategisk partner för fortsatt utveckling av NeuroSTAT. När det gäller NV556 kommer bolaget inte investera ytterligare resurser i detta projekt och kommer framgent ha en opportunistisk hållning gällande utlicensieringsaktiviteter för NV556.

NeuroSTAT – för behandling av traumatisk hjärnskada

Traumatisk hjärnskada (Traumatic Brain Injury, TBI) uppkommer vid externt våld mot huvudet med omedelbar skada på nervcellerna som följd och skadan fortsätter förvärras under flera dagar efter det akuta traumat.

Behandlingsmål

Målet med NeuroSTAT, som riktar in sig på mitokondrierna, är att motverka uppkomsten av neurologiska och funktionella skador efter en traumatisk hjärnskada och därmed etablera en behandling som leder till ökad överlevnad, bättre livskvalitet och bevarad funktion.

Projektstatus: läkemedelskandidat i klinisk fas II

NeuroSTAT har uppvisat fördelaktiga egenskaper i en klinisk fas II-studie och i avancerade experimentmodeller för TBI vid University of Pennsylvania (Penn). Biomarkördata från studierna har också gett signal om klinisk effekt. NeuroSTAT har särläkemedelsklassificering både i Europa och USA samt ett IND-godkännande för klinisk utveckling samt Fast Track i USA.

Klinisk fas II Preklinik

NV556 – för behandling av NASH

Fettleversjukdom (non-alcoholic fatty liver disease, NA-FLD) finns hos var fjärde till var femte person i världen och innebär ett tillstånd som kan leda till skrumplever eller levercancer (hepatocellulär cancer).

Behandlingsmål

NV556 är en läkemedelskandidat med en direktverkande anti-fibrotisk effekt och riktar in sig på NASH-patienter vars sjukdom har utvecklats förbi det inledande metabola stadiet. Den anti-fibrotiska effekten kan också utvecklas för andra leverfibrossjukdomar som primär biliär cholangit (PBC) och primär skleroserande cholangit (PSC).

Projektstatus: läkemedelskandidat i preklinisk utveckling

Prekliniska resultat har visat att projektet har sin största potential inom den undergrupp av patienter med NASH som har leverfibros. NV556 är bäst lämpad som ett komplement till NASH-behandling som är inriktad på det tidigare metabola stadiet av sjukdomen.

Preklinik

Koncernens rapport över totalresultat i sammandrag

		1 okt 2019	1 okt 2018	1 Jan, 2019	1 Jan, 2018
(KSEK)	Not	31 dec 2019	31 dec 2018	31 dec 2019	31 dec 2018
Nettoomsättning		49	5	134	5
Övriga rörelseintäkter		1 000	1 009	3 500	2 461
		1 049	1 014	3 634	2 466
Rörelsens kostnader
Övriga externa kostnader		-23 461	-14 375	-63 133	-55 812
Personalkostnader		-4 168	-3 414	-14 872	-14 454
Avskrivningar och nedskrivningar av materiella och immateriella
anläggningstillgångar		-622	-3 330	-2 379	-4 771
Övriga rörelsekostnader		-20	-25	-325	-789
		-28 271	-21 144	-80 708	-75 826
Rörelseresultat		-27 223	-20 130	-77 074	-73 360
Finansiella poster
Resultat från övriga värdepapper och fordringar som är
anläggningstillgångar		121	66	121	66
Finansiella intäkter		-	86	-	407
Finansiella kostnader		-10	-	-46	-607
		111	152	75	-134
Resultat före skatt		-27 112	-19 978	-77 000	-73 494
Inkomstskatt	2	-	-		-
Periodens resultat		-27 112	-19 978	-77 000	-73 494
Övrigt totalresultat
Poster som senare kan omföras till resultaträkningen
Omräkningsdifferenser vid omräkning av utländska dotterföretag		-2	4	3	4
Summa totalresultat för perioden		-27 114	-19 974	-76 997	-73 490
Periodens resultat hänförligt till:
Moderföretagets aktieägare		-27 107	-14 858	-76 994	-68 373
Innehav utan bestämmande inflytande		-5	-5 120	-6	-5 121
		-27 112	-19 978	-77 000	-73 494
Summa totalresultat för året hänförligt till:
Moderföretagets aktieägare		-27 110	-14 854	-76 991	-68 370
Innehav utan bestämmande inflytande		-4	-5 120	-6	-5 120
		-27 114	-19 974	-76 997	-73 490
Resultat per aktie före och efter utspädning (kr) baserat på
genomsnittligt antal aktier		-0,15	-0,25	-0,45	-0,87

Intäkter

Koncernens omsättning under det fjärde kvartalet 2019 uppgick till 49 (5) KSEK. Koncernens övriga rörelseintäkter för det fjärde kvartalet blev 1,000 (1 009) KSEK och avser anslag från Vinnova för projektet NV354 . För helåret 2019 uppgick koncernens omsättning till 134 (5) KSEK och avser främst intäkter från försäljning av forskningssubstanser via samarbetspartnern Oroboros. Övriga rörelseintäkter för helåret uppgick till 3,500 (2 461) KSEK avseende anslag från Vinnova för projektet NV354.

Resultat

Koncernens rörelseresultat för fjärde kvartalet blev -27 223 (-20 130) KSEK och för helåret uppgick rörelseresultatet till KSEK -77 074 (-73 360). Fjärde kvartalets resultat före skatt uppgick till -27 112 (-19 978) KSEK och för helåret uppgick resultatet före skatt till -77 000 (-73 494)

Det negativa rörelseresultatet har påverkats av övriga externa kostnader vilka under helåret uppgick till -63 133 (-55 812) KSEK. Kostnader avseende utvecklingsprojekt i preklinisk och klinisk fas som utgör en del av externa kostnader har påverkat periodens resultat med -45 093 (-37 922) KSEK varav -25 860 (-22 691) KSEK avser projekt i klinisk fas. Personalkostnaderna för helåret uppgick till -14 872 (-14 454) KSEK. Övriga rörelsekostnader uppgår till -325 (-789) KSEK och avser valutakursförluster.

Koncernens rapport över finansiell ställning

				Finansiell ställning

Soliditeten var 86 (84) procent den 31 december 2019 och det egna kapitalet uppgick till 127 795 (97 012) KSEK. I eget kapital ingår medel från företrädesemissionen i februari om 81 849 KSEK efter avdrag för emissionskostnader och ersättning för garantiåtaganden om totalt 17 184 KSEK samt medel från den riktade emissionen i mars om 25 931 KSEK efter avdrag för emissionskostnader om 2 281 KSEK. Likvida medel uppgick till 58 319 (25 951) KSEK per 31 december 2019 vilket innebär en ökning med 32 368 KSEK jämfört med årets början. Totala tillgångar uppgick den 31 december 2019 till 148 492 (115 308) KSEK.

Styrelsen övervakar och utvärderar kontinuerligt bolagets finansiella behov och finansiella ställning. Styrelsen kommunicerade den 19 februari 2020 att man avser genomföra en emission med företräde för befintliga ägare om ca 74 MSEK under föresättning av bolagsstämmans godkännande. Företrädesemission är garanterad till 90 procent genom tecknings och garantiförbindelser.

Finansiella instrument

NeuroVive innehar onoterade värdepapper. Dessa tillgångar värderas till verkligt värde och klassificeras i kategorin " finansiella tillgångar värderade till verkligt värde via övrigt totalresultat".

Innehavet motsvarar 10% i ett företag som bedriver utvecklingsverksamhet med vilket NeuroVive samarbetar inom forskning och utveckling. En försiktig bedömning är att bokfört värde motsvarar marknadsvärdet.

Övriga finansiella tillgångar och skulder värderas till upplupet anskaffningsvärde. Redovisat värde för dessa tillgångar och skulder bedöms motsvara verkliga värden.

(KSEK)	Not 31 dec 2019	31 dec 2018
TILLGÅNGAR
Anläggningstillgångar
Immateriella tillgångar	1
Aktiverade utgifter för produktutveckling	51 706	51 706
Patent	21 501	20 121
Övriga immateriella tillgångar	1 479	1 613
	74 686	73 440
Materiella anläggningstillgångar
Inventarier	99	140
Nyttjanderättstillgång	687	-
	786	140
Finansiella tillgångar
Andra långfristiga värdepappersinnehav	13 101	13 101
	13 101	13 101
Summa anläggningstillgångar	88 573	86 681
Omsättningstillgångar
Övriga fordringar	1 141	1 432
Förutbetalda kostnader och upplupna intäkter	459	1 244
Likvida medel	58 319	25 951
	59 919	28 627
SUMMA TILLGÅNGAR	148 492	115 308
EGET KAPITAL OCH SKULDER
Eget kapital hänförligt till moderföretagets aktieägare
Aktiekapital	9 298	4 585
Övrigt tillskjutet kapital	592 980	489 913
Reserver	619	616
Balanserat resultat	-475 107	-398 113
Summa eget kapital hänförligt till moderföretagets aktieägare	127 790	97 001
Innehav utan bestämmande inflytande	5	11
Summa eget kapital	127 795	97 012
Långfristiga skulder
Övriga långfristiga skulder	361	-
	361	-
Kortfristiga skulder
Leverantörsskulder	14 234	10 162
Övriga skulder	811	808
Upplupna kostnader och förutbetalda intäkter	5 292	7 326
	20 336	18 296
Summa skulder	20 697	18 296
SUMMA EGET KAPITAL OCH SKULDER	148 492	115 308

Koncernens rapport över förändringar i eget kapital

				Eget kapital hänförligt till moderföretagets aktieägare		Innehav
	Aktie-	Övrigt tillskjutet		Balanserat		utan bestäm- mande	Summa eget
(KSEK)	kapital	kapital	Reserver*	resultat	Summa	inflytande	kapital
Ingående balans per 1 jan 2019	4 585	489 913	616	-398 113	97 002	11	97 012
Totalresultat
Periodens resultat	-	-	-	-76 994	-76 994	-6	-77 000
Övrigt totalresultat
Omräkningsdifferenser	-	-	3	-	3	-	3
Summa övrigt totalresultat, netto efter skatt	-	-	3	-	3	-	3
Summa totalresultat för perioden	-	-	3	-76 994	-76 991	-6	-76 997
Transaktioner med aktieägare
Nyemission**	4 713	103 067		-	107 780	-	107 780
Summa transaktioner med aktieägare	4 713	103 067	-	-	107 780	-	107 780
Utgående balans per 31 dec 2019	9 298	592 980	619	-475 107	127 790	5	127 795
Ingående balans per 1 jan 2018	2 616	427 226	613	-329 740	100 716	5 131	105 846
Totalresultat
Periodens resultat	-	-	-	-68 373	-68 373	-5 121	-73 494
Övrigt totalresultat
Omräkningsdifferenser	-	-	3	-	3	1	4
Summa övrigt totalresultat, netto efter skatt	-	-	3	-	3	1	4
Summa totalresultat för perioden	-	-	3	-68 373	-68 370	-5 120	-73 490
Transaktioner med aktieägare
Nyemission	1 969	62 687	-	-	64 656	-	64 656
Summa transaktioner med aktieägare	1 969	62 687	-	-	64 656	-	64 656
Utgående balans per 31 dec 2018	4 585	489 913	616	-398 113	97 002	11	97 012

*Avser omräkningsreserv, dvs omräkningsdifferens vid omräkning av utländska dotterbolag

**I eget kapital ingår medel från den per 11 februari 2019 genomförda företrädesemissionen med 99 033 KSEK reducerat med emissionskostnader och ersättning för garantiåtagande med 17 184 KSEK samt medel från den per 7 mars 2019 genomförda riktade emissionen med 28 212 KSEK reducerat med emissionskostnader om 2 281 KSEK.

Koncernens rapport över kassaflöden

(KSEK)	1 okt 2019 31 dec 2019	1 okt 2018 31 dec 2018	1 Jan, 2019 31 dec 2019	1 Jan, 2018 31 dec 2018
Kassaflöde från den löpande verksamheten
Rörelseresultat	-27 223	-20 130	-77 074	-73 360
Justeringar för poster som inte ingår i kassaflödet:
Avskrivningar	879	473	2 379	1 914
Utrangering	-	3 324	-	3 324
Resultat från övriga värdepapper och fordringar som är anläggningstillgångar	-	-	121	66
Erhållen ränta	-	86	-	407
Erlagd ränta	-	-	-46	-606
Kassaflöde från den löpande verksamheten före förändring i rörelsekapital	-26 343	-16 246	-74 621	-68 255
Förändring i rörelsekapital
Ökning/minskning av övriga kortfristiga fordringar	316	-810	1 077	859
Ökning/minskning av övriga kortfristiga skulder	4 812	5 301	1 131	3 567
Förändring i rörelsekapital	5 128	4 490	2 208	4 426
Kassaflöde från den löpande verksamheten	-21 216	-11 756	-72 413	-63 830
Investeringsverksamhet
Förvärv av immateriella tillgångar	-157	-1 146	-2 626	-3 791
Förvärv av materiella anläggningstillgångar	-	-	-69	-82
Ökning av övriga finansiella tillgångar	-	1	-	1
Kassaflöde från investeringsverksamheten	-157	-1 145	-2 695	-3 872
Finansieringsverksamhet
Nyemission	-	480	107 780	64 656
Amortering av leasingskuld	-77	-	-309	-
Kassaflöde från finansieringsverksamheten	-77	480	107 471	64 656
Förändring av likvida medel	-21 450	-12 421	32 364	-3 046
Likvida medel vid periodens början	79 773	38 371	25 951	28 992
Kursdifferens	-4	-	4	5
Likvida medel vid periodens slut	58 319	25 951	58 319	25 951

Kassaflöde och investeringar

Fjärde kvartalets kassaflöde från den löpande verksamheten uppgick till -21 697 (-11 821) KSEK. Kassaflödet från den löpande verksamheten för helåret uppgick till KSEK -73 014 (-63 829). Kassaflödeseffekten av investeringar i immateriella tillgångar uppgår för helåret till -2 626 (-3 791) KSEK. Koncernens kassaflöde för fjärde kvartalet blev -21 450 (-12 421) KSEK. Kassaflödet för helåret blev KSEK 32 364 (- 3 046).

Moderföretagets resultaträkning

		1 okt 2019	1 okt 2018	1 Jan, 2019	1 Jan, 2018
(KSEK) Nettoomsättning	Not	31 dec 2019 49	31 dec 2018 5	31 dec 2019 134	31 dec 2018 5
Övriga rörelseintäkter		1 000	1 009	3 500	2 461
		1 049	1 014	3 634	2 466
Rörelsens kostnader
Övriga externa kostnader		-23 525	-14 345	-63 469	-55 777
Personalkostnader		-4 168	-3 414	-14 872	-14 454
Avskrivningar och nedsrivningar på materiella och immateriella
anläggningstillgångar		-536	-3 095	-2 036	-4 536
Övriga rörelsekostnader		-20	-26	-325	-789
		-28 250	-20 880	-80 701	-75 556
		-	-
Rörelseresultat		-27 201	-19 867	-77 068	-73 090
Resultat från finansiella poster
Resultat från övriga värdepapper och fordringar som är
anläggningstillgångar		121	66	121	66
Övriga ränteintäkter och liknande resultatposter		-	86	-	400
Räntekostnader och liknande resultatposter		-	1	-1	-602
		121	152	120	-136
Resultat efter finansiella poster		-27 080	-19 714	-76 947	-73 226
		-	-
Skatt på årets resultat	2	-	-	-	-
Periodens resultat		-27 080	-19 714	-76 947	-73 226

Moderföretaget

Moderbolagets resultat efter skatt för helåret uppgår till -76 947 (-73 226). Huvuddelen av koncernens verksamhet sker i moderbolaget. Därför lämnas i övrigt ingen ytterligare specifik information avseende moderbolaget.

Moderföretagets rapport över totalresultat i sammandrag

(KSEK)	Not	1 okt 2019 31 dec 2019	1 okt 2018 31 dec 2018	1 Jan, 2019 31 dec 2019	1 Jan, 2018 31 dec 2018
Periodens resultat		-27 080	-19 714	-76 947	-73 226
Övrigt totalresultat		-	-	-	-
Summa totalresultat		-27 080	-19 714	-76 947	-73 226

Moderföretagets balansräkning

(KSEK)	Not	31 dec 2019	31 dec 2018
TILLGÅNGAR
Anläggningstillgångar
Immateriella anläggningstillgångar	1
Aktiverade utgifter för produktutveckling		51 706	51 706
Patent		21 501	20 121
Programvara		1 479	1 613
		74 686	73 440
Materiella anläggningstillgångar
Inventarier		99	140
Finansiella tillgångar		99	140
Andra långfristiga värdepappersinnehav		13 100	13 101
Andelar i koncernföretag	3	23 625	23 625
		36 726	36 726
Summa anläggningstillgångar		111 511	110 305
Omsättningstillgångar
Kortfristiga fordringar
Övriga fordringar		1 138	1 430
Förutbetalda kostnader och upplupna intäkter		459	1 244
		1 597	2 674
Kassa och bank Summa omsättningstillgångar		58 272 59 869	25 871 28 545
SUMMA TILLGÅNGAR		171 380	138 850
EGET KAPITAL OCH SKULDER
Eget kapital
Bundet eget kapital
Aktiekapital		9 298	4 585
Reservfond		1 856	1 856
Fond för utvecklingsutgifter		14 106	12 725
		25 260	19 167
Fritt eget kapital
Överkursfond		103 067	62 687
Balanserat resultat		100 027	111 945
Periodens resultat		-76 947 126 146	-73 226 101 406
Summa eget kapital		151 406	120 573
Kortfristiga skulder
Leverantörsskulder		14 234	10 162
Övriga skulder		467	808
Upplupna kostnader och förutbetalda intäkter		5 273	7 307
		19 974	18 277
SUMMA EGET KAPITAL OCH SKULDER		171 380	138 850

Noter Not 1 - Immateriella tillgångar

(KSEK)	Aktiverade utgifter för produktutveckling	Patent	Övriga	Totalt
ACKUMULERADE ANSKAFFNINGSVÄRDEN
Ingående anskaffningsvärden 1 jan 2019	51 706	29 107	2 864	83 677
Periodens aktiverade utgifter/förvärv	-	3 172	-	3 172
Utgående ack. anskaffningsvärden 31 dec 2019	51 706	32 279	2 864	86 849
ACKUMULERADE AVSKRIVNINGAR
Ingående avskrivningar 1 jan 2019	-	-8 986	-1 251	-10 237
Periodens avskrivningar		-1 792	-134	-1 926
Utgående ack. Avskrivningar per 31 dec 2019	-	-10 778	-1 385	-12 163
Redovisat värde 31 dec 2019	51 706	21 501	1 479	74 686

	Aktiverade utgifter för
(KSEK)	produktutveckling	Patent	Övriga	Totalt
ACKUMULERADE ANSKAFFNINGSVÄRDEN
Ingående anskaffningsvärden 1 jan 2018	51 941	28 405	2 864	83 210
Periodens aktiverade utgifter/förvärv	-	3 791	-	3 791
Utrangering	-235	-3 089	-	-3 324
Utgående ack. anskaffningsvärden 31 dec 2018	51 706	29 107	2 864	83 677
ACKUMULERADE AVSKRIVNINGAR
Ingående avskrivningar 1 jan 2018	-	-7 778	-1 117	-8 895
Periodens avskrivningar	-	-1 675	-134	-1 809
Utrangering	-	467	-	467
Utgående ack. Avskrivningar per 31 dec 2018	-	-8 986	-1 251	-10 237
Redovisat värde 31 dec 2018	51 706	20 121	1 613	73 440

Not 2 – Skatter

Koncernens samlade underskottsavdrag uppgår per den 31 december 2019 till 544 635 KSEK (448 548). Moderföretagets samlade underskottsavdrag uppgår per den 31 december 2019 till 518 809 KSEK (422 775). Då företaget genererar förluster kan företagsledningen inte bedöma när de skattemässiga underskottsavdragen kan komma att utnyttjas.

Not 3 – Aktier och andelar i koncernföretag

Aktierna avser innehavet av 82,47% i dotterbolaget NeuroVive Pharmaceutical Asia, Ltd. med säte i Hong Kong.

Övriga upplysningar

Transaktioner med närstående

Transaktioner mellan företaget och dess dotterföretag, vilket är närstående till företaget, har eliminerats vid konsolideringen och upplysningar om dessa transaktioner lämnas därför inte.

Transaktioner med närstående

	1 jan 2019
(KSEK)	31 dec 2019
Eskil Elmér, CSO	6
Magnus Hansson, CMO	3
Summa transaktioner närstående	9

Under perioden har ersättning baserad på försäljning utgått under Bolagets avtal avseende projekt för mitokondriell energireglering, med Forskargruppen på Lunds universitet, där bland andra CSO Eskil Elmér och CMO Magnus Hansson ingår. Utöver ovan nämnda transaktioner samt ersättningar till ledande befattningshavare har inga transaktioner med närstående part skett.

Segmentinformation

Den finansiella information som rapporteras till den verkställande högste beslutsfattaren, som underlag för fördelning av resurser och bedömning av koncernens resultat, delas inte upp på olika rörelsesegment. Koncernen utgör därför ett enda rörelsesegment.

Personal

Medelantalet anställda i koncernen uppgick för perioden januari till december 2019 till 9 (9), av vilka 4 (4) är kvinnor.

Incitamentsprogram

Bolaget har för närvarande inget incitamentsprogram.

Granskning av revisor

Delårsrapporten har ej varit föremål för granskning av bolagets revisor.

Kommande finansiella rapporter

Årsredovisning 2019	Vecka 17
Delårsrapport januari-mars 2020	20 maj 2020
Delårsrapport januari-juni 2020	21 augusti 2020
Delårsrapport januari-september 2020	20 november 2020
Bokslutskommuniké 2020	19 februari 2021

Delårsrapporter samt årsredovisningen finns tillgänglig på www.neurovive.com.

Årsstämma 2020

NeuroVives årsstämma kommer att hållas på Medicon Village, Scheelevägen 2, i Lund den 20 maj kl 10.00.

Observera att tiden för årstämman ändrats jämfört med vad som tidigare har kommunicerats.

Risker och osäkerhetsfaktorer

Ett forskningsbolag som NeuroVive Pharmaceutical AB (publ) kännetecknas av en hög operationell och finansiell risk, då projekt som bolaget driver befinner sig i olika faser av utveckling där ett antal parametrar påverkar sannolikheten för kommersiell framgång. Sammanfattningsvis är verksamheten förenad med risker relaterade till bland annat läkemedelsutveckling, konkurrens, teknologiutveckling, patent, myndighetskrav, kapitalbehov, valutor och räntor. Styrelsen arbetar kontinuerligt med att säkerställa verksamhetens behov av finansiering. Ett sätt att sprida riskerna är att genom kontinuerliga affärsutvecklingsaktiviteter utlicensiera eller ingå strategiska partnerskap.

Under perioden har inga väsentliga förändringar avseende risk- eller osäkerhetsfaktorer inträffat.

NeuroVive ingick 2004 ett licensavtal med CicloMulsion AG under vilket NeuroVive erhöll rätten att använda och utveckla produkter baserat på en viss farmaceutisk teknologi.

I mars 2013 inledde CicloMulsion AG ett skiljeförfarande avsett att fastställa bolagets rätt till royaltybetalningar, som CicloMulsion AG anser att NeuroVive ska betala enligt licensavtalet. CicloMusion AG framförde också andra anspråk gällande NeuroVives åtaganden enligt licensavtalet.

Den partiella skiljedomen som utfärdades 2016 upphävdes av Hovrätten över Skåne och Blekinge, med undantag för den punkt som avsåg den av skiljedomstolen reserverade frågan. NeuroVive överklagade delar av domen till Högsta domstolen. Den 30 april 2019 meddelade Högsta domstolen att överklagandet avslagits. Detta innebär att den partiella skiljedomen slutligt och i sin helhet är upphävd.

Genom Högsta domstolens dom förpliktades NeuroVive att ersätta CicloMulsions rättegångskostnader i Högsta domstolen om SEK 531 899 och EUR 20 187. Dessa rättegångskostnader betalades i maj 2019.

Den tidigare skiljedomstolen ersattes av en ny skiljedomstol på begäran från CicloMulsion AG om den tidigare skiljedomstolens entledigande. Konstituerandet av en ny skiljedomstol genomfördes och den nya skiljenämnden påbörjade processen med mål att meddela dom under 2020.

Den 16 december 2019 kunde bolaget meddela att NeuroVive och CicloMulsion AG helt och slutligt löst tvisten. Förlikningen innebär att NeuroVive inte ska göra någon betalning till CicloMulsion för de anspråk som framställdes i skiljeförfarandet. Äganderätten till teknologin blir kvar hos NeuroVive, som därmed har ensamrätt till den, och NeuroVive ska inte vara skyldigt att betala någon framtida royalty för teknologin. Skiljeförfarandet har avslutats och vardera part ska bära sina egna kostnader för skiljeförfarandet.

NeuroVive är inte part i några tvister efter att ha nått förlikning med CicloMulsion AG.

För mer detaljerad redovisning av risker och osäkerhetsfaktorer hänvisas till förvaltningsberättelsen i årsredovisningen för 2018 samt prospektet som publicerades den 22 januari 2019 med anledning av företrädesemission som genomfördes i februari 2019.

Principer för rapportens upprättande

NeuroVive upprättar sin koncernredovisning i enlighet med International Financial Reporting Standards (IFRS) utgivna av International Accounting Standards Board (IASB) samt tolkningsuttalanden från IFRS Interpretations Committee, såsom de har antagits av EU för tillämpning inom EU. Delårsrapporten är upprättad i enlighet med IAS 34 Delårsrapportering.

Moderföretaget tillämpar Årsredovisningslagen och "Rådet för finansiell rapportering" RFR 2 Redovisning för juridiska personer. Tillämpning av RFR 2 innebär att moderföretaget så långt som möjligt tillämpar alla av EU godkända IFRS inom ramen för Årsredovisningslagen och Tryggandelagen samt beaktat sambandet mellan redovisning och beskattning.

Koncernen och moderföretaget har tillämpat de redovisningsprinciper som beskrivs i årsredovisningen för 2018 på sidorna 56-69.

IFRS 16, Leasingavtal, ersätter IAS 17 och börjar gälla från och med den 1 januari 2019. Standarden kräver att tillgångar och skulder hänförliga till alla leasingavtal, med några undantag, redovisas i balansräkningen. NeuroVive har hyreskontrakt för kontorslokaler som redovisas i balansräkningen från och med 1 januari 2019. Redovisning sker i enlighet med övergångsregler, vilket innebär att ingen omräkning av jämförelsetal sker. För vidare information se sidan 56 i årsredovisningen 2018.

Definitioner alternativa nyckeltal

Alternativa nyckeltal är mått som inte definieras i finansiella rapporter upprättade enligt IFRS. Av nedan nyckeltal är det endast nyckeltalet Resultat per aktie före och efter utspädning som är obligatoriskt och definierat enligt IFRS. Av övriga nyckeltal är nettoomsättning, resultat per aktie före och efter utspädning, kassaflöde från den löpande verksamheten och periodens kassaflöde definierade enl IFRS.

Följande nyckeltal används:	Definition	Anledning för användning
Nettoomsättning	Intäkter från sålda varor och tjänster som ingår i företa gets normala verksamhet
Övriga rörelseintäkter	Intäkter från sekundära aktiviteter inom ordinarie verk samhet såsom erhållna bidrag och anslag
Rörelseresultat	Nettoomsättning och övriga intäkter minus kostnader för övriga externa kostnader, personalkostnader, avskriv ningar och nedskrivningar samt övriga kostnader	Mäter verksamhetens resultat
Resultat före skatt	Rörelseresultat efter finansiella poster	Mäter verksamhetens resultat efter finansiella poster
Resultat per aktie före utspädning (kr) baserat på genom snittligt antal aktier	Periodens resultat dividerat med genomsnittligt antal aktier före utspädning vid periodens utgång
Resultat per aktie efter utspädning (kr) baserat på ge nomsnittligt antal aktier	Periodens resultat dividerat med genomsnittligt antal aktier efter utspädning vid periodens utgång
Kassaflöde från den löpande verksamheten	Kassaflöde från löpande verksamhet inklusive kassaflöde från rörelsekapital, dvs förändring i kortfristiga skulder och kortfristiga fordringar	Mäter totalt kassaflöde genererat i verksamheten
Periodens kassaflöde	Företagets totala kassaflöde från den löpande verksam heten, investeringsverksamhet samt finansieringsverk samhet	Mäter totalt kassaflöde genererat i verksamheten inklu sive investeringsverksamhet samt finansieringsverksam het
Soliditet %	Eget kapital i procent av balansomslutningen	Visar hur mycket av företaqgets tillgångar som finansie rats med eget kapital och visar på företagets betalnings förmåga
Kassalikviditet %	Omsättningstillgångar dividerat med kortfristiga skulder	Visar på företagets kortsiktiga betalningsförmåga

Övrig information

Styrelsens och vd:s försäkran

Delårsrapporten ger en rättvisande översikt av moderbolagets och koncernens verksamhet, ställning och resultat samt beskriver väsentliga risker och osäkerhetsfaktorer som moderbolaget och de företag som ingår i koncernen står inför.

Lund den 19 februari 2020

David Laskow-Pooley David Bejker Denise Goode Styrelsens ordförande Styrelseledamot Styrelseledamot

Magnus Persson Jan Törnell Erik Kinnman

Styrelseledamot Styrelseledamot Verkställande direktör

Frågor avseende denna rapport hänvisas till vd Erik Kinnman, telefon: 046-275 62 20.

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 19 februari 2020, kl. 08.40.

Ordlista

Aktiv substans. En farmaceutisk aktiv ingrediens i en läkemedelsprodukt.

Alpers sjukdom. Mitokondriell sjukdom. Även kallad Alpers-Huttenlochers sjukdom. Visar sig vanligtvis hos barn under fyra års ålder, först som svårbehandlad epilepsi följd av hjärnskada samt oftast också påverkan på levern, mag-tarmkanalen och perifera nerver. Sjukdomen är fortskridande och medför tilltagande demens, synsvårigheter och förlamningar. Det finns ingen botande behandling, utan insatserna inriktas på att lindra symtomen, motverka medicinska komplikationer och ge stöd.

Blod-hjärnbarriär. Blod-hjärnbarriären är mycket tätt sammanfogade kapillärväggar i hjärnans blodkärl som minskar tillgängligheten för vissa substanser i blodet från att komma åt hjärnvävnaden (nervcellerna).

Cellproliferation. När celler växer och delar sig, d.v.s. att cellantalet ökar med bibehållen cellstorlek. Detta resulterar i att vävnaden och därmed organet/tumören blir större.

CHIC. Copenhagen Head Injury Ciclosporin study, fas II-studie av NeuroSTAT.

CHOP. The Children's Hospital of Philadelphia.

Ciclosporin. En naturlig aktiv substans som produceras av svampen Tolypocladium inflatum. Ciclosporin produceras idag på konstgjord väg. Ciclsporin har visat sig vara kraftigt skyddande för hjärnan vid djurmodeller för hjärnskador, när ciclosporin kan korsa blod-hjärnbarriären och ta sig in i hjärnan.

COMP. EMA:s särläkemedelskommitté, Committee for Orphan Medicinal Products.

CRO. Contract Research Organization, företag som utför uppdragsforskning.

Cyklofilin-D. Den mottagare i mitokondrier som ciclosporin-A och andra ciclosporiner binder till i alla celler i kroppen.

EMA. Den europeiska läkemedelsmyndigheten, European Medicines Agency.

Experimentell modell. En modell för en sjukdom eller skada tänkt att efterlikna likvärdigt tillstånd eller sjukdom i människa.

Energimetaboliter. Nedbrytningsprodukter från födoämnen som speglar cellernas energistatus och mitokondriernas funktion.

Farmakokinetik. Beskriver vad som händer med ett läkemedel när det kommer in i kroppen.

Fas (I, II och III). De olika stadierna för studier av ett läkemedels effekt i människa. Se även "Klinisk studie". Fas-I undersöker säkerhet i friska människor, fas-II undersöker effekt i patienter med aktuell sjukdom och fas-III är en större studie som ska bekräfta tidigare uppnådda resultat. I utvecklingen av nya läkemedel där olika doser prövas och säkerheten utvärderas hos patienter med aktuell sjukdom görs ofta en uppdelning av fas-II i IIa och IIb.

FDA. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten, Food and Drug Administration.

HCC. Hepatocellulär cancer, levercancer.

Indikation. Ett sjukdomstillstånd som kräver behandling, exempelvis traumatisk hjärnskada eller fettlever, NASH.

In vivo/in vitro. In vivo är vetenskapliga studier i djurmodeller. Detta i motsats till analyser och försök som görs utanför den levande kroppen, till exempel på celler i provrör, in vitro.

Klinisk studie. En undersökning i friska eller sjuka människor för att studera säkerhet och effekt av ett tänkbart läkemedel eller en behandlingsmetod.

KSS. Mitokondriell sjukdom, Kearns-Sayres syndrom. Sjukdomen börjar före 20 års ålder och kännetecknas av symtom från ögonen med pigmentinlagring i näthinnan och förlamning av de yttre ögonmusklerna samt påverkan på hjärtats retledningssystem och på lillhjärnan med störningar i samordningen av muskelrörelser (ataxi).

Leighs syndrom. Mitokondriell sjukdom. Leighs syndrom är ett allvarligt tillstånd med karaktäristiska förändringar i hjärnan som oftast drabbar små barn. Sjukdomen som orsakas av fel i de energiproducerande mitokondrierna kallas även subakut (hastigt insättande) nekrotiserande (vävnadsförstörande) encefalomyopati (sjukdom i hjärnan och ryggmärgen).

Leverfibros/levercirros. Leverfibros är bildandet av fibrös vävnad (bindväv) i levern till följd av till exempel infektion. Kan leda till levercirros, skrumplever.

LHON. Mitokondriell sjukdom, Lebers hereditära optikusneuropati. Påverkar framför allt näthinnan och synnerven, men symtom kan i sällsynta fall finnas i andra delar av centrala nervsystemet. Det finns ingen botande behandling, utan insatserna inriktas främst på att kompensera för synskadan.

Läkemedelskandidat. En viss bestämd substans som utses under preklinisk fas. Läkemedelskandidaten är den substans som sedan prövas i människa i kliniska studier.

MELAS. Mitokondriell sjukdom. MELAS har fått sitt namn efter begynnelsebokstäverna i mitochondrial encephalomyopathy (hjärn- och muskelsjukdom) with lactic acidosis (ökad mängd mjölksyra i blodet) and stroke-like episodes (slaganfallsliknande attacker).

MERRF. Mitokondriell sjukdom. De mest utmärkande symtomen vid MERRF (Myoclonic epilepsy with ragged-red fibers) är epilepsi, ofrivilliga muskelryckningar och svårigheter att samordna muskelrörelserna, men sjukdomen kan påverka många funktioner.

MIDD. Maternally Inherited Diabetes and Deafness

Mitokondrie. Den del i varje cell som står för effektiv energiproduktion i form av omvandling av kroppens syrgas och näringsämnen till kemisk energi.

Mitokondriell medicin. Ämnesområde som innefattar forskning och utveckling av mitokondrieskyddande läkemedel.

Mitokondriell myopati. Primär mitokondriell sjukdom som påverkar kroppens muskler.

NAFLD. Non-alcoholic fatty liver disease, leverförfettning. NASH. Non-alcoholic steatohepatitis, inflammatorisk fettleversjukdom.

Naturalförloppsstudie. En studie som över tid följer en grupp människor som har eller är i riskzonen för att utveckla ett specifikt medicinskt tillstånd eller en specifik sjukdom. En studie av naturalförloppet samlar in hälsoinformation för att öka förståelsen för hur det medicinska tillståndet eller sjukdomen utvecklas och hur den kan behandlas.

NIH. National Institutes of Health. Amerikansk myndighet med ansvar för medicinsk forskning. Lyder under USA:s hälso- och socialdepartement (United States Department of Health and Human Services, HHS). ODD. Orphan Drug Designation, särläkemedelsklassificering. Underlättar utveckling och kommersialisering och kan, vid marknadsföringstillstånd, ge särläkemedelsstatus med sju eller tio års marknadsexklusivitet (i USA respektive Europa).

Pearson syndrom. Mitokondriell sjukdom. Visar sig redan hos spädbarn med symtom från flera olika vävnader, främst från benmärgen med svår blodbrist som följd, samt från bukspottkörteln. De barn med Pearsons syndrom som överlever småbarnsåldern utvecklar senare i livet Kearns-Sayres syndrom eller någon annan form av mitokondriell sjukdom.

Penn. University of Pennsylvania.

PEO/CPEO. Mitokondriell sjukdom, progressiv extern oftalmoplegi/ progressiv kronisk extern oftalmoplegi (Progressive External Ophthalmoplegia/Chronic Progressive External Ophthalmoplegia). Preklinisk. Den del av läkemedelsutvecklingen som äger rum innan en läkemedelskandidat prövas på människor.

Primära mitokondriella sjukdomar. Ämnesomsättningssjukdomar som drabbar cellernas energiomsättning. Uppskattningsvis 12 personer per 100 000 drabbade. Debuterar ofta i tidiga barnaår och kan leda till svåra symptom som utvecklingsstörningar, hjärtsvikt och hjärtrytmstörningar, demens, rörelsehinder, strokeliknande tillstånd, dövhet, blindhet, begränsad ögonrörlighet, kräkningar och kramper.

Protonophorer. Substans som bär vätejoner över mitokondriens membran vilket leder till ökad energiförbrukning.

Sangamider. Substansklass, cyklofilin-D-hämmare.

TBI. Traumatic Brain Injury, traumatisk hjärnskada. Skada på hjärnan där en del nervcellerna tar omedelbar skada. Skadan förvärras emellertid flera dagar efter tillbudet, vilket i många fall får en väsentlig effekt på den totala skadeverkningen.

NeuroVive fokuserar på primära mitokondriella sjukdomar, indikationer där det finns stora medicinska behov.

Om NeuroVive

NeuroVive Pharmaceutical AB är ett ledande företag inom mitokondriell medicin med ett projekt i klinisk fas I (KL1333) för långtidsbehandling av primär mitokondriell sjukdom och ett projekt, som förbereds för kliniska prövningar (NV354), för behandling av primär mitokondriell sjukdom med komplex I-dysfunktion. NeuroSTAT för traumatisk hjärnskada är klar att gå in i en klinisk fas II-effektstudie. Forskningsportföljen omfattar också tidiga projekt för primära mitokondriella sjukdomar samt NASH.

NeuroVives ambition är att ta läkemedel för sällsynta sjukdomar genom den kliniska utvecklingsfasen och hela vägen till marknad med eller utan partners. För TBI- och NASH-projekten är målet att ingå strategiska partnerskap.En undergrupp av molekyler inom NVP015-projektet utlicensierades 2018 till Fortify Therapeutics, ett BridgeBio-bolag, för utveckling av lokal behandling av Lebers hereditära optikusneuropati (LHON).

Vad är mitokondriell medicin?

Mitokondriell medicin är ett område som spänner från cellskydd vid akuta och kroniska sjukdomstillstånd till reglering av energiproduktion och celldelning. Mitokondrierna finns inne i våra celler och man brukar säga att de fungerar som cellernas kraftverk. De ser till att vi får den mängd energi vi behöver för att kunna röra oss, kunna växa och kunna tänka.

Utöver utvecklingen av våra projekt i upptäcktsfas inom primär mitokondriell sjukdom, utvärderar vi mekanismerna för våra unika kemiplattformar, främst inom gruppen cyklofilinhämmare.

Marknadsplats

NeuroVive är noterat på Nasdaq Stockholm (kortnamn: NVP). Aktien finns även tillgänglig för handel i USA på marknadsplatsen OTC Markets' Pink Open Market (OTC: NEVPF).

NeuroVive Pharmaceutical AB (publ)

Medicon Village, SE-223 81 Lund Tel: 046-275 62 20 (växel) ir@neurovive.com www.neurovive.com