MOA Life Plus Co. Ltd.

Regulatory Filings • Oct 29, 2020

바이오리더스/투자판단 관련 주요경영사항/(2020.10.29)투자판단 관련 주요경영사항(뒤센 근디스뒤센 근디스트로피(DMD) 치료제 BLS-M22의 임상 1상 시험 종료)

투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목		뒤센 근디스뒤센 근디스트로피(DMD) 치료제 BLS-M22의 임상 1상 시험 종료
2. 주요내용		※ 투자유의사항 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 가. 임상시험 단계 구분  - 국내 임상 1상 시험 종료 나. 임상시험의 제목  - 건강한 성인 자원자 37명을 대상으로 BLS-M22 경구 투여 후 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 양측눈가림, 단회/반복투여, 위약대조, 단계적 용량증가, 제1상 임상시험 다. 임상승인, 시험기관 및 투여 종료일  - 임상 승인 기관 : 한국 식품의약품안전처  - 임상 시험 기관 : 삼성서울병원  - 임상 승인일 : 2018.11.27.  - 투여 종료일 : 2020.03.26. 라. 임상시험의 목적 및 배경  - 뒤센 근디스트로피(DMD)는 운동 발달 지연과 비정상적인 보행, 약한 근위부 근육 및 종아리 근육 가성 비대증이 명백해짐에 따라 일반적으로 2세에서 5세 사이에 진단되어, 20~30세에 조기 사망을 초래하는 희귀질환임. 이 질환은 근디스트로피 환자 중 80~85%를 차지하고 있지만 근원적인 치료제가 없고 환자들의 삶의 질이 매우 낮기 때문에 신약개발 필요성이 강조되고 있음. 본 임상시험은 일차 목적인 건강한 성인 자원자를 대상으로 뒤센 근디스트로피(DMD) 치료제 BLS-M22에 대한 안전성을 확인하고자 하는 1상 임상시험임. 마. 임상시험 결과 본 임상시험은 건강한 자원자를 대상으로 약물의 안전성을 평가하기 위한 것으로 이번 연구를 통해 각 투여자군에 용량별로 투여되었을 때 중대한 이상반응은 보고되지 않았고, 이상반응으로 인한 중도탈락 대상자도 없었으며, 반복투여시 설정된 최고 농도에서도 용량제한독성이 나타나지 않음이 확인하였음. 이와 같은 안전성 관련 정보 등을 통하여 안전성과 내약성 측면에서 양호하였으며, 종합적으로 건강한 성인에서 시험약 경구 투여 시 평가된 용량 모두 내약성은 양호할 것으로 예상됨. 바. 향후 계획  - 임상 1상 시험을 통해 확인한 안전 용량을 바탕으로 단독 또는 병용투여 등 다양한 용량 용법을 시험 및 예비유효성 을 평가하기 위한 임상 2상 시험을 계획하고 있으며, 뒤센 근디스트로피(DMD) 외 다양한 적응증(사코페니아등)으로 확대를 고려하고 있음. 라. 기타 참고사항 - BLS-M22는 뒤센병을 적응증으로  2017년 미국 FDA로부터 '희귀의약품 지정'(Orphan Drug Designation)을, 2019년 국내 식품의약품안전처로부터 '개발단계 희귀의약품'지정을 받은 약물로서 제품 승인시 독점 판매권 등 다양한 지원이 예상됨.
3. 사실발생(확인)일		2020-10-29
4. 결정일		2020-10-29
- 사외이사 참석여부	참석(명)	-
불참(명)	-
- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부		-
5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기 사실발생(확인)일은 실제 임상시험 완료이후  임상시험 수탁기관(CRO)으로부터 임상시험 결과보고서 초안을 수령한 시점임. - 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 사용될 예정입니다.
※ 관련공시	-