Ensol Biosciences Inc.

Legal Proceedings Report • Apr 23, 2021

엔솔바이오사이언스/임상시험단계 진입ㆍ종료(자율공시)/(2021.04.23)임상시험단계 진입ㆍ종료(자율공시)

임상시험단계 진입ㆍ종료(자율공시)

1. 임상시험의 단계 구분		골관절염 치료제 엔게디1000(E1K) 제1a상 임상시험 종료
2. 임상시험의 제목		골관절염 환자를 대상으로 E1K의 단회 투여 시 안전성과 내약성을 평가하기 위한 단일기관, 용량군별 무작위배정, 양측눈가림, 위약대조, 용량증량 제 1상 임상시험
3. 임상시험의 목적 및 배경		1) 목적 : - 본 임상시험은 골관절염 환자를 대상으로 E1K를 단회 투여하였을때 안전성과 내약성을 조사하고자 합니다. 2) 배경 : - E1K는 타겟 분자인 TGF-β1과 결합하여 Smad1/5/8 signaling만 선택적으로 저해합니다.    비임상 시험 결과, 연골을 파괴하는 신호경로는 억제하고, 연골을 재생하는 신호경로를 활성화시킴으로 연골 퇴행은 억제되고 연골 재생이 이루어지는 것을 확인 했습니다.    또한 TGF-β1에 의해 증가되는 통증인자인 NGF 유전자 발현을 감소시킴으로 인해 통증 경감 효능도 나타납니다.
4. 해당 임상내용	임상승인기관	식품의약품안전처(MFDS)
임상승인일	2018-12-21
5. 임상승인 연혁		- 2018-12-21 식약처(MFDS) E1K 101(1a) 최초 승인 - 2019-03-07 식약처(MFDS) E1K 101(1a) 변경 승인 - 2019-05-07 식약처(MFDS) E1K 101(1a) 변경 승인 - 2019-12-23 식약처(MFDS) E1K 101(1a) 변경 승인
6. 영향 및 향후계획		1) 임상시험 결과 : - 임상시험 기간 동안 주사부위 외 이상반응은 전체 E1K 투여군 중 6.25%(1/16명)에서 총 1건 발현되었으며, PT 분류상 임상시험과 관련성 없는 ‘COVID-19’ 확인으로 조사되었음. 해당 이상반응은 경증이었고, 연구기간 중 회복되었음. - 본 임상시험에서 주사부위 이상반응과 임상시험용의약품과 관련된 이상반응 및 중대한 이상반응은 발생하지 않았으며, 이외 안전성 평가 항목 중 임상적으로 유의할 만한 사항은 없었음. - 내약성 평가 결과, 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity, DLT)은 발생하지 않았으며, 최대내약용량(Maximum Tolerated Dose, MTD)은 최고용량(2400 ㎍/joint)으로 확인됨. - 탐색적 평가 결과, 기저치 대비 임상시험용 의약품 투여 후 2주째, 4주째 활동 시 및 휴식 시 100 mm pain VAS의 변화량은 각 시점에서 전체 E1K 투여군이 위약군 보다 더 크게 감소하는 경향을 보였음.    이러한 경향은 E1K 모든 용량군(300 ㎍, 600 ㎍, 1200 ㎍, 2400 ㎍)에서 확인할 수 있었으며, 기저치 대비 4주째 VAS 변화량이 30% 이상이었던 대상자 비율을 별도로 분석하였을 때 휴식 시 통증 감소량은 투여한 E1K의 용량이 높을수록 크게 나타나는 경향을 보였음. - IKDC 주관적 무릎 평가 변화량은 300 ㎍ 투여군을 제외하고 모든 군이 위약군 보다 개선되었으나 큰 차이는 없었음. 2) 영향 : - E1K를 최대용량 2400 ㎍/joint까지 단회 투여하였을 때 안전성 및 내약성이 양호하였으며, 탐색적으로 확인한 유효성 측면에서도 위약 대비 양호한 증상 개선 효과를 보였음을 확인하였으며,    후속 1b상 임상시험 (E1K-102)을 통해 E1K의 반복 투여에 대한 안전성 및 내약성뿐만 아니라 탐색적 효능에 따른 바이오마커 변화도 보일 것으로 기대.   3) 향후계획 : - E1K 반복 투여에 대한 임상1b상을 식품의약품안전처(MFDS)로부터 승인(2020년 12월 03일) 및 실시기관 (서울대학교병원) IRB 승인(2021년 2월 24일) 받은 후, 대상자 모집중
7. 확인일자		2021-04-23
8. 기타 투자판단과 관련한 중요사항		1) 상기 확인일은 임상수탁기관(CRO)로부터 임상시험결과보고서 최종안을 수령한 날입니다. 2) 투자유의사항 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
※관련공시	2018-12-24 기타 주요경영사항(골관절염치료제 엔게디1000(ENGEDI1000, E1K) 제1상 임상시험계획 승인)