SK biopharmaceuticals Co., Ltd.

Legal Proceedings Report • Jan 6, 2022

에스케이바이오팜/투자판단 관련 주요경영사항/(2022.01.06)투자판단 관련 주요경영사항(카리스바메이트 임상3상 시험 계획서 미국 FDA 제출)

투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목		레녹스-가스토 증후군 치료제 카리스바메이트(YKP509)의 임상 3상 시험 계획서 미국 FDA 제출
2. 주요내용		※ 투자유의사항    임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.    임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.    투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1) 임상시험 제목 - 레녹스-가스토 증후군 소아 및 성인 환자 대상으로 카리스바메이트(YKP509) 부가요법의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 선택적 라벨 공개 연장이 포함된 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 시험 (A Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy and Safety of Carisbamate (YKP509) as Adjunctive Treatment for Seizures Associated with Lennox-Gastaut Syndrome in Children and Adults, with Optional Open-Label Extension) 2) 임상시험 단계 - 미국 FDA 임상시험 3상 3) 대상질환명 (적응증)   - 레녹스-가스토 증후군 (Lennox-Gastaut Syndrome) 4) 임상시험 신청일 및 승인(시험)기관 - 신청일: 2022년 1월 6일 (제출 확인 한국시간) - 임상승인기관: 미국 식품의약국 (U.S. FDA) - 임상시험기관: 미국 등 60여개 병원 (변동 가능) 5) 임상시험 등록번호 - YKP509C003 (Protocol Number) 6) 임상시험의 목적 - 레녹스-가스토 증후군으로 진단 받은 소아 및 성인 환자에서 카리스바메이트 (YKP509)의 유효성(efficacy) 과 안전성(safety)을 평가 7) 임상시험 시행 방법 - 임상시험 대상 환자 규모: 약 250명(변동 가능) - 실시 기간 : 약 76주 (각 임상참여자의 등록 후 투약종료 및 추적관찰까지의 총 소요기간) - 실시 방법: 무작위 배정(투약 군별 1:1:1), 이중 눈가림, 위약 대조   8) 기대효과 - 카리스바메이트는 전임상 동물 실험등을 통해 레녹스-가스토 증후군(LGS)에서 보여지는 다양한 뇌전증 타입에서 효과의 가능성을 확인 하였고, 난치성 부분 발작 임상에서 뇌전증 타입 분석 결과로부터 레녹스-가스토 증후군의 뇌전증 타입과 관련성이 높은 이차성 전신발작에서 효과의 가능성이 확인되어, 치료제로 개발 중입니다.   의약품 개발 성공 시, 희귀질환인 레녹스-가스토 증후군 치료제의 선택의 폭을 넓히고 환자의 삶을 개선하는데 기여할 수 있을 것으로 기대합니다. 9) 기타사항 - 미국의 경우 FDA 규정(CFR 312.30 조항)에 따라 FDA에 제출한 최초 임상시험신청서(IND)가 유효하게 유지되는 경우, 이후 진행되는 임상시험은 IND를 제출하고 별도의 승인 절차 없이 임상시험을 진행할 수 있습니다. - 당사의 임상시험은 상기 조항에 부합하여 이번 IND 제출 후 계획된 일정에 맞춰 임상을 진행 예정입니다. - 임상시험은 미국 임상등록 사이트(clinicaltrials.gov)에 등록 예정으로 추후 동 웹사이트에서 임상시험 진행경과를 확인 가능합니다.
3. 이사회결의일(결정일) 또는 사실확인일		2022-01-06
- 사외이사 참석여부	참석(명)	-
불참(명)	-
- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부		-
4. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기 2. '주요내용'의 '실시기간'은 임상시험 계획서 상 각 임상참여자의 등록 후 투약종료 및 추적관찰까지의 총 소요기간이며, 개별 참여자별 임상등록 및 시작 시점은 상이합니다. 2025년까지 임상3상 종료를 목표로 하고 있습니다. - 상기 3. 이사회결의일(결정일)은 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획서 제출을 확인한 일자(한국시간)입니다.
※ 관련공시	-