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Legal Proceedings Report • Apr 28, 2023

지놈앤컴퍼니/투자판단 관련 주요경영사항/(2023.04.28)투자판단 관련 주요경영사항(마이크로바이옴 면역항암 치료제 GEN-001의 담도암 환자 대상 국내 제2상 임상시험계획 (IND) 변경승인신청)

투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목		마이크로바이옴 면역항암 치료제 GEN-001의 담도암 환자 대상 국내 제2상 임상시험계획 (IND) 변경승인신청
2. 주요내용		※투자유의사항 - 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. 1. 임상시험명칭: 진행성 불응성 담도암 환자를 대상으로 펨브롤리주맙과 병용 투여 시 GEN-001의 안전성 및 유효성을 평가하는 제2상 임상시험 2. 임상시험단계: 국내 임상시험 제 2상 3. 임상시험승인기관: 국내 식품의약품안전처(MFDS) 4. 임상시험실시국가: 대한민국 5. 임상시험실시기관: 서울대학교병원 외 7개 병원 6. 대상질환: 진행성 불응성 담도암 7. 변경승인신청일: 2023년 4월 28일 8. 등록번호: 제33319호 9. 임상시험 목적 1차 목적 - 안전성 도입 단계: 진행성 불응성 BTC 환자를 대상으로 펨브롤리주맙과 병용 투여 또는 펨브롤리주맙 및 mFOLFOX와 병용 투여 시 GEN-001의 제2상 권장용량 (RP2D)를 결정함 - 주 임상시험 단계: 코호트별 항종양 활성을 평가함 2차 목적 - 각 코호트에서의 전체 안전성 및 내약성을 평가함 - 각 코호트에서의 항종양 활성까지의 시간을 평가함 10. 임상시험 방법: Single(단일군), open(오픈라벨), non-randomized(비무작위 대조군) 11. 1차 지표 - 안전성 도입 단계: DLT 발생률 - 주 임상시험 단계: RECISTv1.1에 따라 평가된 객관적 반응률(ORR) 12. 1차 지표 통계분석 방법 - 코호트 1(면역항암제(IO) 미경험): 최대 52명의 환자에서 ORR이 6 이상 (단, 30명의 환자에서 ORR이 1 이하인 경우 임상시험 종료) - 코호트 2(면역항암제(IO) 경험): 총 18명의 환자에서 ORR=1%인 귀무가설 기각 - 코호트 3(이전 면역항암제(IO) 투여와 무관): 최대 42명의 환자에서 ORR이 5이상 (단, 21명의 환자에서 ORR이 1 이하인 경우 임상시험 종료) 13. 임상시험기간: 2023년 8월 ~ 2026년 10월(시험대상자의 등록 진행 속도에 따라 변경 가능) 14. 목표 시험대상자 수: 최대 약 148명 15. 변경신청 사유 - 코호트 3 추가 및 안전성 도입 단계 용량 변경 등 - 코호트 3의 추가: 현재 담도암 환자에게 2차표준치료가 정립되어 있지는 않지만, 1차 표준치료에 실패한 환자 대상으로 mFOLFOX가 가장 많이 처방되고 있습니다. 따라서, 본 임상시험에서는 1차 치료에 실패한 담도암 환자 대상으로 펨브롤리주맙과 mFORFOX 그리고 GEN-001을 병용 투여하는 코호트 3를 추가하여 펨브롤리주맘과 GEN-001의 병용 투여시에 대한 GEN-001의 안전성 및 유효성 뿐만 아니라 펨브롤리주맙과 mFORFOX 그리고 GEN-001을 병용 투여하는 경우에 대한 GEN-001의 안전성 및 유효성을 함께 탐색하고자 합니다.
3. 사실발생(확인)일		2023-04-28
4. 결정일		2023-04-28
- 사외이사 참석여부	참석(명)	-
불참(명)	-
- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부		-
5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기 사실발생(확인)일은 한국 식품의약품안전처(MFDS)에 임상시험계획승인신청(IND)을 한 날짜입니다. - 추후 임상시험계획 승인 시 관련 공시를 즉시 제출하겠습니다. - 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 사용될 예정입니다.
※ 관련공시	2022-11-08 투자판단 관련 주요경영사항(마이크로바이옴 면역항암 치료제 GEN-001의 담도암 환자 대상 국내 제2상 임상시험계획 (IND) 승인)