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Regulatory Filings • Apr 10, 2024

COMMUNIQUÉ DE PRESSE

Cellec&s publie une nouvelle approche d'édi&on intronique pour le traitement des maladies métaboliques congénitales par des cellules souches hématopoïé&ques modifiées

New York, NY – le 10 avril 2024 – Cellec3s (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui u3lise sa technologie pionnière d'édi3on de génome TALEN® pour développer de poten3elles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui la publica3on d'un ar3cle scien3fique dans Molecular Therapy, démontrant que l'édi3on d'introns par TALEN® sur des cellules souches et progénitrices hématopoïé3ques (CSPHs) permet de limiter l'expression de transgènes thérapeu3ques à la lignée myéloïde. CeYe approche pourrait ouvrir de nouvelles voies thérapeu3ques pour le traitement des maladies métaboliques congénitales et des maladies neurologiques qui nécessitent l'administra3on de produits thérapeu3ques dans le cerveau.

À propos des cellules souches et progénitrices hématopoïé&ques (CSPHs)

L'édi3on du génome dans les cellules souches et progénitrices hématopoïé3ques (CSPHs) a permis de traiter de nombreuses maladies géné3ques auparavant incurables. Les CSPHs thérapeu3ques éditées peuvent se greffer dans la moelle osseuse du pa3ent, s'auto-répliquer, se différencier et peupler d'autres organes, propageant les effets thérapeu3ques de manière systémique et indéfinie après une seule interven3on.

Dans cet ar3cle scien3fique, Cellec3s démontre que l'inser3on du transgène thérapeu3que IDUA (codant pour l'enzyme manquante chez les individus aYeints de mucopolysaccharidose de type 1) dans le premier intron du gène CD11b, permet de limiter l'expression de la protéine thérapeu3que IDUA à la lignée myéloïde. Les cellules myéloïdes ainsi modifiées, agissent alors comme un cheval de Troie pour vectoriser l'IDUA à travers la barrière hémato-encéphalique, ce qui permet sa délivrance au cerveau de souris modèles immunodéficientes. CeYe stratégie d'inser3on de gènes présente une empreinte génomique minimale et prévient l'expression de l'IDUA par les cellules souches ou d'autres cellules différenciées non myéloïdes. Elle pourrait poten3ellement permeYre le développement de thérapies efficaces pour les troubles métaboliques et neurologiques.

"CeYe nouvelle approche d'inser3on de transgène thérapeu3que permet d'u3liser la capacité naturelle des cellules myéloïdes à franchir la barrière hémato-encéphalique pour vectoriser efficacement une protéine thérapeu3que dans le cerveau. En outre, en insérant le transgène thérapeu3que dans une région intronique du gène CD11b, ceYe approche préserve l'intégrité de CD11b et prévient ainsi les effets indésirables observés avec les méthodes d'inser3on géniques conven3onnelles. CeYe approche est, par essence, polyvalente et pourrait être u3lisée pour vectoriser un ensemble de protéines thérapeu3ques dans le cerveau et poten3ellement traiter de mul3ples troubles neurologiques " déclare Julien Valton, Ph.D., Vice Président Gene Therapy à Cellec3s.

Les données de la recherche démontrent que :

• o L'inser3on du transgène thérapeu3que IDUA dans le premier intron du gène myéloïde CD11b, permet de restreindre l'expression d'IDUA (l'enzyme manquante chez les pa3ents aYeints de mucopolysaccharidose de type I) aux cellules myéloïdes.
• o CeYe approche d'inser3on génique spécifique des introns présente une empreinte génomique minimale et n'affecte pas l'expression des gènes endogènes qu'elle cible.
• o Les CSPHs modifiées ont la capacité de se greffer efficacement dans la moelle osseuse de souris modèles immunodéficientes, de se différencier en divers 3ssus hématopoïé3ques et d'aYeindre le cerveau sous forme de cellules myéloides.

L'ar3cle scien3fique est disponible sur le site de Molecular Therapy en cliquant sur ce lien : https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2024.04.001

À propos de Cellectis

Cellectis est une société de biotechnologie au stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves. Cellectis développe, les premiers produits thérapeutiques d'immunothérapies allogéniques fondées sur des cellules CAR-T, inventant le concept de cellules CAR-T ingéniérées sur étagère et prêtes à l'emploi pour le traitement de patients atteints de cancer, et une plateforme permettant de réaliser des modifications génétiques thérapeutiques dans les cellules souches hématopoïétiques dans diverses maladies. En capitalisant sur ses 24 ans d'expertise en ingénierie des génomes, sur sa technologie d'édition du génome TALEN® et sur la technologie pionnière d'électroporation PulseAgile, Cellectis développe des produits candidats innovants en utilisant la puissance du système immunitaire pour traiter des maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Le siège social de Cellectis est situé à Paris. Cellectis est également implantée à New York et à Raleigh aux États-Unis.          

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