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Legal Proceedings Report • Mar 12, 2025

지놈앤컴퍼니/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)/(2025.03.12)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)

투자 유의사항		- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 제목		마이크로바이옴 면역항암 치료제 GEN-001의 담도암 환자 대상 국내 제2상 임상시험 조기 종료
2. 주요내용	1) 임상시험명칭	진행성 불응성 담도암 환자를 대상으로 펨브롤리주맙과 병용 투여 시 GEN-001의 안전성 및 유효성을 평가하는 제2상 임상시험
2) 임상시험단계	국내 임상시험 제 2상
3) 임상시험승인기관	국내 식품의약품안전처(MFDS)
4) 임상시험실시국가	대한민국
5) 임상시험실시기관	서울대학교병원 외 7개 병원
6) 대상질환	진행성 불응성 담도암
7) 신청일	2022-09-26
8) 승인일(결정일)	2022-11-07
9) 등록번호	제33319호
10) 임상시험목적	1차 목적 - 안전성 도입 단계: 진행성 불응성 BTC 환자를 대상으로 펨브롤리주맙과 병용 투여 또는 펨브롤리주맙 및 mFOLFOX와 병용 투여 시 GEN-001의 제2상 권장용량(RP2D)를 결정함 - 주 임상시험 단계: 코호트별 항종양 활성을 평가함 2차 목적 - 각 코호트에서의 전체 안전성 및 내약성을 평가함 - 각 코호트에서의 항종양 활성까지의 시간을 평가
11) 임상시험방법	Single, open, non-randomized
12) 1차 지표	- 안전성 도입 단계: DLT 발생률- 주 임상시험 단계: RECISTv1.1에 따라 평가된 객관적 반응률(ORR)
13) 1차 지표 통계분석방법	OR은 RECIST v1.1에 따른 완전 반응(complete response, CR) 또는 부분 반응(partial response, PR)으로 정의된다. ORR은 OR이 확인된 환자의 비율로 판단하며, ORR (Objective Response Rate)에 대한 95% 양측 CI (Confidential Interval)는 Clopper Pearson 방법을 사용하여 계산함
14) 임상시험기간	2023년 8월 ~ 2026년 10월
15) 목표 시험대상자 수	최대 약 148명
3. 자진취하 등 사유		- 펨브롤리주맙(제품명: 키트루다)과 화학항암제(젬시타빈 및 시스플라틴) 병용요법이 담도암 1차 치료요법으로 승인받음에 따른 치료제 시장 변화 - 신약개발 환경 변화에 따른 연구개발 타당성 및 투자대비 사업성 검토 결과, 신약개발 전략을 수정함에 따라 임상시험 조기 종료 결정
4. 사실발생(확인)일		2025-03-12
5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 본 건 임상시험 조기종료를 한국 식품의약품안전처에 통보한 시점입니다.
※ 관련 공시	2022-09-26 투자판단 관련 주요경영사항(마이크로바이옴 면역항암 치료제 GEN-001의 담도암 환자 대상 국내 제2상 임상시험계획(IND) 신청) 2022-11-08 투자판단 관련 주요경영사항(마이크로바이옴 면역항암 치료제 GEN-001의 담도암 환자 대상 국내 제2상 임상시험계획 (IND) 승인) 2023-04-28 투자판단 관련 주요경영사항(마이크로바이옴 면역항암 치료제 GEN-001의 담도암 환자 대상 국내 제2상 임상시험계획 (IND) 변경승인신청) 2023-06-01 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(마이크로바이옴 면역항암 치료제 GEN-001의 담도암 환자 대상 국내 제2상 임상시험계획 (IND) 변경승인)