KAINOS MEDICINE, INC.

Legal Proceedings Report • Mar 27, 2025

카이노스메드/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)/(2025.03.27)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)

투자 유의사항		- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 제목		다계통 위축증(MSA) 치료신약 KM-819의 임상 2/3상 시험계획 승인 신청
2. 주요내용	1) 임상시험명칭	다계통 위축증(MSA) 대상으로 한 KM-819의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제2/3상 임상
2) 임상시험단계	임상 2/3상
3) 임상시험승인기관	대한민국 식품의약품안전처
4) 임상시험실시국가	대한민국
5) 임상시험실시기관	차의과대학 분당차병원
6) 대상질환	다계통위축증
7) 변경승인신청일	2025-03-27
8) 등록번호	접수번호 :20250055881
9) 임상시험 목적	1차 목적(Primary endpoint): MSA 대상자에서 ?UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과를 평가. 2차 목적(Secondary endpoint): ?MSA 대상자에서 UMSARS I과 II의 총점/개별로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과 추가 평가. * UMSARS: MSA(다계통위축증) 환자의 기능적 상태와 신경학적 결손을 평가하기 위한 표준화된 평가지
10) 임상시험 방법	무작위배정(Randomized), 이중눈가림(Double-Blind), 위약대조(Placebo-Controlled) 비교, 본시험(Main study) & 공개연장(OLE study) 시험 *본시험(Main study): 임상적으로 확진되었거나 유력한 MSA로 진단된 시험대상자를 대상으로 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 평행군 비교 임상시험 ** 공개연장시험(OLE study): 본시험을 완료한 모든 시험대상자를 대상으로 한 KM-819 투여 공개 임상시험
11) 1차 지표	MSA 대상자에서 Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가
12) 1차 지표 통계분석방법	KM-819와 위약 간 베이스라인 대비 36주 시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화 비교를 위해 Mixed Model for Repeated Measurements (MMRM) 모델이 사용된다. 또한, 이 모델은 베이스라인 대비 12주, 24주 및 36주시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화를 비교하는 데에도 활용된다.
13) 임상시험기간	임상승인일로부터 약 3년
14) 목표 시험대상자 수	167명
3. 변경신청 사유		기존 임상시험방법과 관련한 식품의약품안전처의 보완 요구사항 반영
4. 사실발생(확인)일		2025-03-27
5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- KM-819는 다계통 위축증을 대상으로 한국에서 임상2상 시험을 실시한 바 있으나, 2024.08.19 해당 임상시험을 철회한 바 있습니다. - 본 임상시험 신청의 건은 식약처의 권고에 따라 기존 임상시험 계획의 수정 및 개선을 통해 재개를 위한 신규 신청된 임상시험입니다. - 상기 "3.사실발생(확인)일은 당사가 대한민국 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인 신청서를 제출한 일자이자 접수증을 수령한 일자입니다. 추후 임상시험계획 승인 시 관련 공시 제출 예정입니다. - 본 공시 내용은 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.
※ 관련 공시	2024-08-19 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)(다계통위축증(Multiple System Atrophy) 병리적 진행악화를 늦추기 위한 ‘KM-819’ 치료의 유효성 및 안전성평가 목적의 무작위, 이중맹검, 위약 대조 비교 2상 임상시험 자진 취하)