RIBOMIC Inc.

Quarterly Report • Feb 7, 2020

 第３四半期報告書_20200206171835

【表紙】

【提出書類】	四半期報告書
【根拠条文】	金融商品取引法第24条の４の７第１項
【提出先】	関東財務局長
【提出日】	2020年２月７日
【四半期会計期間】	第17期第３四半期（自　2019年10月１日　至　2019年12月31日）
【会社名】	株式会社リボミック
【英訳名】	RIBOMIC Inc.
【代表者の役職氏名】	代表取締役社長　　中村　義一
【本店の所在の場所】	東京都港区白金台三丁目16番13号
【電話番号】	03-3440-3745
【事務連絡者氏名】	執行役員経営企画部長　米林　渉司
【最寄りの連絡場所】	東京都港区白金台三丁目16番13号
【電話番号】	03-3440-3745
【事務連絡者氏名】	執行役員経営企画部長　米林　渉司
【縦覧に供する場所】	株式会社東京証券取引所 （東京都中央区日本橋兜町２番１号）

E30865 45910 株式会社リボミック RIBOMIC Inc. 企業内容等の開示に関する内閣府令 第四号の三様式 Japan GAAP false CTE 2019-04-01 2019-12-31 Q3 2020-03-31 2018-04-01 2018-12-31 2019-03-31 1 false false false E30865-000 2019-12-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2019-10-01 2019-12-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2019-04-01 2019-12-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2018-12-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2018-10-01 2018-12-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2018-04-01 2018-12-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2019-03-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2018-04-01 2019-03-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2020-02-07 E30865-000 2019-12-31 E30865-000 2019-04-01 2019-12-31 E30865-000 2020-02-07 jpcrp_cor:OrdinaryShareMember E30865-000 2019-12-31 jpcrp_cor:SharesWithNoVotingRightsMember E30865-000 2019-12-31 jpcrp_cor:SharesWithRestrictedVotingRightsTreasurySharesEtcMember E30865-000 2019-12-31 jpcrp_cor:SharesWithRestrictedVotingRightsOtherMember E30865-000 2019-12-31 jpcrp_cor:SharesWithFullVotingRightsTreasurySharesEtcMember E30865-000 2019-12-31 jpcrp_cor:SharesWithFullVotingRightsOtherMember E30865-000 2019-12-31 jpcrp_cor:OrdinarySharesSharesWithFullVotingRightsOtherMember E30865-000 2019-12-31 jpcrp_cor:SharesLessThanOneUnitMember E30865-000 2019-12-31 jpcrp_cor:OrdinarySharesSharesLessThanOneUnitMember xbrli:pure iso4217:JPY iso4217:JPY xbrli:shares xbrli:shares

 第３四半期報告書_20200206171835

第一部【企業情報】

第１【企業の概況】

１【主要な経営指標等の推移】

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回次		第16期 第３四半期累計期間	第17期 第３四半期累計期間	第16期
会計期間		自2018年４月１日 至2018年12月31日	自2019年４月１日 至2019年12月31日	自2018年４月１日 至2019年３月31日
事業収益	（千円）	-	5,758	7,949
経常損失（△）	（千円）	△683,388	△651,294	△835,200
四半期（当期）純損失（△）	（千円）	△684,510	△652,201	△836,624
持分法を適用した場合の投資利益	（千円）	-	-	-
資本金	（千円）	3,261,040	3,779,454	3,261,040
発行済株式総数	（株）	14,389,900	16,097,284	14,389,900
純資産額	（千円）	1,635,133	1,867,272	1,483,019
総資産額	（千円）	2,797,456	2,207,849	2,569,036
１株当たり四半期（当期）純損失（△）	（円）	△47.65	△41.70	△58.22
潜在株式調整後１株当たり四半期（当期）純利益	（円）	-	-	-
１株当たり配当額	（円）	-	-	-
自己資本比率	（％）	58.4	84.5	57.7

回次		第16期 第３四半期会計期間	第17期 第３四半期会計期間
---	---	---	---
会計期間		自2018年10月１日 至2018年12月31日	自2019年10月１日 至2019年12月31日
---	---	---	---
１株当たり四半期純損失（△）	（円）	△14.59	△15.71

（注）１．当社は四半期連結財務諸表を作成しておりませんので、連結会計年度に係る主要な経営指標等の推移については記載しておりません。

２．事業収益には、消費税等は含まれておりません。

３．持分法を適用した場合の投資利益については、非連結子会社は存在しますが、利益基準及び利益剰余金基準からみて重要性が乏しいため記載しておりません。

４．潜在株式調整後１株当たり四半期（当期）純利益については、潜在株式が存在するものの、１株当たり四半期（当期）純損失であるため記載しておりません。

５．第17期第３四半期累計期間における自己資本比率の増加は、第１回無担保転換社債型新株予約権付社債の転換によるものであります。 

２【事業の内容】

当第３四半期累計期間において、当社が営む事業の内容について、重要な変更はありません。 

 第３四半期報告書_20200206171835

第２【事業の状況】

１【事業等のリスク】

当第３四半期累計期間において、前事業年度の有価証券報告書に記載した事業等のリスクについて重要な変更があった事項は、次のとおりです。

なお、文中の将来に関する事項は、当四半期会計期間の提出日現在において当社が判断したものであります。

また、以下の見出しに付された項目番号は、前事業年度の有価証券報告書における「第一部  企業情報  第２  事業の状況  ２  事業等のリスク」の項目番号に対応したものです。

①　創薬・医薬品開発事業全般に関する事項

（ロ）治験の実施について

当社は、米国での臨床開発を推進する拠点として100％子会社であるRIBOMIC USA Inc.を2017年８月に設立し、RBM-007（抗FGF2アプタマー）について加齢黄斑変性症を対象とした第１／第２ａ相臨床試験の最初の患者への投与を2018年10月に実施し、３用量（第１コホートから第３コホート）各３名で試験を行い、2019年５月までに全ての患者への投与を完了しています。これに続く第２相臨床試験として、①RBM-007硝子体内注射の単剤投与群、②アイリーア（アフリベルセプト）硝子体内注射との併用投与群と、③アイリーア硝子体内注射の単剤投与群との間で、有効性と安全性を比較評価する無作為化二重盲検試験を2019年12月に開始しております。また、日本国内においては、軟骨無形成症を対象とした治験計画届出を2021年３月期にPMDAに行い臨床開発を進める予定です。有効性及び安全性に良い評価が得られなかった場合、外部環境の変化等で事業性の喪失が懸念された場合などには、次の臨床開発段階への進行が遅れる可能性や、臨床開発自体を終了・中止せざるを得ない状況になる可能性があります。

当社は、このような不確実性を低減するために、米国においては、眼科領域を専門とするYusuf Ali氏（Ph.D.）が米国子会社のCEOに着任すると共に、米国の眼科専門医４名及び医薬品開発の専門家１名からなる科学諮問委員会の設置、開発ターゲットの疾患領域に精通する医師（キー・オピニオン・リーダー）、非臨床試験・臨床試験・CMC（Chemistry, Manufacturing and Control：原薬及び治験薬の開発）・薬事それぞれに精通する外部専門家（コンサルタント）、並びに規制当局との事前相談を通じた情報収集に基づき試験を設計し実施してまいります。

しかしながら、予めすべての要因を想定することは極めて困難であり、臨床開発の大幅な遅れや中止の可能性、規制当局から追加の試験を求められるなどの事態が発生する可能性があります。このような事象が発生した場合等には、当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。

⑦　潜在株式の行使による当社株式価値の希薄化に関する事項

当社は、優秀な人材を確保する観点から、ストック・オプション制度を導入しており、会社法第236条、第238条及び第239条の規定に基づき、株主総会の決議において承認を受け、新株予約権を取締役、従業員及び社外協力者に対して付与いたしました。これらの潜在株式の行使が行われた場合には、当社の１株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。また、今後も優秀な人材確保のために、同様のインセンティブプランを必要に応じて実施することを検討いたします。したがって今後付与される新株予約権の行使が行われた場合にも同様に、当社の１株当たりの株式価値は希薄化する可能性があります。また、当社は、2020年１月10日開催の取締役会において、第三者割当による第15回新株予約権の発行を決議いたしました。当該新株予約権の目的となる普通株式は合計11,800,000株であり、当社の発行済普通株式総数（2019年12月31日現在の発行済株式総数）の73.30％を占めております。当該新株予約権が全て行使された場合には、当社の１株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。  

２【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

文中の将来に関する事項は、当四半期会計期間の末日現在において判断したものであります。

(１）財政状態及び経営成績の状況

①　経営成績の状況

当社は、抗体に継ぐ次世代新薬として期待されているアプタマー（核酸医薬の一種）に特化して医薬品の研究開発を行うバイオベンチャーです。当社は、アプタマー創製に関する総合的な技術や知識、経験、ノウハウ等からなる創薬プラットフォームである当社独自の「RiboARTシステム」を活用して、革新的なアプタマー医薬の研究開発（「アプタマー創薬」）を行っております。

当社の当事業年度における最重点経営目標は、「自社での臨床Proof of Concept※１の獲得に向けた開発」であり、その実現に向けた取り組みを進めてまいりました。

その具体的な進捗を以下に要約いたします。

※１　臨床Proof of Concept（臨床POC）:新薬の開発段階において、投与薬剤がヒトでの臨床試験において意図した薬効と安全性を有することが示されること。

「RBM-007」の開発について

（イ）　「RBM-007」(抗FGF2アプタマー)による臨床開発の狙い

当社では、自社で創製したRBM-007(FGF2に結合し、その作用を阻害するアプタマー)を、自社での臨床開発のテーマに選び、開発を進めております。

線維芽細胞増殖因子2（Fibroblast Growth Factor 2、FGF2）は、40数年前に発見されたタンパク質で、血管新生促進等の様々な生理作用を持つことが報告されております。しかしながら、長年に渡りFGF2は創薬標的の候補であったにもかかわらず、抗体を含め優れた阻害剤の開発がほぼない状態でした。そうした中、当社は、独自のアプタマー創薬技術により、過年度においてFGF2に結合しその作用を特異的に阻害するアプタマーRBM-007の創製に成功いたしました。

開発の対象疾患としては、上述のようなFGF2の生理作用に鑑みて滲出型加齢黄斑変性症（Wet Age-related Macular Degeneration、wet AMD）と軟骨無形成症（Achondroplasia、ACH）を選択いたしました。

wet AMDは、加齢に伴い網膜の黄斑部に障害がおこる疾患で、無治療の状態だとやがて失明に至ります。欧米では失明原因の第一位となっています。この疾患の病態の一つは異常な血管新生によるとされており、10年ほど前に治療薬として血管新生を阻害する医薬品（VEGF阻害剤）が開発され、臨床医からは夢のような薬と評価されました（既存薬の全世界市場規模は約１兆円）。しかし、その後の経過観察によって、臨床上の問題点が明らかになってきました。その一つは、相当数の患者に対して、既存薬の有効性が乏しいことです。また、有効とみられた患者も２～３年程度経過すると薬効が低下し、再び失明のリスクにさらされます※２。これらの要因として、病変による網膜組織の瘢痕化（線維化）が関与していると考えられていますが、既存薬には瘢痕化を抑制する作用はありません。これに対してRBM-007は血管新生のみならず瘢痕形成を抑制する作用を持つことが、疾患モデル動物での薬理試験から明らかになりました（非臨床POC獲得※３）※４。RBM-007のような二つの異なる作用を持ち合わせる医薬品は既存薬（VEGF阻害剤）にはなく、既存の医薬品では奏功しない患者に対して新規の治療法を提供できる可能性があります。

一方、ACHは四肢短縮による低身長を主な症状とする希少疾患で、治療薬はなく、厚生労働省から難病指定を受けています。ACH患者においては、FGF2が骨伸長を抑制する要因の一つとして作用していますが、RBM-007は疾患モデルマウスを利用した実験で、体長の短縮を約50％回復する効果を示しました。さらに、軟骨細胞への分化誘導が欠損していることが知られているACH患者由来のiPS細胞（人工多能性幹細胞）は、RBM-007存在下で、その分化誘導が回復することも確認しました（非臨床POC獲得）。現在、本邦では治療に成長ホルモンが使用されていますが、効果は十分とは言えず、骨延長術（足の骨を切断して引き離した状態で固定し、骨の形成を促す）といった非常に厳しい治療が幼い子供に施されることもあり、新薬が待ち望まれています。

自社での臨床開発の実施により臨床POCが獲得されれば、新規治療法の確立に至る第一歩になるとともに、新薬候補品としてのRBM-007の価値が高まり、ライセンス収益の拡大及び将来に向けた発展に寄与するものと考えております。同時に、硝子体という局所投与のみならず、全身投与による疾患治療の世界初の事例として、アプタマー医薬品の開発に大きく貢献するものとなります。

※２　Rofagha S, Bhisitkul RB, Boyer DS, Sadda SR, Zhang K. Seven-year outcomes in ranibizumab-

treated patients in ANCHOR, MARINA, and HORIZON: a multicenter cohort study (SEVEN-UP).

Ophthalmology 2013;120(11):2292-99.

※３　非臨床Proof of Concept（非臨床POC）:ヒトでの臨床試験に入る前に、病態モデル動物での薬効確認試験において、投与薬剤が意図した薬効を有することが示されること。

※４　Matsuda Y, Nonaka Y, Futakawa S, Imai H, Akita K, Nishihata T, Fujiwara M, Ali Y, Bhisitkul RB, Nakamura Y. Anti-angiogenic and anti-scarring dual action of an anti-fibroblast growth factor 2 aptamer in animal models of retinal disease. Mol. Ther. Nucl. Acids, 17:819-828 (2019).

（ロ）　開発状況、及びスケジュール

a)滲出型加齢黄斑変性症（wet AMD）

wet AMDを対象にした臨床試験として、RBM-007の安全性・忍容性を調べることを主な目的とした、第１/２a 相試験（試験略称名：SUSHI試験）を2018年10月から2019年７月にかけて米国で実施いたしました。

本第１/２a 相試験は、オープンラベル（非盲検）、非対照（対照薬を置かない）の試験で、RBM-007の３用量（３コホート）を、計９人の被験者に対して、単回投与（硝子体内注射）し、安全性、忍容性を確認することを主な目的として、米国西海岸の複数の治験施設において実施いたしました。

その結果、全ての用量において、主要評価項目（安全性と忍容性の確認）を達成し、あわせて副次的評価項目において薬効を示唆する結果も認められました。とくに薬効評価の指標となり得る光干渉断層撮影（OCT）による中心窩網膜厚の変化について、治療抵抗性のある高齢の患者を対象としたにもかかわらず、中心窩網膜厚の減少（50マイクロメートル以上）が、高用量（第３コホート）の３名全例で認められ、その効果が投与後56日目まで維持されました。さらに、その３名中２名の被験者においては、56日目で中心窩網膜厚が約200マイクロメートル減少し、ほぼ正常レベルに回復していました。

この結果を受けて、2019年12月より、RBM-007の複数回投与による臨床POC確認を目的とした第２相試験が米国で開始されました。この試験は、wet AMD患者を対象に、①RBM-007硝子体内注射の単剤投与群、②既存薬としてアイリーア（アフリベルセプト）硝子体内注射との併用投与群と、③アイリーア硝子体内注射の単剤投与群との間で、有効性と安全性を比較評価する無作為化二重盲検試験です。

またこれと並行して、国内外の製薬企業との提携協議を進めてまいりました結果、2019年12月、韓国AJU薬品株式会社との間で、韓国・東南アジア地域におけるRBM-007のwet AMDを適応疾患とするライセンス権許諾の基本合意（法的拘束力のあるものではないため、今後変更となる可能性やライセンス契約が締結されない可能性があります。）に至りました。本契約の締結は、2020年春を予定しております。

今後もRIBOMIC USA Inc.との緊密な連携の下、関連法令、ガイドライン等を遵守しつつ、この臨床試験を迅速・適切に推進してまいります。

b)軟骨無形成症（Achondroplasia、ACH）

本プロジェクトは、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助（2015年度からの３年間ならびに2018年度からの３年間）を受け、GLP適合非臨床安全性・毒性試験及び治験薬製造が完了しております。当四半期累計期間において、これらの非臨床試験データが第１相試験を実施するための条件を充足しているかどうかの見解を求めるため、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）との対面助言を実施いたしました。その結果、非臨床試験データの充足性がPMDAにより確認されましたので、今後速やかに準備を進め、2021年３月期中に第１相試験を開始する予定です。

（ハ）　推進体制

当社では、事業開発部と臨床開発部を中心に外部機関の協力も得て、治験実施体制の構築を進めてきました。その一環として、2019年10月１日付で第一三共株式会社で37年間臨床開発を担当した池上直隆氏を執行役員臨床開発部長として採用し、体制強化を図っております。米国での臨床開発は、当社完全子会社であるRIBOMIC USA Inc.が治験スポンサーとなり、新薬開発経験が豊富なYusuf Ali氏（Ph.D.）がCEOとして陣頭指揮を執っております。2019年５月に、当社の取締役執行役員１名が、RIBOMIC USA管掌として着任するとともに、2019年８月より眼科専門医（Daniel de Souza Pereira氏）が社員として新たに加わり米国での臨床開発体制をさらに強化いたしました。また、眼科専門医および眼科領域の製品開発のエキスパートを含む科学諮問委員会が設置されており、同委員会においては継続的に臨床試験計画の審議、治験データの評価等が行われています。

さらに、ACH治療薬開発については、大阪大学医学部附属病院小児科の臨床医で、小児における骨系統疾患の専門医である大薗恵一教授と医学アドバイザーの委嘱に関する契約を締結し、各種助言等を行っていただいております。

今後もRBM-007の開発推進に向け、体制の整備を図ってまいります。

その他のプロジェクト

（イ）　RBM-003及びRBM-010

当社は、既存パイプラインを継続的、重層的に拡大し中長期的に成長するために、特に優れた薬効が動物試験で確認されているRBM-003（抗キマーゼアプタマー、心不全等）及びRBM-010（抗ADAMTS5アプタマー、変形性関節症等）を、RBM-007に次ぐ重点開発プログラムと位置づけております。

RBM-003が標的とするキマーゼの阻害剤として、バイエル社（独）が開発した低分子のキマーゼ阻害剤があり、これを用いた、慢性心不全に対する臨床試験が第２相まで実施されていましたが、最近開発の中止が報告されております。当社のRBM-003はバイエル社のキマーゼ阻害剤に比較して、強い酵素阻害活性をもつことが確認されており、急性心不全に対する即効性の注射薬の開発を目指し、今後の研究開発を加速させてまいります。

RBM-010が対象とする変形性関節症は、種々の原因により、膝や足の付け根、肘、肩等の関節に痛みや腫れ等の症状が生じ、その後関節の変形をきたす病気です。現在、治療法としては痛みや腫れを和らげる薬の服用や関節置換術などの手術しかなく、根治する薬はありませんが、RBM-010はその根治療法に道を開く可能性があり、今後の研究開発を加速させていまいります。

（ロ）　ライセンス・アウト契約ならびに共同研究契約

前事業年度において当社は、米国プリツカー精神神経疾患研究コンソーシアムのメンバーの一員であるミシガン大学と、当社が創製したアプタマーの精神疾患に対する効果を検証することを目的に、共同研究試料提供契約(MTA)を締結し、現在、同大学において当社が提供したアプタマーの評価が進められております。また、三菱商事株式会社の子会社であるビタミンC60バイオリサーチ株式会社との間の2019年１月付共同研究開発契約に基づき、化粧品原料候補の創製・開発に関する共同研究を実施しております。

また、当社はアステラス製薬株式会社と2017年３月21日付でアプタマー医薬品開発に関する共同研究契約を締結し、共同研究を推進してまいりましたが、2019年９月21日に研究期間が満了し、当該共同研究を終了いたしました。

（ハ）　継続中の自社創薬プロジェクト

アプタマー医薬品の汎用性をさらに活かすため、GPCR（Gタンパク質共役型７回膜貫通型受容体）を標的とするアプタマー創薬や、コンピューター科学を応用した技術開発（JST委託事業）等を継続して進めております。

開発コスト

今後の開発資金の調達を目的として、2018年６月13日に株式会社ウィズ・パートナーズが業務執行組合員を務めるウィズ・ヘルスケア日本2.0投資事業有限責任組合及びTHEケンコウFUTURE投資事業有限責任組合を割当先とする第三者割当の方法による第１回無担保転換社債型新株予約権付社債（1,000百万円）、及び第14回新株予約権（1,001百万円）を発行し、これらの転換・行使により1,028百万円を調達しており、主にRBM-007のwet AMDの臨床開発費として充当を進めております。なお、第１回無担保転換社債型新株予約権付社債の未転換の200百万円については、2020年２月12日に繰上償還することとしております。

また、2020年１月27日にSMBC日興証券株式会社を割当先とする第三者割当の方法による第15回新株予約権（行使価額修正条項付）を発行し、5,659百万円※５の調達を予定しております。本調達による資金は主に、①RBM-007のwet AMD及びACHを対象とした臨床開発費用（臨床開発のための薬剤合成費用を含む）、②RBM-003の心不全を対象とした非臨床試験費用、③RBM-010の変形性関節症を対象とした非臨床試験費用、④新規技術開発費用（製剤化技術開発・導入他）等に充当する予定です。

※５　当初行使価額で全ての新株予約権が行使されたと仮定した場合で発行諸費用の概算額を差し引いた金額。

これらの結果、当第３四半期累計期間において事業収益を5百万円（前年同四半期の事業収益は－百万円）、事業費用として研究開発費を396百万円、販売費及び一般管理費を263百万円計上し、営業損失は654百万円（前年同四半期は営業損失672百万円）となりました。

また、営業外収益として、JST委託事業による助成金収入6百万円等を計上した一方で、営業外費用として、転換社債型新株予約権付社債の転換等に係る株式交付費3百万円を計上したこと等により、経常損失は651百万円（前年同四半期は経常損失683百万円）となりました。これにより四半期純損失は652百万円（前年同四半期は四半期純損失684百万円）となりました。

なお、当社は創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。

②　財政状態の状況

（イ）　資産の部

当第３四半期会計期間末における総資産は、前事業年度末に比べて361百万円減少し、2,207百万円となりました。これは、現金及び預金が98百万円、有価証券が300百万円減少したこと等によるものです。なお、当第３四半期会計期間末において保有している有価証券は、保有する資金を研究開発への充当時期まで、適切な格付けを得た安全性の高い金融商品で運用することを目的としたものです。

（ロ）　負債の部

当第３四半期会計期間末における負債は、前事業年度末に比べて745百万円減少し、340百万円となりました。これは、第１回無担保転換社債型新株予約権付社債の転換により転換社債型新株予約権付社債が800百万円減少したこと等によるものです。なお、転換社債型新株予約権付社債については2020年１月10日の取締役会決議に基づき、2020年２月12日に繰上償還を予定しております。

（ハ）　純資産の部

当第３四半期会計期間末における純資産は、前事業年度末に比べて384百万円増加し、1,867百万円となりました。これは、転換社債型新株予約権付社債の一部の転換及び新株予約権の一部の行使により、資本金及び資本剰余金がそれぞれ518百万円増加した一方で、四半期純損失652百万円を計上したことにより、利益剰余金が同額減少したこと等によるものです。

(２）事業上及び財務上の対処すべき課題

当第３四半期累計期間において、当社が対処すべき課題に重要な変更はありません。

(３）研究開発活動

当第３四半期累計期間の研究開発費の総額は396百万円であります。

なお、当第３四半期累計期間において、2019年６月28日に提出の有価証券報告書に記載した研究開発活動(研究開発戦略、研究開発の特徴について、研究開発体制について、新薬候補化合物の主な開発状況）に関し重要な変更はありません。  

３【経営上の重要な契約等】

当第３四半期会計期間において、経営上の重要な契約等の決定または締結等はありません。 

 第３四半期報告書_20200206171835

第３【提出会社の状況】

１【株式等の状況】

（１）【株式の総数等】

①【株式の総数】

種類	発行可能株式総数（株）
---	---
普通株式	43,000,000
計	43,000,000

②【発行済株式】

種類	第３四半期会計期間末現在発行数（株） （2019年12月31日）	提出日現在発行数（株） （2020年２月７日）	上場金融商品取引所名又は登録認可金融商品取引業協会名	内容
普通株式	16,097,284	16,139,784	東京証券取引所 （マザーズ）	完全議決権株式であり権利内容に何ら限定のない当社における標準となる株式であります。 なお、単元株式数は100株であります。
計	16,097,284	16,139,784	－	－

（注）「提出日現在発行数」欄には、2020年２月１日からこの四半期報告書提出日までの新株予約権の行使により発行された株式数は含まれておりません。 

（２）【新株予約権等の状況】

①【ストックオプション制度の内容】

該当事項はありません。 

②【その他の新株予約権等の状況】

該当事項はありません。 

（３）【行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の行使状況等】

該当事項はありません。 

（４）【発行済株式総数、資本金等の推移】

年月日	発行済株式総数増減（株）	発行済株式総数残高（株）	資本金増減額 （千円）	資本金残高 （千円）	資本準備金増減額（千円）	資本準備金残高（千円）
---	---	---	---	---	---	---
2019年10月１日～ 2019年12月31日	-	16,097,284	-	3,779,454	-	3,752,454

（５）【大株主の状況】

当四半期会計期間は第３四半期会計期間であるため、記載事項はありません。 

（６）【議決権の状況】

①【発行済株式】

				2019年12月31日現在
区分	株式数（株）		議決権の数（個）	内容
無議決権株式		－	－	－
議決権制限株式（自己株式等）		－	－	－
議決権制限株式（その他）		－	－	－
完全議決権株式（自己株式等）		－	－	－
完全議決権株式（その他）	普通株式	16,093,300	160,933	－
単元未満株式	普通株式	3,984	－	－
発行済株式総数		16,097,284	－	－
総株主の議決権		－	160,933	－

（注）当第３四半期会計期間末日現在の「発行済株式」については、株主名簿の記載内容が確認できず、記載することができないことから、直前の基準日（2019年９月30日）に基づく株主名簿による記載をしております。 

②【自己株式等】

該当事項はありません。 

２【役員の状況】

前事業年度の有価証券報告書提出日後、当四半期累計期間における役員の異動は、次のとおりであります。

役職の異動

新役職名	旧役職名	氏名	異動年月日
---	---	---	---
取締役執行役員 研究開発本部長 事業開発管掌	取締役執行役員 研究開発本部長　兼　臨床開発部長 事業開発管掌	藤原　將寿	2019年10月１日

 第３四半期報告書_20200206171835

第４【経理の状況】

１．四半期財務諸表の作成方法について

当社の四半期財務諸表は、「四半期財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」（平成19年内閣府令第63号）に基づいて作成しております。

２．監査証明について

当社は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、第３四半期会計期間（2019年10月１日から2019年12月31日まで）及び第３四半期累計期間（2019年４月１日から2019年12月31日まで）に係る四半期財務諸表について、有限責任 あずさ監査法人による四半期レビューを受けております。

３．四半期連結財務諸表について

「四半期連結財務諸表の用語、様式及び作成方法に関する規則」（平成19年内閣府令第64号）第５条第２項により、当社では、子会社（１社）の資産、売上高、損益、利益剰余金及びキャッシュ・フローその他の項目から見て、当企業集団の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に関する合理的な判断を妨げない程度に重要性が乏しいものとして、四半期連結財務諸表は作成しておりません。

なお、資産基準、売上高基準、利益基準及び利益剰余金基準による割合は次のとおりであります。

資産基準         2.8％

売上高基準       0.0％

利益基準       △2.3％

利益剰余金基準 △0.5％

１【四半期財務諸表】

（１）【四半期貸借対照表】

		（単位：千円）
	前事業年度 (2019年３月31日)	当第３四半期会計期間 (2019年12月31日)
資産の部
流動資産
現金及び預金	1,413,982	1,315,352
有価証券	999,994	699,994
貯蔵品	8,182	2,437
前渡金	48,179	88,632
前払費用	8,914	23,430
未収消費税等	22,273	17,016
その他	487	3,374
流動資産合計	2,502,014	2,150,237
固定資産
有形固定資産	25,654	18,523
無形固定資産	2,404	1,820
投資その他の資産	38,962	37,268
固定資産合計	67,021	57,612
資産合計	2,569,036	2,207,849
負債の部
流動負債
未払金	35,471	31,198
未払費用	11,272	14,003
未払法人税等	18,455	15,219
前受金	6,750	5,237
その他	14,067	74,917
流動負債合計	86,016	140,577
固定負債
転換社債型新株予約権付社債	1,000,000	200,000
固定負債合計	1,000,000	200,000
負債合計	1,086,016	340,577
純資産の部
株主資本
資本金	3,261,040	3,779,454
資本剰余金	3,234,040	3,752,454
利益剰余金	△5,013,695	△5,665,897
株主資本合計	1,481,385	1,866,011
新株予約権	1,634	1,261
純資産合計	1,483,019	1,867,272
負債純資産合計	2,569,036	2,207,849

（２）【四半期損益計算書】

【第３四半期累計期間】

		（単位：千円）
	前第３四半期累計期間 (自　2018年４月１日 　至　2018年12月31日)	当第３四半期累計期間 (自　2019年４月１日 　至　2019年12月31日)
事業収益	-	5,758
事業費用
研究開発費	428,233	396,807
販売費及び一般管理費	244,515	263,897
事業費用合計	672,749	660,705
営業損失（△）	△672,749	△654,947
営業外収益
受取利息	557	756
助成金収入	-	6,018
その他	451	756
営業外収益合計	1,008	7,530
営業外費用
株式交付費	11,468	3,878
その他	178	-
営業外費用合計	11,647	3,878
経常損失（△）	△683,388	△651,294
特別損失
固定資産除却損	214	-
特別損失合計	214	-
税引前四半期純損失（△）	△683,602	△651,294
法人税等	907	907
四半期純損失（△）	△684,510	△652,201

【注記事項】

（四半期キャッシュ・フロー計算書関係）

当第３四半期累計期間に係る四半期キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第３四半期累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）は、次のとおりであります。

	前第３四半期累計期間 （自　2018年４月１日 至　2018年12月31日）	当第３四半期累計期間 （自　2019年４月１日 至　2019年12月31日）
---	---	---
減価償却費	20,281千円	8,912千円

（株主資本等関係）

Ⅰ　前第３四半期累計期間（自　2018年４月１日　至　2018年12月31日）

株主資本の金額の著しい変動

該当事項はありません。 

Ⅱ　当第３四半期累計期間（自　2019年４月１日　至　2019年12月31日）

株主資本の金額の著しい変動

株式会社ウィズ・パートナーズが無限責任組合員として組成する投資事業有限責任組合の保有する第１回無担保転換社債型新株予約権付社債の転換がありました。この結果、資本金が400,000千円、資本準備金が400,000千円増加し、当第３四半期累計期間における他の新株予約権の行使による増加を含め、当第３四半期会計期間末において、資本金が3,779,454千円、資本準備金が3,752,454千円となっております。 

（セグメント情報等）

【セグメント情報】

Ⅰ　前第３四半期累計期間（自　2018年４月１日　至　2018年12月31日）

当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、記載を省略しております。

Ⅱ　当第３四半期累計期間（自　2019年４月１日　至　2019年12月31日）

当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、記載を省略しております。 

（１株当たり情報）

１株当たり四半期純損失及び算定上の基礎は、以下のとおりであります。

	前第３四半期累計期間 （自　2018年４月１日 至　2018年12月31日）	当第３四半期累計期間 （自　2019年４月１日 至　2019年12月31日）
---	---	---
１株当たり四半期純損失（△）	△47.65円	△41.70円
（算定上の基礎）
四半期純損失（△）（千円）	△684,510	△652,201
普通株主に帰属しない金額（千円）	－	－
普通株式に係る四半期純損失（△）（千円）	△684,510	△652,201
普通株式の期中平均株式数（株）	14,364,094	15,639,717
希薄化効果を有しないため、潜在株式調整後１株当たり四半期純利益の算定に含めなかった潜在株式で、前事業年度末から重要な変動があったものの概要	2018年５月28日取締役会決議により第１回無担保転換社債型新株予約権付社債及び第14回新株予約権の発行を行っております。また、同日の取締役会決議により2018年６月14日に第13回新株予約権の取得及び消却を行っております。	2009年９月29日定時株主総会決議による第７回新株予約権については、2019年９月30日をもって権利行使期間満了につき失効しております。

（注）潜在株式調整後１株当たり四半期純利益については、潜在株式が存在するものの、１株当たり四半期純損失であるため記載しておりません。 

（重要な後発事象）

(行使価額修正条項付新株予約権の発行)

当社は、2020年１月10日開催の取締役会において、以下のとおり、第三者割当による行使価額修正条項付第15回新株予約権の発行を決議いたしました。なお、2020年１月27日に当該新株予約権の発行価額の総額の払込が完了いたしました。

新株予約権の発行概要

(１)割当日	2020年１月27日
(２)新株予約権数	118,000個
(３)発行価額	本新株予約権の払込総額17,700,000円（新株予約権１個当たり150円)
(４)当該発行による潜在株式数	潜在株式数：普通株式11,800,000株（本新株予約権１個当たり100株） 下限行使価額（下記（７）を参照。）においても、潜在株式数は11,800,000株であります。
(５)資金調達の額 （差引手取概算額）	5,659,900,000円（注）
(６)新株予約権の行使により株式を発行する場合の増加する資本金及び資本準備金	本新株予約権の行使により普通株式を発行する場合の増加する資本金の額は、会社計算規則第17条の定めるところに従って算定された資本金等増加限度額に0.5を乗じた金額とし、計算の結果１円未満の端数が生じる場合はその端数を切り上げた額とする。増加する資本準備金の額は、資本金等増加限度額より増加する資本金の額を減じた額とする。
(７)行使価額及び行使価額の修正条件	当初行使価額:479円 上限行使価額はありません。 下限行使価額は240円でありますが、下限行使価額においても、潜在株式数は11,800,000株であります。 本新株予約権の各行使請求の効力発生日（以下「決定日」という。）に、決定日の前取引日（ただし、決定日の前取引日に当社普通株式の普通取引の終日の売買高加重平均価格（以下「ＶＷＡＰ」という。）がない場合には、その直前のＶＷＡＰのある取引日とする。）の株式会社東京証券取引所における当社普通株式の普通取引のＶＷＡＰの92％に相当する金額（円位未満小数第２位まで算出し、小数第２位を切り上げる。以下「修正後行使価額」という。）に修正され、修正後行使価額は決定日以降これを適用します。ただし、修正後行使価額の算出において、かかる算出の結果得られた金額が下限行使価額を下回る場合には、修正後行使価額は下限行使価額とします。
(８)募集又は割当方法 （割当先）	第三者割当の方法により、SMBC日興証券株式会社に全ての本新株予約権を割り当てます。
(９)資金の使途	①RBM-007の加齢黄斑変性症及び軟骨無形成症を対象とした臨床開発費用（臨床開発のための薬剤合成費用を含む） ②RBM-003の心不全を対象とした非臨床試験費用 ③RBM-010の変形性関節症を対象とした非臨床試験費用 ④新規技術開発費用（製剤化技術開発・導入他） ⑤運転資金
(10)本新株予約権の行使期間	2020年１月28日から2023年１月27日まで。但し、行使期間の最終日が銀行営業日でない場合にはその前銀行営業日を最終日とします。
(11)ファシリティ契約の内容	当社は、SMBC日興証券株式会社との間で、ファシリティ契約を締結しております。当該契約において、本新株予約権の行使の停止、本新株予約権の譲渡の制限等が定められております。

（注）資金調達の額は、本新株予約権の払込金額の総額に本新株予約権の行使に際して出資される財産の価額の合計額を合算した金額から、本新株予約権に係る発行諸費用の概算額を差し引いた金額です。なお、本新株予約権の行使に際して出資される財産の価額の合計額は、当初行使価額で全ての本新株予約権が行使されたと仮定した場合の金額であります。そのため、本新株予約権の行使価額が修正又は調整された場合には、資金調達の額は増加又は減少します。また、本新株予約権の行使期間内に行使が行われない場合又は当社が取得した本新株予約権を消却した場合には、資金調達の額は減少します。

(無担保転換社債型新株予約権付社債の繰上償還)

当社は2020年１月10日開催の取締役会において2018年６月13日に発行しました第１回無担保転換社債型新株予約権付社債の未償還残高の全額を繰上償還することを決議いたしました。

(１)繰上償還する銘柄	第１回無担保転換社債型新株予約権付社債
(２)繰上償還額	202,000,000円
(３)繰上償還金額	額面100円につき101円
(４)繰上償還日	2020年２月12日
(５)償還資金の調達方法	全額自己資金により償還

(新株予約権の行使)

当社が発行いたしました第15回新株予約権につき、当第３四半期会計期間終了後から2020年２月６日までに、以下のとおり行使されております。

(１)行使された新株予約権の数	5,025個
(２)交付株式数	502,500株
(３)資本金増加額	97,909千円
(４)資本準備金増加額	97,909千円

２【その他】

該当事項はありません。 

 第３四半期報告書_20200206171835

第二部【提出会社の保証会社等の情報】

該当事項はありません。