RIBOMIC Inc.

Quarterly Report • Aug 6, 2021

 第１四半期報告書_20210805160030

【表紙】

【提出書類】	四半期報告書
【根拠条文】	金融商品取引法第24条の４の７第１項
【提出先】	関東財務局長
【提出日】	2021年８月６日
【四半期会計期間】	第19期第１四半期（自　2021年４月１日　至　2021年６月30日）
【会社名】	株式会社リボミック
【英訳名】	RIBOMIC Inc.
【代表者の役職氏名】	代表取締役社長　　中村　義一
【本店の所在の場所】	東京都港区白金台三丁目16番13号
【電話番号】	03-3440-3745
【事務連絡者氏名】	執行役員財務経理部長　米林　渉司
【最寄りの連絡場所】	東京都港区白金台三丁目16番13号
【電話番号】	03-3440-3745
【事務連絡者氏名】	執行役員財務経理部長　米林　渉司
【縦覧に供する場所】	株式会社東京証券取引所 （東京都中央区日本橋兜町２番１号）

E30865 45910 株式会社リボミック RIBOMIC Inc. 企業内容等の開示に関する内閣府令 第四号の三様式 Japan GAAP false CTE 2021-04-01 2021-06-30 Q1 2022-03-31 2020-04-01 2020-06-30 2021-03-31 1 false false false E30865-000 2021-06-30 jpcrp_cor:SharesWithNoVotingRightsMember E30865-000 2021-06-30 jpcrp_cor:SharesWithRestrictedVotingRightsTreasurySharesEtcMember E30865-000 2021-06-30 jpcrp_cor:SharesWithRestrictedVotingRightsOtherMember E30865-000 2021-06-30 jpcrp_cor:SharesWithFullVotingRightsTreasurySharesEtcMember E30865-000 2021-06-30 jpcrp_cor:SharesWithFullVotingRightsOtherMember E30865-000 2021-06-30 jpcrp_cor:OrdinarySharesSharesWithFullVotingRightsOtherMember E30865-000 2021-06-30 jpcrp_cor:SharesLessThanOneUnitMember E30865-000 2021-06-30 jpcrp_cor:OrdinarySharesSharesLessThanOneUnitMember E30865-000 2021-08-06 jpcrp_cor:OrdinaryShareMember E30865-000 2020-04-01 2021-03-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2021-03-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2020-04-01 2020-06-30 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2020-06-30 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2021-04-01 2021-06-30 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2021-06-30 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2021-04-01 2021-06-30 E30865-000 2021-06-30 E30865-000 2021-08-06 iso4217:JPY xbrli:pure xbrli:shares iso4217:JPY xbrli:shares

 第１四半期報告書_20210805160030

第一部【企業情報】

第１【企業の概況】

１【主要な経営指標等の推移】

| | | | | |
| --- | --- | --- | --- | --- |
| 回次 | | 第18期

第１四半期累計期間 | 第19期

第１四半期累計期間 | 第18期 |
| 会計期間 | | 自2020年４月１日

至2020年６月30日 | 自2021年４月１日

至2021年６月30日 | 自2020年４月１日

至2021年３月31日 |
| 事業収益 | （千円） | 2,136 | 2,499 | 91,963 |
| 経常損失（△） | （千円） | △268,257 | △335,954 | △1,184,998 |
| 四半期（当期）純損失（△） | （千円） | △268,559 | △336,257 | △1,187,194 |
| 持分法を適用した場合の投資利益 | （千円） | － | － | － |
| 資本金 | （千円） | 5,686,025 | 6,542,185 | 6,542,185 |
| 発行済株式総数 | （株） | 24,502,984 | 27,908,784 | 27,908,784 |
| 純資産額 | （千円） | 5,214,118 | 5,666,442 | 6,002,699 |
| 総資産額 | （千円） | 5,368,830 | 5,860,133 | 6,119,660 |
| １株当たり四半期（当期）純損失（△） | （円） | △13.85 | △12.05 | △46.17 |
| 潜在株式調整後１株当たり四半期（当期）純利益 | （円） | － | － | － |
| １株当たり配当額 | （円） | － | － | － |
| 自己資本比率 | （％） | 97.0 | 96.7 | 98.1 |

（注）１．当社は四半期連結財務諸表を作成しておりませんので、連結会計年度に係る主要な経営指標等の推移については記載しておりません。

２．持分法を適用した場合の投資利益については、非連結子会社は存在しますが、利益基準及び利益剰余金基準からみて重要性が乏しいため記載しておりません。

３．潜在株式調整後１株当たり四半期（当期）純利益については、潜在株式が存在するものの、１株当たり四半期（当期）純損失であるため記載しておりません。

４．「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号　2020年３月31日）等を当第１四半期会計期間の期首から適用しており、当第１四半期累計期間に係る主要な経営指標等については、当該会計基準等を適用した後の指標等となっております。 

２【事業の内容】

当第１四半期累計期間において、当社が営む事業の内容について、重要な変更はありません。 

 第１四半期報告書_20210805160030

第２【事業の状況】

１【事業等のリスク】

当第１四半期累計期間において、新たな事業等のリスクの発生、又は、2021年６月30日に提出の有価証券報告書に記載した事業等のリスクについての重要な変更はありません。 

２【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

文中の将来に関する事項は、当四半期会計期間の末日現在において判断したものであります。

(１）財政状態及び経営成績の状況

①　経営成績の状況

当社は、抗体に継ぐ次世代新薬として期待されているアプタマー（核酸医薬の一種）に特化して医薬品の研究開発を行うバイオベンチャーです。当社は、アプタマー創製に関する総合的な技術や知識、経験、ノウハウ等からなる創薬プラットフォームである自社独自の「RiboARTシステム」を活用して、革新的なアプタマー医薬の研究開発（「アプタマー創薬」）を行っております。

当社事業の最重点経営目標は、「自社での臨床Proof of Concept※１の獲得に向けた開発」であり、当第１四半期累計期間においてもその実現に向けた取り組みを進めてまいりました。

その具体的な進捗を以下に要約いたします。

※１：臨床Proof of Concept（臨床POC）:新薬の開発段階において、投与薬剤がヒトでの臨床試験において意図した薬効と安全性を有することが示されること。

「RBM-007」の開発について

（イ）　「RBM-007」(抗FGF2アプタマー)による臨床開発の狙い

当社では、自社で創製したRBM-007(FGF2に結合し、その作用を阻害するアプタマー)を、自社での臨床開発のテーマに選び、「滲出型加齢黄斑変性症（Wet Age-related Macular Degeneration、wet AMD）」と「軟骨無形成症（Achondroplasia、ACH）」の治療薬としての開発を進めております。※２

（ロ）開発状況、及び既存治療法との比較

a)滲出型加齢黄斑変性症（wet AMD）

・第２相臨床試験（試験略称名：TOFU試験）

2018年10月から2019年７月にかけて米国で実施した第１/２a相臨床試験（試験略称名：SUSHI試験）によりRBM-007の安全性と忍容性が確認されたことを受けて、2019年12月より、RBM-007の複数回投与による臨床POC確認を目的としたTOFU試験が米国で開始され、新型コロナウイルス感染症の流行を受けて2020年３月後半から５月上旬にかけて一時的に新規患者登録を中断いたしましたが、2021年８月、患者組み入れを完了いたしました。この試験は、既存薬のVEGF阻害剤が奏功しないwet AMD患者約81名を対象に、①RBM-007硝子体内注射の単剤投与群、②既存の抗VEGF阻害剤としてアイリーアⓇ硝子体内注射との併用投与群と、③アイリーアⓇ硝子体内注射の単剤投与群との間で、有効性と安全性を比較評価する無作為化二重盲検試験です。最後の患者の主要評価項目の評価は約４か月後に実施され、データ解析ののち、トップラインデータを2022年３月までに公表することを予定しております。

・TOFU Extension試験（試験略称名：RAMEN試験）

TOFU試験の進捗に基づき、長期的な薬理作用に関する知見を得る目的で、追加試験（RAMEN試験）の被験者への投与を2020年10月より開始いたしました。RAMEN試験はオープン試験で、TOFU試験を完了した約40名の被験者に対して、追加のRBM-007の硝子体内投与を一ヶ月間隔で計４回行います。本試験の目的は、追加投与に伴う安全性と有効性、とりわけRBM-007の瘢痕形成抑制効果に関する知見を収集することです。

現在wet AMDの治療に使用されている既存薬（VEGF阻害剤）には、失明の原因となる網膜の瘢痕形成を抑制する作用がありません。瘢痕形成の評価には長期間の観察が必要なため、試験期間を延長したRAMEN試験によってRBM-007の瘢痕抑制に関する示唆が得られれば、臨床的に重要な結果となります。本試験は、2021年12月までに完了することを目標としております。

・第２相医師主導治験（試験略称名：TEMPURA試験）

本試験は、医師の企画・立案に基づく医師主導治験で、先行中の第２相臨床試験（TOFU/RAMEN試験）とは異なり、治療未経験（treatment-naïve）のwet AMD患者５名に３回のRBM-007の硝子体内投与（月１回）を行い、RBM-007の有効性と安全性を評価するもので、被験者への投与が2021年７月より開始されました。本試験は、治療未経験の被験者を対象とするため、RBM-007の本来の作用やパワーを確認する上で重要な試験となります。

・wet AMDの既存治療法と課題

wet AMDは、加齢に伴い網膜の黄斑部に障害がおこる疾患で、無治療の状態だとやがて失明に至ります。欧米では失明原因の第一位となっています。この疾患の病態の一つは異常な血管新生によるとされており、10数年前に治療薬として血管新生を阻害する医薬品（VEGF阻害剤）が開発され、臨床医からは夢のような薬と評価されました（既存薬の全世界市場規模は約1.2兆円）。しかし、その後の経過観察によって、臨床上の問題点が明らかになってきました。その一つは、相当数（約1/3）の患者に対して、既存薬の有効性が乏しいことです。また、有効とみられた患者も２～３年程度経過すると薬効が低下し、再び失明のリスクにさらされます※３。これらの要因として、病変による網膜組織の瘢痕化（線維化）が関与していると考えられていますが、既存薬には瘢痕化を抑制する作用はありません。これに対してRBM-007は血管新生のみならず瘢痕形成を抑制する作用を持つことが、疾患モデル動物での薬理試験から明らかになりました※４（非臨床POC獲得※５）。RBM-007のような、VEGF以外を新規標的とし、二つの異なる作用を持ち合わせる医薬品は既存薬（VEGF阻害剤）にはなく、既存の医薬品では奏功しない患者に対して新規の治療法を提供できる可能性があります。

※２：Nakamura Y. Multiple therapeutic applications of RBM-007, an anti-FGF2 aptamer. Cells 2021, 10, 1617. https://doi.org/10.3390/cells10071617

※３：Rofagha S, Bhisitkul RB, Boyer DS, Sadda SR, Zhang K. Seven-year outcomes in ranibizumab-treated patients in ANCHOR, MARINA, and HORIZON: a multicenter cohort study (SEVEN-UP).Ophthalmology 2013:120(11):2292-99

※４：Matsuda Y, Nonaka Y, Futakawa S, Imai H, Akita K, Nishihata T, Fujiwara M, Ali Y, Bhisitkul RB, Nakamura Y. Anti-angiogenic and anti-scarring dual action of an anti-fibroblast growth factor 2 aptamer in animal models of retinal disease. Mol. Ther. Nucl. Acids, 17:819-828 (2019).

※５：非臨床Proof of Concept（非臨床POC）:ヒトでの臨床試験に入る前に、病態モデル動物での薬効確認試験において、投与薬剤が意図した薬効を有することが示されること。

b)軟骨無形成症（ACH）

・第１相臨床試験

本プロジェクトは、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の助成（2015年度から合計６年間）を受け、2020年４月、新薬の治験計画届出書をPMDAに提出し、2020年７月、RBM-007の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験施設において、合計24名の健康成人男性を対象とする第１相臨床試験を開始し、2021年５月に投与完了いたしました。なお、本プロジェクトは2021年度から３年間、AMEDの希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として実施しております。

・ACHの既存治療法と課題

ACHは四肢短縮による低身長を主な症状とする希少疾患で、現時点において治療薬は存在せず、厚生労働省から難病指定を受けています。RBM-007は疾患モデルマウスを利用した実験で、体長の短縮を約50％回復する効果を示しました。さらに、軟骨細胞への分化誘導が欠損していることが知られているACH患者由来のiPS細胞（人工多能性幹細胞）は、RBM-007存在下で、その分化誘導が回復することも確認しました（非臨床POC獲得）。現在、本邦では治療に成長ホルモンが使用されていますが、効果は十分とは言えず、骨延長術（足の骨を切断して引き離した状態で固定し、骨の形成を促す）といった非常に厳しい治療が幼い子供に施されることもあり、新薬が待ち望まれています。RBM-007を用いた細胞試験や動物試験でのACH治療薬としての効果については、2021年５月米国科学誌 Science Translational Medicine電子版に論文が掲載されました※６。

※６：Kimura T, Bosakova M, Nonaka Y, Hruba E, Yasuda K, Futakawa S, Kubota T, Fafilek B, Gregor T, Abraham SP, Gomoklova R, Belaskova S, Pesl M, Csukasi F, Duran I, Fujiwara M, Kavkova M, Zikmund T, Kaiser J, Buchtova M, Krakow D, Nakamura Y, Ozono K, Krejci P. RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related skeletal dysplasia. Science Translational Medicine, Vol. 13, Issue 592, eaba4226 (2021)

自社での臨床開発の実施により臨床POCが獲得されれば、新規治療法の確立に至る第一歩になるとともに、新薬候補品としてのRBM-007の価値が高まり、ライセンス収益の拡大及び将来に向けた発展に寄与するものと考えております。同時に、wet AMDのような硝子体という局所投与のみならず、全身投与による疾患治療の世界初の事例として、アプタマー医薬品の開発に大きく貢献するものとなります。

（ハ）推進体制

当社の臨床開発については、日米それぞれにおいて、新薬開発の経験が豊富な責任者が臨床開発を陣頭指揮し、臨床医や製品開発のエキスパートを含む外部の協力も得て進めております。

今後もRBM-007の開発推進に向け、一層の体制整備を図ってまいります。

その他のプロジェクト

当社は、既存パイプラインを継続的、重層的に拡大し中長期的に成長するために、特に優れた薬効が確認されているRBM-011、RBM-010、並びにRBM-003を、RBM-007に次ぐ重点開発プログラムと位置づけております。以下にプロジェクトの優先度順に概要をまとめます。

（イ）RBM-011（抗IL-21（インターロイキン21）アプタマー、肺動脈性肺高血圧症）

RBM-011が対象とする肺動脈性肺高血圧症は、難治性呼吸器疾患に認定されている原因不明の病気であり、肺動脈壁が肥厚して血管の狭窄が進行した結果、全身への血液や酸素の供給に障害が生じ、最終的には心不全から死に至ることのある重篤な疾患です。プロスタグランジンI2製剤などの既存治療薬が十分な効果を発揮しない患者の予後は依然として極めて悪い状態です。これらの既存治療薬は、いずれも血管を拡張させる作用を持つものであり、血管壁の肥厚を改善する作用を持つ薬はなく、その開発が強く望まれています。

AMEDの難治性疾患実用化研究事業の一環として助成を受けて（2017年度から３年間）、当社が創製したRBM-011の共同研究を肺動脈性肺高血圧症の国内での専門医療機関である国立研究開発法人国立循環器病研究センター（国循）と進め、動物実験において、肺動脈壁の肥厚に対して、顕著な抑制効果を持つことが明らかになり、2020年度から３年間のAMEDの治験準備（ステップ１）研究として助成を受け、国循と密に連携して、本剤を臨床試験に進めるべく開発を推進しております。

（ロ）RBM-010（抗ADAMTS5アプタマー、変形性関節症等）

RBM-010は、当社と大正製薬株式会社との共同研究で創製された製品で、変形性関節症の増悪因子の一つであるADAMTS5(a disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin motifs 5)の働きを抑制する作用があります。変形性関節症は、種々の原因により、膝や足の付け根、肘、肩等の関節に痛みや腫れ等の症状が生じ、その

後関節の変形をきたす病気です。現在、治療法としては痛みや腫れを和らげる薬の服用や関節置換術などの手術しかなく、根治する薬はありません。日本には、変形性関節症を有している人が、2,500万人以上、また、世界では、変形性関節症の患者が約２億4,000万人以上と推定されており、今後高齢化に伴いさらに増加が予測されています。

RBM-010（抗ADAMTS5アプタマー）はその根治療法に道を開く可能性があり、現在、局所投与による徐放性製剤の開発に取り組んでおります。

（ハ）RBM-003（抗キマーゼアプタマー、心不全等）

心筋梗塞直後、Chymase（キマーゼ）は肥満細胞と心筋細胞等の組織損傷部位から分泌され、アンジオテンシンII等の活性化をとおして、心筋に悪影響を及ぼすことが知られています。ハムスターを用いた冠動脈結紮による心筋梗塞急性期モデルにおいて、RBM-003の投与は梗塞後のキマーゼ陽性肥満細胞の集積並びにキマーゼ活性を抑制し、顕著な心機能改善効果を示しました※７。RBM-003は、冠動脈結紮の前投与のみならず、後投与においても顕著な心機能改善効果を示し、冠動脈結紮を行った実験動物（ハムスター）の生存率を著しく改善いたしました。現在、急性心不全に対する医薬品は存在せず、Unmet Medical Needsの疾患となっています。RBM-003は他のキマーゼ阻害剤と比べて非常に強い酵素阻害活性を持つことが確認されており、急性心不全に対する即効性の注射薬の開発を目指して、今後の研究開発を加速してまいります。

※７：Jin D, Takai S, Nonaka Y, Yamazaki S, Fujiwara M, Nakamura Y. A chymase inhibitory RNA aptamer improves cardiac function and survival after myocardial infarction. Mol. Ther. Nucl. Acids, 14: 41-51 (2019)

（ニ）新型コロナウイルス感染症（COVID-19）治療用アプタマーの開発

世界的なパンデミックとなっているCOVID-19に対して、多くの企業や研究機関が精力的にワクチンの開発を進めた結果、欧米が先行するかたちでワクチンの接種が急ピッチで進んでおります。しかしながら、変異ウイルス等の出現やワクチンの供給不足を含む様々な障害が解決されないために、未だその終息の見通しが立つには至っておりません。一刻も早い感染症克服のためには、当社は、ワクチン開発と並行して治療薬の開発が不可欠であると考えており、COVID-19に対するアプタマー創薬研究を精力的に継続しております。

COVID-19の原因ウイルスSARS-CoV-2は、ウイルス表面のスパイクタンパク質（Sタンパク質）がヒトの細胞表面にある受容体（ACE2タンパク質）に結合することによって感染が開始され、その後細胞内に侵入し増殖することが明らかになっていますが、当社は、Sタンパク質やACE2タンパク質に結合することによって、Sタンパク質とACE2タンパク質の結合を阻害し、ウイルスの細胞内への侵入を阻止するような活性を持つアプタマーに、治療薬としての効果が期待出来るものと考えております。

現在までに、多数の候補配列情報を取得、表面プラズモン共鳴法を用いたスクリーニングによって、抗Sタンパク質アプタマーの候補（Sタンパク質に対する結合、並びに宿主受容体ACE2への結合阻害活性を持つアプタマー）を複数特定することに成功しております（ヒット化合物の取得）。また、東京大学医科学研究所・アジア感染症研究拠点（研究代表者：合田仁特任准教授）との共同研究により、培養細胞を用いたin vitro試験において、取得された抗Sタンパク質アプタマーの中に、シュードタイプウイルス（水疱性口内炎ウイルスの粒子表面にSARS-CoV-2のSタンパク質を作らせた偽型ウイルス）の感染を抑制する活性を確認いたしました。今後は、取得されたヒットアプタマーから最適候補を選別して動物モデルでの感染阻害効果を検証する予定です。

（ホ）　自社創薬に付随するパイプライン

当社は、創薬以外へのアプタマーの応用も行っております。

その一つに、IgGアプタマー（RBM-101）があります。IgGはヒト血清中に最も多く存在（70％～75％）する免疫グロブリンで、抗体医薬として実用化されています。

当社は、IgGの特定の部分（定常部）に結合するアプタマーを取得し、これが抗体医薬の分離精製に利用できることを証明しており、国内外の大手製薬企業へのライセンス・アウトを含めた事業化を目指してまいります。

（ヘ）　継続中の自社創薬プロジェクト

アプタマー医薬品の汎用性をさらに活かすため、コンピューター科学を応用した技術開発（以下、「JST委託事業」）等を継続して進めております。2018年度から開始されたJST委託事業においては、早稲田大学と共同し、バイオインフォマティクスを駆使したアプタマー探索技術（RaptRanker）を開発いたしました※８。RaptRankerを用いることにより、当社のアプタマー創薬プロセスを効率化し、創薬期間の短縮及び成功率の向上につながります。更に、2021年４月から３年間の事業として、「AIアプタマー創薬プロジェクト」がJSTに採択され、早稲田大学と共同で、当社が手掛ける RNA アプタマーの創薬のプロセスを、深層学習などの人工知能技術を活用することで自動化し、創薬期間の短縮および創薬成功率の向上を実現させることを目指し、研究を進めております。

また、難しい創薬標的である膜受容体GPCRに対する汎用的なアプタマー創製法の開発を、AMEDの支援のもと、東京大学医科学研究所と共同して進めてきましたが、その研究成果が米国科学アカデミー紀要（2021年４月）に掲載されました※９。今後のGPCR創薬にあらたな道を拓くものと期待しております。

※８：Ishida R, Adachi T, Yokota A, Yoshihara H, Aoki K, Nakamura Y, Hamada M. RaptRanker: in silico RNA aptamer selection from HT-SELEX experiment based on local sequence and structure information. Nucl. Acids. Res.  48(14):e82 (2020)

※９：Takahashi M, Amano R, Ozawa M, Martinez A, Akita K, Nakamura Y. Nucleic acid ligands act as a PAM and agonist depending on the intrinsic ligand binding state of P2RY2. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, Vol. 118 No. 18 e2019497118 (2021)

（ト）　共同研究契約

(i)ビタミンC60バイオリサーチ株式会社との間の共同研究開発契約に基づき、化粧品原料候補の創製・開発に関

する共同研究を実施し、現在までに有望なアプタマーの創製に成功しており、実用化へ一歩進んでおります。

(ii)2021年２月、あすか製薬株式会社と、産婦人科領域で重要な役割を担う特定のホルモン受容体を標的とした創薬研究開発に関する複数年間の共同研究開発契約を締結し、共同研究を進めております。

開発コスト

過年度において、SMBC日興証券株式会社を割当先とする第15回新株予約権の行使が完了し、総額約55億円を調達しております。本調達資金を用いて、①RBM-007のwet AMD及びACHを対象とした臨床開発費用（臨床開発のための薬剤合成費用を含む）、②RBM-003の心不全を対象とした非臨床試験費用、③RBM-010の変形性関節症を対象とした非臨床試験費用、④新規技術開発費用（製剤化技術開発・導入他）等に充当する計画で、現在研究開発を進めております。

これらの結果、当第１四半期累計期間において事業収益を2百万円（前年同四半期の事業収益は2百万円）、事業費用として研究開発費を257百万円、販売費及び一般管理費を81百万円計上し、営業損失は336百万円（前年同四半期の営業損失は262百万円）となりました。

これに伴い、経常損失は335百万円（前年同四半期の経常損失は268百万円）、四半期純損失は336百万円（前年同四半期の四半期純損失は268百万円）となりました。

なお、「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号　2020年３月31日）等を当第１四半期会計期間の期首から適用しております。

また、当社は創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。

②　財政状態の状況

（イ）　資産の部

当第１四半期会計期間末における総資産は、前事業年度末に比べて259百万円減少し、5,860百万円となりました。これは、RBM-007の主要原材料費及び開発に関する委託費等の前渡金が135百万円増加した一方で、有価証券が400百万円、現金及び預金が34百万円減少したこと等によるものです。なお、当第１四半期会計期間末において保有している有価証券は、第15回新株予約権等により調達した資金の一部において、研究開発への充当時期まで、一定以上の格付けが付された金融商品で元本が毀損するリスクを抑えて運用することを目的としたものです。

（ロ）　負債の部

当第１四半期会計期間末における負債は、前事業年度末に比べて76百万円増加し、193百万円となりました。これは、RIBOMIC USA Inc.での臨床試験実施費用を含む未払金が87百万円増加したこと等によるものです。

（ハ）　純資産の部

当第１四半期会計期間末における純資産は、前事業年度末に比べて336百万円減少し、5,666百万円となりました。これは、四半期純損失336百万円を計上したことにより、利益剰余金が同額減少したことによるものです。

(２）会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定

前事業年度の有価証券報告書に記載した「経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析」中の会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定の記載について重要な変更はありません。

(３）事業上及び財務上の対処すべき課題

当第１四半期累計期間において、当社が対処すべき課題に重要な変更はありません。

(４）研究開発活動

当第１四半期累計期間の研究開発費の総額は257百万円であります。

なお、当第１四半期累計期間において、2021年６月30日に提出の有価証券報告書に記載した研究開発活動（研究開発に関する活動の状況（戦略、成果、特徴、並びに体制）について、新薬候補化合物の主な開発状況）に関し重要な変更はありません。 

３【経営上の重要な契約等】

当第１四半期会計期間において、経営上の重要な契約等の決定又は締結等はありません。 

 第１四半期報告書_20210805160030

第３【提出会社の状況】

１【株式等の状況】

（１）【株式の総数等】

①【株式の総数】

種類	発行可能株式総数（株）
普通株式	43,000,000
計	43,000,000

②【発行済株式】

種類	第１四半期会計期間末現在発行数（株） （2021年６月30日）	提出日現在発行数（株） （2021年８月６日）	上場金融商品取引所名又は登録認可金融商品取引業協会名	内容
普通株式	27,908,784	27,908,784	東京証券取引所 （マザーズ）	完全議決権株式であり権利内容に何ら限定のない当社における標準となる株式であります。 なお、単元株式数は100株であります。
計	27,908,784	27,908,784	－	－

（注）「提出日現在発行数」欄には、2021年８月１日からこの四半期報告書提出日までの新株予約権の行使により発行された株式数は含まれておりません。 

（２）【新株予約権等の状況】

①【ストックオプション制度の内容】

該当事項はありません。 

②【その他の新株予約権等の状況】

該当事項はありません。 

（３）【行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の行使状況等】

該当事項はありません。 

（４）【発行済株式総数、資本金等の推移】

年月日	発行済株式総数増減数 （株）	発行済株式総数残高（株）	資本金増減額 （千円）	資本金残高 （千円）	資本準備金増減額（千円）	資本準備金残高（千円）
2021年４月１日～ 2021年６月30日	－	27,908,784	－	6,542,185	－	6,515,185

（５）【大株主の状況】

当四半期会計期間は第１四半期会計期間であるため、記載事項はありません。 

（６）【議決権の状況】

①【発行済株式】

				2021年６月30日現在
区分	株式数（株）		議決権の数（個）	内容
無議決権株式		－	－	－
議決権制限株式（自己株式等）		－	－	－
議決権制限株式（その他）		－	－	－
完全議決権株式（自己株式等）		－	－	－
完全議決権株式（その他）	普通株式	27,901,200	279,012	－
単元未満株式	普通株式	7,584	－	－
発行済株式総数		27,908,784	－	－
総株主の議決権		－	279,012	－

（注）当第１四半期会計期間末日現在の「発行済株式」については、株主名簿の記載内容が確認できず、記載することができないことから、直前の基準日（2021年３月31日）に基づく株主名簿による記載をしております。 

②【自己株式等】

該当事項はありません。 

２【役員の状況】

前事業年度の有価証券報告書提出日後、役員の異動はありません。 

 第１四半期報告書_20210805160030

第４【経理の状況】

１．四半期財務諸表の作成方法について

当社の四半期財務諸表は、「四半期財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」（平成19年内閣府令第63号）に基づいて作成しております。

２．監査証明について

当社は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、第１四半期会計期間（2021年４月１日から2021年６月30日まで）及び第１四半期累計期間（2021年４月１日から2021年６月30日まで）に係る四半期財務諸表について、有限責任 あずさ監査法人による四半期レビューを受けております。

３．四半期連結財務諸表について

「四半期連結財務諸表の用語、様式及び作成方法に関する規則」（平成19年内閣府令第64号）第５条第２項により、当社では、子会社（１社）の資産、売上高、損益、利益剰余金及びキャッシュ・フローその他の項目から見て、当企業集団の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に関する合理的な判断を妨げない程度に重要性が乏しいものとして、四半期連結財務諸表は作成しておりません。

なお、資産基準、売上高基準、利益基準及び利益剰余金基準による割合は次のとおりであります。

資産基準             1.7％

売上高基準           0.0％

利益基準           △3.6％

利益剰余金基準     △0.3％

１【四半期財務諸表】

（１）【四半期貸借対照表】

		（単位：千円）
	前事業年度 (2021年３月31日)	当第１四半期会計期間 (2021年６月30日)
資産の部
流動資産
現金及び預金	3,338,038	3,303,922
有価証券	2,500,000	2,100,000
貯蔵品	3,038	2,975
前渡金	153,984	289,341
前払費用	18,358	50,260
未収消費税等	35,894	44,898
その他	1,025	1,282
流動資産合計	6,050,339	5,792,680
固定資産
有形固定資産	30,731	28,900
無形固定資産	151	113
投資その他の資産	38,438	38,438
固定資産合計	69,320	67,452
資産合計	6,119,660	5,860,133
負債の部
流動負債
未払金	43,357	131,255
未払費用	11,137	11,332
未払法人税等	39,537	302
前受金	3,666	916
その他	19,262	49,883
流動負債合計	116,960	193,691
負債合計	116,960	193,691
純資産の部
株主資本
資本金	6,542,185	6,542,185
資本剰余金	6,515,185	6,515,185
利益剰余金	△7,055,932	△7,392,189
株主資本合計	6,001,438	5,665,180
新株予約権	1,261	1,261
純資産合計	6,002,699	5,666,442
負債純資産合計	6,119,660	5,860,133

（２）【四半期損益計算書】

【第１四半期累計期間】

		（単位：千円）
	前第１四半期累計期間 (自　2020年４月１日 　至　2020年６月30日)	当第１四半期累計期間 (自　2021年４月１日 　至　2021年６月30日)
事業収益	2,136	2,499
事業費用
研究開発費	165,725	257,558
販売費及び一般管理費	98,614	81,022
事業費用合計	264,339	338,580
営業損失（△）	△262,203	△336,080
営業外収益
金銭の信託運用益	12	512
その他	87	31
営業外収益合計	99	543
営業外費用
株式交付費	4,147	－
為替差損	2,005	417
営業外費用合計	6,153	417
経常損失（△）	△268,257	△335,954
税引前四半期純損失（△）	△268,257	△335,954
法人税等	302	302
四半期純損失（△）	△268,559	△336,257

【注記事項】

（会計方針の変更）

(収益認識に関する会計基準等の適用)

「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号　2020年３月31日。以下「収益認識会計基準」という。）等を当第１四半期会計期間の期首から適用し、約束した財又はサービスの支配が顧客に移転した時点で、当該財又はサービスと交換に受け取ると見込まれる金額で収益を認識することといたしました。

収益認識会計基準等の適用については、収益認識会計基準第84項ただし書きに定める経過的な取扱いに従っており、当第１四半期会計期間の期首より前に新たな会計方針を遡及適用した場合の累積的影響額を、当第１四半期会計期間の期首の利益剰余金に加減し、当該期首残高から新たな会計方針を適用しております。

この結果、当第１四半期累計期間の損益に与える影響はありません。また、利益剰余金の当期首残高への影響もありません。

なお、「四半期財務諸表に関する会計基準」（企業会計基準第12号　2020年３月31日）第28-15項に定める経過的な取扱いに従って、前第１四半期累計期間に係る顧客との契約から生じる収益を分解した情報を記載しておりません。

（時価の算定に関する会計基準等の適用）

「時価の算定に関する会計基準」（企業会計基準第30号　2019年７月４日。以下「時価算定会計基準」という）等を当第１四半期会計期間の期首から適用し、時価算定会計基準第19項及び「金融商品に関する会計基準」（企業会計基準第10号　2019年７月４日）第44-2項に定める経過的な取扱いに従って、時価算定会計基準等が定める新たな会計方針を、将来にわたって適用することといたしました。

これによる、四半期財務諸表への影響はありません。 

（四半期キャッシュ・フロー計算書関係）

当第１四半期累計期間に係る四半期キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第１四半期累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）は、次のとおりであります。

	前第１四半期累計期間 （自　2020年４月１日 至　2020年６月30日）	当第１四半期累計期間 （自　2021年４月１日 至　2021年６月30日）
減価償却費	6,669千円	3,232千円

（株主資本等関係）

Ⅰ　前第１四半期累計期間（自　2020年４月１日　至　2020年６月30日）

株主資本の金額の著しい変動

SMBC日興証券株式会社を割当先とする第15回新株予約権の行使により資本金が1,654,569千円、資本準備金が1,654,569千円増加し、当第１四半期累計期間における他の新株予約権の行使による増加を含め、当第１四半期会計期間末において、資本金が5,686,025千円、資本準備金が5,659,025千円となっております。

Ⅱ　当第１四半期累計期間（自　2021年４月１日　至　2021年６月30日）

株主資本の金額の著しい変動

該当事項はありません。

（セグメント情報等）

【セグメント情報】

Ⅰ　前第１四半期累計期間（自　2020年４月１日　至　2020年６月30日）

当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、記載を省略しております。

Ⅱ　当第１四半期累計期間（自　2021年４月１日　至　2021年６月30日）

当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、記載を省略しております。 

（収益認識関係）

顧客との契約から生じる収益を分解した情報

単位：千円

	第１四半期累計期間 自　2021年４月１日 至　2021年６月30日
一時点で移転される財	－
一定の期間にわたり移転される財	2,499
顧客との契約から生じる収益	2,499
その他の収益	－
外部顧客への売上高	2,499

（１株当たり情報）

１株当たり四半期純損失及び算定上の基礎は、以下のとおりであります。

	前第１四半期累計期間 （自　2020年４月１日 至　2020年６月30日）	当第１四半期累計期間 （自　2021年４月１日 至　2021年６月30日）
１株当たり四半期純損失（△）	△13.85円	△12.05円
（算定上の基礎）
四半期純損失（△）（千円）	△268,559	△336,257
普通株主に帰属しない金額（千円）	－	－
普通株式に係る四半期純損失（△）（千円）	△268,559	△336,257
普通株式の期中平均株式数（株）	19,387,629	27,908,784
希薄化効果を有しないため、潜在株式調整後１株当たり四半期純利益の算定に含めなかった潜在株式で、前事業年度末から重要な変動があったものの概要	2010年６月29日定時株主総会決議による第８回新株予約権については、2020年６月30日をもって権利行使期間満了につき失効しております。	2011年６月29日定時株主総会決議による第９回新株予約権については、2021年６月29日をもって権利行使期間満了につき失効しております。

（注）潜在株式調整後１株当たり四半期純利益については、潜在株式が存在するものの、１株当たり四半期純損失であるため記載しておりません。 

（重要な後発事象）

資本金及び資本準備金の減少並びに剰余金の処分

当社は、2021年６月29日開催の第18回定時株主総会において、資本金及び資本準備金の額の減少並びに剰余金の処分について承認可決され、2021年８月３日付でその効力が発生しております。

⑴　資本金及び資本準備金の額の減少並びに剰余金の処分の目的

当社は、2021年３月31日において、繰越利益剰余金の欠損額7,055,932,587円を計上するに至っております。つきましては、当該繰越欠損を補填し、財務体質の健全化を図るとともに今後の資本政策の柔軟性を高めることを目的として、資本金及び資本準備金の額の減少並びに剰余金の処分を行うことといたしました。

⑵　資本金及び資本準備金の額の減少の内容

会社法第447条第１項及び会社法第448条第１項の規定に基づき、資本金及び資本準備金の額を減少し、これらをその他資本剰余金に振り替えるものです。

①減少する資本金及び資本準備金の額

資本金の額　　　　6,542,185,295円のうち、6,492,185,295円

（減少後の額：50,000,000円）

資本準備金の額　　6,515,185,295円のうち、563,747,292円

（減少後の額：5,951,438,003円）

②増加するその他資本剰余金の額

その他資本剰余金　7,055,932,587円

⑶　剰余金の処分の内容

会社法第452条の規定に基づき、上記の資本金及び資本準備金の額の減少の効力発生を条件に、その他資本剰余金を繰越利益剰余金に振り替えることで、欠損補填に充当するものです。これにより、振替後の繰越利益剰余金の額は０円となりました。

①　減少するその他資本剰余金の額

その他資本剰余金　7,055,932,587円

②　増加する繰越利益剰余金の額

繰越利益剰余金　　7,055,932,587円

⑷　資本金及び資本準備金の額の減少並びに剰余金の処分の日程

①　取締役会決議日　　　　　　2021年５月26日

②　株主総会決議日　　　　　　2021年６月29日

③　債権者異議申述公告日　　　2021年７月１日

④　債権者異議申述最終期日　　2021年８月２日

⑤　効力発生日　　　　　　　　2021年８月３日 

２【その他】

該当事項はありません。 

 第１四半期報告書_20210805160030

第二部【提出会社の保証会社等の情報】

該当事項はありません。