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RIBOMIC Inc.
Annual Report • Jun 20, 2025
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【表紙】
| 【提出書類】 | 有価証券報告書 |
| 【根拠条文】 | 金融商品取引法第24条第１項 |
| 【提出先】 | 関東財務局長 |
| 【提出日】 | 2025年６月20日 |
| 【事業年度】 | 第22期（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） |
| 【会社名】 | 株式会社リボミック |
| 【英訳名】 | RIBOMIC Inc. |
| 【代表者の役職氏名】 | 代表取締役社長 中村 義一 |
| 【本店の所在の場所】 | 東京都港区白金台三丁目16番13号 |
| 【電話番号】 | 03－3440－3303 |
| 【事務連絡者氏名】 | 財務経理部長 今井 利哉 |
| 【最寄りの連絡場所】 | 東京都港区白金台三丁目16番13号 |
| 【電話番号】 | 03－3440－3303 |
| 【事務連絡者氏名】 | 財務経理部長 今井 利哉 |
| 【縦覧に供する場所】 | 株式会社東京証券取引所 （東京都中央区日本橋兜町２番１号） |
E30865 45910 株式会社リボミック RIBOMIC Inc. 企業内容等の開示に関する内閣府令 第三号様式 Japan GAAP false CTE 2024-04-01 2025-03-31 FY 2025-03-31 2023-04-01 2024-03-31 2024-03-31 1 false false false E30865-000 2023-03-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember jppfs_cor:SubscriptionRightsToSharesMember E30865-000 2022-03-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2021-04-01 2022-03-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2021-03-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2020-04-01 2021-03-31 jppfs_cor:NonConsolidatedMember E30865-000 2025-03-31 jpcrp_cor:No10MajorShareholdersMember E30865-000 2025-03-31 jpcrp_cor:No9MajorShareholdersMember E30865-000 2025-03-31 jpcrp_cor:No8MajorShareholdersMember E30865-000 2025-03-31 jpcrp_cor:No7MajorShareholdersMember E30865-000 2025-03-31 jpcrp_cor:No6MajorShareholdersMember E30865-000 2025-03-31 jpcrp_cor:No5MajorShareholdersMember E30865-000 2025-03-31 jpcrp_cor:No4MajorShareholdersMember E30865-000 2025-03-31 jpcrp_cor:No3MajorShareholdersMember E30865-000 2025-03-31 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有価証券報告書（通常方式）_20250620101134
第一部【企業情報】
第１【企業の概況】
１【主要な経営指標等の推移】
| | | | | | | |
| --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- |
| 回次 | | 第18期 | 第19期 | 第20期 | 第21期 | 第22期 |
| 決算年月 | | 2021年３月 | 2022年３月 | 2023年３月 | 2024年３月 | 2025年３月 |
| 事業収益 | (千円) | 91,963 | 80,909 | 65,969 | － | 2,107 |
| 経常損失（△） | (千円) | △1,184,998 | △1,635,532 | △1,649,305 | △982,824 | △1,014,861 |
| 当期純損失（△） | (千円) | △1,187,194 | △1,684,754 | △1,653,002 | △1,024,237 | △1,018,939 |
| 持分法を適用した場合の投資利益 | (千円) | － | － | － | － | － |
| 資本金 | (千円) | 6,542,185 | 238,294 | 722,040 | 63,648 | 401,229 |
| 発行済株式総数 | (株) | 27,908,784 | 28,559,340 | 35,694,340 | 36,022,040 | 44,613,940 |
| 純資産額 | (千円) | 6,002,699 | 4,693,946 | 4,384,351 | 3,391,447 | 3,043,632 |
| 総資産額 | (千円) | 6,119,660 | 4,954,476 | 4,583,655 | 3,547,257 | 3,185,842 |
| １株当たり純資産額 | (円) | 215.04 | 164.33 | 122.85 | 94.09 | 68.26 |
| １株当たり配当額 | (円) | － | － | － | － | － |
| （うち１株当たり中間配当額） | (－) | (－) | (－) | (－) | (－) |
| １株当たり当期純損失（△） | (円) | △46.17 | △59.95 | △53.14 | △28.70 | △25.21 |
| 潜在株式調整後１株当たり当期純利益 | (円) | － | － | － | － | － |
| 自己資本比率 | (％) | 98.1 | 94.7 | 95.7 | 95.5 | 95.5 |
| 自己資本利益率 | (％) | － | － | － | － | － |
| 株価収益率 | (倍) | － | － | － | － | － |
| 配当性向 | (％) | － | － | － | － | － |
| 営業活動によるキャッシュ・フロー | (千円) | △1,149,038 | △1,499,224 | △1,708,626 | △932,757 | △996,966 |
| 投資活動によるキャッシュ・フロー | (千円) | △1,699,952 | 689,556 | 276,353 | 177,272 | 67,178 |
| 財務活動によるキャッシュ・フロー | (千円) | 4,988,530 | 354,721 | 1,333,771 | 27,649 | 667,263 |
| 現金及び現金同等物の期末残高 | (千円) | 3,338,038 | 2,901,796 | 2,825,182 | 2,099,743 | 1,837,123 |
| 従業員数 | (人) | 25 | 26 | 25 | 24 | 25 |
| （外、平均臨時雇用者数） | (－) | (－) | (－) | (－) | (－) |
| 株主総利回り | (％) | 115.9 | 66.9 | 59.9 | 29.6 | 31.2 |
| （比較指標：東証グロース市場250指数） | (％) | (194.0) | (127.4) | (120.9) | (120.4) | (105.1) |
| 最高株価 | (円) | 829 | 944 | 283 | 199 | 136 |
| 最低株価 | (円) | 297 | 143 | 155 | 88 | 60 |
（注）１．当社は連結財務諸表を作成しておりませんので、連結会計年度に係る主要な経営指標等の推移については記載しておりません。
２．持分法を適用した場合の投資利益については、非連結子会社は存在しますが、利益基準及び利益剰余金基準からみて重要性が乏しいため記載しておりません。
３．第21期以前の潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、潜在株式が存在するものの、１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。
第22期の潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、潜在株式が存在しないため記載しておりません。
４．自己資本利益率については、当期純損失を計上しているため、記載しておりません。
５．株価収益率については、１株当たり当期純損失を計上しているため、記載しておりません。
６．株主総利回りの比較指数は、東京証券取引所の市場区分見直しに伴い、「東京マザーズ指数」から「東京グロース市場250指数」へ変更しております。
７．最高株価及び最低株価は2022年４月４日より東京証券取引所グロース市場におけるものであり、それ以前については東京証券取引所マザーズにおけるものであります。
８．「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号 2020年３月31日）等を第19期の期首から適用しており、第19期以降に係る主要な経営指標等については、当該会計基準等を適用した後の指標等となっております。
２【沿革】
当社は、東京大学医科学研究所の教授であった中村義一（現 当社代表取締役社長）の研究成果を利用して、RNAを成分とする医薬品（「アプタマー医薬」）の開発を目的に、2003年８月に設立された創薬プラットフォーム系バイオベンチャーであります。その設立理念は、「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）に応える」、「日本の創薬力を復活させる」、「産学連携を推進しアカデミアの研究成果を社会へ還元する」ことであります。創薬プラットフォーム系バイオベンチャーとは、特定の標的や疾患に限定されることなく、様々な疾患分野に応用される創薬技術をベースとして、多様な新薬シーズを開発できるバイオベンチャーであると当社では考えております。
当社のコアとなる創薬技術「RiboART SystemⓇ」は、アプタマー創薬に関する総合的な技術や知識、経験、ノウハウ等から成り、多様なプラットフォーム（本技術を応用して様々な新薬のシーズを創出する場、即ち創薬基盤）を構築しております。当社は「RiboART SystemⓇ」を活用して疾患や標的タンパク質に限定されない様々な新薬を創製する事業を展開してまいりました。
このような創薬活動の成果として、製薬企業との事業提携契約（共同研究契約、ライセンス契約）を締結するとともに、これに連動して、複数の提携先と資本提携も実施し、統合的な事業推進を図ってまいりました。
当社は今後もアプタマー医薬を中心とした研究開発を推進し、創薬分野での日本の技術立国の進展及び人々の健康の増進に貢献していきたいと考えております。
| 年月 | 事項 |
| 2003年８月 | 医薬品開発のコンサルティング等を目的として、東京都板橋区に株式会社リボミックを設立（資本金1,000万円） |
| 2005年３月 | 本社を東京都港区白金台に移転し、RNAアプタマーを利用した新規医薬品の開発を本格的に開始 |
| 2005年６月 | 国立大学法人東京大学とRNAアプタマー創薬に関する研究を目的とした共同研究契約を締結 |
| 2006年10月 | 米国Archemix Corp.（以下「アルケミックス社」という。）とIgGアプタマーの創製に関するSELEX法特許の非独占的ライセンス契約を締結 |
| 2007年12月 | アルケミックス社と抗Midkineアプタマーの創製に関するSELEX法特許の独占的ライセンス契約を締結 |
| 2008年１月 | 大塚製薬株式会社と医薬品用途の開発候補アプタマーの創出とそれを用いた医薬品の開発・販売に関して長期共同研究契約を締結 |
| 2008年６月 | アルケミックス社とリサーチライセンス・オプションに関する契約を締結 |
| 2011年２月 | 全薬工業株式会社とRNAアプタマー創薬の技術アドバイスに関する契約を締結 |
| 2012年４月 | 東京大学医科学研究所に社会連携講座（「RNA医科学」社会連携研究部門）を設置 |
| 2014年３月 | 大正製薬株式会社とアプタマー新薬に関する共同研究契約を締結 |
| 2014年４月 | 藤本製薬株式会社と抗NGFアプタマーの独占的実施権の供与に関するライセンス契約を締結 |
| 2014年９月 | 東京証券取引所マザーズに株式を上場 |
| 2017年３月 | アステラス製薬株式会社とアプタマー医薬品開発に関する共同研究契約を締結 |
| 2017年５月 | 大塚製薬株式会社と抗Midkineアプタマーの独占的実施権の供与に関するライセンス契約を締結 |
| 2017年８月 | 米国カリフォルニア州にRIBOMIC USA Inc.を設立 |
| 2018年10月 | 滲出型加齢黄斑変性を対象疾患とするRBM-007の米国における第１/２a相臨床試験を開始 |
| 2019年１月 | ビタミンC60バイオリサーチ株式会社とアプタマー技術を活用した化粧品原料開発に関する共同研究開発契約を締結 |
| 2019年12月 | 滲出型加齢黄斑変性を対象疾患とするRBM-007の米国における第２相臨床試験を開始 |
| 2020年３月 | 韓国AJU薬品株式会社との間で、RBM-007の韓国・東南アジア地域における滲出型加齢黄斑変性を適応疾患とする独占的開発権並びに販売権の供与に関するライセンス契約を締結 |
| 2020年７月 | 軟骨無形成症を対象疾患とするRBM-007の日本における第１相臨床試験を開始 |
| 2020年10月 | 滲出型加齢黄斑変性を対象疾患とするRBM-007の米国での第２相臨床試験の延長試験を開始 |
| 2021年２月 | あすか製薬株式会社との共同研究に関する共同研究開発契約を締結 |
| 2021年７月 | 滲出型加齢黄斑変性を対象疾患とするRBM-007の米国での医師主導治験を開始 |
| 2022年11月 | 軟骨無形成症を対象疾患とした前期第２相試験実施のための観察試験開始 |
| 2023年４月 | 軟骨無形成症を対象疾患とした前期第２相臨床試験開始 |
| 2023年９月 | 学校法人慈恵大学と光免疫療法に関する共同研究契約を締結 |
| 2023年10月 | 北海道大学とのANCA関連血管炎に関する共同研究契約を締結 |
| 2023年10月 | 味の素株式会社と次世代型アプタマー医薬品に関する共同研究契約を締結 |
| 2023年12月 | 軟骨無形成症を対象疾患とした前期第２相長期投与試験開始 |
| 2024年７月 | 東京大学と眼科疾患に関する共同研究契約を締結 |
| 2024年12月 | 軟骨無形成症を対象とした前期第２相試験実施のための観察試験が完了 |
| 2025年４月 | 軟骨無形成症治療薬候補RBM-007が日本における希少疾病用医薬品に指定（ODD） |
３【事業の内容】
当社は、抗体に継ぐ次世代新薬として期待されているアプタマー（核酸医薬の一種）に特化して医薬品の研究開発を行うバイオベンチャーです。当社は、アプタマー創製に関する総合的な技術や知識、経験、ノウハウ等からなる創薬プラットフォームである当社独自の「RiboART SystemⓇ」を活用して、革新的なアプタマー医薬の研究開発（「アプタマー創薬」）を行っております。
当社の企業理念は「Unmet Medical Needs(未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ)に応える」ことであり、その実現のための最重点経営目標を、「自社での臨床Proof of Concept※１の獲得に向けた開発」として、当事業年度においても様々な取り組みを進めてまいりました。
※１：臨床Proof of Concept（臨床POC）：新薬の開発段階において、投与薬剤がヒトでの臨床試験において意図した薬効を有することが示されること。
（１）当事業年度の主要なトピックス
①umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー、RBM-007の国際一般名）による臨床開発の狙い
当社では、自社で創製したumedaptanib pegol（FGF2に結合し、その作用を阻害するアプタマー）を、自社での臨床開発のテーマに選び、「軟骨無形成症（Achondroplasia、ACH）」と「滲出型加齢黄斑変性（wet Age-related Macular Degeneration、wet AMD）」の治療薬としての開発を進めております。
②開発状況、及び既存治療法との比較
（ⅰ）軟骨無形成症（ACH）
・臨床試験
ACHに関するプロジェクトは、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の助成（2015年度から合計６年間）を受け、2020年７月～2021年５月にかけて、国内の１施設において第Ⅰ相臨床試験を実施いたしました。さらに、2021年度から３年間は、AMEDの希少疾患用医薬品指定前実用化支援事業として助成を受け、ACHの小児患者（５～14歳）における、慎重の伸びを含む臨床的基礎データの取得と前期第２相臨床試験の被験者選定を目的とした前期第２相観察試験、及びACHの小児患者(５～14歳）でのumedaptanib pegolの有効性と安全性を調べる前期第２相臨床試験と、これに引き続き実施する前期第２相長期投与試験の３つの臨床試験を実施しております。
ACHの小児患者を対象とする前期第２相観察試験（26週）については、東京、岡山及び関西地区の８施設で13名の患者を組み入れ、2024年12月に最終症例の観察期間が完了しました。さらに、前期第２相臨床試験の低用量群（コホート１、６名、週１回の0.3mg/kg皮下投与、26週）の投与も完了いたしましたが、その結果、途中休薬の１名を除いた５名のうち、３名で身長の伸展速度が確認され、うち２名で、被験薬投与前（観察試験）に比較して、＋4.6cm、＋3.3cm/年と極めて顕著に増加しました。低用量にも関わらず、５名の身長平均伸展速度（+1.5cm/年, Mean AHV）は、現在ACH治療薬として承認されているボックスゾゴⓇ（ボソリチド、BioMarin社製）の身長平均伸展速度＋1.7cm/年※２に相当する結果でした。
コホート１を完了した６名のうち、５名の被験者は低用量（0.3mg/kg）の前期第２相長期投与試験に移行しており、継続して被験薬の有効性及び安全性を評価いたします。また、高用量群（コホート２、７名、１回/２週の0.6mg/kg皮下投与、26週）については、前期第２相臨床試験の同意が得られた６名すべての患者が試験を開始しており、現在３例目までの投与が完了し、前期第２相長期投与試験に移行しております。全員の投与は2025年10月に完了する予定です。
また、コホート１での好成績を受け、本邦における希少疾病用医薬品の指定を目的として、厚生労働省との相談を進めておりましたが、2025年４月、希少疾病用医薬品の指定（ODD）を取得いたしました。
なお、これまでにumedaptanib pegolを投与したACH小児患者において、安全性に関する懸念は発生しておりません。
※２：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03197766?tab=results
・ACHの既存治療法と課題
ACHは四肢短縮による低身長を主な症状とする希少疾患で、厚生労働省から難病指定を受けております。umedaptanib pegolは疾患モデルマウスを利用した実験で、体長の短縮を約50％回復する効果を示しました。さらに、軟骨細胞への分化誘導が欠損していることが知られているACH患者由来のiPS細胞（人工多能性幹細胞）について、umedaptanib pegol存在下で、その分化誘導が回復することも確認いたしました（非臨床POC獲得）※３。本邦ではこれまで治療薬として成長ホルモンが使用されてきましたが、その効果は十分とは言えず、骨延長術（足の骨を切断して引き離した状態で固定し、骨の形成を促す）といった非常に厳しい治療が幼い子供に施されることもあり、効果の高い新薬が待ち望まれていました。
ようやく、2022年６月にACH治療薬としてBioMarin社のボックスゾゴⓇの製造販売が承認されました。しかし、その効果は十分とは言えず、毎日の投与が必要となっているため、小児のACH患者にとって、もっと効果が強く、皮下注射の間隔が長く取れる新薬の開発が望まれています。
今般、当社のumedaptanib pegolの臨床試験において、５名中２名の患者において、低用量の１週間１回の皮下投与でボックスゾゴⓇを上回る顕著な成長速度の増加が確認されたことは、ACHの小児患者にとっては朗報となるものです。今後、umedaptanib pegolの用量をさらに増やし投与間隔も伸ばすことで、一段と優れた治療方法を確立していくことを検討しております。
※３：Kimura T, Bosakova M, Nonaka Y, et al.: RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related skeletal dysplasia. Sci. Transl. Med., 13, eaba4226 (2021)
（ⅱ）滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）
・臨床試験
umedaptanib pegolの複数回投与による臨床POC獲得を目的とした第２相臨床試験（試験略称名：TOFU試験）を米国で実施いたしました（被験者86名）。TOFU試験は、標準治療の抗VEGF治療歴のあるwet AMD患者を対象に、Ⓐumedaptanib pegolの硝子体内注射による単剤投与群、Ⓑ既存の抗VEGF薬であるaflibercept（商品名アイリーアⓇ）とumedaptanib pegolの硝子体内注射による併用投与群、及びⒸafliberceptの硝子体内注射による単剤投与群の３群間で、umedaptanib pegolの有効性及び安全性をafliberceptと比較評価する、無作為化二重盲検試験でした。
また、TOFU試験の進捗に基づき、長期投与に伴う本薬剤の有効性と安全性、及び瘢痕形成を含む網膜の構造異常に対する効果を評価する目的で、umedaptanib pegolを単剤で投与するオープン試験としてのTOFU試験の延長試験（試験略称名：RAMEN試験）を行いました。RAMEN試験では、TOFU試験を完了した22名の被験者に対して、追加のumedaptanib pegolの硝子体内投与を１ヶ月間隔で計４回行いました。
さらに、治療歴のないwet AMD患者を対象にumedaptanib pegolの単独投与の有効性及び安全性を評価することを目的に、米国で医師主導治験（試験略称名：TEMPURA試験）を実施いたしました（被験者５名）。
これらの結果は、英国王立眼科学会誌Eyeに２報の論文として掲載されました※４,５。
その要約は以下のとおりです。
[論文要点]
・いずれの試験においても、umedaptanib pegolによる安全性に関する問題は発生しなかった。
・治療歴のないwet AMD患者においては、umedaptanib pegolの投与により、劇的な治癒例を含め、視力や網膜厚の改善が確認された（TEMPURA試験）。
・抗VEGF標準治療歴のあるwet AMD患者においては、umedaptanib pegol単剤投与、及びumedaptanib pegolとafliberceptの併用投与において、aflibercept単剤投与を上回る臨床有効性は観察されなかったものの、umedaptanib pegolの効果はafliberceptに対して非劣勢であり、症状の進行抑制が確認された（TOFU試験）。
・すべての試験を通じ、umedaptanib pegolはすでに形成された瘢痕（線維化）を除去する作用はなかったものの、瘢痕形成を抑制する効果が確認された。
[今後の開発方針]
今般、umedaptanib pegolの臨床POCが獲得されたと同時に、umedaptanib pegolは抗VEGF薬に先立つ処方が推奨される“first-line”治療薬となる可能性が示唆されました。現在標準治療となっている抗VEGF薬には、瘢痕化抑制作用がないため、既存療法の大きな Unmet Medical Needs になっています。そのため、今後、umedaptanib pegolを用いた未治療のwet AMD患者に対する臨床試験において瘢痕化抑制効果を証明することができれば、既存療法との重要な差別化ポイントとなり、“first-line”の新薬の実現に近づくものと考えます。そのため、他企業との提携・ファンド等からの資金調達を含めて検討してまいります。
※４：Pereira DS, Akita K, et al: Safety and tolerability of intravitreal umedaptanib pegol (anti-FGF2) for neovascular age-related macular degeneration (nAMD): a phase 1, open label study. Eye, 2024 Apr;38(6):1149-1154.
※５：Pereira DS, Maturi RK, et al.: Clinical proof of concept for anti-FGF2 therapy in exudative age-related macular degeneration (nAMD): phase 2 trials in treatment-naïve and anti-VEGF pretreated patients.Eye, 2024 Apr;38(6):1140-1148.
（ⅲ）増殖性硝子体網膜症（PVR）
PVRの疾患内容や当社の取り組みについては、後述「umedaptanib pegol以外の臨床開発優先度の高い自社パイプライン」RBM-006（抗Autotaxin（オートタキシン）アプタマー、増殖性硝子体網膜症（PVR）等の網膜疾患）にて記述の通りですが、umedaptanib pegolの適応疾患拡大を目指して、日本大学とPVRの薬物療法の開発に関する共同研究も実施しておりましたが、臨床病態に近い有効な動物モデル構築の確立に至る事が出来ず、2025年５月31日付にて共同研究を終了しております。
③umedaptanib pegol以外の臨床開発優先度の高い自社パイプライン
当社は、既存パイプラインを継続的、重層的に拡大し、中長期的に成長するために、特に優れた薬効が確認されているRBM-006及びRBM-011を、umedaptanib pegolに次ぐ臨床開発優先度の高いパイプラインと位置づけております。
（ⅰ）RBM-006（抗Autotaxin（オートタキシン）アプタマー、増殖性硝子体網膜症（PVR）等の網膜疾患）
RBM-006が対象とする増殖性硝子体網膜症は、網膜剥離や糖尿病網膜症の放置、網膜剥離の手術によって併発する網膜疾患です。多種の細胞が網膜表面や網膜内、硝子体腔内で増殖膜を形成し、当該増殖膜が収縮することによって網膜に皺壁（しゅうへき）形成や牽引性網膜剥離が生じ、重篤な視力障害や失明に至ります。硝子体手術などの治療によっても重篤な視力障害や失明に至る事が多く、また現在のところ有効な医薬品は存在しません。
当社は、日本大学医学部視覚科学分野・長岡泰司教授（現 旭川医科大学教授）との共同研究において、ブタPVRモデルにおける抗オートタキシンアプタマーの効果を検討した結果、当該アプタマーが網膜細胞の増殖を抑制すること、及び当該モデルにおける増殖膜の形成を抑制し網膜剥離を抑制する効果があることが明らかになり、その成果が学術誌International Journal of Molecular SciencesにONLINE掲載されました※６。
Autotaxinは脂質メディエーターであるLPA（リゾホスファチジン酸）の合成酵素であり、緑内障や特発性肺線維症等の複数の疾患においてLPAやAutotaxinの亢進が見られることから、新規治療薬の標的として注目されております。
また、当社は2024年７月に東京大学医学部眼科学教室と眼科疾患に関する２年間の共同研究契約を締結いたしました。本共同研究では、主要な眼科疾患である緑内障や糖尿病網膜症などをターゲットに治療薬の開発を目指します。これらの共同研究の成果が眼科疾患に対して新たな薬物治療の道を切り開くことを期待しております。
※６：Hanazaki H, Yokota H, et al.: The effect of anti-autotaxin aptamers on the development of proliferative vitreoretinopathy. Int. J. Mol. Sci. 24, 15926 (2023).
（ロ）RBM-011（抗IL-21（インターロイキン21）アプタマー、肺動脈性肺高血圧症）
RBM-011が対象とする肺動脈性肺高血圧症は、難病に指定されている病気であり、肺動脈壁が肥厚して血管の狭窄が進行した結果、高血圧をきたして全身への血液や酸素の供給に障害が生じ、最終的には心不全から死に至ることのある重篤な疾患です。プロスタグランジンI2誘導体製剤などの既存治療薬が十分な効果を発揮しない患者の予後は依然として極めて悪い状態です。これらの既存治療薬は、いずれも血管を拡張させる作用を持つものであり、血管壁の肥厚を改善する作用を持つ薬はなく、その開発が強く望まれています。
2017年度から３年間は、AMEDの難治性疾患実用化研究事業の一環として、また2020年度からの３年間は、AMEDの治験準備（ステップ１）研究として助成を受け、肺動脈性肺高血圧症の国内での専門医療機関である国立研究開発法人国立循環器病研究センター（国循）との共同研究を進めてまいりました。当該共同研究において、抗IL-21アプタマーが肺動脈性肺高血圧症モデル動物において、肺動脈壁の肥厚を顕著に抑制することが明らかにされました。
また、国循との共同研究と並行して、原薬合成を完了し、PMDAと協議の上、第１相試験のための毒性試験を実施し2023年６月に完了しております。
④その他のプロジェクト並びに自社創薬に付随する事業
（ⅰ）自己免疫疾患に対する治療薬の創製
多くの自己免疫疾患において自己抗体の関与が示唆されており、当社は自己抗体の産生に重要な役割を果たす生体シグナル分子を阻害するアプタマーを非臨床開発ステージのパイプラインに所有しております。
これらを活用することにより自己抗体が原因となる自己免疫疾患に対する効果的な治療薬を創製することが出来ると考えており、国立大学法人北海道大学大学院保健科学研究院とANCA関連血管炎に対する薬理作用を検討するための共同研究契約を2023年10月に締結し、検討を進めて参りました。
本共同研究において、自己抗体の産生と炎症の増強に関与することが予想されるIL-21に着目し、抗IL-21アプタマーの薬理効果を検証した結果、肝臓で観察される死細胞の抑制を含む複数の病態指標を改善する効果が確認されました。本成果は、抗IL-21アプタマーの新しい用途の開発とANCA関連血管炎におけるIL-21の役割の一端の解明に繋がることが期待されるため、肝臓の病態改善が必要となる自己免疫疾患やその他疾患などの新たな適応疾患の検討を進めて参ります。
なお、本共同研究は2025年３月31日の契約満了をもって終了しております。
（ⅱ）AIアプタマープロジェクト
アプタマー医薬品の汎用性をさらに活かすため、国立研究開発法人科学技術振興機構から委託されているコンピューター科学を応用した技術開発（JST委託事業）等を継続して進めております。2018年度から開始されたJST委託事業において、当社は早稲田大学と共同し、バイオインフォマティクスを駆使したアプタマー探索技術RaptRankerを開発いたしました※７。さらに、2021年４月から３年間の事業として、「AIアプタマー創薬プロジェクト」がJST委託事業に採択され、当社は早稲田大学と共同で、RNAアプタマーの創薬プロセスを、深層学習などの人工知能技術を活用することで、創薬期間の短縮及び創薬成功確率の向上を実現させることを目指し、研究を進めて参りました。この研究において、変分オートエンコーダを応用した革新的な配列生成技術であるRaptGenを新たに開発いたしました。SELEXで得られた特定の標的に対する多数の標的結合アプタマーの配列を、RaptGenを用いて解析することにより、もともとのSELEXデータに含まれていない、前記標的に強く結合する新規のアプタマー配列の生成も可能となりました。RaptGenについては、2022年６月３日にNature Computational Scienceに掲載されております※８。また、JST委託事業では課題事後評価結果に基づき、研究期間延長及び研究費の追加によって戦略目標達成に大きく貢献する研究成果が期待できる課題に対し１年間の追加支援を実施しており、「AIアプタマー創薬プロジェクト」は、これまでAI（人工知能）を用いたRaptGenの開発等、革新的な成果を挙げていることから、他領域も含む課題の中から追加支援に採択されました。
共同研究を推進した結果、大規模言語モデルを用いたアプタマーの結合活性予測手法の開発に成功し、日本国特許庁に対して、2025年３月に共同で特許出願いたしました。本手法では、従来手法では困難であった任意の配列に対してもアプタマーの活性を予測することが可能であり、SELEX実験には出現しなかった配列も含め、短鎖化や最適化などを実現することが可能となります。
また、本開発技術を当社の「RiboART SystemⓇ」に活用することで、迅速かつ正確に高活性アプタマーの取得が可能となり、研究開発スピードの向上に繋がります。
さらに、2023年度から2025年度の予定で、国立研究開発法人新エネルギー・産業技術総合開発機構（NEDO）が実施する「量子・AIハイブリッド技術のサイバー・フィジカル開発事業」において、当社と産業技術総合研究所及び早稲田大学を実施予定先とする研究課題「量子・AI次世代創薬」が採択されました。本研究課題では、RNAアプタマーの最適化を題材として、量子計算技術と人工知能を組み合わせた“量子・AIハイブリッド技術”の活用により、従来技術では達成困難な医薬品創生プラットフォームの確立を目指します。
本事業は初期仮説検証フェーズと本格研究フェーズから構成されており、中間時点において約半数のプロジェクトを打切りとするステージゲート審査が設けられておりますが、2024年９月にステージゲート審査を通過し、本格研究フェーズへ移行しております。
また、本事業の取り組みにおいて、イジングマシンを活用により、SELEX実験データに基づいて、核酸配列を最適化するための定式化手法を提案し、実際に配列探索によってアプタマーを取得することに成功しており、この核酸配列を最適化するための定式化手法を日本国特許庁に対して、2024年11月に共同で特許出願いたしました。
※７：Ishida R, Adachi T, et al.: RaptRanker: in silico RNA aptamer selection from HT-SELEX experiment based on local sequence and structure information. Nucl. Acids. Res., 48, e82 (2020).
※８：Iwano N, Adachi T, et al.: Generative aptamer discovery using RaptGen. Nat. Comput. Sci., 2, 378–386 (2022).
（ⅲ）DDSアプタマープロジェクト
当社では、RaptRanker及びRaptGenを含む「RiboART SystemⓇ」をさらに発展させると共に、ドラッグデリバリーシステム（DDS）用のアプタマー開発に取り組んでおります。DDSとは、体内における薬剤の分布を制御することで、薬剤の効果を最大に高める一方で、薬剤の投与回数及び副作用を軽減するための、薬剤の体内動態を制御する技術です。近年の医薬品開発を取り巻く環境は著しい変化を遂げており、ブロックバスター創出のための疾患発症の標的分子の枯渇や、Unmet Medical Needsの高まりなどを理由に、多数のモダリティ（治療手段）が生まれてきております。特に核酸医薬を中心として、さまざまな生体内バリアを突破させ、標的部位（臓器、組織、細胞等）へと効率的に送り込むにはDDSが必要不可欠となります。
アプタマーは化学合成品であり、抗体、低分子化合物、及びASO、siRNA、mRNAなどの核酸医薬等に化学的に結合させることが可能です。DDSとして利用可能なアプタマーを取得するための期間は１年から２年単位と短いため、アプタマー取得後は、大手製薬企業を含む様々な企業に提供することで、基礎段階より早期に収益をあげていきたいと考えております。
Ⓐ細胞表面受容体アプタマーの光免疫療法への応用
当社の所有するアプタマーの光免疫療法への応用可能性を検討するために学校法人慈恵大学との共同研究契約を2023年９月に締結いたしました。光免疫療法は、標的特異的な薬剤送達と腫瘍に限局した光照射を組み合わせることで、正常組織へのダメージを最小限に抑えた、患者負担の少ない治療法として、がん領域を中心に注目を集めております。共同研究先である学校法人慈恵大学・光永眞人講師らのグループは光免疫療法に関する高い研究実績があり、細胞試験系、動物実験系のノウハウを保有しております。
当社では、膜タンパク質を認識する複数のアプタマーを開発しており、本共同研究においてこれらアプタマーの光免疫療法への応用可能性を検討しております。
Ⓑデングウイルス膜タンパク質アプタマーの核酸デリバリーへの応用
ウイルス感染症の１つであるデングウイルス（以下、「DENV」といいます。）に対して増殖を抑制する核酸分子の開発を東京大学医科学研究所（RNA医科学社会連携研究部門・高橋理貴特任准教授（開発当時）、アジア感染症研究拠点・山本瑞生特任講師）、東京大学医学系研究科（Moi Meng Ling教授）、早稲田大学（浜田道昭教授）と共同で進めてきました。デングウイルス感染症はワクチン開発が進んでいる一方で、未だ有効な予防薬、治療薬がないウイルス感染症です。
DENVは大きく分けて４つの種類（DENV1～DENV4の血清型）が存在しますが、全ての血清型に対して、DENV膜タンパク質に構造相補性で結合するRNAアプタマーを、人工的なウイルス様粒子（VLP,virus-like particle）を標的にした分取方法（VLP-SELEX※９）で作成し、さらにDENV由来のRNAを塩基配列相補性で分解に導くsiRNAを開発いたしました。
これらの核酸分子を１分子として結合させることで、DENVに結合し、DENV感染と共に細胞内に侵入することでウイルス由来のRNAを感染した細胞内で分解する多機能核酸分子「キメラ核酸（siRNA-aptamer複合体）」を開発し、その有効性を疑似的な感染評価系及び実際のウイルス感染評価系を用いて評価してまいりましたが、その結果、キメラ核酸はDENVの増殖を強く抑制できることが分かりました。
また、複数存在する血清型に対しても有効であることを示唆する結果も得られております。本分子の開発戦略は、DENV以外のウイルスにも適応できるものであり、幅広いウイルス感染症の予防及び治療分子の迅速な開発に新たな選択肢を提供することが期待できると考えており、開発を進めております。
これらの結果は、2024年12月25日にNucleic Acids Research Molecular Medicineに掲載されております※10。
※９：Takahashi M, Amano R, et al.: Nucleic acid ligands act as a PAM and agonist depending on the intrinsic ligand binding state of P2RY2. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, Vol. 118 No. 18 e2019497118 (2021).
※10：Amano R, Takahashi M, et al.: A chimeric RNA consisting of siRNA and aptamer for inhibiting dengue virus replication. NAR Molecular Medicine. 1(4):ugae025 (2024).
（ⅳ）製剤化技術開発
次世代型アプタマー医薬品に関する技術開発を目的として、ポリエチレングリコール（PEG）の代替技術を研究開発しております。PEGは粘性が高く、過酸化物を生成する等、化学的性質に課題があることがわかっており、この課題を解決するため、味の素株式会社との共同研究契約を2023年10月に締結いたしました。
本共同研究では、当社独自の核酸アプタマー化合物作製及び測定技術と、味の素株式会社が有する抗体-薬物複合体製造技術AJICAPⓇを組み合わせ、アプタマーの血中半減期延長技術の開発目指してまいりました。
本共同研究により、免疫グロプリンの部分タンパク質であるFc領域に対して核酸アプタマーを共有結合させたコンジュゲート体を作成したところ、血中半減期を飛躍的に延長させることが出来ることを見出しました。本成果は日本国特許庁に対して2025年３月に特許出願いたしました。
本技術により、核酸アプタマーが抗体医薬と同等の血中滞留性を獲得できれば、アプタマー医薬品の開発が飛躍的に発展するものと考えております。なお、味の素株式会社との共同研究契約は2025年３月31日に終了しております。
さらに、当社は、アプタマーとポリエチルオキサゾリン（PEOZ）とのコンジュゲートが優れた体内動態を示し、PEGの代替化合物となることを見出しました。PEOZはPEGに比べて低粘性で、過酸化物等が生じず、化合物の品質管理が容易であることが知られております。またPEOZは、市販の材料から容易に合成可能であり、将来的に低コストで供給できることが期待されます。当社の検討において、アプタマーとPEOZとのコンジュゲートを作成することにより、現在汎用しているPEGを上回る血中半減期延長効果を示すことが明らかになったため、特許出願をいたしました。
⑤共同研究事業
（ⅰ）化粧品アプタマー事業
三菱商事ライフサイエンス株式会社（旧：ビタミンC60バイオリサーチ株式会社）との共同研究開発契約に基づき、化粧品原料候補の創製・開発に関する共同研究を実施してまいりました。
紫外線やストレスなどが引き金となり過剰分泌されることでシワ形成やたるみを引き起こす原因となる可能性がある、免疫系の重要な細胞である好中球から分泌されるエラスターゼ（タンパク質分解酵素）を阻害するアプタマー（抗好中球エラスターゼアプタマー）の創製・開発に成功しており、日本国特許庁に対して、2025年１月に共同で特許出願をいたしました。先方とは引き続き実用化に向けた検討を進めております。
（ⅱ）サウジアラビア事業
サウジアラビア政府の招聘により、当社代表取締役社長中村義一は2024年11月に首都リヤドで開催されたRiyadh Global Medical Biotechnology Summit（RGMBS）2024で講演を行いました。このRGMBS2024サミットは、同国ムハンマド王太子によって牽引されるVISION 2030（2030年までにサウジアラビアを中東でのヘルスケアー産業のNo.1を目指す国家プロジェクト）のプログラムで、この期間中に、キング・アブドラ国際医療研究センター（KAIMRC：King abdullah International Medical Research Center）とアプタマーを使った基礎研究や臨床試験等に関するMOUを締結いたしました（2024年11月）。現在、当社とKAIMRCとの間で、協議を進めております。
（２）当社のビジネスモデルと収益計上の時期
①当社のビジネスモデル
当社の事業は、以下の自社創薬と共同研究の２事業より構成されております。創薬探索から臨床開発までをビジネスとして進めております。
（ⅰ）自社開発又は大学等研究機関との共同研究開発（自社創薬事業）
自社又は大学等研究機関と共同研究で医薬候補となるアプタマーを開発し、その成果を製薬企業にライセンス・アウトし、ライセンス対価（基本的に、契約締結時に受け取る契約一時金、開発進行に伴うマイルストーン収入、及び製品上市後の売上に応じたロイヤルティー）を得る事業です。
（ⅱ）製薬企業との共同研究（共同研究事業）
製薬企業とのアプタマー医薬の共同研究開発を実施し、当社が分担する業務に応じて提携先から支払われる研究費を収入として得る事業です。さらに、共同研究では、一定の開発段階に達した時点で提携先の製薬企業に当社分の権利をライセンス・アウトし、相応の契約一時金やマイルストーン収入等を得てまいります。
上記二つの事業をバランスよく実施することで、以下の成果あるいは効果が期待できます。
1）共同研究を実施することにより、自社創薬のビジネスモデルに伴うライセンス・アウトの不確実性による収益の不安定化というリスクを低減できる
2）共同研究先の新薬開発のノウハウ、経験を知得できる
3）共同研究が順調に進む場合、ライセンス・アウトの実現可能性が高い
4）POCを取得した自社開発品のライセンス・アウトにより大きな収益を期待できる
5）事業を全体として拡大できる
当社の事業の系統図は以下のとおりです。
＜事業の系統図＞
※：対価収入のうちライセンス・アウトの対価には、当社が製薬企業より受け取る①契約締結時の一時金、②開発の進捗に応じたマイルストーン収入、③製品発売後の売上に対するロイヤルティーがあります。
当社は、上記の自社創薬事業に付随する事業として、アプタマー創薬をより効率的に行う為のプラットフォーム技術開発も並行して行っております。
②事業活動に伴う収益計上の時期
当社のビジネスモデルにおいて、自社創薬及び共同研究とも収益を計上できるのは、ライセンス契約や共同研究契約の締結後です。以下の図は、その場合の収益計上のタイミングを示しています。
＜自社創薬及び共同研究における一般的な収益計上のタイミング＞
※：上記の図は、一般的なケースとして当社が想定している事業収益計上のタイミングを表すものです。
個別の契約により受取回数等が異なる場合があります。
（３）事業戦略
当社は、アプタマー創薬に関する当社の競争優位性や強みを梃子として、以下の基本ポリシーのもとで、研究開発を推進しております。
①自社創薬におけるパイプラインの一層の拡充と進展を図り、研究成果をいち早く知財化して競争優位性を維持、強化しライセンス・アウトを目指す。
②共同研究を積極的に展開し、早期の収益確保及びライセンス・アウトを目指す。
③アプタマー医薬品としての特性を最大限に生かしうる開発品や疾患については、過大な経済的負担を避けつつ、付加価値を高める観点から臨床POC取得のための臨床試験を実施し、収益の最大化を図る。
④アプタマー創薬における当社の「RiboART SystemⓇ」の更なる向上、発展を図るべく、次のアプタマーの創製にチャレンジする。
1）アゴニスト・アプタマー（受容体作動薬）
2）細胞内への取り込み可能な（DDS作用を有する）アプタマー
3）細胞膜複数回貫通型のタンパク質（GPCR受容体等）と結合するアプタマー
4）次世代シークエンサーとコンピューター科学を利用したアプタマー探索の人工知能技術の開発
5）脳関門通過技術の開発と神経疾患治療への応用
6）ポリエチレングリコール（PEG）の代替となる（体内動態制御技術）アプタマー
7）DDS技術を応用した眼科疾患治療薬の開発
⑤大学や研究機関との緊密な連携を図り、大学や研究機関での基礎研究成果を医薬品開発に応用するトランスレーショナル・リサーチを推進することにより、アカデミアにおける研究成果をいち早くアプタマー創薬に活かす。
（４）医薬品市場におけるアプタマー医薬
①アプタマー医薬を含む核酸医薬の市場
医薬品は、その素材から、1)低分子、2)ワクチン、3)生物製剤、4)核酸、5)細胞、6)遺伝子に分類されますが、この中で最も新しく、技術革新が進展しているのが、生物製剤の中の抗体医薬と、核酸を成分とする核酸医薬、並びに細胞を利用する再生医療や遺伝子治療です。
そのような中、アプタマーを含む核酸医薬は、作用メカニズム及び投与方法が類似していることから、現在巨大な市場を形成している抗体医薬に続く次世代の医薬品として注目されており、2024年の核酸医薬の全世界の市場規模は129億USDと予想されております。2024年の抗体医薬の全世界の市場規模は2,426億USDとなっており、抗体医薬と比較し、まだまだ小さな市場ですが、抗体医薬との比較優位性から2030年には160億6,000万USDに成長すると予測されております。
②世界におけるアプタマー医薬品の臨床開発動向
MacugenⓇは世界初のwet AMD治療薬として承認されましたが、その後VEGFを標的とする抗体や可溶性のデコイ（おとり）受容体を利用した、さらに有効な医薬（LucentisⓇ、EyleaⓇ、AvastinⓇ等）が開発され、現在、MacugenⓇはほとんど使用されなくなりました。2004年のMacugenⓇの成功は、アプタマー医薬の開発を鼓舞する意味も大きく、その後、複数のアプタマー医薬候補品が臨床試験に進みました。その中でも注目された二つのアプタマー（REG1、FovistaⓇ）の治験が最終の第３相試験で成功せず、アプタマー創薬に関してネガティブな印象を残し、その後、アプタマー医薬品の開発は世界的に停滞しているようにもみえました。しかし、ようやく最近、補体C5に対するアプタマー（ARC1905: IZERVAYTM）が萎縮型加齢黄斑変性（dry AMD）に有効であることが、第３相試験で証明され、2023年８月米国FDAは製造を承認しました。IZERVAYTMを開発したIVERIC Bio社は、アステラス製薬に総額約8,000億円で買収されております。
現在、当社のumedaptanib pegolを含めて９種類のアプタマーが臨床試験の過程にあり、アプタマー医薬品開発の機運が再び盛り上がっております。これらの動向において、MacugenⓇやIZERVAYTM、そしてumedaptanib pegolがいずれも眼科疾患に対して奏功したことから、アプタマーは眼科疾患にフィットするモダリティ（治療手段）であることが強く示唆されました（下表参照）。眼は閉鎖系の小さな器官であるため硝子体内投与に必要な薬剤量が少なく、全身への薬剤の暴露が少なく安全性にも優れているため、眼科疾患に対する新薬の開発はアプタマーに最適な疾患だと考えております。
眼科疾患には様々な免疫系や炎症系サイトカインや増殖因子が複雑に絡みあい発症することがこれまでの薬理研究によって明らかになってきました。当社保有のアプタマーのパイプラインには、これらの炎症や免疫に関与する因子（FGF2、autotaxin、IL-21、ST2等）に対する阻害剤が多数含まれているため、今後アカデミアや企業との共同研究や自社開発によって、各種の眼科疾患モデル動物でこれらの薬理効果を調べていく予定です。同時に、世界におけるアプタマー医薬品の臨床開発動向を注視してまいります。
アプタマー臨床開発パイプライン
：眼科疾患を対象とするアプタマー
核酸医薬には、アプタマーの他に、アンチセンス、デコイ、siRNA、microRNA、mRNAなどの種類があり、現在の開発の主流はアンチセンスですが、依然として幾つかの課題（化学修飾、DDS及び製造と品質管理）が指摘されています。
今後、核酸医薬の中軸を担うのは、化学修飾が容易で、通常、抗体と同様に細胞外で機能するため、DDS技術が不要なアプタマー医薬であり、そのアプタマー医薬の中でも、当社のumedaptanib pegolプログラムが世界の最先端に位置していると当社は考えております。アプタマーは、標的となるタンパク質分子への結合という点で似たような作用を持つ抗体医薬と比較して、その結合活性が非常に高いことや、様々な化学修飾によって活性や体内動態等を改善するという優位点があります。なお、抗体医薬との比較は、次の項を参照下さい。
③アプタマー医薬と抗体医薬の比較
アプタマー医薬は分子標的薬として、抗体を成分とする抗体医薬と、作用メカニズム及び投与方法が類似しています。従って、アプタマー医薬の最大の競合品は抗体医薬になります。アプタマー医薬市場の成否は、抗体医薬との比較のなかで、その違いを明確にし、どう差別化するかにかかっています。抗体医薬は、マウス等で作製した抗体をヒトで異物として排除されにくいように加工した後、これを産生する特殊な細胞を大量に培養し、精製して医薬品原料にします。その起源が生物試料であることから生物製剤に分類されます。これに対し、アプタマー医薬はその成分であるRNAを化学合成して製造することから合成医薬品に分類されます。
以下は抗体医薬と比較したアプタマー医薬の特徴ですが、アプタマー医薬は、科学技術の進歩とともにその長所が認識され、抗体に続く次世代の新薬の核として開発が進むものと当社は期待しております。
＜アプタマー医薬と抗体医薬の比較＞（当社作成）
| 項目 | アプタマー医薬 | 抗体医薬 |
| 標的タンパク質に対する結合力 | 抗体の1,000倍は可能 | 強い |
| 創薬ターゲットの種類 | 極めて多様 | 抗原タンパクに限定 |
| 製造方法 | 化学合成法 | 細胞培養法 |
| コスト（製造コスト低減の容易さ） | 比較的高価 （製造コスト低減の可能性あり） |
比較的高価 （製造コストの低減は難しい） |
| 抗原性/免疫排除 | 起きにくい | 起きる |
| 製剤の可逆性・安定性 | 高い | 低い |
| 体内動態（長時間作用） | 苦手、限界あり | 良い |
| 中和 | 可能(アンチセンスの利用) | 不可能 |
| 短期作用性 | 得意 | 困難 |
| 加工・化学修飾 | 容易 | 困難 |
（５）知財戦略
創薬プラットフォーム系バイオベンチャーである当社にとって、開発する製品及びプラットフォーム技術を適切な方法により保護されていることが、自社開発のみならず他社とのライセンスや共同研究を実現する上で不可欠です。
当社の知財戦略は、事業開発（製品パイプライン）に関するものと、研究開発（基本及びプラットフォーム技術）に関するものとに峻別し、以下のような異なる対応をしております。
①事業開発（自社創薬品目及び共同研究品目）に対する知財戦略
RNAを成分とするアプタマーは配列の違いによって、同一標的分子（疾患関連タンパク質）についても、既存特許に対して抵触しない複数の物質特許が成立する可能性があります。よってプロジェクトごとの開発品を含む物質特許の取得を前提としています。
当社は標的分子との結合力が強くかつ当該標的分子の生理作用に対する阻害活性の高いアプタマーだけでなく、その周辺の化合物もカバーする特許権の成立を目指します。具体的には、無数にある核酸配列の中から結合力及び阻害活性の高いアプタマーに共通する構造や配列を探索し、その共通構造・共通配列を特許化（オープン知財化）することで、広い権利を押さえることを基本戦略としています。さらに非臨床試験・臨床試験の経過により得られるデータに基づき、製剤特許や用途特許の出願を実施し、実質的な特許期間を延ばす戦略を採っています。
一方共同研究品目については、まずは提携先との共同出願となるのが通例ですが、ライセンス・アウトに伴い、開発や事業化についての独占的実施権を提携先に付与しても、当該特許に対する自社権利は維持する（共有とする）方針を基本といたします。
なお特許出願国については、日米欧を中心として、中国、韓国、インド等の医薬品市場の規模が大きく、又は将来の市場拡大が見込まれる国や地域をカバーすることを方針としております。
②研究開発技術（基本及び「RiboART SystemⓇ」）に対する知財戦略
「RiboART SystemⓇ」のコアとなる技術（アプタマーの取得、短鎖化や化学修飾等の最適化）の中には、特許化が可能な技術も含まれていると当社は考えておりますが、特許化は技術公開という代償を伴い、当社の特許化された技術を使用して他社がアプタマーを取得したとしても、それが当社の特許技術を使用したことを立証することは困難です。
従って、当社では、原則としてアプタマー医薬品候補物については、物質特許を取得する方針でありますが、「RiboART SystemⓇ」を構築する技術自体は、特許化による競争優位性が確保されるものを除きノウハウあるいは営業秘密として秘匿し、クローズ（秘匿化）知財と位置付けて優位性の確保に努めます。なお、当社はノウハウあるいは営業秘密が社外に流出しないよう、役職員や取引先との間で秘密保持義務等を定めた契約を締結し、厳重な情報管理に努めております。
③主要な特許の状況
当社が保有者となる、当社の研究開発に関する主要な特許の状況は以下のとおりであります。
＜自社創薬品目に関する特許＞
| 対象パイプライン | 発明の名称 | 国際出願番号 （国内特許番号） |
保有者 | 登録状況 |
| RBM-003 | キマーゼに対するアプタマー及びその使用 | PCT/JP2018/044132 （特許第7264487号） |
当社 | 日米中で特許・維持 |
| RBM-004 | NGFに対するアプタマー及びその使用 | PCT/JP2009/066457 | 当社・藤本製薬株式会社 | メキシコのみ特許を維持 |
| RBM-006 | オートタキシンに結合しオートタキシンの生理活性を阻害するアプタマー及びその利用 | PCT/JP2015/062561 （特許第6586669号） |
当社 | 日本のみ特許を維持 |
| RBM-007 | FGF2に対するアプタマー及びその使用 | PCT/JP2015/058992 （特許第6634554号） |
当社 | 日本・米国・欧州各国・中国・オーストラリア・香港・イスラエル・メキシコ・シンガポール・カナダ・インド・韓国にて特許・維持 |
| アプタマー製剤 | PCT/JP2019/025766 （特許第7340264号） |
当社 | 日本・欧州各国・香港・シンガポール・台湾・中国・メキシコで特許・維持 | |
| 網膜下高反射病巣または網膜下高反射病巣を伴う網膜疾患の治療剤 | PCT/JP2021/004215 | 当社 | 台湾で特許・維持 | |
| RBM-010 | ADAMTS5に対するアプタマー及びその使用 | PCT/JP2018/041746 | 当社 | 米国・中国・イスラエル・シンガポールにて特許・維持 |
＜ライセンス・アウト品目に関する主要な特許＞
| 対象パイプライン | 発明の名称 | 国際出願番号 （国内特許番号） |
保有者 | 登録状況 |
| RBM-007 | FGF2に対するアプタマー及びその使用 | PCT/JP2015/058992 （特許第6634554号） |
当社 | 日本・米国・欧州各国・中国・オーストラリア・香港・イスラエル・メキシコ・シンガポール・カナダ・インド・韓国にて特許・維持 |
| アプタマー製剤 | PCT/JP2019/025766 （特許第7340264号） |
当社 | 日本・欧州各国・香港・シンガポール・台湾・中国・メキシコで特許・維持 | |
| 網膜下高反射病巣または網膜下高反射病巣を伴う網膜疾患の治療剤 | PCT/JP2021/004215 | 当社 | 台湾で特許・維持 |
＜その他プロジェクトに関する主要な特許＞
| 対象パイプライン | 発明の名称 | 国際出願番号 （国内特許番号） |
保有者 | 登録状況 |
| RBM-101 | 免疫グロブリンＧに結合する核酸とその利用法 | PCT/JP2006/313811 （特許第4910195号） |
当社 | 日本、米国にて特許維持 |
＜その他＞
| 対象パイプライン | 発明の名称 | 国際出願番号 （国内特許番号） |
保有者 | 登録状況 |
| TGFβ1に対するアプタマー及びその使用 | PCT/JP2020/026755 | 当社 | 日本で特許査定 |
（６）創薬体制
①アカデミアでの研究成果の取り込みと連携及び共同研究
当社は、発足の経緯から、東京大学医科学研究所で培ってきたRNA科学やアプタマーに関する成果を実用化するため、トランスレーショナル・リサーチを継続的に実施してきました。
東京大学との共同研究の他、日本大学、早稲田大学、慈恵大学、北海道大学などのアカデミアとも共同研究を実施し、疾患に関連するタンパク質の学術的な裏付けを得ると同時に、各種動物試験の実施、新規アプタマー技術の開発や分析等における連携を図っております。
②的確な研究開発マネジメント
当社では、新薬開発ステージに応じた試験研究の内容、当該試験結果のクライテリアの設定、知的財産戦略等について、新薬開発のノウハウを熟知したスタッフによる定期的なレビューなどの研究開発マネジメントを実施しております。
③人的ネットワーク
アプタマーを含む核酸医薬の研究開発は日進月歩の状況にあり、世界的に競争が加速しています。当社は核酸科学やアプタマーに関する研究者・研究機関との世界的規模の人的ネットワークを通じて、最新の研究動向の把握や国内外の臨床医とのネットワーク構築にも努めております。
④アプタマー創製のスペシャリスト
当社では、社員の約３分の２が、化学、分子生物学、細胞生物学、工学、薬学、医学等の分野での専門家（研究員）であり、研究員の約半数は博士号の保持者です。これらの研究員は、アプタマー医薬に特化した研究開発に従事しており、この分野では強力な布陣を敷いております。
さらに、製薬及び関連企業で研究開発、臨床開発や知財・ライセンス事業の経験を長く積んだ社員も擁しており、臨床開発やライセンスに連なる基礎・探索研究の方向づけや知財戦略を展開しております。
（７）ESG(環境/社会/企業統治)に関する取り組み
昨今の資本市場では、長期持続的な企業の成長を評価する上で不可欠な観点として、ESG（Environment/環境、Social/社会、Governance/企業統治）といった非財務情報への関心が高まっています。当社は、ESGに関して次のような方針で取り組んでまいります。
①E（環境）
当社は、医薬品事業に携わる企業として研究資源の管理、並びに分別廃棄を徹底した厳格な廃棄物管理に注力いたします。また、IT整備によるペーパーレス等の省資源や社外で実施されているリサイクル活動にも積極的に参加するなどの取り組みも合わせて推進してまいります。
②S（社会）
当社は、難病や未だに薬のない病気（Unmet Medical Needs）に対する新薬を開発して、世界の医療と人々の健康に貢献するというミッション実現に向けた事業活動を展開しているため、「Social」は事業活動そのものと考えています。希少疾患である軟骨無形成症治療薬の開発はその一例です。
また、企業として働きやすい環境づくりやダイバーシティを尊重するとともに、学会参加や論文発表を通してイノベーション創出にも貢献したいと考えております。
③G（企業統治）
・コーポレート・ガバナンスの強化
当社は、アプタマー創薬企業としてアプタマーを素材とする新薬を次々と創製し、継続的な成長と企業価値の最大化を図り、医薬品開発を通して社会に貢献できる企業を目指しており、コーポレート・ガバナンス体制の強化により経営の健全性や透明性の向上を継続的に図っていくことは、最も重要な課題の一つであると認識し、取り組んでまいります。
また、研修やe-learningを積極的に受講する事を通して法令や社内規程を遵守するコンプライアンスを重視するとともに、個別面談や説明会を通して様々なステークホルダーとのコミュニケーションも図ってまいります。
（８）参考資料（技術紹介）
①アプタマー医薬について
| 核酸であるRNAは、生物の体内では、DNA上の遺伝情報の配列のコピーとして、タンパク質の合成の鋳型として使用されます。しかしRNAは、そうした遺伝情報のコピーとしての役割だけではなく、「様々な立体構造を形成する」という重要な特性を有しています（RNAの造形力）。この造形力を利用して、病気の要因となるタンパク質に結合してその働きを阻害あるいは調節できるRNA分子（アプタマー）を創製し、医薬品として開発したものが「アプタマー医薬」です。標的にフィットするという意味のラテン語の「aptus」が由来となり「アプタマー」と呼ばれております。 アプタマー医薬は核酸を成分とすることから核酸医薬の一種になります。しかし、細胞内に入らなければ効果を発揮しない他の核酸医薬とは異なり、細胞内に導入する必要がないので非常に効率的です。 |
<形状捕捉図> |
②「RiboART SystemⓇ」
当社の「RiboART SystemⓇ」は、RNAの生化学的性質の把握、特に潜在的なRNAの造形力の掘り起こし、アプタマーの構想・デザイン、アプタマーの創製から医薬候補アプタマーの仕上げまでをカバーする当社独自のアプタマー創薬の技術プラットフォームです。「RiboART SystemⓇ」は広汎な分野に応用可能な技術であるため、特定の疾患や領域に特化されないアプタマーの創製を行っております。
「RiboART SystemⓇ」においてコアとなる技術は、１）目標とする創薬ターゲット（タンパク質）に結合するポテンシーの高いアプタマーを取得する技術（SELEX法運用技術）と、２）取得したアプタマーを臨床開発品として最適化する技術です。このコア技術が、意図した薬効を示すポテンシーのアプタマーを取得・創製するうえで大きな効果を発揮します。
本システムでは、取得したアプタマーを新薬候補品となり得るように、加工プロセスによって、標的への結合力を103～104倍に増強するとともに、この技術を標準化しており、これが当社の技術的な強みと認識しております。
当社は、他の会社に先んじてSELEX法を利用した研究を開始したことによる現在の技術的優位性に安住することなく、５年先、10年先の技術動向を見据え、新たなSELEX法や、抗体で難しいとされる受容体に直接作用するアゴニスト・アプタマー（受容体作動薬）、さらに細胞内に他の医薬を運搬するためのDDSに利用可能なアプタマー等の実現を目指しております。
＜RiboART SystemⓇの概念図＞
| 選抜： | 目標とする標的タンパク質に結合するアプタマーをSELEX法により選抜 |
| 分析： | 選抜したアプタマーの標的タンパク質への結合特性を分析 |
| 加工： | アプタマーを工業的、経済的に利用できるよう短鎖化したり、品質や薬効向上のために化学修飾を実施 |
| 試験： | 細胞試験や動物試験によりアプタマーの薬理効果を評価 |
| 評価： | 動物を用いてアプタマーの毒性を評価 |
③当社の新薬開発プロセス
新薬の研究開発は、下記の図に示すように、製品の上市までに、10数年の長い年月と数百億円もの多額の資金を要します。
この新薬の研究開発は、通常、臨床試験前の段階と臨床試験に二分され、さらに臨床試験前の段階は、大きく以下に分けられます。
１）新薬候補と考えられる化合物を考案、創製し、その中から様々な手法を用いて適切な化合物をスクリーニングする基礎・探索研究の段階
２）選定された化合物について、臨床試験に進むために必須の試験を行う非臨床試験の段階
当社では、新薬開発プロセスの中の(１)基礎・探索研究、及び(２)非臨床試験の段階において、「RiboART SystemⓇ」を運用しアプタマー医薬の開発を行っています。標的タンパク質の種類や特性、適応疾患などによって差は生じるものの、「RiboART SystemⓇ」の活用により、従来なら５～８年かかる基礎・探索研究及び非臨床試験の期間（１年前後のGLP試験の期間を含む）の内、標的タンパク質の決定からGLP試験を開始するための予備毒性試験ステージまでを、約３～４年で実施可能（当社実績）であると考えております。
<新薬開発プロセス>
（９）参考資料（用語解説） アルファベット、50音順
DDS
薬剤の副作用の原因のひとつに、薬剤が標的臓器以外に作用することがあげられます。DDS（Drug Delivery System）とは、この問題を解決するために、薬剤が標的臓器に、適切な濃度で到達、作用できるように、剤形を工夫したシステムをいいます。
GLP試験
GLP(Good Laboratory Practice)とは、医薬品の安全性に関する非臨床試験（急性毒性、亜急性毒性、慢性毒性、催奇形性、その他の毒性試験）の実施に関する試験の質を担保する基準のことをいいます。この基準は「医薬品の安全性に関する非臨床試験の実施の基準に関する省令」で定められています。なお、日本のGLPと同様な規制は欧米等でも実施されています。このGLPに準拠して行う試験をGLP試験といいます。
POC
POC（Proof of Concept）とは、新薬の開発段階において、ある化合物がヒトでの臨床試験（通常は少数の患者を対象としたPhase 2a試験）において意図した薬効を有することが示されることをいいます。
RNA
遺伝情報は生命の設計図ですが、アデニン（A）チミン（T）グアニン（G）シトシン（C）という４種類の塩基の配列として、DNA（デオキシリボ核酸）という（２重螺旋構造の）核酸の中にコードされています。
ヒトならば30億塩基の配列がヒトを作り上げる全情報です。この塩基の並びはタンパク質のアミノ酸の配列を指定して、生命活動を司る様々なタンパク質を産生します。その時、DNAの配列情報は、一旦、アデニン（A）チミン（T）の代わりのウラシル（U）グアニン（G）シトシン（C）の塩基配列に置き換えて、RNA（リボ核酸）という核酸にコピーされ（この過程を「転写」といいます）、その遺伝情報のコピーを使ってタンパク質を合成します（この過程を「翻訳」といいます）。
そのため、分子生物学の黎明期から、RNAは単なる遺伝情報のコピーに過ぎないという思い込みが、世界的にも支配的でした。しかし、10数年前から、この考えは誤りであることが様々な研究によって明らかになってきました。特に立体構造を作って働く機能性RNAの生体内での役割が注目を集めています。
RNAの造形力
当社は、アプタマーとIgGとの結合体の結晶構造をＸ線解析法によって明らかにしてNucleic Acids Res誌に発表いたしました（2010年、図参照）。
その結果、既存のアプタマーではRNAのリン酸の負電荷と、標的タンパク質の正電荷のアミノ酸領域とが電気的な相互作用によって結合するものしか知られていませんでしたが（図の右の事例）、IgGアプタマーはこれまでの常識を覆して、アプタマーが標的にフィットするしなやかな形状を作って、電気的な相互作用を使わずに、水素結合やファンデルワールス力のような多様な結合を利用して強く標的に結合することが明らかにされました。
つまり、RNAには、これまで予想もされなかった「しなやかな造形力」が備わっていることの証しです。このような基礎的な研究は、応用という点からも重要です。特に、医薬品の標的となるタンパク質は、必ずしもRNAと結合しやすい正電荷のアミノ酸が表面に多いとは限らないため、これらの基礎研究の成果は、非常に多くのタンパク質がRNAアプタマーの創薬ターゲットとなりうるということを示唆するものです。
また標的タンパクの捕捉方法について抗体医薬と比較した場合、アプタマーの特徴は、標的とするタンパク質の形状にフィットする立体構造を形成してその活性を調節する「形状捕捉」にあります。抗体医薬がタンパク質を構成する多数のアミノ酸の中から６～10個のアミノ酸の配列（エピトープと呼ばれる）を認識して標的タンパク質に結合するのに対して、アプタマーの標的タンパク質を捉える方法は大きく異なるといえます。
<アプタマーとIgG結合体の結晶構造>
化学修飾
品質や薬効向上のために、化合物の一部の分子や原子を他の分子や原子に置換したり、新たな分子や原子を結合させることをいいます。
核酸医薬
1970年代以降、ヒトの遺伝子の研究が進展し、核酸が医薬品になるかもしれないという期待は1980年代に生まれました。しかし、当時は核酸、特にRNAを医薬に応用するための基礎的な技術が整備されておらず、しかもRNAという核酸の特性や立体構造等の学術的な理解も浅かったために、長期にわたる膨大な資金や人材の投入とは裏腹に核酸医薬の開発は実を結びませんでした。
しかし、その苦い教訓の中でも、RNAの加工技術の開発という地味な仕事がアカデミアや少数のベンチャー企業で継続されました。その結果、1998年に世界初となるアンチセンス医薬（VitraveneⓇ[一般名 ホミビルセン]，エイズ患者のサイトメガロウイルス性網膜炎用の局所投与剤）が承認され、その後、2004年にアプタマー医薬であるマクジェンⓇ、2013年に２番目となるアンチセンス医薬（KynamroⓇ［一般名 ミポメルセン］）が家族性高脂血症薬として承認されました。2016年にはデュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたEXONDYS51TM［一般名 エテプリルセン］、脊椎性筋萎縮症を対象としたスピンラザⓇ［一般名 ヌシネルセン］が相次いで承認され、さらに、2018年には家族性トランスサイレチン (TTR) アミロイドーシスを対象とした世界初となるsiRNA医薬（オンパットロⓇ [一般名 パチシラン]）が承認され、アンチセンスやsiRNAを用いた核酸医薬品の開発が活発に進められています。
現在、研究開発中の核酸医薬には下記の表に示すものがあり、その中で主要な核酸医薬品の作用機序について下記の図に示しています。
| 分類 | 基本構造 | 標的 | 作用機序 |
| アプタマー | 一本鎖RNA/DNA | タンパク質 | タンパク質に結合して生理作用を阻害 |
| アンチセンス | 一本鎖DNA | mRNA | mRNAに結合して翻訳を阻害 |
| デコイ核酸 | 二本鎖DNA | 転写因子 | 転写因子をトラップして転写を阻害 |
| リボザイム | 一本鎖RNA | mRNA | 酵素として働きmRNAを切断し、発現抑制 |
| siRNA | 二本鎖RNA | mRNA | mRNAに結合しmRNAの不安定化による発現抑制 |
| miRNA | 一本鎖RNA | mRNA | mRNAに結合しmRNAの不安定化や翻訳阻害による発現抑制 |
| antimiRNA | 一本鎖RNA/DNA | miRNA | miRNAに結合してその活性を阻害 |
| mRNA | 一本鎖RNA | リボゾーム （鋳型作用） |
タンパク質合成の鋳型として働き、目的とするタンパク質を合成 |
| エキソンスキッピング | 一本鎖RNA/DNA | mRNA前駆体 | 遺伝子異常部位をスキップするようにスプライシングを調整 |
| CpGオリゴ | 一本鎖DNA | TLR | 自然免疫の活性化 |
<主要な核酸医薬品の作用機序>
抗体、抗体医薬
抗体とは、体内で特定の異物(抗原)に結合してその物質を体内から排除するように働くタンパク質をいいます。この排除システムを抗原抗体反応といい、我々の体内に自然に備わっている防御システムです。
抗体医薬とはこの仕組を医薬品として応用するもので、具体的には、疾患の原因となっているサイトカインなどのタンパク質を抗原として認識する抗体を産生する細胞(主に動物の)を造り出し、その後、この細胞を培養して該当する抗体を取り出し、精製加工します。但し、ヒト以外の動物、例えばマウスの細胞が産生する抗体（マウス抗体）をそのままヒトに使用できない場合があるため、動物からとれた抗体をヒト型に組み替える技術が発達しています。
現在、臨床開発されている抗体医薬の多くは、このヒト化抗体、若しくはヒト抗体です。さらに、複数の抗原を狙ったものや持続時間の長期化のためにPEGと結合させたコンジュゲート抗体なども開発の俎上にのっています。
なお、抗体類似の構造を持ち作用・機能面においても抗体と類似するFc融合タンパク質は、広い意味で抗体医薬の一種に含むこともあります。
この抗体医薬は、難治疾患に対する確かな効果と安全性、高薬価、さらに技術開発があいまって市場が急伸しており、近年、世界的な開発競争が激化しています。
最適化
医薬品の開発過程において、in vitro＃ 試験等によって薬効のある化合物が得られたとしても、より効果が優れ、安全性の高い化合物を得るための様々な工夫がなされます。このプロセスは最適化と呼ばれます。アプタマー医薬に関しては、長大な核酸配列の中から効果や安全性に関係のない部分をカットする短鎖化、核酸分解酵素の作用を阻止するための化学修飾、腎臓からの早期の排出を抑えるための化合物（ポリエチレングルコールなど）との結合などがその例です。
＃「in vitro」は「試験管内で」を意味する技術用語
スクリーニング
新薬の開発過程において、多数の化合物の中から目的とする化合物（薬効を示し安全性が高いもの）を選び出す作業のことです。
トランスレーショナ
ル・リサーチ
大学や研究機関による基礎的な医学・薬学研究の成果を疾患の治療や新薬の開発に応用するための研究をいいます。
生命科学やバイオテクノロジーの飛躍的な発展に伴い、世界的に大学での研究成果を早期に実現化に向ける動きが加速しています。薬の場合、例えば新薬の候補となる物質が大学の研究室で発見されたとしても、それをヒトでの臨床試験に繋げるには化合物の最適化（より効果があり、安全性の高いモノに改良すること）、様々な動物実験、各種試験用のサンプルの製造等、多くの課題、ハードルがあります。この基礎から臨床試験に至る一連の橋渡しのための研究がトランスレーショナル・リサーチです。
ノウハウ、営業秘密
ノウハウ（Know-How）とは「単独で又は結合して、工業目的に役立つある種の技術を完成し、又はそれを実際に応用するために必要な秘密の技術的知識と経験、又はそれらの集積」（国際商業会議所の定義）をいい、営業秘密とは①秘密に管理されていること、②有用な情報であること、③公然と知られていないこと、の３要件を満たす技術上、営業上の情報（不正競争防止法第２条第６項の定義に基づく）のことです。
非臨床試験
臨床試験開始前に行われる試験を非臨床試験と言い、例えば予備毒性試験やGLP試験が含まれます。
分子標的薬
生体内で疾患に関連する遺伝子やそれが係わるタンパク質等（サイトカイン、成長因子等）を標的としてその活動を阻害したり活性化することを狙った医薬品をいいます。抗体医薬もアプタマー医薬も分子標的薬の一種といえます。
マイルストーン収入
医薬品の開発は、非臨床試験→第１相臨床試験（Phase 1）→第２相臨床試験a(Phase 2a)→第２相臨床試験b(Phase 2b)→第３相臨床試験(Phase 3)→申請→承認→発売というステップを踏んで進行します。
開発途上の医薬品のライセンスにおいては、この開発の節目を「マイルストーン」といい、それに到達したとき、あるいはその段階に入るときにライセンスの対価の一部がライセンサーに対し支払われる取引が普及しています。これによる収入を、「マイルストーン収入」といい、開発ステージが進むにつれて、商品化への確率が高まるため、マイルストーンの収入が増加するのが一般的です。
予備毒性試験
GLP試験に入る前に、的確なGLP試験を実施するためのデータ入手を目的として行う試験です。本試験で薬剤の毒性の概略を把握し、GLP試験での投与用量の設定根拠の情報を得ることができます。
ライセンス・アウト
特許や開発中の製品に関する権利を他の会社に供与したり、譲渡したりすることを意味し、「導出」ともいいます。供与する権利の内容としては特許の実施権や使用権、さらにかかる特許によって保護されている製品の開発、及び製造・販売する権利などがあります。
臨床試験
新薬についての製造販売承認を取得するには、ヒトでの有効性及び安全性を確認する臨床試験が不可欠です。この場合、通常、以下の３段階があります。第一段階は、少数の健常人を対象として、動物実験等により安全性の確認を終えた化合物について、その安全性や体内での動態等を確認する試験であり、第１相臨床試験（Phase 1試験）と呼ばれています。
第一段階をクリアすると、次の段階は少数の患者(被験者)を対象として、薬効と安全性を確認する第２相臨床試験（Phase 2試験）に入ります。この試験のステージは、通常、２ステップがとられ、最初のステップは、少数の被験者について主に薬効を確認する段階です。この試験はPhase 2a試験と呼ばれます。さらに被験者数を増やし、有効性と安全性のバランスを取るために最適な用量を確認するための複数の用量を設定して行うPhase 2b試験があります。
最後の段階は、多くの被験者を対象として行う第３相臨床試験（Phase 3試験）です。
なお、臨床試験は、承認取得の前だけでなく、承認の取得後も当局から承認の条件として実施が求められる場合があります。この時の試験は市販後臨床試験と呼ばれています。
４【関係会社の状況】
該当事項はありません。
５【従業員の状況】
当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント別の記載を行っておりません。
(1）提出会社の状況
| 2025年３月31日現在 | |||
| 従業員数（名） | 平均年齢（歳） | 平均勤続年数（年） | 平均年間給与（千円） |
| 25 | 41.64 | 5.6 | 7,048 |
（注）１．従業員数は就業人員であり、兼務役員は含まれておりません。また、臨時従業員（パートタイマー含み、派遣社員除く）の総数が従業員数の100分の10未満であるため、平均臨時雇用者数の記載を省略しております。
２．平均年間給与は、基準外賃金を含んでおります。
(2）労働組合の状況
当社には労働組合は組織されておりませんが、労使関係は良好であります。
(3) 「管理職に占める女性労働者の割合」、「男性労働者の育児休業取得率」及び「労働者の男女の賃金の差異」は当社は公表の義務はありませんが、任意で「第２ 事業の状況 ２ サステナビリティに関する考え方及び取組 サステナビリティ（人的資本・多様性）に関する事項」に記載しております。
有価証券報告書（通常方式）_20250620101134
第２【事業の状況】
１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】
当社の経営方針、経営環境及び対処すべき課題等は、以下のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。
（１）経営方針
当社は、RNA（リボ核酸）を成分とする医薬品（「アプタマー医薬」）の開発を通じて、「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）に応える」を企業理念に掲げ、それを実現するために、
・人の生命、健康に関連する医薬品の研究開発に関わる企業として、高い倫理性を持ち、最新の科学・技術に基づく研究活動を推進する
・コーポレート・ガバナンス体制の強化と充実を図り、業務執行の適法性や妥当性の維持に努めることにより企業価値の最大化を図り、社会に貢献できる企業としての責任を果たす
・会社経営の透明性を確保するために、会社情報の開示を一層充実させるとともに、説明責任を果たし、株主、取引先、地域社会等のステークホルダーとの良好な関係の維持、発展に努める
ことを基本ポリシーに掲げ、当社のプラットフォーム技術である「RiboART SystemⓇ」を活用した研究開発を推進しております。
（２）経営戦略等
一般に、医薬品事業は一つの製品を創出し上市するまで莫大な費用と年数を要します。このような中、当社はアプタマーの医薬品としての研究開発を行い、ライセンス・アウトした時に受け取る契約一時金、開発進行に伴ってその節目に受領するマイルストーン収入、製品上市後に受け取るロイヤルティー及び共同研究に伴って得られる共同研究収入などにより収益を獲得する創薬事業を展開しております。
当社の事業の特徴は、比較的早期の研究開発段階においてライセンス・アウトを実施し、早期に一定の収入を獲得すること、並びに、ライセンス・アウトで得られる収益の拡大も経営においては重要であるため、適切な自社創薬品については自社で臨床開発に取り組むことを重要な戦略としております。
当社は、共同研究並びに自社パイプラインの研究開発や臨床開発を推進するとともに、製薬企業との協力関係構築の一層の強化を図りながら、今後継続的なライセンス・アウトを実現することで収益規模の拡大とその安定化に努めてまいります。
中長期的な成長のための事業目標として、①探索から臨床ステージへの脱皮、②次世代アプタマー・テクノロジーの開発、③社会に対する企業価値の創出を念頭に、研究開発・臨床開発・事業開発活動に取り組んでおります。これの具体的進捗状況については、「第１企業の概況 ３事業の内容 （１）当事業年度の主要なトピックス」、並びに「第１企業の概況 ３事業の内容 （３）事業戦略」に記載しております。
（３）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等
当社は、研究開発型の創薬ベンチャーであり、研究開発への投資から、その収益化まで長期間を要すること、また、収益はライセンス・アウトなどの成果に委ねられるという事業特性からROEやROAなどを目標とする経営指標は設けておりません。
ライセンス・アウト時の契約一時金、その後のマイルストーン、ロイヤルティー、共同研究による共同研究収入を計上するための前提となる研究成果（新規技術開発、非臨床POCや臨床POCの取得）や、各種開発イベント（当局への治験開始申請許可など）などが、当社における重要な経営イベントとなり、2025年までに自社創薬品の中から優先度の高いパイプラインを臨床ステージへ移行させる臨床試験プログラム目標（VISION 2025）を設けております。
（４）経営環境
医薬品業界では、未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医薬品開発が求められており、この分野での新薬開発競争が激化しております。製薬企業においては、従来の低分子医薬品だけでは、この分野の新薬を開発することが困難となっており、核酸医薬品をはじめとした新規医薬品の開発が進められております。このような取り組みにおいて、製薬企業は単独で開発を進めるのではなく、新規医薬品を手掛けるバイオベンチャー等と提携し、新規技術の導入や、バイオベンチャーが開発したパイプラインを導入するなどにより開発を進めております。近年、核酸医薬品の上市が顕在化しつつありますが、このような環境のもと、当社はアプタマー創薬のプラットフォーム技術である「RiboART SystemⓇ」により、特定の疾患や標的タンパク質に限定されない新薬シーズを創製し、製薬企業に提供していくとともに、当社ビジネスモデルの発展に注力してまいります。
（５）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題
当社は、アプタマーの医薬品としての研究開発を行い、製薬企業にライセンス・アウトした際に受け取る契約一時金、開発進行に伴ってその節目に受領するマイルストーン収入、製品上市後に受け取るロイヤリティー及び共同研究に伴って得られる共同研究収入などにより収益を獲得する創薬事業を展開しております。このようなビジネスモデルにおいて、継続的かつ安定的な収益の確保の実現と、今後の飛躍に向けた中長期の事業目標として、探索から臨床ステージへの脱皮、次世代アプタマー・テクノロジーの開発、社会に対する企業価値の創出を掲げ、これにより「世界のアプタマー医薬品開発における主要な地位確立」を目標としております。
世界におけるアプタマー医薬品の臨床開発動向（「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容（４）医薬品市場におけるアプタマー医薬②世界におけるアプタマー医薬品の臨床開発動向」の項の記載を参照）等も踏まえ、当社の事業目標の実現に向けて、以下の項目について、特に重点的に取り組んでまいります。
①自社での治験の実施
当社は、今後当社が大きく飛躍するためにも、自社で臨床試験を実施することが必要であると考えております。具体的には、umedaptanib pegolによる滲出型加齢黄斑変性を対象とした第２相臨床試験を米国で実施し、2021年12月までに試験を完了いたしました。また、軟骨無形成症（ACH）を対象とした第１相臨床試験を国内で実施いたしました（2020年7月～2021年5月）。さらに、ACHに関する、国内での前期第２相試験の被検者選定を目的とした観察試験、ACHの小児患者でのumedaptanib pegolの有効性と安全性を調べる前期第２相臨床試験、及びこれに引き続き実施する前期第２相長期投与試験の３つの治験計画を進めております。現在、東京、岡山及び関西地区の８施設において前期第２相観察試験が終了して、前期第２相臨床試験、前期第２相長期投与試験に順次移行しております。
当社の臨床開発については、社内のリソースに加え、臨床医や製品開発のエキスパートを含む外部の協力も得て進めております。今後もumedaptanib pegolの開発推進に向け、一層の体制整備を図ってまいります。
②自社パイプラインの充実と質の高いデータの構築
持続的な企業成長を実現するためには、良質な自社パイプラインを選定、拡充し、各々について製薬企業の評価に耐え得る試験データを取得していくことが重要と考えております。新規テーマの選定にあたっては、大手製薬企業における重点領域、既存薬剤による医療ニーズの充足度等を調査し、最適な創薬ターゲットと適応疾患を選定するよう努めてまいります。しかし同時に、経営資源の集中のため、一度着手したテーマについても、一定期間の後に適切な評価を実施し、必要に応じて、開発ラインから除外する判断も必要であると認識しております。
③新規技術の開発
今後、アプタマー医薬への参入企業が増えてきた場合でも常に技術の優位性を保てるように、新規のアプタマー創薬技術の開発に努めてまいります。具体的には、アプタマー創製の新技術の開発、次世代シークエンサーとコンピューター科学を利用したアプタマー探索の人工知能（AI）技術の開発、細胞内への取り込み可能なアプタマーや、細胞膜貫通型のタンパク質と結合するアプタマー、脳内標的化アプタマー等のドラッグデリバリーシステム（drug delivery system：DDS）用アプタマーなどの開発を目標に、これまでに培った技術のさらなる発展、向上を図ってまいります。
④ライセンス活動及びパートナリング活動の推進
当社は、臨床ステージに進んだパイプラインや非臨床開発が完了したパイプラインにつきましてはライセンス・アウト、もしくはパートナリングの実現に注力しております。
また、ライセンス・アウトを目標とした共同研究の実現や、自社パイプラインのライセンス・アウトを図るべく、国内外の製薬企業への営業活動、学会での発表や学術雑誌への論文掲載等を通じて、当社の技術と製品を国内外にアピールする活動を継続してまいります。
なお、当社のライセンス活動については、社内のリソースに加え、必要に応じて外部のコンサルタントの協力を得て進めております。
⑤共同研究の推進
大手製薬企業との共同研究は、安定的な収益源となるだけでなく、当社のアプタマー創製に関するスキルアップにつながり、同時に、大手製薬企業の技術を活用して開発を迅速に進められることから、既存の契約での成果創出と同時に、新規提携契約の獲得に努めてまいります。また、他の創薬ベンチャーやアカデミアと共同研究を通じて、新たなアプタマー関連技術や、新規核酸創薬モダリティー（核酸を用いる創薬基盤技術）の獲得に努めてまいります。
⑥資金調達
当社はUnmet Medical Needsに応える医薬品開発のための先行投資段階にあり、研究開発活動に必要な資金の調達が課題であると認識しております。
当社では、大手企業との共同研究やライセンス・アウト実現のための事業開発活動や公的助成金の獲得に努めており、これと同時に費用の節約に努めておりますが、継続的かつ安定的な収益の確保に至るまでの先行投資段階においては、新株発行等による資金調達を行い財務体質の維持・強化を図りUnmet Medical Needsに応える医薬品をお届けできるよう研究開発活動を進めてまいります。
⑦人材の獲得と育成の支援
新たな技術を速やかに世に送り出すためには、優れた人材を獲得し、社員の成長を支援する環境を提供することによって、小規模ながら機能的な研究開発、事業推進、管理の各部門を構築していくことが重要であると認識しております。今後もビジネスや組織のニーズに合った人材獲得を行うとともに、社員一人ひとりの成長が、会社の成長に繋がるよう社員の育成、活躍の場を整備して参ります。
２【サステナビリティに関する考え方及び取組】
当社のサステナビリティに関する考え方及び取組は、以下のとおりであります。
なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日（2025年６月20日）現在において当社が判断したものであります。
当社は企業理念として「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）の新薬を患者さんへ届ける」を掲げ、中長期的な成長のための事業目標として下記の３項目を掲げ研究開発・臨床開発・事業開発活動に取り組んでおります。
・Discovery(探索)からClinical(臨床)ステージへの脱皮
・次世代アプタマー・テクノロジーの開発
・社会に対する企業価値の創出
◆サステナビリティ全般に関する事項
＜サステナビリティ方針＞
当社は、「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）に応える」という企業理念のもと、Unmet Medical Needsに有効な新薬を「アプタマー創薬」により開発し、他の製薬会社とのコラボレーションを通じて早期の市販化を実現し、人々の健康の増進に貢献します。
この企業理念を実現させるために、①人の生命、健康に関連する医薬品の研究開発に関わる企業として、高い倫理性を持ち、最新の科学・技術に基づく研究活動を推進し、②企業価値の最大化を図り、社会に貢献できる企業としての責任を果たしていくために、コーポレート・ガバナンス体制の強化、充実を図り、業務執行の適法性や妥当性の維持に努め、③上場会社として、証券取引所が定める「企業行動規範」を遵守し、会社経営の透明性を確保するために、会社情報の開示を一層充実する。また、説明責任を果たし、株主、取引先、地域社会等のステークスホルダーとの良好な関係の維持、発展に努めることを通じて、持続可能な社会の実現に挑戦し続けます。
（１）ガバナンス
当社は、社会的要請や医薬品開発事業における重要テーマを踏まえ、ステークホルダーの皆様にとっての重要度と、当社事業の持続的成長にとっての重要度からマテリアリティ（重要課題）を特定し、特定したマテリアリティに対する取組みを進めてまいります。
“マテリアリティの特定～取組み”
(２）戦略
当社が特定したマテリアリティは以下のとおりですが、当社では前述のとおり、中期事業目標の一つとして「社会に対する企業価値の創出」を掲げており、マテリアリティを事業活動と連動させ課題解決に取り組んでまいります。
“特定したマテリアリティ”
事業活動に関する重点領域：Unmet Medical Needsの新薬を患者さんに届ける
経営基盤に関する重点領域：環境への取り組み、社会貢献、ガバナンス強化・充実、働きがいのある職場づくり
“マテリアリティ（重点課題）マップ”
(３）リスク管理
当社が直面する、あるいは将来発生する可能性のあるリスクを識別し 、その会社経営に対する影響を評価、検討し、よって当該リスクに対して組織的、且つ適切な予防策を講じ 、または発生時の損害の発生を防止もしくは最小化することを目的とした「リスク管理規程」を定め、「リスク管理委員会」を中心にリスクマネジメントを行っております。本リスク管理委員会において定期的に子会社を含む当社全部門におけるリスクの洗い出しと、把握したリスクのモニタリングを行い、リスクの未然防止と危機発生に備えた体制の構築と維持を図っております。 (４）指標及び目標
事業活動に関するマテリアリティがステークホルダーの皆様、当社ビジネスの両方にとって極めて重要度の高いマテリアリティであると特定しており、本マテリアリティに関する指標と目標を開示しております。
主要なパイプラインの進捗状況
アライアンスの状況
事業会社とのアライアンスの状況については、「第２ 事業の状況 ５．重要な契約等」を、アカデミアとのアライアンスの状況については、「第１ 企業の概況 ３．事業の内容 （６）創薬体制 ①アカデミアでの研究成果の取り込みと連携及び共同研究」に記載のとおりです。
◆サステナビリティ（人的資本・多様性）に関する事項
＜戦略＞多様性の確保を含む人材育成方針、社内環境整備方針
当社は、Unmet Medical Needsに応えるため、人の生命、健康に関連する医薬品の研究開発に関わる企業として、高い倫理性を持ち、最新の科学・技術に基づく研究活動を推進することを企業ポリシーとして掲げております。新たな技術を世に送り出すためには、新しい発想への挑戦や、目標に向けて諦めずに粘り強く取り組みを続けることが必要です。新たな社員を迎え入れる際には多様な専門性を持った方々を採用し、既存の社員とともに一人ひとりの社員を尊重し、安全でその能力を存分に発揮できる環境を整えることが大切であり、その実現こそが、社員一人ひとりの成長と、当社の成長へと結びついていくものと考えております。
＜具体的な取り組み＞
■専門性を持った多様な人材の採用と育成・活躍推進
①専門性を持った多様な人材の採用
少人数で研究開発とビジネスサポートを行っている当社では、既存の社員に加え必要に応じ多様な属性（性別・年齢・国籍など）や専門性を有した社員を迎え入れることにより、その多様性に基づく新たな視点や発想をスピード感をもって組織全体として活かして参ります。
過去2年間（2023年４月～2025年３月）の採用状況
| 採用した数（パートは除く） | 10名 うち 男性8名 女性 2名 うち 外国籍社員 2名 |
| 入社時の年齢層 | 35歳以下 6名 36歳以上45歳以下 2名 46歳以上 2名 |
②社員の成長を支える体制と環境整備
常に新しい知識、情報、ニーズを収集、発信するために、社内における知見の共有、社外研修への参加、学会への参画や学術論文の調査を推奨し、必要であれば論文や研究成果の発表も行います。
また、社員の自律的なキャリア成長を支援するため、医薬品開発に携わる研究員においては、個々人の発想に基づくテーマを業務に取り入れ、また、全社員を対象に将来のキャリア希望・能力開発目標を聴取し、能力の幅を広げることに努め、組織のサステナビリティ維持と育成のリンクを図って参ります。
③女性活躍推進への取り組み
性別に関わらず、社員の知見や専門性を基に採用や登用をしておりますが、現状に満足することなく、採用や登用の機会において積極的な検討を行うとともに女性であるが故にキャリア成長を阻害する要因が社内にないかを調査するなど、その対策を講じます。
2025年３月末の管理職に占める女性労働者の割合
| 女性管理職比率 | 12.5% |
（注）「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律」（平成27年法律第64号）の規定に基づき算出したものです。
| 同 労働者の男女の賃金の格差 |
| 全労働者 66.4% 正規雇用労働者 82.5% 非正規雇用労働者 － |
（注）「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律」（平成27年法律第64号）の規定に基づき算出したものです。
非正規雇用労働者（男性）は現在就業しておりません。
■安全で快適な職場環境とワークライフバランスの実現
①安全で健康に、安心して働ける職場環境の維持
人の生命や健康に貢献する企業として、社員が安全で健康に働ける職場環境を作り、維持することは最も優先される課題です。法定健康診断の受診や、化学物質の適切な使用や管理、職場の耐震対策などの基本的な事柄を疎かにせず継続するとともに、当社の企業規模では法律的には必須でない安全衛生委員会の開催やストレスチェックの実施、産業医との連携などを通じて安全衛生の意識の向上と実践を続けて参ります。
2025年３月期の社員が安全で健康に、安心して働ける職場環境作りの状況
| 労働災害発生件数 | 0件 |
| 健康診断受診率 | 100％ |
| ストレスチェック参加率 | 100％（当社は法令上、ストレスチェックの実施義務はありませんが、健康管理の重要性を鑑み、年1回実施しております。） |
| 安全衛生委員会実施 | 1回（当社は法令上、安全衛生委員会の設置義務はありませんが、安全衛生維持や化学物質管理の重要性を鑑み、同委員会を組織し、半期に1度開催しております。） |
②安心して長期にわたり働ける職場作り
当社の事業領域には短期間に成果を出すことが容易でない業務課題が多々あります。それらに果敢に挑戦し、粘り強く取り組んでいくためには、社員が安心して長期にわたり働くことができる職場を作っていくことが大切です。そのため、過残業とならないように勤務時間をモニタリングし、適切な業務分担や人員計画に反映すること、有給休暇の取得を奨励すること、在宅勤務制度の適切な運用などを促進して参ります。また出産や育児、介護といったライフイベントに対して、育児（介護）時短勤務制度活用、育児（介護）休職取得などを指標とし、更に在宅勤務制度の活用などを通じて両立支援を行って参ります。
2025年３月期の安心して長期にわたり働ける職場作りの状況
| 育児時短勤務取得者数 | 2名 |
| 有給休暇取得率 | 69.6% |
| 男性労働者の育児休業取得率（注） | 100% |
（注）「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律」（平成３年法律第76号）の規定に基づき、「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律施行規則」（平成３年労働省令第25号）第71条の６第１号における育児休業等の取得割合を算出したものです。
３【事業等のリスク】
当社の事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資家の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項を以下に記載しております。あわせて、必ずしもそのようなリスクに該当しない事項についても、投資家の判断にとって重要であると当社が考える事項については、積極的な情報開示の観点から記載しております。なお、本項の記載内容は当社株式の投資に関する全てのリスクを網羅しているものではありません。
当社は、これらのリスクの発生可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の迅速な対応に努める方針でありますが、当社株式に関する投資判断は、本項及び本項以外の記載内容もあわせて慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。
本項記載の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。
①創薬・医薬品開発事業全般に関する事項
当社は、医薬品開発における初期段階（探索研究～初期臨床試験）での研究開発を中心とした創薬・開発事業を主たる事業としております。本分野は、国際的な巨大企業を含む国内外の多数の企業や研究機関等が競い合っています。また、研究開発から製造販売のための承認・許可の取得、上市に至る過程において様々な薬事規制に従い、しかも長期間にわたって多額の資金を投入する必要があります。この創薬・開発事業は下記のとおり不確実性及びリスクを伴うものであります。
（イ）医薬品研究開発の不確実性について
１）新規パイプライン創出について
当社は、新規医薬品の候補アプタマーを自社あるいはアカデミアとの連携を通じて創出し、自社創薬品目あるいは共同研究品目の候補としていくことを基本戦略としております。
この戦略を確実に推進するため、製薬企業との情報交換による需要の発掘やアカデミアとの産学連携等により、Unmet Medical Needsを満たす新規パイプラインの選定・獲得・創出の可能性を高める努力を続けております。
しかしながら、新規標的タンパク質に対して開発候補品となりうるアプタマーを創出できる保証が100％あるとはいえず、開発候補品が得られない場合には、当社の事業計画の変更を余儀なくされる等により、当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。
２）臨床開発について
一つの開発候補化合物が医薬品として承認され上市に至るまでには、ヒトでの臨床試験を含む様々な試験によって有効性・安全性の確認のみならず、製造・販売に至るまでに様々な関門があり、その全てをクリアする必要があり、その成功確率は低いことが現実です。
開発過程の各段階において、開発続行の可否を判断する際、中止の決定を行うことは稀なことではありません。このような成功の不確実性は、自社で開発した場合も、あるいは製薬企業にライセンス・アウトした場合においても、避けては通れないものです。このリスクを低減・分散するため、当社は以下の基本的な対応をとっております。
・アプタマーというモダリティーの特性を生かした疾患領域や治療方法を検討する
・一つのターゲット（ターゲットタンパク質）に結合するアプタマーについて、有力なものが得られても、必要に応じ、バック・アップ品を準備する
・互いに独立した複数の開発パイプラインを保有する
これらによって事業遂行上のリスクやロスを最小限に留めるよう努めております。
しかしながら、当社のような規模の創薬企業にとって、自社創薬、共同研究又はライセンス・アウトかを問わず、開発パイプラインから品目が脱落する影響は大きく、その場合には当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。例えば、第１相臨床試験における重篤な副作用の発現で開発中止を余儀なくされた場合、新たな創薬標的タンパク質に対するアプタマー探索から開始して、非臨床試験を経て第１相臨床試験の実施に到達するまでには、通常4～6年の期間と、数億円規模の追加費用を要することになります。
（ロ）収益の不確実性について
当社が想定している開発品（開発途上の製品を含む）のライセンス収入としては、契約一時金、マイルストーン収入（複数回に分かれることもあり）及び製品上市後のロイヤルティー収入があります。
ライセンス契約を成立させ、契約一時金を受け取るためには、導出候補品がライセンシーの評価をクリアする一定の条件（安全性・有効性等に関する信頼できる試験データ、一定の期間独占的な販売を可能とする特許の存在、競合品との優位性の根拠資料等）を有した導出候補品を創製・開発する必要があります。マイルストーン収入を獲得するためには、ライセンシーによって導出品の開発が順調に進み、マイルストーンをクリアすることが必要です。さらにロイヤルティーを得るには、導出品に対して、許認可当局からの販売承認の取得が必要です。
ライセンシーにおける開発期間中には、ライセンシーの経営環境の悪化や経営方針の変更など、当社がコントロールし得ない事情により、途中で開発が終了する可能性もあります。
また、製品化（製品の承認取得、製造販売）に成功した場合も、薬価や市場性の問題等から、当該製品に関する事業活動を継続するために必要な採算性を確保するのに十分な収益を得ることができず、販売中止になる場合もあります。
当社は、開発の当初から標的の妥当性や適応疾患の選定を厳密に検討するとともに、開発候補品の市場性や採算性、ライセンスの際には提携先の開発力・事業化力等に関して、種々の情報リソースを使って検討します。しかしながら、前記検討結果が誤りである可能性、あるいは検討の基礎となる状況に変化が生じる可能性を完全に排除することはできません。
（ハ）遵守すべき法的規制等及び医療保険制度等の不確実性について
新規医薬品を製造発売するに当たっては、対象となる全ての国で当該国が定める薬事関連法規に従って一定の基準の下で承認や許可を受ける必要があり、また臨床試験の開始などについても、多くの国で厳しい薬事規制が設けられています。
当社の事業計画は現行の医薬品に関する日本など先進国での承認基準や薬事規制を前提として策定されておりますが、これらの基準及び規制は科学技術の発展や課題解決の必要性等に伴って、適時、改定されます。
そのため、当社は、特に、臨床試験を実施中（又は予定）の日本及び米国の最新の承認基準や薬事規制を適時調査し、当社の研究開発計画に反映し、また、必要に応じて、その他地域についても調査を進めております。
しかしながら、長期間を要する新薬開発においては、開発期間にこれらの基準や規制、制度、価格設定動向等が大きく変動する可能性がないとはいえず、特に、薬事に関する法的規制等及び医療保険制度等に変更等が生じた場合があります。
（ニ）アプタマー医薬に関する潜在的な競合について
当社の潜在的な競合相手は、国内外の大手製薬企業、バイオ関連企業、大学、その他の研究機関等多岐にわたります。
１）アプタマー創薬企業との競合：アプタマー創薬を行っている企業は、現時点では当社やドイツのBerlin Cures社、米国のIVERIC社（2023年５月にアステラス製薬が買収を発表）が代表的な会社であり、この分野で公開されている各社の開発ターゲット（開発品目）を見る限り、競合はほとんどありません。
しかし、アプタマー創薬の基盤技術であるSELEX法に関する特許は、日本及びヨーロッパにおいて2011年６月、米国において2014年９月に失効しておりますので、その点で、アプタマー創薬への新規参入は容易であり、リスク要因といえます。
当社は、当社独自のアプタマー創薬のプラットフォームである「RiboART SystemⓇ」だけでなく、AIを用いる新たなプラットフォーム技術として「RaptRanker」、「RaptGen」及び「大規模言語モデルを用いたアプタマーの結合活性予測手法の開発」を早稲田大学と共同開発しております。また、アプタマー原薬の製造会社との良好な取引関係を推進するとともに、核酸科学分野の研究者・研究機関とのネットワークの維持等の対応を行っていきます。
２）抗体医薬等との競合
アプタマー医薬は抗体医薬と類似した作用メカニズムや投与方法などから、ターゲット疾患によっては抗体医薬との開発競争や市場での競合が起こりえます。
上記に述べた競合相手の中には、マーケティング力、財務状況等について当社やその提携先より優位にある大手製薬企業が多数あり、当社開発品と競合する製品（特に抗体医薬）を開発する可能性があります。
当社としては、当社開発品と競合する製品・開発品のプロファイル並びに開発状況等も考慮に入れながら、アプタマーの特徴を生かせるように開発を推進する所存です。
しかしながら、これら競合相手との競争が生じた場合、当社の事業等に影響を及ぼす可能性はあります。
（ホ）賠償問題発生リスクについて
当社の創薬対象であるアプタマー医薬は、これまで医薬品として用いられてきた低分子医薬品、ワクチン、抗体医薬品に次ぐ新しいカテゴリーである核酸医薬品に属するものです。
核酸医薬品は開発の歴史が浅く、現在までに10数品目が上市されただけで、多くは開発途上にあります。このため、製品の効果や安全性、製造方法及び製造コストなどにつき十分な経験、実績が確立されているとはいえず、予期せぬ副作用や製造上の問題または課題が発生する可能性があり、当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。
当社は、臨床試験の実施に伴う健康被害に対する賠償問題が発生した場合に備えて、治験賠償責任保険への加入によって、こうした事態が発生した場合の財政的負担を最小限にする対応を図っておりますが、当該保険で、十分な賠償責任金額を填補できない場合があり得ます。
（ヘ）海外での事業展開について
当社は、当社の開発するパイプラインが、国内のみならず、世界各国の罹患者の方々にとって需要のあるものであると考えております。このため、海外子会社や中国合弁会社の設立を含む形で海外展開に向けた取組みを進めております。
しかしながら、海外における特有の法的規制や取引慣行、あるいは海外でのファイナンスの未達により、必要な業務提携や組織体制の構築に困難が伴うなど、当社の事業展開が何らかの制約を受ける可能性もあり、その場合、当社の事業等に影響を及ぼす可能性があります。
（ト）研究開発に関する外部委託について
当社は、広く社外にも専門的な意見を求め、さらに機動的な事業運営を図るため、主に以下に掲げる研究開発項目の一部について、外部機関に業務委託を行っております。
・原薬（非臨床試験用及び臨床試験用の各種アプタマー）並びに治験薬の製造業務
・非臨床試験の実施
・臨床試験の実施
特に、原薬・治験薬製造委託取引については、自然災害や所在国における不測の事態、予期せぬ事情により契約終了した場合等により、当該製造元から安定的な原薬供給が受けられなくなる可能性があります。
そのため、当該製造元との良好な関係を維持・継続、また代替先の確保に努めております。
しかしながら、近年の核酸医薬開発の状況を踏まえると、今後、速やかに適切な業務委託先が確保出来ず、結果的に、当社の事業等に影響が及ぶ可能性があります。
（チ）投資に関するリスク
当社では、常に最先端の技術開発に取り組み、周辺領域を含めアプタマー創薬に参入している企業や潜在的な競争相手に先んじるため、関連する技術や特許を保有する企業に対して投資やM&A等（買収、合併、事業譲渡・譲受）という形で提携を進める可能性があります。
しかしながら、提携先の選定やその投資価額の妥当性等においては、各事業・財務等の社外専門家の評価を得たうえで慎重に進める方針でありますが、提携先において、予期せぬ問題が生じた場合や、予想通りに研究開発が進まない場合には、当社の事業等に影響が及ぶ可能性があります。
②会社組織に関する事項
（イ）小規模組織であることについて
当社の人員は、当事業年度末現在で役員９名（取締役６名、監査役３名）、従業員25名と小規模であります。当社の研究開発活動については、比較的少人数による体制をしいており、CRO等の積極活用により、既存パイプラインの開発並びに新規薬剤候補化合物の探索を推進しております。今後は、既存パイプラインの開発推進及び新規薬剤候補化合物のパイプライン化に伴い、必要に応じて研究開発人員の増加を計画します。
管理部門（内部監査室を含む）の人員は当事業年度末現在で９名（兼務取締役１名、従業員８名）であり、内部管理体制も規模に応じたものとなっております。今後の事業拡大に伴い、管理部門につきましても増員を図る可能性があります。
しかし、計画通りの人員の確保ができない場合、あるいは既存人員の流出が生じた場合等には、当社の事業等に影響が及ぶ可能性があります。
（ロ）個人への依存について
当社は少数精鋭の組織であり、サステナブルな会社経営や発展を目指して、人材の採用、後継者育成に努め、役員構成にも配慮しておりますが、事業全般の推進を担う中村義一代表取締役社長の経営執行が困難になった場合や優秀な研究開発人材が退職した場合には、経営成績及び今後の事業発展に影響を及ぼす可能性があります。
（ハ）自然災害について
当社は、事業活動の中心となる研究設備や人員が本社周辺に集中しており、地理的なリスク分散ができておりません。今後、地理的なリスク分散も検討して参りますが、この地域において地震等の大規模な災害が発生した場合には、設備等の損壊、事業活動の停滞等により、当社の事業等に影響が及ぶ可能性があります。
（ニ）大学等との共同研究について
当社は東京大学を含め、複数の大学等公的機関と共同研究を実施してまいりました。今後もこれらの共同研究を継続していく考えでおります。
東京大学医科学研究所には社会連携講座（「RNA医科学」社会連携研究部門）を設置し共同研究を実施しておりましたが、2025年３月末日に、共同研究を終了しております。
本契約終了に伴い、東京大学のインフラが利用出来なくなりましたが、取引先等への外注によりインフラ整備が完了しており、既存リスクへの対応を完了しております。
③敵対的買収リスクについて
株価水準によっては、第三者の株式取得を通した敵対的買収が行われ、現経営陣が意図する経営が遂行できなくなるリスクが存在しますが、当社は、既存株主に対しての適時的確な情報発信を通じて友好関係を構築、維持するとともに機関投資家や戦略的提携企業等新規投資家の確保にも注力し、株主層の安定化を図ってまいります。
④知的財産権に関する事項
（イ）特許について
当社の出願中の各特許については、特許出願時に特許事務所や専門家による特許性等に関する検討・調査を行った上で、最適な特許出願を実施しております。しかしながら、出願した特許が全て登録されるとは限らず、また、特許が無効となる、消滅する等した場合には、当社の事業戦略や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。なお、本項に記載した事項については、現在、当社が開発中のプロジェクトに関して、その実施に支障若しくは支障の発生を懸念される事項は、調査した限りにおいて、存在しておりません。
（ロ）訴訟及びクレームについて
当社においては、その事業が第三者の特許権等に抵触することを未然に防止するため、事業の着手及びその過程において、特許事務所や専門家による特許調査を適宜実施しており、現時点において第三者特許への抵触の可能性は低いものと認識しております。
また、当事業年度末現在において、当社の事業に関する特許権等の知的財産権について、第三者との間で訴訟及びクレームが発生している事実はありません。
（ハ）特許の確保について
当社は、事業に必要となる職務発明につき、その発明者である役員・従業員等から特許を受ける権利を譲り受けた場合、当社は発明者に対して特許法第35条第３項に定める「金銭その他の経済上の利益（相当の利益）」を与えなければなりません。なお、当社は社内に周知された規程に則り、発明者の認定及び金銭の支払を実施しているため、これまでに金銭の額等について発明者との間で問題が生じたことはありません。
（ニ）情報管理について
当社の事業において、研究若しくは開発途上の知見、技術、ノウハウ等は非常に重要な機密情報であります。その流出リスクを低減するため、当社は、役職員、取引先等との間で、守秘義務等を定めた契約を締結するなど、厳重な情報管理に努めております。
⑤サイバーセキュリティについて
近年、サイバー攻撃はこれまで以上に技術が高度化してきており、攻撃手法も多様化しており、製薬業界の持つ重要なデータも攻撃の対象となっております。悪意のある活動によって引き起こされるサイバー攻撃により、重要なITシステムの障害や、個人情報を含む機密データの漏洩に繋がる可能性があります。
当社は、ITセキュリティサービスの導入・モニタリング、定期的なバックアップの実施、ならびに各種情報管理規程を制定し、役職員の教育を行うことでITセキュリティ対策に努めております。
⑥経営成績に関する事項
当社は、医薬品の研究開発を事業とするベンチャー企業であり、製薬企業との共同研究や製薬企業への開発品のライセンス・アウトにより収益を得ることを事業の中核としておりますが、医薬品の研究開発では当初から多額の資金が必要になる一方で、安定的な収益の計上にいたるまでには相当な期間を要するため、先行投資段階においては、期間損益がマイナスになる傾向があります。2015年３月期を除き、創業以来、2025年３月期まで当期純損失を計上してまいりました。当社は、既にライセンス・アウトしたパイプラインに続く、後続のパイプラインのライセンス・アウトや新規共同研究契約の獲得を推し進めてまいりますが、将来においてこれらの施策が計画通りに進展しない場合、予定した当期純利益を計上できず、マイナスの繰越利益剰余金がプラスとなる時期が遅れる可能性があります。
なお、過去5年間の当社の主要な経営指標等の推移は以下のとおりであります。
| 回次 | 第18期 | 第19期 | 第20期 | 第21期 | 第22期 | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 決算年月 | 2021年３月 | 2022年３月 | 2023年３月 | 2024年３月 | 2025年３月 | |
| --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- |
| 事業収益 | （千円） | 91,963 | 80,909 | 65,969 | － | 2,107 |
| 営業損失（△） | （千円） | △1,239,643 | △1,748,112 | △1,786,041 | △1,116,193 | △1,050,589 |
| 経常損失（△） | （千円） | △1,184,998 | △1,635,532 | △1,649,305 | △982,824 | △1,014,861 |
| 営業活動によるキャッシュ・フロー | （千円） | △1,149,038 | △1,499,224 | △1,708,626 | △932,757 | △996,966 |
上記に記載しましたように、安定的な収益の計上に至るまで、さらには、事業計画が計画通りに進展しない等の理由から資金不足が生じた場合には、提携内容の変更、更なる助成金の獲得、新株発行等の方法により資金需要に対応してまいります。
⑦資金繰り
前項に記載しましたように、当社は医薬品の研究開発を事業とするベンチャー企業であり安定的な収益の計上に至るまでは先行投資の期間が続きます。この先行投資期間においては、継続的に営業損失を計上し、営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスとなる傾向があります。このため、安定的な収益源を確保するまでの期間においては、必要に応じて適切な時期に資金調達等を実施し、財務基盤の強化を図る方針ですが、必要なタイミングで資金を確保できなかった場合は、当社グループの事業の継続に重大な懸念が生じる可能性があります。
⑧新株発行による資金調達
当社は医薬品の研究開発企業であり、将来の研究開発活動の拡大に伴い、増資を中心とした資金調達を機動的に実施していく可能性があります。その場合には、当社の発行済株式数が増加することにより、１株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。
⑨東証グロース市場の上場維持について
当社は、東京証券取引所にて2022年４月適用の新市場区分においてグロース市場を選択しており、2025年３月期末においても上場維持基準への適合を維持しておりますが、上場来10年が経過していることから、グロース市場の上場維持基準の１つである時価総額基準への適合が求められることになります。今後株価水準によっては、本基準に抵触することとなり、上場廃止となった場合には、資金調達に大きな影響を及ぼす可能性があります。
⑩継続企業の前提に関する重要事象等
当社は、核酸医薬の一種である「アプタマー医薬」の開発を目的として創薬事業を展開している創薬プラットフォーム系バイオベンチャー企業です。医薬品開発は、研究費用及び臨床開発費用といった多額の先行投資を要するため、営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスが継続的に発生する状況であり、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
当社は、当該事象を解消すべく、2024年２月20日開催の取締役会において、第三者割当の方法による第17回新株予約権の発行について、決議し、2024年３月７日に払い込みが完了しました。なお、2025年１月27日にすべての行使が完了し、694百万円の資金確保を行っております。
また、資金面においては、当事業年度末において比較的流動性の高い資産として、現金及び預金1,837百万円及び安全性の高い有価証券1,200百万円の計3,037百万円を保有しており、当事業年度末から１年を超える期間についての資金を十分に確保していると判断しております。
以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。
４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】
（１）経営成績等の状況の概要
当事業年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の概要は次のとおりであります。
①財政状態の状況
（イ)資産の部
当事業年度末における総資産は、前事業年度末に比べて361百万円減少し、3,185百万円となりました。これは、RBM-006の薬効薬理試験等に係る前渡金が13百万円増加した一方で、現金及び預金が262百万円、有価証券が100百万円それぞれ減少したこと等によるものです。なお、当事業年度末において保有している有価証券は、第17回新株予約権等により調達した資金の一部において、研究開発への充当時期まで、一定以上の格付けが付された金融商品で元本が毀損するリスクを抑えて運用することを目的としたものです。
（ロ)負債の部
当事業年度末における負債は、前事業年度末に比べて13百万円減少し、142百万円となりました。これは、未払法人税等が26百万円増加した一方で、その他が22百万円、未払金が15百万円それぞれ減少したこと等によるものです。
（ハ)純資産の部
当事業年度末における純資産は、前事業年度末に比べて347百万円減少し、3,043百万円となりました。これは、第17回新株予約権の行使に伴い、資本金及び資本剰余金がそれぞれ337百万円増加した一方で、当期純損失1,018百万円を計上したことにより、利益剰余金が同額減少したことによるものです。
以上の結果、自己資本比率は、前事業年度末から変動はありません。
②経営成績
当事業年度において、事業収益2百万円（前事業年度の事業収益はありません。）、事業費用として研究開発費667百万円、販売費及び一般管理費385百万円を計上し、営業損失は1,050百万円（前事業年度の営業損失は1,116百万円）となりました。
また、営業外収益として、コンピューター科学を応用した技術開発を目的としたJST委託事業や量子計算技術と人工知能を組み合わせた技術の活用により、医薬品創製プラットフォームの確立を目的としたNEDO委託事業等による助成金収入35百万円等を計上した一方で、営業外費用として、第17回新株予約権の行使に伴う株式交付費3百万円等を計上したことにより、経常損失は1,014百万円（前事業年度の経常損失は982百万円）となりました。
また、固定資産の減損損失2百万円を計上したことにより、税引前当期純損失は1,017百万円（前事業年度の税引前当期純損失は1,023百万円）となり、法人税、住民税及び事業税1百万円の計上により、当期純損失は1,018百万円（前事業年度の当期純損失は1,024百万円）となりました。
なお、当社は創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。
③キャッシュ・フローの状況
当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）は、前事業年度末に比較し262百万円減
少し、1,837百万円となりました。
なお、上記資金以外に有価証券（満期保有目的の債券）を1,200百万円保有しており、比較的流動性の高い資産を当事業年度末においては3,037百万円保有しております。
（営業活動によるキャッシュ・フロー）
営業活動の結果使用した資金は996百万円（前事業年度は932百万円の支出）となりました。主な資金減少要因は、ACHの臨床試験を中心とした研究開発を行ったこと等に伴う税引前当期純損失1,017百万円、前渡金の増加額13百万円等によるものです。
（投資活動によるキャッシュ・フロー）
投資活動の結果得られた資金は67百万円（前事業年度は177百万円の収入）となりました。資金増加要因は、有価証券の満期到来による払い戻し100百万円によるものです。
（財務活動によるキャッシュ・フロー）
財務活動の結果得られた資金は667百万円（前事業年度は27百万円の収入）となりました。主な資金増加要因は、第17回新株予約権が行使されたことに伴う株式の発行による収入667百万円によるものです。
④生産・受注及び販売の実績
当社の事業は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであります。
（イ）生産実績
該当事項はありません。
（ロ）受注実績
該当事項はありません。
（ハ）販売実績
当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。
| 事業の名称 | 当事業年度 （自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） |
|
|---|---|---|
| 販売高（千円） | 前年同期比（％） | |
| --- | --- | --- |
| 創薬事業 | 2,107 | － |
| 合計 | 2,107 | － |
(注)１．最近２事業年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、次のとおりであります。
| 相手先 | 前事業年度 （自 2023年４月１日 至 2024年３月31日） |
当事業年度 （自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） |
||
|---|---|---|---|---|
| 販売高 （千円） |
割合 （％） |
販売高 （千円） |
割合 （％） |
|
| --- | --- | --- | --- | --- |
| レナセラピューティクス株式会社 | － | － | 1,500 | 71.2 |
| University Hospital Center of Rouen | － | － | 607 | 28.8 |
２．前事業年度において事業収益はございませんでした。
⑤重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定
当社の財務諸表で採用する重要な会計方針は、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１）財務諸表 注記事項 重要な会計方針」に記載しておりますが、特に以下の重要な会計方針が財務諸表における重要な見積りの判断に大きな影響を及ぼすと考えております。
当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。
この財務諸表の作成に当たりましては、会計方針の決定とその継続的な適用、並びに資産及び負債、収益及び費用の会計上の見積りを必要としております。この見積りに関しましては、過去の実績や適切と判断する仮定に基づき合理的に算出しておりますが、実際の結果はこれらの見積りと相違する可能性があります。
財務諸表の作成にあたって用いた会計上の見積り及び仮定のうち、重要なものは固定資産の減損損失であり、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１）財務諸表 注記事項 （損益計算書関係）※５固定資産の減損損失」に記載しております。
（２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容
当事業年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容
当社の当事業年度における最重点経営目標は、「自社での臨床Proof of Conceptの獲得に向けた開発」であり、その実現に向けた取り組みを進めてまいりました。
その具体的な進捗は、「第１企業の概況 ３ 事業の内容 （１）当事業年度の主要なトピックス」に記載の通りであります。
（３）資本の財源及び資金の流動性
（イ）運転資金
当社は、医薬品の研究開発を事業としており、製薬企業との共同研究や開発品の製薬企業へのライセンス・アウトにより収益を得ることを事業の中核としております。
当社の事業を遂行するための、運転資金需要のうち主なものは、当社が創製するアプタマー医薬の研究開発を推進するための研究開発費であります。なお、過年度における研究開発費の推移については下記に示すとおりであり、自社での臨床試験を実施するために、2017年３月期よりumedaptanib pegolによる臨床試験のための原薬製造を開始して以降、臨床開発を行うための資金需要が高まっております。
また、現在臨床開発を実施しているパイプライン以外の研究段階にある既存パイプラインや研究開発を推進することも重要と考えており、新規技術開発、核酸医薬を特定の標的部位へと効率的に送り込むドラッグデリバリーシステムの開発等を遂行するための資金需要が生じております。
研究開発費の推移
| 回次 | 第18期 | 第19期 | 第20期 | 第21期 | 第22期 | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 決算年月 | 2021年３月 | 2022年３月 | 2023年３月 | 2024年３月 | 2025年３月 | |
| --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- |
| 研究開発費 | （千円） | 957,605 | 1,482,132 | 1,491,239 | 764,327 | 667,691 |
（ロ）財務政策
当社は中期事業目標として、①探索から臨床ステージへの脱皮、②次世代アプタマー・テクノロジーの開発、③社会に対する企業価値の創出を掲げております。そのため、①RBM-007のwet AMD及びACHを対象とした臨床開発費用（臨床開発のための薬剤合成費用を含む）、②RBM-011（肺動脈性肺高血圧症に対するアプタマー医薬）の研究開発費用、③ドラッグデリバリーシステム用アプタマーを中心とした探索研究費用、④RBM-006（抗オートタキシン・アプタマー医薬）の研究開発費用等に充当する計画で過年度において新株予約権を発行し資金調達を実施しており、当事業年度末の現金及び預金は1,837,123千円、有価証券1,200,000千円となっております。
（ハ）株主還元
当社の株主還元に関する方針は、「第４ 提出会社の状況 ３ 配当政策」に記載のとおりであります。
５【重要な契約等】
当社の重要な契約は次のとおりであります。
①ライセンス・アウトに関する契約
| 契約書名 | ライセンス契約書 |
| 契約相手方名 | 韓国AJU薬品株式会社（以下「AJU薬品」） |
| 契約締結日 | 2020年３月17日 |
| 契約期間 | 守秘義務により非開示 |
| 主な契約内容 | ① 当社は、AJU薬品に対し、韓国並びに東南アジア諸国（シンガポール、フィリピン、タイ、ベトナム、インドネシア、マレーシア、ラオス、カンボジア、ミャンマー）におけるRBM-007を含有する医薬品（以下「RBM-007製品」）の滲出型加齢黄斑変性を適応症とする開発、販売に関する（当社事前書面承諾による）サブライセンス権付きの独占的実施権を許諾する。 ② AJU薬品は、当社に対して、当該ライセンス許諾の対価として、契約一時金：100万USドル、開発の進展等に応じたマイルストーン・ペイメントを最大500万USドル、合計最大600万USドルを支払う。また、AJU薬品による販売に際しては、当社が、AJU薬品に対し、ロイヤルティーを含めた製品供給価格でRBM-007製品を供給する。 |
②特許譲受等に関する契約
| 契約書名 | 特許を受ける権利の譲渡契約 |
| 契約相手方名 | 国立大学法人 東京大学 |
| 契約締結日 | 2019年７月４日 |
| 契約期間 | 契約締結日から契約上の権利が全て失効する日まで |
| 主な契約内容 | 当社は、TGFβに対するアプタマー創薬の事業化に必要な特許に関し、国立大学法人東京大学より特許を受ける権利を譲り受けております。当社は、特許を受ける権利の対価として契約一時金及び市販後は一定率のロイヤルティーを支払う。 |
| 契約書名 | 共同研究終了に伴う成果取扱い覚書 |
| 契約相手方名 | 大塚製薬株式会社 |
| 契約締結日 | 2017年５月８日 |
| 契約期間 | 守秘義務により非開示 |
| 主な契約内容 | ① 当社は、大塚製薬株式会社と、2008年１月１日から2015年12月末日までに実施した、RBM-002及びRBM-003に関する共同研究の成果に関連して、当社側で研究開発を推進することを目的に、関連特許の譲渡を受ける。 ② 当社は、RBM-002及びRBM-003について開発やライセンス・アウトに成功した場合には、製品の売上に応じたロイヤルティー、当社が第三者にライセンスを行った場合のライセンス対価の分配金、及び当社が第三者に事業譲渡を行った場合の事業譲渡対価の分配金を、大塚製薬株式会社に支払う。 |
| 契約書名 | 覚書 |
| 契約相手方名 | 大正製薬株式会社 |
| 契約締結日 | 2019年４月４日 |
| 契約期間 | 守秘義務により非開示 |
| 主な契約内容 | 当社は、自己によるRBM-010の研究・開発・製造・販売等をする場合、その売り上げに応じたロイヤルティーを、または、第三者に対して、RBM-010のライセンス・アウトに成功した場合には、当該ライセンス対価（ロイヤルティを含む）の分配金を、大正製薬株式会社に支払う。 |
| 契約書名 | 発明の取扱いに関する契約書 |
| 契約相手方名 | 味の素株式会社（以下「味の素」） |
| 契約締結日 | 2025年３月 |
| 契約期間 | 守秘義務により非開示 |
| 主な契約内容 | 味の素との共同研究により得られた成果に関して出願した、核酸アプタマーと免疫グロブリンのFc領域とのコンジュゲート及びその血中半減期延長に関する特許について、両社間で取扱いを定めたもの。 |
③共同研究開発に関する契約
| 契約書名 | 共同研究契約書 |
| 契約相手方名 | 日本大学産官学連携知財センター（以下「NUBIC」） |
| 契約締結日 | 2023年２月９日 |
| 契約期間 | 2022年12月１日から2025年５月31日まで |
| 主な契約内容 | ① 当社はNUBICに対し、本契約において予め定められた研究費を支払う。 ② RBM-007を含む複数のアプタマーについて、増殖性硝子体網膜症(PVR)に対する薬理作用を検証するための共同研究を行う。 |
| 契約書名 | 共同研究契約書 |
| 契約相手方名 | 学校法人慈恵大学 |
| 契約締結日 | 2023年９月８日 |
| 契約期間 | 守秘義務により非開示 |
| 主な契約内容 | ① 当社は学校法人慈恵大学に対し、本契約において予め定められた研究費を支払う。 ② 当社の所有するアプタマーの光免疫療法への応用可能性を検討する。 |
| 契約書名 | 共同研究契約書 |
| 契約相手方名 | 国立大学法人東京大学 |
| 契約締結日 | 2024年７月 |
| 契約期間 | 契約締結から２年間 |
| 主な契約内容 | ① 当社は国立大学法人東京大学医学部眼科学教室（以下、東大眼科学教室）に対し、本契約において予め定められた研究費を支払う。 ② 当社の所有するアプタマーを、東大眼科学教室が所有する各種評価系を用いて眼科疾患に対する薬効を評価する。 |
| 契約書名 | 共同研究契約書 |
| 契約相手方名 | 三菱商事ライフサイエンス株式会社（旧ビタミンＣ60バイオリサーチ株式会社、以下「MLS」） |
| 契約締結日 | 2019年１月18日 |
| 契約期間 | 守秘義務により非開示 |
| 主な契約内容 | ① MLSが開発を目指す化粧品原料ターゲットに対して、当社が化粧品原料候補となるアプタマーを創製し、MLSと協力して化粧品原料としての開発を進める。 ② 当社はMLSより、契約締結後２年間で研究費として1500万円を受領するとともに、マイルストーンに応じたマイルストーンペイメントを合わせ、総額で3000万円を受領する。さらに、製品が上市された場合には、別途締結されるライセンス契約に基づく報酬を受け取る予定。 |
④当事業年度に終了した重要な契約
| 契約書名 | 提携及びライセンス契約書 |
| 契約相手方名 | 藤本製薬株式会社 |
| 契約締結日 | 2014年４月30日 |
| 契約期間 | 締結日から、製品の販売後７年が経過する日の属する月の末日、或いは本製品の関連特許が全て消滅する日の属する月の末日のいずれか遅い日まで |
| 主な契約内容 | ① 当社は、NGFに対するRNAアプタマーを含有する医薬品の開発、製造、販売に関する、全世界でのサブライセンス権付きの独占的実施権を藤本製薬株式会社に許諾する。 ② 藤本製薬株式会社は、当社に対して、対価として、契約一時金、開発の進展等に応じたマイルストーン・ペイメント（第１相臨床試験開始時、前期第２相臨床試験開始時、後期第２相臨床試験開始時、第３相臨床試験開始時、製造販売承認申請時、製造販売承認取得時、純売上高が一定額超過時）、及び市販後の一定率のロイヤルティー及び藤本製薬株式会社の得たサブライセンス収入の一定割合を支払う。さらに、当社が第三者割当の方法で発行する普通株式について、３億円分の引き受けを行う。（なお、本引き受けについては、2014年５月12日に払込を完了しております。） ③ 当社は関連特許の50%を藤本製薬株式会社に譲渡する。 |
本契約は、主要な対象特許の終了に伴い、2025年３月31日をもって終了いたしました。
| 契約書名 | 社会連携講座等設置契約書 |
| 契約相手方名 | 国立大学法人 東京大学 |
| 契約締結日 | 2012年１月５日 |
| 契約期間 | 2012年４月１日から2025年３月31日 |
| 主な契約内容 | ① 当社は東京大学に対し、本契約において予め定められた活動経費を支払う。 ② 東京大学は「「RNA医科学」社会連携研究部門」を設置する。 ③ 東京大学と当社は共同研究を実施する。 |
本契約は、契約期間満了により2025年３月31日をもって終了いたしました。
| 契約書名 | 共同研究契約書 |
| 契約相手方名 | 国立大学法人 東京大学 |
| 契約締結日 | 2012年３月30日 |
| 契約期間 | 2012年４月１日から2025年３月31日 |
| 主な契約内容 | ① 当社は東京大学に対し、本契約において予め定められた研究経費を支払う。 ② 当社と東京大学は、社会連携講座等設置契約に基づき共同でRNAアプタマーの研究を実施す る。 ③ 当社の研究担当者は東京大学の施設を利用し、研究を実施することができる。 |
本契約は、契約期間満了により2025年３月31日をもって終了いたしました。
| 契約書名 | 共同研究契約書 |
| 契約相手方名 | 味の素株式会社 |
| 契約締結日 | 2023年10月20日 |
| 契約期間 | 守秘義務により非開示 |
| 主な契約内容 | 当社の核酸アプタマー化合物の作成及び測定技術と、味の素株式会社が有する抗体-薬物複合体製造技術を組み合わせ核酸アプタマーの体内動態制御技術の確立を目指す。 |
本契約は、契約期間満了により2025年３月31日をもって終了いたしました。
| 契約書名 | 共同研究契約書 |
| 契約相手方名 | 国立大学法人北海道大学 |
| 契約締結日 | 2023年10月10日 |
| 契約期間 | 2023年10月１日から2025年３月31日まで |
| 主な契約内容 | ① 当社は北海道大学に対し、本契約において予め定められた研究費を支払う。 ② 当社の所有するアプタマーのＡＮＣＡ関連血管炎に対する薬理作用を検討する。 |
本契約は、契約期間満了により2025年３月31日をもって終了いたしました。
６【研究開発活動】
当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであります。
（１）研究開発に関する活動の状況（戦略、成果、特徴、並びに体制）について
「第１ 企業の概況 ３事業の内容」の項で示したとおりです。
（２）研究開発費
当事業年度における研究開発費は667百万円となっております。
当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであります。
（３）新薬候補化合物の主な開発状況
本書提出日（2025年６月20日）現在における新薬候補化合物の主な開発状況は「第１ 企業の概況 ３事業の内容」の項で示したとおりです。
有価証券報告書（通常方式）_20250620101134
第３【設備の状況】
１【設備投資等の概要】
当事業年度の設備投資の総額は3百万円であります。
その主なものは、研究用機器（定量的核酸増幅反応装置）の取得によるものであります。
なお、当事業年度に重要な設備の除却、売却等はありません。
２【主要な設備の状況】
当社における主要な設備は、以下のとおりであります。
2025年３月31日現在
| 事業所名 （所在地） |
設備の内容 | 帳簿価額 | 従業員数 （人） |
||
|---|---|---|---|---|---|
| 建物 （千円） |
工具、器具 及び備品 （千円） |
合計 （千円） |
|||
| --- | --- | --- | --- | --- | --- |
| 本社 （東京都港区） |
本社業務及び研究用施設 | 0 | 0 | 0 | 25 |
（注）１．本社は賃借しており、当事業年度の賃借料は43百万円であります。
２．従業員数は、就業人員であります。
- 当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント情報に関連付けた記載は行っておりません。
４．当事業年度において減損損失2,868千円を計上しております。減損損失の内容については、「第５ 経理の状況 １ 財務諸表等 （１） 財務諸表 注記事項（損益計算書関係）※５固定資産の減損損失」に記載しております。
３【設備の新設、除却等の計画】
(1）重要な設備の新設等
該当事項はありません。
(2）重要な設備の除却等
該当事項はありません。
有価証券報告書（通常方式）_20250620101134
第４【提出会社の状況】
１【株式等の状況】
（１）【株式の総数等】
①【株式の総数】
| 種類 | 発行可能株式総数（株） |
|---|---|
| 普通株式 | 114,000,000 |
| 計 | 114,000,000 |
②【発行済株式】
| 種類 | 事業年度末現在発行数（株） （2025年３月31日） |
提出日現在発行数（株） （2025年６月20日） |
上場金融商品取引所名又は登録認可金融商品取引業協会名 | 内容 |
| 普通株式 | 44,613,940 | 44,613,940 | 東京証券取引所 グロース市場 |
完全議決権株式であり権利内容に何ら限定のない当社における標準となる株式であります。 なお、単元株式数は100株であります。 |
| 計 | 44,613,940 | 44,613,940 | － | － |
（２）【新株予約権等の状況】
①【ストックオプション制度の内容】
該当事項はありません。
②【ライツプランの内容】
該当事項はありません。
③【その他の新株予約権等の状況】
該当事項はありません。
（３）【行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の行使状況等】
| 中間会計期間 (2024年10月１日から 2025年３月31日まで） |
第22期 （2024年４月１日から 2025年３月31日まで） |
|
| 当該期間に権利行使された当該行使価額修正条項付新株予約権付社債等の数（個） | 39,513 | 85,919 |
| 当該期間の権利行使に係る交付株式数（株） | 3,951,300 | 8,591,900 |
| 当該期間の権利行使に係る平均行使価額等（円） | 75 | 78 |
| 当該期間の権利行使に係る資金調達額（千円） | 296,592 | 671,124 |
| 当該期間の末日における権利行使された当該行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の数の累計（個） | － | 89,196 |
| 当該期間の末日における当該行使価額修正条項付新株予約権付社債券等に係る累計の交付株式数（株） | － | 8,919,600 |
| 当該期間の末日における当該行使価額修正条項付新株予約権付社債券等に係る累計の平均行使価額等（円） | － | 78 |
| 当該期間の末日における当該行使価額修正条項付新株予約権付社債券等に係る累計の資金調達額（千円） | － | 698,267 |
（４）【発行済株式総数、資本金等の推移】
| 年月日 | 発行済株式総数増減数（株) | 発行済株式総数残高（株） | 資本金増減額（千円） | 資本金残高（千円） | 資本準備金増減額（千円） | 資本準備金残高（千円） |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 2020年４月１日～ 2021年３月31日 （注）１ |
10,353,000 | 27,908,784 | 2,512,228 | 6,542,185 | 2,512,228 | 6,515,185 |
| 2021年８月３日 （注）２ |
－ | 27,908,784 | △6,492,185 | 50,000 | △563,747 | 5,951,438 |
| 2021年10月15日 （注）３ |
51,000 | 27,959,784 | 9,333 | 59,333 | 9,333 | 5,960,771 |
| 2021年４月１日～ 2022年３月31日 （注）１ |
599,556 | 28,559,340 | 178,961 | 238,294 | 178,961 | 6,139,732 |
| 2022年８月２日 （注）２ |
－ | 28,559,340 | △188,294 | 50,000 | △1,496,459 | 4,643,273 |
| 2022年４月１日～ 2023年３月31日 （注）１ |
7,135,000 | 35,694,340 | 672,040 | 722,040 | 672,040 | 5,315,313 |
| 2023年８月１日 （注）２ |
－ | 35,694,340 | △672,040 | 50,000 | △980,961 | 4,334,352 |
| 2023年４月１日～ 2024年３月31日 （注）１ |
327,700 | 36,022,040 | 13,648 | 63,648 | 13,648 | 4,348,000 |
| 2024年４月１日～ 2025年３月31日 （注）１ |
8,591,900 | 44,613,940 | 337,581 | 401,229 | 337,581 | 4,685,581 |
（注）１．新株予約権の行使によるものであります。
２．会社法第447条第１項及び会社法第448条第１項の規定に基づき、資本金及び資本準備金の額を減少し、その他資本剰余金へ振り替えたものであります。
３．従業員に対する譲渡制限付株式の発行による増加であります。発行価格 366円 資本組入額 183円
（５）【所有者別状況】
| 2025年３月31日現在 | |||||||||
| 区分 | 株式の状況(１単元の株式数100株） | 単元未満株式の状況 （株） |
|||||||
| 政府及び地方公共団体 | 金融機関 | 金融商品取引業者 | その他の法人 | 外国法人等 | 個人その他 | 計 | |||
| 個人以外 | 個人 | ||||||||
| 株主数（人） | － | 1 | 29 | 98 | 23 | 129 | 17,262 | 17,542 | － |
| 所有株式数 （単元） |
－ | 3,087 | 57,912 | 12,365 | 25,865 | 1,617 | 345,193 | 446,039 | 10,040 |
| 所有株式数の割合（％） | － | 0.69 | 12.98 | 2.77 | 5.79 | 0.36 | 77.39 | 100.00 | － |
（注）自己株式23,812株は「個人その他」に238単元、「単元未満株式の状況」に12株含まれております。
（６）【大株主の状況】
| 2025年３月31日現在 | |||
| 氏名又は名称 | 住所 | 所有株式数 （株） |
発行済株式（自己株式を除く。）の総数に対する所有株式数の割合(％) |
| 楽天証券株式会社 | 東京都港区南青山二丁目６番21号 | 2,791,700 | 6.26 |
| NOMURA INTERNATIONAL PLC A/C JAPAN FLOW （常任代理人 野村證券株式会社） |
1 ANGEL LANE, LONDON, EC4R 3AB, UNITED KINGDOM （東京都中央区日本橋一丁目13番１号） |
691,100 | 1.54 |
| 全薬工業株式会社 | 東京都文京区大塚五丁目６番15号 | 575,800 | 1.29 |
| 中村義一 | 東京都港区 | 568,000 | 1.27 |
| UBS AG LONDON A/C IPB SEGREGATED CLIENT ACCOUNT （常任代理人 シティバンク、エヌ・エイ東京支店） |
BAHNHOFSTRASSE 45, 8001 ZURICH, SWITZERLAND （東京都新宿区新宿六丁目27番30号） |
512,700 | 1.14 |
| 湯浅英之 | 東京都中野区 | 500,000 | 1.12 |
| 松井証券株式会社 | 東京都千代田区麹町一丁目４番地 | 491,700 | 1.10 |
| 大和証券株式会社 | 東京都千代田区丸の内一丁目９番１号 | 399,800 | 0.89 |
| 株式会社SBI証券 | 東京都港区六本木一丁目６番１号 | 365,140 | 0.81 |
| BNYM SA/NV FOR BNYM FOR BNYM GCM CLIENT ACCTS M ILM FE （常任代理人 株式会社三菱UFJ銀行） |
2 KING EDWARD STREET, LONDON EC1A 1HQ UNITED KINGDOM （東京都千代田区丸の内一丁目４番５号） |
324,217 | 0.72 |
| 計 | － | 7,220,157 | 16.19 |
（７）【議決権の状況】
①【発行済株式】
| 2025年３月31日現在 | ||||
| 区分 | 株式数（株） | 議決権の数（個） | 内容 | |
| 無議決権株式 | － | － | － | |
| 議決権制限株式（自己株式等） | － | － | － | |
| 議決権制限株式（その他） | － | － | － | |
| 完全議決権株式（自己株式等） | 普通株式 | 23,800 | － | － |
| 完全議決権株式（その他） | 普通株式 | 44,580,100 | 445,801 | － |
| 単元未満株式 | 普通株式 | 10,040 | － | － |
| 発行済株式総数 | 44,613,940 | － | － | |
| 総株主の議決権 | － | 445,801 | － |
（注）「単元未満株式」欄の普通株式には、当社所有の自己株式が12株含まれております。
②【自己株式等】
| 2025年３月31日現在 | |||||
| 所有者の氏名又は名称 | 所有者の住所 | 自己名義所有株式数（株） | 他人名義所有株式数（株） | 所有株式数の合計（株） | 発行済株式総数に対する所有株式数の割合（％） |
| 株式会社リボミック | 東京都港区白金台三丁目16番13号 | 23,800 | － | 23,800 | 0.05 |
| 計 | － | 23,800 | － | 23,800 | 0.05 |
２【自己株式の取得等の状況】
【株式の種類等】 会社法第155条第13号に該当する普通株式の取得
（１）【株主総会決議による取得の状況】
該当事項はありません。
（２）【取締役会決議による取得の状況】
該当事項はありません。
（３）【株主総会決議又は取締役会決議に基づかないものの内容】
| 区分 | 株式数（株） | 価額の総額（千円） |
| 当事業年度における取得自己株式 | 4,800 | － |
| 当期間における取得自己株式 | － | － |
（注）１．当事業年度における取得自己株式は、譲渡制限付株式の無償取得4,800株によるものであります。
２．当期間における取得自己株式には、2025年６月１日から本有価証券報告書提出日までの無償取得及び単元未満株式の買取による株式数は含めておりません。
（４）【取得自己株式の処理状況及び保有状況】
| 区分 | 当事業年度 | 当期間 | ||
| 株式数（株） | 処分価額の総額（千円） | 株式数（株） | 処分価額の総額（千円） | |
| 引き受ける者の募集を行った取得自己株式 | － | － | － | － |
| 消却の処分を行った取得自己株式 | － | － | － | － |
| 合併、株式交換、株式交付、会社分割に係る移転を行った取得自己株式 | － | － | － | － |
| その他 （－） |
－ | － | － | － |
| 保有自己株式数 | 23,812 | － | 23,812 | － |
(注) 当期間における保有自己株式数には、2025年６月１日から本有価証券報告書提出日までの無償取得及び単元未満株式の買取による株式数は含めておりません。
３【配当政策】
（１）配当の基本的な方針
当社は設立以来配当を実施しておりません。また、研究開発活動の継続的な実施に備えた資金の確保を優先し、当面は配当を行わない方針であります。
しかしながら、株主への利益還元については、当社の重要な経営課題と認識しており、将来的には経営成績及び財政状態を勘案しつつ剰余金配当を検討する所存であります。
（２）毎事業年度における配当の回数についての基本的な方針
当社は、研究開発活動資金に充当していくため、当面は剰余金の配当を行わない方針であります。なお、当社は会社法第454条第５項に規定する中間配当ができる旨を定款に定めておりますが、剰余金の配当を行う場合には、期末配当の年１回を基本的な方針としております。
（３）配当の決定機関
剰余金の配当の決定機関について、中間配当は取締役会であり、期末配当は株主総会であります。
（４）当事業年度の配当決定に当たっての考え方及び内部留保資金の使途
当事業年度において、当社は、上記（１）配当の基本的な方針に沿って、剰余金の配当は実施しておりません。内部留保資金につきましては、研究開発活動等の資金に充当することとしております。
（５）中間配当について
当社は、会社法第454条第５項に規定する中間配当ができる旨を定款に定めております。
４【コーポレート・ガバナンスの状況等】
（１）【コーポレート・ガバナンスの概要】
① コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方
当社は、アプタマー創薬事業による医薬品の開発を通じて社会に貢献する企業として、企業価値の最大化を目指し、社会的責任を果たしていくために、その基盤となるコーポレート・ガバナンスの充実を図ることが重要な課題と認識しております。
このため、当社はコーポレート・ガバナンスの強化・充実・実践を図り、適切な業務執行や法令遵守の徹底、適時適切な情報開示、ステークホルダーとの対話を通じて、社会から信頼される経営の健全性や透明性の高い企業になるよう努め、中長期的な企業価値の最大化を実現してまいります。
②企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由
当社は、会社法上の機関設計として、業務執行に対し、取締役会による監督と監査役会による適法性の二重チェック機能を持つ監査役会設置会社を採用しております。当社は、監査役会設置会社の優れた点に、指名委員会等設置会社の目指す経営の監視・監督機能の強化や、監査等委員会設置会社の目指す業務執行の迅速化についてのそれぞれの優れた点も加えて、コーポレート・ガバナンスを実施してまいります。
当社の機関・内部統制の関係は次の模式図の通りであります。
※ 上記の図表は、本書提出日（2025年６月20日）現在の状況を表示しております。
（ⅰ）経営・執行体制
「取締役会」
取締役会は、経営の意思決定を迅速かつ効率的に行うため、毎月１回の定例取締役会に加えて、必要に応じて臨時取締役会を随時開催いたします。取締役会では、監査役の出席のもと、各取締役の職務遂行状況を監督するとともに、取締役会規程や決裁権限規程に基づいて、経営方針、年度予算、中期事業予算その他の重要事項を検討するなど経営の方向性についての意思決定を行い、その執行状況についての確認を行っております。また、コーポレート・ガバナンスやサステナビリティに関する取組みについても適宜審議を行っております。
なお、その執行については決裁権限規程をはじめとした諸規程に基づいて、各業務執行者に権限を委譲し業務執行の迅速化を図っております。
取締役会は、本書提出日（2025年６月20日）現在、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （２）役員の状況 ①役員一覧」に記載している代表取締役社長（議長）、及び社外取締役３名を含む６名の取締役により構成されております。
また、2025年３月期は取締役会を13回開催しており、個々の取締役の出席状況については次のとおりであります。
| 氏名 | 開催回数（回） | 出席回数（回） |
| 中村 義一 | 13 | 13 |
| 大岩 久人 | 13 | 13 |
| 安達 健朗 | 10※ | 10 |
| 西畑 利明 | 13 | 13 |
| 松藤 千弥 | 13 | 13 |
| 藤原 俊伸 | 13 | 13 |
※安達健朗氏は、2024年６月25日開催の定時株主総会において選任された後に開催された開催回数及び出席回数を記載。
2025年３月期の取締役会における具体的な検討事項は、当社の経営方針、年度予算、中期事業予算、資金調達等です。
「執行役員会」
執行役員会は、各執行役員の業務執行状況を確認するとともに、執行役員会規程や決裁権限規程に基づいて、研究開発の具体的な計画策定、人事考課や取締役会上程議案の決定等、業務遂行に係る重要事項についての意思決定を必要に応じて行っております。
執行役員会は、本書提出日（2025年６月20日）現在、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （２）役員の状況 ①役員一覧」に記載している「代表取締役社長」を議長とし、取締役兼務者２名を含む５名の執行役員により構成されております。
（ⅱ）監査体制
「監査役会」
監査役は、「監査役監査基準」に基づき、取締役の職務執行を監督しております。監査役会は、毎月１回の定例監査役会に加えて、必要に応じて臨時監査役会を開催いたします。
監査役会における具体的な検討内容は、監査方針や監査計画の策定、監査業務の分担等の決定、監査報告書の作成、常勤監査役の選定及び解職、会計監査人の選解任又は不信任に関する事項や会計監査人の報酬に対する同意等であり、併せて個々の監査役の監査状況の確認等を行っております。
2025年３月期につきましては、監査役会におきまして、重点監査項目として、①2024年度中期事業計画（2024年度～2028年度）の推進状況確認、②2024年度予算達成のための諸施策遂行とその成果確認、③「コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方」の実践状況確認、④「コンプライアンス」を基盤として、会社法及びその他関連諸法規、業務の適正を確保するための体制（内部統制システム）に則った業務執行状況確認、⑤常設委員会の活動状況確認、⑥会計監査人の職務執行状況の把握と「KAM」に関する協議を定め、監査を実施いたしました。
また、監査役は取締役会に出席するほか、その他の重要な会議に出席し、代表取締役社長との定期的な意見交換を行うなどして、取締役の業務執行を監督するとともに、会計監査人や内部監査室と連携して情報共有を行い、業務監査及び会計監査の両面での有効性の向上を図っております。
監査役会は、本書提出日（2025年６月20日）現在、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （２）役員の状況 ①役員一覧」に記載している社外監査役３名により構成されております。常勤監査役五十嵐章之氏は、会社経営全般についての豊富な知識と上場会社の常勤監査役としての経験を有する者であります。監査役矢部豊氏は、公認会計士及び税理士の資格を有し、会計及び財務に関する相当程度の知見を有する者であります。監査役藤井康弘氏は、弁護士として企業法務及びコーポレート・ガバナンスに関する相当程度の知見を有する者であります。監査役会の議長は、監査役会の決議によって監査役の中から定めております。
また、常勤監査役は、取締役会以外の重要な会議にも出席し、各部門からの報告の聴取、重要な決裁書類等の閲覧、当社の業務及び財産の状況の調査、加えて、海外子会社の調査、海外子会社の情報収集を行い、以上の情報を監査役会で共有しております。
2025年３月期において開催された監査役会及び取締役会への個々の監査役の出席状況は以下のとおりであります。
| 氏名 | 監査役会 | 取締役会 | ||
| 開催回数（回） | 出席回数（回） | 開催回数（回） | 出席回数（回） | |
| 五十嵐 章之 | 14 | 14 | 13 | 13 |
| 矢部 豊 | 14 | 14 | 13 | 13 |
| 藤井 康弘 | 14 | 14 | 13 | 13 |
「内部監査室」
当社は、内部監査室長及び内部監査室員の２名からなる代表取締役社長直轄の内部監査室を設けております。内部監査室は年度の監査計画を立案し、その計画に基づいて社内の各部門の業務執行の状況を確認するとともに、それらの法令・定款や社内規程に対する適法性や妥当性について内部監査を行っております。
内部監査の結果につきましては、内部監査報告書を作成して代表取締役社長並びに社外取締役及び監査役に報告し、指摘事項があれば、改善指示書により対象部門に改善の指示を行い、業務の改善を図っております。なお、本書提出日（2025年６月20日）現在、内部監査室長は人事総務部長を兼務しております。独立性の観点から、人事総務部への内部監査は代表取締役社長の承認により指名された、財務経理部長が実施し内部監査の独立性を確保しております。
（ⅲ）指名・報酬決定体制
「指名・報酬委員会」
当社は、経営の透明性・客観性を高める観点から、取締役会の任意の諮問機関として指名・報酬委員会を設けております。
2025年３月期における指名・報酬委員会は、社外取締役３名、及び社外監査役３名から構成され、社外取締役が委員長となっております。
なお、指名・報酬委員会は、本書提出日（2025年６月20日）現在、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （２）役員の状況 ①役員一覧」に記載している社外取締役３名、及び代表取締役社長の計４名の構成に変更しております。これによって、社外取締役による透明性、公平性、客観性を担保しつつ、経営側の考えを踏まえた審議が可能となり、実効性の向上が見込まれます。なお、社外取締役が委員長であることに変更はありません。
また、指名・報酬委員会は、取締役会の諮問に基づき取締役、監査役、及び執行役員候補者の指名に関し取締役会に答申し、加えて、取締役、及び執行役員の個人別の報酬に関し取締役会に答申いたします。
2025年３月期において開催された指名・報酬委員会への、個々の委員の出席状況は以下のとおりであります。
| 氏名 | 開催回数（回） | 出席回数（回） |
| 西畑 利明 | 5 | 5 |
| 松藤 千弥 | 5 | 5 |
| 藤原 俊伸 | 5 | 5 |
| 五十嵐 章之 | 5 | 5 |
| 矢部 豊 | 5 | 5 |
| 藤井 康弘 | 5 | 5 |
2025年３月期の指名・報酬委員会における具体的な検討事項は、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （４）役員の報酬等に記載のとおりです。
③企業統治に関するその他の事項
（ⅰ）当社及び子会社の内部統制システムの整備の状況
当社は、経営の健全性や透明性を高めるために、有効かつ適切な内部統制システムを構築することが重要であると考えており、その基盤として取締役の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制その他株式会社の業務の適正を確保するために必要なものの整備について、下記の通り取締役会において決議しております。
a）取締役及び使用人の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制
1 企業倫理規程をはじめとするコンプライアンス体制にかかる規程を制定し、取締役及び執行役員はそれを率先垂範するとともに、その遵守の重要性につき教育等を行うことにより、周知徹底を図る。
2 法令、定款等に違反する行為を早期に発見、是正するため、これらの行為を発見した場合に会社へ情報提供することを社内規程により定める。また、会社へ直接情報提供を行う手段として、公益通報者保護規程に基づく内部通報制度「ホットライン」を設置、運用する。
3 社会の一員として市民社会の秩序や安全に脅威を与える反社会的勢力及び団体とは一切の関係を遮断する。
4 法務関連事項を所管する部署は、法令、定款等に違反する行為を未然に防止するため、経営上の重要な事項について事前に検証を行う。
b）取締役の職務の執行に係る情報の保存及び管理に関する体制
取締役及び使用人は、職務の遂行に係る各種文書等の作成、保存及び管理については、法令及び「文書管理規程」等の社内規程に従い、適切に行う。
c）損失の危険の管理に関する規程その他の体制
1 損失の危険（以下「リスク」という。）の管理については、各部署で規則を策定の上、講習会などを通じて周知徹底を図るとともに、内容に応じて弁護士、公認会計士等の外部の専門家の助言を受け、適切に管理する。
2 経営上の重大なリスクへの対応方針その他リスク管理の観点から特に重要なものについては取締役会において付議する。
d）取締役の職務執行の効率性の確保に関する体制
1 取締役会は、月に１回定時に開催するほか、必要に応じて臨時に開催し、機動的な意思決定を行う。
2 取締役及び執行役員の職務執行状況については、適宜、取締役会に対して報告を行う。
3 取締役会は、決裁権限規程に基づき執行役員に一部権限委譲を行うことにより、事業運営に関する迅速な意思決定を行う。
e）当社及び子会社から成る企業集団における業務の適正を確保するための体制
1 子会社の事業面における管理は研究開発本部が、管理面における管理は管理本部が統括管理を行う。
2 子会社に対し定期的に重要事項の報告を求め、報告事項のうち重要性の高いものについては当社取締役会において報告を行う。
3 子会社に対する監査は当社の内部監査室が行い、当社の内部監査計画に基づき定期的に内部監査を実施する。
4 子会社を含めた当社グループのリスク管理体制を構築するため、リスク管理に関する規則を定め、当社において包括的に管理を行う。
f）監査役の職務を補助すべき使用人及び当該使用人の取締役からの独立性に関する事項並びに当該使用人に対する指示の実効性の確保に関する事項
監査役が、その職務を補助すべき使用人を置くことを求めた場合、取締役会は監査役と協議の上、監査役を補助すべき使用人を指名することができる。監査役が指定する補助すべき期間中は、指名された使用人への指揮権は監査役に移譲されたものとし、取締役の指揮命令を受けないものとする。
g）取締役及び使用人が監査役に報告をするための体制その他の監査役への報告に関する体制並びに報告した者が当該報告したことを理由として不利な取り扱いを受けないことを確保するための体制
1 取締役、執行役員及びその他使用人は、以下の事項について速やかに監査役に報告を行う。
・法令及び定款に違反する事項
・内部通報制度による通報状況
・会社に著しい損害を及ぼすおそれのある事項
2 監査役へ報告を行った取締役、執行役員及びその他の使用人に対し、当該報告をしたことを理由として不利な取り扱いをすることを禁止する。
3 監査役は、取締役会、執行役員会等の経営上重要な会議に出席し、法定事項及び全社的に重大な影響を及ぼす事項について報告を受ける。
4 重要な決裁書類は、監査役の閲覧に供する。
h）監査役の職務について生ずる費用または債務の処理に係る方針に関する事項
監査役が、その職務の執行について生ずる費用の前払いまたは償還等の請求をしたときは、当該監査役の職務の執行に必要でないと認められた場合を除き、速やかに当該費用または債務を処理する。
i）監査役の監査が実効的に行われることを確保する体制
監査役は、代表取締役社長並びに会計監査人と定期的に意見交換を実施する。
j）財務報告の信頼性を確保するための体制
金融商品取引法及び関連諸法令に従い、財務報告に係る内部統制を整備し、適切な運用に努めることにより、財務報告の信頼性を確保する。
（ⅱ）当社及び子会社の内部統制システムの運用の状況
当社では「内部統制システム構築の基本方針」に基づき、業務の適正を確保するために、2025年３月期において、以下の具体的な取り組みを行っております。
a）取締役会は13回開催され、取締役の職務執行を監督するとともに、取締役の職務執行の適正性及び効率性を高めるために、当社と利害関係を有しない社外取締役及び社外監査役はすべての取締役会に出席いたしました。
b）リスク管理規程に基づくリスク管理委員会を開催し、当社グループのリスク評価を行い、リスクの低減を図るとともに、リスク管理委員会での審議内容を取締役会において確認いたしました。
c）監査役は、監査役会において定めた監査計画に基づき監査を行うとともに、取締役会や執行役員会等の重要な会議に出席いたしました。また当社グループの業務執行に関する重要な文書を閲覧し、必要に応じて当社取締役や使用人に説明を求めました。さらに当社代表取締役社長及び他の取締役、内部監査室、会計監査人との間で意見交換会を実施し、情報交換等の連携を図りました。
d）内部監査室は、内部監査計画に基づき、当社各部門の業務の監査を実施し、それぞれの検証結果を取締役会に報告いたしました。
e）コンプライアンスへの理解を深め、健全な職務執行を行う環境を整備するために、コンプライアンス・安全輸出管理規則等に関する教育研修を適宜実施いたしました。
f）内部統制の評価については、まず財務報告全体に重要な影響を及ぼす内部統制を評価した上で、評価対象とする業務プロセスを選定しております。当該業務プロセスの評価では、選定された業務プロセスを分析して、財務報告の信頼性に重要な影響を及ぼす統制上の要点を識別し、これら統制上の要点について整備及び運用状況を評価することによって、内部統制の有効性を評価いたしました。
（ⅲ）リスク管理体制の整備状況
当社では、経営側及び社内の各部門の業務遂行における適法性や妥当性の欠如を重大なリスクと認識しており、内部監査の充実により、それらのリスクの排除に努めております。リスク管理規程のもと設置されたリスク管理委員会においては、定期的にリスクの認識・評価及び対策を実施してリスク管理を主導し、その結果を取締役会に報告しております。また、企業倫理規程や公益通報者保護規程により、倫理・コンプライアンス委員会を設置すると同時に、内部通報ホットライン制度を定め、社外の顧問弁護士の助言や指導のもと、不祥事の未然防止を図る体制を整えております。
（ⅳ）子会社の業務の適正を確保するための体制整備の状況
当社は子会社の業務の適正を確保するため、取締役会において、決算及び業務の執行状況に関する報告を求める等により子会社が適正に運営されているかを確認しております。
（ⅴ）取締役（業務執行取締役等でない取締役）との責任限定契約の内容の概要
当社と取締役（業務執行取締役等でない取締役）は、取締役として有用な人材を迎えることができるよう、会社法第427条第１項及び当社定款に基づき、会社法第423条第１項に定める損害賠償責任について、責任限定契約を締結しております。当該契約に基づく賠償責任限度額は、その職務を行うにつき善意でかつ重大な過失がないときは、会社法第425条第１項に規定する額としております。
（ⅵ）監査役との責任限定契約の内容の概要
当社と各監査役は、監査役として有用な人材を迎えることができるよう、会社法第427条第１項及び当社定款に基づき、会社法第423条第１項に定める損害賠償責任について、責任限定契約を締結しております。当該契約に基づく賠償責任限度額は、その職務を行うにつき善意でかつ重大な過失がないときは、会社法第425条第１項に規定する額としております。
（ⅶ）会計監査人との責任限定契約の内容の概要
当社と会計監査人は、会社法第427条第１項及び当社定款に基づき、会社法第423条第１項に定める損害賠償責任について、責任限定契約を締結しております。当該契約に基づく賠償責任限度額は、その職務を行うにつき善意でかつ重大な過失がないときは、会社法第425条第１項に規定する額としております。
（ⅷ）役員等賠償責任保険契約の内容の概要
当社は、保険会社との間で役員等賠償責任保険（Ｄ＆Ｏ保険）契約を締結しており、取締役、監査役等が同保険の被保険者となっております。填補対象とされる保険事故は、株主代表訴訟、会社による責任追及訴訟、第三者による損害賠償請求訴訟等です。但し、被保険者の犯罪行為又は法令に違反すること等を被保険者が認識しながら行った行為等に起因する損害賠償請求は、上記保険契約により填補されません。なお、保険料は、会社が全額負担をしております。
（ⅸ）会社の支配に関する基本方針
現時点では具体的な方針及び買収防衛策等は導入しておりません。
（ⅹ）取締役の定数
当社の取締役は７名以内とする旨を定款で定めております。
（ⅺ）取締役の選任の決議要件
当社は、取締役の選任決議について、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の過半数をもって行い、累積投票によらない旨を定款に定めております。
（ⅻ）株主総会の特別決議要件
当社は、会社法第309条第２項の定めによる決議については、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の３分の２以上をもって行う旨を定款に定めております。これは、株主総会における特別決議の定足数を緩和することにより、株主総会の円滑な運営を行うことを目的としております。
（xⅲ）取締役会決議事項とした株主総会決議事項
a）自己株式取得の決定機関
当社は、会社法第165条第２項の規定により、取締役会決議によって自己株式を取得することができる旨定款に定めております。これは、経営環境等の変化に対応した機動的な資本政策を実行可能とするためであります。
b）取締役及び監査役の責任免除
当社は、会社法第426条第１項の規定により、取締役会決議をもって同法第423条第１項の行為に関する取締役（取締役であった者を含む）及び監査役（監査役であった者を含む）の損害賠償責任を、法令の限度において免除することができる旨を定款に定めております。これは、取締役及び監査役が期待される役割を十分に発揮できることを目的とするものであります。
c）中間配当
当社は、株主への機動的な利益還元を可能とするため、会社法第454条第５項の規定により、取締役会決議によって中間配当をすることができる旨を定款に定めております。
（２）【役員の状況】
① 役員一覧
本書提出日（2025年６月20日）現在の当社の役員の状況は、以下の通りです。
男性 9名 女性 -名 （役員のうち女性の比率 -％）
| 役職名 | 氏名 | 生年月日 | 略歴 | 任期 | 所有株式数 （株） |
| 代表取締役 社長兼事業推進本部長 |
中村 義一 | 1947年11月25日生 | 1978年４月 東京大学医科学研究所助手 1986年６月 東京大学医科学研究所助教授 2000年10月 東京大学医科学研究所教授 2005年10月 当社取締役最高技術責任者ファウンダー 2012年４月 当社代表取締役社長 2012年６月 東京大学名誉教授（現任） 2017年８月 RIBOMIC USA Inc. Director（現任） 2020年６月 当社代表取締役社長 兼 研究開発本部長 2020年10月 当社代表取締役社長 2022年９月 RIBOMIC USA Inc. President,CEO（現任） 2023年２月 当社代表取締役社長 兼 研究開発本部長 2023年４月 当社代表取締役社長 2024年４月 当社代表取締役社長兼事業推進本部長（現任） |
（注）３ | 568,000 |
| 取締役 執行役員 管理本部長 |
大岩 久人 | 1958年６月15日生 | 1982年４月 ㈱住友銀行（現㈱三井住友銀行）入社 1999年４月 大和証券SBキャピタルマーケッツ㈱（現大和証券㈱）出向 2008年４月 大和証券SMBC㈱執行役員キャピタルマーケット担当 2010年４月 日興コーディアル証券㈱（現SMBC日興証券㈱）常務執行役員資本市場共同本部長 2014年10月 英国SMBC日興キャピタル・マーケット取締役会長 2017年６月 SMBCコンシューマーファイナンス㈱常勤監査役 2019年11月 ㈱デジタルアセットマーケッツ デジタル資産事業準備室長 2020年10月 ㈱リアライズコーポレーション取締役証券準備室長 2021年５月 当社入社 執行役員管理本部長 2021年６月 当社取締役執行役員管理本部長（現任） |
（注）３ | － |
| 役職名 | 氏名 | 生年月日 | 略歴 | 任期 | 所有株式数 （株） |
| 取締役 執行役員 研究開発本部長 |
安達 健朗 | 1987年８月４日生 | 2012年４月 日本学術振興会特別研究員DC1 2016年12月 当社入社 2018年12月 同 主任研究員 2021年５月 同 執行役員探索研究部長 2023年10月 同 執行役員研究開発本部長 兼 探索研究部長 2024年６月 同 取締役執行役員研究開発本部長 兼 探索研究部長 2025年４月 同 取締役執行役員研究開発本部長（現任） |
（注）３ | 3,300 |
| 取締役 | 西畑 利明 | 1948年11月４日生 | 1979年３月 大阪大学薬学部助手 1981年４月 Kansas大学 Associate Professor 1988年６月 Upjohn Pharmaceuticals Ltd. (現Phizer Inc.）入社 1996年３月 参天製薬㈱入社 1999年７月 同社執行役員 2002年12月 同社執行役員研究開発本部長 2004年７月 同社常務執行役員研究開発本部長 2009年６月 同社取締役常務執行役員研究開発本部長 2010年４月 Santen Inc.取締役社長 兼 CEO 兼務 2011年４月 参天製薬㈱取締役専務執行役員米国・欧州事業管掌 兼 研究開発本部長 2015年７月 当社顧問 2016年６月 当社取締役（現任） 2018年２月 ㈱Trans Chromosomics社外取締役 |
（注）３ | － |
| 取締役 | 松藤 千弥 | 1958年７月４日生 | 1989年３月 東京慈恵会医科大学 博士課 程修了 医学博士 1989年４月 東京慈恵会医科大学 栄養学 教室・助手 1992年10月 米国ユタ大学人類遺伝学研究 所・ハワードヒューズ医学研究所留学 1996年11月 東京慈恵会医科大学 生化学 講座第2・助教授 2001年３月 東京慈恵会医科大学 教授 2007年５月 東京慈恵会医科大学 分子生 物学講座・担当教授 2013年４月 東京慈恵会医科大学 学長・ 学校法人慈恵大学 理事（現任） 2021年６月 当社取締役(現任) |
（注）３ | 40,000 |
| 取締役 | 藤原 俊伸 | 1972年10月４日生 | 2003年2月 神戸大学大学院 自然科学研究科 助教 2006年4月 （独）科学技術振興機構さきがけ研究員（兼務） 2007年4月 神戸大学大学院 工学研究科応用化学専攻 准教授 2011年4月 （公財）微生物化学研究会 微生物化学研究所 主席研究員 2011年4月 大阪大学免疫学フロンティア研究センター 招聘准教授（兼任） 2013年4月 名古屋市立大学大学院 薬学研究科 衛生化学分野 教授 2013年4月 大阪大学免疫学フロンティア研究センター 招聘教授（兼任） 2015年4月 近畿大学薬学部医療薬学科生化学研究室 教授（現任） 2022年10月 近畿大学大学院 薬学研究科長（現任） 2023年６月 当社取締役（現任） |
（注）３ | － |
| 役職名 | 氏名 | 生年月日 | 略歴 | 任期 | 所有株式数 （株） |
| 監査役 （常勤） |
五十嵐 章之 | 1956年９月28日生 | 1980年4月 三菱商事株式会社 入社 1992年9月 PT DIPO STAR FINANCE出向（インドネシア）CFO 2007年4月 三菱商事株式会社 生活産業グループ コントローラー 2009年4月 同金属グループ 管理部長 2010年6月 株式会社メタルワン出向 執行役員 CFO 経営管理本部長 2014年5月 エムシー・ファーティコム株式会社出向常務取締役 総務経理本部長 2016年6月 明和産業株式会社 常務取締役 2018年4月 同取締役専務執行役員 2019年6月 森永製菓株式会社 常勤監査役（2023年６月退任） 2023年６月 当社常勤監査役（現任） |
（注）４ | － |
| 監査役 | 矢部 豊 | 1943年６月25日生 | 1965年10月 公認会計士保森事務所（現 保森監査法人）入所 1972年12月 公認会計士矢部事務所代表（現任） 1982年２月 監査法人保森会計事務所（現 保森監査法人）代表社員 1997年３月 湧永製薬㈱社外監査役（現任） 2003年７月 監査法人保森会計事務所（現 保森監査法人）包括代表社員 2010年６月 当社監査役（現任） |
（注）４ | － |
| 監査役 | 藤井 康弘 | 1978年７月27日生 | 2002年４月 最高裁判所司法研修所入所 2003年９月 最高裁判所司法研修所修了 2003年10月 AZX総合法律事務所入所 2009年１月 弁護士法人渋谷シビック法律事務所入所 2011年１月 藤井法律事務所開設（現任） 2018年６月 当社監査役（現任） 2021年７月 Acall㈱社外監査役 |
（注）４ | － |
| 計 | 611,300 |
（注）１．取締役西畑利明、松藤千弥及び藤原俊伸は社外取締役であります。
２．監査役五十嵐章之、矢部豊及び藤井康弘は社外監査役であります。
３．2024年６月25日開催の定時株主総会の終結の時から2026年３月期に係る定時株主総会終結の時までであります。
- 2022年６月28日開催の定時株主総会の終結の時から2026年３月期に係る定時株主総会終結の時までであります。また、監査役五十嵐章之の任期は、前任者の辞任に伴う就任であるため、当社の定款の定めにより、前任者の任期満了の時までであります。なお、前任者の任期は、2022年６月28日開催の定時株主総会の終結の時から2026年３月期に係る定時株主総会終結の時までであります。
５．当社では、意思決定と業務執行の分離による経営の効率化のため、執行役員制度を導入しております。本書提出日（2025年６月20日）現在、執行役員は５名で、上記記載の大岩久人、安達健朗の他に、執行役員開発研究部長 二川了次、執行役員人事総務部長兼内部監査室長 錦戸太郎及び執行役員法務部長中島祥実で構成されております。
② 社外役員の状況
(ⅰ）社外取締役及び社外監査役との関係
本書提出日（2025年６月20日）現在の当社の社外取締役は３名、社外監査役は３名であります。
社外取締役は、議決権を有する取締役会の一員として、客観的な立場から審議及び決議に参加することで取締役会としての監督機能の向上に、社外監査役は、監査機能の強化に加えて、意思決定の透明性、客観性及び適正性を確保するために、当社にとって重要な位置づけであると考えております。
社外取締役には、医薬品業界における経営全般及び臨床開発について豊富な経験と深い見識の保有者、医薬品開発の基盤となる基礎研究及び組織運営について豊富な経験と深い見識の保有者、ＲＮＡ科学に深い見識を有し、大学における専門領域の指導者として豊富な経験を有する者をそれぞれ招聘し、より広い視野に基づいた助言並びに経営への関与により、経営の妥当性・透明性の確保を可能とする体制を構築しております。
社外監査役には、経営全般に関する豊富な経験の保有者、公認会計士及び税理士として企業会計及び税務に関する優れた知見の保有者、加えて、弁護士として企業法務に関する高度な専門知識と豊富な経験の保有者をそれぞれ招聘し、長年の経験により培われた幅広い見識に基づき、客観的立場からの経営監視にあたっております。また、監査役は取締役会に出席し積極的に意見を述べるほか、その他の重要な会議にも必要に応じて出席し、加えて、代表取締役と四半期毎に定期的な協議を持つなどして、取締役の職務の執行状況を監督するとともに、監査計画に基づき監査役監査を実施し、効率的で実効性の高い監査体制を構築しております。
(ⅱ）社外取締役及び社外監査役の独立性に関する判断基準
当社は、社外取締役又は社外監査役の独立性について客観的に判断するために、東京証券取引所の定める独立役員制度を基に、当社独自の独立性基準を定めております。
コーポレート・ガバナンスの充実化を図るためには、独立性の高い社外取締役及び社外監査役を選任することが重要であると考えており、独立性基準にしたがってそれぞれの候補者の独立性を判断しております。
(ⅲ）社外取締役及び社外監査役の選任状況
西畑利明は、製薬企業の取締役としての実績から、医薬品業界における経営全般及び臨床開発について豊富な経験と深い見識を有していることを考慮し、アプタマー医薬の実現に向けて開発全般に大きな寄与をいただけると判断し、社外取締役に選任しております。
松藤千弥は、医師、大学教授・学長としての経験・知識等に加え、大学・病院等の組織マネジメント分野に携わった豊富な経験を経営全般並びに医薬品開発に活かしていただけると判断し、社外取締役に選任しております。
藤原俊伸は、ＲＮＡ科学に深い見識を有すると共に、大学における専門領域の指導者として豊富な経験を有しており、このような専門的知見に基づき、社外の立場から、当社の創薬研究基盤と研究の充実について助言いただき、当社のアプタマー医薬の進展に寄与していただくとともに、経営を監督していただくことを期待し、社外取締役に選任しております。
五十嵐章之は、会社経営全般について豊富な知識と上場会社の監査役の経験を有しており、その知識と経験を活かして適切な指導及び監査をしていただいていることから、社外監査役に選任しております。
矢部豊は、公認会計士及び税理士の資格を有し、企業会計及び税務に精通していることから、専門領域の視点を活かした監査を担っていただけるとともに、今まで当社監査役としてその役割を十分果たされていることから、社外監査役に選任しております。
藤井康弘は、弁護士としての豊富な経験と高い見識から、専門領域の視点を活かした監査を担っていただけるものと判断し、社外監査役に選任しております。
また、西畑利明、松藤千弥、藤原俊伸、五十嵐章之、矢部豊、及び藤井康弘を東京証券取引所に独立役員として届け出ております。
③ 社外取締役または社外監査役による監督または監査と内部監査、監査役監査及び会計監査との相互連携並びに内部統制部門との関係
社外取締役は、原則月１回開催される取締役会への出席を通じて、各年度の監査役会の監査計画上の基本方針・重点監査項目や内部統制の整備・運用状況等に関する報告を受けることにより、また、適宜行われる社外役員による意見交換等を通じて当社の現状と課題を把握し、必要に応じて取締役会において独立役員として一般株主に配慮した意見を表明しております。
社外監査役は、原則月１回開催される取締役会及び監査役会に出席し、取締役、常勤監査役及び使用人等から内部監査、監査役監査、会計監査及び内部統制監査の実施状況の報告を受け、必要に応じて説明を求めるほか、独立役員として一般株主に配慮した意見を表明しております。
（３）【監査の状況】
①監査役監査の状況
本項目については「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （１）コーポレート・ガバナンスの概要 ②企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由 （ⅱ）監査体制 「監査役会」」と同様であります。
②内部監査の状況
本項目については「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等 （１）コーポレート・ガ
バナンスの概要 ②企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由 （ⅱ）監査体制 「内部監査室」」と同様であります。
③内部監査、監査役監査及び会計監査の相互連携並びにこれらの監査と内部統制部門との関係
内部監査は業務執行に関し、監査役監査は業務執行と会計処理に関し、それぞれ個別に経営の適法性をチェックしておりますが、これらの監査の有効性を高めるためには、これらの監査が相互に連携し合うことが重要と認識し、監査役と内部監査室とは随時に打ち合わせを行い情報の共有化を図っております。また、会計監査人とも打ち合わせを行い、監査の質の向上に努めております。
④会計監査の状況
ａ．監査法人の名称
保森監査法人
ｂ．継続監査期間
３年間
ｃ．業務を執行した公認会計士
代表社員・業務執行社員 山﨑 貴史
代表社員・業務執行社員 小松 華恵
ｄ．監査業務に係る補助者の構成
当社の会計監査業務に係る補助者は、公認会計士４名であります。
ｅ．監査法人の選定方針と理由
監査法人の選定方針としては, ①監査実績を含む監査法人の概要、②品質管理体制、③監査に関する法令及び規程の遵守状況、④会計監査人の職務の遂行が適正に行われることを確保するための体制、⑤独立性に関する事項、⑥監査計画を含む監査の実施体制（監査チームの構成を含む）、⑦日本公認会計士協会による品質管理レビュー結果及び公認会計士・監査審査会による監査結果、並びに指摘事項がある場合の改善状況、⑧会社法に定められている欠格事項に該当しないか、及び、⑨監査報酬の妥当性等を勘案して、監査法人を選定しております。
なお、会計監査人の解任または不再任の決定の方針は以下の通りです。
監査役会は、会計監査人の職務の執行に支障がある場合等、その他その必要があると判断した場合には、株主総会に提出する会計監査人の解任または不再任に関する議案の内容を決定し、取締役会は、当該決定に基づき、当該議案を株主総会に提出いたします。
また監査役会は、会計監査人が会社法第340条第１項各号に定める項目に該当すると認められる場合、監査役全員の同意に基づき、会計監査人を解任いたします。この場合、監査役会が選定した監査役は、解任後最初に招集される株主総会におきまして、会計監査人を解任した旨と解任の理由を報告いたします。
f．監査役及び監査役会による監査法人の評価
監査役会で定めた「会計監査人の評価基準」に基づき、①監査法人の経営状況に変化はないか、②監査法人の品質管理、職業倫理、独立性に問題はないか、③日本公認会計士協会による品質管理レビュー結果及び公認会計士・監査審査会による監査結果、並びに指摘事項があった場合の改善状況に問題はないか、④監査チームは独立性を保持しているか、⑤職業的専門家としての能力を有しているか、⑥事業内容を理解した適切なメンバーにより構成されているか、⑦監査報酬は適切な見積りによっているか、⑧監査役、経営者とのコミュニケーションが適時・適切に行われているか等を、監査計画策定時、実査等監査講評時、監査立会時、会社法・金融商品取引法監査概要報告時、監査役・経営者とのディスカッション時等に評価しております。
また、会計処理等で疑問点があった場合の対応状況についても、評価対象としており、加えて、監査法人又は職員等に対する公認会計士法に基づく処分の有無、処分等があった場合の対応内容についても確認をしております。
⑤監査報酬の内容等
ａ．監査公認会計士に対する報酬
| 前事業年度 | 当事業年度 | ||
| 監査証明業務に基づく報酬 （千円） |
非監査業務に基づく報酬 （千円） |
監査証明業務に基づく報酬 （千円） |
非監査業務に基づく報酬 （千円） |
| 13,000 | － | 13,000 | － |
ｂ．監査公認会計士等と同一のネットワークに対する報酬（ａ．を除く）
該当事項はありません。
ｃ．その他の重要な監査証明業務に基づく報酬の内容
該当事項はありません。
ｄ．監査報酬の決定方針
当社では、監査の体制、概要、計画、職務遂行状況、報酬の見積りの算出根拠等を総合的に勘案したうえで、当社の監査役会の同意を得て決定しております。
ｅ．監査役会が会計監査人の報酬等に同意した理由
取締役会が提案した会計監査人に対する報酬等に対して、当社の監査役会が会社法第399条第1項の同意をした理由は、当該期における監査計画が妥当なものであるか、監査計画に基づく見積りが、監査時間、監査メンバー構成等から見て適切なものであるか、比較的当社の規模と近い他のバイオベンチャーとの監査報酬の比較、さらに監査法人の代表者であった監査役の、会計監査人を取り巻く環境等の意見に基づき決定しております。
（４）【役員の報酬等】
①役員の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針に係る事項
・取締役の個人別の報酬等の内容に係る決定方針に関する事項
当社は2021年2月16日開催の取締役会において、取締役の個人別の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針、及び取締役に対し報酬等を与える時期又は条件の決定に関する方針を、以下のとおり定めております。
当社の取締役の個人別報酬については、事業規模、内容及び優秀な人材の確保の観点から、同業及び同規模他社等の水準を勘案したうえで、持続的な成長に向けた健全なインセンティブとなり、また株主と利害を共有するよう決定する。また、取締役の個人別報酬は、新しく取締役に選任されたとき、及び再任されたときに、職責に基づく基本報酬を定め、必要に応じてインセンティブを付加できることとする。なお、業務執行に従事しない取締役、独立社外取締役の報酬は基本報酬のみとする。
また、取締役に対する報酬は、在任期間中、月割りで支給する。
・取締役及び監査役の報酬等についての株主総会の決議に関する事項
株主総会決議による取締役の報酬限度額は年額150百万円以内であります。（2024年６月25日定時株主総会決議）。当該株主総会終結時点の取締役の員数は、６名（うち、社外取締役は３名）です。また、取締役の報酬には使用人兼務取締役の使用人分の給与は含まれていません。
株主総会決議による監査役の報酬限度額は年額30百万円以内であります（2024年６月25日定時株主総会決議）。当該株主総会終結時点の監査役の員数は３名です。
・取締役の個人別の報酬等の決定手続等
取締役の個人別の報酬額は、株主総会の決議による総額の限度内で、取締役会が取締役会の諮問機関である、独立社外取締役、及び独立社外監査役で構成される任意の指名・報酬委員会に諮問し、同委員会の答申に基づき、取締役会において最終的な支給額を決定するものとされております。
2025年３月期における指名・報酬委員会は、社外取締役３名、及び社外監査役３名から構成され、社外取締役が委員長となっております。
2025年３月期に係る取締役の個人別の報酬等は、当該手続きを経て決定されていることから、取締役会としては、報酬等の内容が上記の決定方針に沿うものであると判断しております。
なお、本書提出日（2025年６月20日）現在、指名・報酬委員会は、社外取締役３名、及び代表取締役１名の構成に変更しておりますが、社外取締役が委員長であることに変更はありません。
監査役の報酬については、会社法の規定に基づき、監査役の協議により決定することとしております。
2025年３月期に係る報酬額の決定過程における、指名・報酬委員会の活動状況
指名・報酬委員会は、2025年３月期の取締役、及び執行役員の選任及び報酬について、以下の通り、取締役会からの諮問に対し審議を行い答申をいたしました。
2024年５月 取締役候補者決定及び個別報酬に係る諮問に対する答申
2024年５月 執行役員再任に係る諮問に対する答申
2024年６月 取締役の個別報酬に係る再諮問に対する答申
2024年６月 指名・報酬委員会委員長の選任の諮問に対する答申
2024年６月 指名・報酬委員会委員長代行の委員及び順位の選任の諮問に対する答申
②役員区分ごとの報酬等の種類別の総額及び対象となる役員の員数
| 役員区分 | 報酬等の総額 （千円） |
報酬等の種類別総額（千円） | 対象となる 役員の員数 （名） |
||
| 固定報酬 | 業績連動報酬 | 左記のうち、 非金銭報酬等 |
|||
| 取締役 （社外取締役を除く。） |
79,000 | 79,000 | － | － | 3 |
| 監査役 （社外監査役を除く。） |
－ | － | － | － | － |
| 社外役員 | 45,600 | 45,600 | － | － | 6 |
（注）１．使用人兼務としての給与及び賞与の支給は含まれておりません。
２．提出会社の役員ごとの報酬等の総額等については、報酬等の総額が１億円以上である者が存在していないため、記載しておりません。
（５）【株式の保有状況】
該当事項はありません。
有価証券報告書（通常方式）_20250620101134
第５【経理の状況】
１．財務諸表の作成方法について
当社の財務諸表は、「財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」（昭和38年大蔵省令第59号）に基づいて作成しております。
２．監査証明について
当社は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、当事業年度（2024年４月１日から2025年３月31日まで）の財務諸表について、保森監査法人の監査を受けております。
３．連結財務諸表について
「連結財務諸表の用語、様式及び作成方法に関する規則」（昭和51年大蔵省令第28号）第５条第２項により、当社では、子会社の資産、売上高、損益、利益剰余金及びキャッシュ・フローその他の項目から見て、当企業集団の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に関する合理的な判断を誤らせない程度に重要性が乏しいものとして、連結財務諸表は作成しておりません。
なお、資産基準、売上高基準、利益基準及び利益剰余金基準による割合は次のとおりであります。
資産基準 1.6％
売上高基準 0.0％
利益基準 0.2％
利益剰余金基準 △0.8％
４．財務諸表等の適正性を確保するための特段の取組について
当社は財務諸表等の適正性を確保するための特段の取組を行っております。会計基準等の内容を適切に把握し、会計基準等の変更等に的確に対応するため、監査法人や顧問税理士との連携、各種セミナー参加、専門書の購読を通じて会計基準等の内容または変更について把握しております。加えて、公認会計士として豊富な経験を有する社外監査役を選任しており、これにより今後も財務報告に係る内部統制を整備してまいります。
１【財務諸表等】
（１）【財務諸表】
①【貸借対照表】
| （単位：千円） | ||
| 前事業年度 (2024年３月31日) |
当事業年度 (2025年３月31日) |
|
| 資産の部 | ||
| 流動資産 | ||
| 現金及び預金 | 2,099,743 | 1,837,123 |
| 有価証券 | 1,300,000 | 1,200,000 |
| 貯蔵品 | 2,274 | 3,659 |
| 前渡金 | 12,773 | 26,417 |
| 前払費用 | 27,297 | 29,077 |
| 未収入金 | 2,758 | 718 |
| 未収消費税等 | 61,508 | 50,103 |
| その他 | 349 | 418 |
| 流動資産合計 | 3,506,706 | 3,147,518 |
| 固定資産 | ||
| 有形固定資産 | ||
| 建物 | 22,851 | 22,851 |
| 減価償却累計額 | △16,035 | △16,035 |
| 減損損失累計額 | △6,816 | △6,816 |
| 建物（純額） | 0 | 0 |
| 工具、器具及び備品 | 277,211 | 265,660 |
| 減価償却累計額 | △192,860 | △179,359 |
| 減損損失累計額 | △84,351 | △86,301 |
| 工具、器具及び備品（純額） | 0 | 0 |
| 有形固定資産合計 | 0 | 0 |
| 投資その他の資産 | ||
| 関係会社株式 | 22,552 | 22,552 |
| 敷金 | 11,325 | 11,325 |
| 長期前払費用 | 6,673 | 4,447 |
| 投資その他の資産合計 | 40,550 | 38,324 |
| 固定資産合計 | 40,551 | 38,324 |
| 資産合計 | 3,547,257 | 3,185,842 |
| 負債の部 | ||
| 流動負債 | ||
| 未払金 | 96,824 | 81,799 |
| 未払費用 | 12,397 | 11,047 |
| 未払法人税等 | 1,210 | 27,915 |
| 預り金 | 8,277 | 6,397 |
| その他 | 37,100 | 15,050 |
| 流動負債合計 | 155,810 | 142,209 |
| 負債合計 | 155,810 | 142,209 |
| （単位：千円） | ||
| 前事業年度 (2024年３月31日) |
当事業年度 (2025年３月31日) |
|
| 純資産の部 | ||
| 株主資本 | ||
| 資本金 | 63,648 | 401,229 |
| 資本剰余金 | ||
| 資本準備金 | 4,348,000 | 4,685,581 |
| 資本剰余金合計 | 4,348,000 | 4,685,581 |
| 利益剰余金 | ||
| その他利益剰余金 | ||
| 繰越利益剰余金 | △1,024,237 | △2,043,177 |
| 利益剰余金合計 | △1,024,237 | △2,043,177 |
| 自己株式 | △1 | △1 |
| 株主資本合計 | 3,387,409 | 3,043,632 |
| 新株予約権 | 4,038 | － |
| 純資産合計 | 3,391,447 | 3,043,632 |
| 負債純資産合計 | 3,547,257 | 3,185,842 |
②【損益計算書】
| （単位：千円） | ||
| 前事業年度 (自 2023年４月１日 至 2024年３月31日) |
当事業年度 (自 2024年４月１日 至 2025年３月31日) |
|
| 事業収益 | ※１ － | ※１ 2,107 |
| 事業費用 | ||
| 研究開発費 | ※３ 764,327 | ※３ 667,691 |
| 販売費及び一般管理費 | ※４ 351,866 | ※４ 385,005 |
| 事業費用合計 | ※２ 1,116,193 | ※２ 1,052,697 |
| 営業損失（△） | △1,116,193 | △1,050,589 |
| 営業外収益 | ||
| 受取利息 | 361 | 1,735 |
| 金銭の信託運用益 | 1,166 | 3,034 |
| 助成金収入 | 125,344 | 35,454 |
| 為替差益 | 10,178 | － |
| その他 | 1 | 27 |
| 営業外収益合計 | 137,052 | 40,251 |
| 営業外費用 | ||
| 株式交付費 | 3,683 | 3,861 |
| 為替差損 | － | 660 |
| 営業外費用合計 | 3,683 | 4,522 |
| 経常損失（△） | △982,824 | △1,014,861 |
| 特別損失 | ||
| 減損損失 | ※５ 40,202 | ※５ 2,868 |
| 特別損失合計 | 40,202 | 2,868 |
| 税引前当期純損失（△） | △1,023,027 | △1,017,729 |
| 法人税、住民税及び事業税 | 1,210 | 1,210 |
| 法人税等合計 | 1,210 | 1,210 |
| 当期純損失（△） | △1,024,237 | △1,018,939 |
③【株主資本等変動計算書】
前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）
| （単位：千円） | |||||||||
| 株主資本 | 新株 予約権 |
純資産合計 | |||||||
| 資本金 | 資本剰余金 | 利益剰余金 | 自己株式 | 株主資本 合計 |
|||||
| 資本準備金 | 資本剰余金合計 | その他利益剰余金 | 利益剰余金 合計 |
||||||
| 繰越利益 剰余金 |
|||||||||
| 当期首残高 | 722,040 | 5,315,313 | 5,315,313 | △1,653,002 | △1,653,002 | △0 | 4,384,351 | － | 4,384,351 |
| 当期変動額 | |||||||||
| 減資 | △672,040 | △980,961 | △980,961 | △1,653,002 | △1,653,002 | ||||
| 欠損填補 | 1,653,002 | 1,653,002 | 1,653,002 | 1,653,002 | |||||
| 新株の発行 | 13,648 | 13,648 | 13,648 | 27,296 | 27,296 | ||||
| 当期純損失（△） | △1,024,237 | △1,024,237 | △1,024,237 | △1,024,237 | |||||
| 自己株式の取得 | △1 | △1 | △1 | ||||||
| 株主資本以外の項目の 当期変動額（純額） |
4,038 | 4,038 | |||||||
| 当期変動額合計 | △658,392 | △967,313 | △967,313 | 628,764 | 628,764 | △1 | △996,942 | 4,038 | △992,904 |
| 当期末残高 | 63,648 | 4,348,000 | 4,348,000 | △1,024,237 | △1,024,237 | △1 | 3,387,409 | 4,038 | 3,391,447 |
当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）
| （単位：千円） | |||||||||
| 株主資本 | 新株 予約権 |
純資産合計 | |||||||
| 資本金 | 資本剰余金 | 利益剰余金 | 自己株式 | 株主資本 合計 |
|||||
| 資本準備金 | 資本剰余金合計 | その他利益剰余金 | 利益剰余金 合計 |
||||||
| 繰越利益 剰余金 |
|||||||||
| 当期首残高 | 63,648 | 4,348,000 | 4,348,000 | △1,024,237 | △1,024,237 | △1 | 3,387,409 | 4,038 | 3,391,447 |
| 当期変動額 | |||||||||
| 減資 | － | ||||||||
| 欠損填補 | － | ||||||||
| 新株の発行 | 337,581 | 337,581 | 337,581 | 675,163 | 675,163 | ||||
| 当期純損失（△） | △1,018,939 | △1,018,939 | △1,018,939 | △1,018,939 | |||||
| 自己株式の取得 | － | － | － | ||||||
| 株主資本以外の項目の 当期変動額（純額） |
△4,038 | △4,038 | |||||||
| 当期変動額合計 | 337,581 | 337,581 | 337,581 | △1,018,939 | △1,018,939 | － | △343,776 | △4,038 | △347,814 |
| 当期末残高 | 401,229 | 4,685,581 | 4,685,581 | △2,043,177 | △2,043,177 | △1 | 3,043,632 | － | 3,043,632 |
④【キャッシュ・フロー計算書】
| （単位：千円） | ||
| 前事業年度 (自 2023年４月１日 至 2024年３月31日) |
当事業年度 (自 2024年４月１日 至 2025年３月31日) |
|
| 営業活動によるキャッシュ・フロー | ||
| 税引前当期純損失（△） | △1,023,027 | △1,017,729 |
| 減価償却費 | 10,502 | 918 |
| 減損損失 | 40,202 | 2,868 |
| 受取利息 | △361 | △1,735 |
| 金銭の信託の運用損益（△は運用益） | △1,166 | △3,034 |
| 為替差損益（△は益） | △2,396 | 94 |
| 株式交付費 | 3,683 | 3,861 |
| 株式報酬費用 | 6,264 | 1,951 |
| 棚卸資産の増減額（△は増加） | △203 | △1,384 |
| 前渡金の増減額（△は増加） | 94,920 | △13,644 |
| 未払金の増減額（△は減少） | △53,462 | 14,010 |
| その他 | △8,146 | 13,858 |
| 小計 | △933,189 | △999,963 |
| 利息の受取額 | 1,512 | 4,694 |
| 法人税等の支払額 | △1,080 | △1,697 |
| 営業活動によるキャッシュ・フロー | △932,757 | △996,966 |
| 投資活動によるキャッシュ・フロー | ||
| 有形固定資産の取得による支出 | △22,727 | △32,821 |
| 有価証券の純増減額（△は増加） | 200,000 | 100,000 |
| 投資活動によるキャッシュ・フロー | 177,272 | 67,178 |
| 財務活動によるキャッシュ・フロー | ||
| 株式の発行による収入 | 27,121 | 667,354 |
| その他 | 528 | △91 |
| 財務活動によるキャッシュ・フロー | 27,649 | 667,263 |
| 現金及び現金同等物に係る換算差額 | 2,396 | △94 |
| 現金及び現金同等物の増減額（△は減少） | △725,439 | △262,620 |
| 現金及び現金同等物の期首残高 | 2,825,182 | 2,099,743 |
| 現金及び現金同等物の期末残高 | ※ 2,099,743 | ※ 1,837,123 |
【注記事項】
（重要な会計方針）
１．有価証券の評価基準及び評価方法
| 満期保有目的の債券 子会社株式 |
償却原価法（定額法）によっております。 移動平均法による原価法によっております。 |
２．棚卸資産の評価基準及び評価方法
| 貯蔵品 | 最終仕入原価法による原価法（貸借対照表価額については収益性の低下に基づく簿価切下げの方法）によっております。 |
３．固定資産の減価償却の方法
| 有形固定資産 | 定率法によっております。 | ||
| 但し、建物（建物附属設備を除く）及び2016年４月１日以降に取得した建物附属設備については定額法を採用しております。 なお、主な耐用年数は次のとおりであります。 建物 ３～15年 工具、器具及び備品 ４～20年 |
| 無形固定資産 | 定額法によっております。 なお、自社利用のソフトウエアについては、社内における見込利用可能期間(３～５年)による定額法を採用しております。 |
||
| 長期前払費用 | 定額法によっております。 |
４．繰延資産の処理方法
| 株式交付費 | 支出時に全額費用処理しております。 |
５．収益及び費用の計上基準
| 当社の顧客から生じる収益に関する主要な事業における主な履行義務の内容及び当該履行義務に充足する時点（収益を認識する時点）は以下のとおりであります。 | |||
| ①共同研究 | （a）契約及び履行義務に関する情報、及び履行義務の充足時点に関する情報 当社では、顧客との契約に基づく共同研究を実施しております。共同研究では、共同研究期間にわたり定期的なやりとりを通じて所期の目的を達成するアプタマー創薬を行っており、これに係るサービス提供を履行義務として識別しております。 このため、共同研究では研究開発期間にわたる時の経過とともに履行義務が満たされていくこととなるため、共同研究期間にわたり収益を認識しております。 （b）取引価格の算定及び取引価格の履行義務への配分額の算定に関する情報 取引の対価は、契約に基づき受領しており、履行義務を充足するまでの期間における前受金の受領、または、履行義務充足後の支払いを要求しております。 取引の対価は履行義務を充足してから１年以内に受領しており、重要な金融要素は含まれておりません。 取引価格の履行義務への配分額の算定にあたっては、１つの契約につき複数の履行義務は識別されていないため、取引価格の履行義務への配分は行ってはおりません。 |
||
| ②受託研究 | （a）契約及び履行義務に関する情報、及び履行義務の充足時点に関する情報 当社では、顧客との契約に基づく受託研究を実施しており、契約に基づく研究を実施しております。受託研究では、その研究成果の内容報告を履行義務として識別しており、顧客が内容報告の検収を行った時点で、研究成果の支配が顧客に移転いたします。 このため、受託研究では顧客が内容報告の検収を行った時点で収益を認識しております。 （b）取引価格の算定及び取引価格の履行義務への配分額の算定に関する情報 取引の対価は、契約に基づき受領しており、履行義務を充足するまでの期間における前受金の受領、または、履行義務充足後の支払いを要求しております。 取引の対価は履行義務を充足してから１年以内に受領しており、重要な金融要素は含まれておりません。 取引価格の履行義務への配分額の算定にあたっては、１つの契約につき複数の履行義務は識別されていないため、取引価格の履行義務への配分は行っておりません。 |
６．キャッシュ・フロー計算書における資金の範囲
| 手許現金、随時引き出し可能な預金及び容易に換金可能であり、かつ、価値の変動について僅少なリスクしか負わない取得日から３か月以内に償還期限の到来する短期投資からなっております。 |
（重要な会計上の見積り）
該当事項はありません。
（会計方針の変更）
該当事項はありません。
（未適用の会計基準等）
・「リースに関する会計基準」（企業会計基準第34号 2024年９月13日 企業会計基準委員会）
・「リースに関する会計基準の適用指針」（企業会計基準適用指針第33号 2024年９月13日 企業会計基準委員会）等
（1）概要
企業会計基準委員会において、日本基準を国際的に整合性のあるものとする取組みの一環として、借手の全てのリースについて資産及び負債を認識するリースに関する会計基準の開発に向けて、国際的な会計基準を踏まえた検討が行われ、基本的な方針として、IFRS第16号の単一の会計処理モデルを基礎とするものの、IFRS第16号の全ての定めを採り入れるのではなく、主要な定めのみを採り入れることにより、簡素で利便性が高く、かつ、IFRS第16号の定めを個別財務諸表に用いても、基本的に修正が不要となることを目指したリース会計基準等が公表されました。
借手の会計処理として、借手のリースの費用配分の方法については、IFRS第16号と同様に、リースがファイナンス・リースであるかオペレーティング・リースであるかにかかわらず、全てのリースについて使用権資産に係る減価償却費及びリース負債に係る利息相当額を計上する単一の会計処理モデルが適用されます。
（2）適用予定日
2028年３月期の期首から適用する予定です。
（3）当該会計基準等の適用による影響
「リースに関する会計基準」等の適用による財務諸表に与える影響額については、現時点で評価中であります。
（損益計算書関係）
※１ 顧客との契約から生じる収益
事業収益については、顧客との契約から生じる収益及びそれ以外の収益を区分して記載しておりません。顧
客との契約から生じる収益の金額は、財務諸表「注記事項（収益認識関係）１．顧客との契約から生じる収益
を分解した情報」に記載しております。
※２ 関係会社との取引に係るものが次のとおり含まれております。
| 前事業年度 （自 2023年４月１日 至 2024年３月31日） |
当事業年度 （自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） |
|||
|---|---|---|---|---|
| 事業費用 | 1,687 | 千円 | 2,274 | 千円 |
※３ 研究開発費の主要な費目及び金額は次のとおりであります。
| 前事業年度 （自 2023年４月１日 至 2024年３月31日） |
当事業年度 （自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） |
|||
|---|---|---|---|---|
| 給与手当 | 146,423 | 千円 | 133,538 | 千円 |
| 外注費 | 389,617 | 337,782 | ||
| 減価償却費 | 10,378 | 701 |
※４ 販売費及び一般管理費
一般管理費に属する費用の割合は100％であります。主要な費目及び金額は次のとおりであります。
| 前事業年度 （自 2023年４月１日 至 2024年３月31日） |
当事業年度 （自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） |
|
| 役員報酬 | 116,600千円 | 124,600千円 |
| 給料手当 | 84,014 | 95,612 |
| 減価償却費 | 124 | 216 |
※５ 固定資産の減損損失
当社は以下の資産グループについて減損損失を計上致しました。
前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）
| 場所 | 用途 | 種類 | 減損損失（千円） |
| 東京都港区 | 研究用設備等 | 工具、器具及び備品 | 40,202 |
| 計 | 40,202 |
（資産のグルーピング方法）
当社は、固定資産の減損に係る回収可能性の評価にあたり、当社が進める特定のプロジェクトにのみ用いる固定資産がないことから当社の全ての固定資産を一つのグループとしております。
（減損損失を認識するに至った経緯）
創薬の研究開発段階にあることから継続して営業損失を計上しており、かつ、中期事業計画に基づく割引前キャッシュ・フローが固定資産の帳簿価額を下回っていることから、帳簿価額の回収可能価額を零とし、帳簿価額を備忘価額まで減額することとし、当該減少額を減損損失として特別損失に計上しております。
これは、当社の創薬事業においては、研究開発費が先行するという事業の特性があり、また、資産グループの経済的残存使用年数内にライセンス収入を得ることの不確実性によるものです。
（回収可能価額の算定方法）
資産の回収可能価額は、使用価値により測定しており、零として評価しております。
当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）
| 場所 | 用途 | 種類 | 減損損失（千円） |
| 東京都港区 他 | 研究用設備等 | 工具、器具及び備品 | 2,868 |
| 計 | 2,868 |
（資産のグルーピング方法）
当社は、固定資産の減損に係る回収可能性の評価にあたり、当社が進める特定のプロジェクトにのみ用いる固定資産がないことから当社の全ての固定資産を一つのグループとしております。
（減損損失を認識するに至った経緯）
創薬の研究開発段階にあることから継続して営業損失を計上しており、かつ、中期事業計画に基づく割引前キャッシュ・フローが固定資産の帳簿価額を下回っていることから、帳簿価額の回収可能価額を零とし、帳簿価額を備忘価額まで減額することとし、当該減少額を減損損失として特別損失に計上しております。
これは、当社の創薬事業においては、研究開発費が先行するという事業の特性があり、また、資産グループの経済的残存使用年数内にライセンス収入を得ることの不確実性によるものです。
（回収可能価額の算定方法）
資産の回収可能価額は、使用価値により測定しており、零として評価しております。
（株主資本等変動計算書関係）
前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）
１．発行済株式の種類及び総数並びに自己株式の種類及び株式数に関する事項
| 当事業年度期首 株式数 （株） |
当事業年度 増加株式数 （株） |
当事業年度 減少株式数 （株） |
当事業年度末 株式数 （株） |
|
|---|---|---|---|---|
| 発行済株式 | ||||
| 普通株式（注）１ | 35,694,340 | 327,700 | － | 36,022,040 |
| 合計 | 35,694,340 | 327,700 | － | 36,022,040 |
| 自己株式 | ||||
| 普通株式（注）２ | 6,101 | 12,911 | － | 19,012 |
| 合計 | 6,101 | 12,911 | － | 19,012 |
（注）１．普通株式の増加数の内訳は、次のとおりであります。
| 新株予約権の行使による増加 | 327,700株 |
２．普通株式の自己株式の株式数の増加12,911株は、譲渡制限付株式の無償取得による自己株式の取得12,900株、単元未満株式の買取りによる自己株式の増加11株によるものであります。 ２．新株予約権及び自己新株予約権に関する事項
| 区分 | 新株予約権の内訳 | 目的となる 株式の種類 |
目的となる株式の数（株） | 当事業 年度末残高 （千円） |
|||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 当事業 年度期首 |
増加 | 減少 | 当事業 年度末 |
||||
| --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- |
| 提出会社 | 第17回新株予約権（行使価額修正条項付新株予約権） | 普通株式 | － | 8,919,600 | 327,700 | 8,591,900 | 4,038 |
| 合計 | － | 8,919,600 | 327,700 | 8,591,900 | 4,038 |
（注）１．第17回新株予約権の当事業年度の増加は、新株予約権の発行によるものであります。
２．第17回新株予約権の当事業年度の減少は、新株予約権の行使によるものであります。
３．配当に関する事項
該当事項はありません。
当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）
１．発行済株式の種類及び総数並びに自己株式の種類及び株式数に関する事項
| 当事業年度期首 株式数 （株） |
当事業年度 増加株式数 （株） |
当事業年度 減少株式数 （株） |
当事業年度末 株式数 （株） |
|
|---|---|---|---|---|
| 発行済株式 | ||||
| 普通株式（注）１ | 36,022,040 | 8,591,900 | － | 44,613,940 |
| 合計 | 36,022,040 | 8,591,900 | － | 44,613,940 |
| 自己株式 | ||||
| 普通株式（注）２ | 19,012 | 4,800 | － | 23,812 |
| 合計 | 19,012 | 4,800 | － | 23,812 |
（注）１．普通株式の増加数の内訳は、次のとおりであります。
| 新株予約権の行使による増加 | 8,591,900株 |
２．普通株式の自己株式の株式数の増加4,800株は、譲渡制限付株式の無償取得によるものであります。
２．新株予約権及び自己新株予約権に関する事項
| 区分 | 新株予約権の内訳 | 目的となる 株式の種類 |
目的となる株式の数（株） | 当事業 年度末残高 （千円） |
|||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 当事業 年度期首 |
増加 | 減少 | 当事業 年度末 |
||||
| --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- |
| 提出会社 | 第17回新株予約権（行使価額修正条項付新株予約権） | 普通株式 | 8,591,900 | － | 8,591,900 | － | － |
| 合計 | 8,591,900 | － | 8,591,900 | － | － |
（注）１．第17回新株予約権の当事業年度の減少は、新株予約権の行使によるものであります。
３．配当に関する事項
該当事項はありません。
（キャッシュ・フロー計算書関係）
※ 現金及び現金同等物の期末残高と貸借対照表に掲記されている科目の金額との関係
| 前事業年度 （自 2023年４月１日 至 2024年３月31日） |
当事業年度 （自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） |
|||
|---|---|---|---|---|
| 現金及び預金 | 2,099,743 | 千円 | 1,837,123 | 千円 |
| 現金及び現金同等物 | 2,099,743 | 1,837,123 |
（金融商品関係）
１．金融商品の状況に関する事項
(1)金融商品に対する取組方針
当社は、資金運用については預金あるいは一定以上の格付けが付された金融商品に限定し、また、資金調達については主として新株の発行により行う方針です。
(2)金融商品の内容及びそのリスク、並びにリスク管理体制
営業債権である売掛金は、顧客の信用リスクに晒されております。当該リスクに関しては、契約時に個別に検討するとともに、取引先ごとの期日管理及び残高管理を行う体制としています。
有価証券はすべて満期保有目的の債券であり、信用リスクに晒されております。当該リスクに関しては、社内規程である資金運用管理規程の定めに従い、一定以上の格付けが付された金融商品で元本が毀損するリスクを抑えて運用しているため、信用リスクは僅少であります。
営業債務である未払金は、１年内の支払期日であります。
２．金融商品の時価等に関する事項
貸借対照表計上額、時価及びこれらの差額については、次のとおりであります。また、現金は注記を省略しており、預金及び未払金は短期間で決済されるため時価が帳簿価額に近似する事から、注記を省略しております。
前事業年度（2024年３月31日）
| 貸借対照表計上額 （千円） |
時価 （千円） |
差額 （千円） |
|
|---|---|---|---|
| 有価証券 | 1,300,000 | 1,299,970 | △30 |
当事業年度（2025年３月31日）
| 貸借対照表計上額 （千円） |
時価 （千円） |
差額 （千円） |
|
|---|---|---|---|
| 有価証券 | 1,200,000 | 1,200,480 | 480 |
（注）以下の金融商品は、市場価格のない株式等に該当することから上記表には含まれておりません。当該金融商
品の貸借対照表計上額は以下のとおりです。
（単位：千円）
| 区分 | 2024年３月31日 | 2025年３月31日 |
|---|---|---|
| 関係会社株式 | 22,552 | 22,552 |
３．金銭債権及び満期のある有価証券の決算日後の償還予定額
前事業年度（2024年３月31日）
| １年以内 （千円） |
１年超 ５年以内 （千円） |
５年超 10年以内 （千円） |
10年超 （千円） |
|
|---|---|---|---|---|
| (1)現金及び預金 | 2,099,743 | － | － | － |
| (2)有価証券 満期保有目的の債券 その他 |
1,300,000 | － | － | － |
当事業年度（2025年３月31日）
| １年以内 （千円） |
１年超 ５年以内 （千円） |
５年超 10年以内 （千円） |
10年超 （千円） |
|
|---|---|---|---|---|
| (1)現金及び預金 | 1,837,123 | － | － | － |
| (2)有価証券 満期保有目的の債券 その他 |
1,200,000 | － | － | － |
４．金融商品の時価のレベルごとの内訳等に関する事項
金融商品の時価を、時価の算定に用いたインプットの観察可能性及び重要性に応じて、以下の３つのレベルに分類しております。
レベル１の時価：観察可能な時価の算定に係るインプットのうち、活発な市場において形成される当該時価の算定の対象となる資産又は負債に関する相場価格により算定した時価
レベル２の時価：観察可能な時価の算定に係るインプットのうち、レベル１のインプット以外の時価の算定に係るインプットを用いて算定した時価
レベル３の時価：観察できない時価の算定に係るインプットを使用して算定した時価
時価の算定に重要な影響を与えるインプットを複数使用している場合には、それらのインプットがそれぞれ属するレベルのうち、時価の算定における優先順位が最も低いレベルに時価を分類しております。
時価で貸借対照表に計上している金融商品以外の金融商品
前事業年度（2024年３月31日）
| 区分 | 時価（千円） | |||
|---|---|---|---|---|
| レベル１ | レベル２ | レベル３ | 合計 | |
| --- | --- | --- | --- | --- |
| 有価証券 | ||||
| 満期保有目的の債券 その他 |
－ | 1,299,970 | － | 1,299,970 |
| 資産計 | － | 1,299,970 | － | 1,299,970 |
当事業年度（2025年３月31日）
| 区分 | 時価（千円） | |||
|---|---|---|---|---|
| レベル１ | レベル２ | レベル３ | 合計 | |
| --- | --- | --- | --- | --- |
| 有価証券 | ||||
| 満期保有目的の債券 その他 |
－ | 1,200,480 | － | 1,200,480 |
| 資産計 | － | 1,200,480 | － | 1,200,480 |
（注） 時価の算定に用いた評価技法及びインプットの説明
有価証券
有価証券の時価については、取引金融機関から提示された価格によっております。
（有価証券関係）
１．満期保有目的の債券
前事業年度（2024年３月31日）
| 種類 | 貸借対照表計上額 （千円） |
時価（千円） | 差額（千円） | |
|---|---|---|---|---|
| 時価が貸借対照表計上額を超えるもの | (1）国債・地方債等 | － | － | － |
| (2）社債 | － | － | － | |
| (3）その他 | － | － | － | |
| 小計 | － | － | － | |
| 時価が貸借対照表計上額を超えないもの | (1）国債・地方債等 | － | － | － |
| (2）社債 | － | － | － | |
| (3）その他 | 1,300,000 | 1,299,970 | △30 | |
| 小計 | 1,300,000 | 1,299,970 | △30 | |
| 合計 | 1,300,000 | 1,299,970 | △30 |
当事業年度（2025年３月31日）
| 種類 | 貸借対照表計上額 （千円） |
時価（千円） | 差額（千円） | |
|---|---|---|---|---|
| 時価が貸借対照表計上額を超えるもの | (1）国債・地方債等 | － | － | － |
| (2）社債 | － | － | － | |
| (3）その他 | 1,200,000 | 1,200,480 | 480 | |
| 小計 | 1,200,000 | 1,200,480 | 480 | |
| 時価が貸借対照表計上額を超えないもの | (1）国債・地方債等 | － | － | － |
| (2）社債 | － | － | － | |
| (3）その他 | － | － | － | |
| 小計 | － | － | － | |
| 合計 | 1,200,000 | 1,200,480 | 480 |
２．子会社株式
前事業年度（2024年３月31日）
子会社株式（当事業年度の貸借対照表計上額は22,552千円）は、市場価格のない株式等であることから、記載を省略しております。
当事業年度（2025年３月31日）
子会社株式（当事業年度の貸借対照表計上額は22,552千円）は、市場価格のない株式等であることから、記載を省略しております。
（ストック・オプション等関係）
１．財貨取得取引における当初の資産計上額及び科目名
| 前事業年度 （自 2023年４月１日 至 2024年３月31日） |
当事業年度 （自 2024年４月１日 至 2025年３月31日） |
|
| 現金及び預金 | 4,192千円 | －千円 |
２．自社株式オプションの内容、規模及びその変動状況
（1）自社株式オプションの内容
| 第17回新株予約権 | |
|---|---|
| 付与対象者 | ＳＭＢＣ日興証券株式会社 |
| 株式の種類別の自社株式オプションの数（注） | 普通株式 8,919,600株 |
| 付与日 | 2024年３月７日 |
| 権利確定条件 | ──── |
| 対象勤務期間 | ──── |
| 権利行使期間 | 自 2024年３月８日 至 2027年３月５日 但し、本新株予約権の取得事由に従って、当社が本新株予約権の全部又は一部を取得する場合には、当社による取得の効力発生日の前銀行営業日まで（以下、「行使可能期間」）とする。但し、行使可能期間の最終日が銀行の休業日にあたる場合には、その前銀行営業日を最終日とする。 |
（注）株式数に換算して記載しております。
(2）自社株式オプションの規模及びその変動状況
① 自社株式オプションの数
| 第17回新株予約権 | ||
|---|---|---|
| 権利確定前 | （株） | |
| 前事業年度末 | － | |
| 付与 | － | |
| 失効、消却 | － | |
| 権利確定 | － | |
| 未確定残 | － | |
| 権利確定後 | （株） | |
| 前事業年度末 | 8,591,900 | |
| 権利確定 | 8,591,900 | |
| 権利行使 | 8,591,900 | |
| 失効 | － | |
| 未行使残 | － |
② 単価情報
| 第17回新株予約権 | ||
|---|---|---|
| 権利行使価額 | （円） | （注１） |
| 行使時平均株価 | （円） | 78 |
| 付与日における公正な評価単価 | （円） | 47 |
（注）１．2024年２月20日決議の第17回新株予約権は行使価額修正条項付新株予約権であり、権利行使価額に契約上の調整を行っております。
３．ストック・オプションの権利確定数の見積り方法
基本的には、将来の失効数の合理的な見積りは困難であるため、実績の失効数のみ反映させる方法を採用しております。
４．ストック・オプションの単位当たりの本源的価値により算定を行う場合の当事業年度末における本源的価値の合計額及び当事業年度において権利行使されたストック・オプションの権利行使日における本源的価値の合計額
| (１) 当事業年度末における本源的価値の合計額 | －千円 |
| (２) 当事業年度において権利行使された本源的価値の合計額 | －千円 |
（税効果会計関係）
１．繰延税金資産及び繰延税金負債の発生の主な原因別の内訳
| 前事業年度 （2024年３月31日） |
当事業年度 （2025年３月31日） |
|||
|---|---|---|---|---|
| 繰延税金資産 | ||||
| 減価償却超過額 | 19,121 | 千円 | 9,098 | 千円 |
| 税務上の繰越欠損金（注２） | 3,073,963 | 3,016,308 | ||
| その他 | 8,652 | 11,625 | ||
| 繰延税金資産小計 | 3,101,737 | 3,037,032 | ||
| 税務上の繰越欠損金に係る評価性引当額（注２） | △3,073,963 | △3,016,308 | ||
| 将来減算一時差異等の合計に係る評価性引当額 | △27,774 | △20,724 | ||
| 評価性引当額小計（注１） | △3,101,737 | △3,037,032 | ||
| 繰延税金資産合計 | － | － |
（注）１．評価性引当額が64,705千円減少しております。この減少の主な内容は、税務上の繰越欠損金が57,655千円減少したこと等によるものです。
２．税務上の繰越欠損金及びその繰延税金資産の繰越期限別の金額
前事業年度（2024年３月31日）
| １年以内 | １年超 ２年以内 |
２年超 ３年以内 |
３年超 ４年以内 |
４年超 ５年以内 |
５年超 | 合計 | ||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 税務上の繰越欠損金(a) | 114,069 | 220,490 | 258,663 | 288,087 | 291,506 | 1,901,144 | 3,073,963千円 | |
| 評価性引当額 | △114,069 | △220,490 | △258,663 | △288,087 | △291,506 | △1,901,144 | (b) | △3,073,963千円 |
| 繰延税金資産 | － | － | － | － | － | － | －千円 |
(a) 税務上の繰越欠損金は、法定実効税率を乗じた額であります。
(b) 税務上の繰越欠損金3,073,963千円（法定実効税率を乗じた額）は、全額回収不能と判断しております。
当事業年度（2025年３月31日）
| １年以内 | １年超 ２年以内 |
２年超 ３年以内 |
３年超 ４年以内 |
４年超 ５年以内 |
５年超 | 合計 | ||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 税務上の繰越欠損金(a) | 195,184 | 235,706 | 262,518 | 265,634 | 369,795 | 1,687,469 | 3,016,308千円 | |
| 評価性引当額 | △195,184 | △235,706 | △262,518 | △265,634 | △369,795 | △1,687,469 | (b) | △3,016,308千円 |
| 繰延税金資産 | － | － | － | － | － | － | －千円 |
(a) 税務上の繰越欠損金は、法定実効税率を乗じた額であります。
(b) 税務上の繰越欠損金3,016,308千円（法定実効税率を乗じた額）は、全額回収不能と判断しております。
２．法定実効税率と税効果会計適用後の法人税等の負担率との差異の原因となった主な項目別の内訳
税引前当期純損失を計上しているため、記載しておりません。
３．決算日後における法人税等の税率の変更
「所得税法等の一部を改正する法律（令和７年法律第13号）」が2025年３月31日に国会で成立したことに伴い、2026年４月１日に開始する事業年度以降において解消が見込まれる一時差異等に係る繰延税金資産については、法定実効税率を30.62%から31.52%に変更し計算しております。
この税率変更による当事業年度の財務諸表に与える影響はありません。
（資産除去債務関係）
重要性が乏しいため、記載を省略しております。
（収益認識関係）
１．顧客との契約から生じる収益を分解した情報
前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）
顧客との契約から生じる収益を分解した情報
単位：千円
| 合計 | |
| 一時点で移転される財又はサービス | － |
| 一定の期間にわたり移転される財又はサービス | － |
| 顧客との契約から生じる収益 | － |
| その他の収益 | － |
| 外部顧客への売上高 | － |
当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）
顧客との契約から生じる収益を分解した情報
単位：千円
| 合計 | |
| 一時点で移転される財又はサービス | 2,107 |
| 一定の期間にわたり移転される財又はサービス | － |
| 顧客との契約から生じる収益 | 2,107 |
| その他の収益 | － |
| 外部顧客への売上高 | 2,107 |
２．顧客との契約から生じる収益を理解するための基礎となる情報
顧客との契約から生じる収益を理解するための基礎となる情報は、「重要な会計方針 ５．収益及び費用の計上基準」に記載の通りであります。
３．顧客との契約に基づく履行義務の充足と当該契約から生じるキャッシュ・フローとの関係並びに当事業年度末において存在する顧客との契約から翌事業年度以降に認識すると見込まれる収益の金額及び時期に関する情報
(1) 契約負債の残高等
該当事項はありません。
(2) 残存履行義務に配分した取引価格
該当事項はありません。
（セグメント情報等）
【セグメント情報】
当社は、創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、記載を省略しております。
【関連情報】
前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）
１．製品及びサービスごとの情報
外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。
２．地域ごとの情報
（１）売上高
本邦以外の外部顧客への売上高がないため、該当事項はありません。
（２）有形固定資産
本邦に所在している有形固定資産の金額が貸借対照表の有形固定資産の金額の90%を超えるため、記載を省略しております。
３．主要な顧客ごとの情報
売上高がないため、該当事項はありません。
当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）
１．製品及びサービスごとの情報
外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。
２．地域ごとの情報
（１）売上高
| 日本 | 欧州 | 合計 |
| 1,500千円 | 607千円 | 2,107千円 |
（注）売上高は顧客の所在地を基礎とし、国又は地域に分類しております。
（２）有形固定資産
本邦に所在している有形固定資産の金額が貸借対照表の有形固定資産の金額の90%を超えるため、記載を省略しております。
３．主要な顧客ごとの情報
| 顧客の氏名又は名称 | 事業収益 （千円） |
| レナセラピューティクス株式会社 | 1,500 |
| University Hospital Center of Rouen | 607 |
（注）当社の事業は単一セグメントであるため、関連するセグメント名の記載は省略しております。
【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】
前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）
減損損失 40,202千円
当社の事業は単一セグメントであるため、関連するセグメント名の記載を省略しております。
当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）
減損損失 2,868千円
当社の事業は単一セグメントであるため、関連するセグメント名の記載を省略しております。
【関連当事者情報】
財務諸表提出会社と関連当事者との取引
（１）財務諸表提出会社の子会社及び関連会社等
前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）
重要性が乏しい為、記載を省略しております。
当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）
重要性が乏しい為、記載を省略しております。
（２）財務諸表提出会社の役員及び主要株主（個人の場合に限る。）等
前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）
該当事項はありません。
当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）
重要性が乏しい為、記載を省略しております。
（３）財務諸表提出会社の親会社及び主要株主（会社等の場合に限る。）等
前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）
該当事項はありません。
当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）
該当事項はありません。
（１株当たり情報）
| 前事業年度 (自 2023年４月１日 至 2024年３月31日) |
当事業年度 (自 2024年４月１日 至 2025年３月31日) |
|
|---|---|---|
| １株当たり純資産額 | 94.09円 | 68.26円 |
| １株当たり当期純損失（△） | △28.70円 | △25.21円 |
| 潜在株式調整後１株当たり当期純利益 | －円 | －円 |
（注）１．前事業年度の潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、潜在株式が存在するものの１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。
２．当事業年度の潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、潜在株式が存在しないため記載しておりません。
３．１株当たり当期純損失の算定上の基礎は、以下のとおりであります。
| 前事業年度 (自 2023年４月１日 至 2024年３月31日) |
当事業年度 (自 2024年４月１日 至 2025年３月31日) |
|
|---|---|---|
| １株当たり当期純損失（△） | ||
| 当期純損失（△）（千円） | △1,024,237 | △1,018,939 |
| 普通株主に帰属しない金額（千円） | － | － |
| 普通株式に係る当期純損失（△） （千円） |
△1,024,237 | △1,018,939 |
| 期中平均株式数（株） | 35,691,593 | 40,420,402 |
| 希薄化効果を有しないため、潜在株式調整後１株当たり当期純利益の算定に含めなかった潜在株式の概要 | 新株予約権１種類 （潜在株式数 8,591,900株） |
－ |
（重要な後発事象）
該当事項はありません。
⑤【附属明細表】
【有形固定資産等明細表】
| 資産の種類 | 当期首残高 （千円） |
当期増加額 （千円） |
当期減少額 （千円） |
当期末残高 （千円） |
当期末減価償却累計額又は償却累計額 （千円） |
当期末減損損失累計額 （千円） |
当期償却額 （千円） |
差引当期末残高（千円） |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 有形固定資産 | ||||||||
| 建物 | 22,851 | － | － | 22,851 | 16,035 | 6,816 | － (－) |
0 |
| 工具、器具及び備品 | 277,211 | 3,786 | 15,337 | 265,660 | 179,359 | 86,301 | 918 (2,868) |
0 |
| 有形固定資産計 | 300,063 | 3,786 | 15,337 | 288,512 | 195,395 | 93,117 | 918 (2,868) |
0 |
| 長期前払費用 | 7,998 | － | － | 7,998 | 3,551 | － | 2,226 | 4,447 |
（注）「当期償却額」欄の（ ）内は内書きで、減損損失の計上額であります。
【社債明細表】
該当事項はありません。
【借入金等明細表】
該当事項はありません。
【引当金明細表】
該当事項はありません。
【資産除去債務明細表】
当事業年度期首及び当事業年度末における資産除去債務の金額が、当事業年度期首及び当事業年度末における負債及び純資産の合計額の100分の１以下であるため、財務諸表等規則第125条の２の規定により記載を省略しております。
（２）【主な資産及び負債の内容】
① 現金及び預金
| 区分 | 金額（千円） |
|---|---|
| 現金 | － |
| 預金 | |
| 普通預金 | 826,957 |
| 定期預金 | 1,010,165 |
| 小計 | 1,837,123 |
| 合計 | 1,837,123 |
② 有価証券
| 区分 | 金額（千円） |
|---|---|
| 満期保有目的の債券 | 1,200,000 |
| 合計 | 1,200,000 |
③ 貯蔵品
| 区分 | 金額（千円） |
|---|---|
| 研究用材料 | 3,659 |
| 合計 | 3,659 |
（３）【その他】
当事業年度における半期情報等
| 第１四半期 累計期間 |
中間会計期間 | 第３四半期 累計期間 |
当事業年度 | |
|---|---|---|---|---|
| 事業収益（千円） | 1,500 | 2,107 | 2,107 | 2,107 |
| 税引前中間（四半期）（当期）純損失（△）（千円） | △254,463 | △479,431 | △739,363 | △1,017,729 |
| 中間（四半期）（当期）純損失（△）（千円） | △254,765 | △479,906 | △740,075 | △1,018,939 |
| １株当たり中間（四半期）（当期）純損失（△）（円） | △6.99 | △12.55 | △18.88 | △25.21 |
| 第１四半期 会計期間 |
第２四半期 会計期間 |
第３四半期 会計期間 |
第４四半期 会計期間 |
|
|---|---|---|---|---|
| １株当たり 四半期純損失（△）（円） |
△6.99 | △5.63 | △6.33 | △6.32 |
（注）第１四半期累計期間及び第３四半期累計期間に係る財務情報に対するレビュー：有（任意）
有価証券報告書（通常方式）_20250620101134
第６【提出会社の株式事務の概要】
| 事業年度 | 毎年４月１日から翌年３月31日まで |
| 定時株主総会 | 毎年６月 |
| 基準日 | 毎年３月31日 |
| 剰余金の配当の基準日 | 毎年３月31日 毎年９月30日 |
| １単元の株式数 | 100株 |
| 単元未満株式の買取り | |
| 取扱場所 | － |
| 株主名簿管理人 | － |
| 取次所 | － |
| 買取手数料 | － |
| 公告掲載方法 | 当会社の公告方法は、電子公告とする。ただし、事故その他やむを得ない事由によって電子公告による公告をすることができない場合の公告方法は、日本経済新聞に掲載する方法とする。 （公告掲載URL https://www.ribomic.com/） |
| 株主に対する特典 | 該当事項はありません。 |
（注）当社の定款の定めにより、単元未満株主は次に掲げる権利以外の権利を行使することはできません。
(１）会社法第189条第２項各号に掲げる権利
(２）会社法第166条第１項の規定による請求をする権利
(３）株主の有する株式数に応じて募集株式の割当及び募集新株予約権の割当を受ける権利
有価証券報告書（通常方式）_20250620101134
第７【提出会社の参考情報】
１【提出会社の親会社等の情報】
当社には、金融商品取引法第24条の７第１項に規定する親会社等はありません。
２【その他の参考情報】
当事業年度の開始日から有価証券報告書提出日までの間に、次の書類を提出しております。
(1）有価証券報告書及びその添付書類並びに確認書
（第21期）（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）2024年６月26日関東財務局長に提出。
(2）内部統制報告書及びその添付書類
2024年６月26日に関東財務局長に提出。
(3）半期報告書及び確認書
（第22期中）（自 2024年４月１日 至 2024年９月30日）2024年11月13日関東財務局長に提出。
(4）臨時報告書
2024年６月26日関東財務局長に提出
企業内容等の開示に関する内閣府令第19条第２項第９号の２（株主総会における議決権行使の結果）に基づく臨時報告書であります。
有価証券報告書（通常方式）_20250620101134
第二部【提出会社の保証会社等の情報】
該当事項はありません。