Renascience Inc.

Registration Form • Jun 24, 2025

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【表紙】
【提出書類】	有価証券報告書
【根拠条文】	金融商品取引法第24条第１項
【提出先】	東北財務局長
【提出日】	2025年６月24日
【事業年度】	第26期(自　2024年４月１日　至　2025年３月31日)
【会社名】	株式会社レナサイエンス
【英訳名】	Renascience Inc.
【代表者の役職氏名】	代表取締役社長　古田　圭佑
【本店の所在の場所】	宮城県仙台市青葉区星陵町２番１号
【電話番号】	022-727-5070
【事務連絡者氏名】	管理部総務人事担当　横山 美咲
【最寄りの連絡場所】	宮城県仙台市青葉区星陵町2-1医学部6号館202
【電話番号】	022-727-5070
【事務連絡者氏名】	管理部総務人事担当　横山 美咲
【縦覧に供する場所】	株式会社東京証券取引所 　(東京都中央区日本橋兜町２番１号)

E36825 48890 株式会社レナサイエンス Renascience Inc. 企業内容等の開示に関する内閣府令 第三号様式 Japan GAAP false cte 2024-04-01 2025-03-31 FY 2025-03-31 2023-04-01 2024-03-31 2024-03-31 1 false false false E36825-000 2025-06-24 E36825-000 2025-06-24 jpcrp030000-asr_E36825-000:FurutaKeisukeMember E36825-000 2025-06-24 jpcrp030000-asr_E36825-000:ItoAkihikoMember E36825-000 2025-06-24 jpcrp030000-asr_E36825-000:KamataMitsuakiMember E36825-000 2025-06-24 jpcrp030000-asr_E36825-000:KitauraSatoshiMember E36825-000 2025-06-24 jpcrp030000-asr_E36825-000:MiyataToshioMember E36825-000 2025-06-24 jpcrp030000-asr_E36825-000:NishiyamaYasunoriMember E36825-000 2025-06-24 jpcrp030000-asr_E36825-000:NogiHiroakiMember E36825-000 2025-06-24 jpcrp030000-asr_E36825-000:TakayamaKazueMember E36825-000 2025-06-24 jpcrp_cor:OrdinaryShareMember E36825-000 2025-06-24 jpcrp_cor:Row1Member E36825-000 2025-06-24 jpcrp_cor:Row2Member E36825-000 2025-06-24 jpcrp_cor:Row3Member E36825-000 2025-06-24 jpcrp_cor:Row4Member E36825-000 2025-06-24 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第一部 【企業情報】

第１ 【企業の概況】

１ 【主要な経営指標等の推移】

| | | | | | | |
| --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- |
| 回次 | | 第22期 | 第23期 | 第24期 | 第25期 | 第26期 |
| 決算年月 | | 2021年３月 | 2022年３月 | 2023年３月 | 2024年３月 | 2025年３月 |
| 事業収益 | (千円) | 209,802 | 139,333 | 100,545 | 194,165 | 132,693 |
| 経常損失(△) | (千円) | △90,728 | △241,769 | △333,839 | △251,875 | △178,987 |
| 当期純利益又は

当期純損失(△) | (千円) | △100,054 | △254,292 | △335,797 | △258,335 | 113,427 |
| 持分法を適用した場合の

投資利益 | (千円) | － | － | － | － | － |
| 資本金 | (千円) | 90,000 | 1,036,808 | 1,036,808 | 1,036,808 | 1,036,808 |
| 発行済株式総数 | (株) | 32,830 | 12,711,700 | 12,711,700 | 12,711,700 | 12,711,700 |
| 純資産額 | (千円) | 561,533 | 2,200,857 | 1,865,059 | 1,606,724 | 1,720,151 |
| 総資産額 | (千円) | 1,066,632 | 2,438,028 | 2,274,818 | 2,088,833 | 1,871,362 |
| １株当たり純資産額 | (円) | 57.01 | 173.14 | 146.72 | 126.40 | 135.32 |
| １株当たり配当額

(うち１株当たり中間配当額) | (円) | － | － | － | － | － |
| (－) | (－) | (－) | (－) | (－) |
| １株当たり当期純利益又は

当期純損失金額(△) | (円) | △10.19 | △22.33 | △26.42 | △20.32 | 8.92 |
| 潜在株式調整後

１株当たり当期純利益金額 | (円) | － | － | － | － | － |
| 自己資本比率 | (％) | 52.6 | 90.3 | 82.0 | 76.9 | 91.9 |
| 自己資本利益率 | (％) | － | － | － | － | 6.8 |
| 株価収益率 | (倍) | － | － | － | － | 117.4 |
| 配当性向 | (％) | － | － | － | － | － |
| 営業活動による

キャッシュ・フロー | (千円) | △89,255 | △230,492 | △284,641 | △230,519 | △176,342 |
| 投資活動による

キャッシュ・フロー | (千円) | △1,719 | △296 | 232 | △1,567 | 382,147 |
| 財務活動による

キャッシュ・フロー | (千円) | 135,650 | 1,591,662 | 110,371 | 46,500 | △52,182 |
| 現金及び現金同等物

の期末残高 | (千円) | 644,944 | 2,005,816 | 1,831,780 | 1,646,193 | 1,799,816 |
| 従業員数

〔ほか、平均臨時雇用者数〕 | (名) | 7 | 4 | 3 | 4 | 3 |
| 〔1〕 | 〔1〕 | 〔1〕 | 〔1〕 | 〔－〕 |
| 株主総利回り | (％) | － | － | 100.4 | 85.4 | 235.0 |
| (比較指標：東証グロース指数) | (％) | (－) | (－) | (96.4) | (93.8) | (83.7) |
| 最高株価 | (円) | － | 1,046 | 523 | 631 | 2,025 |
| 最低株価 | (円) | － | 385 | 286 | 364 | 268 |

(注) １．当社は連結財務諸表を作成しておりませんので、連結会計年度に係る主要な経営指標等の推移については記載しておりません。

２．持分法を適用した場合の投資利益については、関連会社が存在しないため記載しておりません。

３．第22期の潜在株式調整後１株当たり当期純利益金額については、潜在株式は存在するものの、当社株式は非上場であり、期中平均株価が把握できないため、また、１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。第23期から第25期の潜在株式調整後１株当たり当期純利益金額については、潜在株式は存在するものの、１株当たり当期純損失であるため記載しておりません。第26期の潜在株式調整後１株当たり当期純利益金額については、希薄化効果を有する潜在株式が存在しないため記載しておりません。

４．第22期の株価収益率については、当社株式が非上場であるため記載しておりません。第23期から第25期の株価収益率は、当期純損失のため、記載しておりません。

５．第22期から第25期の自己資本利益率については、当期純損失のため、記載しておりません。

６．第22期の資本金減少は、資本政策の柔軟性及び機動性を確保することを目的として、2021年２月20日の臨時株主総会の決議に基づき、減資を行ったことによるものであります。なお、減資により振り替えたその他資本剰余金の一部を繰越利益剰余金に振り替え、欠損填補しております。

７．１株当たり配当額及び配当性向については、配当を行っていないため記載をしておりません。

８．〔　　〕内は臨時従業員(パートタイマー及び嘱託契約の従業員)の年間平均雇用人員であり、外数であります。

９．当社は、2021年５月13日開催の取締役会決議により、2021年６月１日付で普通株式１株につき300株の分割を行っております。当該株式分割が、第22期の期首に行われたと仮定し、１株当たり純資産額及び１株当たり当期純利益又は当期純損失金額(△)を算定しております。

10．第22期及び第23期の株主総利回り及び比較指標は、2021年９月24日に東京証券取引所マザーズに上場したため、記載しておりません。第24期から第26期の株主総利回り及び比較指標は、2022年３月期末を基準として算定しております。

11．最高株価及び最低株価は、東京証券取引所マザーズにおけるものであります。2022年４月４日以降は東京証券取引所グロース市場におけるものであります。

ただし、当社株式は、2021年９月24日から東京証券取引所マザーズに上場されており、それ以前の株価については該当事項がありません。

12.「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号、2020年３月31日）等を第23期の期首から適用しており、第23期から第26期に係る主要な経営指標等については、当該会計基準等を適用した後の指標等となっております。  ### ２ 【沿革】

年月	概要
2000年２月	神奈川県横浜市に株式会社レナサイエンスを設立
2002年10月	平成14年度大学発事業創出実用化研究開発事業(経済産業省)(注)１に採択され、学校法人東海大学に委託して研究を実施
2003年４月	国立研究開発法人新エネルギー・産業技術総合開発機構(NEDO)における事業創出実用化研究開発事業において「PAI-1(＊１)阻害薬のリード化合物」を発見
2005年10月	平成17年度大学発事業創出実用化研究開発事業(NEDO)に採択。産学連携事業を推進(「血栓症、冠動脈疾患治療薬としてのPAI-1阻害薬の開発」)。PAI-1阻害薬の特許を出願
2007年10月	カルボニルストレス(＊２)性統合失調症の治療及び検査に関するピリドキサミン(＊３)の特許を学校法人東海大学、財団法人東京都医学研究機構(現 公益財団法人東京医学総合研究所)、当社の共同で出願。臨床試験に向けて研究を開始
2010年12月	株式会社プロジェクトPM(特別目的会社/子会社)を設立し、カルボニルストレス性統合失調症の前期第Ⅱ相試験(医師主導治験(＊４))を開始
2011年10月	カルボニルストレス性統合失調症の前期第Ⅱ相試験(医師主導治験)を実施。本治験は2012年11月に終了し、POC(＊５)を取得
2012年10月	国立研究開発法人科学技術振興機構(JST)のA-STEP(注)２に採択（PAI-1阻害薬に基づく造血幹細胞(＊６)移植での造血機能改善薬）
2013年４月	国立大学法人東北大学と共同研究に関する包括契約を締結
2014年10月	JSTのA-STEPに採択（新規PAI-1阻害薬による慢性骨髄性白血病(CML)根治の作用機序解明）
2014年12月	国立大学法人東北大学と株式会社プロジェクトPM間でPAI-1阻害薬を用いたがん根治薬の治験に関する共同研究契約を締結
2016年10月	米国Eirion Therapeutics, Inc.と皮膚科用薬(育毛を含む)の開発に関するライセンス契約を締結
2017年８月	慢性骨髄性白血病の前期第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始
2017年８月	学校法人順天堂と極細内視鏡の医師主導治験について共同研究契約を締結
2018年１月	極細内視鏡の医師主導治験を開始
2018年１月	当社子会社株式会社プロジェクトPMを吸収合併
2018年６月	自閉スペクトラム症の第Ⅱ相試験(医師主導治験)を開始
2019年８月	慢性骨髄性白血病の後期第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始
2019年12月	あすか製薬株式会社とピリドキサミンの月経前症候群（PMS）/月経前不快気分障害(PMDD)におけるライセンス契約に関するオプション契約を締結
2019年12月	国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)(＊７)の医療研究開発革新基盤創成事業(CiCLE)に採択（精神症状を伴う月経前症候群(PMS)及び月経前不快気分障害(PMDD)）
2020年５月	米国Baxter Healthcare Corporationと極細内視鏡のライセンス契約を締結
2020年６月	AMEDの新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業（分担）に採択（新型コロナウイルス感染症に伴う肺傷害治療薬の前期第Ⅱ相試験）
2020年７月	チェスト株式会社と呼吸機能検査診断プログラム医療機器の共同開発及び事業化に関する契約を締結
2020年10月	新型コロナウイルス感染症に伴う肺傷害の前期第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始（日・米・トルコ）
2020年12月	月経前症候群／月経前不快気分障害の第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始
2020年12月	第一三共株式会社と呼吸器疾患領域におけるRS5614のオプション権付優先交渉権に関する契約書を締結
2021年３月	AMEDの新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業（分担）に採択（新型コロナウイルス感染症に伴う肺傷害治療薬の後期第Ⅱ相試験）
2021年５月	ニプロ株式会社と維持血液透析医療支援システム開発に関する共同研究契約を締結
2021年５月	悪性黒色腫第Ⅱ相試験についてAMED橋渡し研究プログラムシーズC（分担）に採択
2021年６月	新型コロナウイルス感染症に伴う肺傷害の後期第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始（日本）
2021年７月	悪性黒色腫の第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始
2021年９月	東京証券取引所マザーズ市場に上場
2021年11月	ニプロ株式会社と糖尿病治療支援システム開発に関する共同研究契約を締結
2021年12月	東京科学大学と更年期障害治療薬に関する共同研究契約締結
2022年１月	東北大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（TREx）を開設
2022年３月	AMEDの革新的がん医療実用化研究事業（分担）に採択（慢性骨髄性白血病）
2022年４月	東京証券取引所の市場区分見直しに伴い、東京証券取引所グロース市場に移行

年月	概要
2022年４月	AMEDの医工連携イノベーション推進事業（開発・事業化事業）に採択（糖尿病治療支援）
2022年８月	慢性骨髄性白血病の第Ⅲ相試験（医師主導治験）を開始
2022年９月	株式会社ハイレックスコーポレーション及びその子会社である株式会社ハイレックスメディカルとプログラム医療機器に関する共同研究契約を締結
2022年11月	NECソリューションイノベータ株式会社（NES）とプログラム医療機器の開発に関する基本合意書を締結
2022年12月	ディスポーザブル極細内視鏡の薬事承認を取得
2023年２月	AMEDの医療機器開発推進研究事業（分担）に採択（維持血液透析医療支援システム開発）
2023年３月	AMEDの難治性疾患実用化研究事業（分担）に採択（全身性強皮症に伴う間質性肺疾患）
2023年４月	広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（HiREx）を開設
2023年６月	京都大学・第一三共株式会社と肺疾患治療薬に関する共同研究契約を締結
2023年６月	日本電気株式会社（NEC）と人工知能の医療応用に関する共同研究契約を締結
2023年６月	悪性黒色腫（メラノーマ）治療におけるRS5614とニボルマブとの併用の安全性・有効性を検討する第Ⅱ相医師主導治験結果を取得
2023年６月	チェスト株式会社との呼吸機能検査診断AIに関するライセンス契約に基づくマイルストーン受領
2023年６月	米国 Eirion Therapeutics, Inc.社のライセンス契約におけるオプション権行使
2023年９月	非小細胞肺がん治療薬の第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始
2023年10月	全身性強皮症に伴う間質性肺疾患治療薬の第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始
2023年10月	皮膚血管肉腫治療薬の第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始
2023年12月	東レ・メディカル株式会社と透析装置搭載型AIの共同開発契約を締結
2024年２月	精神症状を伴う月経前症候群／月経前不快気分障害患者に対するRS8001（ピリドキサミン）の第Ⅱ相医師主導治験における最終症例の治療終了
2024年３月	ニプロ株式会社と維持血液透析支援AIの事業化に向けたシステム開発に関する共同開発契約締結
2024年５月	株式会社ハイレックスメディカルとのディスポーザブル極細内視鏡に関するライセンス契約締結
2024年６月	ディスポーザブル極細内視鏡における多施設共同臨床研究を開始
2024年６月	ルクサナバイオテク株式会社とのバイオ医薬品に関する共同研究契約締結
2024年７月	Eirion社における男性型脱毛症 (加齢性脱毛症)の第Ⅰ相臨床試験開始
2024年８月	糖尿病治療支援人工知能の臨床性能試験を開始
2024年８月	Taipei Medical University（TMU）-Biotech 社（台湾）とのプログラム医療機器に関する共同開発契約締結
2024年９月	悪性黒色腫治療薬の希少疾患用医薬品指定
2024年９月	AMEDのスマートバイオ創薬等研究支援事業（分担）に採択（革新的核酸医薬技術を基盤とした神経・筋難病治療薬の開発）
2024年10月	東京都中央区日本橋より宮城県仙台市へ本社移転
2024年10月	維持血液透析支援人工知能の臨床性能試験を開始
2024年10月	Taipei Medical University（TMU）-Biotech 社（台湾）と共同開発契約を締結
2025年１月	米国ノースウエスタン大学Potocsnak Longevity Institute（長寿研究所）のTREx内開設
2025年２月	悪性黒色腫の第Ⅲ相試験を開始
2025年３月	糖尿病患者のインスリン投与量を予測する人工知能（AI）の臨床性能試験におけるPOC取得
2025年５月	世界的長寿研究コンペティションXPRIZE HealthspanのTOP40入賞

(注) １．大学等における研究成果を活用して、民間事業者と大学等が連携して行う実用化研究を助成する制度。

２．「A-STEP」研究成果展開事業 研究成果最適展開支援プログラム(Adaptable and Seamless Technology Transfer Program through Target-driven R&Dの略)

なお、「第一部 企業の概況 ３．事業の内容」において「*」を付している用語について、同項末尾に用語解説を掲示しております。 ### ３ 【事業の内容】

当社は、医療現場の課題を解決するための多様なモダリティ（*８）（医薬品、医療機器、人工知能（AI）を活用したプログラム医療機器）を医療現場で研究開発し、医療イノベーションの創出に貢献することで、ヒトが心身ともに生涯にわたって健康を享受できるための新しい医療を創造したいと考えています。

少子・高齢化は、最重要の社会的及び医学的課題です。当社は老化関連疾患及び女性・小児の疾患など、社会的にも重要な医療課題を解決すべく研究開発や事業に取り組んでいます（図表１）。世界保健機関（WHO）では、高齢化や生活習慣に伴う疾患（老化関連疾患）を「非感染性疾患（NCDs）」として位置付け、がん・糖尿病・呼吸器疾患・循環器疾患が対象となっています。2024年の全世界の死亡者数の74％がこれら疾患で亡くなっており（世界保健機関、Health Topics）（*９）、当社の開発品目は、これら４疾患を全て対象としています。また、女性、小児の医療課題にも注力しています。

＜ 図表１　当社が目指す新たな医療 ＞

当初、コンピューター工学及び低分子スクリーニングから創薬したプラスミノーゲンアクチベーターインヒビター（PAI)-1阻害薬など医薬品開発のみでしたが、研究・医療機関からの要請、更に医療現場の課題を解決するための必要性から、現在では当社の開発領域（モダリティ）は、医薬品のみならず、医療機器やAIを活用したプログラム医療機器など多岐にわたっています。医薬品産業も低分子医薬品を中心とした開発から、バイオ医薬品（抗体医薬、核酸医薬品、遺伝子治療、細胞治療）へとモダリティが多様化しつつあります。また、近年の工学系や情報系技術の進歩により情報・工学技術との融合による新たな医療の模索も進んでおり、欧米や国内の大手製薬企業では既に医薬品単体の事業から医療ソリューション全般にわたる事業への転換を迎えております。医薬品、医療機器、更にはAIを活用したプログラム医療機器など、医療現場での治療のオプションも大きく広がりつつあります。これまで主体であった化学系や生物系の研究に加えて、工学系や情報系の研究にも視野を広げ、医療課題を解決する多彩で魅力ある研究と事業のポートフォリオを創出したいと考えます。

当社は、国内外の大学などの研究機関で着想された多くのモダリティにわたるコンセプトやシーズを、基礎研究から臨床開発（医師主導治験）まで一気通貫でつなげる研究開発を行い、大手製薬企業等につなぐことで医療イノベーション創出に貢献します（図表２）。臨床開発は販売の許可を受けるための承認申請に近いところまで自社で対応します。例えば、2022年12月に厚生労働省から承認を得た医療機器（極細内視鏡）は、製品コンセプトから試作品開発、非臨床試験の実施、検証のための医師主導治験まで複数の大学と共同で開発を進め、当社が取得した成績で薬事承認を得ることができました。また、血液がんの一種である慢性骨髄性白血病および悪性黒色腫の治療薬は承認申請に必要な検証試験である第Ⅲ相試験を実施中ですが、その他のパイプラインについても今後、可能な場合は第Ⅲ相試験まで自社で実施したいと考えています。その理由は、希少疾患などの治療薬は大手製薬企業からは注力されにくい場合が多いことや、更に第Ⅲ相試験まで自社で実施することで大きな事業収益が期待できるからです。

＜ 図表２　当社のビジネス・モデル ＞

これまでの製薬企業や創薬ベンチャーの多くはパイプラインのバリューチェーン（開発の全ての工程の積み上げ）を自社で全て構築し、事業価値を高めることに注力してきました。しかし、医薬品のように成功確率が極めて低い一方で、開発期間が長く、投資が大きな分野では研究開発及び事業リスクが大きいため、多くのパイプラインを組み合わせたポートフォリオを形成し、リスクを分散することが不可欠です。大手製薬企業は潤沢な資金を背景に、多くのパイプラインのバリューチェーンを自社独自で形成するという既存の枠組みでの開発ができますが、ベンチャーのように資金が潤沢でない場合、なかなか難しいのが現状です。当社は外部機関（研究機関、医療機関）のリソースを活用してコストを抑えるなど、効率の高い開発を実践してきました。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理などが異なります。少ない人的リソースや経費で多くのパイプラインを広げ、モダリティも展開できていますので、成果も出つつあります。自己資源や社内環境のみに注力するのではなく、むしろ外部資源や外部環境にも注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築していきたいと考えます。オープンイノベーションラボ（東北大学、広島大学）の設立もその一環として推進しています。

当社は、基礎研究から臨床試験まで広く研究を実施している医師（physician-scientistという）との共同研究を重視しています。基礎研究分野で共同研究を行っている多くの研究者は医師でもあり、自ら治験調整医師（治験責任者）として医師主導治験を実施することが可能です。基礎研究と臨床研究を実施する研究者が同じである場合が多いので、基礎研究から医師主導治験まで一気通貫で実施、効率的な開発ができます。当社の治験は基本的に医師主導治験で実施しています。

当社は、これまで29件に及ぶ医師主導臨床試験（そのうち医師主導治験26件）等の実績がありますが、医師主導治験には多くの利点があります。医師自ら治験を立案及び実施できますので、医療現場での課題や実情に合った試験計画や枠組みで実施できます。2003年の薬事法改正によって、医師自らが治験を実施する医師主導治験の道が開けましたが、治験に必要な医薬品を安全性試験、製剤を含めて全て自ら準備することは依然として難しい状況です。当時は、海外承認国内未承認の新薬や適応外使用薬（いわゆるドラッグラグ）も数多く存在したので、国内未承認薬や適応外使用薬が医師主導治験の主流でした。治験の実施し易さ（製造から安全性試験など既存のデータで対応可能）という点からも、多くの大学等の医療機関の医師が海外承認（国内未承認）の新薬や適応外使用薬の治験を医師主導で取り組みました。また、製薬企業が取り組まない希少疾患を対象に既存医薬品を用いて医師主導治験として実施される場合もありました。そのような背景から、「医師主導治験は適応拡大やオーファン疾患が対象」という印象が定着していた時期もございます。しかし、当社が行う治験は全て未承認の薬剤（first-in-human）を対象としており、海外承認薬（国内未承認）や既存薬の適応拡大のための治験ではありません。当社の医薬品開発においては、非臨床試験はGLP（Good Laboratory Practice、医薬品の安全性の実施に関する基準)、治験薬の製造は治験薬GMP（Good Manufacturing Practice、治験薬の製造管理及び品質管理に関する基準)、医師主導治験は、企業治験と同様にGCP（Good Clinical Practice、医薬品の臨床試験の実施に関する基準)を遵守して実施していますので、医師主導治験でも、承認申請や許認可は問題なく得られます。

(1) 事業モデル

自社開発品（自社シーズ）を有する一方で、大学等からの外部シーズを獲得し医師主導治験を活用しながら治療コンセプトの実証Proof-of-concept（POC)まで成長させ、製薬企業等へライセンスアウトすることが、当社のビジネス・モデルです。現パイプラインの中で、自社シーズは、PAI-1阻害薬及びピリドキサミン等の医薬品や極細内視鏡（医療機器）であり、外部シーズは核酸医薬品やプログラム医療機器（AI）が該当します（「事業の内容 (2) 当社のコア技術」をご参照ください）。多様なモダリティ（医薬品、医療機器、AIを活用したプログラム医療機器等）の研究開発を業務としていますが、大学等研究機関との共同研究で基礎研究を行い、その成果を活用して臨床開発（医師主導治験）までを一気通貫でつなげる開発を行っています。

自社シーズに対する臨床応用の可能性を広げるために基礎研究を広く展開する必要があります。当社では、自社化合物をオープンリソースとして研究者に提供し研究いただくことで新たな用途の発見（適応拡大）に取組んでいます（オープンイノベーション）。そして、この中から、科学・医学的、事業性の観点から適切な適応疾患を選別し、医師主導治験で検証します（図表３）。基礎研究成果は、共同研究を実施した大学等研究機関と共同で特許を出願し、当社事業の基盤となる知的財産の確保に努め、当社が独占的な実施権の許諾を受けた後に事業化開発を進めます。

＜ 図表３　当社の事業戦略 ＞

TREx：東北大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ

HiREx：広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ

自社若しくは大学等研究機関と共同で、製造方法の開発、非臨床薬効薬理試験、安全性試験、医師主導治験（第Ⅰ相〜第Ⅲ相）までを実施し、有効性と安全性の確認と知的財産価値を高めた上で、国内・海外の製薬企業等（出口企業）に対して、製品の開発権、製造権、販売権等をライセンスアウトすることで、契約一時金、開発の進捗に応じて支払われるマイルストーン収入、製品上市後に売上高の一定割合が支払われるロイヤリティ収入、売上高に対する目標値を達成するごとに支払われる販売マイルストーン収入等を得る事業モデルを採用しています（図表４）。出口企業とは、ライセンス契約に至る前の比較的早期の研究開発段階において、将来のライセンス契約を前提としたオプション権付き共同研究契約（オプション契約）を締結することもあります（事業系統図の(共同研究))。この場合、当社は、出口企業から共同研究費を得ることで、自社の費用負担を抑えつつ研究開発を実施できるメリットを得られます。

当社の事業セグメントは、医薬品、医療機器などの開発・販売等のみの単一セグメントであり、事業系統図及び事業収入の形態は以下のとおりです。

＜ 図表４　事業系統図及び事業収益形態 ＞

(事業系統図)

（事業収入の形態）

	収入形態	内容
a.	アップフロント収入 （契約一時金収入）	オプション契約（第一交渉権付与）やライセンス許諾の契約時に一時金として得られる収入
b.	マイルストーン収入	開発段階ごとに設定した目標（開発マイルストーン）を達成するごとに得られる一時金収入。また、製品上市後に、売上高に対する目標値（販売マイルストーン）を達成するごとに得られる一時金収入
c.	ロイヤリティ収入	製品が上市された後に、ライセンス許諾の契約を締結した導出先事業会社より当該製品の売上高に対して予め契約によって設定した一定割合を得られる収入
d.	共同研究・受託研究 収入	当社の知的財産を活用した共同研究・受託研究実施の対価として得られる収入

＜ 図表５　当社の事業戦略 ＞

１	研究開発 ・研究機関や医療機関とのネットワーク ・多様なモダリティ開発 ・豊富なパイプラインを構築 ・医師主導治験の実績と経験 ・重点開発領域	■20件の医師主導治験（第Ⅰ相、第Ⅱ相）を実施済み ■９件の医師主導の治験等臨床試験及び企業治験を2025年度中実施（６件の医師主導治験及び企業治験（第Ⅱ相及び第Ⅲ相）、１件の臨床性能試験、２件の治験外臨床試験） ・国内バイオベンチャーとして最大級の医師主導治験実績 ■基礎研究・非臨床試験・臨床試験においてアカデミアとの共同研究を活用し効率的に実施（図表６） ・自社シーズに対する臨床応用の可能性を広げるために、自社化合物をオープンリソースとして基礎研究者に提供し新たな用途の発見に取組み、適応疾患を選別し医師主導治験を実施 ・各適応症に最も適した医療機関を中心とした医師主導治験を活用し、複数の臨床開発を同時並行で実施 ■独自のコンセプトに基づく多様なモダリティ ・医薬品、医療機器、プログラム医療機器など多様なモダリティ開発 ・がん幹細胞に着目した慢性骨髄性白血病治療薬 ・免疫チェックポイント阻害機序に基づくがん治療薬（悪性黒色腫、肺がん、血管肉腫） ・抗線維化作用、抗炎症作用に基づく肺疾患治療薬（全身性強皮症） ・男性型脱毛症治療薬 ・抗老化、長寿研究（医薬品開発）：XPRIZE Healthspan臨床試験 ・人工核酸を用いた神経・筋難病治療薬の開発 ・腹膜透析用の極細内視鏡の開発（径１mm程度） ・AIを活用した診断や治療を支援する多様なプログラム医療機器 ■医薬品ではPAI-1阻害薬のがん、呼吸器疾患、抗老化、長寿領域での臨床開発に注力
２	企業提携 ・POC取得後のライセンスアウトによる開発コストの低減・企業価値の最大化 ・ライセンスアウトの確度を高めるためのオプション契約等出口戦略を重視	■PAI-1阻害薬（RS5441）の男性型脱毛症治療薬としての権利を米国Eirion Therapeutics, Inc.（エイリオン社）に導出 ■ディスポーザブル極細内視鏡（RS9001）を株式会社ハイレックスメディカルに導出 ■AIを用いた呼吸機能検査診断プロジェクトについてチェスト株式会社と共同開発及び事業化に関する契約を締結（ライセンス契約） ■維持血液透析医療支援プログラム医療機器において、ニプロ株式会社と共同開発契約を締結 ■透析装置搭載型AIについて東レ・メディカル株式会社と共同開発契約を締結 ■人工心臓における血栓予測プログラム医療機器、ディスポーザブル極細内視鏡におけるガイドカテーテルなどについて、株式会社ハイレックスコーポレーション及び株式会社ハイレックスメディカルと共同研究契約を締結
３	公的資金活用による自社研究開発費用の削減	■医薬品では、慢性骨髄性白血病、全身性強皮症に伴う間質性肺疾患及び更年期障害で公的資金活用 ■プログラム医療機器では、糖尿病治療支援プログラム医療機器及び維持血液透析医療支援プログラム医療機器で公的資金活用
４	多様なモダリティのポートフォリオ形成による事業リスクの低減、早期の黒字化と将来の収益確保	■医薬品事業は、研究開発費や研究開発期間が大きく事業リスクは高いが、上市後には極めて高い収益が期待できる事業 ■医療機器やプログラム医療機器の事業収益は医薬品と比べると小さいが、研究開発費や研究開発期間のリスクは小さく、早期に当社収益につながる事業 ■これら２つの事業ポートフォリオを、同時に複数のパイプラインで進めることでリスクを分散し、早期の黒字化と将来の収益を確保
５	オープンイノベーションの推進	■2022年１月東北大学にオープンイノベーションラボ（Tohoku University x Renascience Open innovation Labo：TREx）を開設 ■2023年４月広島大学にオープンイノベーションラボ（Hiroshima University x Renascience Open innovation Labo：HiREx）を開設 ■2025年１月ノースウエスタン大学Potocsnak Longevity Institute（長寿研究所）の日本の研究室を東北大学内のオープンイノベーション拠点である東北大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（TREx）内に設立合意 ■過半数の社員がオープンイノベーションの場に参画（人材育成と事業加速）

＜ 図表６　当社が有する研究機関・医療機関ネットワーク ＞

（出典：当社作成）

(2) 当社のコア技術

① 当社のパイプライン概況（2025年５月末現在）

＜ 図表７　パイプライン ＞

低分子医薬品　PAI-1阻害薬

医薬品　ピリドキサミン

医療機器、診断薬

AIソリューション：プログラム医療機器（SaMD）

② パイプラインの概要

(a) RS5614（PAI-1阻害薬）

〔 PAI-1と老化 〕

我が国を含めて先進国は超高齢化に直面しており、老化は医学的のみならず社会的にも喫緊の課題となっています。当社は、細胞の老化（Senescence）を分子レベルで明らかにし、組織や個体の老化（Aging）に関連する疾病を治療する新たな医薬品を開発し、究極的にはヒトの老化を改善するためのイノベーションに寄与したいと考えます。

細胞の老化（Senescence）

生物の細胞は、細胞老化と呼ばれる現象のために、無制限に増殖することはできません。この現象には、遺伝子のテロメア長の短縮、p53,p21,p16ink4aなどの細胞老化因子が関与しています。老化した細胞は、PAI-1の発現が極めて高いことが分かっています。当社が開発したPAI-1阻害薬は、細胞周期調節因子（p16ink4a,p21, p53, p16,IGFPB3）、老化関連β-ガラクトシダーゼ（SA-β-gal）染色、IL-6等インターロイキンなどの細胞老化随伴分泌現象（SASP：senescence-associated secretory phenotype）、DNA損傷応答などの老化バイオマーカーを改善し、心筋細胞、線維芽細胞、血管内皮細胞の細胞老化を阻害します。また、ヒトの早老症であるハッチンソン－ギルフォード症候群（指定難病333）の線維芽細胞のDNA損傷を減少し、ミトコンドリア障害を改善し、細胞の老化を改善することが報告されました。

組織や個体の老化（Aging）

細胞のみならず、老化した組織や個体（klothoマウス、早老症として有名なウェルナー症候群のヒト）でも、PAI-1の発現が高いことが報告されました。当社、東北大学や米国ノースウェスタン大学との共同研究で、老化モデルとして有名なklothoマウスでは、PAI-1の発現や活性を遺伝子あるいはタンパク質レベルで阻害することにより、老化の主症状を改善できることを明らかにしました。

加齢に関連する疾患

加齢とともに、がん、血管（動脈硬化）、肺（肺気腫、慢性閉塞性肺疾患）、代謝（糖尿病、肥満）、腎臓（慢性腎臓病）、骨・関節（骨粗鬆症、変形性関節症）、脳（脳血管障害、アルツハイマー病・認知症）などの関連した様々な疾患が発症します。興味深いことに、これら疾患の組織ではPAI-1の発現は極めて高く、PAI-1阻害薬を投与することで病態が改善できることが明らかとなりました（図表８に共同研究成績一覧を記載）。

長寿家系の疫学的調査

米中西部に暮らすキリスト教の一派アーミッシュの人々の健康な老い方については、10年以上にわたって研究が行われました。米国ノースウェスタン大学、東北大学との共同研究で、アーミッシュコミュニティーの人々を調査し、PAI-1遺伝子を持たない人（56名）は、持っている人（165名）に比べて10年長生きすることを見出しました。また、欠損する人々は糖尿病など病気にもかかりにくいことも分かりました。この事実は、2017年11月にニューヨーク・タイムズを始め、多くの新聞で報道されました。研究代表者のノースウエスタン大学の主任教授は「彼らはより長く生きているだけではない。より健康的に生きている。長生きの理想型だ」と述べました。このヒトでの疫学調査は、細胞やマウスでの実験結果を裏づけています。さらに、アーミッシュのヒトと同じPAI-1遺伝子の異常を有するマウスの寿命は、正常のマウスに比べて20 %程度長いことも示されました。

＜ 図表８　PAI-1に関する共同研究成績一覧 ＞

疾患	文献	共同研究
がん （慢性骨髄性白血病）	□ Blood 2012 □ Stem Cells. 2014 □ Blood. 2017 □ Biochem ,Biophys Res Commun. 2019 □ Haematologica 2021 □ BBRC 2021 □ Tohoku J Exp Med. 2022 □ Cancer Med. 2023	□ 東京大学、東北大学 □ 東海大学、東北大学 □ 東海大学、ノースウェスタン大学、東北大学 □ 東海大学、東北大学、国立がんセンター中央病院 □ 東海大学、ノースウェスタン大学、広島大学、東北大学 □ 東海大学、東北大学 □ 東北大学、東北大学病院、ART □ 秋田大学、東海大学、東北大学、岩手医科大学
がん （悪性黒色腫）	□ PLoS One. 2015 □ Cancer Biol Ther. 2015	□ 南カリフォルニア大学、東北大学 □ 東北大学、山形大学
がん （皮膚血管肉腫）	□ Exp Dermatol 2024	□ 東北大学、がん研究会有明病院、名古屋市立大学、九州大学、自治医科大学、愛媛大学、国立病院機構鹿児島医療センター、国立がん研究センター中央病院
肺 （肺気腫、慢性閉塞性肺疾患）	□ Arterioscler Thromb Vasc Biol 2008 □ Am J Respir Cell Mol Biol 2012 □ Proc Natl Acad Sci USA. 2014 □ PLos One 2015 □ Am J Physiol Lung Cell Mol Physiol 2016 □ Am J Respir Cell Mol Bio 2020 □ Environ Pollut 2021 □ Scientific Reports 2024	□ 東海大学、東京大学、筑波大学、ルーヴァンカトリック大学、東北大学 □ アラバマ大学、カリフォルニア大学サンディエゴ校、東北大学 □ ノースウェスタン大学、東北大学 □ ノースウェスタン大学、シカゴ大学、東北大学 □ アラバマ大学、東北大学 □ アラバマ大学、東北大学 □ ノースウェスタン大学、東北大学 □ 京都大学、東海大学、東京科学大学、東北大学、メディニエット大学、日本赤十字石巻病院、大崎市民病院、東北医科薬科大学、横須賀共済病院、横浜市みなと赤十字病院、青梅私立総合病院、東海大学大磯病院、東海大学八王子病院、聖マリアンナ大学、海老名総合病院、国立病院機構相模原病院、神戸市立医療センター中央市民病院、神戸市立医療センター西市民病院、高槻赤十字病院、大阪赤十字病院、田附興風会医学研究所北野病院

血管 （動脈硬化）	□ Circulation. 2013 □ Oncotarget. 2016 □ Science Advances. 2017	□ ノースウェスタン大学、東北大学、サンフォードバンナム研究所 □ ノースウェスタン大学、東北大学 □ ノースウェスタン大学、ニュージャージー医科大学、ブリティッシュコロンビア大学、インディアナ血友病血栓症センター、東北大学
代謝 （糖尿病、肥満）	□ Br J Pharmacol 2016 □ Oncotarget 2017 □ Hepatol Commun 2018 □ Front Pharmacol 2020 □ Mol Med Rep 2020 □ Science Reports 2021 □ Obesity 2021 □ FEBS Open Bio 2024	□ 梨花女子大学、全南大学、東北大学 □ 梨花女子大学、東北大学 □ ノースウェスタン大学、東北大学 □ 東北大学 □ 奈良県立医科大学、東北大学 □ ノースウェスタン大学、オレゴン健康科学大学、ジェシーブラウン退役軍人メディカルセンター、東北大学 □ ノースウエスタン大学、ジェシーブラウン退役軍人メディカルセンター、東北大学 □ 東京科学大学、東京大学、東北大学、上海大学
骨・関節 （骨粗鬆症、変形性関節症）	□ FEBS Open Bio 2018 □ BBRC 2021	□ 東京科学大学、延辺大学、東北大学 □ 東京科学大学、東北大学、国立障害者リハビリテーションセンター
脳 （アルツハイマー病等）	□ PLoS One 2015 □ J Alzheimers Dis 2018 □ Psychopharmacology 2023	□ ノースウェスタン大学、セントルーク大学病院、東北大学 □ アラバマ大学、東北大学 □ ノースウェスタン大学、東北大学
腎臓 （慢性腎臓病）	□ Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2013 □ PLos One 2016	□ 東京大学、南方医院、ノースウェスタン大学、ルーヴァンカトリック大学、東北大学 □ 梨花女子大学、キム医院、東北大学

XPRIZE HEALTHSPANコンペティション

XPRIZE HEALTHSPAN（https://www.xprize.org/prizes/healthspan）は、人間の老化や長寿に対する治療アプローチに革命を起こし、健康寿命を積極的に10年以上延伸することを目的とし、2030年までに健康寿命を延ばすことができた研究チームに対して、総額１億米ドルを支払うという長寿を課題としたコンペティションです。世界から600を超える応募があり、人間の長寿に対する治療アプローチとして、低分子医薬品、バイオ医薬品（ワクチン、免疫調節剤、モノクローナル抗体、および組み換えタンパク質治療薬）、遺伝子治療、細胞治療、医療機器（医療治療機器、ゲームベースのデバイス、デジタルヘルスデバイス）、電気医療機器、磁気医療機器、サプリメント、機能性食品、食事療法、運動療法、さらにそれらの組み合わせなど様々なモダリティが提案されました。

当社は、PAI-1阻害薬RS5614の抗老化・長寿作用に基づき、「老化細胞を除去し、がん化を促進する事なく老化関連疾患を抑制する新たな新規低分子医薬品」のコンセプト（Senolytic drug*10）で、東北大学、東海大学、広島大学など国内外の研究機関及び医療機関との共同で、昨年末にこのXPRIZE HEALTHSPANに応募し、TOP40（セミファイナリスト）に入賞し、賞金25万米ドルを獲得しました。セミファイナリストは、2026年３月末までに１年以内のセミファイナル臨床試験を実施し、その報告書をXPRIZE HEALTHSPAN評価委員会に提出します。このセミファイナル臨床研究成績を元に、2026年後半にTOP10（ファイナリスト）が選出され（賞金100万米ドル）、最終コンペティションのための４年のファイナル臨床研究が実施されます。ファイナル臨床研究を実施したTOP10のチームの中で最も優れた研究に対しては、寿命を延ばした年数に応じて賞金が与えられます（最大8,100万米ドル）。

〔 PAI-1阻害薬 〕

PAI-1は血栓の分解（線溶系という）に必要な分子ですが、近年ではがんや老化（加齢）に関連して発症する種々の疾患に関与することを強く示唆する一連の知見が明らかとなっており、がんや抗老化・長寿に関わる創薬の標的と考えられます。しかし、これまでヒトのPAI-1分子の活性を阻害できる医薬品は、臨床応用されていません。当社は、加齢に伴い生じる一連の疾患を治療できる可能性を持ったPAI-1阻害薬の開発に取り組んできました。

ヒトのPAI-1分子の結晶構造を基に、コンピューター工学を利用した約200万バーチャル化合物ライブラリーの探索から約96個のPAI-1阻害候補化合物を取得しました（図表９）。PAI-1活性阻害作用（PAI-1による組織プラスミノーゲン活性化因子（tPA）（*11）阻害抑制）及びPAI-1/tPA複合体の形成阻害を指標として、新規阻害化合物を10年以上かけてこれまで1,400個以上合成スクリーニングし、更にそれらの活性や安全性などを評価する中で、安全性に優れた経口投与可能な臨床開発候補化合物RS5614を取得いたしました。当社のPAI-1阻害薬はPAI-1分子内のビトロネクチン結合部に結合し、PAI-1を不安定化してその分解を促進する可能性が示されました（図表10にRS5484を例示、International Journal of Molecular Sciences 2021）。

＜ 図表９　新規PAI-1阻害薬の合成と構造最適化による臨床開発候補品の取得 ＞

（出典：東北大学）

＜ 図表10　PAI-1とPAI-1阻害薬RS5484複合体のX線構造解析 ＞

（出典：東北大学）

リード化合物であるRS5275から合成展開を行い、４つの臨床候補化合物RS5441、RS5484、RS5509、RS5614を取得しました。これらは、経口吸収性や体内動態（組織移行性）などそれぞれに特色を持つ化合物で、異なる適応症において有用と考えられます（図表９）。

過去に国内外大手を含む多くの製薬会社やバイオベンチャーが低分子PAI-1阻害薬の創製に挑戦しました。幾つかの薬剤はマウスやラットの動物モデルで有効性が報告され、Wyeth社（現Pfizer社）の製品PAI-749（Diaplasinin）は臨床ステージまで進みましたが、臨床第Ⅰ相試験で開発は中止されました。これまでサルの病態モデルで薬効を示す論文は、当社のRS5275しかありません（J Cereb Blood Flow Metab 2010）。経口での吸収性が極めて高い低分子化合物のために、経口投与でも十分な血中濃度に達します。薬効、動態、安全性、物性の指標でスクリーニングし、最終的に選択された臨床開発品がRS5614です。探索からGLP非臨床安全性試験、GMP合成・製剤、医師主導治験まで、一貫して当社と大学（東北大学、東海大学など）との共同研究で開発しました。

〔 RS5614の薬剤概要 〕

臨床開発品のRS5614の製造販売承認申請に必要となる非臨床試験の成績は、薬機法（*12）に基づく医薬品GLP（医薬品の安全性に関する非臨床試験の実施の基準に関する省令）とICH（医薬品規制調和国際会議）のガイドラインに従って収集しました。

非臨床安全性GLP試験

１）安全性薬理試験ではhERG試験（10 µM）、ラットの中枢神経系（300 mg/kg）、サルの心血管系及び呼吸器系試験（300 mg/kg）で陰性、２）一般毒性試験ではラットの26週間経口投与試験（無毒性量400 mg/kg/日）、サルの39週間経口投与試験（無毒性量30 mg/kg/日）で陰性、３）遺伝毒性試験では法定３試験で陰性、４）光毒性試験陰性、５）生殖・発生毒性試験も陰性です。以上の安全性試験の成績を含めて、薬物動態試験や物性データなどの製造販売承認を行うために必要な非臨床試験成績を有しています。

第Ⅰ相臨床試験（健常成人男子）

薬機法に基づくGCP（医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令）条件下での医師主導治験で、GMP（医薬品及び医薬部外品の製造管理及び品質管理に関する基準）で製造された治験薬を用いて実施しました。第Ⅰ相単回投与試験では、RS5614の240 mgまでの安全性が確認され、第Ⅰ相反復投与試験においては、120 mgを７日間経口投与した際に発現した有害事象はいずれも軽度でした。

知的財産権

RS5614に関して、物質特許（出願人：株式会社レナサイエンス、最新状況：日本・米国・欧州・カナダ・豪州・中国・韓国・インド 登録済、存続期間満了日：米国 2030年８月７日、日本を含むその他各国 2030年３月31日）に加えて、非臨床試験から複数の用途特許（①慢性骨髄性白血病治療用途、出願人：株式会社レナサイエンス、最新状況：日本・米国・欧州 登録済、存続期間満了日：2034年４月15日、②免疫チェックポイント分子の発現抑制、出願人：株式会社レナサイエンス、最新状況：日本 登録済、米国・欧州 出願中、存続期間満了日：2040年９月30日）、③線溶系亢進薬、及びその用途、出願人：株式会社レナサイエンス、最新状況：日本 登録済、米国・欧州 出願中、存続期間満了日：2041年５月30日（見込）、④エフェロサイトーシス亢進剤、出願人：株式会社レナサイエンス、最新状況：日本出願中）を出願することで、知的財産権の有効期間を延長しています。

RS5441に関して、物質特許（出願人：株式会社レナサイエンス、最新状況：日本、米国 登録済、存続期間満了日：2029年３月31日）を出願しています。

適応症

RS5614は、非臨床試験では加齢に関連する疾患に広く有効である可能性が示唆されていますが、現在臨床試験（医師主導治験）としては、がん領域では慢性骨髄性白血病（CML：前期及び後期第Ⅱ相試験終了、第Ⅲ相試験実施中）、悪性黒色腫（メラノーマ：第Ⅱ相試験終了、第Ⅲ相試験実施中）、非小細胞肺がん（第Ⅱ相試験実施中）及び皮膚血管肉腫（第Ⅱ相試験実施中）を対象とし、呼吸器疾患ではCOVID-19に伴う肺傷害（前期及び後期第Ⅱ相試験終了）、全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（第Ⅱ相試験実施中、患者登録完了）及び抗老化・長寿（特定臨床研究）を対象とします。

RS5441は、男性型脱毛症治療（第Ⅱ相試験準備中）が対象です。

導出

男性型脱毛症治療を含めた皮膚疾患領域でのRS5441の用途については、2016年６月に独占的権利をエイリオン社に許諾しました。その他、がん領域（CML、悪性黒色腫、非小細胞肺がん、血管肉腫）でのRS5614の用途については最終的に別の製薬企業に導出し、商業化する予定です。

〔 慢性骨髄性白血病（CML）治療薬 〕

（対象疾患）

CMLは、造血幹細胞の染色体に異常が起こり、がん化した白血病細胞が無制限に増殖することで発症します。治療の中心となるのはイマチニブなどの分子標的治療薬（チロシンキナーゼ（*13）阻害薬（TKI））です。TKI投与により長期間の寛解を導入しても、休薬すると再発することが示されました。

日本におけるCMLの発症は、10万人に毎年１人程度であり、人数にすると年間約1,300人となります。また、年齢別の発症頻度をみると、小児では稀で、60歳を超える頃から増加します。高齢者人口の増加に伴う発症人数の増加とTKI治療の進歩による死亡率の低下により、総患者数は約15,000人以上と推定され、年々増加傾向にあります。

（概要）

当社は、東海大学との共同研究で、PAI-1欠損マウスにおいて造血幹細胞が末梢血中に動員されること、すなわち、PAI-1が造血を抑制していることを見出しました。また、正常マウスに当社のPAI-1阻害薬RS5509を経口投与すると幹細胞を骨髄ニッチ（*14）から動員できることから、当社のPAI-1阻害薬が造血「再生」を促進することが明らかになりました(Blood 2017)。

骨髄ニッチにある幹細胞ではTGF-β（*15）の作用を受けてPAI-1が細胞内（ゴルジ体という細胞内小器官）に高発現します。マウス幹細胞（Lineageマーカー陰性、Sca-1陽性、c-Kit陽性）だけでなく、ヒト幹細胞（CD33陽性、CD34陽性）においてもPAI-1が高発現することを証明しました。ゴルジ体の中でPAI-1は細胞内酵素furin（*16）に結合してこれを阻害すると考えられます。その結果、膜型マトリックスメタロプロテアーゼ（*17）の活性化が阻害され、骨髄ニッチからの幹細胞の遊離が阻害されます。実際、移植モデルにおいてPAI-1を過剰発現させた白血病細胞はTKIイマチニブに抵抗性を示します。PAI-1阻害薬は、PAI-1とfurinとの結合を阻害し、膜型マトリックスメタロプロテアーゼを活性化し、骨髄ニッチからの幹細胞の動員を促進する作用を有します（図表11）。

＜ 図表11　PAI-1阻害薬によるがん幹細胞動員の分子機序 ＞

（出典：東海大学）

CMLに対する治療薬はTKI（イマチニブ、ボスチニブ、ニロチニブ、ポナチニブなど）が主流ですが、TKIは、この骨髄ニッチに潜むがん幹細胞には作用しないことから、CMLの根治には至らず、多くの場合TKIを休薬するとCMLは再発します。東海大学との共同研究で、PAI-1阻害薬が骨髄ニッチからがん幹細胞を遊離させ、TKIの作用を増強させることで、CMLの根治をもたらす可能性が強く示唆されました。実際に、CMLモデルマウスにPAI-1阻害薬(RS5614)とTKI（イマチニブ)とを併用すると、TKI単独投与に比べて骨髄に残るがん幹細胞数が著明に減少し、生存率が大きく増加しました（図表12）。

以上、RS5614は、正常骨髄幹細胞と同様にがん幹細胞を骨髄ニッチから遊離させ、結果的にTKIの治療効果を高めることで、CMLを根治させる薬剤となる可能性があることが分かりました。

＜ 図表12　CMLモデルにおけるチロシンキナーゼ阻害薬とRS5614併用の治療効果 ＞

（出典：東北大学）

TKIの開発によりCML患者の予後は大きく改善しましたが、新たな課題が明らかとなっています。CMLを治癒するためには30年以上という長期にわたる高額なTKI治療の継続が必要であり、医療経済的な負担につながっています。長期継続服用による副作用も問題となっており、心筋梗塞や脳梗塞により死亡する例や網膜動脈閉塞症により失明する例も報告されています。したがって、可能な限り早期にTKI服用を必要としない治癒（Treatment free remission、TFR）に導くことが重要です。最近、深い分子寛解状態（*18）であるDeep molecular response (DMR) (MR4.5； BCR-ABL ISで0.0032％以下のクローンの縮小)が一定期間継続しているCML患者では、TKIの中止後も分子遺伝学的再発がない状態、すなわちTFRが得られることが明らかになりましたが、３年間という最短の治療期間でTFRを目指すことのできる症例の割合は年間５〜10％にしか過ぎません。更に、TFRを得る条件として、DMR到達後少なくとも２年以上のDMRの維持が必要とされています。RS5614は、早期に多くのCML患者をTFRに導く新たな作用機序の安全な医薬品候補です。

前期第Ⅱ相試験では、TKI治療を２年間以上実施している慢性期CML患者を対象に、120 mg/日のRS5614を４週間併用投与することにより、12週間後のDMR達成率を指標とする医師主導治験を東北大学、秋田大学、東海大学において実施しました。21例が組み入れられ、脱落や中止例はなく、全例が解析対象例となりました。主要評価項目の結果は、21例中DMRを達成した症例は４例で、12週時の累積DMR達成率は20.0％でした（ヒストリカルコントロールとして３か月時点での閾値に設定した平均的累積DMR達成率は２％）。

安全性評価では、解析対象例の全21例に副作用は認められませんでした。

以上の結果より、有効性では、12週間後の累積DMR達成率20.0％がTKI治療におけるヒストリカルコントロールとして３か月時点での閾値に設定した平均的累積DMR達成率２％以上の成績であったことから、RS5614併用投与により累積DMR達成率の上昇効果が確認できました。また、本治験のRS5614投与期間は４週間でしたが、BCR-ABL値が投与期間の経過に伴い低下し４週時には有意（対応のあるt検定；P ＝ 0.0386）に低下しました。このことから、RS5614の投与を更に継続した場合、累積DMR達成率の更なる上昇効果が期待できると考えられました。

後期第Ⅱ相試験では、慢性期CML患者を対象にTKIとRS5614（150 mg/日より開始し、180 ㎎/日に増量可）を併用し、RS5614投与開始後48週のDMRの累積達成率をヒストリカルコントロール８％と比較して33％に上昇させることを確認することと、RS5614及びTKIの長期併用時におけるRS5614の薬物動態及び安全性の確認を目的に実施しました。33例中DMRを達成した症例は11例で、48週時の累積DMR達成率は33.3％でした（POC取得）。特筆すべきは、TKI治療期間が３年以上５年以下の患者では累積DMR達成率は50.0％に達しました。安全性は、治験薬との因果関係で重篤な有害事象はありませんでした。

後期第Ⅱ相試験の成績に基づいて、東北大学、東海大学、秋田大学など12の医療機関と共同で、慢性期CML患者を対象としたTKIとRS5614の併用効果を検証するプラセボ対照二重盲検の第Ⅲ相医師主導治験を、AMED「革新的がん医療実用化研究事業」の支援を受けて実施し、2024年12月の最終年度評価の結果、第Ⅲ相試験の目標症例数の登録が終了し、２年の延長期間内に試験を完了する目処が立っているとの理由から、さらに助成期間の２年間延長が承認されました。これにより、2026年３月期及び2027年３月期に見込んでいた費用計上がなくなり収益性が改善する見込みです。また、後期第Ⅱ相医師主導治験の結果が、2022年９月に科学誌『Cancer Medicine』に掲載され、CMLを含む当社のがん治療薬の取組みが、2023年９月科学誌『Nature』に取材記事として掲載されました（「第２ 事業の状況 ６ 研究開発活動」をご参照ください）。

〔 悪性黒色腫（メラノーマ） 〕

（対象疾患）

悪性黒色腫は、表皮にあるメラノサイトと呼ばれる色素を作る細胞又は母斑細胞が悪性化した腫瘍で、皮膚がんの中でも転移率が高く極めて悪性度が高いとされています。日本における罹患率は10万人当たり１～２人で、海外に比較すると少なく、国内の患者数は約5,000人、年間約700人が悪性黒色腫により死亡していると報告されています。国内の患者では、海外とは異なるサブタイプの悪性黒色腫が多いことから、国内の根治切除不能悪性黒色腫患者では、米国のNCCNガイドラインで推奨されている抗PD-1抗体（ニボルマブ、商品名：オプジーボ）単剤療法による治療が奏効しづらいとされています。特に、根治切除不能かつニボルマブ不応答の患者に対して、２次治療として、ニボルマブと抗CTLA4抗体（イピリムマブ、商品名：ヤーボイ）の併用が保険適応され、国内における奏効率(*19)が13.5％と報告されました。しかし、併用患者の50％以上で重度の免疫関連副作用が起こることが社会問題になっています。更に、２種類の抗体医薬併用による高額医療費の課題もあり、抗体医薬とはモダリティが異なる、経口投与可能で、副作用がなく、奏効率を上昇させ、抗体医薬より安価な併用薬が望まれています。

（概要）

がんの治療には、①手術療法、②放射線療法、③化学療法（抗がん剤）、④免疫療法があり、４大治療法と呼ばれています。このうち免疫療法は体に備わっている免疫本来の力を利用してがんを攻撃する治療法です。様々な免疫療法が提案されましたが、効果が証明された免疫療法の中でも免疫のブレーキを阻害する免疫チェックポイント阻害薬（*20）が主なものです。過剰な免疫反応は有害ですので、体内にはそれを抑える機構が備わっています。そのようなブレーキ機能を担う分子は免疫チェックポイント分子と呼ばれています。実は、がんはこの免疫チェックポイント分子を悪用することで自分自身に対する免疫が働かないようにしています。抗体医薬である抗PD-1抗体など免疫チェックポイント阻害薬は、免疫チェックポイント分子を阻害することでこのブレーキを解除し、がんに対する免疫応答を賦活化します。抗がん剤はがん細胞を直接殺傷します。これに対して免疫チェックポイント阻害薬は生体内の免疫チェックポイント分子を阻害して、もともと体が持つ免疫を活性化してがんを攻撃します。

東海大学との共同研究から、RS5614が免疫チェックポイント分子の発現を阻害し、細胞障害性T細胞を活性化し、腫瘍関連マクロファージの腫瘍浸潤を軽減するなど、免疫チェックポイント阻害薬と同様な作用機序を有する事実が明らかとなりました（図表13）。実際に、大腸がん（東海大学）、悪性黒色腫（東北大学）、非小細胞性肺がん（広島大学）を移植したマウス担がんモデルにおいて、RS5614が抗PD-1抗体の悪性黒色腫に対する治療効果を増強することが証明されました。

＜ 図表13　RS5614の免疫チェックポイント分子阻害作用 ＞

（出典：当社作成）

抗PD-1/PD-L1抗体など免疫チェックポイント阻害薬による免疫療法は、がん治療を大きく発展させる画期的な治療です。しかし抗体医薬であるため高額医薬品であり、更にその治療効果も限定的であるために抗CTLA-4抗体など複数の抗体医薬の組み合わせが提唱されていますが、併用治療は肺臓炎や高サイトカイン血症などの致死的な免疫関連の副作用が増えること、医療費が高額となることが問題になっています。そのため、副作用が少なく、医療経済的にも安価な抗PD-1/PD-L1抗体の奏効率を上昇させる併用薬が待ち望まれており、抗PD-1抗体との併用で相乗的に抗腫瘍免疫を増強するRS5614はこのアンメットニーズを解決できる医薬品と考えます。

NPO法人「Japan Skin Cancer Network（JSCaN）」を立ち上げて悪性黒色腫の治療成績向上のために連携している東北大学、筑波大学、がん研究会有明病院、都立駒込病院、近畿大学、名古屋市立大学、熊本大学の７大学／医療機関との多施設共同で、AMED「橋渡し研究プログラムシーズC（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」の支援を受けて、RS5614とニボルマブとの併用による有効性及び安全性を確認する第Ⅱ相試験（医師主導治験）を2021年７月から実施しました。ニボルマブが無効であった悪性黒色腫患者29例に、RS5614とニボルマブを８週間併用した結果７例で奏功が見られました（奏効率 24.1％）。また治験薬と因果関係の可能性がある有害事象は２例（5.9％）と少なくRS5614とニボルマブ併用の安全性も確認されました。これは、ニボルマブ無効例患者の２次治療において、RS5614とニボルマブの併用が既存治療であるイピリムマブとニボルマブの併用よりも有効性と安全性に優れることを示す結果でした。また、2024年６月に、本治験の結果が科学誌『British Journal of Dermatology』に掲載されました。

悪性黒色腫の次相試験に関して、2023年12月にPMDA対面助言を実施し、臨床プロトコールを確定し、2024年８月には厚生労働省より悪性黒色腫に対する希少疾患用医薬品の指定を受け、2024年12月には第Ⅲ相医師主導治験の実施について東北大学病院治験審査委員会（IRB）から承認されました。PMDAに治験計画届を提出し、2025年２月に最初の被験者への投与が東北大学病院で実施され、根治切除不能悪性黒色（メラノーマ）患者124例を対象にニボルマブとのRS5614の併用の有効性及び安全性を検証する第Ⅲ相医師主導治験を開始しました。本治験は薬事申請へ向けた検証的な第Ⅲ相試験であり、東北大学を含む18施設による多施設共同試験で実施しています。また、悪性黒色腫を含む当社のがん治療薬の取組みが、2023年９月科学誌『Nature』の取材記事として掲載されました（「第２ 事業の状況 ６ 研究開発活動」をご参照ください）。

〔 非小細胞肺がんの治療 〕

（対象疾患）

我が国において、１年間にドライバー遺伝子(*21)変異陰性・進行非小細胞肺がんと診断される患者の推計数は23,000人です。現在、その１次治療には、プラチナ製剤併用化学療法と抗PD-1/PD-L1抗体が用いられていますが治癒に至る症例は少なく、２次治療としてドセタキセル等の化学療法が実施されますが、無増悪生存期間は３か月と短く、３次治療が必要となります。３次治療では、抗PD-1抗体（ニボルマブ）再投与も選択肢となっていますが、抗PD-1抗体治療歴のある患者での効果は限定的です。抗PD-1抗体の腫瘍免疫応答を増強するために、抗CTLA-4抗体（イピリムマブ）を追加する治療開発が行われていますが、免疫に関連した副作用が増えること、更に医療費が高額となることなど課題が大きく、悪性黒色腫治療と同様の問題が生じることから、副作用が少なく、医療経済的にも抗PD-1/PD-L1抗体の奏効率を上昇させる安価な併用薬が待ち望まれています。

（概要）

本研究は、悪性黒色腫同様、RS5614が有する免疫チェックポイント阻害作用に基づいて実施されています。広島大学での研究から、PAI-1が肺がんの腫瘍進展、更にはがん細胞の増殖能亢進や血管新生に関与していること、更に抗PD-1抗体に耐性となった肺がん細胞がPAI-1を高発現することなど事実が明らかとなりました。当社と広島大学との共同研究で小細胞性肺がんモデルマウスを用いた非臨床試験を実施した結果、抗PD-1抗体とRS5614の併用投与は抗PD-1抗体単剤投与よりも高い抗腫瘍効果を示すことを確認しました。そこで、2023年９月から、２つ以上の化学療法歴を有する切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん患者（３次治療以降の患者）39例を対象に、ニボルマブとRS5614との併用投与の有効性及び安全性を検討することを目的とした国内第Ⅱ相医師主導治験を実施しています。治験期間は３年間を見込んでおり、広島大学、島根大学、岡山大学、鳥取大学、四国がんセンター、広島市民病院などの医療機関で実施中です。本治験治療の有効性が確認できれば、３次治療以降で有効な治療法を提案できます。悪性黒色腫から肺がんへの適応拡大は、抗PD-1抗体などの免疫チェックポイント阻害薬と同じ展開です。

当社は、2022年10月に国立大学法人広島大学と非小細胞肺がんに対する非臨床試験及び臨床試験に向けての共同研究契約を締結しました。研究段階が非臨床試験から臨床試験（医師主導治験）に移行したこと、更には広島大学の特色や強みを生かし、医師主導治験実施を含めた医薬品及びプログラム医療機器の共同研究開発を行い、研究開発の効率化及び推進並びに人材育成などを目的としたオープンイノベーション拠点（Hiroshima University x Renascience Open innovation Labo：HiREx）を設けるため、2023年４月に広島大学と包括的研究協力に関する協定書を締結しました。本治験はHiRExを主体に実施され、第Ⅱ相試験（医師主導治験）を実施中です。

〔 血管肉腫の治療 〕

（対象疾患）

血管肉腫は極めてまれな軟部腫瘍で、発症頻度としては、米国において100万人当たり2.1人、英国において100万人当たり1.5人と報告され、日本では100万人当たり2.5人程度と推定されています。部位別では、皮膚が約49.6％と最も多く、その50～60％が頭頸部に発症しています。血管肉腫の治療法には免疫療法、外科療法、放射線療法、化学療法がありますが、予後が悪いため、直ちに集学的治療を実施すべきとの考えが強く、各施設で可能な治療を、病期を問わず実施されている状況です（頭部血管肉腫診療ガイドライン）。

血管肉腫の初期治療における化学療法は、国内で公知申請によりタキサン系抗がん剤のパクリタキセル（PTX）が保険適応となり、第１選択薬となっています。しかし、タキサン系抗がん剤を用いた放射線化学療法後においても、その全生存期間の中央値は649日であり、大半の症例において１次治療で長期寛解を得ることは困難な状況です。したがって、２次治療の重要性が認識されていますが確立されておらず、有効性・安全性の高い治療法や治療薬の開発が望まれています。

（概要）

PAI-1は血管内皮に強く発現しており、その病態生理に深く関わることが知られています。東北大学との共同研究において、血管内皮細胞の腫瘍である血管肉腫はPAI-1を高発現しており、その発現頻度が高い患者では１次治療でのタキサン系抗がん剤の効果が得られにくいことが報告されています。タキサン系抗がん剤の作用機序としては、アポトーシス(*22)（細胞死）の誘導が考えられていますが、１）PAI-1は主として血管内皮から産生され、２）PAI-1を高発現しているがん細胞はアポトーシス耐性であることから、タキサン系抗がん剤とPAI-1阻害薬RS5614を併用することにより、タキサン系抗がん剤の血管肉腫治療効果を増強できる可能性が強く示唆されます。

そこで、2023年10月から、タキサン系抗がん剤パクリタキセルが無効となった皮膚血管肉腫患者16例を対象にパクリタキセルとRS5614の併用による有効性及び安全性を評価する第Ⅱ相医師主導治験を実施中です。治験期間は２年間を見込んでおり、東北大学、自治医科大学、九州大学、名古屋市立大学、国立がん研究センター中央病院、がん研究会有明病院などの医療機関で実施しています。本研究で有効性を検証できれば、有効な治療薬のない皮膚血管肉腫患者に対して新たな治療法が提案できます。

〔 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に伴う肺傷害治療薬 〕

（対象疾患）

新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）感染症（COVID-19）の感染者の大部分は軽症で経過しますが、高齢者や基礎疾患を持つ患者などでは重症化し、重症の肺炎や急性呼吸窮迫症候群（ARDS）に至る場合があります。軽症例では自宅療養や宿泊療養の措置がとられましたが、発病当初は軽症であっても一部、急速に肺炎を伴い重症化する患者の存在が問題になりました。現在は、重症化しにくいオミクロン株への変化やワクチンの普及などにより、COVID-19の重症化は減少しています。また、2023年５月に、COVID-19の感染症法上の分類が「２類」から「５類」に引き下げられましたが、変異株の問題等、なおも今後の状況を注視する必要があります。

自宅あるいは外来で治療を受ける患者の悪化を防ぎ、入院患者の重症化を予防する治療薬は必要であり、当社はこれらの課題を解決するための内服薬を開発し、患者の延命のみならず、医療現場の負担軽減に寄与したいと考えます。

（概要）

COVID-19による重症肺炎患者では、微小血栓、炎症、線維化など病変が認められます。COVID-19肺炎に極めて特徴的な所見は、凝固系の亢進及び線溶系の低下です。COVID-19肺炎では、インフルエンザ肺炎に比べて肺の微小血栓の形成能が９倍も高いことが知られています。実際に、COVID-19の中程度から重篤の肺傷害を呈するCOVID-19肺炎患者にプラスミノーゲンを投与すると肺傷害が速やかに改善されること、またCOVID-19成人患者では血中t-PA/PAI-1、d-dimer高値など、血液凝固亢進と死亡率が有意に相関することが報告され、線溶系を活性化させるRS5614の有効性が強く示唆されます。実際に、数々の国内外との共同研究で実施した多くの非臨床試験から、RS5614が種々の肺傷害マウスモデルでの病態（気腫、線維化、炎症）を改善し、上皮細胞保護作用を示すことが明らかとなりました。更に、RS5614のヒト第Ⅰ相試験（反復投与）において、RS5614の120 mg投与後８時間をピークとしてPAI-1活性が低下しtPA活性が上昇すること、またこの作用は投与７日目まで維持されることが分かりました。以上、RS5614は線溶系を活性化することでCOVID-19肺炎での微小血栓を溶解し、線維化や炎症などの肺傷害を阻害する可能性が示唆されました。

RS5614は、COVID-19の治療に用いられている抗ウイルス薬、ステロイド、中和抗体治療薬などとは作用機序が全く異なります。また、COVID-19に伴う肺傷害の治療として、トシリズマブ等の抗体医薬（注射薬）が治療に用いられていますが、RS5614は経口投与可能な低分子薬剤です。なお、トシリズマブは、炎症を促進する因子のひとつであるIL-６を抑えることにより、炎症性因子の過剰な上昇による肺炎重症化を防ぐことが示唆されていますが、COVID-19の重症化において、上昇した生じた血中のIL-６がPAI-1を介して血栓形成を促進することが重要であると報告されています。

COVID-19に伴う肺傷害に対するRS5614の有効性及び安全性を評価するために、国内の７か所の医療機関で多施設共同での前期第Ⅱ相医師主導治験（非盲検試験）を実施しました（AMED「新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業（第４次）（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」に採択）。本治験は、2020年10月に最初の被験者が登録され、2021年３月に26名で完了という迅速かつ効率的な治験となりました。非盲検試験であることから有効性の検証は困難ですが、主要評価項目（人工呼吸器管理が必要となる酸素化の悪化の有無）では悪化した患者は無く、また副次項目（治験薬投与28日間の生存）では全症例生存、副次項目（治験薬投与開始後の酸素投与必要日数）では５L以上の酸素投与量を必要とする患者は１日目３名から３日目０名に、また２Lより多く５L未満の酸素投与量を必要とする患者は１日目５名から10日目０名になりました。更に、副次項目（治験薬投与前後の胸部CT画像上の肺野病変の割合の変化）では、中止例及び未登録例を除く18例について有意な変化を認めました（p = 0.0018）。治験薬との因果関係の可能性がある重篤な有害事象は無く、安全性が確認されました。

後期第Ⅱ相試験（医師主導治験）は、2021年６月から国内主要医療機関（20施設）で開始しました（AMED「新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業（第５次）（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」に採択）。また、国内の治験と並行して、米国、トルコ共和国でも同薬剤を用いた類似のプロトコールで第Ⅱ相試験（医師主導治験）を実施しました。

RS5614は抗ウイルス薬とは作用機序が全く異なり、肺炎に対する内服薬です。現時点で、抗ウイルス薬以外のCOVID-19に伴う肺傷害に対する治療薬は高額な注射薬ですが、RS5614は経口投与が可能であり、化学合成で製造される低分子医薬品であるため、その価格も低く抑えられます。現在、COVID-19は落ち着いていますが、COVID-19の感染症法上の分類が「２類」から「５類」に引き下げられたことに伴い、自宅あるいは外来で治療を受ける患者が更に増加すると考えられます。肺炎を惹起する新たな株の発生に際して、速やかに次相臨床試験（軽症から中等症Ⅰの肺炎患者を対象）を実施できるよう準備をしています。なお、前期及び後期第Ⅱ相医師主導治験の結果は、2024年１月に科学誌『Science Report』に掲載されました。

〔 全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）の治療 〕

（対象疾患）

全身性強皮症（Systemic sclerosis、SSc）は、皮膚と多くの臓器の血管障害と線維化を特徴とする全身性の自己免疫疾患です。その病因は不明で、病態に立脚した根治的治療は存在しません。SScに伴う線維化は、皮膚の硬化や間質性肺疾患（Interstitial lung disease; ILD）などの臨床症状を引き起こします。国内では、３万人以上が罹患していると推測されており、その死因の７割は疾患関連死で、この内の３割以上はILDによるものです。SSc-ILD患者は、17,000人適度と推定されています。また、ILDは、直接の死因とならない場合にも、高度呼吸機能低下によって日常生活が著しく制限される患者を一定数生むことがわかっています。

SSc-ILDに対する治療は、従来、経口ステロイドと細胞の核酸の合成を阻害するシクロホスファミドとの併用が第一選択とされてきましたが、その効果は極めて限定的です。近年、抗線維化薬(*23)であるニンテダニブや抗体医薬品のリツキシマブが保険適用となりましたが、前者の効果はSSc-ILDの進行抑制作用に留まっており、後者はSSc-ILD患者への投与後に間質性肺炎の増悪により死亡に至った例が報告されています（中外製薬株式会社による『適正使用ガイド』より）。したがって、単剤あるいは既存薬との併用において、既に形成された線維化を改善する作用を持つ安価で安全な新規治療薬の開発が望まれています。

（概要）

SScは炎症、血管障害、線維化を主要３病態とします。RS5614はこれら病態を改善し、特に肺傷害（線維化、炎症）の改善と肺上皮保護作用を有することから（「事業の内容 (2) 当社のコア技術 ②パイプラインの概要  (a) RS5614（PAI-1阻害薬） 〔 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に伴う肺傷害治療薬 〕（概要）」をご参照ください）、SSc-ILDの線維化を抑制する可能性が示唆されます。

東北大学との共同研究でブレオマイシン投与による誘導皮膚/肺線維化モデルマウスを用いた非臨床試験の結果、ブレオマイシン皮下投与開始同日からRS5614の１、５mg/kgあるいは対照薬のニンテダニブの10、50 mg/kgを連日経口投与した結果、肺傷害のマーカーである肺ヒドロキシプロリン量をRS5614は用量依存性に低下させ、その効果はニンテダニブより強いことが明らかとなり、RS5614の全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）の有効性が示唆されました。そこで、SSc-ILD患者50例を対象として、RS5614の有効性と安全性を確認するための探索的第Ⅱ相試験（医師主導治験）を、東北大学、東京大学、金沢大学、福井大学、大阪大学、和歌山県立医科大学、群馬大学など複数の国内医療機関で実施中です。本治験は、AMED「難治性疾患実用化研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」の支援を受けて実施しています。2024年12月には、目標症例数である50症例の登録が完了しました。

〔抗老化・長寿研究〕

（概要）

XPRIZE HEALTHSPAN（https://www.xprize.org/prizes/healthspan）は、人間の老化や長寿に対する治療アプローチに革命を起こし、健康寿命を積極的に10年以上延伸することを目的とし、2030年までに健康寿命を延ばすことができた研究チームに対して、総額１億米ドルを支払うという長寿を課題としたコンペティションです。世界から600を超える応募があり、人間の長寿に対する治療アプローチとして、低分子医薬品、バイオ医薬品（ワクチン、免疫調節剤、モノクローナル抗体、および組み換えタンパク質治療薬）、遺伝子治療、細胞治療、医療機器（医療治療機器、ゲームベースのデバイス、デジタルヘルスデバイス）、電気医療機器、磁気医療機器、サプリメント、機能性食品、食事療法、運動療法、さらにそれらの組み合わせなど様々なモダリティが提案されました。

当社は、PAI-1阻害薬RS5614の抗老化・長寿作用に基づき、「老化細胞を除去し、がん化を促進する事なく老化関連疾患を抑制する新たな新規低分子医薬品」のコンセプト（Senolytic drug）で、東北大学、東海大学、広島大学など国内外の研究機関及び医療機関との共同で、昨年末にこのXPRIZE HEALTHSPANに応募し、TOP40（セミファイナリスト）に入賞し、賞金25万米ドルを獲得しました。セミファイナリストは、2026年３月末までに１年以内のセミファイナル臨床試験を実施し、その報告書をXPRIZE HEALTHSPAN評価委員会に提出します。このセミファイナル臨床研究成績を元に、2026年後半にTOP10（ファイナリスト）が選出され（賞金100万米ドル）、最終コンペティションのための４年のファイナル臨床研究が実施されます。ファイナル臨床研究を実施したTOP10のチームの中で最も優れた研究に対しては、寿命を延ばした年数に応じて賞金が与えられます（最大8,100万米ドル）。

XPRIZE Healthspansスケジュール

2025年５月12日　 　 　　　　セミファイナリスト発表（40チーム、賞金25万米ドル）

2025年８月１日～ 2026年３月 セミファイナル臨床試験実施

2026年３月末　　　　　　　　セミファイナル臨床試験報告書提出

2026年７月～９月　　　  　　ファイナリスト発表（10チーム、賞金100万米ドル）

2026年10月～2029年12月　　　ファイナル臨床試験実施

2030年２月　　　　　　　　　ファイナル臨床試験報告書提出

2030年12月　　　　　　　　　グランプリ発表

〔 RS5441_男性型脱毛症及び加齢性脱毛症外用薬 〕

（対象疾患）

毛髪は複数の相からなる周期を持って成長し、毛が伸びる成長期、毛が抜けやすくなる退行期、毛が抜ける休止期があります。男性型脱毛症（AGA）は，毛周期を繰り返す過程で成長期が短くなり，休止期にとどまる毛包（毛根を包み成長させる組織）が多くなることを病態の基盤とし，臨床的には前頭部や頭頂部の頭髪が，軟毛化して細く短くなり，最終的には頭髪が皮表に現れなくなる現象で、いわゆる禿げになります。外見上の印象を大きく左右するのでQOLに与える影響は大きいと考えられます。日本人男性の場合は、20歳代後半から徐々に進行して40歳代以後に完成され、その頻度は50代以降で40％以上になります。男性型脱毛症の発症には遺伝と男性ホルモンが関与しますが、遺伝的背景としては X 染色体上に存在する男性ホルモンが関与します。男性型脱毛症（AGA）に対して著明な発毛・育毛効果を認める薬はまだありません。外用薬で処方薬として認められているミノキシジルの効果は弱く、男性ホルモンの代謝に関わる酵素の阻害剤であるフィナステリドは性欲減退や勃起不全などの副作用があります。

（概要）

米国ノースウェスタン大学でPAI-1を過剰発現するマウスを作成したところ、脱毛が著しいことが明らかとなりました（J Thromb Haemost 2007）。当社のPAI-1阻害薬RS5441を当該マウスに与えたところ、著明な発毛が認められました。RS5441の投与により総毛包数が93.5％増加し、退行期の毛包数は64％減少しましたが、成長期と休止期の毛包数はそれぞれ62％と80％増加し、８週間の投与期間にわたって外観は正常化しました。この効果は、毛包細胞の増殖と関連することが示されています。以上のことから、PAI-1は脱毛症及び毛包の循環と成長の障害に関連しており、PAI-1阻害薬が脱毛症の予防と治療に役立つ可能性が示唆されました。

当社は、2016年６月に皮膚科疾患用途におけるRS5441の独占的権利をエイリオン社に許諾しました。2023年４月及び６月にエイリオン社が行使したオプション権の対価を受領し、2024年７月から同社は第Ⅰ相試験を開始したため、2024年７月に追加のマイルストーンを受領しました。第Ⅰ相臨床試験に先駆けて実施された非臨床試験では、男性型脱毛症患者の頭皮組織移植片60検体が５％溶液ET-02（RS5441）に暴露され、治療４ヶ月目の発毛率が同じ実験移植モデルを用いた標準治療薬ミノキシジル(N=103)による発毛率の４倍高いという結果が得られました。非臨床試験成績を踏まえて、2024年７月１日、外用薬ET-02（RS5441）の男性型脱毛症(加齢性脱毛症)治療に対する安全性と有効性を評価する第Ⅰ相臨床試験が開始されました。この二重盲検プラセボ対照試験は、プラセボ、ET-02の1.25％または５％溶液のいずれかで構成される二重盲検プラセボ対照試験を米国の３つの医療機関、合計24人の被験者で実施しました（１日１回の外用、28日間投与）。その結果、ET-02（RS5441）は安全で、良好な耐容性を示し、高用量の５％ET-02群で有意な反応が観察されました。５％ET-02群は、５週目の終了時点において、プラセボ群と比較して非軟毛(または正常)の毛数が６倍に増加しました。１か月の治療後、５％ET-02は、男性型脱毛症の治療薬であるミノキシジルの別の臨床試験で測定された４か月の治療後の局所ミノキシジルよりも多くの非軟毛の成長を示し、実質的に変化のなかったプラセボ群と比較して、非軟毛の毛髪の太さを約10ポイント改善しました。この第Ⅰ相臨床試験の結果は、非臨床試験で確認された５％ET-02 の有効性を実証しています。ET-02（RS5441）の安全性と有効性を確認することを目的に今後、第Ⅱ相臨床試験（N=150）を開始する予定です。第Ⅱ相試験における最初の患者登録が行われた際にマイルストーンを受領し、その後も試験の進捗によってマイルストーンに応じて一時金を受領する予定です。また、将来的にET-02が商業化された場合にはエイリオン社からロイヤリティを受領する予定です。なお、特許期間満了（2029年３月31日）後も一定期間（(a) ET-02の製品が当社許諾特許の有効な請求範囲でカバーされる最終日、(b)ET-02の製品に関する規制またはデータ独占権の満了日、および(c)ET-02の製品の最初の販売から10年後、のいずれか遅い日まで）ロイヤリティが受領できる契約となっております。

(b) RS8001(ピリドキサミン)

〔 ピリドキサミンと精神疾患 〕

私たちが喜怒哀楽を感じたり、様々なことを感じたりする時、脳内では「神経伝達物質」が行き交っています。神経伝達物質は神経細胞と神経細胞を接続する部分（シナプス）から分泌され、他の神経細胞へ情報を伝達します。神経伝達物質には様々な種類があり、その中でアミノ基を有した物質を脳内モノアミン（*24）と言います。代表的なものとして、抗ストレス作用を有するγ-アミノ酪酸（GABA）（*25）、精神安定をもたらすセロトニン（*26）、意欲や多幸感を高めるドーパミン（*27）などがあり、これらは月経前症候群 / 月経前不快気分障害、更年期障害の精神疾患などの発症に関与することが知られています。

当社で開発中のRS8001（ピリドキサミン）は、天然ビタミンB6のひとつのタイプです。水溶性のビタミンで、極めて安全な医薬品ですが、日本を含めて先進国では未承認の医薬品です。ピリドキサミンは、GABAやセロトニンの産生や代謝を改善し、脳内でのこれら神経伝達物質の増加をもたらすことが、化学反応や動物試験から推測されています。

当社は、東京都医学総合研究所と共同で、自殺や殺人といった自傷他害行為を伴う重篤な統合失調症の多発家系からグリオキサラーゼ１（GLO１）遺伝子変異が原因であることを見出したことを皮切りに精神疾患領域における検討を開始しました。グリオキサラーゼは解糖系から生成する反応性カルボニル化合物（RCOs）であるメチルグリオキサールを無毒化するので、グリオキサラーゼの活性低下に伴い蓄積するRCOsにより脳内モノアミンが捕捉されてしまうことが、統合失調症の一部の発症機序であると示唆されました。また、東北大学との共同研究で、ピリドキサミンがカルボニル化合物と脳内モノアミンの反応を阻止することを発見しました。ピリドキサミンは、脳内モノアミン生合成に不可欠な補酵素としてその産生を促進するだけでなく、カルボニル化合物による脳内モノアミンの分解を阻害することで、脳内モノアミンの量を調節する作用を有すると考えられます（図表14）。

＜ 図表14　ピリドキサミンの作用機序と天然ビタミンB6の構造 ＞

■ピリドキサミンの作用コンセプト

(出典：東北大学)

実際に、マウスを用いた実験において、脳の細胞外液に含まれる各種伝達物質を、最新の質量分析技術で解析したところ、ピリドキサミン投与により、額のすぐ後ろにある前頭前皮質ではGABA濃度は変化しませんでしたが、脳の深いところにある海馬及び線条体では脳内GABA濃度が上昇していました。神経細胞に光感受性分子を発現するラットを使い、光ファイバーを介して海馬の神経細胞を刺激してピリドキサミンの作用を検討したところ、光刺激を繰り返すとラットは興奮性の発作を引き起こしますが（４日目がピークとなる）、ピリドキサミン投与により発作は著明に抑制されました。このようにピリドキサミンは神経細胞の過剰な興奮性を抑制します。

〔 ピリドキサミンの薬剤概要 〕

ピリドキサミンの製造販売承認申請に必要となる非臨床試験の成績は、薬機法に基づく医薬品GLP（医薬品の安全性に関する非臨床試験の実施の基準に関する省令）とICH（医薬品規制調和国際会議）のガイドラインに従って収集しました。

非臨床安全性GLP試験

１）安全性薬理試験ではhERG試験で陰性、２）ラットの中枢神経系（1,000 mg/kg）、イヌの心血管系及び呼吸器系試験（300 mg/kg）で陰性、３）一般毒性試験ではラットの６か月間経口投与試験（無毒性量100 mg/kg/日）、イヌの12か月経口投与試験（無毒性量50 mg/kg/日）、４）遺伝毒性試験は３法定試験で陰性、５）生殖・発生毒性試験も陰性です。以上の安全性試験の成績を含めて、薬物動態試験や物性データなどの製造販売承認を行うために必要なフルセットでの非臨床試験成績を有しています。

第Ⅰ相臨床試験（健常成人男子）

薬機法に基づくGCP（医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令）条件下での医師主導治験で、GMP（医薬品及び医薬部外品の製造管理及び品質管理に関する基準）で製造された治験薬を用いて実施しました。第Ⅰ相単回投与試験では、RS8001の1,200 mgまでの安全性が確認され、第Ⅰ相反復投与試験においては、900 mg（１日２回分服用）を７日間経口投与した際に発現した有害事象はいずれも軽度でした。

知的財産権

RS8001について、パイプライン各適応症の用途特許を出願しております（①自閉スペクトラム症用途特許、出願人：株式会社レナサイエンス、最新状況：米国 登録済、存続期間満了日：米国 2038年９月25日；②月経前不快気分障害及び月経前症候群用途特許、出願人：株式会社レナサイエンス、最新状況：日本 登録済、存続期間満了日：2035年12月28日）。また、RS8001大量投与に伴いビタミンB1欠乏（ウェルニッケ脳症（*28））が起こることを見出したので、ビタミンB1（チアミン）と組み合わせて予防する特許も日本及び米国に出願して権利を補強しています（出願人：株式会社レナサイエンス、最新状況：日本、米国 登録済、存続期間満了日：2035年８月26日）。また、三井化学株式会社と、RS8001を組換え微生物で製造する製法特許を共同で出願しています（出願人：三井化学株式会社・株式会社レナサイエンス、最新状況：日本 登録済、存続期間満了日：2038年５月11日）。

適応症

更年期障害の臨床研究を実施中です。

第Ⅱ相臨床試験（医師主導治験）の課題

精神領域での薬剤の有効性を評価する第Ⅱ相試験で重要な点は、１）適切な対象患者の選定と２）プラセボ効果を減少する治験計画です。更年期障害は多様な精神症状を呈するheterogeneous（質的に異なる）な疾患集団ですが、ピリドキサミンは全ての症状に有効な薬剤ではありません。本薬剤の有効性を適切に評価するための対象患者を適切に選択することが重要な課題です。heterogeneousな疾患や症状のために統計学的な有意差を得るには多くの症例数が不可欠です。また、精神領域での治験では、プラセボ効果が強く影響することが治験の評価を困難にする大きな原因となっています。そこで、更年期障害の臨床研究では、最初にプラセボ薬のみを登録患者全員に服用頂き、有効性を認めた患者（プラセボ効果が高い患者集団）を除外した患者を対象に、実薬とプラセボ薬の二重盲検法による試験（プラセボリードイン方式）を採用し、プラセボ効果の排除による適切な薬剤評価の手法を採用しています。

〔 更年期障害 〕

（対象疾患）

更年期の女性では、内分泌学的変動に加えて心理・社会的ストレスが加わることにより、ホットフラッシュ（*29）・発汗などの血管運動神経症状、易疲労感・関節痛などの身体症状、うつ・不安・不眠などの精神症状を発現し、生活に支障を来す状態を更年期障害と呼びます。更年期障害に対する代表的な薬物療法としてエストロジェンを少量補充するホルモン補充療法がありますが、有害事象に対する危惧などから日本での使用率は２％程度に留まっており、多くの患者が不正確な情報を基に自己判断で様々な補完代替療法を行っているのが現状です。

（概要）

東京科学大学・女性健康医学講座では、更年期女性のQOLを低下させる２大症状であるホットフラッシュとうつ症状のそれぞれに関して、ビタミンB6の摂取量と症状の重症度とが逆相関することを見出し、更年期障害の２大症状に対してピリドキサミンが有効である可能性が示唆されました。2021年12月に東京科学大学と共同研究契約を締結し、更年期障害の２大症状（ホットフラッシュとうつ）の治療薬としてRS8001の臨床研究を準備してきました。2023年３月にAMED「女性の健康の包括的支援実用化研究事業（代表機関：東京科学大学、当社は協力機関）」に採択され、３年間の臨床研究を開始しました。本臨床研究でも、プラセボ効果をできる限り排除する目的でプラセボリードイン方式を採用した二重盲検法で実施しています。

(c)核酸医薬品

（概要）

当社は、医療の課題を解決するため様々なモダリティを活用した医療ソリューションを研究開発しており、医師主導治験を活用した臨床試験を複数のパイプラインで実施しています。ルクサナバイオテク株式会社（以下、「ルクサナバイオテク」）は、国立大学法人大阪大学大学院薬学研究科の小比賀聡教授が開発した人工修飾 核酸を活用した創薬基盤技術を活用して、高い有効性と安全性を有するバイオ医薬品（核酸医薬品）を研究開発しています。そこで、ルクサナバイオテクの有する人工修飾核酸技術と当社の有する医師主導治験における実績と経験を活かして、新たな医薬品モダリティであるバイオ医薬品に関する共同研究契約を締結し、低分子医薬品に加えて核酸医薬品の研究開発に着手しています。核酸医薬は従来の低分子医薬や抗体医薬では狙えない遺伝子を創薬ターゲットとする新しい創薬モダリティですが、副作用や標的臓器へのデリバリーシステムなど課題も多いです。ルクサナバイオテクは、世界に先駆け架橋型人工核酸（LNA/BNA）の創製に成功し、核酸医薬品の革新的基盤技術となる有効性向上のための人工核酸（AmNA,GuNA,scpBNA,BANAなど）や安全性向上のための化学修飾（糖部修飾5'-cpや塩基部修飾5-OH-Cなど）、さらには脳や筋肉へ核酸医薬を送達させるデリバリー技術などを確立し、核酸医薬品の抱える課題の幾つかを解決してきました。当社とルクサナバイオテク社は、AMEDの令和６年度「スマートバイオ創薬等研究支援事業」に分担研究者として申請し、「革新的核酸医薬技術を基盤とした神経・筋難病治療薬の開発」に採択されました。本事業では、大阪大学、京都大学とのオープンイノベーションに基づき、難病疾患である多系統萎縮症・パーキンソン病、筋ジストロフィーを対象として、アンチセンス核酸（ASO）やアンチmiRNA核酸（AMO）の核酸医薬シーズの開発を実施します。

(d)RS9001（ディスポーザブル極細内視鏡）

（バイオデザイン）

優れた技術があっても、医療現場の課題やニーズに合致していない、医療現場のスペックに不適切であるなどの理由から、医療応用（実用化）が難しい事例は多く、技術を有する多くの企業でもこの問題に直面しています。当社は、医療現場のニーズを出発点として問題の解決策を提案し、医療現場で最終製品をイメージして最適化開発を行い、イノベーションを実現する「バイオデザイン」という考えに基づいて医療機器やプログラム医療機器の開発を進めています。ディスポーザブル極細内視鏡もバイオデザインに基づき開発された医療機器です（図表15）。

＜ 図表15　当社のディスポーザブル極細内視鏡 開発手法 ＞

（出典：東北大学）

（研究概要）

腹膜透析（*30）は在宅透析を可能とし、医療経済的にもメリットのある治療法です。血液透析患者ではCOVID-19の重症化が問題となっていますが、在宅医療を基本とする腹膜透析医療では、密な状態で実施する血液透析治療（週３回４時間、医療機関で実施）と比較して感染機会が少なく理想的な治療法です。しかし、腹膜が経年劣化し重篤な合併症を引き起こす場合があるので、５年程度で中断を強いられています。現状では腹膜の状態を確認するためには、開腹手術若しくは腹腔鏡による観察といった患者負担の大きい方法しかありません。

腹膜透析患者は、透析液を注入するチューブを常に腹膜に挿入した状態にあります。当社は、この細いチューブを通して挿入し、非侵襲的に腹腔内を観察する極細内視鏡を東北大学など複数の大学と共同で開発しました。多くの医師の意見を基に、ファイバースコープ（※１）の技術を有する企業に委託し、医療現場のスペックに適した径約１mm程度のディスポーザブル製品です。順天堂大学、東京慈恵会医科大学で承認のための検証試験（医師主導治験）を実施しました。本医療機器は、従来の消化器系の内視鏡とは異なるコンセプトで開発されたもので、胃瘻チューブ、尿道バルーン、気管チューブ、注射針からの挿入が可能で、様々な臨床的有用性も期待できます（図表16）。2022年８月にはファイバースコープ（本体）が独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に承認申請され、同年12月に厚生労働省から薬事承認されました。本製品の詳細は、以下のとおりです。

・ 承認番号：30400BZX00294000

・ 一般的名称：軟性腹腔鏡

・ 販売名：経カテーテル腹腔鏡 PD VIEW

・ 類別コード：器 25

2022年９月に株式会社ハイレックスコーポレーション及びその子会社である株式会社ハイレックスメディカルと付属品であるガイドカテーテル作成を含めた医療機器開発に関する共同研究契約を締結しました。

ディスポーザブル極細内視鏡については、2020年５月に米国Baxter Healthcare Corporation とライセンス契約を締結しておりましたが、2024年５月にBaxter Healthcare Corporationとのライセンス契約を解約し、新たに株式会社ハイレックスメディカルとライセンス契約を締結しました。ガイドカテーテル（※２）とファイバースコープを合わせて2025年度に薬事申請する予定です。

＜ 図表16　内視鏡全体図 ＞

腹腔内を直接観察するためには、外科的手術が必要で、実施可能な施設も

限られていますが、既に患者が装着しているカテーテルを活用することにより

侵襲性が低く、経時的に直視下で観察可能となります。

（出典：当社作成）

（※１）ファイバースコープ（使い捨て）：ディスポーザブル極細内視鏡の本体です。先端部は径１mm程度で、腹部に留置されているチューブの中を通ります。

（※２）ガイドカテーテル（使い捨て）：ファイバースコープと組み合わせて使用することでファイバースコープの先端部分を自由に動かすことができます。ガイドカテーテルを使用しなくても、ファイバースコープのみで腹膜の状態を観察することが可能ですが、使用することで操作性が向上します。

(e) AIを活用したプログラム医療機器（Software as a Medical Device：SaMD)

医療分野へのAIの応用は大きな可能性を秘めた医療テーマですが、研究開発に重要な役割を担うステークホルダーが、個々に課題を抱えている状況です。医師などの医療者（医療機関）は、医療の課題や問題（ニーズ）を熟知し、豊富な医療データやアイデアなどを有してはいるものの、AI技術の活用方法やITベンダーとのネットワークが乏しく、具体的な研究開発に着手できない状況です。一方、AI技術を有するITベンダーは、成長が見込める医療分野への応用に興味はあるものの、医療者（医療機関）とのネットワークが少ないため、医療ニーズや医療データの取得が困難です。更に薬機法など薬事行政の経験も不充分なために実用化は簡単ではありません。また、AIの医療応用を事業化したいと考える出口の製薬・ヘルステック企業も、研究から事業開発までを自社単独で全て対応することは時間的にもリソースの観点からも困難な場合も多いです（図表17）。課題を有する医療者（医療機関）、AI技術を有するITベンダー、出口の製薬・ヘルステック企業が当初から連携し開発を進める枠組みが重要になります。

AIを活用したプログラム医療機器のプロダクトライフサイクルは医薬品ほど長くないため、効率的な研究開発には開発初期から許認可や実臨床への出口を見据えた計画が不可欠になります。そのためにも、異分野分業のオープンイノベーションが重要で、医師に加えて、データサイエンティスト、AI研究者、薬事専門家が連携して取り組む必要があります。

＜ 図表17　AIに興味を持つ参画者の課題 ＞

（出典：当社作成）

当社は、１）医療ニーズの把握と医療現場での開発を重視する視点、２）多くの医師や診療科とのネットワーク、３）医薬品や医療機器の医師主導治験で蓄積された経験やノウハウを基に、医師と医療機関、AI技術を有するITベンダー、出口の製薬・ヘルステック企業間を結ぶハブとなり、医療分野でのAI研究から事業までをつなげるエコシステムの構築に取り組んでいます。具体的な取り組みとして、2022年１月に東北大学メディシナルハブにオープンイノベーション拠点「東北大学-レナサイエンスオープンイノベーションラボ（Tohoku University x Renascience Open innovation Labo：TREx）」を設立しました。TRExに当社研究員を常駐させることで、医師、大学の研究者、メディシナルハブに属するITベンダー及び製薬企業と共同でプログラム医療機器の研究開発を推進することが可能となっています。また、2023年４月には広島大学と「包括的研究協力に関する協定」を締結し、第二のオープンイノベーションラボとして、広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（Hiroshima University x Renascience Open innovation Labo：HiREx）を開設しました。HiRExを活用し、維持血液透析医療支援プログラム医療機器及び糖尿病治療支援プログラム医療機器の臨床性能試験（プログラム医療機器）を継続的に実施しています。さらに、研究体制強化のため、2022年11月には、ITベンダーであるNECソリューションイノベータ株式会社（NES）とAIを搭載したシステム開発に関する基本合意書、また、2023年６月には日本電気株式会社（以下、「NEC」）との間で人工知能の医療応用に関する共同研究契約を締結しました。

当社の強みは、薬機法にのっとった臨床試験（医師主導治験）の実施が可能なため、実地臨床に役立てられる本格的なプログラム医療機器（診断、治療）の開発が可能な点にあります。現在、呼吸機能検査診断、維持血液透析医療支援、糖尿病治療支援、嚥下機能低下診断、乳がん病理診断、心臓植込みデバイス患者における不整脈・心不全発症予測、人工心臓患者における血栓発生予測の７つの研究開発パイプラインを有しています（図表18）。今後も、様々な診療科の医療課題を解決できるプログラム医療機器（診断、治療）を開発する方針です。なお、これらのAIを活用したプログラム医療機器（SaMD）は平時だけではなく、災害時等の緊急事態に医療関係者が不足する被災地などにおいて、地域医療を支える基盤技術となると期待されます。そこで、東北大学が研究代表機関として採択されている国立研究開発法人科学技術振興機構（JST）の産学共創プラットフォーム共同研究推進プログラム（OPERA）に、当社も2024年度から参画し災害医療の質を維持向上するためにAIを活用した医療ソリューションに基づくデジタルツインモデル(*31)で参加し、2025年３月に終了しました。なお、AIを活用したプログラム医療機器に関する当社の取組みが、2024年３月科学誌『Nature』の取材記事として掲載されました。

＜ 図表18　AIプログラム医療機器開発パイプライン ＞

（出典：当社作成）

〔 RSAI01_呼吸機能検査診断プログラム医療機器 〕

（対象疾患）

世界保健機関（WHO）では、がん・糖尿病・循環器疾患に加えて呼吸器疾患を重要な非感染性疾患（NCDs）として考えています。代表的な呼吸器疾患は、慢性閉塞性肺疾患（COPD）、喘息などです。厚生労働省「健康日本21」の改定でも、COPDは重要な疾患として取り上げられ、「肺の生活習慣病」と言われています。しかし、呼吸器機能を診断する検査の普及が不充分なために、COPDなど呼吸器疾患の有病率、罹患率、死亡率などは明らかではありません。

呼吸器疾患や呼吸器機能の検査の中でスパイロメトリー（*32）が最も重要ですが、その普及は進んでいません。被験者（患者）の協力（努力呼吸）が必要である点に加えて、正しく検査が行えたかどうかを判定し、かつ出力された結果（フローボリューム曲線）を解釈することが非呼吸器専門医には難しいためです（図表19）。非呼吸器専門医でも簡便に結果解釈できるシステムの開発は、呼吸器疾患を診断し、早期治療を行う上で重要な医療課題と考えられます。

＜ 図表19　スパイロメトリー検査（フローボリューム曲線）での診断 ＞

（出典：当社作成）

（概要）

当社は、京都大学及びNESと共同研究で、スパイロメトリーの検査結果（フローボリューム曲線）から得られる情報を用いて、呼吸器疾患及びスパイロメトリー検査時のエラーを画像から判断するAIアルゴリズムを開発しています。最適な予測AIアルゴリズム決定のための初期精度検証は、1,900例のスパイロメトリー画像データを用いて行いました。その後、本分析として、正しい例のデータセットを構築後、COPD、気管支喘息、特発性肺線維症（IPF）、健常人、気管支拡張症、気腫合併肺線維症（CPFE）、結核後遺症の７つの疾患データを分析しました。その結果、スパイロメトリー画像データを用いた結果はそれぞれ、86％（健常人）、95％（気管支喘息）、85％（COPD）、93％（IPF）、75％（気管支拡張症）、66％（CPFE）、47％（結核後遺症）と精度の高い結果が得られており、今後実臨床での使用に向けて検証する予定です。

スパイロメトリーの結果を自動解析するプログラム医療機器の開発により、検査の解釈が非専門医でも可能となり、呼吸器疾患の早期診断、早期介入が期待されます。2020年７月にスパイロメトリーのリーディングカンパニーであるチェスト株式会社と共同開発及び事業化に関する契約（ライセンス契約）を締結し一時金を受領しました。また、2023年６月には事業化段階移行に合意し、対価としてマイルストーンを受領し、2025年２月には対象地域拡大（国際展開）に係るオプション権行使に伴い一時金を受領し、2025年２月には対象地域拡大（国際展開）に係るオプション権行使に伴い一時金を受領しました。今後は、実用化に向けたシステム等の開発をチェスト株式会社が主体となって実施する予定です。

〔 RSAI02_維持血液透析医療支援プログラム医療機器 〕

（対象疾患）

維持血液透析は慢性腎不全患者の生命維持に必要な治療です。患者数は33万人を超え、医療費は１兆円を超えます。通常、透析病院では数十名の患者を対象に、１名の医師、数名の看護師や臨床工学技士を中心に管理が行われていますが、人的資源は充分ではなく、透析中に発生する急激な低血圧（Intradialytic Hypotension：IDH）などの合併症の発生は、少ない人的資源を消費し、患者の生命予後にも悪影響を及ぼすために、重要な医療課題となっています。また、維持血液透析患者の除水不足は心肺機能に障害を与える一方、無理な除水は透析中の低血圧を生じ、気分不良、意識消失といった有害事象を生じます。血液透析医療において、除水は最も重要な医療課題であり、有害事象が生じにくいドライウェイト（DW：体の中の水分が適正な状態）や除水量の設定は医師が苦心する課題です。

（概要）

当社は、東北大学、東京大学、聖路加国際大学及び複数の民間医療機関並びに日本電気株式会社（NEC）と維持血液透析医療を支援するプログラム医療機器を開発しています。透析専門医の経験知（暗黙知）を学習することにより、１）透析開始前に血圧低下発生有無を予測し、２）当日の目標総除水量を提示、３）透析中の時間除水量を設定することを目的としています。医療データとして透析情報（週３回）、血液検査結果（月２回）、患者プロファイルを活用しましたが、これら医療データの取得間隔（サンプリングレート）が異なるため、東北大学やNEC北米研究所と共同で独自のAIエンジンDual-Channel Combiner Network（DCCN）を開発しました。DCCNはディープラーニングをベースとしたもので、サンプリングレートが異なる時系列データをそのまま使用できます。また、透析専門医は、直近の透析情報だけでなく過去からの透析情報（履歴）も参考にして目標除水量を決定しています。本プログラム医療機器でも、AIの予測に過去何回の透析データを使用すべきか検討しました。直近１回、３回、５回、７回、９回と入力期間を変えて評価した結果、過去２週間の情報を含む直近５回分の透析情報を入力した場合の予測精度が一番高かったことから、直近５回分の透析情報を利用することとしました。また、日本透析医学会「血液透析装置に関する通信共通プロトコールVer. 4.0」に設定されている透析データを採用し、透析前に計測する体重等の情報（透析前データ）及び直近の血液検査結果と患者プロファイルも入力情報として利用しました。

医療データとして、最終的に約2,800名、725,619回の透析実施記録を国内の透析医療機関（民間クリニック）から取得しました。透析専門医によって処方された総除水量に対して本AIで予測された除水量との誤差を検証した結果、約130 ml（コップ１杯程度）の誤差で予測可能であり、透析中血圧低下（20 mmHg以下）の発生予測に関しても透析開始前に機械学習の評価指標のひとつであるAUC（Area Under the Curve（*33）） 0.91の精度で予測することが可能であったため、本品は臨床的にも使用可能な段階にあると判断しました。透析治療は専門性が高く、非専門医等では経験豊富な透析専門医と同様な除水量設定を行うことは難しいです。しかし、透析専門医数は充分ではなく、地方や夜間では非専門医が従事することが多く、多くの透析施設では透析専門医の指示の下で非専門医や経験豊富な看護師、臨床工学技士が除水量設定の補助をしているのも現状です。本プログラム医療機器は、少ない人的資源で透析診療に携わる医療従事者の負担を軽減でき、安全安心な透析治療の実施を可能とします。2023年２月にはAMED「医療機器開発推進研究事業（代表機関：東北大学、当社は協力機関）」に採択され、2023年５月にはPMDAの開発前相談を実施し、2024年１月に臨床性能試験実施のためのPMDAプロトコール相談を完了しました。2024年10月から薬事承認申請のための臨床性能試験を実施しており、現在までに目標症例数である150症例のデータを取得しました。今後主要評価項目の達成の有無を確認します。なお、当社のAIを活用した維持血液透析医療支援のプログラム医療機器に関する取材記事が、2024年３月に科学誌『Nature』に取材記事として掲載されました。

実用化に向けた取り組みとして、本プログラム医療機器は、2021年５月に血液透析のリーディングカンパニーであるニプロ株式会社と共同研究契約を締結し、2022年５月には契約期間延長に伴う契約一時金を受領しました。また、開発段階が臨床性能試験の実施まで進捗したことから、2024年３月にニプロ株式会社と共同開発契約を新たに締結し契約一時金を受領し、さらに2026年３月まで共同開発契約期間を延長しました。また、血液透析における除水量や血流量の調節を制御する血液透析機器搭載型AIの開発に着手し、2023年12月に東レ・メディカル株式会社と共同開発契約を締結しました。

RSAI02_維持血液透析医療支援プログラム医療機器に関して、2022年10月に基本特許を出願し、2023年５月に国際出願を行いました。また、2024年１月には新たな特許を追加出願しました。（「第２ 事業の状況 ６ 研究開発活動」をご参照ください）。

〔 RSAI03_糖尿病治療支援プログラム医療機器 〕

（対象疾患）

糖尿病患者数は国内で1,000万人以上と予想され、糖尿病治療を取り巻く治療薬も次々と開発され、治療のオプションが急激に拡大しています。糖尿病の血糖値を厳格にコントロールし、糖尿病合併症を予防するためにはインスリン注射治療が必要です。しかし、インスリンの安全な用量域は狭く、過剰投与で低血糖を生じるために、患者ごとに最適な種類と投与量を選定する必要があります（図表20）。一方、糖尿病専門医は医師全体の２％もおらず、地理的にも偏在しているため、糖尿病患者の主治医が糖尿病専門医であるとは限らず、むしろ非糖尿病専門医に受診することが多いのが現状です。

＜ 図表20　糖尿病患者のインスリン製剤投与における血糖値の変化 ＞

（出典：当社作成）

（概要）

当社は、東北大学及びNECと共同で、糖尿病専門医の治療を模倣し、血糖値から最適な超即効型インスリン(朝・昼・夕)及び持効型インスリン(就寝前)の投与単位を提示するプログラム医療機器を開発しています。本プログラム医療機器を臨床現場で活用することにより、非専門医にも専門医レベルのインスリン治療を実行できるよう支援することができます。NECが有するディープラーニングをベースにしたスキル獲得学習「SAiL（Skill Acquisition Learning）」を基に、糖尿病インスリン投与量予測に最適化するため、医師やAI研究者と共同でカスタマイズを行い開発した「DM-SAiL」を活用しています。

東北大学病院に入院する約1,000名（約1,080,000臨床パラメータ）の患者データに基づく開発が終了し、専門医の処方するインスリンの投与量から２単位程度の誤差で予測するAIが開発できています。開発したAIの東北大学病院患者及び東北大学病院以外の４医療機関からの医療データでの正解率は高く、また専門医処方からの誤差（平均絶対値誤差、MAE(*34)）も極めて小さいことから、本品は臨床的にも使用可能な段階にあると判断しました。現在、NESと本プログラム医療機器をクラウド上で使用するためのシステム開発を進めており、デモシステムの開発を完了しました。

2022年４月にAMED「医工連携イノベーション推進事業（開発・事業化事業)（当社が代表機関）」に採択されました。2022年12月にはPMDA開発前相談を終了し、2023年５月に実施したPMDAプロトコール相談の助言に従い、臨床性能試験のための予備的な試験を実施しました。予備試験の結果を基に、2024年２月にPMDAプロトコール相談を追加で実施し、承認申請のための臨床性能試験のプロトコールが確定し、同年８月に倫理審査委員会の承諾を得て、検証的臨床性能試験を開始しました。本臨床試験は、東北大学病院、山口大学病院、仙台市立病院、大崎市民病院、みやぎ県南中核病院、東北ろうさい病院の多施設共同検証的臨床性能試験として実施し、血糖コントロールの目的で入院時に糖尿病専門医によるインスリン治療を受けた２型糖尿病患者の臨床データ130例を取得して、実際に専門医が治療した結果と糖尿病治療支援AIが予測する結果の差分を用いて、専門医に対する非劣性を証明する試験です。試験の結果、主要評価項目である糖尿病専門医との誤差を評価しました（図表21）。正解率（Correct rate）は、約85％であり、当初設定していた目標値である80％を５％上回る結果であることから、専門医に対するAI予測の非劣性（同等）が証明され（POC達成）、2025年３月に総括報告書を纏めました。

＜図表21：正解率（Correct rate）: 試験結果＞

対象者数	116例
正解率（平均）	85.46
平均値の信頼区間	［83.59 , 87.34］

本試験結果から、薬事承認の申請が可能となり、本プログラム医療機器が実用化されれば、不足する糖尿病専門医によってインスリン治療が困難な地域の患者にも、専門医と同等なインスリン治療が提供できます。なお、当社のAIを活用した糖尿病治療支援のプログラム医療機器に関する取材記事が、2024年３月に科学誌『Nature』に取材記事として掲載されました。

RSAI03_糖尿病治療支援プログラム医療機器に関して、2022年６月に東北大学と共同で基本となる知的財産権を出願し、2023年４月には国際出願を行いました（「第２ 事業の状況 ６ 研究開発活動」をご参照ください）。

〔 RSAI04_嚥下機能低下診断プログラム医療機器 〕

（対象疾患）

加齢に伴い口腔機能が低下しますが、その状態(オーラルフレイル)を放置すると摂食障害や構音(発話)障害等多くの身体的、社会的障害、更には全身性の筋肉虚弱(フレイル)につながるため、早期の診断と適切な処置が重要です。高齢社会において口腔機能低下のひとつである摂食嚥下障害は増加しており、高齢者の主な死因とされる肺炎の約７割が誤嚥によって生じているとの報告もあります。誤嚥性肺炎の予防には嚥下機能低下の早期発見とリハビリテーション等の治療介入が重要ですが、現在の嚥下機能評価方法は、嚥下内視鏡検査、嚥下透視検査方法等患者負担の大きい嚥下評価法しかありません。嚥下と会話で使用する器官は舌や口腔・咽頭等共通部分が多く、会話から嚥下機能を評価できる可能性に着目し、嚥下機能障害を会話時の音声データから評価可能なプログラム医療機器を開発しています。

（概要）

当社は、東北大学の複数の診療科(耳鼻咽喉科、歯科、医工学部リハビリテーション科)及びNECと共同で、東北大学病院嚥下治療センターに受診する患者の話す音の全周波数の時系列データの分析に特化したAIエンジン(時系列モデルフリー分析)を用いて解析しており、現時点で、健常者の音声のベースライン(性差、年齢差、個人差等)を確認し、健常者の発音と患者の発音の違いを検出し、嚥下機能の低下を診断するAIが開発できています（図表22）。今後、より高解像度で評価するため、音声データに加えて、口腔機能、咽頭・喉頭の機能や嚥下機能に関連する臨床データも学習することで、嚥下機能の重症度分類を可能とするAIの開発を目指します。嚥下機能低下を有する高齢者医療データを更に学習させることで、実用化に向け開発を進めます。

＜ 図表22　発音による嚥下機能低下の評価イメージ ＞

（出典：当社作成）

本プログラム医療機器が実用化されれば、誤嚥性肺炎等を生じる可能性のある嚥下機能低下患者を簡便かつ早期に診断することができると期待されます。2023年12月にPMDA開発前相談を終了、今後、臨床性能試験実施のためのPMDAプロトコール相談を予定しています。

RSAI04_嚥下機能低下診断プログラム医療機器に関して、2023年３月に東北大学と共同で基本特許を出願しました（「第２ 事業の状況 ６ 研究開発活動」をご参照ください）。

〔 その他のプログラム医療機器 〕

実用化を視野に入れた呼吸機能検査診断、維持血液透析医療支援、糖尿病治療支援、嚥下機能低下診断などのプログラム医療機器に加えて、下記の探索研究段階でのプログラム医療機器の開発も実施しています（「第２ 事業の状況 ６ 研究開発活動」をご参照ください）。

・乳がん病理診断プログラム医療機器

乳がんは日本人女性のがんの中で最も患者数が多く、生涯に乳がんを患う日本人女性は11人に１人と言われています。しこりや画像診断等で乳がんが疑われた場合、最終診断は病理診断ですが、診断には経験を積んだ病理医が必要です。当社は東北大学と共同で、病理画像から乳がんの病変部を検出するAIを開発しています。現在、探索研究段階では、検出モデルを３クラス(良性、非浸潤がん、浸潤がん)または２クラス(良性、悪性)で分類し、それぞれ88.3％と90.5％での診断精度を達成しました(科学誌『Journal of Pathology Informatics』 に掲載)。今後、乳がん領域では「術中迅速病理検体」を用いたAI診断の開発にも取り組む予定です。

・心臓植込み型デバイス患者における不整脈・心不全発症予測プログラム医療機器

心不全患者には植込み型除細動器(ICD)、両心室ペースメーカ(CRT-P)など心臓植込み型電気デバイスが広く使用されます。これら心臓植込み型電気デバイスを活用することで、自宅にいながら、刻々と変化する生体情報の経時的な遠隔モニタリングが可能となります。当社は東北大学と共同で、心臓植込み型電気デバイス患者の遠隔モニタリング情報を活用し、心不全及び致死性不整脈の発症を事前に予測するAIを開発しています。

・人工心臓患者における血栓発生予測プログラム医療機器

植込み型補助人工心臓は末期心不全患者の生命維持には欠かせない治療ですが、血栓など合併症が課題です。当社は、株式会社ハイレックスメディカル及び東北大学と共同で補助人工心臓の血栓発生を予測するAIの開発 に取り組んでいます。2022年９月に、株式会社ハイレックスコーポレーション及び株式会社ハイレックスメディカルとの共同研究契約を締結しました。

(f) 診断薬

〔 血中フェニルアラニン測定キット 〕

（研究概要）

フェニルアラニンは生体内タンパク質を構成するアミノ酸の１つで、体内で酵素によって代謝されてチロシンという別のアミノ酸に変わります。この酵素活性が生まれつき低いためにフェニルアラニンが代謝されずに体内に蓄積してしまう疾患がフェニルケトン尿症で、難病に指定されている小児疾患です。この疾患は、適切な治療を行わないと知能発達遅延やけいれんなどの重篤な症状が出現します。1977年に生後マス・スクリーニング検査が実施され、全ての患児が早期に発見されるようになりましたが、フェニルアラニンを制限するための食事療法を正しく行う必要があり、採血など定期的な医療機関での検査が必要です。しかし、数か月に１度の採血では、きめ細やかな食事管理ができません。糖尿病患者のような自宅での血糖測定システムは無く、自己管理が難しい状況です。

当社は、自宅で簡便かつ正確に血中フェニルアラニン濃度を測定するシステムを東北大学と共同開発しています。この新規検査系をキット化し、自己管理の保険償還につなげることを目的としています。糖尿病患者での自己血糖管理のように、家庭でいつでも自己測定が可能になれば、フェニルケトン尿症を有する患者のきめ細やかな食事管理が実現できます。2021年５月に診断薬に関する特許を東北大学と共同で出願し、同年６月にはPMDA相談を行いました。また、2023年５月に本研究内容が『Molecular Genetics and Metabolism Reports』に掲載されました。

［用語解説］

番号	用語	解説
*１	PAI-1	Plasminogen activator inhibitor１の略。分子量約42,700のタンパク質であり、主に血管内皮細胞と肝細胞から合成分泌されますが、脂肪細胞等ほかの細胞からの分泌合成も確認されています。組織型プラスミノーゲンアクティベーターやウロキナーゼ型プラスミノーゲンアクティベーターと１：１で結合して阻害することによって血栓の溶解を調節する作用を持ちます。
*２	カルボニルストレス	統合失調症の発症者には、AGEs(Advanced Glycation End Productsの略)が生成されやすい遺伝子変異を持つ人がおり、AGEsが蓄積する状態を「カルボニルストレス」と呼びます。AGEsは、終末糖化産物、後期糖化生成物等と訳され、タンパク質の糖化反応(メイラード反応)に依って組成される生成物の総称であり、身体の様々な老化に関与する物質(生体化学反応による生成物)と言えます。現在判明しているだけでも、AGEsには数十種類の化合物があり、それぞれ(多種多様な化学的性質を有する。)が蓄積する状態を「カルボニルストレス」と呼びます。
*３	ピリドキサミン	ビタミンB6の化合物のひとつです。
*４	医師主導治験	2003年に薬事法が改正され、製薬企業等と同様に医師自ら治験を企画・立案し、治験計画届を提出して治験を実施できるようになりました。この治験の準備から管理を医師自ら行うことを医師主導治験と言います。医師主導治験を実施するためには、治験薬の提供、概要書作成のための情報提供、治験薬に関する安全性情報の相互交換、資金提供など様々な企業の協力が重要です。
*５	POC	Proof of Concept（概念実証）ある分子が創薬の標的であると考えて、その標的に作用する物質が疾患の治療薬になり得るという仮説(コンセプト)を設定した場合、その物質が患者に対して実際に治療効果を示すことを、適切な指標を用いて直接的(場合によっては間接的)に実証すること。
*６	造血幹細胞	血球系細胞に分化可能な幹細胞
*７	AMED	国立研究開発法人日本医療研究開発機構(Japan Agency for Medical Research and Development)は内閣府所管の国立研究開発法人 医療分野の研究開発の基礎から実用化までの一貫した推進体制の構築、成果の円滑な実用化に向けた体制の充実、研究開発の環境整備を総合的に行うことを目的として2015年に設立
*８	モダリティ	治療技術 / 医薬品の種類(低分子医薬、抗体医薬、核酸医薬等の種別)
*９		https://www.who.int/health-topics/noncommunicable-diseases?utm_source=chatgpt.com#tab=tab_1
*10	Senolytic drug	がん化を促進する事なく老化関連疾患を抑制することをsenolyticsと言い、その作用を有する医薬品をsenolytic drugと言います。老化（senescence）と対抗（lytics）を組み合わせた言葉で、「老化防止」を意味します。
*11	組織プラスミノーゲン活性化因子（tPA）	血漿タンパク質のプラスミノーゲンをプラスミンに活性化する酵素。生じたプラスミンが血栓の主な構成タンパク質であるフィブリンを分解します。
*12	薬機法	「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」2014年に薬事法改正により名称変更となり医薬品・医薬部外品・化粧品・医療機器の品質・有効性及び安全性を確保することを目的とした法律
*13	チロシンキナーゼ	たんぱく質を構成するアミノ酸のひとつであるチロシンにリン酸を付加する機能を持つ酵素。プロテインキナーゼの一種。細胞の増殖・分化などに関わる信号の伝達に重要な役割を果たす。遺伝子の変異に依ってチロシンキナーゼが異常に活性化すると、細胞が異常に増殖し、がんなどの疾病の原因となります。
*14	骨髄ニッチ	造血幹細胞は骨髄の中にある特別な環境「ニッチ」によって分裂しないように静止状態を維持され、必要に応じた自己複製能力と老化して機能を失わないための仕組みを持っていると考えられています。

*15

TGF-β

細胞増殖・分化を制御し、細胞死を促すことが知られているサイトカイン（細胞の働きを調節する分泌性蛋白の一種）

*16

furin

細胞の蛋白質分泌経路における主要な加工酵素。様々な蛋白質を基質とし特定の配列で切断する。

*17

膜型マトリックスメタロプロテアーゼ

細胞表面に局在するたんぱく質分解酵素で細胞外基質を分解する。活性中心に亜鉛イオンを保持する。

*18

深い分子遺伝的寛解

慢性骨髄性白血病の原因となるBCR/ABL遺伝子の量を分子遺伝学的に測定します。治療の結果、その遺伝子量が２回連続して0.0032％以下に低下した場合、分子遺伝学的完全寛解(DMR)と判断されます。

*19

奏効率

固形がんに対する治療効果の判定に用いる一般的な評価基準です。治療開始前に腫瘍 の大きさをCTなどの画像診断で計測し、大きな腫瘍を選択して標的病変、それ以外を 非標的病変と呼びます。これら病変の治療中の大きさの変化を「完全奏効（CR）」「部分奏効（PR）」「安定（SD）」「進行（PD）」と表します。完全奏効（CR）＋部分奏効（PR）の割合を奏効率と定義します。

完全奏功（CR）	すべての標的病変の消失もしくはリンパ節の場合は短径10 mm未満に縮小
部分奏功（PR）	治療開始前より30％以上縮小
進行（PD）	治療中に最も腫瘍が小さい時より20％以上腫瘍が増大もしくは径にして５mm以上の増大
安定（SD）	部分奏功（PR）と進行（PD）の間

*20

免疫チェックポイント阻害薬

チェックポイントという免疫にブレーキをかける分子(CTLA-4、PD-1、PD-L1など)が、免疫のバランス維持に重要です。がん細胞はこのブレーキを逆手にとって免疫系の攻撃を抑え込みます(免疫逃避)。免疫チェックポイント阻害薬(ニボルマブなど)はこのブレーキをはずし、免疫逃避を解除します。

*21

ドライバー遺伝子

がんに関する研究の結果、がん細胞は正常の細胞に比べて、ある種の遺伝子やタンパク質に異常が認められる、あるいは量が増加していることがわかってきました。この異常な遺伝子は、「がん遺伝子」と呼ばれ、がん化やがんの増殖の原因になっていると考えられています。特に、がんの発生や進行に直接的な役割を果たす遺伝子を「ドライバー 遺伝子」と呼びます。

*22

アポトーシス

不要になった細胞を除去するため、細胞自らがプログラムを作動して自殺する細胞死現象をいいます。

*23

抗線維化薬

その名の通り、組織の線維化を抑える薬です。線維化がおきていると判断される方や今後、線維化が進行することが予想される患者さんに処方されることがあります。抗線維化薬にはピルフェニドンとニンテダニブをいう２種類があります。

*24

脳内モノアミン

ドーパミン、ノルアドレナリン、アドレナリン、セロトニン、ヒスタミンなどの神経伝達物質の総称

*25

γアミノ酪酸(GABA)

Gamma Amino Butyric Acidの略。哺乳類の中枢神経に生じるアミノ酸の一種

*26

セロトニン

脳内で働く神経伝達物質、別名５-ヒドロキシトリプタミン

主に生体リズム・神経内分泌・睡眠・体温調節などに関与する。

*27

ドーパミン

中枢神経系に存在する神経伝達物質

運動調節、ホルモン調節、快の感情、意欲、学習などに関わる。

*28

ウェルニッケ脳症

チアミンとも呼ばれるビタミンB1が不足することから引き起こされる神経系の急性症状

番号	用語	解説
*29	ホットフラッシュ	更年期障害の代表的な症状。上半身ののぼせ、ほてり、発汗等が起こります。
*30	腹膜透析	透析の装置として、自分の体の腹膜(胃や腸などの臓器を覆っている薄い膜)を使う方法。お腹の中に管(カテーテル)を通して透析液を入れておくと血液中の老廃物や不要な尿毒素、電解質などが透析液の中に移動します(拡散)。また、透析液と血液の浸透圧の差(透析液は糖などの浸透圧物質のため、浸透圧が血液より高くなります)で体の余分な水分を除去します(浸透)。
*31	デジタルツイン	インターネットに接続した機器などを活用して現実空間の情報を取得し、サイバー空間内に現実空間を再現すること。
*32	スパイロメトリー	苦痛を伴わずにできる簡単な呼吸機能検査、被験者が吐き出す息の量と吐き出す時間を測定する。COPD(慢性閉塞性肺疾患)及びその他の肺の病気の診断に重要な検査
*33	AUC	AUCは０から１までの値をとり、値が１に近いほど判別能が高いことを示します。 判別能がランダムであるときは、AUC = 0.5となります。
*34	MAE	平均絶対誤差。各データに対する予測値と正解値の差（誤差）の絶対値の総和をデータ数で割った値（平均値）を表します。回帰問題における評価関数としてしばしば用いられます。

該当事項はありません。 ### ５ 【従業員の状況】

(1) 提出会社の状況

			2025年３月31日現在
従業員数(名)	平均年齢(歳)	平均勤続年数(年)	平均年間給与(千円)
3	33.33	0.55	4,464
(－)

(注) １．従業員数は、就業人員数であります。

２．(　)内は臨時従業員(パートタイマー及び嘱託契約の従業員)の年間平均雇用人員であり、外数であります。

３．平均年間給与は、基準外賃金を含んでおります。

４．当社は単一セグメントであるため、セグメント情報との関連は記載しておりません。

(2) 労働組合の状況

労働組合は結成されておりませんが、労使関係は円満に推移しております。 

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第２ 【事業の状況】

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであります。

（1）会社の経営方針

当社は、医療現場の課題を解決するための多様なモダリティ（医薬品、医療機器、AIを活用したプログラム医療機器）を、医療現場で研究開発し、医療イノベーション創出に貢献することで、ヒトが心身ともに生涯にわたって健康を享受できるための新しい医療を創造することを経営理念として掲げています。

（2）経営戦略

① 多様なモダリティ開発

当社は特定の技術に特化したベンチャーでは無く、広くモダリティ（医薬品、医療機器など治療の様式）の開発に取り組みます。医薬品産業も、低分子医薬品を中心とした開発から、バイオ医薬品（抗体医薬、核酸医薬品、遺伝子治療、細胞治療）へと、モダリティが多様化しつつあります。更には近年の工学系や情報系技術の進歩により、情報・工学技術との融合による新たな医療の模索も進んでおり、欧米や国内の大手製薬企業では既に医薬品単体のビジネスから医療ソリューション全般にわたるビジネスへの転換を迎えております。低分子医薬品、核酸医薬品、医療機器、更にはAIを活用したプログラム医療機器など、医療現場での治療のオプションも広がりつつあります（図表23）。当社もこれまで主体であった化学系や生物系の研究に加えて、工学系や情報系の研究にも視野を広げ、医療課題を解決する多彩で魅力ある研究と事業のポートフォリオを創出します。

＜ 図表23　医療の変遷とモダリティの広がり ＞

（出典：当社作成）

広くモダリティ開発に取り組むことには、早期の黒字化と将来の収益確保の両立という経営面での利点もあります。医薬品事業は、研究開発費や研究開発期間が比較的大きく事業リスクが高い分野ですが、上市後には極めて高い収益が期待できる事業です。一方、医療機器やプログラム医療機器の事業収益は医薬品と比べると小さいですが、研究開発費や研究開発期間のリスクは小さく、早期に当社収益につながります。当社は、これら２つの事業ポートフォリオを、同時に複数のパイプラインで進めることにより、リスクを分散しながら早期の黒字化と将来の収益の拡大を目指します。

＜図表24　当社の事業ポートフォリオ ＞

（出典：当社作成）

当社は、AMEDの令和６年度「スマートバイオ創薬等研究支援事業」に分担研究者として申請し、「革新的核酸医薬技術を基盤とした神経・筋難病治療薬の開発」に採択されました。本事業では、大阪大学、京都大学とのオープンイノベーションに基づき、難病疾患である多系統萎縮症・パーキンソン病、筋ジストロフィーを対象として、アンチセンス核酸（ASO）やアンチmiRNA核酸（AMO）の核酸医薬シーズの開発を実施します。核酸医薬は従来の低分子医薬や抗体医薬では狙えない遺伝子を創薬ターゲットとする新しい創薬モダリティですが、副作用や標的臓器へのデリバリーシステムなど課題も多いです。国立大学法人大阪大学大学院薬学研究科の小比賀聡教授は、世界に先駆け架橋型人工核酸（LNA/BNA）の創製に成功し、核酸医薬品の革新的基盤技術となる有効性向上のための人工核酸（AmNA,GuNA,scpBNA,BANAなど）や安全性向上のための化学修飾（糖部修飾5'-cpや塩基部修飾5-OH-Cなど）、さらには脳や筋肉へ核酸医薬を送達させるデリバリー技術などを確立し、核酸医薬品の抱える課題の幾つかを解決してきました。この人工修飾核酸を活用した創薬基盤技術と当社の有する医師主導治験における実績と経験を活かして、低分子医薬品に加えて核酸医薬品の研究開発に着手しています。

また、長寿やアンチエンジング（抗老化）は、超高齢化を背景に急成長しているセルフメディケーション分野、OTC医薬品、さらには動物医薬品市場の重要なテーマです。当社が開発したPAI-1阻害薬RS5441の脱毛症治療薬としての実例もあり、当社のPAI-1阻害薬のアンチエンジング研究をさらに推進し、医療用医薬品以外の適応に関しても検討したいと考えます。

② 少子高齢化の医療課題

世界保健機関（WHO）では、高齢化や生活習慣に伴う重要な疾患（老化関連疾患）を「非感染性疾患（NCDs）」として位置付け、がん・糖尿病・呼吸器疾患・循環器疾患が対象となっています。2024年の全世界の死亡者数の74％がこれら疾患で亡くなっています（世界保健機関、Health Topics）。当社の開発品目は、これら４疾患を全て対象としており、先進国のみならず新興国でも重要な医薬品を開発しています。また、少子化問題も重要な社会的課題ですが、少子化問題に注力している製薬企業は多くはありません。当社は、女性（更年期障害、乳がん病理診断プログラム医療機器）や小児の医療課題にも注力しています。

PAI-1阻害薬RS5614の抗老化・長寿作用に基づき、「老化細胞を除去し、がん化を促進する事なく老化関連疾患を抑制する新たな新規低分子医薬品」のコンセプト（Senolytic drug）で、XPRIZE Healthspanに応募し、TOP40に入賞したので、今年度セミファイナル臨床試験を実施予定です。当社は、『ヒトが心身共に生涯にわたって健康を享受できるための新しい医療を創造したい』との目標を掲げて研究に取り組んでいますが、老化関連疾患の治療薬開発は当社の重要な研究及び事業の課題です。日本を含む先進国では超高齢化が進み、平均寿命と健康寿命（心身ともに健康で自立して生活できる期間であり、平均寿命から寝たきりや認知症などの介護状態の期間を差し引いた期間）の差が約10年あることが大きな課題となっています。加齢と共に生じる種々の疾患、例えば、がん、循環器疾患、呼吸器疾患、糖尿病などを治療できれば、健康寿命の延伸に繋げることができます。これら４疾患は全世界の死亡者数の70-80 ％に至り、世界保健機関（WHO）でも老化や生活習慣に伴う重要な疾患として位置付けられています。当社は、これら４疾患の治療薬を含めた健康寿命を伸ばすための医薬品開発という医学的あるいは社会的にも重要な課題を解決すべく取り組んでおり、XPRIZE Healthspanという世界的な長寿コンペティションで、当社の開発している医薬品のポテンシャルを評価いただきたいと考えます。

③ アカデミアなどの研究機関や医療機関とのネットワーク

医療イノベーション創出におけるアカデミアなどの研究機関や医療機関の役割が広がりつつあります。低分子医薬品と異なり、バイオ医薬品の技術基盤やシーズは研究機関にあります。また、AIを活用したプログラム医療機器の開発に必要な医療データは企業ではなく医療機関が有しています。当社は、多くの医療機関や診療科と複数の医療分野で医師主導治験を実施しているので、医師から医療現場の課題を把握する機会が多く、またAI開発に必要な医療データも比較的短期間でビッグデータが取得しやすい環境にあります。アカデミアなどの研究機関や医療機関とのネットワークを更に効率的に拡大することを目的として、東北大学などに研究開発拠点を持ち、オープンイノベーションを推進しています（図表25）。

＜ 図表25　当社が有する研究機関・医療ネットワーク ＞

（出典：当社作成）

④ 基礎研究から医師主導治験まで一気通貫での開発

当社は基礎研究から治療のコンセプトやアイデアを着想し、医薬品や医療機器などの「モノづくり」を行っています。適切な動物や細胞を用いた非臨床試験を終了し、必要なヒトにおける臨床試験（治験）で実証し、販売の許可を受けるための承認申請に近いところまで自社で対応します（図表26）。例えば、血液がんの一種である慢性骨髄性白血病および悪性黒色腫の治療薬は現在、承認申請に必要な検証的臨床試験である第Ⅲ相試験を実施中です。第Ⅲ相試験まで自社で実施する理由は、希少疾患などの治療薬は大手製薬企業からは注力されにくい場合が多いことや、第Ⅲ相試験まで自社で実施することにより、開発品の価値を高め大きな事業収益が期待できるからです。

＜ 図表26　当社のビジネス・モデル ＞

（出典：当社作成）

⑤ 医師主導治験の活用

当社は、基礎研究から臨床試験まで広く研究を実施している医師（physician-scientistという）との共同研究を重視しています。基礎研究分野で共同研究を行っている多くの研究者は医師でもあり、自ら治験調整医師（治験責任者）として医師主導治験を実施することが可能です。基礎研究と臨床研究を実施する研究者が同じである場合が多いので、基礎研究から医師主導治験まで一気通貫で実施、効率的な開発ができます。当社の治験は基本的に医師主導治験で実施しています。

当社は、これまで29件に至る医師主導治験の実績（図表27）があり、医師主導治験には多くの利点があります。医師自ら治験を立案及び実施できますので、医療現場での課題や実情に合った試験計画や枠組みで実施できます。2003年の薬事法改正によって、医師自らが治験を実施する医師主導治験の道が開けましたが、治験に必要な医薬品を安全性試験、製剤を含めて全て自ら準備することは依然として難しい状況です。当時は、海外承認国内未承認の新薬や適応外使用薬（いわゆるドラッグラグ）も数多く存在したので、国内未承認薬や適応外使用薬が医師主導治験の主流でした。治験の実施し易さ（製造から安全性試験など既存のデータで対応可能）という点からも、多くの大学等の医療機関の医師が海外承認（国内未承認）の新薬や適応外使用薬の治験を医師主導で取り組みました。また、製薬企業が取り組まない希少疾患を対象に既存医薬品を用いて医師主導治験として実施される場合もありました。そのような背景から、「医師主導治験は適応拡大やオーファン疾患が対象」という印象が定着していた時期もございます。しかし、当社が行う治験は全て未承認の薬剤（first-in-human）を対象としており、海外承認薬（国内未承認）や既存薬の適応拡大のための治験ではありません。

＜ 図表27　医師主導治験等の数 ＞

（29件の内訳は、医師主導治験26件、臨床性能試験２件、治験外臨床性能試験（臨床研究）１件）

（出典：当社作成）

⑥ 外部機関とのエコシステムの形成

これまでの製薬企業や創薬ベンチャーの多くはパイプラインのバリューチェーン（開発の全ての工程の積み上げ）を自社で全て構築し、事業価値を高めることに注力してきました。しかし、医薬品のように成功確率が極めて低く、開発期間が長く、投資が大きな分野では研究開発及び事業リスクが大きいため、多くのパイプラインを組み合わせたポートフォリオを形成し、リスク分散をすることが不可欠です。大手製薬企業は潤沢な資金を背景に、多くのパイプラインのバリューチェーンを自社独自で形成するという既存の枠組みでの開発ができますが、ベンチャーのように資金が潤沢でない場合なかなか難しいのが現状です。当社は外部機関（研究機関、医療機関）のリソースを活用してコストを抑えるなど、効率の高い開発を実践してきました。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理などが異なります。少ない人的リソースや経費で多くのパイプラインを広げ、モダリティを展開し、成果も出つつあります。自己資源や社内環境のみに注力するのではなく、むしろ外部資源や外部環境にも注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築していきたいと考えています。オープンイノベーションラボの設立もその一環として推進しています（図表28）。

＜ 図表28　当社の事業戦略 ＞

⑦ オープンイノベーションラボ（TREx、HiREx、TREx-Longevity Lab）の設立

当社は創業当時、腎臓病の疾患動物モデル飼育施設を含む研究所を神奈川県・川崎バイオ特区に有しておりましたが、研究対象が腎臓病から多くの疾患領域に拡大し、研究段階が基礎から治験へ進むにつれ、当初の腎臓病の疾患動物モデルを主体とした研究所は閉鎖しました。しかし、多くの疾患領域に対する最先端の科学技術成果の活用の「場」、医師や研究者とのFace to Faceの交流の「場」、行政や医療産業企業とのオープンイノベーションの「場」が必要であると考え、2022年１月、東北大学に東北大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（Tohoku University x Renascience Open innovation Labo：TREx）を開設しました（図表29）。TRExは2021年４月に締結された「仙台市と東北大学との地域経済発展に関する協定」に基づく拠点立地の第一号案件でもあります。TRExでは、１）東北大学大学院医学系研究科の研究者、東北大学病院の医師、東北大学メディシナルハブに参画する企業、行政など異業種との連携が加速され、２）既存の開発パイプラインの研究推進と複数の新規シーズの導入ができ、３）医師主導治験の実施、医療データの取得、公的資金獲得、許認可戦略の立案などを効率的、迅速に対応できており、４）人材の育成と確保にもつなげられています。

更に、第二のオープンイノベーションラボとして、2023年４月には広島大学に広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（Hiroshima University x Renascience Open innovation Labo：HiREx）を開設しました。広島大学は、経済産業省の「ワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業」に国内大学では唯一採択され、2022年10月に「PSI GMP教育研究センター」を新設し、メッセンジャーRNA（mRNA）ワクチンをはじめ、核酸やペプチド等、中分子を主体とした治験薬製造施設を有しています。また、広島大学は学術・社会連携室の中にオープンイノベーション本部を設置し、地方におけるイノベーション拠点として新産業の創出を目指しています。広島大学の特色や強みを生かした研究開発拠点として、産学の連携を通して、医師主導治験実施を含めた医薬品及びプログラム医療機器の共同研究開発を行い、研究開発の効率化及び推進並びに人材育成などを目的とし「包括的研究協力に関する協定」を締結しました。本協定では、HiRExを活用し複数の医師主導治験（医薬品）、臨床性能試験（プログラム医療機器）を継続的に実施しつつ、広島大学の医療シーズの共同開発も視野に入れています。現在の活動実績として、具体的には2023年度から非小細胞肺がん及び皮膚血管肉腫の第Ⅱ相医師主導治験並びに維持血液透析医療支援プログラム医療機器の臨床性能試験を実施しています。

また、長寿研究の加速を目指し、2025年１月に、ノースウエスタン大学Potocsnak Longevity Institute（長寿研究所）の日本の研究室（TREx-Longevity Lab）をTREx内に設立することを、同研究所のDouglas E. Vaughan所長と合意しました。

＜ 図表29　TRExの風景 ＞

（3）目標とする経営指標

当社の事業収益は、医薬品、医療機器、プログラム医療機器の研究開発成果を実用化企業に導出して得る一時金、マイルストーン及びロイヤリティ収入がメインです。そのため下記の４つの経営指標を掲げています。

① 臨床段階にある開発パイプライン数

パイプラインを実用化企業に導出するためには、非臨床試験や第Ⅰ相試験（健常者での安全性確認試験）では難しく、少なくとも患者での有効性の確認（第Ⅱ相試験）の治験が終了していることが必要です。そのため、臨床段階（特に第Ⅱ相試験以後）にある開発パイプライン数は重要な数値目標になります。当社は当事業年度末日現在において、2026年３月期に臨床試験を実施予定のパイプラインを９本（医師主導６本、企業治験１本）有しており、内訳は第Ⅲ相試験２本（慢性骨髄性白血病、悪性黒色腫）、第Ⅱ相試験４本（非小細胞肺がん、皮膚血管肉腫、全身性強皮症、脱毛症）、臨床研究２本（更年期障害、抗加齢）、承認申請のための臨床性能試験１本（維持血液透析医療支援プログラム医療機器）です。2024年３月期、2025年３月期に臨床段階にある開発パイプライン数がそれぞれ９本及び10本であることからも、順調に開発を実施しています。

臨床開発は販売の許可を受けるための承認申請に近いところまで自社で対応します。例えば、2022年12月に承認を得た医療機器（極細内視鏡）は、製品コンセプトから試作品開発、非臨床試験の実施、検証のための医師主導治験まで複数の大学と共同で開発を進め、当社が取得した成績で承認申請を行いました。また、血液がんの一種である慢性骨髄性白血病および悪性黒色腫の治療薬は現在、承認申請に必要な検証試験である第Ⅲ相試験を実施中です。第Ⅲ相試験まで実施する理由は、希少疾患などの治療薬は大手製薬企業からは注力されにくい場合が多いことや、開発品の価値を高めることにより、大きな事業収益が期待できるからです。AIを活用したプログラム医療機器も承認申請のための臨床性能試験まで実施しています（維持血液透析医療支援プログラム医療機器）。

今後は慢性骨髄性白血病、悪性黒色腫の第Ⅲ相試験に特に注力するものの、継続的に少なくとも年間５件程度の治験を医師主導治験で実施することを目標として掲げています。

② 契約締結パイプライン数

当社は、製品の開発権、製造権、販売権等をライセンスアウトすることで、契約一時金、開発の進捗に応じて支払われるマイルストーン収入、製品上市後に売上高の一定割合が支払われるロイヤリティ収入、売上高に対する目標値を達成するごとに支払われる販売マイルストーン収入等を得る事業モデルを採用しています。また、出口企業とは、ライセンス契約に至る前の比較的早期の研究開発段階において、将来のライセンス契約を前提としたオプション権付き共同研究契約（オプション契約）を締結することもあります（図表４ 事業系統図の(共同研究))。この場合、当社は、パートナー企業から共同研究費を得ることで、自社の費用負担を抑えつつ研究開発を実施できるメリットを得られます。

当社は、現在５本の契約締結パイプライン数を有しており、内訳はライセンス契約３本（エイリオン社に脱毛症など皮膚疾患治療薬、ハイレックスメディカル社にディスポーザブル極細内視鏡、チェスト株式会社に呼吸機能検査診断プログラム医療機器）、オプション契約等２本（ニプロ株式会社に維持血液透析医療支援プログラム医療機器、東レ・メディカル株式会社に透析装置搭載型AI）です。

③医師主導臨床試験数

当社は、これまでに蓄積してきた多くの医師や医療機関とのネットワークから、多くの診療科にわたる開発が可能で、開発領域も特定の疾患に偏っていません。当社の医薬品・医療機器開発における開発パイプラインの多様性と多くの疾患・診療科・医療機関で行われている29件に至る医師主導臨床試験の実績は、当社の有する医療機関とのネットワークと医療現場を重視する特徴の証です。当社には、医師主導臨床研究の経験やノウハウが蓄積されており、これを更に加速することで事業価値を向上できると考えています。

2024年３月期の医師主導臨床研究実施数は９件（医師主導治験６件、臨床研究１件及び検証試験である臨床性能試験２件）、2025年３月期の医師主導臨床研究実施数は10件（医師主導治験６件企業治験１件、臨床研究１件及び検証試験である臨床性能試験２件）、2026年３月期の医師主導臨床試験実施予定数は９件（医師主導治験５件、企業治験１件、臨床研究２件及び検証試験である臨床性能試験１件）と着実に実施しています。慢性骨髄性白血病治療薬は第Ⅲ相試験の患者登録が完了し、悪性黒色腫治療薬の第Ⅲ相試験を実施中ですが、今後も希少疾患では第Ⅲ相試験まで自社で実施したいと考えています。AIを活用したプログラム医療機器においても承認申請のための検証試験である臨床性能試験を実施しています（維持血液透析医療支援プログラム医療機器）。

今後も継続的に少なくとも年間５件程度の治験及びその他検証試験等を医師主導で実施することを目標として掲げています。AIを活用したプログラム医療機器に関しては、探索レベルでは年間10件程度のシーズ開発が当社のリソースから適した数と判断しています。この中で約３割程度が実用化レベル（臨床性能試験など臨床試験を実施）に移行すると考えています。

④ 研究開発費

当社の成長や将来の収益を考えると、上記経営指標である臨床段階にある開発パイプライン数、契約締結パイプライン数、医師主導を含む臨床試験実施数の拡大が望ましい一方、医薬品の研究開発、特に治験の実施には多額の研究開発費が必要です。当社は、開発シーズを、医師主導治験を含む臨床試験を活用しながら開発し、製薬企業等へライセンスアウトするビジネス・モデルを基本としているため、高額な研究開発費を自社で負担する必要があります。そこで、研究開発費（特に自己資金）は重要な経営指標と考えています。開発パイプライン数及び医師主導臨床研究の実施数は順調に増加しており、全体の研究開発費は2023年３月期23,524万円、2024年３月期23,633万円、2025年３月期13,286万円となっております。これらリスクの高い医師主導治験に対しては、公的研究助成金を積極的に活用することで、研究開発費の自己負担の軽減に努めてきました。その結果、2023年３月期19,280万円、2024年３月期13,317万円、2025年３月期6,194万円の公的資金が獲得でき、自己負担の研究開発費は2023年３月期4,244万円、2024年３月期10,316万円、2025年３月期7,092万円に抑えることができました。現在、医薬品では医師主導治験を実施中の慢性骨髄性白血病、悪性黒色腫、全身性強皮症及び臨床研究実施中の更年期障害が、プログラム医療機器では糖尿病治療支援プログラム医療機器及び維持血液透析医療支援プログラム医療機器が公的資金を確保できています。

当社の研究開発の強みは高い効率性とスピード感と考えています。当社は外部機関（研究機関、医療機関）のリソースを活用してコストを抑えるなど、効率の高い開発を実践してきました。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理などが異なります。少ない人的リソースや経費で多くのパイプラインを広げ、モダリティも展開できていますので、成果も出つつあります。自己資源や社内環境のみに注力するのではなく、むしろ外部資源や外部環境にも注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築していきたいと考えます。TRExやHiRExなどオープンイノベーションラボの設立もその一環として推進しています。

自己負担の研究開発費を抑えつつ、多くの臨床段階にある開発パイプライン数と医師主導治験実施数を増やし、最終的に契約締結パイプライン数を増やすことが重要な経営指標と考えています。当社は、2021年９月に東京証券取引所マザーズ市場に上場し、公募増資及びオーバーアロットメントによる売出しに関連した第三者割当増資により総額1,653,616千円の資金調達を行いました。この調達資金を活用して、既存のパイプラインの開発（慢性骨髄性白血病や悪性黒色腫などの医師主導治験の実施)、新規プロジェクトの導入と医師主導治験の実施、AIを用いたプログラム医療機器の開発を計画していました。しかし、医薬品では慢性骨髄性白血病、悪性黒色腫、全身性強皮症及び更年期障害が、プログラム医療機器では糖尿病治療支援プログラム医療機器及び維持血液透析医療支援プログラム医療機器も公的資金が確保できていることから、当初の充当予定時期よりも資金の充当時期が大幅に先送りになっております。

＜ 図表30　当社の経営指標 ＞

（4）経営環境

バイオベンチャーの取り組む最先端医療研究は、環境変化のスピードが極めて早いと考えられ、潜在的な競争相手に先行し、他社の知的財産権を上回る開発をする必要性があります。医薬品もこれまでの化学を基盤とする低分子と異なり、近年は抗体医薬、核酸医薬や遺伝子治療といったバイオ医薬品が主流に成りつつあります。更に、今後は、ビッグデータや人工知能など情報系技術を取り入れないと、競争の激しい医療分野での開発は難しくなります。医療のあり方もブロックバスターから個別化医療へ大きく変遷しています。技術も日進月歩で進んでいます。重要なことは、最先端の研究、技術、シーズをいち早く取り入れる枠組み、速やかに臨床現場で実証することと考えます。このため、多くの疾患領域に対する最先端の科学技術成果の活用の「場」、医師や研究者とのFace to Faceの交流の「場」、行政や医療産業企業とのオープンイノベーションの「場」が必要であると考え、2022年１月、東北大学に東北大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（Tohoku University x Renascience Open Innovation Labo：TREx）を開設しました。

TRExでは、１）東北大学大学院医学系研究科の研究者、東北大学病院の医師、東北大学メディシナルハブに参画する企業、行政など異業種との連携が加速され、２）既存の開発パイプラインの研究推進と複数の新規シーズの導入ができ、３）医師主導治験の実施、医療データの取得、公的資金獲得、許認可戦略の立案などを効率的、迅速に対応できており、４）人材の育成と確保にもつなげられています。具体的には、全身性強皮症や血管肉腫などの新規医薬品パイプライン、乳がん病理診断、心臓植込み型デバイス患者における不整脈・心不全発症予測、人工心臓患者における血栓発生予測などの新規プログラム医療機器パイプラインが新たに立ち上がりました。さらに、日本電気株式会社、NECソリューションイノベータ株式会社、チェスト株式会社、株式会社ハイレックスコーポレーション、株式会社ハイレックスメディカル、ニプロ株式会社、東レ・メディカル株式会社などの契約締結につながっています。

更に、第二のオープンイノベーションラボとして、2023年４月には広島大学に広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（Hiroshima University x Renascience Open innovation Labo：HiREx）を開設しました。広島大学は、経済産業省の「ワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業」に国内大学では唯一採択され、メッセンジャーRNA（mRNA）ワクチンをはじめ、核酸やペプチド等、中分子を主体とした治験薬製造施設を有しています。広島大学の特色や強みを生かした研究開発拠点として、産学の連携を通して、医師主導治験実施を含めた医薬品及びプログラム医療機器の共同研究開発を行い、研究開発の効率化及び推進並びに人材育成などを行います。具体的には2023年度から非小細胞肺がん及び皮膚血管肉腫の第Ⅱ相医師主導治験並びに維持血液透析医療支援プログラム医療機器の臨床性能試験を実施しています。

TRExやHiRExの研究環境を活用することにより、更に効率的かつ迅速な研究開発が期待できます。また、社員は積極的にオープンイノベーション拠点でTRExやHiRExに参画しています。特に研究開発に携わる社員はこのような外部環境で研究開発に取り組んでおり、多様な環境ならではの経験と教育、啓発が可能となります。

（5）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題

① コーポレート・ガバナンス及び経営体制の強化

当社は、事業環境の変化に対応した迅速な意思決定を重視し、経営の効率性を一層高めるとともに、継続的な事業発展、持続的な企業価値の向上に資するようコーポレート・ガバナンスの一層の充実に取り組むことで、これまで以上にステークホルダーに公正な経営情報を開示し、その内容の適正性を確保します。

当社は、取締役の職務執行の監査等を担う監査等委員を取締役会における議決権を有する構成員とすることにより、取締役会の監査・監督機能を強化し、更なる監視体制の強化を通じて、より一層のコーポレート・ガバナンスの充実を図るため、2022年６月29日開催の第23回定時株主総会の決議により、監査役会設置会社から監査等委員会設置会社に移行しました。社外取締役からの客観的な意見を意思決定に反映させることで透明性の高い経営ができ、効率的かつ迅速な経営判断を行うための最適なガバナンス体制となっています。また、これに併せて執行役員制度を導入し、経営の監督機能である取締役会からの権限委任を通じた業務執行体制を採っています。

② パイプラインの拡充

これまでの製薬企業や創薬ベンチャーの多くはパイプラインのバリューチェーン（開発の全ての工程の積み上げ）を自社で全て構築し、事業価値を高めることに注力してきました。しかし、医薬品のように成功確率が極めて低い一方で、開発期間が長く、投資が大きな分野では研究開発及び事業リスクが大きいため、多くのパイプラインを組み合わせたポートフォリオを形成し、リスク分散をすることが不可欠です。大手製薬企業は潤沢な資金を背景に、多くのパイプラインのバリューチェーンを自社独自で形成するという既存の枠組みでの開発ができますが、ベンチャーのように資金が潤沢でない場合は、なかなか難しいのが現状です。

当社は外部機関（研究機関、医療機関）のリソースを活用してコストを抑えるなど、効率の高い開発を実践してきました。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理などが異なります。少ない人的リソースや経費で多くのパイプラインを広げ、多様なモダリティを開発し、成果も出つつあります。自己資源や社内環境のみにこだわるのではなく、むしろ外部資源や外部環境の積極的活用に注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築していきたいと考えています。当社は、大学や様々な異業種企業との連携や協業を基にオープンイノベーションを推進し、効率的な開発を実施しています。

具体例として、2022年１月東北大学に東北大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（Tohoku University x Renascience Open innovation Labo：TREx）を設立し、新たなオープンイノベーションラボとして、2023年４月には広島大学に広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（Hiroshima University x Renascience Open innovation Labo：HiREx）を開設しました。さらに、2025年１月にノースウエスタン大学Potocsnak Longevity Institute（長寿研究所）の日本の研究室（TREx-Longevity Lab）を、TREx内に設立することを、同研究所のDouglas E. Vaughan所長と合意しました。これら研究開発拠点を活かして、新たなシーズの導入や医師主導治験を含む臨床研究を実施します。

医薬品開発において重要なことは安全性と有効性の確認です。安全性は、一般毒性や遺伝毒性など薬事規制上で決められた試験に従い実施するので、時間と資金があれば対応可能です。一方、有効性の評価は簡単ではなく、医薬品がどの疾患に有効かを見出すことは難しい課題です。１つの医薬品の開発には多くの時間と費用がかかります。当初想定された疾患での有効性は得られなくても、別の疾患には有効である可能性はあるので、多くの疾患で医薬品の可能性を検討することが、成功確率を高める（失敗しない）上でも重要になります。この医薬品の適応疾患を広く検討すること（ドラッグリポジショニング）は難しく、全ての疾患で検討することは現実的に無理です。当社は、国内外の公的研究機関に所属する研究者に当社開発の化合物を「オープンリソース」として提供しています。最先端の基礎研究を展開する様々な領域の研究者と共同で開発できる当社の枠組みは、自社の限られたリソースのみで基礎研究を行うより、遥かに効率的かつ広範囲にわたったドラッグリポジショニング研究が実施できます。「オープンリソース」の取り組みは、新たな治験対象疾患の広がりにつながっており、パイプラインの拡充にも寄与しています。自社リソースを特に必要としないので、非臨床試験（疾患動物モデルでの試験）のプロジェクト数に制約はありません。臨床開発は医師主導治験で実施し、医薬品開発業務受託機関 (Contract Research Organization：CRO)などを活用するため自社の人的リソースは少なくて済みます。

当社の臨床段階にあるパイプライン数は、2024年３月期は９本、2025年３月期は10本、2026年３月期予定数は９本と着実に実施しています。今後も継続的に少なくとも年間５件程度の治験及びその他検証試験等を医師主導で実施することを目標として掲げています。

③ AIを活用したプログラム医療機器開発の加速

AIを活用した効率的な研究がライフサイエンス領域でも重要になっています。医師主導治験の患者選択、治験デザイン、データ解析などにもAIがますます活用されていくはずです。これまで当社の事業パートナーは、製薬企業が主でしたが、最近は、医工学機器企業だけではなく、NECやNESといったIT企業との研究及び事業開発連携にも注力しています。多彩な分野の企業との研究開発及び事業開発連携を行うことが魅力あるポートフォリオを創生する上で重要と考えます。医療機器やプログラム医療機器の事業収益は医薬品と比べると小さいですが、研究開発費や研究開発期間のリスクは小さく、早期に当社収益につながります。当社は、医療機器やプログラム医療機器事業など同時に複数パイプラインを進めることにより早期の黒字化を目指しておりますが、これらパイプラインについての契約（共同研究、オプション、ライセンス等）、特に安定収入となるロイヤリティの獲得が重要と考えます。

医療分野へのAIの応用は大きな可能性を秘めたテーマですが、研究開発に重要な役割を担うステークホルダーが、個々に課題を抱えている状況です。医師などの医療者（医療機関）は、医療の課題や問題（ニーズ）を熟知し、豊富な医療データやアイデアなどを有してはいるものの、AI技術の活用方法やITベンダーとのネットワークが乏しく、研究開発に具体的に着手できない状況です。一方、AI技術を有するITベンダーは、成長が見込める医療分野への応用に興味はあるものの、医療者（医療機関）とのネットワークが少ないため、医療ニーズや医療データの取得が困難です。更に薬機法など薬事行政の経験も不充分なため、実用化は簡単ではありません。また、AIの医療応用を事業化したいと考える出口の製薬・ヘルステック企業も、研究から事業開発までを自社単独で全て対応することは時間的にもリソースの観点からも困難な場合も多いです。そこで、課題を有する医療者（医療機関）、AI技術を有するITベンダー、出口の製薬・ヘルステック企業が当初から連携し開発を進める枠組みが重要になります。

AIを活用したプログラム医療機器のプロダクトライフサイクルは医薬品ほど長くないため、効率的な研究開発には開発初期から許認可や実臨床への出口を見据えた計画が不可欠になります。そのためにも、異分野分業のオープンイノベーションが重要で、医師に加えて、データサイエンティスト、AI研究者、薬事専門家が連携して取り組む必要があります。当社は、多くの医師主導治験の実施の過程で多数の医療機関や複数の診療科とのネットワークを構築しており、医療課題や医療データにアクセスしやすいこと（医療面でのサポート）、オープンイノベーションを通して複数のIT企業と共同研究事業契約を締結できていること（技術面でのサポート）、医薬品の医師主導治験を実施する過程で薬事規制にも対応できることなど利点を有しています。

④ 医師主導治験の推進

当社の臨床試験は、研究者でありかつ医師であるphysician scientistによる医師主導治験です。当社は、これまでに蓄積してきた多くの医師や医療機関とのネットワークから、多くの診療科にわたる開発が可能で、開発領域も特定の疾患に偏っていません。当社の医薬品・医療機器開発における開発パイプラインの多様性と29件に至る医師主導治験等（多くの疾患・診療科・医療機関）の実績は、当社の有する医療機関とのネットワークと医療現場を重視する特徴の証です。当社には、医師主導治験の経験やノウハウが蓄積されていますが、これを更に加速することで事業価値を向上できると考えております。

当社では６本のパイプラインが第Ⅱ相試験（医薬品候補の有効性／安全性を確認する試験）段階以上にあり、特に慢性骨髄性白血病、悪性黒色腫は有効性／安全性を確認済みで、現在検証試験（第Ⅲ相試験）を実施中です。これらのパイプラインを薬事承認のための検証試験まで自社で実施することで実用化の蓋然性と収益性を向上し、契約収入を得ること、特に安定的なロイヤリティ収入を獲得することが重要と考えます。

医師主導治験の圧倒的な利点は、「質」と「スピード」、すなわち「効率」です。医師主導治験では、最新の研究成果に触れることが可能な研究の最前線において、医療現場では患者を日々診療している医師が、適切な患者対象と試験計画を立案することができます。また、医師自ら治験を実施できるので、未承認薬の初期段階の治験（有用性や安全性を最初に確認する段階で、探索的臨床試験と言われる）には、適した治験の枠組みです。また、オーファン疾患（希少疾患のこと。患者数が少ないので売上も多くを望めない。）の治療薬開発は、収益性が低いために製薬企業が着手しないことから、最初から最後まで医師主導治験で行わざるを得ない場合もあります。研究開発費用のほぼ大半は、基礎研究段階では無く、臨床開発段階で費やされます。医師主導治験は、最先端の大学等の科学技術成果を速やかに活用でき、治療の対象となる患者を治験実施医師が適切に選択できることから、開発コストを削減できます。適切な治験調整医師を見出し、大学など複数の大きな医療機関の支援を得られた場合、企業治験に比べて医師主導治験は大きなアドバンテージがあり、短期間に大型の治験も実施できるために、当社は他社と異なりこの治験の形を優先しています。

2003年の薬事法改正によって、医師自らが治験を実施する医師主導治験の道が開けました。しかし、治験に必要な医薬品を安全性試験、製剤を含めて全て自ら準備することは依然として難しい状況です。法改正当時は、海外承認（国内未承認）の新薬や適応外使用薬（いわゆるドラッグラグ）も数多く存在したので、国内未承認薬や適応外使用薬の適応拡大が医師主導治験の対象の主流でした。治験の実施し易さ（製造から安全性試験など既存のデータで対応可能）という点からも、多くの大学を含む医療機関の医師が海外承認（国内未承認）の新薬や適応外使用薬の治験を医師主導で取り組みました。

また、製薬企業が取り組まない希少疾患を対象に既存医薬品を用いて医師主導治験として実施される場合もありました。そのような背景から、「医師主導治験は海外承認薬（国内未承認）や既存薬の適応拡大が対象」という印象が未だに強いのだと考えております。しかし、当社が行う治験は全て未承認の薬剤（first-in-human）を対象としており、海外承認薬（国内未承認）や既存薬の適応拡大のための治験ではありません。当社の医薬品は未承認の薬剤で知財も確保していますので、独占的な事業化が可能であり、充分な収益を得ることが可能です。当社の医薬品開発においては、非臨床試験はGLP（Good Laboratory Practice、医薬品の安全性の実施に関する基準）、治験薬の製造は治験薬GMP（Good Manufacturing Practice、治験薬の製造管理及び品質管理に関する基準）を遵守して実施しています。また、医師主導治験は、企業治験と同様にGCP（Good Clinical Practice、医薬品の臨床試験の実施に関する基準）を遵守して実施しています。そのため、当社の実施する医師主導治験は承認申請や許認可を得る上で問題なく使用することができます。

医師主導治験を含む臨床試験実施数は2024年３月期９件、2025年３月期10件、2026年３月期９件と着実に実施しています。今後も継続的に少なくとも年間５件程度の治験を医師主導で実施することを目標として掲げています。

⑤ 重点開発領域

医薬品ではプラスミノーゲンアクチベーターインヒビター1（plasminogen activator inhibitor-1, PAI-1）阻害薬のがん領域及び呼吸器領域での開発に注力しています。PAI-1の発現が高いがんは悪性度が高く、予後不良であることがわかっています（PAI-1パラドックス）。当社は、PAI-1ががん細胞の免疫チェックポイント分子（PD-L1など）の発現を促進することを共同研究で見出しました。当社のPAI-1阻害薬の投与でがん細胞の免疫チェックポイント分子の発現が低下し、腫瘍内の細胞障害性T細胞の浸潤が増加し、腫瘍関連マクロファージを抑制することも大腸がんや悪性黒色腫モデルマウスで明らかになりました。これら非臨床試験の成績に基づき、悪性黒色腫（第Ⅲ相試験実施中）を対象とした治験を実施しています。PAI-1パラドックスが実際にがん治療でも関与しており、一部のがん種ではPAI-1阻害薬の併用が有効であることを実証しています。がん領域では、慢性骨髄性白血病が第Ⅲ相試験患者登録完了、悪性黒色腫が第Ⅲ相試験を実施中で、皮膚血管肉腫、非小細胞肺がんは第Ⅱ相試験を実施中です。

PAI-1は血栓の溶解に必要なタンパク質ですが、炎症や組織の線維化にも深く関与しています。この作用に基づき、呼吸器疾患を対象とした開発を進めています。具体的には、COVID-19に伴う肺傷害（後期第Ⅱ相試験終了）、全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（第Ⅱ相試験患者登録完了）などのプロジェクトが進行中です。

PAI-1阻害薬RS5614の抗老化・長寿作用に基づき、「老化細胞を除去し、がん化を促進する事なく老化関連疾患を抑制する新たな新規低分子医薬品」のコンセプト（Senolytic drug）で、XPRIZE Healthspanに応募し、TOP40に入賞したので、今年度セミファイナル臨床試験を実施予定です。当社は、『ヒトが心身共に生涯にわたって健康を享受できるための新しい医療を創造したい』との目標を掲げて研究に取り組んでいますが、老化関連疾患の治療薬開発は当社の重要な研究及び事業の課題です。日本を含む先進国では超高齢化が進み、平均寿命と健康寿命（心身ともに健康で自立して生活できる期間であり、平均寿命から寝たきりや認知症などの介護状態の期間を差し引いた期間）の差が約10年あることが大きな課題となっています。加齢と共に生じる種々の疾患、例えば、がん、循環器疾患、呼吸器疾患、糖尿病などを治療できれば、健康寿命の延伸に繋げることができます。これら４疾患は全世界の死亡者数の70-80 ％に至り、世界保健機関（WHO）でも老化や生活習慣に伴う重要な疾患として位置付けられています。当社は、これら４疾患の治療薬を含めた健康寿命を伸ばすための医薬品開発という医学的あるいは社会的にも重要な課題を解決すべく取り組んでおり、XPRIZE Healthspanという世界的な長寿コンペティションで、当社の開発している医薬品のポテンシャルを評価いただきたいと考えます。

現時点では、RS5614はヒトの医療用医薬品（医師の診断や処方箋に基づいて使用される医薬品で処方薬ともいう）として開発しているので、がんなど個々の疾患に対する治療の適応をとるための臨床試験（治験）を実施しています。一方、長寿は治験で検証することが難しいので、医療用医薬品の対象とはなりません。一方、長寿やアンチエンジング（抗老化）は、超高齢化を背景に急成長しているセルフメディケーション分野、OTC医薬品6）、さらには動物医薬品市場の重要なテーマです。当社が開発したPAI-1阻害薬RS5441の脱毛症治療薬としての実例もあり、当社のPAI-1阻害薬のアンチエンジング研究をさらに推進し、医療用医薬品以外の適応に関しても検討したいと考えます。

医療機器（極細内視鏡）の研究開発は終了しており、メイン部分のファイバースコープに関しては2022年12月に承認が下り、付属部分のガイドカテーテルの開発はほぼ完了したので、現在承認準備を進めております。AIを活用したプログラム医療機器に関しては、糖尿病治療支援プログラム医療機器は2025年にPOCを取得しております。維持血液透析医療支援プログラム医療機器は臨床性能試験を実施中で、解析に必要な症例数の登録が完了しています。

⑥ 公的研究費の獲得

医薬品の研究開発、特に治験の実施には多額の研究開発費が必要です。本来当社は、開発シーズを、医師主導治験を活用しながら開発し、製薬企業等へライセンスアウトするビジネス・モデルを基本としていますので、高額な研究開発費を自社で負担する必要があります。しかし、公的研究助成金を積極的に活用することで、これらリスクの高い医師主導治験に要する研究開発費の自己負担を軽減しています。

現在、医薬品では慢性骨髄性白血病（第Ⅲ相医師主導治験患者登録完了）、全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（第Ⅱ相医師主導治験患者登録完了）で獲得しています。また、プログラム医療機器では糖尿病治療支援プログラム医療機器及び維持血液透析医療支援プログラム医療機器も公的資金を確保できています。今後も引き続き公的研究助成金を積極的に獲得し活用したいと考えております。

⑦ 優秀な人材の採用と育成

当社は、公的資金や外部機関（研究機関、医療機関）のリソースを活用することで、効率的かつ迅速な研究開発を心がけています。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理が異なります。当社を取り巻く外部環境（例えば、東北大学や広島大学とのオープンイノベーション拠点であるTRExやHiREx）に優秀な人材が集結するため、必ずしも当社に多くの人材を抱える必要はありません。

一方で、当社が取り組む医療分野（医薬品、プログラム医療機器）は、国内外バイオベンチャーや製薬企業との競争が激しく、より一層の研究開発の加速と競合他社との差別化が必要になります。そのため、創造的かつ独創的な研究活動を推進し、会社の経営を支える優秀な人材の獲得は、当社の重要な経営課題でもあります。そこで、年齢や性別に関わらず、事業の拡大に貢献できる人材や意欲溢れる優秀な人材については積極的に採用する予定です。当社社員は、積極的にオープンイノベーション拠点であるTRExやHiRExに参画しています。2024年10月には本社を東北大学内へ移転することにより、研究開発人員だけではなく、当社に携わる社員は外部環境との関わりを積極的に持ち、多様な環境ならではの経験と教育や啓発が可能となります。

⑧ 財務基盤（黒字化）

安定的な黒字化を達成できる時期を明言することは難しいですが、単年度の黒字化につきましては本事業年度達成することができました。医薬品事業は、研究開発費や研究開発期間が大きく事業リスクが極めて高い分野ですが、上市後には極めて高い収益が期待できます。医薬品の研究開発、特に医師主導治験の実施には多額の開発費が必要であり、同時に開発リスクを伴います。そこで当社は、公的研究助成金を積極的に活用することで、これらリスクの高い医師主導治験に要する研究開発費の負担を補うことに注力してきました。現在、医師主導治験を実施中の慢性骨髄性白血病、全身性強皮症も公的資金を確保できており、自己研究資金の負担が軽減されています。

一方、医療機器やプログラム医療機器の事業収益は医薬品と比べて小さいですが、研究開発費や研究開発期間のリスクは小さく、早期に当社収益につながります。医療機器（極細内視鏡）及びプログラム医療機器の研究開発も順調に進んでいます。極細内視鏡は2022年12月に厚生労働省からファイバースコープ（内視鏡本体）の薬事承認を取得しました。プログラム医療機器については、糖尿病治療支援プログラム医療機器及び維持血液透析医療支援プログラム医療機器についてはそれぞれ2022年４月、2023年２月に公的資金が確保でき、糖尿病治療支援プログラム医療機器は2025年に臨床性能試験を完了しPOCを取得、維持血液透析医療支援プログラム医療機器は現在解析に必要な症例数の登録が完了しています。嚥下機能低下診断プログラム医療機器や呼吸機能検査診断プログラム医療機器の開発も順調に進んでいます。公的資金獲得に伴い、これらプログラム医療機器の自己研究資金の負担が軽減されるとともに、ライセンス一時金やマイルストーン受領など収入源となることが見込まれます。  ### ２ 【サステナビリティに関する考え方及び取組】

当社のサステナビリティ（持続可能な社会の実現）に関する考え方及び取組みは、以下のとおりです。なお、文中の将来に関する事項は、本報告書提出日現在において当社が判断したものです。

（1） ガバナンス

当社は、2021年９月に東京証券取引所マザーズ市場に上場し、2022年６月29日開催の第23回定時株主総会において監査等委員会設置会社に移行しました。これは、経営に関する意思決定スピードを加速し、監督機能の強化と取締役会の審議の一層の充実を図るためです。当社のコーポレート・ガバナンスの概要については、「第４ 提出会社の状況 ４ コーポレート・ガバナンスの状況等」に記載のとおりです。

また、当社では、サステナビリティを含むリスクについて、定期的に開催される取締役会や経営会議、コンプライアンス委員会などの会議体で適宜確認・管理をする体制を構築しています。 #### （2） 経営方針（戦略）

当社は医療課題を解決し、ヒトが心身ともに生涯にわたって健康を享受できるための新しい医療を創造したいと考えます。特定の技術に特化したベンチャーでは無く、広くモダリティ（医薬品、医療機器など治療の様式）の開発に取り組みます。医薬品開発も、低分子医薬品を中心とした開発から、バイオ医薬品へと多様化しています。更に、近年の工学系や情報技術の進歩により、情報・工学技術との融合による新たな医療の展開が進んでおり、欧米や国内の大手製薬企業でも医薬品単体の事業から医療ソリューション全般にわたる事業への転換を迎えております。医薬品、医療機器、更にはAIを活用したプログラム医療機器など、医療現場での治療のオプションも広がりつつあります。これまでの当社の主体である化学系や生物系の研究に加えて、工学系や情報系の研究にも視野を広げ、多彩で魅力ある研究と事業のポートフォリオを創出しています。

世界保健機関（WHO）では、高齢化や生活習慣に伴う疾患（老化関連疾患）を「非感染性疾患（NCDs）」として位置付け、がん・糖尿病・呼吸器疾患・循環器疾患の４つの疾患を重点疾患と認識していますが、2024年の全世界の死亡者の74％がこれら疾患で亡くなっています。当社の開発品目は、これら４疾患を全て対象としています。また、少子化問題も重要な社会的課題ですが注力している製薬企業は多くはありません。当社は、女性に特有の疾患や小児の疾患の医療課題にも注力しています。

医薬品事業は、研究開発費や研究開発期間が比較的大きく事業リスクが高い分野ですが、上市後には極めて高い収益が期待できます。一方、医療機器やプログラム医療機器の事業収益は医薬品と比べて小さいですが、研究開発費や研究開発期間のリスクは小さく、早期に当社収益につながります。当社は、これら２つの事業ポートフォリオを、同時に複数のパイプラインを進めることにより、リスクを分散し早期の黒字化と将来の収益の確保を目指します。

医療イノベーションの創出における大学などの公的研究機関や医療機関の役割は広がりつつあります。従来からの低分子医薬品と異なり、遺伝子工学等を利用したバイオ医薬品の技術基盤やシーズは大学などの公的研究機関にあります。また、AIを活用したプログラム医療機器の開発に必要な医療データも医療機関が有しています。当社は、多くの医療機関の複数の診療科と医師主導治験を実施しているために、医療現場の医療課題を把握する機会が多く、またAI開発に必要な医療データも比較的短期間で取得しやすい環境にあります。当社は自社のリソースや研究環境にこだわるのではなく、むしろ外部リソースや外部環境を積極的に活用することにも注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築します。

当社は基礎研究から治療のコンセプトやアイデアを着想し、医薬品や医療機器などの「モノづくり」を行っています。適切な動物や細胞を用いた非臨床試験を終了し、必要なヒトにおける臨床試験（治験）で実証し、できれば販売の許可を受けるための承認申請に近いところまで自社で対応します。例えば、2022年12月に承認を得た医療機器（極細内視鏡）は、製品開発から非臨床試験の実施、臨床試験（研究を実施している医師が自ら行う医師主導治験）の終了まで複数の大学と共同で開発を進め、当社が得た成績で承認申請が行われました。また、血液がんの一種である慢性骨髄性白血病および悪性黒色腫の治療薬は承認申請に必要な最後の臨床試験である第Ⅲ相試験を実施中です。今後も希少疾患では第Ⅲ相試験まで自社で実施したいと考えています。

当社は、基礎研究から臨床試験まで広く研究を実施している医師（physician-scientistという）との共同研究を重視しています。基礎研究分野で共同研究を行っている多くの研究者は医師でもあり、自ら治験調整医師（治験責任者）として医師主導治験を実施することが可能です。基礎研究と臨床研究を実施する研究者が同じである場合が多いので、基礎研究から医師主導治験まで一気通貫で実施、効率的な開発ができます。当社の治験は基本的に医師主導治験で実施します。

これまでの製薬企業や創薬ベンチャーの多くはパイプラインのバリューチェーン（開発の全ての工程の積み上げ）を自社で全て構築し、事業価値を高めることに注力してきました。しかし、医薬品のように成功確率が極めて低く、開発期間が長く、投資が大きな分野では研究開発及び事業リスクが大きいため、多くのパイプラインを組み合わせたポートフォリオを形成し、リスク分散をすることが不可欠です。大手製薬企業は潤沢な資金を背景に、多くのパイプラインのバリューチェーンを自社独自で形成するという既存の枠組みでの開発ができますが、ベンチャーのように資金が潤沢でない場合は、なかなか難しいのが現状です。当社は外部機関（研究機関、医療機関）のリソースを活用してコストを抑えるなど、効率の高い開発を実践してきました。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理などが異なります。少ない人的リソースや経費で多くのパイプラインを広げ、モダリティを展開し、成果も出つつあります。自己資源や社内環境のみにこだわるのではなく、むしろ外部資源や外部環境の積極的活用に注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築していきたいと考えています。当社は、大学や様々な異業種企業との連携や協業を基にオープンイノベーションを推進し、効率的な開発を実施します。

（人材育成方針や社内環境整備方針について）

当社は創業時以来、企業の最大の資源は人であり、既存の価値観にとらわれず自ら考え行動できる人材を育成することは企業の成長・発展の礎となるとともに社会を活性化するとの基本的な考え方に立ち、「社員が自ら長期的な視野で考え行動すること」「多様性を尊重し、相互に影響し成長し合うこと」「立場や状況に捉われず積極的に意見を述べ参加すること」「迅速かつ効率的に情報発信と情報共有に努めること」を重視し、社内人材の育成及び社内環境整備を推し進めています。

① コアとなる社員の育成

将来、当社を牽引する人材の育成と、社員各人が当社の掲げる経営方針を理解しその意思を周囲の社員と共有できるよう、経営者はコアとなる社員と直接意見を交わす機会を頻繁に設け、情報を共有しています。多くの社員が重要な会議を含めた経営者の意思に触れられることは少数体制であることの利点であり、社員自身も自分の成長が会社の成長・維持に不可欠であると自覚し、ともに成長ができる体制となっています。更に、大学など外部環境（例えば東北大学とのオープンイノベーション拠点であるTREx）に若手社員のみならず執行役員も積極的に参画しており、異分野共同研究、学際研究、橋渡し研究など社内では育成が難しい教育にも積極的に取り組んでいます。

② 多様な人材の採用

当社は広くモダリティ（医薬品、医療機器など治療の様式）の開発に取り組んでいるため、専門性を有する多様な人材の招聘が会社の成長に不可欠です。社員がそれぞれの分野で身に付けた専門的な知識や経験を共有し合うことで、社員自身のキャリア形成を実現しつつ相互に成長・発展することができると考えます。幅広い人材を採用し、意欲溢れる優秀な人材には経歴、年齢、性別を問わず機会とポジションを提供する方針です。

③ 効率的な業務のための環境整備

当社では、正規雇用者を対象にフレックスタイムを導入しています。また、COVID-19の拡大以前からリモートワーク制度を導入しており、場所、時間によらない多様な働き方ができる環境を整備し、ライフスタイルや勤務場所が変わっても効率的、持続的に勤務できる体制を採っています。

また、東北大学にTREx（Tohoku University x Renascience Open innovation Labo）、広島大学にHiREx（Hiroshima University x Renascience Open innovation Labo）を、それぞれ2022年１月と2023年４月に開設し、最先端の科学技術成果の活用の「場」、医師や研究者とのFace to Faceの交流の「場」、医療産業企業とのオープンイノベーションの「場」として、社員が直接最先端の研究や医療分野に触れられる効率的で価値のある情報収集の環境を作っています。TRExでは、既に、１）東北大学大学院医学系研究科の研究者、東北大学病院の医師、東北大学メディシナルハブに参画する企業、行政など異業種との連携が加速され、２）既存の開発パイプラインの研究推進と複数の新規シーズの導入ができ、３）医師主導治験の実施、医療データの取得、公的資金獲得、許認可戦略の立案などを効率的、迅速に対応できており、４）人材の育成と確保にもつなげられています。

④ 社内教育制度

社内教育は、OJTを基本とし、業務に直接関わりのある上司や先輩はもとより、部署の垣根なく必要な知識やスキルを共有し、社員全体が効率的にスキルアップできる環境となっています。また、自由で発展的な考えを尊重しつつ、企業の存続に影響を及ぼすような重大な事象が起きないよう、コンプライアンスやリスクに関する研修を、新規採用時には必ず実施し、また定期的な研修を開催しています。

当社は、公的資金や外部機関（研究機関、医療機関）のリソースを活用することで、効率的かつ迅速な研究開発を心がけており、大学など外部環境（例えば東北大学とのオープンイノベーション拠点であるTREx）に社員が積極的に参画しています。現在の社員の半数以上はこのような外部環境で研究開発に取り組んでおり、多様な環境ならではの経験と教育や啓発が可能となります。

⑤ 社内人事評価制度

当社では、年齢や性別に関わらず、事業の拡大に貢献できる人材や意欲溢れる優秀な人材を積極的に評価し、管理職や執行役員に採用する方針です。人事考課は、毎年度３月に実施され、直接の上長及び部門長により所属社員の能力や取組みについて評定が行われ、面談により改善点を話し合うなど社内での意思疎通を図っています。人事考課は、当社と従業員の目標達成に対するベクトルの一致を図ることを主眼とし、ひいては適切な人員配置の実現による当社全体の業務の最適化を目指します。 #### （3） リスク管理

当社が抱える多くのリスクは研究開発に起因します（治験成否、開発費用の拡大、導出、製造物責任、知的財産、情報管理、治験薬副作用、研究人材確保など）。そこで、研究開発の状況を管理部を含めた社内全員が遅延なく把握し、情報共有とリスクの早期把握、また問題が発生あるいは想定される場合には、迅速に対応することが重要です。そこで、週１回毎朝１時間程度「研究開発会議」として、管理部を含めた社員が参加する会議を継続的に実施しています。取締役会（月１回開催）や経営会議（月１回開催）とは違い、社員の意見を広く取り入れることが可能となり、情報共有と問題の把握、解決に大きく貢献しています。このような地道な取り組みは、コーポレート・ガバナンスへの意識を高める上でも有効です。取締役会や経営会議、またコンプライアンス委員会では当然のことながらサステナビリティを含むリスクについて定期的に報告と適切な議論を行っています。 #### （4）指標及び目標

当社は、持続可能な社会の実現に向けての開発目標（SDGs）の中で、特に「全ての人に健康と福祉を」に対しては必ず貢献できると考えます。当社は、高齢化や少子化（女性・小児）の疾患といった医学的また社会的に重要な課題解決を図っており、当社の研究開発を推進することが持続可能な社会の実現につながります。世界保健機関（WHO）では、高齢化や生活習慣に伴う重要な疾患（老化関連疾患）を「非感染性疾患（NCDs）」として位置付け、がん・糖尿病・呼吸器疾患・循環器疾患の４つの疾患が対象となっています。2024年の新興国を含めた全世界の死亡者の74％がこれら疾患で亡くなっています。当社の開発品目は、これら４疾患を全て対象としております。また、少子化問題も重要な社会的課題ですが、少子化問題に注力している製薬企業は多くはありません。当社は、女性に特有の疾患や小児の疾患の医療課題にも注力しています。フェムテック［生理や出産、不妊、更年期など女性特有の健康課題を支援するテクノロジー］活動を行政（仙台市）と協力して支援し、女性の健康や生活に関わる医療課題を解決し、生活や仕事のうえで女性が自分らしく生きることの実現に貢献します。

（人材の育成及び社内環境整備に関する方針に関する指標の内容並びに当該指標を用いた目標及び実績、指標及び目標について）

① 採用指針

当社は、公的資金や外部機関（研究機関、医療機関）のリソースを活用することで、効率的かつ迅速な研究開発を心がけています。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理が異なります。少ない人的リソースや経費で多くの開発パイプラインを広げ、モダリティを展開し、成果も出つつあります。自己資源や社内環境のみにこだわるのではなく、むしろ外部リソースや外部環境の積極的活用に注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築しており、大学や様々な異業種企業との連携や協業を基にオープンイノベーションを推進し、効率的な開発を実施しています。当社を取り巻く外部環境（例えば、東北大学や広島大学とのオープンイノベーション拠点であるTRExやHiREx）に優秀な人材が集結するため、必ずしも当社に多くの人材を抱える必要はありません。一方で、当社が取り組む医療分野（医薬品、プログラム医療機器）は、国内外バイオベンチャーや製薬企業との競争が激しく、より一層の研究開発の加速と競合他社との差別化が必要になります。そのため、創造的かつ独創的な研究活動を推進し、会社の経営を支える優秀な人材の獲得は、当社の重要な経営課題でもあります。そこで、年齢や性別に関わらず、事業の拡大に貢献できる人材や意欲溢れる優秀な人材については積極的に採用する予定です。

② 女性活躍推進等

当社は、設立当初から年齢や性別に関わらず採用し、個人の希望や能力に応じて役職や業務内容を判断する経営方針を取ってきました。当期は従業員の入れ替わりにより女性従業員比率は27.3％となりましたが、継続して女性従業員比率25％を達成しており、積極的に女性が活躍できる環境づくりを行っております。また、2024年６月の株主総会には女性の社外取締役を選任するなど、経営に関しても積極的に女性の意見を取り入れています。

今後も、会社の重要な業務に女性を抜擢し、経営にも参画する機会を提供し、女性管理職や役員の採用を目指し、女性が活躍できる機会の提供に心がけます。また、将来的には外国人などその他のダイバーシティにも配慮した経営を行いたいと考えます。

［女性の状況］

	男性 （人）	女性 （人）	女性比率 （％）
2024年	９	４	30.8
2025年	８	３	27.3

※両年とも４月30日時点

※人数には、執行役員、正規雇用者のほか臨時従業員（嘱託社員、パートタイマー）を含む。  ### ３ 【事業等のリスク】

当社の事業展開その他に関するリスク要因となる可能性があると考えられる主な事項を以下に記載しております。なお、当社として必ずしも重要なリスクと考えていない事項及び具体化する可能性が必ずしも高くないと想定される事項についても、投資判断や当社の事業活動を理解する上で重要と考えられる事項については、投資家に対する積極的な情報開示の観点から開示しております。当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針でありますが、リスクの発生を全て回避できる保証はありません。また、以下の記載内容は当社のリスク全てを網羅するものではありません。

当社は、医薬品等の開発を行っていますが、医薬品等の開発には長い年月と多額の研究費用を要し、各パイプラインの開発が必ずしも成功するとは限りません。特に研究開発段階のパイプラインを有する製品開発型バイオベンチャー企業は、事業のステージや状況によっては、一般投資者の投資対象として供するには相対的にリスクが高いと考えられており、当社への投資はこれに該当します。

また、本項記載の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものであり、不確実性を内包しているため、実際の結果とは異なる可能性があります。

(1) 医薬品、医療機器及びプログラム医療機器開発の事業全般に係るリスクについて

当社は、研究の初期段階の探索的研究から承認申請に必要な試験（医薬品の場合は第Ⅲ相臨床試験、プログラム医療機器の場合は臨床性能試験）に至るまで、幅広い段階の医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発経験を有しておりますが、研究の初期段階から医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の製造販売の段階に至るまでには、数多くの課題・項目をクリアし、規制当局からの承認及び認可の取得を要し、薬事規制等の法的な規制にも対応していく必要があります。そのため、長期間に及ぶ研究開発体制を維持するために多額の資金を必要とします。また、新規の医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発市場は、国内外を問わないことから、資金力の豊富な国際的な製薬企業、医療機器会社等や、国内においても多くの企業・研究開発機関と競合しております。

① 収益の不確実性について

当社の主たる事業は、医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の候補の有効性及び安全性を評価するための初期段階の研究開発（探索的研究、非臨床試験、初期臨床試験等）から承認申請に必要な試験（医薬品の場合は第Ⅲ相臨床試験、プログラム医療機器の場合は臨床性能試験）までをアカデミアや研究機関との共同研究及び医師主導治験などの創薬エコシステムを活用して行い、その後、製薬企業、医療機器会社等に対して当社が有する医薬品・医療機器・プログラム医療機器の候補の開発製造販売に係る知的財産権の使用実施許諾（ライセンスアウト）を行い、当該製薬企業、医療機器会社等からライセンス収入を得るものです。

ライセンス収入の形態は、ライセンス契約締結時に発生する契約一時金、開発進捗に伴って発生するマイルストーン収入（臨床試験の開始や終了時又は製造販売承認申請時等の予め定めた開発の節目（マイルストーン）ごとに支払われる収入）、上市後において導出先である製薬会社、医療機器会社等が行う医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の販売に対するロイヤリティ収入等があります。

ライセンス契約の締結は、製薬企業、医療機器会社等から、それまでの研究開発で得られた医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の候補の有効性及び安全性、並びに予想される対象患者数や保険償還価格、特許存続期間等の事業性に関して一定の評価を獲得する必要があります。したがって、製薬企業、医療機器会社等から研究開発成果に対する評価が得られない可能性、研究開発の遅延により想定どおりのタイミングで評価されない可能性、想定どおりの評価が得られず、契約一時金をはじめ上記の各種収入を当社の想定する規模の金額で契約できない可能性、当社が想定するタイミングでライセンス契約を締結できない可能性又はライセンス契約に至らない可能性があります。

また、導出後も次の開発段階に進むために必要な臨床試験成績等が得られない可能性、開発途中で競合する医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の上市、疾病の治療法そのものの変化のほか、特許係争の発生等で事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業、医療機器会社等が判断する場合は、開発スケジュールが遅延する可能性やライセンス契約解消に至る可能性があります。

更に上市に至った場合においても、保険償還価格が当初の想定を大きく下回ることや、市場環境等の状況が当初の想定より悪化する可能性がありますが、このような場合には、当社の事業、業績や財務状況等に影響を及ぼす可能性があります。

マイルストーン収入及びロイヤリティ収入の発生については、導出先製薬企業、医療機器会社等の研究開発の進捗及び医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の発売・販売の状況等に依存するものであることから、営業収益として計上されるまでに長期間を要する可能性があり、また、マイルストーンを達成できない場合、これらの営業収益が計上されない可能性があります。

更に契約一時金収入、マイルストーン収入は継続的な収入ではなく、医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発に係る一定の条件の達成等を前提として一時的に発生する収入であることから、当該収入の計上時期により、年度決算・四半期決算の売上高・利益等が非連続的に偏重する可能性、年度決算比較・四半期決算比較の売上高・利益等において大幅な変動・乖離が生じる可能性があります。

また、上記の収入の計上時期が想定から遅れた場合、決算短信で公表した業績予想が大幅に変更される可能性があります。

当該リスクへの対応については、パイプラインプロジェクトの数を増やすとともに、複数の医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発等経験者、ビジネスディベロプメント経験者を社内外に確保するよう努めております。また、研究開発の開始時から開発の体制・期間・資金、知財、薬事などロードマップを明確にして取り組んでいますが、特に出口の戦略を重視しています。研究開発の初期から導出候補企業と導出条件などを協議しながら、なるべく出口の方針が定まった後に開発を実施しています。更に、自社シーズを、オープンリソースとして外部研究者に提供し研究いただくことで新たな医療用途を発見し、この中から科学性、医学性、経済性（事業性）の観点から取捨選択し医師主導治験につなげることで、自社シーズの価値向上に努めています。

② 医薬品、医療機器及びプログラム医療機器開発の不確実性について

当社が開発している医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の候補が上市に至るまでには、有効性及び安全性の評価に関する数多くの探索及び検証並びに規制当局からの承認が必要とされます。研究開発の各段階において、次の段階へ進むか否かの判断は、導出前であれば当社が、導出後であれば導出先製薬企業、医療機器会社等が行いますが、有効性及び安全性に良い評価が得られなかった場合、外部環境の変更等で事業性の喪失が懸念された場合などには、次の研究開発段階への進行が遅れる可能性、研究開発自体を中止・終了せざるを得ない状況になる可能性があります。

研究開発が遅れた場合や追加試験が必要となる場合には、計画外の追加資金が必要となり、追加資金確保のために新たな資金調達が必要となる可能性があり、また、その資金調達の実現自体にも不確実性があります。更に、ライセンス契約の存続期間は、特許権の存続・有効期間が終了するまでの期間とされることもあり、その場合ライセンス契約中にマイルストーンが達成できず、当初想定した投資回収額を回収できないリスクがあります。

研究開発を中止・終了せざるを得ない状況になった場合又は研究開発を終えて製造販売に関する承認申請を規制当局に行っても規制当局から承認されなかった場合には、当初想定していた投資回収額を回収できないリスクがあります。これらの事象が発生した場合、当社のような規模においては影響が大きく、当社の事業、業績や財務状況等に甚大な影響を及ぼす可能性があります。

当該リスクへの対応については、医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発の不確実性を低減するために、試験の設計及び実施においては、外部の開発ターゲットの疾患領域に精通する医師（キー・オピニオン・リーダー）、非臨床試験・臨床試験・CMC（Chemistry, Manufacturing and Control：原薬及び製剤の開発）・薬事それぞれに精通する外部専門家（コンサルタント）及び規制当局との事前相談を通じた情報収集に基づき試験の立案と実施を行っております。

③ 法的規制等に係る不確実性について

当社が携わる研究開発領域は、研究開発を実施する国ごとに薬事に係る法律、保険償還制度及び医療保険制度並びにその他の関係法規・法令による規制が存在します。

非臨床試験においては、医薬品等の安全性試験の実施に関する基準であるGLP（Good Laboratory Practice）、原薬等の治験薬の製造においては、医薬品の製造管理及び品質管理に関する基準であるGMP（Good Manufacturing Practice）に準ずる治験薬GMP、そして臨床試験においては、医薬品等の臨床試験の実施に関する基準であるGCP（Good Clinical Practice）を確実に実施していることが研究開発上必須条件となっており、製造販売の段階においては、販売を行う各国で定められている薬事関連法規・法令に従った承認・認可・許可を得る必要があります。

当社の事業計画・研究開発計画は、現行の薬事関連法規・法令や規制当局の承認・認可の基準を遵守した治験実施計画を基に作成しておりますが、これらの法律・法令及び基準は技術の発展、市場の動向などにより適宜改定されます。

医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発・販売等事業は、年単位の長期間にわたる事業であり、その間にこれらの法律・法令・基準等が大きく改定される可能性、これら法令等が変更される可能性があります。これにより既存の研究開発の体制（組織的な体制、製造方法、開発手法、臨床試験の進め方、追加試験を行う必要性の発生など）の変更が必要となる場合、その体制の変更に速やかに対処できず研究開発が遅延・中止となるリスク、人員確保や設備投資に計画外の追加資金の確保が必要となるリスク等があり、当社の事業、業績や財務状況等に影響を及ぼす可能性があります。

当該リスクへの対応については、治験の実施や計画立案の前に、可能な限り医薬品医療機器総合機構（PMDA）などの事前相談を活用して、適切な助言を受けるよう心がけています。

④ 競合について

当社が携わる研究開発領域は、急激な市場規模の拡大が見込まれており、欧米を中心にベンチャー企業を含む多くの企業が参入する可能性があります。

競合他社の有する医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の候補の研究開発が当社と同じ疾患領域で先行した場合、当社の事業の優位性は低下する可能性があります。競合他社による医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の登場により当社の臨床試験において被験者の登録が停滞し臨床試験が遅延する可能性、目標被験者数に届かず臨床試験が中止となる可能性があります。また、この場合、当社事業において想定以上の資金が必要となる可能性があり、当社の事業戦略や経営成績等に甚大な影響を及ぼす可能性があります。

更に、競合する医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の開発が先行し又は競合品が上市されたことにより、当社の医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の候補の事業性が大きく毀損されたと導出先製薬企業、医療機器会社等が判断する場合は、開発スケジュールが遅延する可能性や、ライセンス契約解消に至る可能性があります。上市に至った場合においても、他社が同様の効果や、より安全性のある製品を販売した場合など、期待された売上が達成できず、想定したロイヤリティが得られない等により、当社の事業、業績や財務状況等に影響を及ぼす可能性があります。

当該リスクへの対応については、①パイプラインプロジェクトを増やし、リスクの軽減を図り、②プロジェクトごとの開発計画を戦略的に策定し、経営会議などで計画を審議することで競合の少ない適応症パイプラインの獲得を図るように努めております。

(2) 事業体制について

① 小規模組織及び少数の事業推進者への依存

当社は、本書提出日現在、取締役５名（非常勤取締役２名を含む。）、執行役員２名、従業員３名及び臨時雇用者５名の小規模組織であり、現在の内部管理体制はこのような組織規模に応じたものとなっています。今後、業容拡大に応じて内部管理体制の拡充を図る方針であります。

また、当社の事業活動は、事業を推進する各部門の責任者及び少数の研究開発人員に強く依存するところがあります。そのため、優秀な人材の育成に努めておりますが、人員確保及び育成が順調に進まない場合、並びに人材の流出が生じた場合には、当社の事業活動に支障が生じ、当社の業績及び財務状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

当該リスクへの対応については、①経営理念、経営戦略を随時社内に浸透させ、やりがいのある会社風土を醸成し、②HP改修、公的資金の獲得等による知名度向上により新規採用を図るように努めております。

② 特定人物への依存

当社はこれまで、創業者であり、多くの社有特許の発明者でもある国立大学法人東北大学大学院医学系研究科の宮田敏男教授（現 当社取締役会長）を中心として、基礎研究をはじめとする事業を推進して参りました（宮田敏男教授は、PAI-1阻害薬物質特許、用途特許及び用法用量特許、ピリドキサミン用途特許及び物質特許、糖尿病治療支援プログラム医療機器の特許並びに維持血液透析医療支援プログラム医療機器の特許の発明者）。当社設立の発端は、同氏の研究成果の事業化を目的とするものであり、当社の研究開発活動において重要な位置付けを有しており、その依存度は極めて高いと考えております。

当社は、今後も取締役会長としての同氏の会社経営の執行が必要不可欠であると考えており、何らかの理由により同氏の会社経営の執行が困難となった場合等には、当社の事業等に大きな影響を及ぼす可能性があります。

③ 情報管理について

当社は、情報管理について、情報セキュリティ管理規程、個人情報取扱要領、特定個人情報取扱要領、情報セキュリティ・マニュアルに沿って情報セキュリティ管理担当責任者が中心となって運用を行っておりますが、当社の研究又は開発途上の治験、技術、ノウハウ等、重要な機密情報が流出した場合には当社の事業戦略及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。このリスクを低減するため、当社は役職員、取引先との間で、守秘義務契約等を定めた契約を締結しております。また、重要な機密情報を含む社内クラウドサーバーへは必要最低限の役職員のみしかアクセスできない様にするなど、厳重な情報管理に努めております。

しかし、役職員、取引先等により、これらが遵守されなかった場合には、重要な機密情報が漏えいする可能性があり、このような場合には当社の事業に影響を与える可能性があります。

(3) 知的財産権について

① 当社が保有する知的財産権について

当社は研究開発活動において様々な特許等の知的財産権を保有しております。しかし、当社の研究開発を超える優れた研究開発が他社によってなされた場合や、当社の出願した特許申請が成立しないような場合にも、当社の事業戦略や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。

当該リスクへの対応については、①競合品の開発状況を随時把握し、プロジェクトの優先順位付けを行い、②パイプラインを増やし、リスクの軽減を図るように努めております。

② 知的財産に関する訴訟及びクレーム等の対応に係るリスクについて

当事業年度末において、当社の事業に関連した特許等の知的財産権に関して、第三者との間で訴訟やクレームといった問題が発生したという事実はありません。当社は現在、早期の特許出願を優先する方針をとっており、特許出願後において事業展開上の重要性等を考慮しつつ必要な調査等の対応を実施しておりますので、本書提出日現時点においては他社が保有する特許等への抵触により、事業に重大な支障を及ぼす可能性は低いものと認識しております。もとより、当社のような研究開発型企業において、この様な知的財産権侵害問題の発生を完全に回避することは困難であります。

今後において、当社が第三者との間で法的紛争に巻き込まれた場合には、弁護士や弁理士との協議のうえ、その内容に応じて対応策を講じていく方針でありますが、法的紛争の解決に多大な労力、時間及び費用を要する可能性があり、その場合当社の事業戦略や経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

当該リスクへの対応については、顧問弁護士及び特許事務所と連携し訴訟及びクレーム等に迅速に対応する体制としております。

③ 職務発明に係る社内対応について

2005年４月１日に施行された特許法の法改正に伴い、職務発明の取扱いにおいて、労使間の協議による納得性、基準の明示性、当事者の運用の納得性が重視されることとなりました。これを受けて、当社では経営陣と研究開発部門とが協議のうえ、発明考案取扱規程を作成し運用しております。しかし、将来に係る対価の相当性につき紛争が発生した場合には、当社の事業戦略や経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

(4) 製造並びに安定供給に関するリスクについて

当社の外部委託先である製造施設等において、技術的・規制上の問題若しくは自然災害・火災などの要因により生産活動の停滞・遅滞若しくは操業停止などが起こった場合、当社の事業に影響を及ぼす可能性があります。

当該リスクへの対応について、現在、当社の医薬品パイプラインは低分子化合物かつ製造施設は容易に代替可能であり、原薬及び治験薬製剤製造委託候補施設を複数確保するように努めております。

(5) 業績等に関する事項

① マイナスの繰越利益剰余金を計上していることについて

当社は研究開発型企業であり、ロイヤリティ収入が得られるようになるまでは営業収益が安定せず多額の研究開発費用が先行して計上されることとなります。そのため、第18期(2017年３月期)から第25期(2024年３月期)まで連続して当期純損失を計上したことにより、第26期末においてマイナスの繰越利益剰余金を計上しております。

当社は、将来の利益拡大を目指しておりますが、将来において計画どおりに当期純利益を計上できない可能性があります。また、当社の事業が計画どおりに進展せず当期純利益を獲得できない場合には、マイナスの繰越利益剰余金がプラスとなる時期が遅れる可能性があります。

② 資金繰りについて

当社は、研究開発型企業として、医薬品、医療機器及びプログラム医療機器の臨床試験を実施する開発パイプラインの拡充や積極的な研究活動等により、多額の研究開発費が必要となっております。一方で、特に医薬品の開発期間は基礎研究から上市まで通常10年以上の長期間に及ぶものでもあり、収益に先行して研究開発費が発生しているなどにより、継続的に営業損失及びマイナスの営業キャッシュ・フローが生じております。今後も事業の進捗に伴って運転資金、研究開発投資等の資金需要の増加が予想され、収益確保又は資金調達、資金繰りの状況によっては、当社の事業活動等に重大な影響を与える可能性があります。

当該リスクへの対応については、営業キャッシュ・フローの早期黒字化に加え、金融機関との取引実績を積み重ねること等により、安定した資金調達を行えるようにします。

③ 税務上の繰越欠損金について

本書提出日現在において、当社は税務上の繰越欠損金を有しております。しかし、繰越欠損金の繰越期間内に、繰越欠損金の全て又は一部を利用するために十分な課税所得を当社が得られるという保証はありません。また、当社の業績が順調に推移する結果、繰越欠損金が解消され課税所得控除が受けられなくなった場合、通常の税率に基づく法人税、住民税及び事業税が課せられることとなり、現在想定している当期純利益及びキャッシュ・フローの計画に影響を与える可能性があります。

(6) 為替変動リスク

当社は、海外企業とライセンス契約を締結しており、主に外貨建での決済が行われておりますが、当社においては特段の為替リスクヘッジは行っておりません。そのため、想定以上に為替相場の変動が生じた場合には、当社の業績はその影響を受ける可能性があります。

(7) 調達資金の使途について

2021年９月の株式上場時の公募増資等により調達した公募増資資金の使途については、引き続き主に研究開発費に充当する計画でありますが、当初想定よりも公的資金の獲得が順調に進んでいるため、2024年５月９日に支払予定時期及び資金使途の内容並びに充当金額の変更を行いました。今後も、資金需要の発生時期及びその規模については大幅に変更される可能性があり、当社の事業展開、財政状態及び経営成績に影響を及ぼす可能性があります。調達資金の使途を変更した場合には直ちに開示する予定です。

(8) 大株主について

当社の取締役会長である宮田敏男及び二親等内の親族の実質議決権所有割合は、当事業年度末日現在で45.91％です。同株主等は、安定株主として引続き一定の議決権を保有し、その議決権行使にあたっては、株主共同の利益を追求するとともに、少数株主の利益にも配慮する方針です。やむを得ない事情により、大株主である同株主等の持分比率が低下する場合には、当社株式の市場価格及び議決権行使の状況等に影響を及ぼす可能性があります。

(9) ベンチャーキャピタル等の当社株式保有比率

当事業年度末における当社の発行済株式のうち、ベンチャーキャピタル(VC)が組成した投資事業有限責任組合が所有している株式の所有割合は5.13％であります。一般に、VCが未公開株式に投資を行う目的は、株式上場後の当該株式を売約してキャピタルゲインを得ることであり、VCは当社の株式上場後に、それまで保有していた株式の一部又は全部を売却することが想定されます。なお、当該株式売却によっては、短期的な需給バランスの悪化が生じる可能性があり、当社株式の市場価格が低下する可能性があります。

(10) 自然災害等の発生について

自然災害、事故、重大な感染症の流行等が発生した場合には、リスクマネジメント規程に基づいてリスク低減の措置を講じます。しかし、事業所周辺においてあるいは世界的に大規模な自然災害等が発生した場合には当社の設備等に大きな被害を受け研究開発が遅延する可能性があり、また感染症の流行等が発生した場合には事業所の一時閉鎖等の事態により研究開発が遅延する可能性があり、その結果、当社の経営成績及び財政状態に影響を及ぼす可能性があります。  ### ４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

(1) 経営成績等の状況の概要

当社の経営成績、財政状態、キャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。)及び研究開発活動の概要は、次のとおりです。なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものです。

① 経営成績の概要

当社は、医療現場の課題を解決するために、多様なモダリティ（医薬品、医療機器、AIを活用したプログラム医療機器）を医師／研究者とともに医療現場で研究開発しています。医薬品事業は、研究開発費や研究開発期間が比較的大きく事業リスクが高い分野ですが、上市後には極めて高い収益が期待できる事業です。一方、医療機器やプログラム医療機器のパイプラインの事業収益は医薬品と比べると小さいですが、研究開発費や研究開発期間のリスクは小さく、早期に当社収益につながります。当社は、これら２つの事業ポートフォリオを、同時に複数のパイプラインを進めることにより、リスクを分散しながら早期の黒字化と将来の収益の拡大を目指します。

これまでの製薬企業や創薬ベンチャーの多くはパイプラインのバリューチェーン（開発の全ての工程の積み上げ）を自社で全て構築し、事業価値を高めることに注力してきました。大手製薬企業は潤沢な資金を背景に、多くのパイプラインのバリューチェーンを自社独自で形成するという既存の枠組みでの開発ができますが、ベンチャーのように資金が潤沢でない場合は、なかなか難しいのが現状です。当社は、公的資金や外部機関（研究機関、医療機関）のリソースを活用して開発コストを抑えるなど、効率の高い開発を実践してきました。外部機関とのアライアンスをもとに多くのバリューチェーン構築を考えており、既存ベンチャーとは戦略、研究開発、人的資源管理などが異なります。少ない人的リソースや経費で多くのパイプラインを広げ、モダリティを展開し、成果も出つつあります。自己資源や社内環境のみにこだわるのではなく、むしろ外部リソースや外部環境の積極的活用に注力し、効率的にイノベーションを創出する枠組みを構築していきたいと考えています。当社は、大学や様々な異業種企業との連携や協業を基にオープンイノベーションを推進し、効率的な開発を実施しています。

当事業年度における総括を以下に記載します。

□   慢性骨髄性白血病（CML）： 2022年３月に国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）「革新的がん医療実用化研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」の支援を受けて第Ⅲ相試験（医師主導治験）を開始しました。2023年12月末で症例登録を終了し、最終的に解析に必要な症例数を上回る57例が登録されました。2024年12月に実施されたAMED「革新的がん医療実用化研究事業」の最終年度評価の結果、第Ⅲ相試験の目標症例数の登録が終了し、２年の延長期間内に試験を完了する目処が立っているとの理由から、さらに助成期間の２年間延長が承認されました（2024年12月３日適時開示）。

□   悪性黒色腫（メラノーマ）：PAI-1阻害薬RS5614において、厚生労働省より悪性黒色腫に対する希少疾患用医薬品の指定を受けました（2024年９月２日適時開示）。RS5614の悪性黒色腫の第Ⅲ相医師主導治験の実施に対して東北大学病院における治験審査委員会（IRB）にて承認されました（2025年１月６日適時開示）。治験計画届を医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出し、最初の被験者への投与が東北大学病院で実施され第Ⅲ相試験（医師主導治験）を開始しました（2025年２月18日適時開示）。

□   全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）：2023年３月にAMED「難治性疾患実用化研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」の支援を受けて、2023年10月から第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始しました。PAI-1阻害薬RS5614の第Ⅱ相医師主導治験における目標症例数を登録達成しました（2024年12月26日適時開示）。

□   抗加齢・長寿研究：ノースウエスタン大学Potocsnak Longevity Institute（長寿研究所）の日本の研究室を、東北大学内のオープンイノベーション拠点である東北大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（TREx）内に設立し、共同で長寿研究を実施することを合意しました（2025年１月22日適時開示）。さらに、XPRIZE財団によるコンテスト（XPRIZE HEALTHSPAN）に東北大学など国内複数の研究機関と共同で応募しました（2025年１月10日適時開示）。XPRIZE HEALTHSPANは、健康寿命を延ばすことができた研究チームに対して、総額１億米ドルを支払うという世界的なコンペティションです。このコンペティションは、XPRIZE財団が主催し、人間の老化や長寿に対する治療アプローチに革命を起こし、健康寿命を積極的に10年以上延伸するという挑戦的な課題に取り組むことを目的とします。当社はTOP40（セミファイナリスト）に入賞し、賞金25万米ドルを獲得することになりました（2025年５月13日適時開示）。

□   核酸医薬：大阪大学発バイオベンチャーであるルクサナバイオテク株式会社との間で、新たな医薬品モダリティであるバイオ医薬品に関する共同研究契約を締結し（2024年６月24日適時開示）、低分子医薬品に加えて核酸医薬の事業開発に着手し、AMEDの令和６年度「スマートバイオ創薬等研究支援事業」に申請していた「革新的核酸医薬技術を基盤とした神経・筋難病治療薬の開発」が採択され（2024年９月10日適時開示）、非臨床試験を実施しています。

□   男性型脱毛症及び加齢性脱毛症外用薬：米国Eirion Therapeutics, Inc.社における男性型脱毛症及び加齢性脱毛症外用薬ET-02（RS5441）の第Ⅰ相臨床試験を開始し（2024年７月３日適時開示）、第Ⅰ相臨床試験の安全性と有効性の結果（速報）が同社から報告されました（POC取得：2025年１月９日適時開示）。

□   糖尿病治療支援プログラム医療機器：糖尿病患者のインスリン投与量を予測する人工知能（AI）を活用したプログラム医療機器の薬事承認を目指して検証的臨床性能試験を実施し（2024年８月19日適時開示）、専門医に対するAI予測の非劣性（同等）が証明され（POC取得：2025年１月16日適時開示）、総括報告書を纏めました（2025年３月６日適時開示）。

□   呼吸機能検査診断プログラム医療機器：本プログラム医療機器導出先のチェスト株式会社が対象地域拡大（国際展開）に係るオプション権を行使することに伴い、一時金を受領しました（2025年２月12日適時開示）。

□   維持血液透析医療支援プログラム医療機器：維持血液透析を支援する人工知能（AI）を活用したプログラム医療機器の薬事承認のための臨床性能試験を開始しました（2024年10月21日適時開示）。現在、解析に必要な症例数である150症例の登録を完了しました（2025年４月９日適時開示）。

□   ディスポーザブル極細内視鏡：米国Baxter Healthcare Corporation（バクスター社）とディスポーザブル極細内視鏡に関するライセンス契約を解約し、新たに株式会社ハイレックスメディカルとのライセンス契約を締結し（2024年５月20日適時開示）、ディスポーザブル極細内視鏡を用いた多施設臨床研究（60症例）を開始しました（2024年６月24日適時開示）。

□   国際共同研究：プログラム医療機器の事業拡大を視野に、台湾の台北医学大学（Taipei Medical University、TMU）の子会社TMU-Biotech社（台湾）とプログラム医療機器における共同開発契約を締結し（2024年８月30日適時開示）、PAI-1阻害薬RS5614の臨床開発及び事業化について共同開発契約を締結しました（2024年11月５日適時開示）。また、長寿研究のためにノースウエスタン大学Potocsnak Longevity Institute（長寿研究所）の日本の研究室を、東北大学内のオープンイノベーション拠点である東北大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（TREx）内に設立することに合意しました（2025年１月22日適時開示）。

（研究開発活動の実績）

a. 医薬品

PAI-1阻害薬RS5614はがん領域及び呼吸器疾患領域での臨床開発に注力しています。

（がん）

－ 慢性骨髄性白血病（第Ⅲ相）：2022年３月にAMED「革新的がん医療実用化研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」の支援を受けて第Ⅲ相試験（医師主導治験）を開始しました。2023年12月末で症例登録を終了し、最終的に解析に必要な症例数を上回る57例が登録されました。2024年12月に実施されたAMED「革新的がん医療実用化研究事業」の最終年度評価の結果、第Ⅲ相試験の目標症例数の登録が終了し、２年の延長期間内に試験を完了する目処が立っているとの理由から、さらに助成期間の２年間延長が承認されました。これにより、2026年３月期及び2027年３月期に見込んでいた費用計上がなくなり収益性が改善する見込みです。

－ 悪性黒色腫（第Ⅲ相）：2021年５月にAMED「橋渡し研究プログラムシーズC（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」に採択され、同年７月に第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始しました。2023年３月末時点で目標症例数40例全例の患者登録が完了しました。外科的切除が難しく、免疫チェックポイント阻害薬であるニボルマブが無効な悪性黒色腫患者に対して、ニボルマブとPAI-1阻害薬RS5614を８週間併用することにより、既承認の治療であるニボルマブとイピリムマブ併用以上の奏効率が得られました。また、実臨床で問題となっているニボルマブとイピリムマブ併用による重篤な副作用は、ニボルマブとRS5614の併用では見られず、安全性が確認されました。2023年12月に実施したPMDA対面助言により第Ⅲ相試験の臨床プロトコールを確定し、2024年８月には、厚生労働省より悪性黒色腫に対する希少疾患用医薬品の指定を受けました。今回、希少疾患用医薬品指定を受けたことにより、悪性黒色腫治療薬RS5614の薬価算定における市場性加算が加わり、さらに承認後の再審査期間が延長されて本治療薬事業の独占期間が長くなります。また、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所を通じての助成金交付などの優遇措置を受けられる可能性があります。12月には東北大学病院治験審査委員会において、第Ⅲ相試験実施の承認も得られました。PMDAに治験計画届を提出し、2025年２月には最初の被験者への投与が東北大学病院で実施され、第Ⅲ相試験（医師主導治験）が開始されました。

－ その他のがん：上記２つの疾患での治験が順調に進んでいることから、新たながん領域の適応症で臨床開発を決定し実施しています。具体的には、2022年10月に広島大学と非小細胞肺がんに関する共同研究契約を締結しました。その後研究段階が非臨床試験から臨床試験（医師主導治験）に移行したため、2023年４月には「広島大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（HiREx）」を開設し、2023年９月から非小細胞肺がんの前期第Ⅱ相試験、2023年10月から皮膚血管肉腫の第Ⅱ相試験（いずれも医師主導治験）を開始しました。2024年11月にTMU-Biotech社と台湾及び日本でのPAI-1阻害薬RS5614の臨床開発及び事業化について共同開発契約を締結しました。また、当社のがん治療薬の取材記事が、2023年９月に科学誌『Nature』に掲載されました。

（呼吸器疾患）

－ COVID-19に伴う肺傷害（後期第Ⅱ相終了）：2021年６月からAMED「新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」の支援を受けて後期第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始しました。2022年10月に患者登録を完了し、2023年４月に治験総括報告書が纏められました。本後期第Ⅱ相試験はオミクロン株の変異等により対象となる新型コロナウイルス肺炎患者（中等症、入院患者）数が減少し、目標より少ない症例数で治験を終了しましたが、特に早期治療におけるRS5614の有効性を示唆する結果を得ることができました。前期及び後期第Ⅱ相医師主導治験の成績は、2024年１月に科学誌『Scientific Reports』に掲載されました。

－ 全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD、第Ⅱ相）：2023年３月にAMED「難治性疾患実用化研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」の支援を受けて、2023年10月から第Ⅱ相試験（医師主導治験）を開始しました。2024年12月には、本治験の解析に必要な目標症例数50例を達成しております。

（抗加齢・長寿研究）

－ 当社はこれまでノースウエスタン大学や東北大学と共同研究を行い、老化にPAI-1が関与する一連の科学的事実を細胞、マウス、ヒト（疫学調査）などから明らかにしました。2025年１月にノースウエスタン大学Potocsnak Longevity Institute（長寿研究所）の日本の研究室（TREx-Longevity Lab）を、東北大学内のオープンイノベーション拠点である東北大学レナサイエンスオープンイノベーションラボ（TREx）内に設立することを、同研究所のDouglas E. Vaughan所長と合意しました。TREx-Longevity Labでは、ヒトの生物学的年齢の測定、臓器（免疫系、新血管系、神経系、代謝系、筋骨格系）の老化指標解析、老化バイオマーカー探索（エピゲノム、プロテオーム、トランスクリプトーム）に取り組み、さらに当社が有する老化を制御する医薬品の臨床試験実施にも取り組む予定です。また、当社は米国のXPRIZE財団による「高齢者の免疫、認知や筋肉の機能を10年若返らせたら賞金総額１億ドル」のコンテスト（XPRIZE HEALTHSPAN）に応募し、2025年５月にTOP40（セミファイナリスト）に入賞し、賞金25万米ドルを獲得しました。TOP40のチームの１年間の研究成果を元に、2026年後半にTOP10（ファイナリスト）が選定されます。当社は、長年取り組んできたPAI-1阻害薬RS5614の抗加齢・長寿作用に基づき、「老化細胞を除去し、がん化を促進する事なく老化関連疾患を抑制する新たな新規低分子医薬品」のコンセプト（Senolytic drug）を提唱し、東北大学、ノースウェスタン大学、東海大学、広島大学、東京科学大学など国内外の研究機関及び医療機関との共同でこのコンペティションに取り組みます。

b. 医療機器

－ ディスポーザブル極細内視鏡（薬事承認済）：2022年８月にはファイバースコープがPMDAに承認申請され、同年12月に厚生労働省から薬事承認されました。2022年９月に株式会社ハイレックスコーポレーション及びその子会社である株式会社ハイレックスメディカルと付属品であるガイドカテーテル作成を含めた医療機器開発に関する共同研究契約を締結しました。2024年５月、株式会社ハイレックスメディカルとライセンス契約を締結し、ガイドカテーテルとファイバースコープを合わせて2025年度に薬事申請する予定です。

c. AIを活用したプログラム医療機器

特に、呼吸機能検査診断、維持血液透析医療支援、糖尿病治療支援、嚥下機能低下診断の領域におけるプログラム医療機器（SaMD）開発に注力しています。2024年８月にTMU-Biotech社と台湾及び日本でのSaMD実用化を目指した共同開発契約を締結しました。TMU-Biotech社は、台北医学大学（TMU）（https://eng.tmu.edu.tw）で研究開発される医療シーズの事業化を目的としたTMU100％の子会社です。この共同研究開発契約により、当社とTMU-Biotech社が協力して、日本と台湾の両方でAIを活用するSaMDのパイプラインの事業化を図るものです。TMUは1960年に設立された私立医科大学で、台湾でトップクラスにランクされ、キャンパス内には６つの病院を擁し、ベッド数は3,000床に至り、それら膨大な医療データ、さらにデータサイエンティストなどの研究者により、様々なSaMDの研究開発が実施されています。当社とTMU-Biotech社は、日本と台湾での事業化を目指し、AIを活用した革新的なSaMDの研究開発で協力し、両国での規制承認のための臨床性能試験を実施します。

2024年度から国立研究開発法人科学技術振興機構（JST）の産学共創プラットフォーム共同研究推進プログラム（OPERA）（代表機関：東北大学）に参画し、災害時においても安全安心な医療を提供するためのAIを活用した医療ソリューションに基づくデジタルツインモデルの開発を進め、2025年３月に本プログラムを終了しました。なお、当社のAIを活用したプログラム医療機器に関する取材記事が、2024年３月に科学誌『Nature』の取材記事として掲載されました。

－ 呼吸機能検査診断SaMD（開発研究終了）：京都大学、チェスト株式会社、NECソリューションイノベータ株式会社（NES）と共同開発を実施しています。2023年３月に開発段階の研究を完了し、同年６月にはチェスト株式会社より事業化段階への移行に関するマイルストーンを受領しました。2025年２月には、導出先のチェスト株式会社から対象地域拡大（国際展開）に係るオプション権行使に伴う一時金を受領しました。

－ 維持血液透析医療支援SaMD（臨床性能試験実施中）：聖路加国際大学、東北大学、ニプロ株式会社、日本電気株式会社（NEC）、NESと共同開発を実施しています。2023年２月にはAMED「医療機器開発推進研究事業（代表機関：東北大学、当社は協力機関）」に採択されました。2023年４月にPMDA開発前相談を実施し、2024年１月にはPMDAプロトコール相談を完了しました。2024年10月から薬事承認申請のための臨床性能試験を実施し、目標症例数である150症例の登録を達成しました。さらに、血液透析における除水量や血流量の調整を制御する血液透析装置搭載型AIの開発に着手し、2023年12月に東レ・メディカル株式会社、2024年３月にニプロ株式会社と共同開発契約を締結しました。2022年10月に基本となる知的財産権を出願し、2023年５月に国際出願を行いました。また、2024年１月には新たな知財を追加出願しました。

－ 糖尿病治療支援SaMD（臨床性能試験終了）：東北大学、NEC、NESと共同開発を実施しており、2022年４月にAMED「医工連携イノベーション推進事業（開発・事業化事業）（当社が代表機関）」に採択されています。2024年２月にPMDAプロトコール相談を実施し、臨床性能試験のプロトコールが確定しました。2024年８月から薬事承認のための臨床性能試験を実施し、目標症例数である130症例のデータを取得しました。解析の結果、得られた正解率（平均）は85.46％であり、当初設定していた主要評価項目の目標正解率80％を５％上回る結果であり、専門医に対するAI予測の非劣性（同等）が実証され、2025年３月に総括報告書を纏めました。また、2022年６月に基本となる知的財産権を出願し、2023年４月には国際出願を行いました。

－ 嚥下機能低下診断SaMD（開発研究）：東北大学、NECと共同開発を実施しており、音声から嚥下機能の低下を診断するプログラム医療機器を開発しています。既に、健常者と嚥下機能低下患者の音声を区別できるAIを開発し、2023年３月に基本となる知的財産権を出願しました。さらに、2023年12月にはPMDA開発前相談を実施しました。

－ その他SaMD：乳がん病理診断、心臓植込み型電気デバイス患者における不整脈・心不全発症予測、人工心臓患者における血栓発生予測などの新たなAIを活用したプログラム医療機器研究を開始しました。人工心臓患者における血栓発生予測では株式会社ハイレックスコーポレーション及びその子会社である株式会社ハイレックスメディカルと共同研究を開始しました。

（事業収益に関する実績）

ニプロ株式会社と血液透析における目標除水量を予測する人工知能アルゴリズム開発に関する共同契約を締結しており、契約一時金を受領しました。

東レ・メディカル株式会社と人工知能（AI）搭載型血液透析医療機器の開発に関する共同開発契約を締結しており、共同研究の対価として2024年６月と12月にマイルストーン収入を計上しました。

エイリオン社と皮膚疾患治療RS5441（経皮薬、経口薬）の独占的実施権を許諾するライセンス契約を2016年10月31日に締結しており、エイリオン社の米国での第Ⅰ相試験開始（経皮薬）に伴い、契約に基づくマイルストーンをエイリオン社から受領しました。

導出先のチェスト株式会社から対象地域拡大（国際展開）に係るオプション権行使に伴う一時金を受領しました。

また、当社ではCML、SSc-ILD、糖尿病治療支援SaMDのプロジェクトはAMED事業に採択されており、研究開発業務を受託し、受託業務の対価を受託研究収入として計上しています。

以上の結果、当事業年度における事業収益は、血液透析における目標除水量を予測する人工知能アルゴリズム開発に係るニプロ株式会社からの一時金の受領及び人工知能（AI）搭載型血液透析医療機器の開発に係る東レ・メディカル株式会社からのマイルストーン収入の計上並びに皮膚疾患治療RS5441（経皮薬）の第Ⅰ相試験開始に伴うエイリオン社からのマイルストーン収入、さらにチェスト株式会社よりオプション権行使に伴う一時金の受領に加え、AMED事業に係る受託研究収入の計上により132,693千円（前事業年度は事業収益194,165千円）となりました。また、営業損失は、慢性骨髄性白血病（CML）治療薬や悪性黒色腫治療薬、非小細胞肺がん治療薬及び皮膚血管肉腫治療薬等に係る研究開発費132,869千円を含む事業費用307,774千円を計上したことにより178,827千円（前事業年度は営業損失252,335千円）、経常損失は、売上債権の為替換算に伴う為替差損1,228千円を計上したことなどにより178,987千円（前事業年度は経常損失251,875千円）、当期純利益は、バクスター社とのディスポーザブル極細内視鏡におけるライセンス契約の解約に伴う解約金収入20,000千円及びAMEDの医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）の債務減額に伴う債務免除益303,918千円を特別利益に計上し、また、減損損失1,166千円を特別損失に計上、法人税、住民税及び事業税30,336千円を計上したことにより113,427千円（前事業年度は当期純損失258,335千円）となりました。

なお、当社の事業は単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。

② 財政状態の概況

（資産）

当事業年度末の流動資産は、前事業年度末の2,086,473千円と比べて215,221千円減少し、1,871,252千円となりました。これは主として研究開発費や人件費などの支払いにより、現金及び預金が227,074千円減少したことなどによるものです。

また、当事業年度末の固定資産は、前事業年度末の2,360千円と比べて2,250千円減少し、110千円となりました。これは主として差入保証金の回収によるものです。

この結果、資産合計は、前事業年度末の2,088,833千円と比べて217,471千円減少し、1,871,362千円となりました。

（負債）

当事業年度末の流動負債は、前事業年度末の126,008千円と比べて25,201千円増加し、151,210千円となりました。これは主として、未払法人税等が31,302千円増加したことなどによるものです。

また、当事業年度末の固定負債は、前事業年度末の356,100千円と比べて356,100千円減少し、－千円となりました。これは、AMED採択プロジェクトであるPMS/PMDD治療薬の開発に関する長期借入金の一部を支払ったこと及び残額を債務免除されたことによるものです。

この結果、負債合計は、前事業年度末の482,109千円と比べて330,898千円減少し、151,210千円となりました。

（純資産）

当事業年度末の純資産は、前事業年度末の1,606,724千円と比べて113,427千円増加し、1,720,151千円となりました。これは当期純利益113,427千円を計上したことによるものです。

③ キャッシュ・フローの概況

当事業年度における現金及び現金同等物（以下、「資金」という。）は、前事業年度末の1,646,193千円に比べ153,622千円増加し、1,799,816千円となりました。

当事業年度における各キャッシュ・フローの状況と主な変動要因は次のとおりです。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

当事業年度の営業活動資金の支出額は176,342千円（前事業年度は230,519千円の支出）となりました。これは主として、債務免除益303,918千円の計上などによるものです。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

当事業年度の投資活動資金の収入額は382,147千円（前事業年度は1,567千円の支出）となりました。これは、定期預金の払戻しによる収入380,697千円を計上したことなどによるものです。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

当事業年度の財務活動資金の支出額は52,182千円（前事業年度は46,500千円の収入）となりました。これは、長期借入金の返済による支出61,658千円を計上したことなどによるものです。

④ 生産、受注及び販売の実績

a．生産実績

当社は研究開発を主体としており生産活動を行っておりませんので、該当事項はありません。

b．受注実績

当社は研究開発を主体としており受注生産を行っておりませんので、該当事項はありません。

c．販売実績

当社の事業セグメントは医薬品等の開発・販売等事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の販売実績の記載はしておりません。当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。

	金額(千円)	前年同期比(％)
事業収益	※１ 132,693	68.3

(注)１．最近２事業年度における主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、次のとおりであります。

相手先	前事業年度 (自　2023年４月１日 　　至　2024年３月31日)		当事業年度 (自　2024年４月１日 　　至　2025年３月31日)
事業収益(千円)	割合(％)	事業収益(千円)	割合(％)
国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）	47,666	24.5	37,680	28.4
ニプロ株式会社	－	－	30,000	22.6
国立大学法人大阪大学	－	－	21,900	16.5
東レ・メディカル株式会社	－	－	20,000	15.1
Eirion Therapeutics, Inc.	83,499	43.0	15,749	11.9
国立大学法人東北大学	39,000	20.1	－	－

２．前事業年度における東レ・メディカル株式会社及び当事業年度における国立大学法人東北大学の事業収益及び当該事業収益の総事業収益に対する割合は、100分の10未満であるため、記載を省略しております。

(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は、次のとおりです。

なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものです。

① 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定

当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められる企業会計の基準に基づき作成されております。

財務諸表の作成にあたっては、一定の会計基準の範囲内で見積りが行われている部分があり、これらについては、過去の実績や現在の状況等を勘案し、合理的と考えられる見積り及び判断を行っております。ただし、これらには見積り特有の不確実性が伴うため、実際の結果と異なる場合があります。

なお、当社が財務諸表を作成するに当たり採用した重要な会計上の見積りは、「第５　経理の状況　１　財務諸表等　（1）財務諸表　注記事項　（重要な会計上の見積り）」に記載のとおりです。

② 経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容

a．財政状況

財政状況につきましては、「(1)　経営成績等の状況の概要　② 財政状態の概況」に記載のとおりです。

b．経営成績

（事業収益）

当事業年度の事業収益は、132,693千円（前事業年度194,165千円）となりました。前事業年度は、皮膚疾患治療薬（RS5441）及び呼吸機能検査診断プログラム医療機器及び人工知能（AI）搭載型血液透析医療機器に係る一時金の受領に加え、AMED事業に係る受託研究収入を計上した一方、当事業年度における事業収益は、血液透析における目標除水量を予測する人工知能アルゴリズム開発に係るニプロ株式会社からの一時金の受領及び人工知能（AI）搭載型血液透析医療機器の開発に係る東レ・メディカル株式会社からのマイルストーン収入の計上並びに皮膚疾患治療RS5441（経皮薬）の第Ⅰ相試験開始に伴うエイリオン社からのマイルストーン収入、さらにチェスト株式会社よりオプション権行使に伴う一時金の受領に加え、AMED事業に係る受託研究収入を計上したことによるものです。

（事業原価、売上総利益）

当事業年度の事業原価は、3,747千円（前事業年度28,521千円）となりました。前事業年度は、悪性黒色腫における治験薬の製造にかかる費用を計上した一方、当事業年度は、人工知能（AI）搭載型血液透析医療機器の開発に係る人件費等を計上したことによるものです。

この結果、当事業年度の売上総利益は、128,946千円（前事業年度165,643千円）となりました。

（事業費用、営業損失）

当事業年度の事業費用は、307,774千円（前事業年度417,979千円）となりました。主な要因は、公的資金を活用した効率的な研究開発を実施した結果、研究開発費が前事業年度に比べて103,461千円減少したことなどのコスト削減の効果によるものです。

この結果、当事業年度の営業損失は178,827千円（前事業年度252,335千円）となりました。

（営業外収益、営業外費用、経常損失）

当事業年度の営業外収益は、1,092千円（前事業年度460千円）となりました。主な要因は、受取利息924千円や助成金収入160千円を計上したことなどによるものです。

当事業年度の営業外費用は、1,252千円（前事業年度未発生）となりました。主な要因は、売上債権の為替換算に伴う為替差損1,228千円を計上したことなどによるものです。

この結果、当事業年度の経常損失は178,987千円（前事業年度251,875千円）となりました。

（特別利益、特別損失、当期純利益）

当事業年度は特別利益として323,918千円を計上しております。主な要因は、バクスター社とのディスポーザブル極細内視鏡におけるライセンス契約の解約に伴う解約金収入20,000千円及びAMEDの医療研究開発革新基盤創成事業（CiCLE）の債務減額に伴う債務免除益303,918千円を計上したことによるものです。また、特別損失として減損損失1,166千円を計上しております。これらの結果を受け、当事業年度の当期純利益は、113,427千円（前事業年度は当期純損失258,335千円）となりました。

c．キャッシュ・フローの状況の分析

キャッシュ・フローの状況につきましては、「(1)　経営成績等の状況の概要　③ キャッシュ・フローの概況」に記載のとおりです。

d．資本の財源及び資金の流動性についての分析

当社は、創薬等のコンセプトやシーズの研究費及びパイプラインの製品化に向けた開発費並びに係る販売費及び一般管理費等の事業用費用について資金需要を有しております。当社は、主に公的機関の研究開発助成金や第三者割当増資により調達を行った手許資金により事業用費用に充当して参りましたが、現下では、金融機関の当座貸越枠を確保するなどしており流動性に支障はないものと考えております。中長期眼では、次世代の医療ソリューション開発を掲げ一層の事業拡大や係る投資を想定しており、第三者割当増資などによる財務基盤の増強が必要であると認識しております。

なお、現状の現金水準については、2021年９月の株式上場による資金調達や上記当座貸越枠も確保していることから、２年分の研究開発費は十分維持しております。

e．経営成績等の状況に関する認識

経営成績に重要な影響を及ぼす要因につきましては、「第２ 事業の状況 ３ 事業等のリスク」に記載のとおりです。### ５ 【重要な契約等】

当社の経営上の重要な契約は次のとおりであります。

① 導出に関する契約

相手先の名称	国名	契約品目	契約 締結日	契約期間	契約内容
Eirion  Therapeutics, Inc.	米国	License Agreement (ライセンス契約)	2016年 10月31日	契約締結日から国別・製品別に、実施料支払いが完了するまで	PAI-1阻害剤及び本化合物を含む製品(以下「製品」という)に関して、皮膚疾患の治療・予防について全世界における独占的実施権を許諾する。
チェスト株式会社	日本	共同開発 及び 事業化に関する契約	2020年 ７月３日	契約日から事業化支援料支払い期限まで	スパイロメトリー測定データの正確な判定及び結果解釈を補助するソフトの国内における共同開発及び事業化に関する契約。
Baxter Healthcare Corporation	米国	ライセンス契約の解消	2024年 ５月20日	－	ディスポーザブル極細内視鏡におけるライセンス契約の解約。
株式会社ハイレックスメディカル	日本	ライセンス契約	2024年 ５月20日	最初の製造販売承認取得後５年間有効とする（双方異論がない場合に限りさらに５年間更新）	ディスポーザブル極細内視鏡における独占的なライセンス契約

② 導入に関する契約

相手先の名称	国名	契約品目	契約  締結日	契約期間	契約内容
日本電気株式会社	日本	開発等に係る技術実施・利用許諾	2023年  ３月８日	2023年２月21日から2028年２月20日まで	知的財産の実施及び利用許諾に係る契約。

③ 共同研究に関する契約

相手先の名称	国名	契約品目	契約 締結日	契約期間	契約内容
国立大学法人 東北大学	日本	共同研究 契約	2013年 ４月９日	契約締結日から2026年３月31日まで	医薬、医療機器、医療プログラムの開発に関する共同研究を実施する。
国立大学法人 京都大学	日本	共同研究 契約	2020年 ６月３日	契約締結日から2026年３月31日まで	呼吸機能検査診断プログラム医療機器に関する共同研究を実施する。
学校法人 聖路加国際大学	日本	共同研究 契約	2020年 ８月11日	倫理委員会承認日から2026年３月31日まで	AIを応用した血液透析支援システムの開発に関する共同研究を実施する。
国立大学法人 東京科学大学	日本	共同研究 契約	2021年 12月15日	契約締結日から2026年３月31日まで	更年期障害に対するピリドキサミンの探索的臨床試験を実施する。

相手先の名称	国名	契約品目	契約 締結日	契約期間	契約内容
国立大学法人 東北大学	日本	研究に関する提携協定	2021年 12月16日	契約締結日から2026年３月31日まで	東北大学医薬品開発オープンイノベーションプラットフォーム（メディシナルハブ）におけるオープンイノベ―ションによる医療ソリューション研究提携に関する協定。
国立大学法人 東北大学	日本	研究に関する提携基本合意	2021年 12月16日	契約締結日から2026年３月31日まで	オープンイノベーションによる医療ソリューション研究に関する提携協定書の基本的事項に関する合意。
国立大学法人 東京科学大学	日本	共同研究 契約	2022年 ３月17日	契約締結日から2025年12月31日まで	FGF23関連性低リン血症性くる病に対するPAI-1阻害薬（RS5614）の効果に関する探索的臨床研究を実施する。2024年５月20日付、2024年７月26日で期間延長に関わる覚書締結済。
国立大学法人 広島大学	日本	共同研究 契約	2022年 10月31日	契約締結日から2026年12月31日まで	非小細胞肺がんへのPAI-1阻害薬と抗がん剤等併用投与による有効性と安全性を検討するための共同研究契約の締結。 2024年８月22日で期間延長に関わる覚書締結済。
NECソリューション イノベータ株式会社	日本	共同研究 契約	2022年 11月30日	契約日から2028年３月31日まで	医療分野におけるイノベーション創出のためのAIを活用した共創活動検討に関する基本合意の締結。 2025年５月13日付で期間延長に関わる覚書締結済。
国立大学法人 京都大学	日本	共同研究 契約	2022年 12月23日	契約締結日から2027年９月30日まで	特発性間質性肺炎の急性増悪に対するPAI-1阻害薬の有効性と安全性を検討するための共同研究契約の締結。
国立大学法人 広島大学	日本	包括的研究協力に 関する協定	2023年 ４月24日	契約締結日から３年間	オープンイノベーションによる医薬品及びプログラム医療機器の包括的共同研究開発推進の協力に関する協定。
日本電気株式会社	日本	共同研究 契約	2023年 ６月12日	契約締結日翌日から３年間	人工知能の医療応用に関する共同研究契約の締結。
東レ・メディカル 株式会社	日本	共同開発 契約	2023年 12月７日	契約締結日から３年間	人工知能（AI）搭載型血液透析医療機器の開発に関する共同開発契約。
NECソリューションイノベータ株式会社	日本	基本合意	2024年 ２月９日	契約締結日から2026年３月31日まで	維持血液透析医療支援プログラム医療機器の事業化という共創活動。
ニプロ株式会社	日本	共同開発 契約	2024年 ３月14日	2024年１月31日から2026年３月31日	AIを応用した血液透析支援の事業化に向けたシステム開発に関する共同開発契約 2025年４月１日付で期間延長等に関する変更覚書締結済。
ルクサナバイオテク株式会社	日本	共同開発 契約	2024年 ６月24日	契約締結日から５年間	人工核酸を活用したバイオ医薬品（核酸医薬品）に関する共同開発契約。
Taipei Medical University（TMU）-Biotech 社	台湾	共同開発 契約	2024年 ８月27日	契約締結日から３年間	プログラム医療機器（SaMD）の研究開発及び事業化について共同開発契約。
Taipei Medical University（TMU）-Biotech 社	台湾	共同開発契約	2024年 10月25日	契約締結日からいずれかの当事者が３カ月前に書面にて通知するまで	PAI-1阻害薬RS5614の臨床開発及び事業化について共同開発契約。

④ 委託研究に関する契約

相手先の名称	国名	契約品目	契約 締結日	契約期間	契約内容
国立大学法人 広島大学	日本	業務委受託契約	2023年 ５月11日	2023年３月９日から2026年９月30日まで	皮膚血管肉腫第Ⅱ相試験に関する治験調整事務局業務等における業務委受託契約。
国立大学法人 広島大学	日本	業務委受託契約	2024年 10月20日	契約締結日から2030年3月31日まで	根治切除不能悪性黒色腫第Ⅲ相治験に関する業務委受託契約。
NECソリューションイノベータ株式会社	日本	支援サービス見積書兼注文書（準委任契約）	2025年 ３月28日	2025年４月１日から2026年３月31日	糖尿病治療支援プログラム医療機器に関する業務委託契約。
国立大学法人 大阪大学	日本	再委託研究開発契約	2025年 ４月１日	2025年４月１日から2026年３月31日	スマートバイオ創薬等研究支援事業における再委託研究開発契約。
国立大学法人 東北大学	日本	再委託研究開発契約	2025年 ４月1日	2025年4月1日 から2026年３月31日まで	慢性骨髄性白血病第Ⅲ相試験に関する日本医療研究開発機構・革新がん医療実用化研究事業における再委託研究開発契約。
国立大学法人 東北大学	日本	再委託研究開発契約	2025年 ４月１日	2025年4月1日 から2026年３月31日まで	全身性強皮症に伴う間質性肺疾患第Ⅱ相試験に関する日本医療研究開発機構・難治性疾患実用化研究事業における再委託研究開発契約。

当社は、医薬品・医療機器・AIを活用したプログラム医療機器など、多様なモダリティ（治療様式）にわたる複数パイプラインの研究開発を進めており、当事業年度における主要パイプライン開発の進捗及びこれまでの開発実績は以下のとおりです。

なお、当事業年度における研究開発費は132,869千円であり、当事業年度末日の当社研究開発従事者人員は７名（臨時雇用者を含む）です。

a．RS5614（PAI-1阻害薬）

(a) 慢性骨髄性白血病（CML）治療薬

CML患者を対象とした後期第Ⅱ相医師主導治験において、チロシンキナーゼ阻害薬（tyrosine kinase inhibitor、TKI）とRS5614を併用し、RS5614投与開始後48週における累積の深い分子遺伝学的奏効（deep molecular response、DMR：がんの原因遺伝子が検出されない状態）の達成率（※１）は33.3％（33例中11例でDMRを達成）であり、TKI単独でのヒストリカルコントロール（８-12％）に比べて有意に上昇していることを確認しました（2021年３月治験総括報告書完成、POC取得）。特に、TKI治療期間が３年以上５年以下の患者での累積DMR達成率は50.0％に達しました。また、RS5614の１年間の長期投与でも治療薬と因果関係のある重篤な有害事象は認められませんでした。本試験結果は、科学誌『Cancer Medicine』に掲載されました。

後期第Ⅱ相医師主導治験の成績に基づいて、東北大学、東海大学、秋田大学等、12の大学／医療機関と共同で慢性期CML患者を対象にTKIとRS5614の併用効果を検証するプラセボ対照二重盲検（※２）の第Ⅲ相医師主導治験を実施中です。本試験は、2022年３月にAMED「革新的がん医療実用化研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」に採択されました。PMDAと2021年11月及び同年12月に対面助言を行い、2022年５月にPMDAに治験計画届を提出し、多施設共同の第Ⅲ相試験が開始されました。TKI治療期間が３年以上６年未満の慢性期CML患者60例を対象とし、TKI単独投与群よりも治験薬RS5614の併用群がTFRの指標である２年間以上のDMR維持率の有意な上昇の検証を行います（2026年まで実施予定）。2023年12月末の症例登録期間内に解析に必要な症例数を上回る57例が登録され、治験は予定通り進行しています。2024年12月に実施されたAMED「革新的がん医療実用化研究事業」の最終年度評価の結果、第Ⅲ相試験の目標症例数の登録が終了し、２年の延長期間内に試験を完了する目処が立っているとの理由から、さらに助成期間の２年間延長が承認されました。これにより、2026年３月期及び2027年３月期に見込んでいた費用計上がなくなり収益性が改善する見込みです。後期第Ⅱ相医師主導治験の結果が、2022年９月に科学誌『Cancer Medicine』に掲載されました。また、CMLを含む当社のがん治療薬の取組みが、2023年９月科学誌『Nature』の取材記事として掲載されました。

（※１）DMR達成率とTFR：現在の慢性期CML治療では高額なTKIを生涯服用する必要がありますが、最も深い治療効果であるDMRを達成し、一定期間維持した一部の患者では、TKIを中止しても再発がないこと（無治療寛解維持：TFR）が近年明らかとなっています。これまでに既存TKIで公表されている１年間（48週）の累積DMR達成率は８-12％（ヒストリカルコントロール）です。なお、DMR維持とは、DMRを達成した状態が一定期間継続することです。

（※２）二重盲検：対象患者を無作為に、治験薬（今回はRS5614）を投与する群と対照薬（今回は効果がないプラセボ）を投与する群に分け、医師も患者もどちらが投与されるかを知らない条件で、両群同時に薬を投与する臨床試験方法。医師が効果の期待される患者に対して被験薬を投与するなどの故意が生じる怖れや、効果があるはずといった先入観が評価に反映される可能性や、患者が知った場合もその処置への反応や評価に影響が生じることを避けるための試験方法です。それぞれの群で出た結果を比較評価することで、治験薬の効果があるかを判断します。

(b) 悪性黒色腫（メラノーマ）治療薬

国内の悪性黒色腫患者では、海外とは異なるサブタイプの悪性黒色腫が多いことから、抗PD-1抗体（ニボルマブ）単剤療法による治療の奏効が困難とされています。RS5614が免疫チェックポイント分子を制御しがん免疫系を活性化する作用に基づき、NPO法人「JSCaN」を立ち上げて悪性黒色腫の治療成績向上のために連携している東北大学、筑波大学、都立駒込病院、近畿大学、名古屋市立大学、熊本大学の６大学と共同で、悪性黒色腫治療薬としてのRS5614の有効性と安全性を確認するための第Ⅱ相医師主導治験を2021年７月に開始しました。

本試験は、2021年５月にAMED「橋渡し研究プログラムシーズC（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」の支援を受けた、進行性悪性黒色腫患者40例を対象とする多施設共同、非盲検試験です。ニボルマブ併用のもと、RS5614を１日１回120-180 mgで投与し、８週間投与後に有効性と安全性の評価を行い、40例の患者登録が2023年３月で終了しました。本治験の結果、悪性黒色腫患者29例に対して、当社が開発したPAI-1阻害薬RS5614を８週間併用することにより、主要評価項目で７例において奏効が見られました（奏効率 24.1％）。

被験者数	29		分類	例数（％）
奏効(％)	７ (24.1％)		完全奏功（CR）	１ (3.4％)
95％信頼区間	[10.3％, 435.5％]		部分奏功（PR）	６ (20.7％)
			安定（SD）	11 (37.9％)
			進行（PD）	11 (37.9％)

この奏効率は、現在承認されている、ニボルマブとイピリムマブの併用の有効性と同等以上の成績でした（ニボルマブ無効例におけるニボルマブとイピリムマブ併用の奏効率は、海外21％、国内13.5％）。また、ニボルマブとRS5614の併用による疾患制御率は62％に達しました。ニボルマブとイピリムマブ併用では重篤な免疫関連副作用が多発することが問題となっていますが、ニボルマブとRS5614の併用においては特に問題となる重篤な副作用も見られていません。本試験の速報結果は2023年８月に開示しており、2024年２月に同内容で治験総括報告書が作成されました。また、2024年６月に、本治験の結果が科学誌『British Journal of Dermatology』に掲載されました。

悪性黒色腫の次相試験に関して、2023年12月にPMDA対面助言を実施し、臨床プロトコールを確定し、2024年８月には厚生労働省より悪性黒色腫に対する希少疾患用医薬品の指定を受けました。本指定により、PMDAの優先的な指導・助言、薬価算定における市場性加算、さらに承認後の再審査期間が延長され本治療薬事業の独占期間が長くなることが見込まれます。また、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所を通じての助成金交付などの優遇措置を受けられる可能性があります。

2024年12月には、第Ⅲ相医師主導治験の実施について、東北大学病院治験審査委員会（IRB）から承認されました。PMDAに治験計画届を提出し、2025年２月に最初の被験者への投与が東北大学病院で実施され、根治切除不能悪性黒色患者124例を対象にニボルマブとのRS5614の併用の有効性及び安全性を検証する第Ⅲ相医師主導治験を開始しました。本治験は薬事申請へ向けた検証的な第Ⅲ相試験であり、東北大学を含む18施設による多施設共同試験で実施しています。

悪性黒色腫を含む当社のがん治療薬への取組みが、2023年９月科学誌 『Nature』の取材記事として掲載されました。

(c) 非小細胞肺がん治療薬

非臨床試験から、PAI-1が肺がんの腫瘍進展、さらにはがん細胞の増殖能亢進や血管新生に関与していること、さらに抗PD-1抗体に耐性となった肺がん細胞がPAI-1を高発現することなどの知見が明らかとなり、当社と広島大学との共同研究で小細胞性肺がんモデルマウスを用いた非臨床試験を実施した結果、抗PD-1抗体とRS5614の併用投与は抗PD-1抗体単剤投与よりも高い抗腫瘍効果を示すことを確認しました。そこで、２つ以上の化学療法歴を有する切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん患者（３次治療以降の患者）39例を対象に、ニボルマブとRS5614との併用投与の有効性及び安全性を検討することを目的とした国内前期第Ⅱ相医師主導治験を開始しました。2023年３月にPMDA相談を終了し、治験実施計画書が確定したことから、広島大学、島根大学、岡山大学、鳥取大学、四国がんセンター、広島市民病院などの医療機関と協力して2023年９月から治験を実施しています。本治験において有効性が確認できれば、３次治療以降で有効な治療法を提案できます。悪性黒色腫から肺がんへの適応拡大は、抗PD-1抗体などの免疫チェックポイント阻害薬と同じ展開です。

当社は、2022年10月に国立大学法人広島大学と非小細胞肺がんに対する非臨床試験及び臨床試験に向けての共同研究契約を締結しました。研究段階が非臨床試験から臨床試験（医師主導治験）に移行したこと、さらには広島大学の特色や強みを生かし、医師主導治験実施を含めた医薬品及びプログラム医療機器の共同研究開発を行い、研究開発の効率化及び推進並びに人材育成などを目的としたオープンイノベーション拠点（Hiroshima University x Renascience Open innovation Labo：HiREx）を設けるため、2023年４月に広島大学と包括的研究協力に関する協定書を締結しました。本治験はHiRExを主体に実施しています。

(d) 血管肉腫治療薬

東北大学との共同研究において、血管内皮細胞の腫瘍である血管肉腫はPAI-1を高発現しており、その発現頻度が高い患者では１次治療でのタキサン系抗がん剤の効果が得られにくいことが報告されています。タキサン系抗がん剤の作用機序としては、アポトーシスの誘導が考えられていますが、PAI-1は主として血管内皮から産生され、PAI-1を高発現しているがん細胞はアポトーシス耐性であることから、タキサン系抗がん剤とPAI-1阻害薬RS5614を併用することにより、タキサン系抗がん剤の血管肉腫治療効果を増強できる可能性が強く示唆されます。

2023年１月にPMDA相談を終了、治験実施計画書が確定し、同年８月に治験計画届を提出しました。東北大学、自治医科大学、九州大学、名古屋市立大学、国立がん研究センター中央病院、がん研究会有明病院などの大学／医療機関と共同で、タキサン系抗がん剤パクリタキセルが無効となった皮膚血管肉腫患者16例を対象にパクリタキセルとRS5614の併用による有効性及び安全性を評価する第Ⅱ相医師主導治験を2023年10月に開始しました。本研究で有効性を検証できれば、有効な治療薬のない皮膚血管肉腫患者に対して新たな治療法が提案できます。本治験はHiRExを主体に実施しています。

(e) 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に伴う肺傷害治療薬

当社は、RS5614の肺微小血栓、線維化、肺気腫改善作用及び肺（上皮）保護作用に着目し、COVID-19に伴う肺傷害治療薬（経口薬）を開発しています。2020年秋から前期第Ⅱ相医師主導治験（非盲検）を実施し、2021年６月に治験総括報告書が完成しました。特筆すべき副作用は無く、肺傷害で入院し本治験薬を投与された26名全員が無事退院されました。

前期第Ⅱ相医師主導治験の成績に基づき、東北大学、京都大学、東京科学大学、東海大学等国内20の大学等の医療機関と共同で、COVID-19に伴う肺傷害患者（中等症、入院患者）を対象とするプラセボ対照二重盲検の後期第Ⅱ相医師主導治験を実施しました。本治験は、2021年３月にAMED「新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」に採択され、2021年４月のPMDA事前面談に基づき実施計画書を確定して2021年６月から開始しました。本治験は、COVID-19の流行時期やウイルス株変異の影響を受け、治験の対象となる肺炎入院患者数が減少したため、最終的に入院患者75例（RS5614群39例、プラセボ群36例）を対象にプラセボ対照第Ⅱ相試験を実施し、2023年４月に治験総括報告書を纏めました。有効性の主要評価項目である「酸素化悪化指標スケール（※１）の総和」は、両群間で統計学的な有意差は認めませんでしたが、プラセボ群に対してRS5614群で悪化の抑制が見られ、特に中等症Ⅰ患者（※２）での有効性が示唆されました。さらに、酸素治療が必要となる症例の割合も、入院後３～５日でRS5614群の方が少ないことから、早期治療でのRS5614の有効性が示唆されました。また、RS5614群では、プラセボ群と異なり、肺炎画像所見の改善も認めました。副作用発現率はRS5614群とプラセボ群で同程度であり、COVID-19に伴う肺傷害患者に対する本被験薬（RS5614）投与の安全性も確認できました。

RS5614は抗ウイルス薬とは作用機序が全く異なり、肺炎に対する内服薬です。現時点で抗ウイルス薬以外のCOVID-19に伴う肺傷害に対する治療薬は高額な注射薬ですが、RS5614は経口投与が可能であり、化学合成で製造される低分子医薬品であるため、その価格も低く抑えられます。現在、COVID-19は落ち着いていますが、肺炎を惹起する新たな株の発生に際して速やかに次相臨床試験（軽症から中等症Ⅰの肺炎患者を対象）を実施できるよう準備をし、2023年４月にPMDA事前面談を実施しました。

2023年10月に、PAI-1阻害薬の新規用途特許兼用法用量特許「線溶系亢進薬、及びその用途」が日本において特許査定が得られ、2041年５月まで有効です（米国、欧州は出願中）。本特許により、当社PAI-1阻害薬の医薬用途及び用法用量に関する発明が保護され、さらに特許期間の延長が可能となります。なお、前期及び後期第Ⅱ相医師主導治験の結果は、2024年１月に科学誌『Science Report』に掲載されました。

（※１）被験者の酸素化の状況を、酸素なし（０点）～人工呼吸器エクモ装着（５点）までの点（例えば、酸素投与２L以上、５L未満は２点）を毎日付けて14日間の合計で比較

（※２）定義は「新型コロナウイルス感染症COVID-19診療の手引き、第10.0版」」に記載

・　中等症Ⅰ：新型コロナウイルス感染症で、血中の酸素の値が93％から96％の間で、呼吸困難や肺炎初見が認められるが、呼吸不全はなく、酸素投与治療は行われていないステージ

・　中等症Ⅱ：血中の酸素の値が93％以下で、呼吸不全があり、酸素投与治療が必要なステージ

・　重症：集中治療や人工呼吸器が必要なステージ

(f) 全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）治療薬

数々の国内外との共同研究にてRS5614が非臨床試験で種々の肺傷害（気腫、線維化、炎症）の改善と上皮細胞保護作用を示すことから、SSc-ILDの線維化を抑制する治療薬としての開発に着手しました。SSc-ILDのモデルであるブレオマイシン誘導皮膚/肺線維化モデルマウスを用いて、SSc-ILD治療薬であるニンテダニブ（10、50 mg/kg/日）とRS5614（１、５ mg/kg/日）の４週間連続投与における有効性比較の非臨床試験を行った結果、肺傷害の抑制作用の指標であるヒドロキシプロリン量の増加及びAshcroft scoreにおいて、RS5614はニンテダニブに比して、より低用量で有意な改善を示しました。そこで、SSc-ILDに対するRS5614の安全性と有効性を検証する第Ⅱ相医師主導治験（プラセボ対照二重盲検試験）を開始しました。2023年２月に実施したPMDA事前面談に基づき同年５月に実施した対面助言で最終的な臨床プロトコールが確定し、2023年９月に治験計画届を提出しました。本試験は、2023年３月にAMED「難治性疾患実用化研究事業（代表機関：東北大学、当社は分担機関）」に採択されました。東北大学、東京大学、金沢大学、福井大学、大阪大学、和歌山県立医科大学、群馬大学、横浜市立大学、札幌医科大学、藤田医科大学の国内10の大学／医療機関と共同で、2023年10月からSSc-ILD患者50名を対象に２年半の治験を実施しています。2024年12月には、目標症例数である50症例の登録が完了しています。今後、被験者の投与期間（48週間）を経て、本試験の評価、データ解析の結果を治験総括報告書に纏める予定です。

(g) 抗加齢（アンチエイジング）・長寿研究

XPRIZE HEALTHSPANは、健康寿命を延ばすことができた研究チームに対して、総額１億米ドルを支払うという世界的なコンペティションです。このコンペティションは、XPRIZE財団（※１）が主催し、人間の老化や長寿に対する治療アプローチに革命を起こし、健康寿命を積極的に10年以上延伸するという挑戦的な課題に取り組むことを目的とします。当社は、この世界的コンペティションに応募し、TOP40（セミファイナリスト）に入賞し、賞金25万米ドルを獲得しました。

XPRIZE財団はアメリカの非営利の民間財団であり、イーロンマスク氏などがスポンサーに名を連ねています。同財団は、これまで世界初の民間による月面探査、二酸化炭素（CO2）の回収・貯留技術のコンペティションを行うなど、人類に利益を与える技術の開発や、世界が直面する課題の解決を目的とした賞金を懸けた幾つかコンペティションを実施してきました。

今回のXPRIZE HEALTHSPAN（https://www.xprize.org/prizes/healthspan）は、人間の老化や長寿に対する治療アプローチに革命を起こし、健康寿命を積極的に10年以上延伸することを目的とし、2030年までに健康寿命を延ばすことができた研究チームに対して、総額１億米ドルを支払うという長寿を課題としたコンペティションです。世界から600以上のエントリー、200以上の書類応募があり、人間の長寿に対する治療アプローチとして、低分子医薬品、バイオ医薬品（ワクチン、免疫調節剤、モノクローナル抗体、および組み換えタンパク質治療薬）、遺伝子治療、細胞治療、医療機器（医療治療機器、ゲームベースのデバイス、デジタルヘルスデバイス）、電気医療機器、磁気医療機器、サプリメント、機能性食品、食事療法、運動療法、さらにそれらの組み合わせなど様々なモダリティが提案されました。

当社は、PAI-1阻害薬RS5614の抗加齢作用（※２）に基づき、「老化細胞を除去し、がん化を促進する事なく老化関連疾患を抑制する新たな新規低分子医薬品」のコンセプト（Senolytic drug（※３））を提唱し、東北大学、東海大学、広島大学の研究機関及び医療機関との共同で、昨年末にこのXPRIZE HEALTHSPANに応募しました。

2025年５月12-14日に米国ニューヨークで開催されたXPRIZE HEALTHSPANの受賞セレモニーで、当社はTOP40（セミファイナリスト）に入賞し、賞金25万米ドルを受け取りました。セミファイナリストは、2026年３月末までに１年以内のセミファイナル臨床試験（※４）を実施し、その報告書をXPRIZE HEALTHSPAN評価委員会に提出します。このセミファイナル臨床研究成績を元に、2026年後半にTOP10（ファイナリスト）が選出され（賞金100万米ドル）、最終コンペティションのための４年のファイナル臨床研究（※５）が実施されます。ファイナル臨床研究を実施したTOP10のチームの中で最も優れた研究に対しては、寿命を延ばした年数に応じて賞金が与えられます（最大8,100万米ドル）。当社は、東北大学、ノースウェスタン大学、東海大学、広島大学、東京科学大学など国内外の研究機関及び医療機関との共同で、このXPRIZE HEALTHSPANに取組みます。

XPRIZE Healthspansスケジュール

2025年５月12日　      　      セミファイナリスト発表（40チーム、賞金25万米ドル）

2025年８月１日～ 2026年３月   セミファイナル臨床試験実施

2026年３月末　　　　　　      セミファイナル臨床試験報告書提出

2026年７月～９月　　　  　　  ファイナリスト発表（10チーム、賞金100万米ドル）

2026年10月～2029年12月　      ファイナル臨床試験実施

2030年２月　 　　　　         ファイナル臨床試験報告書提出

2030年12月　　　　　          グランプリ発表（最大8,100万米ドル）

当社は、『ヒトが心身共に生涯にわたって健康を享受できるための新しい医療を創造したい』との目標を掲げて研究に取り組んでいますが、老化関連疾患の治療薬開発は当社の重要な研究及び事業の課題です。日本を含む先進国では超高齢化が進み、平均寿命と健康寿命（心身ともに健康で自立して生活できる期間であり、平均寿命から寝たきりや認知症などの介護状態の期間を差し引いた期間）の差が約10年あることが大きな課題となっています。加齢と共に生じる種々の疾患、例えば、がん、循環器疾患、呼吸器疾患、糖尿病などを治療できれば、健康寿命の延伸に繋げることができます。これら４疾患は全世界の死亡者数の70-80 ％に至り、世界保健機関（WHO）でも老化や生活習慣に伴う重要な疾患として位置付けられています。当社は、これら４疾患の治療薬を含めた健康寿命を伸ばすための医薬品開発という医学的あるいは社会的にも重要な課題を解決すべく取り組んでおり、XPRIZE HEALTHSPANという世界的な長寿コンペティションで、当社の開発している医薬品のポテンシャルを評価いただきたいと考えます。

現時点では、RS5614はヒトの医療用医薬品（医師の診断や処方箋に基づいて使用される医薬品で処方薬ともいう）として開発しているので、がんなど個々の疾患に対する治療の適応をとるための臨床試験（治験）を実施しています。一方、長寿は検証することが難しいので、治験や医療用医薬品の対象とはなりません。一方、長寿やアンチエイジング（抗老化）は、超高齢化を背景に急成長しているセルフメディケーション分野、OTC医薬品（※６）、さらには動物医薬品市場の重要なテーマです。当社が開発したPAI-1阻害薬RS5441の脱毛症治療薬としての実例もあり、当社のPAI-1阻害薬の抗加齢（アンチエイジング）・長寿研究をさらに推進し、医療用医薬品以外の適応に関しても検討したいと考えます。

（※１）XPRIZE財団

イーロンマスク氏などがスポンサーとなり、人類のための根本的なブレークスルーをもたらすことによって、新たな産業の創出と市場の再活性化を刺激することを使命とし、様々な世界的な挑戦的コンペティションを開催する財団です。

（※２）PAI-1阻害薬RS5614の抗加齢作用

当社はこれまで老化について長年研究しており、米国ノースウエスタン大学および東北大学との共同研究より、当社の開発したPAI-1阻害薬RS5614が細胞や老化マウスにおいて、老化症状を改善し、長寿につながる可能性があることを示唆する下記一連の科学的事実を明らかにしてきました。

·  生物の細胞は、細胞老化（※７）と呼ばれる現象のために、無制限に増殖することはできません。この現象には、遺伝子のテロメア長（※８）の短縮、p53, p21, p16ink4aなどの細胞老化因子が関与しています。老化した細胞は、PAI-1の発現が極めて高いことが分かっています。当社が開発したPAI-1阻害薬は、p53, p21, p16 ink4aを抑制して、老化バイオマーカー（※９）を改善し、心筋細胞、線維芽細胞、血管内皮細胞の細胞老化を阻害します（Oncotarget, 2016）。

·  当社が開発したPAI-1阻害薬は、ヒトの早老症であるハッチンソン－ギルフォード症候群（※10）（指定難病333）の線維芽細胞のDNA損傷を減少し、ミトコンドリア障害を改善し、ハッチンソン－ギルフォード症候群の細胞異常を是正することがわかりました（Cell Death and Disease, 2022）。

·  細胞のみならず、老化した組織や個体（マウス、ヒト）では、PAI-1の発現が高いことが知られています。老化モデルとして有名なklothoマウス（※11）を用いた非臨床試験で、PAI-1阻害薬はklothoマウスの老化主症状を改善することがわかりました（Proc Natl Acad Sci USA. 2014）。米国に生活するアーミッシュ（※12）の血液を検査し、PAI-1遺伝子を欠損している者が多数存在していることを確認し、これらのPAI-1遺伝子欠損者が同遺伝子保有者と比べて10年程度寿命が長いことを報告しました（Science Advances, 2017）。このヒトでの疫学調査は、細胞やマウスでの実験結果とも一致しています。この事実は2017年11月21日のニューヨークタイムズの記事（November 11, 2021）で紹介されました。さらに、アーミッシュのヒトと同じPAI-1遺伝子の異常を有するマウスの寿命は、正常のマウスに比べて20％程度長いことが示されました。

·  がん、血管（動脈硬化）、肺（肺気腫、慢性閉塞性肺疾患）、代謝（糖尿病、肥満）、腎臓（慢性腎臓病）、骨・筋肉（骨粗鬆症、サルコペニア）、脳（脳血管障害、アルツハイマー病・認知症）など加齢関連疾患の臓器ではPAI-1の発現は極めて高く、当社のPAI-1阻害薬を投与することで病態が改善できることが国内外の多くの大学との共同研究から明らかとなりました（下図）。

当社が開発したPAI-1阻害薬を用いた非臨床試験

（※３）Senolytic drug

がん化を促進する事なく老化関連疾患を抑制することをsenolyticsと言い、その作用を有する医薬品をsenolytic drugと言います。老化（senescence）と対抗（lytics）を組み合わせた言葉で、「老化防止」を意味します。

（※４）セミファイナル臨床試験

50歳以上の少数例（20名以内）を対象とし、１〜２ヶ月間の短期間の治療介入効果を評価する臨床研究となります。介入効果に加えて、安全性と被験者保護の対応、認定臨床研究審査委員会（CRB、Certified Review Board）の承認、患者登録の実現性、データの収集・管理・提出能力などを総合的に評価します。

（※５）ファイナル臨床試験

50歳以上の100名程度（200名以内）を対象とし、１年間の治療介入効果を評価する計４年間のクロスオーバー対象臨床研究となります。対照群と比較して、治療介入群が設定された３つの評価機能（筋肉、認知、免疫）すべてにおいて、少なくとも10年以上の機能改善を実証することを目的とします。

（※６）OTC医薬品

医師に処方してもらう「医療用医薬品」ではなく、薬局やドラッグストアなどで処方箋なしで購入できる「要指導医薬品」と「一般用医薬品」のことをいいます。要指導医薬品は、OTC医薬品として初めて市場に登場したもので慎重に販売する必要があることから、薬剤師が当該医薬品に関する説明を行うことが義務付けられています（インターネット等での販売は難しい）。要指導医薬品以外のOTC医薬品を一般用医薬品といいます（分類によっては薬剤師の説明が必要）。

（※７）細胞老化（Senescence）

生物の細胞は、細胞老化と呼ばれる現象のために、無制限に増殖することはできません。 この現象には、遺伝子のテロメア長の短縮、p53 などの細胞老化因子が関与しています。老化した細胞は、p53 に加えて、PAI-1の発現が極めて高いことが分かっています。p53 やPAI-1を抑制することで、細胞老化の現象は阻害できることが明らかになりました。

（※８）テロメア長

テロメアは染色体の末端に存在する構造で、細胞分裂のたびに短縮することが知られています。テロメア長は細胞の寿命や老化と密接に関連しており、その維持は健康や加齢に伴う疾患の予防に重要な役割を果たします。

（※９）老化バイオマーカー

老化細胞のバイオマーカーとして、細胞周期調節因子（p16ink4a, p21, p53, p16, IGFPB3）、老化関連β-ガラクトシダーゼ（SA-β-gal）染色、IL-6等インターロイキンなどの細胞老化随伴分泌現象（SASP：senescence-associated secretory phenotype）、DNA損傷応答などが解析されます。当社の開発したPAI-1阻害薬は、これら老化バイオマーカーを改善することが国外の研究から報告されています（Oncotarget 2016, Cell Death and Disease 2022）。

（※10）ハッチンソン-ギルフォード症候群

1886年にJonathan Hutchinsonと1897年にHasting Gilfordが報告したことから命名された疾患です。遺伝性早老症の中でも特に症状が重い疾患で、動脈硬化による脳や心臓の重篤な血管障害が10代で起こることが多く、平均寿命は14.6歳と報告されています。

（※11）klothoマウス

抗老化遺伝子klothoの発現が低下または欠損した遺伝子改変マウスで、ヒトの早老症に類似した老化現象を示します。

（※12）アーミッシュ

アメリカ合衆国の中西部などに居住する集団であり、 移民当時の生活様式を保持し、農耕や牧畜によって自給自足の生活をしています。

(h) RS5441（PAI-1阻害薬）男性型脱毛症及び加齢性脱毛症外用薬

当社は、2016年10月に皮膚科疾患用途におけるRS5441の独占的権利をエイリオン社に許諾しました。これまでに2023年４月及び６月にエイリオン社が行使したオプション権の対価を受領しましたが、2024年７月から同社は第Ⅰ相試験を開始したため、2024年７月に新たにマイルストーンとして10万米ドルを受領しました。第Ⅰ相臨床試験に先駆けて実施された非臨床試験では、男性型脱毛症患者の頭皮組織移植片60検体が５％溶液ET-02（RS5441）に暴露されました。ET-02による治療４ヶ月目の発毛率は、同じ実験移植モデルを用いた標準治療薬ミノキシジル(N=103)による発毛率の４倍高いという結果が得られました。非臨床試験成績を踏まえて、2024年７月１日、外用薬 ET-02（RS5441）の男性型脱毛症(加齢性脱毛症)治療に対する安全性と有効性を評価する第Ⅰ相臨床試験が開始されました。この二重盲検プラセボ対照試験は、プラセボ、ET-02の1.25％または５％溶液のいずれかで構成される二重盲検プラセボ対照試験を米国の３つの医療機関、合計24人の被験者で実施しました（１日１回の外用、28日間投与）。その結果、ET-02（RS5441）は安全で、良好な耐容性を示し、高用量の５％ET-02群で有意な反応が観察されました。５％ET-02群は、５週目の終了時点において、プラセボ群と比較して非軟毛(または正常)の毛数が６倍に増加しました。１か月の治療後、５％ET-02は、男性型脱毛症の治療薬であるミノキシジルの別の臨床試験で測定された４か月の治療後の局所ミノキシジルよりも多くの非軟毛の成長を示し、実質的に変化のなかったプラセボ群と比較して、非軟毛の毛髪の太さを約10ポイント改善しました。この第Ⅰ相臨床試験の結果は、非臨床試験で確認された５％ET-02 の有効性を実証しています。ET-02（RS5441）の安全性と有効性を確認することを目的に今後、第Ⅱ相臨床試験（N=150）を開始する予定です。2026年３月期に第Ⅱ相試験における最初の患者登録が行われた際に20万米ドルのマイルストーンを受領し、その後も試験の進捗によってマイルストーンに応じて一時金を受領する予定です。また、将来的にET-02が商業化された場合にはエイリオン社からロイヤリティを受領する予定です。なお、特許期間満了（2029年３月31日）後も一定期間（(a) ET-02 の製品が当社許諾特許の有効な請求範囲でカバーされる最終日、(b) ET-02 の製品に関する規制またはデータ独占権の満了日、および (c) ET-02 の製品の最初の販売から10 年後、のいずれか遅い日まで）ロイヤリティが受領できる契約となっております。

b．RS8001（ピリドキサミン）更年期障害治療薬

2021年12月に東京科学大学と共同研究契約を締結し、更年期障害の２大症状（ホットフラッシュ（※）とうつ）の治療薬としてRS8001の臨床研究を準備してきました。2023年３月にAMED「女性の健康の包括的支援実用化研究事業（代表機関：東京科学大学、当社は協力機関）」に採択され、東京科学大学などで３年間の臨床研究が開始されました。本臨床研究では、プラセボ効果をできる限り排除する目的でプラセボリードイン方式を採用した二重盲検法（各群25名）で実施しています。

（※）ホットフラッシュ：更年期障害の代表的な症状として上半身ののぼせ、ほてり、発汗等が起こります。

c．RS9001（ディスポーザブル極細内視鏡）

腹膜透析は透析液を注入するチューブを常に腹膜に挿入されていますが、当社は、この細いチューブを通して挿入し、開腹手術にも腹腔鏡にもよらず非侵襲的に腹腔内を観察する極細内視鏡（径１mm程度）を東北大学等複数の大学と共同開発しました。

2022年８月にはファイバースコープ（※１）がPMDAに承認申請され、同年12月に厚生労働省から薬事承認されました。本製品の詳細は、以下のとおりです。

・ 承認番号：30400BZX00294000

・ 一般的名称：軟性腹腔鏡

・ 販売名：経カテーテル腹腔鏡 PD VIEW

・ 類別コード：器25

2022年９月に株式会社ハイレックスコーポレーション及びその子会社である株式会社ハイレックスメディカルと付属品であるガイドカテーテル（※２）作成を含めた医療機器開発に関する共同研究契約を締結しました。ディスポーザブル極細内視鏡については、2020年５月にバクスター社とライセンス契約を締結しておりましたが、2024年５月にバクスター社とのライセンス契約を解約し、新たに株式会社ハイレックスメディカルとライセンス契約を締結しました。ガイドカテーテルとファイバースコープを合わせて2025年度に薬事申請する予定です。

（※１）ファイバースコープ（使い捨て）：ディスポーザブル極細内視鏡の本体です。先端部は径１mm程度で、腹部に留置されているチューブの中を通ります。

（※２）ガイドカテーテル（使い捨て）：ファイバースコープと組み合わせて使用することでファイバースコープの先端部分を自由に動かすことができます。ガイドカテーテルを使用しなくても、ファイバースコープのみで腹膜の状態を観察することが可能ですが、使用することで操作性が向上します。

d．AIを活用したプログラム医療機器の開発

(a) RSAI01（呼吸機能検査診断プログラム医療機器）

呼吸器疾患や呼吸機能の検査の中でスパイロメトリー（※）が最も重要ですが、その普及は進んでいません。被験者（患者）の協力（努力呼吸）が必要である点に加えて、正しく検査が行えたかどうかを判定し、かつ出力された結果（フローボリューム曲線）を解釈することが非専門医には難しいためです。非専門医でも簡便に結果を解釈できるシステムの開発は、呼吸器疾患を診断し、早期治療を行う上で重要な医療課題と考えられます。フローボリューム曲線を解釈するAIを、京都大学及びNESと共同で開発しました。約1,000症例（2,500データ）の医療データを取得し、実用化モデルの開発を完了しました。現在は、チェスト株式会社が中心となって臨床開発に向けた準備を進めています。

2020年７月にスパイロメトリーのリーディングカンパニーであるチェスト株式会社と共同開発及び事業化に関する契約（ライセンス契約）を締結し一時金を受領しました。また、2023年６月には事業化段階移行に合意し、対価としてマイルストーンを受領し、2025年２月には対象地域拡大（国際展開）に係るオプション権行使に伴い一時金を受領しました。

（※）スパイロメトリー：呼吸機能生理検査で、被験者が吐き出す息の量と吐き出す時間を測定します。慢性閉塞性肺疾患（COPD）及びその他の肺の病気の診断に重要な検査です。

(b) RSAI02（維持血液透析医療支援プログラム医療機器）

慢性腎不全患者は、廃絶した腎臓の代わりに除水と老廃物の除去を行うために週３回、生涯にわたって血液透析を受けます。除水不足は心不全、高血圧等心肺機能に障害を与える一方、過度な除水は透析中の低血圧を生じ、気分不良、意識消失といった有害事象をもたらします。不適切な除水量の設定により除水不足や過除水が生じ有害事象が発生すると医療従事者は患者対応に追われ、大きな負担となります。安全安心な血液透析を実現するために、適切な目標総除水量を予測するAI（Dual-Channel Combiner Network、DCCN）を、東北大学及びNECと共同で開発しています。聖路加国際病院や民間透析医療施設から取得した透析回数72.5万件の透析記録（患者情報、透析情報、検査情報）を学習させ、患者の過去の５回の透析記録及び透析当日の透析前データから、医師が経験的に設定した目標総除水量と７-８％程度の平均絶対誤差率（mean absolute percentage error、MAPE）で目標総除水量を予測するAIが開発できています。

2023年４月にはPMDA開発前相談を終了し、2024年１月に臨床性能試験実施のためのPMDAプロトコール相談を完了しました。2024年10月から薬事承認申請のための臨床性能試験を実施しており、現在までに目標症例数である150症例のデータを取得し、今後主要評価項目の達成の有無を確認します。本AIプログラム医療機器の開発は、2023年２月にAMED「医療機器開発推進研究事業（代表機関：東北大学、当社は協力機関）」に採択されました。2022年10月に基本となる知的財産権を出願し、2023年５月に国際出願を行いました。また、2024年１月には新たな特許を追加出願しました。なお、当社のAIを活用した維持血液透析医療支援のプログラム医療機器に関する取材記事が、2024年３月に科学誌『Nature』に掲載されました。

2021年５月に本AIプログラム医療機器（ソフトウェア）の開発に関してニプロ株式会社と共同研究契約を締結し、2022年５月には契約期間延長に伴う契約一時金を受領しました。開発段階が臨床性能試験の実施まで進捗したことから、2024年３月にニプロ株式会社と共同開発契約を新たに締結し契約一時金を受領し、さらに2026年３月まで共同開発契約期間を延長しました。さらに、血液透析における除水量や血流量の調節を制御する血液透析機器搭載型AIの開発に着手し、2023年12月に東レ・メディカル株式会社と共同開発契約を締結しました。

(c) RSAI03（糖尿病治療支援プログラム医療機器）

糖尿病の血糖値を厳格にコントロールし、糖尿病合併症を予防するためにはインスリン注射治療が必要です。しかし、インスリンの安全な用量域は狭く、過剰投与で低血糖を生じるために、患者ごとに最適な種類と投与量を選定する必要があります。一方、糖尿病専門医は医師全体の２％もおらず、地理的にも偏在しているため、現状では糖尿病患者の主治医が糖尿病専門医であるとは限らず、むしろ非専門医に受診することが多いです。非専門医にも専門医レベルのインスリン治療を実行できるよう支援するAI（Skill Acquisition Learning、SAiL:スキル獲得学習）を、東北大学及びNECと共同で開発しています。東北大学病院に入院する約1,000名（約1,080,000臨床パラメータ）の患者データに基づく学習が終了し、専門医の処方するインスリンの投与量から２単位程度の誤差で予測するAIを開発できています。現在、NESと共同で、本AIを医療機関で活用するためのシステム開発を進めており、デモシステムの開発を完了しました。

2022年12月にはPMDA開発前相談を終了し、2023年５月に実施したPMDAプロトコール相談の助言に従い、臨床性能試験のための予備的な試験を実施しました。予備試験の結果を基に、2024年２月にPMDAプロトコール相談を終了し、試験実施計画書が確定し、同年８月に倫理審査委員会の承諾を得て、検証的臨床性能試験を開始しました。

本臨床試験は、東北大学病院、山口大学病院、仙台市立病院、大崎市民病院、みやぎ県南中核病院、東北ろうさい病院の多施設共同検証的臨床性能試験として実施し、血糖コントロールの目的で入院時に糖尿病専門医によるインスリン治療を受けた2型糖尿病患者の臨床データ130例を取得して、実際に専門医が治療した結果と糖尿病治療支援AIが予測する結果の差分を用いて、専門医に対する非劣性を証明する試験です。試験の結果、主要評価項目である糖尿病専門医との誤差を評価しました。正解率（Correct rate）は、約85％であり、当初設定していた目標値である80％を５％上回る結果であることから、専門医に対するAI予測の非劣性（同等）が証明され（POC達成）、2025年３月に総括報告書を纏めました。

正解率（Correct rate）: 臨床性能試験主要評価

対象者数	116例
正解率（平均）	85.46
平均値の信頼区間	［83.59 , 87.34］

本試験結果から、薬事承認の申請が可能となり、不足する糖尿病専門医によってインスリン治療が困難な地域の患者にも、専門医と同等なインスリン治療が提供できます。

本AIプログラム医療機器の開発は、2022年４月にAMED「医工連携イノベーション推進事業（開発・事業化事業）（当社が代表機関）」に採択されました。2022年６月に東北大学と共同で基本となる知的財産権を出願し、2023年４月には国際出願を行いました。なお、当社のAIを活用した糖尿病治療支援のプログラム医療機器に関する取材記事が、2024年３月に科学誌『Nature』に掲載されました。

(d) RSAI04（嚥下機能低下診断プログラム医療機器）

加齢に伴い口腔機能が低下しますが、その状態（オーラルフレイル）を放置すると摂食障害や構音（発話）障害等多くの身体的、社会的障害、さらには全身性の筋肉虚弱（フレイル）につながるため、早期の診断と適切な処置が重要です。高齢社会において口腔機能低下のひとつである摂食嚥下障害は増加し、高齢者の主な死因とされる肺炎の約７割が誤嚥によるとの報告もあります。誤嚥性肺炎の予防には嚥下機能低下の早期発見とリハビリテーション等の治療介入が重要ですが、現在では、嚥下内視鏡検査、嚥下透視検査方法等患者負担の大きい嚥下評価法しかありません。嚥下と会話で使用する器官は舌や口腔・咽頭等共通部分が多く、会話から嚥下機能を評価できる可能性に着目し、嚥下機能障害を会話時の音声データから評価可能なAIを開発しています。東北大学の複数の診療科（耳鼻咽喉科、歯科、医工学部リハビリテーション科）及びNECと共同で、東北大学病院嚥下治療センターに受診する患者の話す音の全周波数を時系列データの分析に特化したAIエンジン（時系列モデルフリー分析）で解析することで、健常者の音声のベースライン（性差、年齢差、個人差等）を確認し、健常者の発音と患者の発音の違いを検出することで、嚥下機能の低下を診断するAIが開発できています。今後、嚥下機能低下を有する高齢者データで学習させることで、実用化に向け開発を進めます。2023年12月にPMDA開発前相談を終了、今後、臨床性能試験実施のためのPMDAプロトコール相談を予定しています。2023年３月に東北大学と共同で基本となる知的財産権を出願しました。また、2024年３月には新たな特許を追加出願しました。

上記の実用化に向けたプログラム医療機器の開発研究に加えて、下記の複数の探索的な研究開発を進めています。

(e) 探索研究（乳がん病理診断プログラム医療機器）

乳がんは日本人女性のがんの中で最も患者数が多く、生涯に乳がんを患う日本人女性は11人に１人と言われています。しこりや画像診断等で乳がんが疑われた場合、最終診断は病理診断ですが、診断には経験を積んだ病理医が必要です。当社は東北大学と共同で、病理画像から乳がんの病変部を検出するAIを開発しています。現在、探索研究段階では、検出モデルを３クラス（良性、非浸潤がん、浸潤がん）または２クラス（良性、悪性）で分類し、それぞれ88.3％と90.5％での診断精度を達成しました（科学誌『Journal of Pathology Informatics』に掲載）。今後、乳がん領域では「術中迅速病理検体画像」を用いたAI診断にも取り組む予定です。

(f) 探索研究（心臓植込み型電気デバイス患者における不整脈・心不全発症予測プログラム医療機器）

心不全患者には植込み型除細動器（ICD）、両心室ペースメーカ（CRT-P）など心臓植込み型電気デバイスが広く使用されます。これら心臓植込み型電気デバイスを活用することで、自宅にいながら、刻々と変化する生体情報の経時的な遠隔モニタリングが可能となります。当社は、東北大学と共同で、心臓植込み型電気デバイス患者の遠隔モニタリング情報を活用し、心不全及び致死性不整脈の発症を事前に予測するAIを開発しています。

(g) 探索研究（人工心臓患者における血栓発生予測プログラム医療機器）

植込み型補助人工心臓は末期心不全患者の生命維持には欠かせない治療ですが、血栓など合併症が課題です。当社は、株式会社ハイレックスメディカル及び東北大学と共同で補助人工心臓の血栓発生を予測するAIの開発に取り組んでいます。2022年９月に本AIの開発等に関して株式会社ハイレックスコーポレーション及び株式会社ハイレックスメディカルとの共同研究契約を締結しました。

e．診断薬：血中フェニルアラニン測定キット

フェニルケトン尿症は、適切な治療を行わないと知能発達遅延等の重篤な症状が出現します。1977年に生後マス・スクリーニング検査が実施され、ほぼ全ての患児が早期に発見されるようになりました。フェニルケトン尿症の治療には、フェニルアラニンを制限するための食事療法を正しく行う必要があり、定期的な医療機関での検査が必要ですが、数か月に１度の採血では、きめ細やかな食事管理ができません。自宅で簡便かつ正確に血中フェニルアラニン濃度を測定するシステムを、東北大学と共同で開発しています。糖尿病患者での自己血糖管理のように、家庭でいつでも自己測定が可能になれば、フェニルケトン尿症を有する患者のきめ細やかな食事管理が実現できます。2021年５月には診断薬に関する特許を東北大学と共同で出願し、同年６月にはPMDA相談を行いました。2023年５月に本研究内容が科学誌『Molecular Genetics and Metabolism Reports』に掲載されました。

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第３ 【設備の状況】

１ 【設備投資等の概要】

当事業年度における設備投資は、総額799千円であります。主な内容は、業務用パソコン等の備品購入によるものであります。なお、重要な設備の除却、売却等はありません。 ### ２ 【主要な設備の状況】

当社における主要な設備は、次のとおりであります。

なお、当社は、医薬品等の開発・販売等事業の単一セグメントであるため、セグメント情報の記載は省略しております。

				2025年３月31日現在
事業所名 (所在地)	設備の内容	帳簿価額(千円)			従業員数 (名)
建物 附属設備	工具、器具及び備品	合計
本社 （仙台市青葉区）	本社機能	－	－	－	3 (0)

(注) １．現在休止中の主要な設備はありません。

２．従業員数の（）は、臨時従業員数の年間平均雇用人数を外書きしております。

３．本社オフィス等の年間賃借料は1,480千円であります。

４．全額減損損失を計上しているため、期末帳簿価額はありません。 ### ３ 【設備の新設、除却等の計画】

(1) 重要な設備の新設等

該当事項はありません。

(2) 重要な設備の除却等

該当事項はありません。 

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第４ 【提出会社の状況】

１ 【株式等の状況】

(1) 【株式の総数等】

① 【株式の総数】

種類	発行可能株式総数(株)
普通株式	40,116,000
計	40,116,000

種類	事業年度末現在 発行数(株) (2025年３月31日)	提出日現在 発行数(株) (2025年６月24日)	上場金融商品取引所名又は登録認可金融商品取引業協会名	内容
普通株式	12,711,700	12,711,700	東京証券取引所 グロース市場	権利内容に何ら限定のない当社における標準となる株式であります。なお、単元株式数は100株であります。
計	12,711,700	12,711,700	―	―

(注)  提出日現在の発行数には、2025年６月１日からこの有価証券報告書提出日までの新株予約権の行使により発行された株式数は、含まれておりません。 

(2) 【新株予約権等の状況】

① 【ストックオプション制度の内容】

第１回－１新株予約権

決議年月日	2019年４月11日取締役会決議
付与対象者の区分及び人数（名）	当社取締役　１ 当社従業員　１
新株予約権の数(個)　※	20 （注）１
新株予約権の目的となる株式の種類、内容及び数(株)　※	普通株式　6,000 (注)１
新株予約権の行使時の払込金額(円)　※	817 (注)２
新株予約権の行使期間　※	2022年４月12日～2029年４月11日
新株予約権の行使により株式を発行する場合の株式の発行価格及び資本組入額(円)　※	発行価格　 817 資本組入額 409
新株予約権の行使の条件　※	(注)３
新株予約権の譲渡に関する事項　※	新株予約権の譲渡については、 取締役会の承認を要するものとする。
組織再編成行為に伴う新株予約権の交付に関する事項　※	―

※当事業年度末現在(2025年３月31日)における内容を記載しております。提出日の前月末現在（2025年５月31日）において、これらの事項に変更はありません。

（注）１．新株予約権１個につき目的となる株式は、300株であります。

なお、当社が当社普通株式の分割又は併合及び株式無償割当てを行う場合には、未行使の新株予約権の付与株式数を以下に定める算式により調整し、調整の結果生じる１株未満の株式は、これを切り捨て、金銭による調整は行わない。調整後の付与株式数は、株式分割の場合は会社法第183条第２項第１号に基づく株式分割の割当基準日の翌日以降、株式併合の場合は株式併合の効力発生日の翌日以降、それぞれ適用されるものとする。

調整後付与株式数＝調整前付与株式数×分割・併合・株式無償割当ての比率

２．新株予約権の行使時の払込金額

当社が当社普通株式の分割又は併合及び株式無償割当てを行う場合には、行使価額を以下に定める算式により調整し、調整の結果生じる１円未満の端数は、これを切り上げる。

調整後行使価額＝調整前行使価額×	１
分割・併合・株式無償割当ての比率

また、当社が、当社普通株式の時価（下記（Ｂ）に定義する。以下同じ。）を下回る払込価額で新たに普通株式を発行又は自己株式の処分を行う場合（ただし、株式無償割当てを除く。）には、行使価額を以下の調整式により調整する。ただし、当社従業員・取締役に対して付与された新株予約権の行使の結果として新株の発行又は自己株式の処分がなされる場合を除く。

上記調整による調整後の行使価額は、募集又は割当てのための基準日がある場合はその日の翌日、それ以外の場合は普通株式の発行又は処分の効力発生日（会社法第209条第１項第２号が適用される場合は、同号に定める期間の末日）の翌日以降に適用されるものとする。

				発行済 普通株式 総数	＋	新規発行普通株式数×一株当たりの払込金額
調整後 行使価額	＝	調整前 行使価額	×	時価
発行済株式総数＋新規発行普通株式数

ただし、上記の算式において、（Ａ）「発行済普通株式総数」とは、調整後の行使価額が適用される日の前日における、当社の発行済普通株式総数（当社が保有するものを除く。）を合計した数を意味するものとする（ただし、当該調整事由による普通株式の発行又は処分の効力が上記適用日の前日までに生じる場合、当該発行又は処分される普通株式の数は算入しない。）。また、当社が自己株式を処分することにより調整が行われる場合においては、「新発行株式数」は「処分する自己株式の数」と読み替えるものとする。（Ｂ）「時価」とは、当社の株式の公開前においては調整前行使価額とし、当社の株式が国内国外を問わずいずれかの金融商品取引所その他の公開市場（以下「金融商品取引所」という。）に上場されている場合には、行使価額の調整の効力発生日に先立つ45取引日目に始まる30取引日の当該金融商品取引所における当社普通株式の普通取引の毎日の終値（終値のない日を除く。）の平均値とする。平均値に１円未満の端数が生じる場合にはこれを切り上げるものとする。なお、当社の株式が同時に複数の金融商品取引所において取引されている場合には、上記の時価の算定にあたっては、当社が任意に選択する一の金融商品取引所における価格を使用するものとする。

３．新株予約権の行使の条件

①　１個の新株予約権の一部を行使することはできない。

②　新株予約権は、当社の株式が金融商品取引所に上場された場合のみ、行使することができる。

③　新株予約権者は、以下の事由に該当した場合は、新株予約権を行使することができない。

（ⅰ）新株予約権者が、理由の如何に関わらず、当社又は当社のグループ事業会社（「財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」（昭和38年大蔵省令第59号）に定める定義により、当社の子会社、当社の親会社、当社の親会社の子会社及び当社の関連会社並びに当社が他の会社の関連会社である場合の当該他の会社をいう。ただし、当該会社が上記に定める定義により当社のグループ事業会社に該当しなくなった場合は、この限りではない。）の役員・従業員その他これに準じる地位を喪失した場合。

（ⅱ）新株予約権者が当社又は当社のグループ事業会社と競業関係にある会社（当社のグループ事業会社を除く。）の役員、従業員、顧問、コンサルタントその他肩書きの如何を問わず当該会社におけるいずれかの地位に就いた場合。

（ⅲ）新株予約権者が法令又は当社並びに当社のグループ事業会社の社内規程に違反し、当社又は当社のグループ事業会社に対する背信行為があった場合。

（ⅳ）新株予約権者が当社に対して新株予約権付与契約の解除を申し出た場合。

④　新株予約権者が死亡した場合は、新株予約権者の相続人は、行使期間が既に到来し、かつ、行使可能となった新株予約権のみを相続することができる。ただし、新株予約権者の相続人が複数である場合には本新株予約権の承継者をその相続人のうちの１人に限定するものとし、かつ、当該新株予約権は、新株予約権者が死亡してから12か月以内に限り権利行使できる。

⑤　当社株式が金融商品取引所に上場してから１年を経過した日までの期間は行使することができない。

４．2021年５月13日開催の取締役会決議により、2021年６月１日付で普通株式１株につき300株の株式分割を行っております。これにより、「新株予約権の目的となる株式の種類、内容及び数」、「新株予約権の行使時の払込金額」及び「新株予約権の行使により株式を発行する場合の株式の発行価額及び資本組入額」が調整されております。

第１回－３新株予約権

決議年月日	2019年４月11日取締役会決議
付与対象者の区分及び人数（名）	当社従業員　１
新株予約権の数(個)　※	３ （注）１
新株予約権の目的となる株式の種類、内容及び数(株)　※	普通株式　900 (注)１
新株予約権の行使時の払込金額(円)　※	817 (注)２
新株予約権の行使期間　※	2022年４月12日～2029年４月11日
新株予約権の行使により株式を発行する場合の株式の発行価格及び資本組入額(円)　※	発行価格　 817 資本組入額 409
新株予約権の行使の条件　※	(注)３
新株予約権の譲渡に関する事項　※	新株予約権の譲渡については、 取締役会の承認を要するものとする。
組織再編成行為に伴う新株予約権の交付に関する事項　※	―

※当事業年度末現在(2025年３月31日)における内容を記載しております。提出日の前月末現在（2025年５月31日）において、これらの事項に変更はありません。

（注）１．新株予約権１個につき目的となる株式は、300株であります。

なお、当社が当社普通株式の分割又は併合及び株式無償割当てを行う場合には、未行使の新株予約権の付与株式数を以下に定める算式により調整し、調整の結果生じる１株未満の株式は、これを切り捨て、金銭による調整は行わない。調整後の付与株式数は、株式分割の場合は会社法第183条第２項第１号に基づく株式分割の割当基準日の翌日以降、株式併合の場合は株式併合の効力発生日の翌日以降、それぞれ適用されるものとする。

調整後付与株式数＝調整前付与株式数×分割・併合・株式無償割当ての比率

２．新株予約権の行使時の払込金額

当社が当社普通株式の分割又は併合及び株式無償割当てを行う場合には、行使価額を以下に定める算式により調整し、調整の結果生じる１円未満の端数は、これを切り上げる。

調整後行使価額＝調整前行使価額×	１
分割・併合・株式無償割当ての比率

また、当社が、当社普通株式の時価（下記（Ｂ）に定義する。以下同じ。）を下回る払込価額で新たに普通株式を発行又は自己株式の処分を行う場合（ただし、株式無償割当てを除く。）には、行使価額を以下の調整式により調整する。ただし、当社従業員・取締役に対して付与された新株予約権の行使の結果として新株の発行又は自己株式の処分がなされる場合を除く。

上記調整による調整後の行使価額は、募集又は割当てのための基準日がある場合はその日の翌日、それ以外の場合は普通株式の発行又は処分の効力発生日（会社法第209条第１項第２号が適用される場合は、同号に定める期間の末日）の翌日以降に適用されるものとする。

				発行済 普通株式 総数	＋	新規発行普通株式数×一株当たりの払込金額
調整後 行使価額	＝	調整前 行使価額	×	時価
発行済株式総数＋新規発行普通株式数

ただし、上記の算式において、（Ａ）「発行済普通株式総数」とは、調整後の行使価額が適用される日の前日における、当社の発行済普通株式総数（当社が保有するものを除く。）を合計した数を意味するものとする（ただし、当該調整事由による普通株式の発行又は処分の効力が上記適用日の前日までに生じる場合、当該発行又は処分される普通株式の数は算入しない。）。また、当社が自己株式を処分することにより調整が行われる場合においては、「新発行株式数」は「処分する自己株式の数」と読み替えるものとする。（Ｂ）「時価」とは、当社の株式の公開前においては調整前行使価額とし、当社の株式が国内国外を問わずいずれかの金融商品取引所その他の公開市場（以下「金融商品取引所」という。）に上場されている場合には、行使価額の調整の効力発生日に先立つ45取引日目に始まる30取引日の当該金融商品取引所における当社普通株式の普通取引の毎日の終値（終値のない日を除く。）の平均値とする。平均値に１円未満の端数が生じる場合にはこれを切り上げるものとする。なお、当社の株式が同時に複数の金融商品取引所において取引されている場合には、上記の時価の算定にあたっては、当社が任意に選択する一の金融商品取引所における価格を使用するものとする。

３．新株予約権の行使の条件

①　１個の新株予約権の一部を行使することはできない。

②　新株予約権は、当社の株式が金融商品取引所に上場された場合のみ、行使することができる。

③　新株予約権者は、以下の事由に該当した場合は、新株予約権を行使することができない。

（ⅰ）新株予約権者が、理由の如何に関わらず、当社又は当社のグループ事業会社（「財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」（昭和38年大蔵省令第59号）に定める定義により、当社の子会社、当社の親会社、当社の親会社の子会社及び当社の関連会社並びに当社が他の会社の関連会社である場合の当該他の会社をいう。ただし、当該会社が上記に定める定義により当社のグループ事業会社に該当しなくなった場合は、この限りではない。）の役員・従業員その他これに準じる地位を喪失した場合。

（ⅱ）新株予約権者が当社又は当社のグループ事業会社と競業関係にある会社（当社のグループ事業会社を除く。）の役員、従業員、顧問、コンサルタントその他肩書きの如何を問わず当該会社におけるいずれかの地位に就いた場合。

（ⅲ）新株予約権者が法令又は当社並びに当社のグループ事業会社の社内規程に違反し、当社又は当社のグループ事業会社に対する背信行為があった場合。

（ⅳ）新株予約権者が当社に対して新株予約権付与契約の解除を申し出た場合。

④　新株予約権者が死亡した場合は、新株予約権者の相続人は、行使期間が既に到来し、かつ、行使可能となった新株予約権のみを相続することができる。ただし、新株予約権者の相続人が複数である場合には本新株予約権の承継者をその相続人のうちの１人に限定するものとし、かつ、当該新株予約権は、新株予約権者が死亡してから12か月以内に限り権利行使できる。

⑤　当社株式が金融商品取引所に上場してから１年を経過した日までの期間は行使することができない。

４．2021年５月13日開催の取締役会決議により、2021年６月１日付で普通株式１株につき300株の株式分割を行っております。これにより、「新株予約権の目的となる株式の種類、内容及び数」、「新株予約権の行使時の払込金額」及び「新株予約権の行使により株式を発行する場合の株式の発行価額及び資本組入額」が調整されております。

第２回－１新株予約権

決議年月日	2019年４月11日取締役会決議
付与対象者の区分及び人数（名）	当社執行役員　１
新株予約権の数(個)　※	10 （注）２
新株予約権の目的となる株式の種類、内容及び数(株)　※	普通株式　3,000 (注)２
新株予約権の行使時の払込金額(円)　※	817 (注)３
新株予約権の行使期間　※	2019年４月11日～2029年４月10日
新株予約権の行使により株式を発行する場合の株式の発行価格及び資本組入額(円)　※	発行価格　 817 資本組入額 409
新株予約権の行使の条件　※	(注)４
新株予約権の譲渡に関する事項　※	新株予約権の譲渡については、 取締役会の承認を要するものとする。
組織再編成行為に伴う新株予約権の交付に関する事項　※	―

※当事業年度末現在(2025年３月31日)における内容を記載しております。提出日の前月末現在（2025年５月31日）において、これらの事項に変更はありません。

（注）１．新株予約権１個につき目的となる株式は、300株であります。

なお、当社が当社普通株式の分割又は併合及び株式無償割当てを行う場合には、未行使の新株予約権の付与株式数を以下に定める算式により調整し、調整の結果生じる１株未満の株式は、これを切り捨て、金銭による調整は行わない。調整後の付与株式数は、株式分割の場合は会社法第183条第２項第１号に基づく株式分割の割当基準日の翌日以降、株式併合の場合は株式併合の効力発生日の翌日以降、それぞれ適用されるものとする。

調整後付与株式数＝調整前付与株式数×分割・併合・株式無償割当ての比率

２．新株予約権の行使時の払込金額

当社が当社普通株式の分割又は併合及び株式無償割当てを行う場合には、行使価額を以下に定める算式により調整し、調整の結果生じる１円未満の端数は、これを切り上げる。

調整後行使価額＝調整前行使価額×	１
分割・併合・株式無償割当ての比率

また、当社が、当社普通株式の時価（下記（Ｂ）に定義する。以下同じ。）を下回る払込価額で新たに普通株式を発行又は自己株式の処分を行う場合（ただし、株式無償割当てを除く。）には、行使価額を以下の調整式により調整する。ただし、当社従業員・取締役に対して付与された新株予約権の行使の結果として新株の発行又は自己株式の処分がなされる場合を除く。

上記調整による調整後の行使価額は、募集又は割当てのための基準日がある場合はその日の翌日、それ以外の場合は普通株式の発行又は処分の効力発生日（会社法第209条第１項第２号が適用される場合は、同号に定める期間の末日）の翌日以降に適用されるものとする。

				発行済 普通株式 総数	＋	新規発行普通株式数×一株当たりの払込金額
調整後 行使価額	＝	調整前 行使価額	×	時価
発行済株式総数＋新規発行普通株式数

ただし、上記の算式において、（Ａ）「発行済普通株式総数」とは、調整後の行使価額が適用される日の前日における、当社の発行済普通株式総数（当社が保有するものを除く。）を合計した数を意味するものとする（ただし、当該調整事由による普通株式の発行又は処分の効力が上記適用日の前日までに生じる場合、当該発行又は処分される普通株式の数は算入しない。）。また、当社が自己株式を処分することにより調整が行われる場合においては、「新発行株式数」は「処分する自己株式の数」と読み替えるものとする。（Ｂ）「時価」とは、当社の株式の公開前においては調整前行使価額とし、当社の株式が国内国外を問わずいずれかの金融商品取引所その他の公開市場（以下「金融商品取引所」という。）に上場されている場合には、行使価額の調整の効力発生日に先立つ45取引日目に始まる30取引日の当該金融商品取引所における当社普通株式の普通取引の毎日の終値（終値のない日を除く。）の平均値とする。平均値に１円未満の端数が生じる場合にはこれを切り上げるものとする。なお、当社の株式が同時に複数の金融商品取引所において取引されている場合には、上記の時価の算定にあたっては、当社が任意に選択する一の金融商品取引所における価格を使用するものとする。

３．新株予約権の行使の条件

①　１個の新株予約権の一部を行使することはできない。

②　新株予約権は、当社の株式が金融商品取引所に上場された場合のみ、行使することができる。

③　新株予約権者は、以下の事由に該当した場合は、新株予約権を行使することができない。

（ⅰ）新株予約権者が当社又は当社のグループ事業会社と競業関係にある会社（当社のグループ事業会社を除く。）の役員、従業員、顧問、コンサルタントその他肩書きの如何を問わず当該会社におけるいずれかの地位に就いた場合。

（ⅱ）新株予約権者において当社又は当社のグループ事業会社に対する背信行為があった場合。

（ⅲ）新株予約権者が当社に対して新株予約権付与契約の解除を申し出た場合。

④　本新株予約権の行使は権利者が生存していることを条件とし、権利者が死亡した場合、本新株予約権は相続されず、本新株予約権は行使できなくなるものとする。

⑤　当社株式が金融商品取引所に上場してから１年を経過した日までの期間は行使することができない。

４．2021年５月13日開催の取締役会決議により、2021年６月１日付で普通株式１株につき300株の株式分割を行っております。これにより、「新株予約権の目的となる株式の種類、内容及び数」、「新株予約権の行使時の払込金額」及び「新株予約権の行使により株式を発行する場合の株式の発行価額及び資本組入額」が調整されております。 #### ② 【ライツプランの内容】

該当事項はありません。 ③ 【その他の新株予約権等の状況】

該当事項はありません。 #### (3) 【行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の行使状況等】

該当事項はありません。  #### (4) 【発行済株式総数、資本金等の推移】

年月日	発行済株式 総数増減数 (株)	発行済株式 総数残高 (株)	資本金増減額 (千円)	資本金残高 (千円)	資本準備金 増減額 (千円)	資本準備金 残高 (千円)
2021年３月31日 (注)１	100	32,830	20,000	516,175	20,000	510,425
2021年３月31日 (注)２	―	32,830	△426,175	90,000	―	510,425
2021年４月６日 (注)３	600	33,430	120,000	210,000	120,000	630,425
2021年６月１日 (注)４	9,995,570	10,029,000	―	210,000	―	630,425
2021年９月22日 (注)５	2,240,000	12,269,000	690,368	900,368	690,368	1,320,793
2021年10月26日 (注)６	442,700	12,711,700	136,440	1,036,808	136,440	1,457,233

(注) １．有償第三者割当

割当先　　　第一三共株式会社

発行価格　　　 400,000円

資本組入額　　 200,000円

２．資本政策の柔軟性及び機動性を確保することを目的として、2021年２月20日の臨時株主総会の決議に基づき、資本金を減少させ、その他資本剰余金への振替を行っております。なお、資本金の減資割合は82.56％です。また、欠損金を解消して財務体質の健全化を図るため、欠損金の補填を行っております。

３．有償第三者割当

割当先　　　SMBC社会課題解決投資事業有限責任組合、東北化学薬品株式会社

発行価格　　　 400,000円

資本組入額　　 200,000円

４．普通株式１株を300株とする株式分割によるものであります。

５．有償一般募集（ブックビルディング方式による募集）

発行価格　　　　　 670円

引受価額　　　　616.40円

資本組入額　　　308.20円

６．有償第三者割当（オーバーアロットメントによる売出しに関連した第三者割当増資）

発行価格　　　　616.40円

資本組入額　　　308.20円

割当先　　　SMBC日興証券株式会社

７．2024年５月９日開催の取締役会において、2021年８月18日付「有価証券届出書」、2021年９月６日付及び2021年９月14日付「有価証券届出書の訂正届出書」、2021年10月21日付「第三者割当増資の結果に関するお知らせ」に記載しました『2021年９月24日の新規上場にて調達した資金の使途』を変更することを決議いたしました。

①変更の理由

当社は、2021年９月24日の新規上場時に既存パイプラインの開発及び新たなモダリティ獲得のために、具体的に①慢性骨髄白血病第Ⅲ相試験、②基礎研究投資、③AI医療ソリューション、④新規モダリティ導入資金、⑤RS5614医師主導治験のグローバル展開、⑥銀行借入金の返済を目的とした資金調達を行い、2021年10月21日付「第三者割当増資の結果に関するお知らせ」にて開示いたしました。

新規上場以降、想定以上のスピードでパイプラインを拡充し、国内外の大学等公的研究機関や医療機関との共同研究や医師主導治験を展開し、また医薬品だけではなく人工知能（AI）を活用した医療ソリューションなど幅広く研究開発が進めております。しかし、当社及び共同研究パートナーが研究開発費として多くの公的資金を獲得できたため、当初の予定よりも少ない自己負担で、より多くのプロジェクトを実施できています。そのため、新規上場時に予定していた資金使途及び資金予定時期並びに金額の変更を行いました。

②変更の内容

資金使途の変更の内容は次のとおりです。変更箇所には下線を付しております。

（変更前）

資金使途	金額 （百万円）	支出予定時期
銀行借入金の返済	220	2022年３月期
慢性骨髄性白血病	450	2023年３月期～2024年３月期
基礎研究投資（削除）	20	2023年３月期～2024年３月期
AI医療ソリューション	150	2023年３月期～2024年３月期
新規モダリティ導入資金	600	2023年３月期～2024年３月期
RS5614医師主導治験のグローバル展開（削除）	200	2023年３月期～2024年３月期
合計	1,640

（変更後）

資金使途	金額 （百万円）	支出予定時期
銀行借入金の返済	220	2022年３月期
慢性骨髄性白血病	99	2023年３月期～2026年３月期
AI医療ソリューション	96	2023年３月期～2026年３月期
新規モダリティ導入資金	120	2025年３月期～2026年３月期
悪性黒色腫（追加）	103	2025年３月期～2026年３月期
非小細胞肺がん（追加）	49	2024年３月期～2025年３月期
皮膚血管肉腫（追加）	47	2024年３月期～2025年３月期
運転資金（追加）	906	2022年３月期～2026年３月期
合計	1,640

							2025年３月31日現在
区分	株式の状況(１単元の株式数100株)								単元未満 株式の状況 (株)
政府及び 地方公共 団体	金融機関	金融商品 取引業者	その他の 法人	外国法人等		個人 その他	計
個人以外	個人
株主数(人)	―	2	28	38	22	53	8,465	8,608	―
所有株式数 (単元)	―	43,970	4,324	1,235	1,461	178	75,845	127,013	10,400
所有株式数 の割合(％)	―	34.62	3.40	0.97	1.15	0.14	59.71	100.00	―

2025年３月31日現在

氏名又は名称	住所	所有株式数 (株)	発行済株式 (自己株式を 除く。)の 総数に対する 所有株式数 の割合(％)
特定有価証券信託受託者　株式会社ＳＭＢＣ信託銀行	東京都千代田区丸の内一丁目３番２号	4,360,600	34.30
宮田　敏男	宮城県仙台市青葉区	1,470,700	11.57
大和日台バイオベンチャー投資事業有限責任組合	東京都千代田区丸の内一丁目９番１号	652,300	5.13
モルガン・スタンレーＭＵＦＧ証券株式会社	東京都千代田区大手町一丁目９番７号	154,900	1.22
株式会社ＳＢＩ証券	東京都港区六本木一丁目６番１号	96,286	0.76
ＢＮＹ ＧＣＭ ＣＬＩＥＮＴ ＡＣＣＯＵＮＴ ＪＰＲＤ ＡＣ ＩＳＧ（ＦＥ－ＡＣ）（常任代理人株式会社三菱ＵＦＪ銀行）	ＰＥＴＥＲＢＯＲＯＵＧＨ ＣＯＵＲＴ １３３ ＦＬＥＥＴ ＳＴＲＥＥＴ ＬＯＮＤＯＮ ＥＣ４Ａ ２ＢＢ ＵＮＩＴＥＤ ＫＩＮＧＤＯＭ （東京都千代田区丸の内一丁目４番５号）	84,100	0.66
加　藤　大　輔	長野県松本市	59,100	0.46
松井証券株式会社	東京都千代田区麹町一丁目４番地	57,900	0.46
清　田　英　治	熊本県玉名郡玉東町	57,100	0.45
篠　原　まゆみ	東京都港区	51,900	0.41
計	―	7,044,886	55.42

(注)１．特定有価証券信託受託者株式会社ＳＭＢＣ信託銀行の実質保有者は、宮田敏男氏及びその親族であります。

２．宮田敏男氏の実質所有株式数は、株式会社ＳＭＢＣ信託銀行に信託している1,266,000 株を含め2,736,700株であります。

３．当社は自己株式を保有しておりません。 

(7) 【議決権の状況】

① 【発行済株式】

			2025年３月31日現在
区分	株式数(株)	議決権の数(個)	内容
無議決権株式	―	―	―
議決権制限株式(自己株式等)	―	―	―
議決権制限株式(その他)	―	―	―
完全議決権株式(自己株式等)	―	―	―
完全議決権株式(その他)	普通株式	127,013	権利内容に何ら限定のない当社における標準となる株式であります。なお、単元株式数は100株であります。
12,701,300
単元未満株式	普通株式	―	―
10,400
発行済株式総数	12,711,700	―	―
総株主の議決権	―	127,013	―

該当事項はありません。 

２ 【自己株式の取得等の状況】

| | |
| --- | --- |
| 【株式の種類等】 | 該当事項はありません。 |  #### (1) 【株主総会決議による取得の状況】

該当事項はありません。 #### (2) 【取締役会決議による取得の状況】

該当事項はありません。 #### (3) 【株主総会決議又は取締役会決議に基づかないものの内容】

該当事項はありません。 #### (4) 【取得自己株式の処理状況及び保有状況】

該当事項はありません。 ### ３ 【配当政策】

株主への利益還元については、重要な経営課題と認識しており、将来的には経営成績及び財政状態を勘案しつつ、剰余金の分配を検討する所存でありますが、当面は、多額の先行投資を行う研究開発活動の継続的かつ計画的な実施に備えた資金の確保を優先し、配当は行わない方針であります。

剰余金の配当を行う場合は、年１回の期末配当を基本方針としております。また、当社は、会社法第459条の規定に基づき、取締役会の決議によって剰余金の配当を行うことができる旨を定款で定めております。また、当社は、機動的な配当対応を行うため、会社法第454条第５項に基づく中間配当を取締役会の決議によって行うことができる旨を定款に定めております。 

４ 【コーポレート・ガバナンスの状況等】

(1) 【コーポレート・ガバナンスの概要】

① コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方

当社は、事業環境の変化に対応した迅速な意思決定を重視し、経営の効率性を高めると共に、継続的な事業発展、持続的な企業価値の向上に資するようコーポレート・ガバナンス体制の整備に取り組んでおります。特に、ステークホルダーに公正な経営情報を開示しつつその適正性を確保するためには、社内体制の整備を図ることがコーポレート・ガバナンスの重要な要素であると考えております。

内部統制システムの整備・運用を図ることで経営の健全性、透明性の確保並びにコンプライアンスの徹底に努めることを目的とし、以下のとおり、コーポレート・ガバナンスの更なる充実に取り組んでおります。

② 企業統治の体制の概要及び当該体制を採用する理由

当社は、会社法に基づく株主総会、取締役会及び監査等委員会を設置し、これらを用いて主要な業務の執行、監督並びに監査を行って参ります。また、取締役会又は規定により委任された範囲での業務執行体制を図るため、各部門における業務執行責任者として執行役員を設置しております。取締役は、経営会議等への参加を通じて執行役員による業務執行状況の監督を行っております。当社といたしましては、当体制が経営監督機能として有効であり、業務執行の観点からも適切であると判断しております。

（取締役会）

取締役会は、取締役（監査等委員である取締役を除く。）２名及び監査等委員である取締役３名（うち社外取締役３名）で構成されており、様々な知識・経験・能力を有する多様な取締役を選任しております。取締役会は、原則月１回定期開催するほか、必要に応じて臨時の取締役会を開催し、会社の経営方針、経営戦略、年度予算その他重要な事項の意思決定と業務執行の監督を行っております。

また、取締役５名のうち３名を社外取締役とすることにより取締役会の監督機能の強化と公正で透明性の高い経営の実現を図っております。

当社の取締役会の構成員については以下のとおりであります。

議　長：宮田敏男（取締役会長）又は古田圭佑（代表取締役社長）

構成員：宮田敏男（取締役会長）、古田圭佑（代表取締役社長）、能城弘昭（社外取締役・常勤監査等委員）、西山泰倫（社外取締役・監査等委員）、高山和江（社外取締役・監査等委員）

当事業年度において、当社は、取締役会を年15回開催しており、個々の取締役の出席状況については次のとおりであります。

氏名	開催回数	出席回数
宮田　敏男	15回	15回
古田　圭佑	11回	11回
能城　弘昭	11回	11回
西山　泰倫	15回	15回
高山　和江	11回	11回

(注)１．古田 圭佑氏、能城 弘昭氏、高山 和江氏は、2024年6月26日就任のため、取締役会の出席回数が他の取締役と異なっております。

取締役会における具体的な検討内容としては、法令で定められた事項や会社経営に関する重要な事項等の意思決定及び監督をいたしました。

なお、当社は、2025年６月26日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「取締役(監査等委員である取締役を除く。)２名選任の件」を提案しており、当該議案が承認可決されますと、取締役(監査等委員である取締役を除く。)の構成は提案通りとなる予定です。

（監査等委員会）

当社は、監査等委員会設置会社であり、社外取締役が過半数を占める監査等委員会が経営監督の役割を担っております。監査等委員会は、原則月１回定期開催するほか、必要に応じて臨時の監査等委員会を開催します。また、監査等委員会は、取締役の業務執行の適法性について当社の内部統制システムを活用した監査を行い、コーポレート・ガバナンスの実効性を高めるよう努めております。内部監査室から定期的に内部監査の実施状況とその結果の報告を受けると共に、必要に応じて、当社の取締役、執行役員、業務執行部門に対して報告を求めることができる体制としております。また、監査等委員は、取締役会、経営会議その他の当社の重要な会議体等へ出席し、取締役の業務執行状況に関する情報を収集し、意見を述べることができ、実効的な監査・監督を実施できる体制としております。更に、監査等委員会は、内部監査室及び会計監査人との連携により、経営に対する適切な監督と効率的な監査を実施しております。

当社の監査等委員会の構成員については以下のとおりであります。

委員長：能城弘昭（常勤・社外取締役）

構成員：能城弘昭（常勤・社外取締役）、西山泰倫（社外取締役）、高山和江（社外取締役）

なお、当社は、2025年６月26日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「監査等委員である取締役２名選任の件」を提案しており、当該議案が承認可決されますと、監査等委員である取締役４名となる予定です。

（執行役員制度及び経営会議）

当社は、経営の監督・意思決定機能と業務執行機能を分離し、業務執行機能の拡充を図ることを目的として執行役員制度を導入しております。取締役会で選任された執行役員は、取締役会で決定した会社の方針及び取締役（監査等委員である取締役を除く。）の指示の下に部門を担当し、社内規程等に基づき委任された職務権限により業務を執行しております。

経営会議は、取締役（監査等委員である取締役を除く。）、常勤監査等委員及び執行役員で構成され、原則月１回定期開催して当社の業務執行に関する一定の事項を決定しております。また、監査等委員である社外取締役は、業務執行に関する監査・監督の実効性を高める観点に立ち、必要に応じて経営会議に参加して意見を述べることができます。

（コンプライアンス委員会）

コンプライアンス委員会は、代表取締役を委員長とし、業務執行取締役（監査等委員を除く。）、監査等委員である取締役、執行役員、内部監査室長及び別途委員長が指名する者で構成されております。当社は、コンプライアンス委員会を、企業運営に関する全社的・総括的なリスク管理の報告及び対応策検討の場と位置付けており、原則として半年に１回開催し、コンプライアンス及びリスクマネジメント並びに人材育成・教育方針に係る体制の構築及びその推進に関する事項について検討、審議等を行っております。

当社のコーポレート・ガバナンス体制図は、次のとおりであります。

  

③ 企業統治に関するその他の事項

当社は、監査等委員である取締役に取締役会における議決権を付与することにより、監査・監督機能を強化することを目的として、監査等委員会設置会社を選択しております。また、複数の社外取締役の招聘により、取締役会の監督機能の強化と公正で透明性の高い経営の実現を図ることに加え、リスクマネジメント体制、コンプライアンス体制、内部監査体制を確立すると共に、各々について定期的に取締役会での報告を行うことで、取締役会による、取締役及び執行役員の業務執行の監督を実効性あるものとしております。

ａ．内部統制システムの整備の状況

当社の内部統制システムに関する基本的な考え方及びその整備状況は、次のとおりであります。

(a) 取締役、執行役員、及び使用人の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制

(イ) 取締役、執行役員、及び使用人がとるべき行動の規範を示した「企業規範」を制定し、取締役、執行役員、及び使用人が法令・定款等を遵守することを徹底する。

(ロ) 取締役会への付議及び報告の基準となる、「取締役会規程」及び「職務権限規程」を定め、取締役及び執行役員はこれらにのっとり職務を執行する。

(ハ) 代表取締役社長は、「取締役会規程」にのっとり取締役会から委任された会社の業務執行の決定を行うとともに、係る決定、取締役会決議、「取締役規程」に従い職務を執行する。

(ニ) 取締役会が取締役の職務の執行を監督するため、取締役は会社の業務執行状況を「取締役会規程」にのっとり取締役会に報告するとともに、他の取締役の職務執行を相互に監視・監督する。

(b) 取締役、執行役員、及び使用人の職務の執行に係る情報の保存及び管理に関する体制

取締役、執行役員、及び使用人の職務の執行に係る情報については、法令及び「文書管理要領」等の社内規程に基づき作成・保存すると共に、必要に応じて取締役、執行役員、監査等委員会、会計監査人等が閲覧、謄写可能な状態にて管理する。

(c) 財務報告の信頼性を確保するための体制

（イ）財務報告の重要事項に虚偽記載が発生するリスクを管理し、低減・予防するために、財務報告に係る規程、内部統制を整備し、その運用を図ると共に、経営環境、組織や業務の変化、変更を評価し、財務報告に係る規程や内部統制の見直しを適時適切に行う。

（ロ）取締役会は、財務報告に係る内部統制の整備及び運用に対して監督する。

（ハ）内部監査室は、各事業年度において財務報告の信頼性を確保する体制を評価し、その内容を監査等委員会に報告する。評価の結果、是正、改善の必要があるときには、各主管部門は、早急にその対策を講ずる。

（ニ）監査等委員会は、会計監査人の監査計画の段階から、四半期レビュー報告、年度決算監査報告に至るまで、会計監査人との連絡会を定期的に開催し報告聴取並びに情報交換を行う。

(d) 損失の危険の管理に関する規程その他の体制

(イ) 取締役会はリスクマネジメントに係る規程を制定すると共に、組織横断的リスクを管理する。各部門所管業務に付随するリスクマネジメントは各部門を担当する取締役または執行役員が行うこととする。

(ロ) 各部門を担当する取締役または執行役員は、コンプライアンス、環境、災害、研究開発、知的財産、品質・安全性等及び関係諸法令に係るリスクについて、規則等を制定し、配布等を行うものとする。なお、取締役会は新たに生じたリスクについては、速やかに対応責任者となる取締役または執行役員を定める。

(e) 取締役及び執行役員の職務の執行が効率的に行われることを確保するための体制

(イ) 取締役会は、経営目標・予算を策定し、代表取締役以下取締役はその達成に向けて職務を遂行し、取締役会がその実績管理を行う。

(ロ) 代表取締役は、「取締役会規程」にのっとり取締役会から委任された会社の業務執行の決定を行う。

(ハ) 経営の監督・意思決定機能と業務執行機能の分離及び当社経営体制の強化を目的として執行役員制度を導入する。取締役会の決議により、業務執行を担当する執行役員を選任し担当業務を定め、会社の業務を委任する。各執行役員は取締役会で決定した会社の方針及び取締役（監査等委員である取締役を除く。）の指示の下に社内規程等に基づき委任された職務権限により業務を執行する。

(ニ) 取締役会において、年度予算及び中期経営計画の策定を行うと共に、年次予算については月次での進捗状況管理を、中期経営計画については四半期ごとの進捗状況管理をそれぞれ行い、その結果を執行役員の職務執行のためにフィードバックする。

(ホ) 執行役員及び使用人からの通報・相談を受けることによりコンプライアンス問題の早期発見と是正に努めるべく、社内外を通報窓口とする内部通報制度を構築する。また、通報者の希望により匿名性を担保すると共に、通報者に対していかなる不利益も生じさせないこととする。

(f) 当社及びその子会社から成る企業集団における業務の適正を確保するための体制

本方針制定時点において、当社は子会社・関連会社を有していないが、今後、該当した場合は、企業集団における業務の適正を確保するべく関係会社の管理に係る規程を制定し、それに基づく体制とする。

(g) 監査等委員会の職務を補助すべき使用人（以下「監査等委員会スタッフ」という。）に関する事項並びにその使用人の他の取締役（監査等委員である取締役を除く。）からの独立性に関する事項及び当該監査等委員会スタッフに対する指示の実効性の確保に関する事項

(イ) 監査等委員会が監査等委員会スタッフを置くことを求めた場合、取締役会は監査等委員会と協議のうえ、監査等委員会スタッフを指名することができる。

(ロ) 監査等委員会スタッフは、監査等委員会の指示に従い、監査等委員会の職務を補助するものとし、当該職務に必要な調査（モニタリングを含む）を行う権限を有するものとする。また、監査等委員会よりその職務に関して指示を受けた場合は、当該指示された業務を他の業務に優先して遂行するとともに、当該指示された業務に関して監査等委員である取締役以外の取締役の指揮・命令を受けない。

(h) 取締役（監査等委員である取締役を除く。）、執行役員及び使用人が監査等委員会に報告するための体制及び情報提供するための体制

(イ) 取締役、執行役員及び使用人は、監査等委員会の求めに応じて会社の業務執行状況を報告及び必要な情報提供を行う。報告及び情報提供の主なものは、次のとおりとする。なお、監査等委員会に報告した者が、当該報告をしたことを理由として人事上の不利な取扱いを受けないようにすることとする。

ア．重要な社内会議で決議された事項

イ．会社に著しい損害を及ぼす恐れのある事項

ウ．毎月の経営状況として重要な事項

エ．内部監査状況及びリスクマネジメントに関する重要な事項

オ．重大な法令・定款違反

カ．重要な会計方針、会計基準及びその変更

(ロ) 監査等委員会への報告は、誠実に漏れなく行うことを基本とし、定期的な報告に加えて、必要の都度、遅滞なく行う。また、監査等委員会から報告を求められた場合には、速やかに報告しなければならない。

(i) その他監査等委員会の監査が実効的に行われることを確保するための体制

(イ) 監査等委員会は代表取締役と定期的に会合を持ち、監査上の重要課題について情報・意見交換を行う。

(ロ) 各監査等委員である取締役は必要に応じて、重要な社内会議に出席することができる。

(ハ) 監査等委員会は内部監査室、会計監査人と定期的に会合を持ち、情報・意見交換を行うと共に、必要に応じて会計監査人に報告を求める。

(ニ) 取締役及び執行役員は、監査等委員会の職務の適切な遂行のため、意思疎通、情報収集等が適切に行えるよう協力する。

(ホ) 監査等委員会は、以下の事情が認められる場合には、代表取締役又は取締役会に対して必要な措置を講ずるよう要請を行う。それでもなお代表取締役等又は取締役会が正当な理由なく適切な措置を講じない場合、監査等委員会は、監査報告等においてその旨を指摘する。

ア．監査等委員会から内部監査室に対する要請事項が遵守されないなど、監査等委員会と内部監査室との連携に支障が生じていると認められる場合

イ．内部監査室によるモニタリングが有効に機能しないなど、明らかに監査業務の実効性に問題が認められる場合

(ヘ) 監査等委員会が職務遂行上必要と認めるときには、弁護士、弁理士、公認会計士等の外部の専門家との連携を図ることができる環境及び体制を整備する。

(j) 監査等委員の職務の執行（監査等委員会の職務の執行に関するものに限る。）について生ずる費用の前払または償還の手続その他の当該職務の執行について生ずる費用または債務の処理に係る方針に関する事項

監査等委員が、その職務の執行について生じる費用の前払または償還等を請求したときは、当該監査等委員の職務の執行に必要でないと認められる場合を除き、速やかに当該費用または債務を処理する。

(k) 反社会的勢力の排除に向けた基本的考え方及びその整備状況

(イ) 反社会的勢力とは一切の関係を持たないこと、不当要求については謝絶することを基本方針とし、これを社内規程において明文化する。また、取引先が反社会的勢力と関わる個人、企業、団体等であることが判明した場合には速やかに取引を解消する。

(ロ) 管理部を担当する取締役または執行役員を不当要求防止責任者に任命し、管理部を反社会的勢力対応部署と位置付け、情報の一元管理・蓄積等を行う。また、役員及び使用人が基本方針を遵守するよう教育体制を構築すると共に、反社会的勢力による被害を防止するための対応方針等を整備し周知を図る。

(ハ) 反社会的勢力による不当要求が発生した場合には、警察及び顧問法律事務所等の外部専門機関と連携し有事の際の協力体制を構築する。

ｂ．リスク管理及びコンプライアンス体制の整備の状況

当社は、役職員の法令、定款、規則等の明文化された諸ルールの遵守の徹底を目的として、「コンプライアンス規程」「リスクマネジメント規程」を制定し、経営上のリスクマネジメントを一体として推進することを目的とするコンプライアンス委員会を設置しております。

ｃ．取締役の責任免除

当社は、定款において、会社法第427条第１項の規定により、取締役(業務執行取締役等であるものを除く。)との間において、同法第423条第１項の賠償責任を限定する契約を締結することができる旨定めており、当社と各社外取締役は、同規定に基づき賠償責任を限定する契約を締結しております。当該契約に基づく損害賠償責任の限度額は、法令が規定する額としております。

ｄ．役員等賠償責任保険契約の内容の概要

当社は、会社法第430条の３第１項に規定する役員等賠償責任保険契約を保険会社との間で締結しており、その被保険者は当社の取締役及び執行役員であり、被保険者は保険料を負担しておりません。当該保険契約により保険期間中に被保険者に対して訴訟された賠償請求にかかる控訴費用及び損害賠償金が填補されることとなります。

ただし、被保険者の職務の執行の適正性が損なわれないようにするために、当該被保険者が法令違反の項であることを認識して行った行為に起因して生じた損害の場合には填補の対象とならないなど、一定の免責事由があります。

ｅ．取締役の定数

当社の取締役（監査等委員である取締役を除く。）の定数は３名以内、監査等委員である取締役の定数は４名以内とする旨定款に定めております。

ｆ．取締役の選任の決議要件

当社は、取締役の選任決議について、監査等委員である取締役とそれ以外の取締役とを区別して、株主総会において議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、出席した当該株主の議決権の過半数の決議によって選任する旨定款に定めております。また、取締役の選任決議は、累積投票によらないものとする旨定款に定めております。

ｇ．株主総会の特別決議要件

当社は、会社法第309条第２項に定める株主総会の特別決議要件について、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、出席した当該株主の議決権の３分の２以上をもって行う旨定款に定めております。これは、株主総会における特別決議の定足数を緩和することにより、株主総会の円滑な運営を行うことを目的とするものであります。

ｈ．剰余金の配当等

当社は、会社法第459条第１項各号の規定により、法令に別段の定めがある場合を除き、取締役会の決議によって剰余金の配当ができる旨定款に定めております。これは、株主への機動的な利益還元を可能にするためであります。

ｉ．自己株式の取得

当社は、会社法第459条第１項の規定により、法令に別段の定めがある場合を除き、取締役会の決議によって自己の株式を取得することができる旨定款に定めております。これは、経営環境の変化に迅速に対応した機動的な資本政策の遂行、利益還元等を目的とした自己株式の取得を可能とするためであります。  ### (2) 【役員の状況】

① 役員一覧

a.2025年６月24日現在の当社の役員の状況は、以下のとおりであります。

男性4名　女性1名(役員のうち女性の比率20％)

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数(株)

取締役

会長

宮田　敏男

1961年２月８日生

1990年４月	日本学術振興会特別研究員
1991年６月	大阪大学微生物病研究所難治疾患バイオ分析部門免疫不全疾患研究分野助手
1994年５月	名古屋大学医学部附属病院分院内科講師
1997年３月	東海大学総合医学研究所分子病態学部・医学部内科講師
1999年４月	同 総合医学研究所分子病態学部・医学部内科助教授
2003年４月	同 総合医学研究所教授
2005年４月	同 医学部腎・代謝内科学教授 同 総合医学研究所 次長
2006年４月	同 総合医学研究所 所長
2007年12月	東北大学大学院医学系研究科 附属創生応用医学研究センター分子病態治療学分野 教授 (現任)
2008年４月	同 大学院医学系研究科 研究科長補佐
2010年１月	同 大学院医学系研究科附属創生応用医学研究センター長
2017年10月	同 副理事(研究・産学連携担当)
2018年４月	当社 社外取締役
2019年４月	東北大学 副理事(学際研究担当)
2020年４月	当社 取締役会長 (現任)
2023年４月	東北大学 大学院医学系研究科 研究科長特別補佐 研究・産学連携担当 (現任）
2024年４月	同 副理事（共創研究担当）（現任）

(注)２

2,736,700

代表取締役

社長

古田　圭佑

1987年11月７日生

2010年４月	株式会社三井住友銀行 入行
2013年４月	SMBC日興証券株式会社 出向
2020年10月	同 転籍
2024年３月	当社 入社 管理部長
2024年６月	当社 代表取締役社長（現任）

(注)２

―

取締役

（常勤監査等委員）

（注）１

能城　弘昭

1959年６月24日生

1984年４月	株式会社日本政策投資銀行（旧日本開発銀行） 入行
2010年９月	同 法務・コンプライアンス部長
2012年６月	東京湾横断道路株式会社 常務取締役総務部長
2023年６月	同 シニア・アドバイザー
2023年６月	DBJビジネスサポート株式会社 監査役
2024年６月	当社 社外取締役(常勤監査等委員)（現任）

(注)３

―

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数(株)

取締役

（監査等委員）

（注）１

西山　泰倫

1961年10月11日生

1985年４月	三井石油化学工業株式会社(現 三井化学株式会社) 入社
2013年４月	同 執行役員 経営企画部長
2014年10月	同 執行役員 機能化学品事業本部副本部長 兼 新HC事業開発室長 兼 Whole You, Inc. President & CEO
2015年４月	同 執行役員 ヘルスケア事業本部長 兼 新ヘルスケア事業開発室長 兼 Whole You Inc, President ＆CEO）
2017年４月	同 執行役員 米州総代表 兼 三井化学アメリカ社長 兼 Whole You Inc, President ＆CEO
2022年４月	三井化学ファイン株式会社代表取締役社長
2022年６月	当社 社外取締役(監査等委員)(現任)
2023年７月	三井化学ファイン株式会社 代表取締役 社長執行役員
2025年３月	三井化学ファイン株式会社 代表取締役 社長執行役員　退任

(注)３

―

取締役

(監査等委員）

（注）１

高山　和江

1966年７月17日生

1991年４月	株式会社林原（現 ナガセヴィータ株式会社） 入社
2013年４月	東海学院大学 健康福祉学部　食健康栄養学科 准教授
2014年４月	一丸ファルコス株式会社 入社
2018年７月	アピ株式会社 入社
2021年５月	広島大学 学術・社会連携室 URA部門 医科系キャンパス シニアURA
2022年４月	広島県 商工労働局 医工連携推進員（現任）
2023年４月	広島大学 未来共創科学研究本部　研究戦略推進部門 部門長 シニアURA
2023年12月	国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED) 科学技術調査員
2024年４月	同 スマートバイオ創薬等研究支援事業 プログラムオフィサー（現任）
2024年６月	当社 社外取締役（監査等委員）（現任）
2025年６月	広島大学　特命教授（現任） PSI GMP教育研究センター最先端モダリティ創薬研究部門　部門長（現任）

(注)３

―

計

2,736,700

(注) １．取締役能城弘昭氏、西山泰倫氏及び高山和江氏は、会社法第２条第15号に定める社外取締役であります。

２．2024年６月27日開催の定時株主総会終結の時から１年以内に終了する事業年度のうち、最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。

３．2024年６月27日開催の定時株主総会終結の時から２年以内に終了する事業年度のうち、最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。

４．当社は、法令に定める監査等委員である取締役の員数を欠くことになる場合に備え、会社法第329条第３項に定める補欠の監査等委員である取締役１名を選任しております。補欠の監査等委員である取締役の略歴は以下のとおりであります。

氏名

生年月日

略歴

所有株式数

（株）

伊藤　秀行

1944年４月17日生

1963年４月	東京国税局 入局
2002年３月	雪谷税務署 税務署長
2003年７月	株式会社ビックカメラ 入社
2003年８月	伊藤秀行税理士事務所 開業
2004年11月	株式会社ビックカメラ 常勤監査役
2005年６月	株式会社倶楽部我山 非常勤監査役
2007年６月	株式会社ソフマップ 非常勤監査役
2007年７月	学校法人文化学院 監事
2007年８月	特定非営利活動法人松柏緑の大地 理事
2011年１月	株式会社理論社 非常勤監査役
2012年11月	日本ＢＳ放送株式会社 常勤監査役
2014年３月	一般財団法人松柏児童福祉財団(現 公益財団法人ビックカメラ奨学金財団) 監事(現任)
2017年11月	日本ＢＳ放送株式会社 非常勤監査役 (現任)
2018年３月	当社 社外監査役
2022年６月	当社 社外取締役(常勤監査等委員)

―

なお、当社では、執行役員制度を導入しており、2025年６月24日現在の執行役員は以下の２名であります。

役名	氏名	担当
執行役員	加藤　翔	AI研究開発
執行役員	平澤　典保	医薬品研究開発

b.2025年6月26日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として「取締役２名選任の件」及び「監査等委員である取締役２名選任の件」を提案しており、当該議案が承認可決されますと、当社の役員の状況は以下のとおりとなる予定です。なお、役員の役職等につきましては、当該定時株主総会の直後の開催が予定される取締役会の決議事項の内容（役職等）を含めて記載しております。

男性5名　女性1名(役員のうち女性の比率17％)

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数(株)

取締役会長兼

社長

宮田　敏男

1961年２月８日生

1990年４月	日本学術振興会特別研究員
1991年６月	大阪大学微生物病研究所難治疾患バイオ分析部門免疫不全疾患研究分野助手
1994年５月	名古屋大学医学部附属病院分院内科講師
1997年３月	東海大学総合医学研究所分子病態学部・医学部内科講師
1999年４月	同 総合医学研究所分子病態学部・医学部内科助教授
2003年４月	同 総合医学研究所教授
2005年４月	同 医学部腎・代謝内科学教授 同 総合医学研究所 次長
2006年４月	同 総合医学研究所 所長
2007年12月	東北大学大学院医学系研究科 附属創生応用医学研究センター分子病態治療学分野 教授 (現任)
2008年４月	同 大学院医学系研究科 研究科長補佐
2010年１月	同 大学院医学系研究科附属創生応用医学研究センター長
2017年10月	同 副理事(研究・産学連携担当)
2018年４月	当社 社外取締役
2019年４月	東北大学 副理事(学際研究担当)
2020年４月	当社 取締役会長 (現任)
2023年４月	東北大学 大学院医学系研究科 研究科長特別補佐 研究・産学連携担当 (現任）
2024年４月	同 副理事（共創研究担当）（現任）
2025年６月	当社　代表取締役社長兼会長（現任）

(注)２

2,736,700

取締役

副社長

鎌田  光明

1962年11月30日生

1986年４月	厚生省 入省
1993年７月	厚生省薬務局経済課課長補佐
1994年５月	ジェトロニューヨークセンター医薬品部長
1999年８月	厚生省大臣官房総務課国会連絡調整官
2007年８月	厚生労働省大臣官房総務課広報室長
2009年７月	内閣官房内閣参事官（総理大臣官邸内閣参事官室）
2011年７月	厚生労働省医政局経済課長
2013年７月	厚生労働省医薬食品局総務課長
2015年10月	独立行政法人医薬品医療機器総合機構総括調整役
2016年６月	国立国際医療研究センター国際医療協力局長
2017年７月	内閣官房内閣審議官（健康・医療戦略室次長）
2018年７月	厚生労働省東北厚生局長
2020年３月	厚生労働省医薬・生活衛生局長
2022年11月	第一生命保険株式会社 公法人部 顧問（現任）
2022年11月	東北大学 特任教授（現任）
2025年６月	当社　取締役副社長（現任）

(注)２

―

取締役

（常勤監査等委員）

（注）１

能城　弘昭

1959年６月24日生

1984年４月	株式会社日本政策投資銀行（旧日本開発銀行） 入行
2010年９月	同 法務・コンプライアンス部長
2012年６月	東京湾横断道路株式会社 常務取締役総務部長
2023年６月	同 シニア・アドバイザー
2023年６月	DBJビジネスサポート株式会社 監査役
2024年６月	当社 社外取締役(常勤監査等委員)（現任）

(注)３

―

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数(株)

取締役

(監査等委員）

（注）１

高山　和江

1966年７月17日生

1991年４月	株式会社林原（現 ナガセヴィータ株式会社） 入社
2013年４月	東海学院大学 健康福祉学部　食健康栄養学科 准教授
2014年４月	一丸ファルコス株式会社 入社
2018年７月	アピ株式会社 入社
2021年５月	広島大学 学術・社会連携室 URA部門 医科系キャンパス シニアURA
2022年４月	広島県 商工労働局 医工連携推進員（現任）
2023年４月	広島大学 未来共創科学研究本部　研究戦略推進部門 部門長 シニアURA
2023年12月	国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED) 科学技術調査員
2024年４月	同 スマートバイオ創薬等研究支援事業 プログラムオフィサー（現任）
2024年６月	当社 社外取締役（監査等委員）（現任）
2025年６月	広島大学　特命教授（現任） PSI GMP教育研究センター最先端モダリティ創薬研究部門　部門長（現任）

(注)３

―

取締役

(監査等委員）

（注）１

伊藤　彰彦

1959年10月7日生

1982年４月	株式会社日本長期信用銀行 入行
1999年11月	東海旅客鉄道株式会社 入社
2004年７月	同 静岡支社管理部長
2006年５月	同 人事部担当部長
2008年６月	同 秘書部長
2012年７月	同 事業推進本部副本部長
2014年６月	同 執行役員 管財部長
2016年６月	同 執行役員 総務部長
2018年６月	同 取締役常務執行役員 事業推進本部長
2020年６月	同 専務執行役員 （秘書部・監査部・広報部・総務部・管財部担当）
2022年６月	株式会社ジェイアール東海ホテルズ 代表取締役社長 （現任）
2025年６月	当社 社外取締役（監査等委員）（現任）

(注)４

―

取締役

(監査等委員）

（注）１

北浦　聡

1954年４月４日生

1979年３月	株式会社七十七銀行 入行
2004年６月	同 法人営業部長
2008年６月	同 常勤監査役
2012年６月	宮城商事株式会社 常務取締役
2016年７月	七十七キャピタル株式会社 取締役社長 就任
2019年６月	同 取締役社長 退任
2025年６月	当社 社外取締役（監査等委員）（現任）

(注)４

―

計

2,736,700

(注) １．取締役能城弘昭氏、高山和江氏、伊藤彰彦氏及び北浦聡氏は、会社法第２条第15号に定める社外取締役であります。

２．2025年６月26日開催の定時株主総会終結の時から１年以内に終了する事業年度のうち、最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。

３．2024年６月27日開催の定時株主総会終結の時から２年以内に終了する事業年度のうち、最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。

４．2025年６月26日開催の定時株主総会終結の時から２年以内に終了する事業年度のうち、最終のものに関する定時株主総会終結の時までであります。

５．本表は2025年６月24日現在の情報に基づいて作成しておりますが、同年開催予定の定時株主総会およびその直後の取締役会において、役職等に関する決議が予定されております。これらの事項については、決議内容が確定次第、必要に応じて情報の修正または補足開示を行う予定です。

なお、2025年６月26日開催予定の定時株主総会終結後の執行役員は2025年６月24日現在と変更ありません。

役名	氏名	担当
執行役員	加藤　翔	AI研究開発
執行役員	平澤　典保	医薬品研究開発

② 社外役員の状況

当社は、取締役会の監督機能の強化及び公正で透明性の高い経営の実現のため、取締役５名のうち３名が監査等委員である社外取締役（いずれも東京証券取引所の定めに基づく独立役員、うち１名は常勤）を選任しております。

なお、当社は、2025年６月26日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「監査等委員である取締役２名選任の件」を提案しており、当該議案が承認可決されますと、監査等委員である取締役は４名となります。

独立社外取締役は、自らの知見に基づき、当社の持続的な成長と企業価値向上の観点から適切な助言を行うこと、取締役会の重要な意思決定を通じた経営の監督を行うこと、会社と経営陣又は主要株主などとの間の利益相反を監視すること、及び経営陣から独立した立場で株主その他のステークホルダーの意見を取締役会に適切に表明することが主たる役割であると考えております。

各社外取締役の選任理由及び期待される役割は以下のとおりであります。

社外取締役能城弘昭氏は、長年にわたる金融機関での経験や中小企業診断士の資格を有しております。当社常勤監査等委員として独立した立場から取締役会の意思決定の妥当性・適正性を確保するための助言・提言をいただくことを期待しております。同氏及びその兼務先と当社との間には人的関係・資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

社外取締役高山和江氏は、民間、大学での研究者としての経験や知識を有しており、業務執行を行う経営陣に対し独立した立場から助言・提言をいただくことを期待しております。同氏及びその兼務先と当社との間には人的関係・資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

伊藤彰彦氏は、長年にわたり大手インフラ系企業においての要職の経験を有しております。豊富な企業経営・組織マネジメントに基づき、当社の持続的な成長と中長期的な企業価値向上を図る観点で独立した立場から助言をいただくことを期待しております。同氏及びその兼務先と当社との間には人的関係・資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

北浦聡氏は、長年にわたる金融機関での経験を有しており、業務執行を行う経営陣に対し、独立した立場から取締役会の意思決定の妥当性・適正性を確保するための助言・提言をいただくことを期待しております。同氏及びその兼務先と当社との間には人的関係・資本的関係又は取引関係その他の利害関係はありません。

当社は、社外取締役の選任に当たり、株式会社東京証券取引所が定めている独立性基準に準拠しており、一般株主と利益相反の生じる恐れがなく、高い見識に基づいた客観的な意見が期待でき、監督・監査機能の強化に適する人材を選定することを基本方針としております。

③ 社外取締役による監督又は監査と内部監査、監査等委員会による監査及び会計監査との相互連携並びに内部統制部門との関係

社外取締役による監督又は監査については、取締役会及び監査等委員会への出席や、内部監査担当者と連携した計画的な内部監査の実施、監査等委員会による監査や会計監査人とのミーティングを通じて、適宜必要な情報、意見交換を行うことで、連携を図っております。 (3) 【監査の状況】

①　監査等委員会による監査の状況

a．組織・人員

監査等委員会は、監査等委員会規程及び監査等委員会監査等基準に基づき決議された、監査方針、監査計画に沿って監査を実施します。

当社の監査等委員会は３名で構成され、常勤監査等委員１名と非常勤監査等委員２名で構成され、全員が独立社外取締役であります。

なお、当社は、2025年６月26日開催予定の定時株主総会の議案（決議事項）として、「監査等委員である取締役２名選任の件」を提案しており、当該議案が承認可決されますと、監査等委員である取締役は４名となる予定です。

監査等委員会は、業務執行取締役及び執行役員の執行の監査、監査報告の作成、株主総会に提出する会計監査人の選任及び解任並びに会計監査人を再任しないことに関する議案の内容の決定を行います。

監査等委員会で選定された常勤の監査等委員は、取締役会、経営会議、コンプライアンス委員会などの重要な会議への出席、主要な稟議書等の閲覧、会計監査人及び内部監査人との情報交換、社員へのヒアリングなどの日常的な監査業務を行い、監査等委員会に報告します。その他の監査等委員は、監査等委員会に出席し、夫々の専門的知見や経歴に基づく意見を述べます。また、必要に応じて代表取締役から報告を受け、取締役の職務執行を不足なく監督できる体制を確保しております。

内部監査室、監査等委員、会計監査人の三者は、必要に応じて協議を行い、連携して企業経営の健全性と透明性の確保に努めております。

本書提出日時点では、2025年6月26日開催予定の定時株主総会において、監査等委員を含む役員の選任が議案として上程されており、その決議が予定されております。

同総会後に開催予定の取締役会においては、以下の体制により監査等委員監査を実施する予定です。

なお、以下は現時点での予定であり、正式には定時株主総会およびその後の取締役会で決議される見込みです。

＜予定される監査等委員体制の概要＞

・監査等委員（常勤）　：能城 弘昭（予定）

・監査等委員（社外）　：高山 和江（予定）

・監査等委員（社外）　：伊藤 彰彦（予定）

・監査等委員（社外）　：北浦 聡　（予定）

全員が社外取締役であり、独立性・専門性を備えた体制を予定しております。

b．監査等委員会の活動状況

当事業年度における監査等委員会への各監査等委員の出席状況は以下のとおりであります。

氏名	監査等委員会
能城　弘昭	100％（10回/10回）
西山　泰倫	100％（14回/14回）
高山　和江	100％（10回/10回）

(注)１．能城 弘昭氏、高山 和江氏は、2024年6月26日就任のため、監査等委員会の出席回数が他の取締役と異なっております。

監査等委員会は、原則として月１回開催されるほか、必要に応じて随時開催されます。監査等委員会の議長及び事務局は常勤監査等委員が務め、当事業年度は合計14回開催し、１回当たりの所要時間は約30分でした。年間を通じ次のような決議、協議、報告がなされました。

監査等委員会委員長選定、常勤監査等委員選定、監査等委員である取締役の報酬等の額決定、監査等委員会監査等基準及び内部統制システムに係る監査等委員会監査の実施基準の制定、監査の方針及び計画等に関する事項決定、監査等委員会の所定の権限等を行使する監査等委員の選定等について審議し決議を行いました。また、会計監査人の監査計画や四半期レビューを含めた監査実施状況、内部監査の実施状況、取締役の業務執行状況、常勤監査等委員の日常的な監査業務等の報告を行いました。

②　内部監査の状況

内部監査は内部監査室を設置し、内部監査責任者（管理部総務人事担当）及び内部監査担当者１名（研究開発部門所属）の計２名が内部監査計画に基づき各部門の業務遂行状況を監査しております。

管理部を除く業務（研究開発部門の業務）については、管理部総務人事担当が監査を担当し、管理部の業務については、研究開発部門所属の担当者が監査を担当しており、相互に牽制する体制となっております。内部監査は、業務の活動状況や内部統制の整備・運用状況を公正に評価・指摘・指導を実施し、監査結果を代表取締役社長に報告すると共に、改善指示とその後の状況について調査しております。

監査状況は、代表取締役社長及びコンプライアンス委員会へ報告しており、加えて、取締役会並びに監査等委員会へ必要に応じて報告できる体制とし、内部監査の実効性を確保しております。

また、内部監査担当者、監査等委員会及び会計監査人は、それぞれの監査を踏まえて情報交換を行うなど、必要に応じて都度情報を共有し、三者で連携を図ることにより三様監査の実効性を高めております。

③　会計監査の状況

a．監査法人の名称

東陽監査法人

b．継続監査期間

６年間

c．業務を執行した公認会計士

松本直也、木戸亮人

d．監査業務に係る補助者の構成

当社の会計監査業務に係る補助者は、公認会計士４名、会計士試験合格者３名、その他１名であります。

e．監査法人の選定方針と理由

当社では、会計監査が適切に実施されるため、独立性、十分な品質管理、当社の事業に対する十分な理解、監査報酬の適切性、監査の実施状況を検討した上で、監査法人の選定、解任又は不再任を決定する方針としております。

当社の会計監査人である東陽監査法人は、独立性や品質管理、当社の事業への理解が十分であり、職務執行は適正であると判断し、同監査法人を選定いたしました。

f．監査等委員会による監査法人の評価

当社の監査等委員会は、会計監査人に対して、会計監査人が独立の立場を保持し、かつ、適正な監査を実施しているかを監視及び検証し評価を行っております。この評価については、独立性、品質管理体制、監査業務の妥当性及び監査報酬の水準等を考慮し、また、会計監査人が当社の事業に対する十分な理解を有していると判断し、適正であると評価しております。

g．監査等委員会が会計監査人の報酬等に同意した理由

当社の監査等委員会は、会計監査人の監査計画の内容、会計監査の職務遂行状況及び報酬見積りなどが当社の事業規模や事業内容に適切であるかどうかについて必要な検証を行った上で、会計監査人の報酬等について同意の判断を行っております。

④　監査報酬の内容等

ａ．監査公認会計士等に対する報酬の内容

前事業年度		当事業年度
監査証明業務に 基づく報酬(千円)	非監査業務に 基づく報酬(千円)	監査証明業務に 基づく報酬(千円)	非監査業務に 基づく報酬(千円)
21,000	―	21,000	―

非監査業務に基づく報酬の内容

（前事業年度）

該当事項はありません。

（当事業年度）

該当事項はありません。

ｂ．監査公認会計士と同一のネットワークに対する報酬（ａ．を除く）

該当事項はありません。

ｃ．その他重要な監査証明に基づく報酬の内容

該当事項はありません。

ｄ．監査報酬の決定方針

当社は、監査法人と協議のうえ、当社の規模・業務の特性等に基づいた監査日数を勘案し、監査等委員会の同意を得て監査報酬を決定する方針としております。 (4) 【役員の報酬等】

① 役員の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針に係る事項

a．役員の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針の内容及び決定方法

当社は、役員報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針は、取締役会の決議により決定した「取締役報酬等内規」に定めております。基本報酬は、月例の固定報酬とし、取締役（監査等委員である取締役を除く。）の報酬は、株主総会で決定した限度額の範囲内で、取締役報酬等内規に定める基準を参考とすることを条件に代表取締役社長に一任する取り扱いとしております。取締役報酬等内規では、原則として、各取締役の職能・職制並びに会社への貢献度などを総合的に勘案して決定することとしております。また、監査等委員である取締役ごとの報酬等については、株主総会で決定した限度額の範囲内で、監査等委員の同意により監査等委員会にて決定しております。

b．役員の報酬等に関する株主総会の決議があるときの、当該株主総会決議年月日及び当該決議の内容

当社の取締役（監査等委員である取締役を除く。）の報酬等の限度額は、2022年６月29日開催の株主総会の決議により、年額50百万円以内（決議時点の取締役（監査等委員である取締役を除く。）の員数は２名）、監査等委員である取締役の報酬等の限度額は、2022年６月29日開催の株主総会の決議により、年額20百万円以内（決議時点の監査等委員である取締役の員数は４名）と決定しております。

c．当事業年度における役員の報酬等の額の決定過程における取締役会の委員会等の活動内容

当事業年度の各取締役（監査等委員である取締役を除く。）の報酬等については、代表取締役社長が各取締役の職務執行の状況、成果等を最も把握していることから、取締役報酬等内規を参考にすることを条件として取締役会から委任を受けた決定時点における代表取締役社長古田圭佑が決定いたしました。また、監査等委員である取締役ごとの報酬等については、株主総会で決定した限度額の範囲内で、監査等委員の同意により監査等委員会にて決定しております。取締役会は、社外取締役が出席して適切に監督しており、客観性・透明性は確保しております。

② 役員区分ごとの報酬等の総額、報酬等の種類別の総額及び対象となる役員の員数

役員区分	報酬等の総額 (千円)	報酬等の種類別の総額(千円)				対象となる 役員の員数 (名)
基本報酬	ストック・ オプション	賞与	退職慰労金
取締役（監査等委員である取締役及び社外取締役を除く)	40,440	40,440	―	―	―	3
監査等委員 （社外取締役を除く）	―	―	―	―	―	―
社外役員	8,250	8,250	―	―	―	6

(注) １．報酬等の総額には、使用人兼務取締役の使用人分報酬等は含まれておりません。

２．上記には、当該事業年度中に任期満了により退任した取締役の人数を含めております。

③ 役員ごとの報酬等の総額等

報酬等の総額が１億円以上の報酬の役員がいないため、個別報酬の開示は行っておりません。 

④ 使用人兼務役員の使用人分給与のうち、重要なもの

該当事項はありません。 

(5) 【株式の保有状況】

該当事項はありません。

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第５ 【経理の状況】

１．財務諸表の作成方法について

当社の財務諸表は、「財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」(昭和38年大蔵省令第59号)に基づいて作成しております。

２．監査証明について

当社は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、事業年度(2024年４月１日から2025年３月31日まで)の財務諸表について、東陽監査法人の監査を受けております。

３．連結財務諸表について

当社は子会社がありませんので、連結財務諸表を作成しておりません。

４．財務諸表等の適正性を確保するための特段の取組について

当社は、財務諸表等の適正性を確保するための特段の取組を行っております。具体的には、監査法人主催の会計基準等に関する研修会への参加や、顧問税理士及び開示支援専門会社等から提供される印刷物やメールなどによる情報提供を通じ、積極的に情報収集に努めることにより、会計基準等の内容を適切に把握し、変更等への適確な対応を行っております。

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１ 【財務諸表等】

(1) 【財務諸表】

① 【貸借対照表】

											(単位：千円)
										前事業年度 (2024年３月31日)	当事業年度 (2025年３月31日)
資産の部
	流動資産
		現金及び預金								※２ 2,026,890	1,799,816
		売掛金								4,400	－
		前払費用								29,364	42,409
		未収入金								63	17,745
		その他								25,754	11,280
		流動資産合計								2,086,473	1,871,252
	固定資産
		投資その他の資産
			その他							2,360	110
			投資その他の資産合計							2,360	110
		固定資産合計								2,360	110
	資産合計									2,088,833	1,871,362

											(単位：千円)
										前事業年度 (2024年３月31日)	当事業年度 (2025年３月31日)
負債の部
	流動負債
		未払金								114,762	104,648
		未払費用								2,410	1,701
		未払法人税等								8,661	39,963
		預り金								174	4,897
		流動負債合計								126,008	151,210
	固定負債
		長期借入金								※２ 356,100	－
		固定負債合計								356,100	－
	負債合計									482,109	151,210
純資産の部
	株主資本
		資本金								1,036,808	1,036,808
		資本剰余金
			資本準備金							1,457,233	1,457,233
			その他資本剰余金							61,162	61,162
			資本剰余金合計							1,518,395	1,518,395
		利益剰余金
			その他利益剰余金
				繰越利益剰余金						△948,479	△835,051
			利益剰余金合計							△948,479	△835,051
		株主資本合計								1,606,724	1,720,151
	純資産合計									1,606,724	1,720,151
負債純資産合計										2,088,833	1,871,362

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② 【損益計算書】

											(単位：千円)
										前事業年度 (自 2023年４月１日 　至 2024年３月31日)	当事業年度 (自 2024年４月１日 　至 2025年３月31日)
事業収益										※１ 194,165	※１ 132,693
事業原価										28,521	3,747
売上総利益										165,643	128,946
事業費用										※２、※３ 417,979	※２、※３ 307,774
営業損失（△）										△252,335	△178,827
営業外収益
	受取利息									24	924
	為替差益									394	－
	助成金収入									－	160
	雑収入									40	7
	営業外収益合計									460	1,092
営業外費用
	為替差損									－	1,228
	雑損失									－	24
	営業外費用合計									－	1,252
経常損失（△）										△251,875	△178,987
特別利益
	解約金収入									－	※４ 20,000
	債務免除益									－	※５ 303,918
	特別利益合計									－	323,918
特別損失
	減損損失									※６ 4,502	※６ 1,166
	特別損失合計									4,502	1,166
税引前当期純利益又は税引前当期純損失（△）										△256,377	143,763
法人税、住民税及び事業税										1,957	30,336
法人税等合計										1,957	30,336
当期純利益又は当期純損失（△）										△258,335	113,427

【事業原価明細書】

		前事業年度 （自  2023年４月１日 至  2024年３月31日）		当事業年度 （自  2024年４月１日 至  2025年３月31日）
区分	注記 番号	金額（千円）	構成比 （％）	金額（千円）	構成比 （％）
外注費		28,521	100.0	3,747	100.0
事業原価		28,521	100.0	3,747	100.0

（注）当社は、自社工場を保有していないため制度としての原価計算は行っておりません。

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③ 【株主資本等変動計算書】

前事業年度(自　2023年４月１日　至　2024年３月31日)

	(単位：千円)
	株主資本							純資産合計
資本金	資本剰余金			利益剰余金		株主資本 合計
資本準備金	その他 資本剰余金	資本剰余金 合計	その他利益 剰余金	利益剰余金 合計
繰越利益 剰余金
当期首残高	1,036,808	1,457,233	61,162	1,518,395	△690,144	△690,144	1,865,059	1,865,059
当期変動額
当期純損失（△）					△258,335	△258,335	△258,335	△258,335
当期変動額合計	－	－	－	－	△258,335	△258,335	△258,335	△258,335
当期末残高	1,036,808	1,457,233	61,162	1,518,395	△948,479	△948,479	1,606,724	1,606,724

当事業年度(自　2024年４月１日　至　2025年３月31日)

	(単位：千円)
	株主資本							純資産合計
資本金	資本剰余金			利益剰余金		株主資本 合計
資本準備金	その他 資本剰余金	資本剰余金 合計	その他利益 剰余金	利益剰余金 合計
繰越利益 剰余金
当期首残高	1,036,808	1,457,233	61,162	1,518,395	△948,479	△948,479	1,606,724	1,606,724
当期変動額
当期純利益					113,427	113,427	113,427	113,427
当期変動額合計	－	－	－	－	113,427	113,427	113,427	113,427
当期末残高	1,036,808	1,457,233	61,162	1,518,395	△835,051	△835,051	1,720,151	1,720,151

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④ 【キャッシュ・フロー計算書】

											(単位：千円)
										前事業年度 (自 2023年４月１日 　至 2024年３月31日)	当事業年度 (自 2024年４月１日 　至 2025年３月31日)
営業活動によるキャッシュ・フロー
	税引前当期純利益又は税引前当期純損失（△）									△256,377	143,763
	減価償却費									1,837	62
	減損損失									4,502	1,166
	受取利息									△24	△924
	助成金収入									－	△160
	解約金収入									－	△20,000
	債務免除益									－	△303,918
	売上債権の増減額（△は増加）									△4,400	4,400
	前払費用の増減額（△は増加）									△179	△13,045
	未収入金の増減額（△は増加）									△63	△17,682
	未払金の増減額（△は減少）									25,750	△10,114
	未払費用の増減額（△は減少）									338	△709
	その他の資産の増減額（△は増加）									213	△429
	その他の負債の増減額（△は減少）									△238	7,784
	その他									54	14,474
	小計									△228,586	△195,331
	利息の受取額									24	924
	法人税等の支払額									△1,957	△2,095
	助成金の受取額									－	160
	解約金の受取額									－	20,000
	営業活動によるキャッシュ・フロー									△230,519	△176,342
投資活動によるキャッシュ・フロー
	有形固定資産の取得による支出									△1,577	△799
	定期預金の払戻による収入									－	380,697
	差入保証金の回収による収入									－	2,250
	その他の収入									10	－
	投資活動によるキャッシュ・フロー									△1,567	382,147
財務活動によるキャッシュ・フロー
	長期借入れによる収入									46,500	9,476
	長期借入金の返済による支出									－	△61,658
	財務活動によるキャッシュ・フロー									46,500	△52,182
現金及び現金同等物の増減額（△は減少）										△185,586	153,622
現金及び現金同等物の期首残高										1,831,780	1,646,193
現金及び現金同等物の期末残高										※ 1,646,193	※ 1,799,816

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【注記事項】

(重要な会計方針)

１．固定資産の減価償却の方法

① 有形固定資産（リース資産を除く）

定率法を採用しております。ただし、2016年４月１日以降に取得した建物附属設備については、定額法を採用しております。

なお、主な耐用年数は次のとおりであります。

建物附属設備　　　　　　　　　　15年

工具、器具及び備品　　　　　　　４年

② 無形固定資産

定額法を採用しております。

２．繰延資産の処理方法

① 株式交付費

支出時に全額費用処理しております。

３．収益及び費用の計上基準

（収益の計上基準）

「収益認識に関する会計基準」（企業会計基準第29号　2020年３月31日）及び「収益認識に関する会計基準の適用指針」（企業会計基準適用指針第30号　2021年３月26日。以下「収益認識会計基準等」という）を適用し、利息及び配当収益等を除き、次の５つのステップを適用することにより認識しております。なお、当社が認識した収益に係る対価は、通常、履行義務の充足から１年以内に受領しており、重要な金融要素は含んでおりません。

ステップ１：顧客との契約を識別する

ステップ２：契約における履行義務を識別する

ステップ３：取引価格を算定する

ステップ４：取引価格を契約における履行義務に配分する

ステップ５：履行義務を充足した時に又は充足するにつれて収益を認識する

当社では、当社が有している特許や開発品等のライセンス供与により、アップフロント収入、マイルストーン収入、及びロイヤリティ収入を計上しており、各収益の具体的な認識方法は、以下のとおりです。

① アップフロント収入（契約一時金収入）

医薬品、医療機器及び医療ソリューション等の開発・導出に係る契約を締結し、開発権や販売権等を第三者に付与した時点で収益を認識しております。

② マイルストーン収入

契約上定められたマイルストーンが達成された時点で収益を認識しております。

③ ロイヤリティ収入

ロイヤリティ収入は、契約相手先の売上収益等を基礎に算定された契約対価であり、契約相手先の売上収益等の発生と履行義務の充足のいずれか遅い時点で収益を認識しております。

また、当社では、上記のほか、AMED採択プロジェクト等に係る受託研究収入を計上しており、具体的な収益認識方法は、以下のとおりです。

④ 受託研究収入

AMED採択プロジェクト等による受託研究の請負に係る収益は、通常、受託研究の完了時に当社の履行義務が充足されると判断されることから、当該受託業務の完了時に収益を認識しております。

４．キャッシュ・フロー計算書における資金の範囲

資金(現金及び現金同等物)は、手許現金、随時引き出し可能な預金及び容易に換金可能であり、かつ、価値の変動について僅少なリスクしか負わない取得日から３か月以内に償還期限の到来する短期投資からなっております。 (重要な会計上の見積り)

固定資産の減損に係る見積り

１．当事業年度の財務諸表に計上した金額

（単位：千円）

固定資産	前事業年度		当事業年度
貸借対照表計上額	減損損失計上額	貸借対照表計上額	減損損失計上額
有形固定資産	－	4,101	－	736
無形固定資産	－	115	－	－
投資その他の資産	2,360	285	110	429
固定資産合計	2,360	4,502	110	1,166

２．識別した項目に係る重要な会計上の見積りの内容に関する情報

当社では、前事業年度及び当事業年度に固定資産に係る減損損失を計上しております。当該減損損失計上の詳細については、「注記事項（損益計算書関係）※４」に記載のとおりです。

当社は、前事業年度及び当事業年度の二期連続の営業損失となったことにより、減損の兆候があると判断し、割引前将来キャッシュ・フローが帳簿価額を下回っているものについては、減損損失を認識しております。

なお、当社では、割引前将来キャッシュ・フローを中期経営計画に基づき算出しております。また、当社の中期経営計画における主要な仮定は、パイプライン開発の進捗状況やパイプライン本数です。これらの仮定は、経営者の最善の見積りと判断により決定しておりますが、予測には不確実性を伴い、翌事業年度以降の財務諸表において認識する金額に重要な影響を与える可能性があります。  ##### (未適用の会計基準等)

・「リースに関する会計基準」（企業会計基準第34号　2024年９月13日）

・「リースに関する会計基準の適用指針」（企業会計基準適用指針第33号　2024年９月13日）

ほか、関連する企業会計基準、企業会計基準適用指針、実務対応報告及び移管指針の改正

(1)　概要

国際的な会計基準と同様に、借手のすべてのリースについて資産・負債を計上する等の取扱いを定めるもの。

(2)　適用予定日

2028年３月期の期首から適用予定であります。

(3)　当該会計基準等の適用による影響

「リースに関する会計基準」等の適用による財務諸表に与える影響額については、現時点で評価中であります。 

(貸借対照表関係)

※１　有形固定資産の減価償却累計額

	前事業年度 (2024年３月31日)		当事業年度 (2025年３月31日)
有形固定資産の減価償却累計額	10,200	千円	7,623	千円

担保に供している資産及び担保付債務は、次のとおりであります。

担保資産

	前事業年度 (2024年３月31日)	当事業年度 (2025年３月31日)
定期預金	380,697千円	－千円

上記担保提供資産は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）に対する担保提供であります。

担保付債務

	前事業年度 (2024年３月31日)	当事業年度 (2025年３月31日)
長期借入金	356,100千円	－千円

当社は、運転資金の効率的な調達を行うため、取引銀行２行と当座貸越契約を締結しております。

事業年度末における当座貸越契約に係る貸越限度額及び借入未実行残高は、次のとおりであります。

	前事業年度 (2024年３月31日)		当事業年度 (2025年３月31日)
当座貸越限度額	550,000	千円	350,000	千円
借入実行残高	－	千円	－	千円
差引額	550,000	千円	350,000	千円

（注）当社は、当事業年度に銀行との取引内容の見直しを実施した結果、取引銀行１社と当座貸越契約を解消しました。これに伴い、当座貸越限度額が前事業年度から200,000千円減少しております。 

(損益計算書関係)

※１　顧客との契約から生じる収益

事業収益については、顧客との契約から生じる収益及びそれ以外の収益を区分して記載しておりません。顧客との契約から生じる収益の金額は、財務諸表等「注記事項（収益認識関係）　１.顧客との契約から生じる収益を分解した情報」に記載しております。 ※２　事業費用のうち主要項目及び金額並びにおおよその割合は、次のとおりです。

(単位：千円)

	前事業年度 (自  2023年４月１日 至  2024年３月31日)		当事業年度 (自  2024年４月１日 至  2025年３月31日)
役員報酬	48,960		48,690
給料手当	40,118		34,367
減価償却費	1,837		62
研究開発費	236,331		132,869
業務委託費	35,267		35,682
支払手数料	16,266		13,473
租税公課	13,486		16,694
おおよその割合
販売費	－	％	－	％
一般管理費	100	〃	100	〃

	前事業年度 (自  2023年４月１日 至  2024年３月31日)		当事業年度 (自  2024年４月１日 至  2025年３月31日)
研究開発費	236,331	千円	132,869	千円

前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）

当社は、以下の資産について減損損失を計上しております。

項目	区分	金額（千円）
有形固定資産	建物附属設備	623
	工具、器具及び備品	3,477
無形固定資産	ソフトウエア	115
投資その他の資産	長期前払費用	285
	合計	4,502

当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）

当社は、以下の資産について減損損失を計上しております。

場所	用途	種類	金額（千円）
		建物附属設備	420
本社（宮城県仙台市）	事業用資産	工具、器具及び備品	316
		長期前払費用	429
		合計	1,166

当社は「医薬品・医療機器等の開発・販売等」のみの単一事業であることから、単一の資産グループとしております。また、当社の事業の特性上、現段階では、将来の収入の不確実性が高いことから、当該事業に係る資産の帳簿価額の回収可能額についての使用価値をゼロとし、帳簿価額の全額を減損損失として特別損失に計上しております。 

(株主資本等変動計算書関係)

前事業年度(自  2023年４月１日  至  2024年３月31日)

１．発行済株式に関する事項

株式の種類	当事業年度期首	増加	減少	当事業年度末
普通株式(株)	12,711,700	－	－	12,711,700

２．自己株式に関する事項

該当事項はありません。 ##### ３．新株予約権に関する事項

内訳	目的となる株式の種類	目的となる株式の数(株)				当事業年度末 残高 (千円)
当事業年度 期首	増加	減少	当事業年度末
2019年ストックオプションとしての新株予約権(第１回)	―	―	―	―	―	―
2019年ストックオプションとしての新株予約権(第２回)	―	―	―	―	―	―
合計		―	―	―	―	―

該当事項はありません。 

当事業年度(自  2024年４月１日  至  2025年３月31日)

１．発行済株式に関する事項

株式の種類	当事業年度期首	増加	減少	当事業年度末
普通株式(株)	12,711,700	－	－	12,711,700

２．自己株式に関する事項

該当事項はありません。 ##### ３．新株予約権に関する事項

内訳	目的となる株式の種類	目的となる株式の数(株)				当事業年度末 残高 (千円)
当事業年度 期首	増加	減少	当事業年度末
2019年ストックオプションとしての新株予約権(第１回)	―	―	―	―	―	―
2019年ストックオプションとしての新株予約権(第２回)	―	―	―	―	―	―
合計		―	―	―	―	―

該当事項はありません。 

(キャッシュ・フロー計算書関係)

※　現金及び現金同等物の期末残高と貸借対照表に掲記されている科目の金額との関係は、次のとおりであります。

（単位：千円）

	前事業年度 (自  2023年４月１日 至  2024年３月31日)	当事業年度 (自  2024年４月１日 至  2025年３月31日)
現金及び預金	2,026,890	1,799,816
預入期間が３か月を超える定期預金	△380,697	－
現金及び現金同等物	1,646,193	1,799,816

１．金融商品の状況に関する事項

(1) 金融商品に対する取組方針

当社は、資金運用については短期的な預金に限定し、資金調達については銀行借入や第三者割当増資による方針であります。

(2) 金融商品の内容及びそのリスク

営業債権である売掛金は、顧客の信用リスクに晒されております。また、未収入金は、取引先の信用リスクに晒されていますが、短期間のうちに回収見込みであります。

営業債務である未払金、未払費用、未払法人税等、預り金は１年以内の支払期日であります。

借入金は、主に研究開発に係る資金調達を目的としたものであります。

(3) 金融商品に係るリスク管理体制

① 信用リスクの管理

取引開始時に契約先の信用状況の把握に努めております。

② 資金調達に係る流動性リスクの管理

当社は、担当部署が適時に資金計画を作成・更新するとともに、手元流動性を一定水準以上に維持すること等により、流動性リスクを管理しております。

(4) 金融商品の時価等に関する事項についての補足説明

金融商品の時価には、市場価格に基づく価額のほか、市場価格がない場合には合理的に算定された価額が含まれております。金融商品の時価の算定においては変動要因を織り込んでいるため、異なる前提条件等を採用することにより、当該価額が変動することがあります。

２．金融商品の時価等に関する事項

貸借対照表計上額、時価及びこれらの差額については、次のとおりであります。

前事業年度(2024年３月31日)

	貸借対照表計上額 (千円)	時価 (千円)	差額 (千円)
(1) 長期借入金	356,100	318,387	△37,712
負債計	356,100	318,387	△37,712

(※１)「現金及び預金」「売掛金」「未収入金」「未払金」「未払費用」「未払法人税等」「預り金」については、現金であること、及び短期間で決済されるため時価が帳簿価額に近似するものであることから、記載を省略しております。

(※２) 市場価格のない株式等は、上表には含まれておりません。

当事業年度(2025年３月31日)

該当事項はありません。

なお、「現金及び預金」「未収入金」「未払金」「未払費用」「未払法人税等」「預り金」については、現金であること、及び短期間で決済されるため時価が帳簿価額に近似するものであることから、記載を省略しております。また、重要性が乏しいものについても注記を省略しております。

（注１）金銭債権の決算日後の償還予定額

前事業年度(2024年３月31日)

	１年以内 (千円)	１年超 ５年以内 (千円)	５年超 10年以内 (千円)	10年超 (千円)
現金及び預金	2,026,890	－	－	－
売掛金	4,400	－	－	－
未収入金	63	－	－	－
合計	2,031,354	－	－	－

当事業年度(2025年３月31日)

	１年以内 (千円)	１年超 ５年以内 (千円)	５年超 10年以内 (千円)	10年超 (千円)
現金及び預金	1,799,816	－	－	－
未収入金	17,745	－	－	－
合計	1,817,562	－	－	－

（注２）長期借入金の決算日後の返済予定額

前事業年度(2024年３月31日)

	１年以内 (千円)	１年超 ５年以内 (千円)	５年超 10年以内 (千円)	10年超 (千円)
長期借入金	－	－	74,000	282,100
合計	－	－	74,000	282,100

当事業年度(2025年３月31日)

該当事項はありません。

３．金融商品の時価のレベルごとの内訳等に関する事項

金融商品の時価を、時価の算定に係るインプットの観察可能性及び重要性に応じて、以下の３つのレベルに分類しております。

レベル１の時価：観察可能な時価の算定に係るインプットのうち、活発な市場において形成される当該時価の算定対象となる資産又は負債に関する相場価格により算定した時価

レベル２の時価：観察可能な時価の算定に係るインプットのうち、レベル１のインプット以外の時価の算定に係るインプットを用いて算定した時価

レベル３の時価：観察できない時価の算定に係るインプットを使用して算定した時価

時価の算定に重要な影響を与えるインプットを複数使用している場合には、それらのインプットがそれぞれ属するレベルのうち、時価の算定における優先順位が最も低いレベルに時価を分類しております。

(１) 時価で貸借対照表に計上している金融商品

前事業年度（2024年３月31日）

該当事項はありません。

当事業年度（2025年３月31日）

該当事項はありません。

(２) 時価で貸借対照表に計上している金融商品以外の金融商品

前事業年度（2024年３月31日）

区分	時価（千円）			合計
レベル１	レベル２	レベル３
長期借入金	－	318,387	－	318,387
負債計	－	318,387	－	318,387

当事業年度（2025年３月31日）

該当事項はありません。

(注) 時価の算定に用いた評価技法及び時価の算定に係るインプットの説明

長期借入金

これらの時価は、元利金の合計額と、当該債務の残存期間及び信用リスクを加味した利率を基に、割引現在価値法により算定しており、レベル２の時価に分類しております。  ###### (ストック・オプション等関係)

１．ストック・オプションにかかる費用計上額及び科目名

該当事項はありません。

２．ストック・オプションの内容、規模及びその変動状況

(1) ストック・オプションの内容

	第１回－１新株予約権	第１回－３新株予約権
決議年月日	2019年４月11日	2019年４月11日
付与対象者の区分及び人数	当社取締役１名 当社従業員１名	当社従業員１名
株式の種類及び 付与数(注)１	普通株27,000株	普通株式900株
付与日	2019年４月12日	2019年６月４日
権利確定条件	「第４ 提出会社の状況 １ 株式等の状況  (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。	「第４ 提出会社の状況 １ 株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。
対象勤務期間	定めておりません。	定めておりません。
権利行使期間	2022年４月12日 ～2029年４月11日	2022年４月12日 ～2029年４月11日

	第２回－１新株予約権
決議年月日	2019年４月11日
付与対象者の区分及び人数	当社執行役員１名
株式の種類及び 付与数(注)１	普通株式3,000株
付与日	2019年４月12日
権利確定条件	「第４ 提出会社の状況 １ 株式等の状況 (2) 新株予約権等の状況」に記載のとおりであります。
対象勤務期間	定めておりません。
権利行使期間	2019年４月11日 ～2029年４月10日

(注) １．株式数に換算して記載しております。なお、2021年６月１日付株式分割（普通株式１株につき300株）による分割後の株数に換算して記載しております。

２．新株予約権の行使の条件

①　１個の新株予約権の一部を行使することはできない。

②　新株予約権は、当社の株式が金融商品取引所に上場された場合のみ、行使することができる。

③　新株予約権者は、以下の事由に該当した場合は、新株予約権を行使することができない。

（ⅰ）新株予約権者が、理由の如何に関わらず、当社又は当社のグループ事業会社（「財務諸表等の用語、様式及び作成方法に関する規則」（昭和38年大蔵省令第59号）に定める定義により、当社の子会社、当社の親会社、当社の親会社の子会社及び当社の関連会社並びに当社が他の会社の関連会社である場合の当該他の会社をいう。ただし、当該会社が上記に定める定義により当社のグループ事業会社に該当しなくなった場合は、この限りではない。）の役員・従業員その他これに準じる地位を喪失した場合。

（ⅱ）新株予約権者が当社又は当社のグループ事業会社と競業関係にある会社（当社のグループ事業会社を除く。）の役員、従業員、顧問、コンサルタントその他肩書きの如何を問わず当該会社におけるいずれかの地位に就いた場合。

（ⅲ）新株予約権者が法令又は当社並びに当社のグループ事業会社の社内規程に違反し、当社又は当社のグループ事業会社に対する背信行為があった場合。

（ⅳ）新株予約権者が当社に対して新株予約権付与契約の解除を申し出た場合。

④　新株予約権者が死亡した場合は、新株予約権者の相続人は、行使期間が既に到来し、かつ、行使可能となった新株予約権のみを相続することができる。ただし、新株予約権者の相続人が複数である場合には本新株予約権の承継者をその相続人のうちの１人に限定するものとし、かつ、当該新株予約権は、新株予約権者が死亡してから12か月以内に限り権利行使できる。

⑤　当社株式が金融商品取引所に上場してから１年を経過した日までの期間は行使することができない。

(2) ストック・オプションの規模及びその変動状況

当事業年度(2025年３月期)において存在したストック・オプションを対象とし、ストック・オプションの数については、株式数に換算して記載しております。

①　ストック・オプションの数

	第１回－１ 新株予約権	第１回－３ 新株予約権	第２回－１ 新株予約権
権利確定前(株)
前事業年度末	―	―	―
付与	―	―	―
失効・消却	―	―	―
権利確定	―	―	―
未確定残	―	―	―
権利確定後(株)
前事業年度末	6,000	900	3,000
権利確定	―	―	―
権利行使	―	―	―
失効・消却	6,000	900	―
未行使残	―	―	3,000

(注)　2021年６月１日付株式分割（普通株式１株につき300株）による分割後の株数に換算して記載しております。

②　単価情報

	第１回－１ 新株予約権	第１回－３ 新株予約権	第２回－１ 新株予約権
権利行使価格(円)	817	817	817
行使時平均株価(円)	―	―	―
付与日における公正な評価単価(円)	―	―	―

(注)　2021年６月１日付株式分割（普通株式１株につき300株）による分割後の株数に換算して記載しております。

３．ストック・オプションの権利確定数の見積方法

基本的には、将来の失効数の合理的な見積りは困難であるため、実績の失効数のみ反映させる方法を採用しております。

４．ストック・オプションの単位当たりの本源的価値により算定を行う場合の当事業年度末における本源的価値の合計額及び当事業年度において権利行使されたストック・オプションの権利行使日における本源的価値の合計額

(1)　当事業年度末における本源的価値の合計額　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　693 千円

(2)　当事業年度において権利行使されたストック・オプションの権利行使日における

本源的価値の合計額　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　 － 千円  ###### (税効果会計関係)

１．繰延税金資産及び繰延税金負債の発生の主な原因別の内訳

	前事業年度 (2024年３月31日)		当事業年度 (2025年３月31日)
繰延税金資産
繰越欠損金（注２）	428,453千円		392,221千円
未払事業税	2,054千円		4,041千円
減価償却超過額	3,577千円		2,506千円
未収入金	－千円		11,430千円
繰延資産償却超過額	22千円		－千円
特許権	590千円		677千円
前払費用	－千円		134千円
繰延税金資産小計	434,699千円		411,010千円
税務上の繰越欠損金に係る評価性引当額（注２）	△428,453千円		△392,221千円
将来減算一時差異等の合計に係る評価性引当額	△6,245千円		△18,789千円
評価性引当額小計（注１）	△434,699千円		△411,010千円
繰延税金資産合計	－千円		－千円

（注）１．評価性引当額が23,688千円減少しております。主な理由は当年度課税所得が発生し繰越欠損金が損金算入されたことで繰越欠損金に係る評価性引当額が36,232千円減少したことによるものです。

２．税務上の繰越欠損金及びその繰延税金資産の繰越期限別の金額

前事業年度(2024年３月31日)

	１年以内 （千円）	１年超 ２年以内 （千円）	２年超 ３年以内 （千円）	３年超 ４年以内 （千円）	４年超 ５年以内 （千円）	５年超 （千円）	合計 （千円）
税務上の繰越欠損金(a)	18,902	－	16,114	8,956	－	384,480	428,453
評価性引当額	△18,902	－	△16,114	△8,956	－	△384,480	△428,453
繰延税金資産	－	－	－	－	－	－	－

(a)税務上の繰越欠損金は、法定実効税率を乗じた額であります。

当事業年度(2025年３月31日)

	１年以内 （千円）	１年超 ２年以内 （千円）	２年超 ３年以内 （千円）	３年超 ４年以内 （千円）	４年超 ５年以内 （千円）	５年超 （千円）	合計 （千円）
税務上の繰越欠損金(a)	－	－	－	45,441	57,538	289,241	392,221
評価性引当額	－	－	－	△45,441	△57,538	△289,241	△392,221
繰延税金資産	－	－	－	－	－	－	－

(a)税務上の繰越欠損金は、法定実効税率を乗じた額であります。

２．法定実効税率と税効果会計適用後の法人税等の負担率との間に重要な差異があるときの、当該差異の原因となった主要な項目別の内訳

	前事業年度 (2024年３月31日)		当事業年度 (2025年３月31日)
法定実効税率	－		30.58％
（調整）
交際費等永久に損金に算入されない項目	－		0.25％
住民税均等割	－		0.97％
繰越欠損金期限切れ	－		13.13％
評価性引当額の増減	－		△16.48％
税率変更による影響額	－		△7.76％
その他	－		0.41％
税効果会計適用後の法人税等の負担率	－		21.10％

（注）前事業年度は税引前当期純損失のため注記を省略しております。

３．法人税等の税率の変更による繰延税金資産及び繰延税金負債の金額の修正

「所得税法等の一部を改正する法律」（令和７年法律第13号）が2025年３月31日に国会で成立したことに伴い、2026年４月1日以後開始する事業年度より、「防衛特別法人税」の課税が行われることになりました。

これに伴い、2026年４月１日に開始する事業年度以降に解消が見込まれる一時差異等に係る繰延税金資産及び繰延税金負債については、法定実効税率を30.58％から31.47％に変更し計算しております。

この税率変更による当事業年度の財務諸表に与える影響はありません。 (収益認識関係)

１．顧客との契約から生じる収益を分解した情報

前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）

（単位：千円）　

事業収益の種類	金額
アップフロント収入及びマイルストーン収入	103,499
ロイヤリティ収入	－
受託研究収入	90,666
顧客との契約から生じる収益	194,165
その他の収益	－
外部顧客への売上高	194,165

当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）

（単位：千円）　

事業収益の種類	金額
アップフロント収入及びマイルストーン収入	70,749
ロイヤリティ収入	－
受託研究収入	61,944
顧客との契約から生じる収益	132,693
その他の収益	－
外部顧客への売上高	132,693

２．顧客との契約から生じる収益を理解するための基礎となる情報

「注記事項（重要な会計方針）３．収益及び費用の計上基準」に記載のとおりです。

３．顧客との契約に基づく履行義務の充足と当該契約から生じるキャッシュ・フローとの関係並びに当事業年度末において存在する顧客との契約から翌事業年度以降に認識すると見込まれる収益の金額及び時期に関する情報

前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）

(1) 契約資産及び契約負債の残高等

項目	区分	当事業年度（千円）
		期首残高	期末残高
顧客との契約から生じた債権	売掛金	－	4,400
契約負債	－	－	－

（注）１．顧客との契約から生じた債権は、貸借対照表の「売掛金」として表示しております。

２．当事業年度に認識された収益の額のうち、期首現在の契約負債残高に含まれていた額は該当ありません。

(2) 残存履行義務に配分した取引価格

契約期間が１年を超える重要な契約がないため、記載を省略しております。

当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）

(1) 契約資産及び契約負債の残高等

項目	区分	当事業年度（千円）
		期首残高	期末残高
顧客との契約から生じた債権	売掛金	4,400	－
契約負債	－	－	－

（注）１．顧客との契約から生じた債権は、貸借対照表の「売掛金」として表示しております。

２．当事業年度に認識された収益の額のうち、期首現在の契約負債残高に含まれていた額はありません。

(2) 残存履行義務に配分した取引価格

契約期間が１年を超える重要な契約がないため、記載を省略しております。 ###### (セグメント情報等)

【セグメント情報】

当社の事業セグメントは、医薬品・医療機器などの開発・販売等のみの単一セグメントであり重要性が乏しいため、セグメント情報の記載を省略しております。

【関連情報】

前事業年度(自　2023年４月１日　至　2024年３月31日)

１．製品及びサービスごとの情報

単一の製品・サービスの区分の外部顧客への事業収益が損益計算書の事業収益の90％を超えるため、記載を省略しております。 

２．地域ごとの情報

(1) 事業収益

本邦以外の外部顧客への事業収益がないため、該当事項はありません。

(2) 有形固定資産

本邦以外に所在している有形固定資産がないため、該当事項はありません。 #### ３．主要な顧客ごとの情報

	(単位：千円)
顧客の名称又は氏名	事業収益
Eirion Therapeutics, Inc.	83,499
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）	47,666
国立大学法人東北大学	39,000

当事業年度(自　2024年４月１日　至　2025年３月31日)

１．製品及びサービスごとの情報

単一の製品・サービスの区分の外部顧客への事業収益が損益計算書の事業収益の90％を超えるため、記載を省略しております。 

２．地域ごとの情報

(1) 事業収益

		(単位：千円)
日本	北米	合計
116,944	15,749	132,693

（注）事業収益は顧客の所在地を基礎とし、国又は地域に分類しております。 ##### (2) 有形固定資産

本邦以外に所在している有形固定資産がないため、該当事項はありません。 #### ３．主要な顧客ごとの情報

	(単位：千円)
顧客の名称又は氏名	事業収益
国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）	37,680
ニプロ株式会社	30,000
国立大学法人大阪大学	21,900
東レ・メディカル株式会社	20,000
Eirion Therapeutics, Inc.	15,749

【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】

前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）

当社は、医療品・医療機器などの開発・販売等のみの単一セグメントであり、記載を省略しております。

当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）

当社は、医療品・医療機器などの開発・販売等のみの単一セグメントであり、記載を省略しております。

【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】

前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）

該当事項はありません。

当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）

該当事項はありません。

【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】

前事業年度（自 2023年４月１日 至 2024年３月31日）

該当事項はありません。

当事業年度（自 2024年４月１日 至 2025年３月31日）

該当事項はありません。 ###### 【関連当事者情報】

前事業年度（自　2023年４月１日　至　2024年３月31日）

１．関連当事者との取引

該当事項はありません。

２．親会社又は重要な関連会社に関する注記

該当事項はありません。

当事業年度（自　2024年４月１日　至　2025年３月31日）

１．関連当事者との取引

該当事項はありません。

２．親会社又は重要な関連会社に関する注記

該当事項はありません。  ###### (１株当たり情報)

	前事業年度 (自  2023年４月１日 至  2024年３月31日)	当事業年度 (自  2024年４月１日 至  2025年３月31日)
１株当たり純資産額	126円40銭	135円32銭
１株当たり当期純利益又は当期純損失金額（△）	△20円32銭	8円92銭

(注) １．2024年３月期の潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、１株当たり当期純損失であり、また、希薄化効果を有する潜在株式が存在しないため、記載しておりません。

２．2025年３月期の潜在株式調整後１株当たり当期純利益については、希薄化効果を有する潜在株式が存在しないため、記載しておりません。

３．１株当たり当期純利益又は当期純損失金額の算定上の基礎は、次のとおりであります。

	前事業年度 (自  2023年４月１日 至  2024年３月31日)	当事業年度 (自  2024年４月１日 至  2025年３月31日)
１株当たり当期純利益又は当期純損失金額
当期純利益又は当期純損失（△） 　（千円）	△258,335	113,427
普通株主に帰属しない金額 　（千円）	－	－
普通株式に係る当期純利益又は 　当期純損失（△）(千円)	△258,335	113,427
普通株式の期中平均株式数（株）	12,711,700	12,711,700
希薄化効果を有しないため、潜在株式調整後１株当たり当期純利益金額の算定に含めなかった潜在株式の概要	新株予約権３種類 （新株予約権の数33個 （普通株式9,900株））	新株予約権１種類 （新株予約権の数10個 （普通株式3,000株））

４．１株当たり純資産額の算定上の基礎は、次のとおりであります。

	前事業年度末 (2024年３月31日)	当事業年度末 (2025年３月31日)
純資産の部の合計額(千円)	1,606,724	1,720,151
純資産の部の合計額から控除する 金額(千円)	－	－
普通株式に係る期末の純資産額 (千円)	1,606,724	1,720,151
１株当たり純資産額の算定に用いられた期末の普通株式の数（株）	12,711,700	12,711,700

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⑤ 【附属明細表】

【有形固定資産等明細表】

（単位：千円）

資産の種類	当期首残高	当期増加額	当期減少額	当期末残高	当期末減価 償却累計額 又は償却累 計額	当期償却額	差引 当期末残高
有形固定資産
建物附属設備	1,818	434	2,238 (420)	13	13	13	－
工具、器具及び備品	8,382	365	1,137 (316)	7,610	7,610	48	－
有形固定資産計	10,200	799	3,375 (736)	7,623	7,623	62	－
無形固定資産
ソフトウエア	65	－	－	65	65	－	－
無形固定資産計	65	－	－	65	65	－	－
長期前払費用	－	429	429 (429)	－	－	－	－

(注) １．記載金額は千円未満を切り捨てて表示しております。

２．当期減少額のうち（）内は内書で減損損失の計上額です。 ###### 【社債明細表】

該当事項はありません。 ###### 【借入金等明細表】

区分	当期首残高 （千円）	当期末残高 （千円）	平均利率 （％）	返済期限
１年以内に返済予定の長期借入金	－	－	－	－
長期借入金（１年以内に返済予定のものを除く）	356,100	－	0.00	－
計	356,100	－	－	－

（注）１．「平均利率」については、借入金等の期末残高に対する加重平均利率を記載しております。なお、上記長期借入金の当期首残高は、全額、RS8001PMS/PMDDに係るAMEDプロジェクトの無利息の借入金です。 ###### 【引当金明細表】

該当事項はありません。 ###### 【資産除去債務明細表】

該当事項はありません。  #### (2) 【主な資産及び負債の内容】

①　現金及び預金

区分	金額(千円)
預金
普通預金	1,419,119
定期預金	380,697
計	1,799,816
合計	1,799,816

②　未収入金

区分	金額(千円)
国立大学法人東北大学	17,745
合計	17,745

③　未払金

区分	金額(千円)
株式会社アクセライズ	91,047
NECソリューションイノベータ株式会社	9,979
三井住友カード株式会社	2,207
三菱倉庫株式会社	1,301
東陽監査法人	73
その他	39
合計	104,648

当事業年度における半期情報等

		第１四半期 累計期間	中間会計期間	第３四半期 累計期間	当事業年度
事業収益	(千円)	40,000	55,749	65,749	132,693
税引前四半期 （当期）純利益又は 税引前中間 （四半期）純損失（△）	(千円)	△16,457	△72,045	182,956	143,763
四半期（当期）純利益 又は 中間（四半期）純損失（△）	(千円)	△16,946	△72,968	154,099	113,427
１株当たり四半期 （当期）純利益又は １株当たり中間 （四半期）純損失（△）	(円)	△1.33	△5.74	12.12	8.92

		第１四半期 会計期間	第２四半期 会計期間	第３四半期 会計期間	第４四半期 会計期間
１株当たり 四半期純利益又は １株当たり 四半期純損失（△）	(円)	△1.33	△4.41	17.86	△3.20

（注）第１四半期累計期間及び第３四半期累計期間に係る財務情報に対するレビュー　：無 

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第６ 【提出会社の株式事務の概要】

事業年度	毎年４月１日から翌年３月31日まで
定時株主総会	毎事業年度末日の翌日から３か月以内
基準日	毎事業年度末日
剰余金の配当の基準日	毎年９月30日 毎年３月31日 上記のほか、基準日を定めて剰余金の配当をすることができる旨、定款に定めております。
１単元の株式数	100株
単元未満株式の買取り
取扱場所	東京都千代田区丸の内一丁目４番１号　三井住友信託銀行株式会社　証券代行部
株主名簿管理人	東京都千代田区丸の内一丁目４番１号　三井住友信託銀行株式会社
取次所	－
買取手数料	無料
公告掲載方法	当社の公告は、電子公告により行う。 ただし事故その他やむを得ない事由によって電子公告による公告をすることができない場合は、日本経済新聞に掲載する方法とする。 当社の公告掲載URLは次のとおりであります。 https://www.renascience.co.jp/
株主に対する特典	該当事項はありません。

(注)　当会社の株主は、その有する単元未満株式について、次に掲げる権利以外の権利を行使することができません。

（１）会社法第189条第２項各号に掲げる権利

（２）会社法第166条第１項の規定による請求をする権利

（３）株主の有する株式数に応じて募集株式の割当て及び募集新株予約権の割当てを受ける権利 

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第７ 【提出会社の参考情報】

１ 【提出会社の親会社等の情報】

当社は、金融商品取引法第24条の７第１項に規定する親会社等はありません。 ### ２ 【その他の参考情報】

当事業年度の開始日から有価証券報告書提出日までの間に、次の書類を提出しております。

(1) 有価証券報告書及びその添付書類並びに確認書

事業年度　第25期(自　2023年４月１日　至　2024年３月31日)　2024年６月28日関東財務局長に提出

(2) 内部統制報告書及びその添付書類

2024年６月28日関東財務局長に提出

(3) 半期報告書及び確認書

事業年度　第26期中(自　2024年４月１日　至　2024年９月30日)2024年11月14日東北財務局長に提出

(4) 臨時報告書

企業内容等の開示に関する内閣府令第19条第２項第９号（代表取締役の異動）の規定に基づく臨時報告書

2024年５月27日関東財務局長に提出

企業内容等の開示に関する内閣府令第19条第２項第９号の２（株主総会における議決権行使の結果）の規定に基づく臨時報告書

2024年６月28日関東財務局長に提出   

 0201010_honbun_0910900103704.htm

第二部 【提出会社の保証会社等の情報】

該当事項はありません。