Earnings Release • Mar 14, 2024
Earnings Release
Open in ViewerOpens in native device viewer

Leiden, 14 maart 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) presenteert haar voorlopige (niet-gecontroleerde) financiële verslag over het vierde kwartaal en het volledige jaar eindigend op 31 december 2023.
"We zijn verheugd over het uitstekende jaar dat we achter de rug hebben, waarin we Pharming hebben getransformeerd in een commercieel biofarmaceutisch bedrijf voor zeldzame ziekten met meerdere producten. We waren in staat de omzet van RUCONEST® in 2023 met 10% te laten groeien. Dit toont de niet aflatende behoefte en het belang aan van RUCONEST® als vertrouwde behandeling van erfelijk angiooedeem (HAE) in een concurrerende markt.

We lanceerden Joenja® (leniolisib) voor APDS in de V.S. in april 2023, kort na goedkeuring door de FDA, en zagen een betekenisvolle initiële afname voor wat de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling voor APDS is. We hebben meer dan 840 APDS-patiënten geïdentificeerd en bevestigd in wereldwijde markten, waaronder meer dan 200 in de VS. We zijn gestart met genetische familietesten, wat belangrijk is aangezien de meerderheid van de APDS-patiënten familieleden heeft die ook aan de ziekte lijden. Daarnaast zijn we begonnen met studies om te bepalen welke van de meer dan 1.100 patiënten in de VS met onduidelijke resultaten van genetische tests en een variant van onzekere betekenis (VUS) laten zien, genetische varianten hebben die hyperactiviteit in de PI3Kẟ pathway veroorzaken. Deze varianten zouden dan kunnen worden geclassificeerd als veroorzakers van de ziekte APDS. Dit maakt een belangrijke APDS-diagnose mogelijk voor deze patiënten, die wellicht in aanmerking komen voor behandeling met Joenja®.
Daarnaast boekten we goede voortgang met de voorbereiding van de commercialisering van leniolisib in belangrijke markten wereldwijd. We ontvingen aanvragen voor individuele behandeling op Named Patient basis, in markten buiten de VS. We verstrekten de eerste patiënten leniolisib tegen het eind van 2023. Meerdere beoordelingen door toezichthouders lopen en we bereiden ons voor op de commercialisering in belangrijke wereldwijde markten, waaronder Europa, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Azië-Pacific, het Midden-Oosten en Canada.
Deze resultaten weerspiegelen Pharmings toewijding aan het ontwikkelen en leveren van therapieën aan patiënten met zeldzame ziekten die nog niet worden bediend. Met het oog op 2024 blijven we gefocust op onze doelstellingen. We willen wereldwijd meer APDS-patiënten identificeren. Daarnaast streven we ernaar het momentum voor de Joenja®-verkopen in de V.S. te continueren. Ook willen we verdere goedkeuringen verkrijgen en leniolisib aanbieden aan APDS-patiënten die behandeling nodig hebben in additionele wereldwijde markten. Verder willen we onze pijplijn voor zeldzame ziekten ontwikkelen en onze wereldwijde aanwezigheid verbreden. We streven er ook naar om de marktkansen voor leniolisib te vergroten en de omzet aanzienlijk te laten groeien met het door-ontwikkelen van leniolisib voor ook andere primaire immuundeficiënties (PID's) naast APDS. Er zijn momenteel vergevorderde plannen om een fase 2 proof-of-concept klinische studie te starten voor PID's met immuundisregulatie die gekoppeld is aan PI3Kẟsignalering."
RUCONEST® presteerde sterk in het vierde kwartaal van 2023, met een recordomzet van US\$73,3 miljoen, een stijging van 34% vergeleken met het vierde kwartaal van 2022. De RUCONEST®-inkomsten voor het volledige jaar 2023 bedroegen US\$227,1 miljoen, een stijging van 10% vergeleken met 2022.

De Amerikaanse markt was voor 97% verantwoordelijk voor de omzet in 2023, terwijl de EU en de rest van de wereld voor 3% bijdroegen.
De versnelling van de RUCONEST®-omzet in de tweede helft van 2023 kan worden toegeschreven aan de positieve trends van belangrijke omzetindicatoren in de VS, waaronder nieuwe artsen die RUCONEST® voorschrijven, nieuwe inschrijvingen van patiënten, waaronder patiënten met een hoge frequentie van aanvallen, en aan het totale aantal patiënten. We hebben vier kwartalen op rij meer dan 70 nieuwe inschrijvingen voor RUCONEST® ontvangen. Het totale aantal inschrijvingen in 2023 steeg met 25% ten opzichte van 2022, een belangrijke drijvende kracht achter de sterke groei van de RUCONEST®-verkopen. We wisten daarnaast in de loop van het jaar het aantal artsen dat RUCONEST® voorschrijft met 13% te vergroten. In veel gevallen ging het daarbij om artsen die nog nooit eerder RUCONEST® hadden voorgeschreven.
Joenja® (leniolisib) werd eind maart 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse FDA voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kδ) syndroom (APDS) bij patiënten van 12 jaar en ouder. De eerste commerciële zendingen naar patiënten vonden plaats in april 2023. Gedurende de negen maanden na de lancering boekte Pharming sterke en snelle vooruitgang met de overgang van bekende patiënten naar commerciële therapie.
De omzetsteeg tot US\$7,9 miljoen in het vierde kwartaal van 2023, gedreven door een zich continuerende toename van patiënten op betaalde therapie. De omzet over 2023 kwam uit op US\$18,2 miljoen.
Op 31 december 2023 hebben we 92 APDS-patiënten ingeschreven in de VS, waarvan 81 patiënten een betaalde therapie volgen.
Op basis van de beschikbare literatuur schat Pharming dat APDS bij 1,5 patiënten per miljoen mensen voorkomt. Onze Amerikaanse en wereldwijde inspanningen om APDS-patiënten te vinden maakten goede voortgang gedurende het jaar. Per 31 december 2023 had Pharming meer dan 840 met APDS gediagnosticeerde patiënten van alle leeftijden geïdentificeerd in wereldwijde markten, waaronder meer dan 200 patiënten in de V.S. Van de geïdentificeerde patiënten in de V.S. is ongeveer 75% 12 jaar of ouder, van wie de meerderheid momenteel in aanmerking komt voor behandeling met Joenja®. Meer dan 730 patiënten bevinden zich in de V.S., Europa, het V.K., Japan, Azië-Pacific, het Midden-Oosten en Canada, belangrijke markten voor Pharming met een geschatte totale prevalentie van zo'n 2.000 APDS-patiënten.
Pharming heeft in 2023 verschillende initiatieven ontplooid om meer APDS-patiënten te diagnosticeren, waaronder een gesponsord genetisch testprogramma in de VS, samenwerkingsverbanden met

verschillende genetische testbedrijven die hun eigen tests uitvoeren en testprogramma's voor families. We zijn een aantal programma's gestart in samenwerking met artsen en patiënten om te helpen barrières te verlagen en de juiste tests mogelijk te maken in families met APDS, om familieleden van APDS-patiënten te identificeren die mogelijk ook getroffen zijn door deze ziekte. APDS is een erfelijke genetische ziekte en Pharming denkt dat veel van de meer dan 200 APDS patiënten die al geïdentificeerd zijn in de VS waarschijnlijk ook familieleden hebben die nog niet gediagnosticeerd zijn.
De diagnose APDS wordt gesteld op basis van klinische symptomen, beoordeling van de immuuncelfunctie en genetisch onderzoek. Voor een definitieve diagnose van APDS is een genetische test nodig die een ziekteveroorzakende (pathogene of waarschijnlijk pathogene) variant in de PIK3CD of PIK3R1 genen aantoont. Patiënten met klinische symptomen die passen bij APDS krijgen vaak onbesliste testuitslagen van genetische varianten, dat wil zeggen voorheen niet geziene varianten in de PIK3CD of PIK3R1 genen. Het is belangrijk om vast te stellen of deze Varianten van Onzekere Betekenis (VUS) APDS veroorzaken.
Op 31 december 2023 had Pharming in de VS meer dan 1.100 patiënten geïdentificeerd met een aantal VUS-varianten in de PIK3CD- of PIK3R1-genen en is het bezig met het opzetten van validatiestudies met verschillende laboratoria om bevestigd te krijgen welke van deze varianten moeten worden geclassificeerd als APDS. Naarmate de resultaten beschikbaar komen, zou bij patiënten met gevalideerde varianten de diagnose APDS kunnen worden gesteld en zouden ze zodoende in aanmerking kunnen komen voor behandeling met Joenja®. Naar verwachting zullen deze studies in het vierde kwartaal van 2024 worden voltooid.
Pharming maakte in het vierde kwartaal voortgang met de registratie van leniolisib voor APDS-patiënten van 12 jaar en ouder in belangrijke wereldwijde markten. Daarnaast boekte Pharming vooruitgang met lopende klinische studies ter ondersteuning van goedkeuringsaanvragen in Japan en uitbreiding van het pediatrische label in belangrijke wereldwijde markten.
Pharmings strategie richt zich op het commercieel beschikbaar maken van leniolisib voor APDS-patiënten in additionele belangrijke markten in Europa, Groot-Brittannië, Japan, Azië-Pacific, het Midden-Oosten en Canada. Pharming is voornemens leniolisib zelf te commercialiseren in de meeste van deze markten na goedkeuring door de regelgevende instanties.
We hebben momenteel 96 patiënten op leniolisib-therapie als onderdeel van een Expanded Access Program (compassionate use) of een lopende klinische studie. Daarnaast maakt Pharming leniolisib

beschikbaar op named patient-basis om ervoor te zorgen dat artsen leniolisib kunnen aanvragen namens individuele patiënten die leven met APDS, voldoen aan de toelatingscriteria en goedkeuring krijgen van de lokale gezondheidsautoriteiten in bepaalde landen waar leniolisib niet commercieel beschikbaar is.
Als onderdeel van het beoordelingsproces van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van leniolisib voor patiënten van 12 jaar en ouder, heeft Pharming in oktober 2023 haar reactie ingediend op de European Medicines Agency's (EMA) Committee for Human Medicinal Products (CHMP) Day 180 lijst van uitstaande kwesties (LoOI). In november 2023 ontving Pharming een tweede lijst van de CHMP. De CHMP raadpleegde een Ad-Hoc Expert Group (AEG) tijdens een vergadering eind november. Pharming werkt nauw samen met de CHMP om de resterende openstaande kwesties te adresseren en is momenteel in afwachting van het CHMP-advies over de leniolisib-vergunning.
In november 2023 kondigde Pharming haar intentie aan om een vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib (MAA) in te dienen bij de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) via de International Recognition Procedure (IRP) die vanaf 1 januari 2024 de European Commission Decision Recognition Procedure (ECDRP) verving. Pharming diende op 12 maart 2024 een vergunningaanvraag voor leniolisib in op basis van de goedkeuring door de Amerikaanse FDA.
In mei 2023 werd leniolisib door het Japanse Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van APDS. In augustus 2023 maakte Pharming bekend dat de eerste patiënt was behandeld in een Fase III klinische studie in Japan waarin leniolisib werd geëvalueerd voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. De inclusie van patiënten in deze studie is nu voltooid.
De enkelarmige, open-label klinische studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib evalueren bij drie patiënten, 12 jaar en ouder, met een bevestigde diagnose van APDS. De primaire en secundaire eindpunten van de studie weerspiegelen deze die gebruikt werden om de klinische resultaten van de eerdere leniolisib-APDS-studies te evalueren.
Pharming is van plan om een aanvraag in te dienen voor de goedkeuring van leniolisib bij het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), na voltooiing van de juiste klinische studies. Een goedkeuringsbeslissing wordt binnen negen maanden verwacht op basis van de prioritaire beoordeling als gevolg van de verkregen weesgeneesmiddelenstatus. In aanmerking komende patiënten die deelnemen aan de studie zullen het onderzoeksgeneesmiddel gedurende ten minste één jaar extra blijven ontvangen via een open-label extensiestudie.

Pharming heeft in het derde kwartaal van 2023 goedkeurings-aanvragen ingediend in Canada en Australië, en in het tweede kwartaal in Israël. Deze procedures verlopen volgens verwachting en we voorzien in 2024 regulatoire ontwikkelingen voor Canada, Australië en Israël.
In 2023 startte Pharming twee pediatrische klinische studies, voor kinderen van 4 tot 11 jaar en van 1 tot 6 jaar oud, op locaties in de VS, Japan en de EU. De enkelarmige, open-label, multinationale klinische studies zullen de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib evalueren bij 15 kinderen, per klinische studie, met een bevestigde diagnose van APDS. De primaire en secundaire eindpunten van de studies weerspiegelen deze die gebruikt werden om de klinische resultaten te evalueren in de vorige leniolisib Fase II/III APDS studies voor patiënten van 12 jaar en ouder.
Pharming is nagenoeg gereed met de inclusie voor de klinische studie voor kinderen van 4 tot 11 jaar oud.
In november 2023 werd de eerste patiënt gedoseerd in de klinische studie voor kinderen van 1 tot 6 jaar oud. De inclusie voor de studie verloopt volgens plan.
Terwijl we verder werken aan de goedkeuring van leniolisib voor APDS in additionele regio's en aan uitbreiding van het pediatrische label, zijn we daarnaast gestart met het identificeren en prioriteren van andere indicaties waar leniolisib het potentieel heeft om waarde te bieden voor patiënten. PI3Kδ werd geïdentificeerd als een belangrijke speler in verschillende ziektebeelden en leniolisib heeft een aantrekkelijk werkzaamheids-, veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel op lange termijn aangetoond in klinische studies uitgevoerd bij zowel gezonde vrijwilligers als APDS-patiënten. Dit vormt een solide basis voor onze plannen voor onderzoek naar en investering in andere indicaties voor leniolisib.
In december 2023 maakte Pharming de uitbreiding bekend van haar pijplijn voor zeldzame ziekten met plannen om leniolisib te ontwikkelen voor bijkomende primaire immuundeficiënties (PID's) met een grotere prevalentie dan APDS. Pharming heeft contact opgenomen met en feedback ontvangen van de Amerikaanse FDA over haar plannen om leniolisib te ontwikkelen voor PID-aandoeningen met immuundisregulatie.
Leniolisib zou, door de activiteit van PI3Kδ te verminderen, kunnen helpen om de immuun-disregulatie bij PID's opnieuw in evenwicht te brengen, met een positieve impact op klinische manifestaties zoals lymfoproliferatie en auto-immuniteit. Pharming is nu in de laatste stadia van voorbereiding voor de start

van een eerste Fase 2, proof of concept, klinische studie in gerichte PID genetische aandoeningen met immuundisregulatie gekoppeld aan PI3Kẟ signalering in lymfocyten, met vergelijkbare klinische fenotypes en onvervulde medische behoefte als APDS. Deze PID-aandoeningen omvatten ALPS-FAS, CTLA4 haploinsufficiëntie en PTEN-deficiëntie. De epidemiologie van deze gerichte PID genetische aandoeningen suggereert een prevalentie van ongeveer vijf patiënten per miljoen.
De Fase 2 klinische studie is een enkelvoudige, open-label, dosisbereik-studie die zal worden uitgevoerd bij ongeveer 12 patiënten. De doelstellingen van de studie zijn het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van leniolisib in deze nieuwe PID-populatie. De studie is ontworpen als basis voor een daaropvolgend Fase 3 programma.
In 2023 werd onze nieuwe voorzitter Dr. Richard Peters gekozen als opvolger van Paul Sekhri, die aan het einde kwam van zijn maximale termijn (acht jaar). Dr. Peters is een zeer gerespecteerd en vooraanstaand leider binnen de sector, en brengt Pharming een brede expertise op het gebied van medische en commerciële aspecten van moeilijk te behandelen en zeldzame ziekten. Hij heeft ervaring in zowel bedrijven in de vroege ontwikkelingsfase als in grote wereldwijde biofarmaceutische ondernemingen. We hebben daarnaast ons Executive Committee versterkt met de benoeming van een Chief Business Officer, Dr. Alexander Breidenbach, die meer dan 20 jaar ervaring heeft in partnering, R&D en management in de biowetenschappen en, in deze nieuw gecreëerde positie, belast is met de ontwikkeling en uitvoering van Pharmings groeistrategie.

| Bedragen in US\$m, behalve de gegevens per aandeel |
4Q 2023 | 4Q 2022 | 2023 | 2022 |
|---|---|---|---|---|
| Geconsolideerde winst-en | ||||
| verliesrekening | ||||
| Omzet - RUCONEST® | 73,3 | 54,6 | 227,1 | 205,6 |
| Omzet - Joenja® | 7,9 | 0,0 | 18,2 | 0,0 |
| Totaal omzet | 81,2 | 54,6 | 245,3 | 205,6 |
| Kosten van verkoop | (7,1) | (6,3) | (25,2) | (17,6) |
| Brutowinst | 74,1 | 48,3 | 220,1 | 188,1 |
| Overige inkomsten | 0,5 | (1,1) | 23,3 | 14,5 |
| Onderzoek en ontwikkeling | (11,6) | (10,9) | (68,9) | (52,5) |
| Algemeen en administratief | (24,0) | (17,6) | (55,9) | ( 46,0) |
| Marketing en verkoop | (37,9) | (29,0) | (124,0) | (85,8) |
| Bedrijfsresultaat (verlies) | 1,1 | (10,2) | (5,4) | 18,2 |
| Winst (verlies) op herwaardering reële | (0,9) | (1,2) | (0,9) | (1,2) |
| waarde | ||||
| Overige financiële baten | 1,6 | (4,8) | 3,7 | 4,5 |
| Overige financieringslasten | (4,5) | (1,5) | (9,0) | (5,5) |
| Aandeel in nettowinst van | ||||
| geassocieerde deelnemingen volgens de | 0,7 | (0,4) | (0,3) | (1,1) |
| vermogensmutatiemethode | ||||
| Winst (verlies) vóór belastingen | (2,0) | (18,1) | (12,0) | 15,0 |
| Belastingbate (last) | (0,7) | 3,5 | 1,9 | (1,3) |
| Winst (verlies) over de periode | (2,9) | (14,6) | (10,3) | 13.7 |
| Informatie delen | ||||
| Winst per aandeel (US\$) | (0,004) | (0,022) | (0,015) | 0,021 |
| Verwaterde winst per aandeel (US\$) | (0,004) | (0,022) | (0,015) | 0,019 |
| Bedragen in US\$m | 31 december 2023 | 31 december 2022 | |
|---|---|---|---|
| Balans | |||
| Geldmiddelen en kasequivalenten, in pand | |||
| gegeven geldmiddelen en verhandelbare | |||
| effecten | 215,0 | 208,7 | |
| Vlottende activa | 316,3 | 277,5 | |
| Totaal activa | 461,4 | 425,8 | |
| Kortlopende verplichtingen | 76,1 | 59,7 | |
| Eigen vermogen | 219,2 | 204,6 |
De omzet in het vierde kwartaal van 2023 steeg tot US\$81,2 miljoen, vergeleken met US\$54,6 miljoen in het vierde kwartaal van 2022 en US\$66,7 miljoen in het derde kwartaal van 2023. Deze groei was voornamelijk te danken aan een stijging van de netto-omzet voor RUCONEST® met 34% in vergelijking met dezelfde periode vorig jaar, evenals een stijging met 18% in vergelijking met het derde kwartaal van 2023.

Bovendien bedroegen de inkomsten van Joenja® in het vierde kwartaal US\$7,9 miljoen, een stijging met 21% in vergelijking met het derde kwartaal.
De brutowinst in het vierde kwartaal van 2023 steeg met US\$25,8 miljoen in vergelijking met het vierde kwartaal van 2022. Deze groei was te danken aan de hogere omzet, maar werd gedeeltelijk tenietgedaan door hogere productiekosten voor RUCONEST® en royaltybetalingen aan Novartis op de verkoop van Joenja®.
De bedrijfskosten stegen met US\$16,1 miljoen in het vierde kwartaal in vergelijking met vorig jaar. US\$8,3 miljoen van deze stijging is direct gerelateerd aan onderzoeks- en ontwikkelingskosten voor leniolisib en marketing- en verkoopkosten voor Joenja®. Pharmings expansie-inspanningen, gedreven door voorbereidingen voor de lancering en verdere commercialisering van Joenja®, leidden tot een stijging van US\$7,1 miljoen in de loonkosten.
In het vierde kwartaal van 2023 werd een operationele winst van US\$1,1 miljoen gerealiseerd, in tegenstelling tot een operationeel verlies van US\$10,2 miljoen in het vierde kwartaal van 2022. Deze verbetering was voornamelijk te danken aan de stijging van de brutowinst, gedeeltelijk tenietgedaan door de stijging van de bedrijfskosten.
In 2023 steeg de omzet van Pharming met 19% tot US\$245,3 miljoen. Het bedrijfsresultaat daalde echter naar een verlies van US\$5,4 miljoen, vergeleken met een winst van US\$18,2 miljoen in 2022. Ook de nettowinst daalde naar een verlies van US\$10,1 miljoen, vergeleken met een winst van US\$13,7 miljoen in 2022.
In deze paragraaf wordt verder ingegaan op de financiële prestaties van Pharming in 2023.
De omzetstijging van 19% was het resultaat van hogere verkoopvolumes, ondersteund door een prijsverhoging onder CPI van RUCONEST® op de Amerikaanse markt (US\$221,2 miljoen in 2023 vergeleken met US\$200,1 miljoen in 2022) en de initiële verkopen van Joenja® (US\$18,2 miljoen in 2023) na de lancering in april 2023. De omzet in Europa en de rest van de wereld steeg met 12% tot US\$6,2 miljoen in 2023.
De kostprijs van de omzet steeg met 44% van US\$17,6 miljoen in 2022 tot US\$25,2 miljoen in 2023. De verkoopkosten gerelateerd aan productverkopen bedroegen in 2023 US\$23,5 miljoen vergeleken met US\$17,4 miljoen in 2022. Naast het hogere verkoopvolume was de stijging voornamelijk toe te schrijven aan stijgende productiekosten voor RUCONEST® en royaltybetalingen aan Novartis op de verkoop van Joenja®. De rest van de kostprijs in 2023 (US\$1,7 miljoen) is het gevolg van afschrijvingen op voorraden (2022: US\$0,2 miljoen).

De brutowinst steeg met US\$32,0 miljoen, of 17%, tot US\$220,1 miljoen voor het jaar 2023. De belangrijkste redenen voor deze stijging waren de hogere verkoop van RUCONEST® en de marktintroductie van Joenja®.
Over 2023 daalde het bedrijfsresultaat met US\$23,6 miljoen tot US\$5,4 miljoen vergeleken met US\$18,2 miljoen in het voorgaande jaar. Deze daling werd veroorzaakt door hogere bedrijfskosten (US\$64,5 miljoen) en gecompenseerd door een hogere brutowinst (US\$32,0 miljoen) zoals hierboven vermeld en hogere overige inkomsten (US\$8,8 miljoen).
Van de US\$64,5 miljoen toename in bedrijfskosten is US\$10,4 miljoen toe te schrijven aan mijlpaalbetalingen voor Joenja® na de eerste commerciële verkopen in het tweede kwartaal van 2023. Een bijkomend bedrag van US\$25,7 miljoen aan kosten is rechtstreeks gerelateerd aan onderzoeks- en ontwikkelingskosten voor leniolisib en marketing- en verkoopkosten voor Joenja®. Pharmings uitbreidingsinspanningen, gedreven door voorbereidingen voor de lancering en verdere commercialisering van Joenja®, leidden tot een stijging van US\$24,2 miljoen in de loonkosten. Tot slot schreef Pharming US\$4,7 miljoen af op de DSP-faciliteit op Pivot Park in Oss, vergeleken met US\$3,9 miljoen in 2022.
In 2023 stegen de overige inkomsten met US\$8,8 miljoen tot US\$23,3 miljoen als gevolg van de definitieve overeenkomst om de Priority Review Voucher (PRV) voor zeldzame kinderziekten te verkopen aan Novartis voor een vooraf overeengekomen, eenmalig bedrag van US\$21,3 miljoen. Pharming kreeg de PRV in maart 2023 toegekend door de FDA in verband met de goedkeuring van Joenja®. Het bedrag wijkt af van de eerder vermelde US\$21,1 miljoen in het persbericht van het tweede kwartaal van 2023 door valutaschommelingen gedurende het jaar. In 2022 heeft Pharming haar minderheidsbelang in BioConnection teruggebracht van 43,85% naar 22,98%. Dankzij deze eenmalige transactie had Pharming een winst van US\$12,2 miljoen opgenomen in 2022.
Overige financiële baten daalden met US\$0,8 miljoen tot US\$3,7 miljoen in 2023. Deze daling werd veroorzaakt door schommelingen in de wisselkoers tussen de Amerikaanse dollar en de euro gedurende 2022 en 2023, wat voornamelijk invloed heeft op onze netto-kaspositie. In 2022 versterkte de Amerikaanse dollar zich ten opzichte van de euro, wat resulteerde in overige financiële inkomsten van US\$4,4 miljoen. In 2023 verzwakte de Amerikaanse dollar echter ten opzichte van de euro, wat leidde tot overige financieringslasten van US\$3,0 miljoen. Deze daling in overige financiële baten werd grotendeels gecompenseerd door gestegen rente-inkomsten van US\$0,1 miljoen in 2022 tot US\$3,7 miljoen in 2023. Dit was het gevolg van algemene rentestijgingen en van investeringen in kortlopende, direct converteerbare overheidsschatkistcertificaten met een S&P AAA-rating met overtollige liquide middelen.
Overige financiële lasten stegen met US\$3,6 miljoen, van US\$5,5 miljoen in 2022 tot US\$9,1 miljoen in 2023, voornamelijk veroorzaakt door wisselkoersschommelingen zoals eerder vermeld.

Het reële waardeverlies bij herwaardering (US\$ 0,9 miljoen) heeft betrekking op reële waardeaanpassingen in het BioConnection preferente aandeel. Dit aandeel is opgenomen op de balans van Pharming als een belegging in schuldinstrumenten die zijn aangemerkt als gewaardeerd tegen reële waarde met verwerking van waardeveranderingen in de winst-en-verliesrekening.
De belastingbate (last) verschoof van een last van US\$1,3 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2022 naar een bate van US\$1,9 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2023. Deze verandering vond plaats als gevolg van een nettoverlies vóór belastingen in 2023, in tegenstelling tot een nettowinst vóór belastingen in 2022.
Het totale nettoverlies in 2023 bedroeg US\$10,1 miljoen, vergeleken met een totale nettowinst van US\$13,7 miljoen in 2022. Deze daling werd voornamelijk veroorzaakt door hogere operationele kosten, als gevolg van Pharmings groeitraject en investeringen in haar productpijplijn. Daarnaast hadden schommelingen in wisselkoersen een negatieve invloed op de resultaten in vreemde valuta in de winsten-verliesrekening. Deze hogere kosten werden gedeeltelijk gecompenseerd door een stijging van de brutowinst en overige inkomsten.
In 2023 daalden de immateriële vaste activa met US\$ 3,8 miljoen, van US\$ 75,1 miljoen in 2022 tot US\$ 71,3 miljoen in 2023. Deze daling is voornamelijk het gevolg van reguliere afschrijvingen (voor een bedrag van US\$ 5,9 miljoen), gedeeltelijk gecompenseerd door wisselkoerseffecten (voor een bedrag van US\$ 2,2 miljoen).
De afschrijving heeft betrekking op de reguliere afschrijving van software en de bestaande teruggekochte rechten in verband met de verwerving van alle Noord-Amerikaanse commercialiseringsrechten van Bausch Health in 2016 en de verwerving van alle Europese commercialiserings- en distributierechten van Swedish Orphan International AB ("Sobi") in 2020. Naast het bovenstaande is de afschrijving van de Joenja® licentie gestart na de goedkeuring door de FDA per 24 maart 2023. De afschrijving is gebaseerd op de economische levensduur van het immaterieel actief. De economische levensduur van de Noord-Amerikaanse commercialiseringsrechten van Bausch Health is 20 jaar, terwijl de economische levensduur van de Europese commercialiserings- en distributierechten van het Zweedse Orphan International AB 12 jaar is. Deze schattingen zijn niet veranderd ten opzichte van vorig jaar. De economische levensduur van de Joenja® licentie is vastgesteld op 14 jaar.
De waarde van materiële vaste activa daalde van US\$10,4 miljoen in 2022 tot US\$9,7 miljoen in 2023. Deze daling werd voornamelijk veroorzaakt door reguliere afschrijvingen (ten bedrage van US\$2,4 miljoen),

gedeeltelijk gecompenseerd door investeringen (in totaal US\$1,4 miljoen), die voornamelijk verband hielden met de aanschaf van nieuwe machines en apparatuur voor Pharmings productieproces.
De gebruiksrechten daalden van US\$28,8 miljoen in 2022 naar US\$23,8 miljoen in 2023. Deze daling werd voornamelijk veroorzaakt door reguliere afschrijvingen (voor een bedrag van US\$ 4,2 miljoen) en een aanvullende bijzondere waardevermindering met betrekking tot de DSP-faciliteit op Pivot Park in Oss(voor een totaalbedrag van US\$ 4,7 miljoen). Pharming blijft alternatieve gebruiksmogelijkheden voor dit actief onderzoeken.
De daling in de activa met gebruiksrechten wordt gedeeltelijk gecompenseerd door investeringen in gebouwen (US\$1,9 miljoen) en auto's (US\$1,4 miljoen). De investeringen in 2023 in gebouwen hielden verband met aanpassingen in de bestaande activa met gebruiksrechten om rekening te houden met inflatie-gerelateerde hogere leasebetalingen.
De investeringen stegen met US\$0,7 miljoen tot US\$10,4 miljoen op 31 december 2023. Deze groei werd voornamelijk veroorzaakt door een stijging van US\$1,6 miljoen in de deelneming in Orchard, die wordt aangemerkt als gewaardeerd tegen reële waarde met verwerking van waardeveranderingen in de winsten-verliesrekening. De waardestijging werd voornamelijk veroorzaakt door de aankondiging dat Orchard een definitieve overeenkomst had afgesloten met het Japanse Kyowa Kirin Co. LTD voor de overname van Orchard tegen een premie ten opzichte van de geldende aandelenprijs. Deze transactie werd succesvol afgerond op 24 januari 2024. Daarnaast stegen de totale investeringen met US\$ 0,3 miljoen als gevolg van gunstige wisselkoersschommelingen.
De toename in investeringen werd gedeeltelijk tenietgedaan door Pharming's aandeel van US\$0,3 miljoen in het nettoverlies van BioConnection, dat wordt verantwoord volgens de equitymethode. Verder werden de investeringen beïnvloed door een daling van de reële waarde van US\$ 0,9 miljoen van het preferente aandeel in BioConnection, dat wordt gewaardeerd tegen reële waarde met verwerking van waardeveranderingen in de winst-en-verliesrekening (FVTPL).
De voorraden stegen van US\$42,3 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2022 naar US\$56,8 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2023. Dit was grotendeels toe te schrijven aan een toename in voorraden gereed product en onderhanden werk.
De geldmiddelen en kasequivalenten daalden met US\$145,8 miljoen tot US\$61,5 miljoen per 31 december 2023. Deze daling werd voornamelijk veroorzaakt door negatieve kasstromen uit bedrijfsactiviteiten (voor een totaal van US\$17,5 miljoen) en netto aankopen van verhandelbare effecten (voor een bedrag van

US\$149,2 miljoen). Deze daling werd grotendeels gecompenseerd door de eerdergenoemde PRV-verkoop van US\$21,3 miljoen.
In 2023 heeft de Onderneming belegd in euro-genoteerde, direct converteerbare overheidsschatkistcertificaten met een S&P AAA-rating met een looptijd van zes maanden of minder vanaf de datum van verwerving. Per ultimo 2023 bedragen deze verhandelbare effecten US\$ 151,7 miljoen.
Het gecombineerde totaal van geldmiddelen en kasequivalenten, samen met in pand gegeven geldmiddelen en verhandelbare effecten, steeg van US\$208,7 miljoen ultimo 2022 naar US\$215,0 miljoen ultimo 2023. Naast de eerdergenoemde mutaties is deze stijging deels toe te schrijven aan gunstige wisselkoersschommelingen.
Het eigen vermogen steeg met US\$14,5 miljoen van US\$204,6 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2022 tot US\$219,2 miljoen voor het jaar eindigend op 31 december 2023. Deze stijging werd voornamelijk veroorzaakt door transacties die direct in het eigen vermogen zijn verwerkt met betrekking tot op aandelen gebaseerde beloningen en uitgeoefende opties (voor een totaalbedrag van US\$17,4 miljoen), alsmede niet-gerealiseerde resultaten met betrekking tot de reserve omrekeningsverschillen (voor een bedrag van US\$5,9 miljoen) en veranderingen in de reële waarde van beleggingen aangemerkt als reële waarde via het overzicht van niet-gerealiseerde resultaten (voor een bedrag van US\$1,2 miljoen). Deze stijging werd gedeeltelijk tenietgedaan door een nettoverlies van US\$10,1 miljoen voor het jaar.
De converteerbare obligatielening is met US\$5,0 miljoen gestegen naar US\$138,4 miljoen ultimo 2023, ten opzichte van US\$133,4 miljoen per 31 december 2022. Deze stijging werd voornamelijk veroorzaakt door wisselkoerseffecten. Gedurende 2023 werd in totaal US\$ 4,0 miljoen aan rente betaald op de obligatie.
De leaseverplichtingen daalden met US\$0,2 miljoen, van US\$33,3 miljoen per 31 december 2022 naar US\$33,1 miljoen per 31 december 2023. Deze daling werd voornamelijk veroorzaakt door maandelijkse of driemaandelijkse leasebetalingen van US\$ 5,1 miljoen. Dit werd echter gedeeltelijk gecompenseerd door nieuwe leaseovereenkomsten (voor een bedrag van US\$ 3,2 miljoen), regelmatig opgebouwde rentelasten (voor een bedrag van US\$ 1,2 miljoen) en wisselkoerseffecten (voor een totaal van US\$ 0,8 miljoen).

Voor 2024 verwacht Pharming:
Er wordt geen verdere specifieke financiële richting voor 2024 afgegeven.
De conference call-presentatie is beschikbaar op de Pharming.com website vanaf 07:30 CET vandaag.
De conference call start op donderdag 14 maart om 13:30 uur CET. Een transcriptie zal beschikbaar worden gesteld op de Pharming.com website in de dagen na de conference call.
Let op: de onderneming beantwoordt alleen vragen van feitelijke inbellers.

Webcast Link: https://edge.media-server.com/mmc/p/5wi4ajdm
https://register.vevent.com/register/BIc993931aa2d54aa89d594b2cad5ed972
Aanvullende informatie over hoe u zich kunt registreren voor de conference call/webcast kunt u vinden op de www.pharming.com website.
| Jaarverslag en 20-F 2023 | 4 april |
|---|---|
| 1Q 2024 financiële resultaten | 8 mei |
| Jaarlijkse Algemene Vergadering van Aandeelhouders. | 21 mei |
| Financiële resultaten Q2/1H 2024 | 1 augustus |
| Financiële resultaten Q3 2024 |
24 oktober |
Pharming Group N.V., Leiden, Nederland Michael Levitan, VP Investeerdersrelaties en bedrijfscommunicatie T: +1 (908) 705 1696 E: [email protected]
LifeSpring Life Sciences Communicatie, Amsterdam, Nederland Leon Melens T: +31 6 53 81 64 27 E: [email protected]
FTI Consulting, Londen, Verenigd Koninkrijk Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw T: +44 203 727 1000
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het transformeren van het leven van patiënten met zeldzame, slopende en levensbedreigende ziekten. Pharming commercialiseert en ontwikkelt een innovatieve portfolio van eiwitvervangingstherapieën en precisiegeneesmiddelen, waaronder kleine moleculen, biologische geneesmiddelen en gentherapieën die zich in een vroeg tot laat ontwikkelingsstadium bevinden. Pharming heeft haar hoofdkantoor in Leiden, en heeft medewerkers over de hele wereld die patiënten bedienen in meer dan 30 markten in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten, Afrika en Azië-Pacific.
Ga voor meer informatie naar www.pharming.com en vind ons op LinkedIn.

We blijven de belangrijkste risico's en kansen nauwlettend volgen en beheren, en zullen adequaat reageren op nieuwe risico's. We zullen een volledig overzicht van ons risicoprofiel publiceren in ons Jaarverslag 2023 dat op 4 april 2024 wordt gepubliceerd.
Er zijn geen materiële veranderingen in de aard, reikwijdte en (relatieve) omvang in deze verslagperiode vergeleken met vorig jaar.
De verkorte geconsolideerde tussentijdse jaarrekening is niet gecontroleerd door de externe accountant van de Onderneming.
Dit persbericht kan toekomstgerichte uitspraken bevatten. Toekomstgerichte verklaringen zijn verklaringen over toekomstige verwachtingen die gebaseerd zijn op de huidige verwachtingen en aannames van het management en die bekende en onbekende risico's en onzekerheden met zich meebrengen die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten, prestaties of gebeurtenissen wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd in deze verklaringen. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn te herkennen aan het gebruik van termen en uitdrukkingen als "streven", "ambitie", "anticiperen", "geloven", "zouden kunnen", "schatten", "verwachten", "doelen", "voornemen", "kunnen", ''mijlpalen'', ''doelstellingen'', ''vooruitzicht'', ''plan'', ''waarschijnlijk'', ''project'', ''risico's'', ''planning'', ''streven'', ''zouden moeten'', ''doel'', ''zullen'' en soortgelijke termen en zinnen. Voorbeelden van toekomstgerichte verklaringen zijn verklaringen met betrekking tot de timing en voortgang van Pharming's preklinische studies en klinische proeven van haar kandidaat-producten, Pharmings klinische en commerciële vooruitzichten, en Pharmings verwachtingen met betrekking tot haar verwachte behoefte aan werkkapitaal en kasmiddelen, welke verklaringen onderhevig zijn aan een aantal risico's, onzekerheden en veronderstellingen, met inbegrip van, maar niet beperkt tot de omvang, voortgang en uitbreiding van Pharmings klinische proeven en vertakkingen voor de kosten daarvan; en klinische, wetenschappelijke, regelgevende en technische ontwikkelingen. In het licht van deze risico's en onzekerheden, en andere risico's en onzekerheden die worden beschreven in Pharmings jaarverslag 2022 en het jaarverslag op Form 20-F voor het jaar eindigend op 31 december 2022, ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission, is het mogelijk dat de gebeurtenissen en omstandigheden die worden besproken in dergelijke toekomstgerichte verklaringen zich niet voordoen, en Pharmings werkelijke resultaten zouden wezenlijk en nadelig kunnen verschillen van die verwacht of geïmpliceerd daardoor. Alle op de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht worden uitdrukkelijk in hun geheel gekwalificeerd door de waarschuwende verklaringen die in deze sectie zijn opgenomen of waarnaar in deze sectie wordt verwezen. Lezers moeten niet overmatig vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen. Eventuele toekomstgerichte verklaringen gelden alleen op de datum van dit persbericht en zijn gebaseerd op informatie waarover Pharming beschikt op de datum van dit bericht. Pharming neemt geen verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk

bij te werken of te herzien als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of andere informatie.
Dit persbericht heeft betrekking op de openbaarmaking van informatie die gekwalificeerd kan worden of gekwalificeerd zou kunnen zijn als voorwetenschap in de zin van artikel 7(1) van de EU Marktmisbruik Verordening.

Condensed Consolidated Financial Statements in U.S. Dollars (unaudited)
For the year ended 31 December 2023

| Amounts in US\$ '000 | 2023 | 2022 |
|---|---|---|
| Revenues | 245,316 | 205,622 |
| Costs of sales | (25,212) | (17,562) |
| Gross profit | 220,104 | 188,060 |
| Other income | 23,349 | 14,523 |
| Research and development | (68,914) | (52,531) |
| General and administrative | (55,877) | (46,016) |
| Marketing and sales | (124,049) | (85,803) |
| Other Operating Costs | (248,840) | (184,350) |
| Operating profit (loss) | (5,387) | 18,233 |
| Fair value gain (loss) on revaluation | (930) | (1,185) |
| Other finance income | 3,663 | 4,485 |
| Other finance expenses | (9,069) | (5,463) |
| Finance result, net | (6,336) | (2,163) |
| Share of net profits (loss) in associates using the equity method | (289) | (1,083) |
| Profit (loss) before tax | (12,012) | 14,987 |
| Income tax expense | 1,893 | (1,313) |
| Profit (loss) for the year | (10,119) | 13,674 |
| Basic earnings per share (US\$) | (0.015) | 0.021 |
| Diluted earnings per share (US\$) | (0.015) | 0.019 |

| Amounts in US\$ '000 | 2023 | 2022 |
|---|---|---|
| Profit (loss) for the year | (10,119) | 13,674 |
| Currency translation differences | 5,913 | (10,349) |
| Items that may be subsequently reclassified to profit or loss | 5,913 | (10,349) |
| Fair value remeasurement investments | 1,167 | (705) |
| Items that shall not be subsequently reclassified to profit or loss | 1,167 | (705) |
| Other comprehensive income (loss), net of tax | 7,080 | (11,054) |
| Total comprehensive income (loss) for the year | (3,039) | 2,620 |

| As at 31 December | ||
|---|---|---|
| Amounts in US\$ '000 | 2023 | 2022 |
| Non-current assets | ||
| Intangible assets | 71,267 | 75,121 |
| Property, plant and equipment | 9,689 | 10,392 |
| Right-of-use assets | 23,777 | 28,753 |
| Long-term prepayments | 92 | 228 |
| Deferred tax assets | 28,332 | 22,973 |
| Investment accounted for using the equity method | 2,285 | 2,501 |
| Investments in equity instruments designated as at FVTOCI | 2,020 | 403 |
| Investment in debt instruments designated as at FVTPL | 6,093 | 6,827 |
| Restricted cash | 1,528 | 1,099 |
| Total non-current assets | 145,083 | 148,297 |
| Current assets | ||
| Inventories | 56,760 | 42,326 |
| Trade and other receivables | 46,157 | 27,619 |
| Restricted cash | 222 | 213 |
| Marketable securities | 151,683 | — |
| Cash and cash equivalents | 61,519 | 207,342 |
| Total current assets | 316,341 | 277,500 |
| Total assets | 461,424 | 425,797 |
| Share capital | 7,669 | 7,509 |
| Share premium | 478,431 | 462,297 |
| Other reserves | (2,080) | (8,737) |
| Accumulated deficit | (264,834) | (256,431) |
| Shareholders' equity | 219,186 | 204,638 |
| Non-current liabilities | ||
| Convertible bonds | 136,598 | 131,618 |
| Lease liabilities | 29,507 | 29,843 |
| Total non-current liabilities | 166,105 | 161,461 |
| Current liabilities | ||
| Convertible bonds | 1,824 | 1,768 |
| Trade and other payables | 70,693 | 54,465 |
| Lease liabilities | 3,616 | 3,465 |
| Total current liabilities | 76,133 | 59,698 |
| Total equity and liabilities | 461,424 | 425,797 |

| Amounts in US\$ '000 | Share capital | Share premium |
Other reserves |
Accumulated deficit |
Total equity |
|---|---|---|---|---|---|
| Balance at January 1, 2022 | 7,429 | 455,254 | 3,400 | (273,167) | 192,916 |
| Profit (loss) for the year | — | — | — | 13,674 | 13,674 |
| Other comprehensive income | |||||
| (loss) for the year | — | — | (11,054) | — | (11,054) |
| Total comprehensive income | — | — | (11,054) | 13,674 | 2,620 |
| (loss) for the year | |||||
| Other reserves | — | — | (1,083) | 1,083 | — |
| Income tax benefit from excess | |||||
| tax deductions related to share | |||||
| based payments | — | — | — | 430 | 430 |
| Share-based compensation | — | — | — | 6,392 | 6,392 |
| Options exercised / LTIP shares | |||||
| issued | 80 | 7,043 | — | (4,843) | 2,280 |
| Total transactions with owners, | 80 | 7,043 | (1,083) | 3,062 | 9,102 |
| recognized directly in equity | |||||
| Balance at December 31, 2022 | 7,509 | 462,297 | (8,737) | (256,431) | 204,638 |
| Profit (loss) for the year | — | — | — | (10,119) | (10,119) |
| Other comprehensive income | — | — | 7,080 | — | 7,080 |
| (loss) for the year | |||||
| Total comprehensive income | — | — | 7,080 | (10,119) | (3,039) |
| (loss) for the year | |||||
| Other reserves | — | — | (423) | 423 | — |
| Income tax benefit from excess | |||||
| tax deductions related to share | — | — | — | 203 | 203 |
| based payments | |||||
| Share-based compensation | — | — | — | 9,251 | 9,251 |
| Options exercised / LTIP shares | 160 | 16,134 | — | (8,161) | 8,133 |
| issued | |||||
| Total transactions with owners, recognized directly in equity |
160 | 16,134 | (423) | 1,716 | 17,587 |
| Balance at December 31, 2023 | 7,669 | 478,431 | (2,080) | (264,834) | 219,186 |

| Amounts in \$'000 | 2023 | 2022 |
|---|---|---|
| Profit (loss) before tax | (12,012) | 14,987 |
| Adjustments to reconcile net profit (loss) to net cash used in operating activities: | ||
| Depreciation, amortization, impairment of non-current assets | 15,925 | 13,188 |
| Equity settled share based payments | 9,251 | 6,392 |
| Gain on disposal of investment in associate | 0 | (12,242) |
| Fair value gain (loss) on revaluation | 930 | 1,185 |
| Gain on disposal from PRV sale | (21,279) | 0 |
| Other finance income | (3,663) | (4,485) |
| Other finance expenses | 9,069 | 5,463 |
| Share of net profits in associates using the equity method | 289 | 1,083 |
| Other | (1,080) | (1,576) |
| Operating cash flows before changes in working capital | (2,570) | 23,995 |
| Changes in working capital: | ||
| Inventories | (14,434) | (15,016) |
| Trade and other receivables | (18,538) | 2,364 |
| Payables and other current liabilities | 16,228 | 11,992 |
| Restricted cash | (438) | 273 |
| Total changes in working capital | (17,182) | (387) |
| Interest received (paid) | 2,883 | 85 |
| Income taxes received (paid) | (655) | (1,235) |
| Net cash flows generated from (used in) operating activities | (17,524) | 22,458 |
| Capital expenditure for property, plant and equipment | ||
| Proceeds on PRV sale | (1,437) | (1,376) |
| Investment intangible assets | 21,279 | 0 |
| Proceed from sale of Investment associate | (27) | (601) |
| Purchases of marketable securities | 0 | 7,300 |
| Proceeds from sale of marketable securities | (382,014) 232,811 |
0 0 |
| Net cash flows generated from (used in) investing activities | (129,388) | 5,323 |
| Payment of lease liabilities | (5,126) | (3,311) |
| Interests on loans and leases | (4,046) | (3,952) |
| Settlement of share based compensation awards | 8,133 | 2,281 |
| Net cash flows generated from (used in) financing activities | (1,039) | (4,982) |
| Increase (decrease) of cash | ||
| Exchange rate effects | (147,951) 2,128 |
22,799 (7,381) |
| Cash and cash equivalents at January 1 | 207,342 | 191,924 |
| Total cash and cash equivalents at December 31 | 61,519 | 207,342 |
---ENDS---
Building tools?
Free accounts include 100 API calls/year for testing.
Have a question? We'll get back to you promptly.