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Regulatory Filings • Oct 10, 2019

주주총회소집공고 2.7 툴젠 ◆click◆ 정정문서 작성시 『정오표』 삽입 정정신고(보고).LCommon

주주총회소집공고

2019 년 10 월 10 일
&cr
회 사 명 :	주식회사 툴젠
대 표 이 사 :	김 종 문
본 점 소 재 지 :	서울시 금천구 가산디지털1로 219&cr벽산디지털밸리 6차 1204호, 1205호, 1206호
	(전 화) 02-873-8168
	(홈페이지) http://www.toolgen.com
&cr
작 성 책 임 자 :	(직 책) 이사	(성 명) 김 석 중
	(전 화) 02-873-8168

&cr

주주총회 소집공고( 임시 주주총회)

주주님의 건승과 댁내의 평안하심을 기원합니다.

상법 제363조 및 정관 제20조의 규정에 의거하여 임시 주주총회를 다음과 같이 소집하고자 통지하오니 참석하여 주시기 바랍니다.&cr( 의결권있는 발행주식총수의 100분의 1이하의 주식을 소유한 소액주주에 대해서는 상법 제542조의4와 정관 제22조에 의거 본 공고로 소집통지에 갈음하오니 양지하여 주시기 바랍니다. )

&cr - 다 음 - &cr

1. 일 시 : 2019년 10월 25일(화) 오전 09시&cr&cr 2, 장 소 : 서울 금천구 디지털로 173(가산동 60-69) 엘리시아지식센터 3층 파티엘하우스 &cr

3. 회의목적사항 &cr 가. 부의안건 &cr 제1호 의안: 사내이사 이병화 선임의 건 &cr&cr 4. 경영참고사항 비치

상법 제542조의4에 의거 경영참고사항을 우리 회사의 본점, 금융위원회, 한국거래소 및 한국예탁결제원 증권대행팀에 비치하오니 참고하시기 바랍니다.

5. 실질주주의 의결권 행사에 관한 사항&cr당사는 이번 주주총회에서는 한국예탁결제원이 주주님들의 의결권을 행사할 수 없습니다. 따라서 주주님께서는 한국예탁결제원에 의결권 행사에 관한 의사표시를 하실 필요가 없으며, 종전과 같이 주주총회에 참석하여 의결권을 직접 행사 하시거나 또는 위임장에의거 의결권을 간접 행사 할 수 있습니다.

&cr 6. 주주총회 참석시 준비물

- 직접행사 : 신분증

- 대리행사 : 위임장(주주와 대리인의 인적사항 기재, 인감날인, 인감증명서) , &cr 위임인 신분증 사본, 대리인의 신분증&cr&cr ※ 당사 정관 제22조 제2항에 따라 1% 이하 주식을 소유한 주주에 대한 소집통지는 공시로 갈음하고, 1% 초과 주주에 대하여만 서면 통지 발송할 예정입니다.&cr&cr※ 당사는 주주총회 참석주주님을 위한 별도의 기념품은 준비하지 않고 있으며, 총회 개회 시간보다 늦게 참석하실 경우 회의장에 입장하실 수 없음을 양지하여 주시기 바랍니다. 또한 주주총회 개최지 건물의 주차공간이 부족하여 주차지원이 어려우니, 대중교통 이용을 부탁드립니다.&cr&cr 2019년 10월 10일

주식회사 툴 젠 &cr 대표이사 김 종 문 (직인생략)

I. 사외이사 등의 활동내역과 보수에 관한 사항

1. 사외이사 등의 활동내역 가. 이사회 출석률 및 이사회 의안에 대한 찬반여부

회차	개최일자	의안내용	사외이사 등의 성명
하일호&cr(출석률: 100.0%)
---	---	---	---
찬 반 여 부
---	---	---	---
1	2019.01.25	[보고 사항1] IPO 심사현황 보고&cr[보고 사항2] 외부감사인 선임 보고 - 지정 감사인 신청&cr[제1호 의안] 설상여 지급의 건&cr[제2호 의안] 2019년 사업회? 및 예산 승인의 건&cr[제3호 의안] 재무제표 승인의 건	-&cr-&cr참석(찬성)&cr참석(찬성)&cr참석(찬성)
2	2019.01.31	[제1호 의안] 코스닥시장 상장을 위한 상장예비심사 청구 철회의 건	참석(찬성)
3	2019.02.22	[제1호 의안] 주식매수선택권 행사로 인한 신주발행의 건	참석(찬성)
4	2019.03.08	[보고 사항1] 내부회계관리제도 운용실태평가 보고&cr[제1호 의안] 주식매수선택권 부여 취소의 건&cr[제2호 의안] 재무제표 승인의 건&cr[제3호 의안] 제 20기 정기 주주총회 소집의 건	-&cr참석(찬성)&cr참석(찬성)&cr참석(찬성)
5	2019.04.18	[제1호 의안] 유형자산 취득의 건	참석(찬성)
6	2019.04.26	[제1호 의안] 2019년 이사 보수지급에 관한 건&cr[제2호 의안] 2019년 감사 보수지급에 관한 건&cr[제3호 의안] 김종문 대표이사 타법인 이사 겸직 연장의 건	참석(찬성)&cr참석(찬성)&cr참석(찬성)
7	2019.05.24	[보고 사항1] 치료제1연구소 소개 및 사업보고&cr[보고 사항2] 사업보고서 의무사항 보고&cr[보고 사항3] 경영현황 보고	참석(-)
8	2019.06.19	[제1호 의안] 합병계약 체결의 건&cr[제2호 의안] 임시주주총회 소집의 건	참석(찬성)&cr참석(찬성)
9	2019.07.03	[제1호 의안] 합병계약 및 이사회결의 사항 정정의 건	참석(찬성)
10	2019.07.26	[보고 사항1] 합병 관련 진행 현황 보고&cr[보고 사항2] 법무비용 집행 현황 보고&cr[보고 사항3] 투자법인 현황 보고	참석(-)
11	2019.08.20	[제1호 의안] 합병계약 해제의 건&cr[제2호 의안] 기술도입 및 특허지분양수 계약 체결의 건&cr[보고 사항] 경영현황 보고	참석(찬성)&cr참석(찬성)&cr참석(반대)
12	2019.09.04	[제1호 의안] 임시주주총회 소집의 건	참석(찬성)
13	2019.09.25	[제1호 의안] 서울대학교 계약 체결의 건&cr[제2호 의안] 자기주식 처분의 건	참석(찬성)&cr참석(찬성)

&cr

나. 이사회내 위원회에서의 사외이사 등의 활동내역

위원회명	구성원	활 동 내 역
개최일자	의안내용	가결여부
---	---	---	---	---
-	-	-	-	-

2. 사외이사 등의 보수현황(단위 : 백만원)

구 분	인원수	주총승인금액	지급총액	1인당 &cr평균 지급액	비 고
사외이사	1	1,500	30	30	-

주1) 주총승인금액은 등기이사와 사외이사의 보수를 합산한 승인금액입니다.&cr주2) 인원수는 2019년 9월 말일 기준입니다.&cr주3) 위 지급총액은 2019년 1월 1일 부터 2019년 9월 말일까지의 보수입니다.&cr&cr

II. 최대주주등과의 거래내역에 관한 사항

1. 단일 거래규모가 일정규모이상인 거래(단위 : 억원)

거래종류	거래상대방&cr(회사와의 관계)	거래기간	거래금액	비율(%)
-	-	-	-	-

2. 해당 사업연도중에 특정인과 해당 거래를 포함한 거래총액이 일정규모이상인 거래(단위 : 억원)

거래상대방&cr(회사와의 관계)	거래종류	거래기간	거래금액	비율(%)
-	-	-	-	-

III. 경영참고사항

1. 사업의 개요

가. 업계의 현황

&cr 1) 산업의 특성

'유전자교정(Genome Editing)'이란, 부가가치를 창출하기 위해 유전정보를 활용하여 생명체의 유전정보를 자유롭게 교정하는 기술입니다. 생명과학분야의 진보와 유전체 서열 분석 기술의 발전을 통해 우리는 다양한 유전정보에 대해 폭넓게 이해할 수 있게 되었습니다. 예를 들어 동식물의 번식, 질병과 성장, 다양한 인간 유전질병을 일으키는 유전자 변이, 바이오연료의 생산 등을 위한 유전자 등에 대한 이해는 이미 확보된 상황입니다. 하지만 이를 직접적으로 활용하여 생명체를 개선하고, 인간 질병을 치료하는 수준에까지 이르기 위해서는 그 이상의 기술 진보가 필수적입니다. 이에 등장한 유전자교정은 인간을 포함하여 동물, 식물, 미생물의 유전체를 개량, 교정, 재설계(Re-programming)함으로써 그 활용범위를 획기적으로 확장시킬 수 있습니다.

이러한 유전자교정에서 중요한 비중을 차지하는 기술은 ‘유전자가위’입니다. 유전자가위는 원하는 유전정보를 정확히 자를 수 있도록 설계되어 만들어지는 분자 도구입니다. 유전자가위는 세포 안에서 유전체 일부를 잘라 낼 수도 있고, 외부 유전자를 정해진 위치에 삽입하거나 염기서열을 원하는 대로 교정할 수도 있습니다. 유전자 서열분석 분야를 한 차원 발전시켰던 NGS기술과 같이, 유전자가위는 유전정보 활용의 속도와 그 범위를 확장시키고 새로운 산업분야를 창출해 내는 핵심 기술입니다. 이 기술을 이용하면 정교하고 효율적인 유전정보의 교정이 가능하여 이를 맞춤의학, 농수산업, 에너지산업 등 다양한 분야에 실질적으로 활용할 수 있게 됩니다.

유전자가위는 DNA염기서열을 특이적으로 인식해 절단하는 가위 역할을 하는 인공 제한효소(Engineered Nuclease)이며, 18~40개로 구성된 염기서열을 특이적으로 인식하여 DNA를 절단하도록 고안되었습니다. 유전자가위를 이용하면 동식물 세포 내에 존재하는 특정 유전자에 이중나선손상(Double Strand Break)을 도입할 수 있습니다. 모든 세포에는 이를 효과적으로 복구하는 수선체계가 있는데, 이 과정을 연구자가 이용하면 유전체의 정확한 위치에서 유전정보를 효율적으로 교정하는 것이 가능합니다.

현재 유전자가위는 연구분야, 산업분야, 그리고 치료 분야 등 크게 3가지 분야에서 전방위적으로 활용되고 있으며 빠르게 그 활용 영역을 늘려 나가고 있습니다. 이에 맞춰 연구용 시약(Reagent)에서부터 산업용 세포/동식물 개발, 그리고 치료제 개발 등의 영역에서 유전자가위 기술의 사업화가 활발하게 진행되고 있습니다.

&cr 2) 산업의 성장성

DNA 구조의 발견, 재조합 DNA기술, PCR기술 등의 개발에 의해 유전공학(Genetic Engineering)은 빠르게 발전하였습니다. 지난 수십 년 동안 널리 사용되어 온 유전공학은 제한효소를 사용하여 시험관에서 자르고 붙여 만든 재조합 DNA를 세포에 무작위로 주입하는 기술을 뜻하며, 이는 동사의 사업이 속한 유전자교정과는 구분되는 기술입니다. 유전공학은 생명과학의 발전에 크게 기여하고, 생명공학 산업의 초석이 되었으나 세포 내 유전체를 직접 개량하고 교정하는 데 있어서는 여러 가지 문제와 한계점을 가지고 있었습니다.&cr

이후 세포 내 유전체를 직접 교정하는 기술로서 Gene Targeting 기술이 개발되어 효모와 쥐 등 실험용 생명체에 제한적으로 사용되어 왔습니다. 하지만 Gene Targeting 기술은 수십만에서 수백만 분의 일로 일어나는 아주 낮은 효율을 가지고 있기 때문에, 연구실에서 제한된 동물에서 사용하는 것을 넘어 다양한 동식물 및 인간에게 적용할 수는 없었습니다.

이에 비해 최근 새로운 생명공학 기술로 큰 주목을 받고 있는 유전자가위와 같은 유전자교정 기술을 이용한 유전체 재설계 기법은 기존 기술에 비해 수천~수십만 배 높은 효율성과 정확도를 바탕으로 인간을 포함한 모든 동물, 식물의 유전정보를 연구자가 원하는 대로 교정하는 데 널리 활용될 수 있습니다. 실제로 2000년대 중반 유전자가위가 개발된 이래 초파리, 제브라피쉬, 쥐 등의 실험용 동물뿐만 아니라 소, 돼지, 양 등 다양한 축산동물과 벼, 콩, 등 주요 작물 그리고 최근에는 원숭이에 이르기까지 성공적으로 유전체교정이 수행되면서 그 보편성이 확인된 바 있습니다.

활용범위의 확대와 함께 유전자가위 기술도 지속적으로 발전해 왔습니다. 2000년대 들어 1세대 유전자가위인 Zinc Finger Nuclease(ZFN)이 개발된 데 이어, 2010년 2세대 유전자가위인 TAL Effector Nuclease(TALEN)이 개발되었고, 2012년에는 3세대 유전자가위인 RNA-Guided Endonucleases(CRISPR/Cas9)이 개발되어 현재에 이르기까지 그 효율과 특이성이 빠르게 발전하고 있습니다. 유전자가위 기술은 비교적 짧은 기간에 빠르게 발전했기 때문에, 1세대부터 3세대까지 3가지 구조의 유전자가위 기술이 시장에 공존하는 형태를 가지고 있습니다.

[유전자가위의 종류 및 특징]

기 술	ZFN	TALEN	CRISPR/Cas9
기술구분	1세대	2세대	3세대
출시년도	2000년대	2010년 이후	2012년 이후
효율성	☆	☆☆☆	☆☆☆☆☆
특이성1)	☆	☆☆☆☆☆	☆☆☆☆☆
정교성2)	☆	☆☆☆☆☆	☆☆☆☆☆
장점	ㆍ오랜 사용기간으로&cr 안전성 검증됨&cr (치료용 시장 사용)	ㆍ특이성 좋음	ㆍ대량생산 용이&cr ㆍ다양한 기술과 광범위하게&cr 융합 가능

주1) 정교성: 원하는 유전정보 위치에 얼마나 가까이 유전자 가위를 디자인할 수 있는지를 의미하는 지표

주2) 특이성: 유전자가위가 의도된 DNA 서열에 작동하되, 유사하지만 다른 서열의 DNA는 자르지 않는 특성

자료: ToolGen

1세대 유전자가위인 ZFN은 2세대/3세대 유전자가위 기술에 비해 효율 및 정확도가 상대적으로 열위에 있으며, 대량생산이 어렵다는 단점이 있습니다. 하지만 ZFN은 유전자교정 분야의 태동기부터 5~10년간 독점적 위치를 차지하였으며, 이에 따라 장기간의 개발기간이 소요되는 유전자교정 적용 농축산물 및 인간 질병 치료제 개발 분야의 선도적인 프로그램들에 사용되고 있습니다. 특히, ZFN은 오랜 기간 연구되어 HIV와 같은 주요 인간 질병 치료제 임상시험에서 안전성이 일부 검증된 바, 앞으로도 몇 년간은 영향력을 가질 것으로 예측되고 있습니다.

2세대 유전자가위인 TALEN의 경우, 1세대 유전자가위인 ZFN에 비해 획기적으로 향상된 효율과 정확도를 보이는 구조를 가지고 있습니다. 다만 TALEN이 개발된 지 얼마 지나지 않아 당사를 비롯한 세계 각국의 연구기관에서 3세대 유전자가위를 개발, 빠르게 확산되면서 시장의 관심이 빠르게 3세대 유전자가위로 옮겨가고 있는 상황입니다.

3세대 유전자가위인 CRISPR/Cas9은 2세대 유전자가위에 비해 월등한 기능성을 가지면서도 대량생산이 용이하고 활용범위가 확장되었습니다. 이러한 장점으로 3세대 유전자가위의 개발은 유전자교정 기술의 보편화에 빠르게 기여하였고, 이 때문에 비교적 최신 기술임에도 불구하고 3세대 유전자가위는 유전자교정의 주요 기술로 자리잡게 되었습니다.&cr&cr [적용기술에 따른 시장규모]

유전자가위-적용기술에 따른 시장규모.jpg 유전자가위-적용기술에 따른 시장규모

&cr자료: Markets and Markets, Genome Editing, Genome Engineering Market - Global Forecast to 2019

CRISPR 기술은 사용 편의성이 1세대 유전자가위인 ZFN과 2세대 유전자가위 TALEN보다 월등히 우월한 장점을 지니고 있습니다. 또한 동시에 여러 개 Guide RNA를 사용하여 다중 적용을 가능하게 하는 강점이 있습니다. Markets and Markets의 보고서에 따르면, CRISPR 적용 분야는 CAGR 15.21%의 높은 성장률로 꾸준히 성장하여 2014년 기준 약 1조원(8.8억 달러) 규모에서 2019년까지 약 2조원(18억 달러) 수준에 도달할 것으로 전망됩니다.&cr&cr최근 네이처(Nature)가 발표한 2019년 주목할 바이오분야 7개 기술 중 '유전자 편집기술의 향상'도 선정되었습니다. 3세대 유전자가위기술인 크리스퍼(CRISPR) 유전자교정 시스템은 기존 1, 2세대 기술에 비해 정확도와 효율성이 높아 다른 산업으로 적용 가능성이 높은 만큼 시장은 지속적으로 성장할 것으로 예상합니다.&cr

&cr 3) 경기변동의 특성

당사가 추진하고 있는 CRISPR 유전자가위 원천 기술 및 유전자교정기술을 이용한 치료제 개발 기술에 대한 이전 서비스 사업은 경기변동이나 계절적 요인과 무관한 사업이라고 판단됩니다.&cr

그러나 당사의 제품인 유전자교정 관련 제품에 대한 매출은 바이오 분야의 연구개발 규모와 직접적인 연관을 가지고 있습니다. 바이오 분야의 연구개발 투자는 크게 정부 연구개발예산과 기업의 연구개발 및 제품개발투자비로 구성됩니다. 바이오 기업의 특성상 연구개발과정과 제품개발과정은 크게 구별되지 않습니다. 기업의 연구개발투자는 경기변동에 민감하게 반응할 수밖에 없지만, 정부의 연구개발투자는 급격한 변화 없이 꾸준히 미래 글로벌 시장을 선점하기 위한 방향으로 집중하는 경향을 보이고 있습니다.

&cr 4) 경쟁요소

유전자가위 기술은 사업의 초기 단계이고 높은 기술장벽으로 인해 경쟁자가 많지 않다는 사실 이외에는 뚜렷한 경쟁 형태가 파악되지는 않고 있습니다. 1세대, 2세대 유전자가위의 경우, 연구인력의 전문성을 갖추어야 기술 구현이 가능한 기술로서 진입장벽이 높다고 볼 수 있습니다. 3세대 유전자가위 또한 이전 기술에 비해 기술의 구현은 비교적 쉬우나, 특허의 장벽이 높은 기술입니다. 이렇게 형성된 진입장벽으로 인해 경쟁자의 수가 적게 형성되어 있습니다.&cr

또한 기술 보유기관의 대부분이 연구소 등으로 한정되어 있는 바, 해당 기술의 사업화 과정에서 실질적인 경쟁 관계를 형성하게 될 기업 형태의 경쟁자 수는 기술을 구현할 수 있는 기관의 수보다도 적은 상황입니다.&cr

다만 유전자가위 기술이 산업 및 치료분야 시장과 융합되며 본격적으로 사업화될 경우, 유전자가위 기반 기술을 보유한 기업 간 특허 및 기술교류 형태의 연합을 통해 과점적인 경쟁 형태를 보일 것으로 추정되고 있습니다. 현재 유전자교정 관련 사업을 영위하는 주요 기업은 다음과 같습니다.&cr

[글로벌 Peer group 현황]

기업명	보유기술 (획득경로)			사업모델
ZFN (1세대)	TALEN (2세대)	CRISPR/Cas9 (3세대)
---	---	---	---	---
ToolGen&cr(한국)	○ (연구개발)	○ (연구개발)	○ (연구개발)	연구/산업/치료용
Sangamo&cr(미국)	○ (연구개발)	-	-	연구/산업용 기술이전 치료용 집중
Editas Medicine&cr(미국)	-	-	○ (IP기반 창업)	치료용에 제한
CRISPR Therapeutics&cr(미국)	-	-	○ (IP기반 창업)	치료용에 제한
Intellia Therapeutics&cr(미국)	-	-	○ (IP기반 창업)	치료용에 제한

&cr5) 자금조달상의 특성

당사는 2014년, 2015년 제3자배정 유상증자 및 국내 사모전환사채 등의 발행하였습니다. 또한, 2018년 코넥스시장에서 원천기술 특허등록 및 유지비용, 신규 파이프라인의 개발 및 경상적 회사 운영비용 마 련을 위해 약 300억원 규모의 제3자배정 유상증자를 진행하였습니다. &cr&cr6) 관련 법령 또는 정부의 규제 등

유전자교정 기술은 기술의 현실화 및 사업화의 초기 단계에 있기 때문에 별도의 규제가 존재하지 않습니다. 하지만 높은 파급력을 갖는 기반기술로 다양한 생명과학 산업과의 융합을 통해 시장이 형성되어 가고 있기 때문에 기존 규제의 정비를 통해 유전자교정 기술에 대한 규제가 마련될 것으로 전망됩니다.&cr

유전자교정을 기반으로 한 치료제 개발의 경우 기존 유전자치료 및 유전자 세포치료의 범주에서 규제되지만, 새로운 형태의 기술이 추가로 적용되기 때문에 기존 내용에서 조정 필요한 부분이 있을 수 있습니다. 현재까지 세계적으로 유전자교정 기술을 적용한 인간 질병 치료제의 아직까지는 그 사례가 많지 않지만, 다수의 비임상 시험이 체계적으로 진행되고 있기 때문에 향후 규제 및 제도가 새로이 정비될 가능성도 있습니다.&cr

나. 회사의 현황

본 보고서 작성기준일 현재, 당사는 기업의 유전자교정 연구개발 및 유전자교정 기술 기반 치료제 개발 및 품종개량 등과 관련된 단일 사업부문을 영위하고 있습니다.&cr&cr 1) 영업개황 및 사업부문의 구분&cr

(가) 영업개황

&cr당사는 유전자교정 기술 개발에 있어 세계적 선도기업이며, 다양한 생명과학 관련 산업 분야에서 유전자교정 기술의 사업화를 수행하고 있습니다. 당사의 핵심 기술인 CRISPR 유전자가위는 세포 내에서 자유롭고 효율적인 유전정보 변화를 유도할 수 있는 도구입니다. 당사는 CRISPR 유전자가위가 세포에서 일으키는 영구적인 유전자교정이 기존 유전자/세포 치료 분야 및 유전자 기반 농축산 육종 분야에서 갖는 폭넓은 가능성을 혁신적 상품 및 서비스로 구현하기 위해 노력하고 있습니다.&cr

당사는 유전자교정 기술을 가능하게 하는 핵심적 도구인 유전자가위의 발명과 세계적 수준의 기술 발전을 지속적으로 선도하여 왔습니다. 특히 당사는 1세대에서 3세대에 이르는 3종의 유전자가위를 모두 독자 개발한 회사로, 이 중 최근 학계와 생명과학 산업계의 큰 주목을 받고 있는 CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas 시스템 유래 3세대 유전자가위를 국내 최초로 사업화 하였습니다. &cr

[CRISPR-Cas9 원천기술 특허 등록 현황]

국가	등록/승인 현황	등록/승인 년월	비고
호주	승인	2016.08	-
한국	등록	2016.09	-
유럽(EU)	등록	2018.08	-
싱가포르	등록	2018.11	-

당사는 유전자교정 기술의 지속적인 혁신을 위해 CRISPR 유전자가위 기술을 치료제나 동식물 개발의 다양한 전략에 적합하게 기능을 향상시키고 최적화하는 연구를 진행하고 있습니다.&cr&cr 치료제 개발에 적합한 CRISPR 유전자가위 개발 및 기능 향상을 성공적으로 수행하여 주요 저널에 연구성과를 게재하고 특허를 출원하고 있습니다. 이러한 결과들을 바탕으로 당사는 CRISPR 유전자가위 기술에 대한 연구개발 역량을 강화하고 있으며, CRISPR 유전자가위의 응용기술에 대한 성과를 다수 도출하였습니다. &cr&cr이러한 기술 개발 성과를 바탕으로 당사의 CRISPR 유전자가위 원천특허를 견고히 하고 유전자교정 분야에서의 특허 포트폴리오를 확장하여 지적재산권 경쟁력을 다양한 층위로 강화하고 있습니다.

&cr

(나) 공시대상 사업부문의 구분

&cr (1) 유전자가위 및 제반 기술/재료&cr당사는 CRISPR 유전자가위기술 분야의 초기 원천 특허를 출원하고 이를 바탕으로 기술 라이센싱 또는 기술 용역 및 제품 형태로 시장에 공급하고 있습니다. &cr당사의 유전체교정 기술 지적재산권은 CRISPR 유전자가위의 유전체교정 활용을 위한 CRISPR 유전자가위 구성 및 세포 적용에 대한 포괄적 청구항을 포함하고 있습니다. 또한 CRISPR 유전자가위의 주요한 기능성 지표 중 하나인 특이성 향상을 위한 구조 및 방법 개량 청구항과 새로운 활용 분야에 대한 청구항 등을 포함하고 있습니다. &cr이외에도 유전자치료 기술과의 적합도를 높인 유전자가위, 유전자가위의 분자진단 활용 등 지속적인 연구개발을 통해 유전체교정 도구 기술의 발전을 선도하고 있습니다. 또한 지속적인 연구용 서비스/제품 출시 및 기술 라이센싱 도모를 통해 유전체교정 기술의 조기 사업화를 주도하고 있습니다.&cr&cr ( 2) 질병치료&cr&cr ① Charcot-Marie-Tooth Program&cr 샤르코-마리-투스병 (Charcot-Marie-Tooth disease, CMT)은 현재까지 알려진 유전성 질환 중에서 가장 빈도가 높은 질환임에도 불구하고 치료제가 전무한 난치성 질환입니다. CMT는 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사를 보입니다. CMT의 원인 유전자는 현재까지 약 80여종 규명되었으나, 전체 CMT 환자의 약 50%는 PMP22 유전자의 중복에 기인하는 CMT type 1A (CMT1A)형으로, 한국에만 8,000여명, 전 세계에 110만명의 환자가 있습니다. PMP22 유전자는 말초신경의 수초화 (myelination)에 중요한 역할을 하는 유전자로서 PMP22 유전자의 중복으로 인한 단백질 과발현은 말초신경의 탈수초화 (demyelination)을 초래하여 말초신경질환을 유발합니다. 그러므로 본 연구는 치료제가 전무하고 단일 유전자변이에 의해 발생하는 CMT1A를 대상으로 유전자가위를 활용한 새로운 치료법을 제시 하려합니다.&cr &cr ② 습성 황반변성/당뇨성 망막병증 (AMD/DR) 프로그램&cr 황반변성 및 당뇨성망막병증은 성인 실명의 주요 원인으로 반복적인 처리가 필요한 단백질 형태의 치료법만 존재하고 있습니다.&cr툴젠은 유전자교정을 이용하여 검증된 타겟 유전자인 VEGF 또는 기존의 치료법으로 접근이 어려웠던 HIF1α 등의 유전자를 저해하는 방식으로 황반변성/당뇨성 망막병증에 대한 장기적 치료제를 개발하고자 합니다. AAV와 당사의 소형 CRISPR/Cas9 기술을 접목하여 동물모델에서 효율적인 타겟 유전자를 교정을 통해 혈관 생성 조절의 치료적 유효성을 관찰하였습니다.&cr툴젠의 AMD/DR 프로그램은 현재의 단백질 치료제 (8조원 규모의 시장)에 비해 장기적 치료 효과를 기대할 수 있어 경쟁력을 가질 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. &cr&cr ③ 면역세포치료제 : Styx-T Platform&crStyx-T는 유전자교정을 통해DGK 유전자를 제거하여 항암 기능성을 향상시킨T/CAR-T 세포치료제 플랫폼입니다. DGK 유전자 제거CAR-T는in vitro에서 향상된 암세포 제거능(Cytotoxicity) 및 싸이토카인 분비를 보이며 면역세포 기능을 제어하기 위해 암이 사용하는 시그널 중 일부에 대해 저항성을 갖게 됩니다. &crStyx-T는 기능향상CAR-T 플랫폼으로 혈액암 및 고형암에 대한 향상된 기능성을 제공할 것으로 기대되어 사업개발 측면에서Global 및Local CAR-T 기업과의 협력을 도모하고자 합니다. 연구개발 측면으로는 추가적인 유전자에 대한 교정과 접목하여 일반적 또는 암종에 특별한 경쟁력을 갖는CAR-T 플랫폼을 개발하고 있습니다.&cr&cr ④ 간 유전자교정 치료제: Liver biofactory platform&cr간은 상대적으로 가장 유전자 전달 효율이 좋아 유전자치료의 대상 기관이 되고 있습니다. 툴젠은 간에서 유전자교정으로 좀더 향상된 치료법을 제시할 수 있는 질병으로 단백질 대체치료의 대상이 되는 유전병들을 선정하여 연구개발을 진행하고 있습니다. 단백질 대체치료는 돌연변이에 의해 망가진 유전자가 원래 생산해야 하는 단백질을 약으로 만들어 주사로 공급하는 방식으로 유전병을 치료합니다. 이러한 단백질 대체 치료제는 매주1~2회 주사제로 사용되기 때문에 근본적인 치료가 되지 못하지만 일시적으로 증상을 고쳐주는 효과가 있습니다. 툴젠은 유전자교정을 이용해 간에서 이러한 치료 단백질의 장기적인 생산을 가능하게 하는 치료법을 구성하고자 합니다. &cr&cr주요 대상 질병은 혈우병 (A형 및 B형 등)과 리소좀축적질환군 등이 있습니다. 저희가 진행중인 프로그램 중 Liver Biofactory Platform은 치료유전자와 유전자교정 시스템을 간으로 전달하여 치료유전자의 유전체 도입을 유도하여 장기적인 발현을 일으키는 기술로 혈우병과 리소좀 축적질환 환자 등 여러 단백질 대체치료 대상 질병에 장기적인 효능을 보이는 치료제로 개발될 수 있습니다. 이와 별도로 혈우병 A에 대해서는 가장 빈번히 나타나는 돌연변이의 유전자교정을 통해 직접 정상으로 고치는 형태의 체내 유전자교정 치료법을 구성하고 검증하는 연구도 진행하고 있습니다. &cr&cr ( 3) 그린 바이오 ( 유전자교정 동식물)&cr유전자가위 기술은 우리가 이해하고 있는 유전정보를 활용하여 유용하고 가치 있는 동/식물 유전자원으로 개발로 이끌 수 있는 혁신적인 분자 육종 기술로써 활용되고 있습니다.&cr&cr연구실에서 사용되는 세포나 연구용 동물을 넘어 돼지, 양, 소와 같은 가축과 농업 분야에서 여러 식물이 유전자가위 활용의 대상이 되고 있습니다. 이들은 유전자기능 연구, 질병모델 동물개발, 형질 향상 동식물, 바이오의약품생산 동식물 등으로 사용될 수 있습니다.&cr&cr특히 유전체교정을 통해 육종 개발된 작물은 그 개발 과정이나 최종 산물이 GMO보다는 전통 육종 방식에 가깝기 때문에 분자육종 분야에서 GMO 기술을 대체할 수 있는 핵심적 기술로 자리잡을 것이라 기대되고 있습니다.&cr

2) 시장점유율

&cr당사의 시장점유율은 국내외 시장에 대한 공식 통계자료의 부재로 인해 구체적인 시장점유율 파악이 어려우므로 기재를 생략합니다.&cr

&cr 3) 시장의 특성

&cr (가) 높은 기술 파급효과&cr유전체공학은 현재 생명공학 발전 및 바이오의약품의 토대가 되어 준 유전공학의 진보된 분야로 볼 수 있으며, 기존의 기술과는 다르게 세포 내에서 직접 유전정보를 변화시킬 수 있다는 장점이 있어 그 파급효과가 클 것입니다. 유전체공학의 활용분야는 바이오연료 또는 폐기물 처리 등에 활용되고 있는 박테리아, 인간의 식량 부족 문제에 관련되는 농작물 및 동식물 및 보다 빠르고 저렴하게 바이오 의약품을 생산하기 위한 세포주를 비롯하여 지금은 치료 불가능한 유전질병 및 다양한 인간 질 병 치료 등 삶의 전 분야에 걸쳐 있기 때문에 특정 기술이 파급되는 범위가 매우 넓은 것이 특징입니다.&cr&cr (나) 높은 성장 잠재력&cr바이오 산업은 성장성이 높은 새로운 첨단사업분야로 인식되고 있으며, 국제적으로 그에 따라 과감한 투자와 기대를 받고 있는 분야입니다. 특히 유전체공학의 활용 기반이 되는 유전자의 기능에 대한 이해가 지난 수십 년간의 기초 생명과학 연구를 통해 축적되어 왔으며, 최근의 획기적인 유전체 해독 기술 개발에 의해 더욱 가속화되고 있어 유전체공학의 발전 기반은 충분히 마련됐다고 할 수 있습니다. 유전체공학 기술은 최근 수 년간 생명과학 저명 학술지 등에서 올해의 기술 등으로 선정될 만큼 학계와 산업계의 지속적인 관심을 받고 있으며, 비교적 최신의 기술임에도 불구하고 연구용, 산업용, 의료용 등 각각의 활용 경계가 낮은 특징이 있어 다양한 수준의 개발이 동시에 진행되고 있습니다. 따라서 유전체공학 분야는 빠른 시일 내로 크게 성장할 것으로 기대되고 있습니다.&cr&cr ( 다 ) 국민 건강 증진 및 삶의 질 향상에 기여하는 사회적 산업&cr 유전체공학은 기존에 치료가 불가능하였던 다양한 유전병의 영구적 치료 기반이 되는 것뿐만 아니라, 유전정보를 기반으로한 의약품 개발 연구의 다양한 과정에 사용될 수 있어 생명공학의 발전이 의약품 개발로 조금 더 빠르게 연결될 수 있게 돕는 가교 역할을 할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 또한 유전체공학 기술은 분자 진단 분야의 새로운 도구로 사용될 수 있는 잠재력이 있어 다양한 질병의 조기 진단에 기여할 것으로 기대되고 있습니다. 여기에 생태계 친화적인 유전자 최적화 작물 개발, 성장성 및 영양소 함유량이 향상된 식량 개발 등을 통해 유전체공학은 앞으로 인류의 삶을 위협할 것으로 우려되는 식량 및 생태계 문제에 새로운 돌파구를 제공하는 핵심 기반산업이 될 것입니다.&cr&cr 4) 신규사업 등의 내용 및 전망

당사는 2018년 10월 종자연구소를 신설하며, 유전자교정 기술을 적용한 고부가가치 종자개발을 위한 R&D를 시작하였습니다. 당사는 기존에도 동식물분야에 유전자교정 기술을 적용하기 위한 연구개발을 지속해왔으며, 종자연구소를 통해 고부가가치 종자개발 역량을 확대하고자 합니다.&cr&cr또한, 당사는 2018년 중국의 작물 유전자교정 전문 기 업인 제노보바이오 와 합자회사 젠스톰을 설립하여 양사의 전문연구인력 교류 확대를 통해 중국 내에서 유전자교정 작물을 비롯한 다양한 유전자교정 사업을 추진할 계획입니다.&cr

5) 조직도

조직도_2019.07.12.jpg 조직도_2019.07.12

&cr

2. 주주총회 목적사항별 기재사항

◆click◆ 『2. 주주총회 목적사항별 기재사항』 삽입 00591#*_*.dsl 03_이사의선임 □ 이사의 선임

가. 후보자의 성명ㆍ생년월일ㆍ추천인ㆍ최대주주와의 관계ㆍ사외이사후보자 여부

후보자성명	생년월일	사외이사&cr후보자여부	최대주주와의 관계	추천인
이병화	1967.07.29	X	-	이사회
총 ( 1 ) 명

나. 후보자의 주된직업ㆍ약력ㆍ해당법인과의 최근3년간 거래내역

후보자성명	주된직업	약력	해당법인과의&cr최근3년간 거래내역
이병화	㈜툴젠 부사장	前) 연세대학교 경영학 학사&cr ㈜한국장기신용은행, ㈜국민은행&cr ㈜마크로젠 대표이사 &cr ㈜엠지메드 대표이사	-

※ 기타 참고사항

상기 사내이사(상근)는 신규선임 건입니다.

※ 참고사항 - 해당사실이 없음